Vacina: Entidade solicita esclarecimentos sobre procedimentos em pacientes imunocomprometidos

Você deve estar acompanhando o grande avanço que os EUA têm experimentado na vacinação contra a Covid-19. Mas, em outras frentes, a comunidade estadunidense de pessoas que vivem com doenças raras têm manifestado preocupação.

Estudos recentes revelaram que pacientes transplantados (entre eles, doentes raros)  podem continuar vulneráveis à Covid-19, mesmo depois da segunda dose da vacina. Além disso, o recente anúncio da desobrigação do uso de máscaras naquele país tem preocupado pacientes imunocomprometidos, dado o risco mais elevado de contágio desta população vulnerável.

Por conta disso, na quinta-feira passada (20/5) a EveryLife Foundation for Rare Diseases enviou uma carta aos dirigentes do Centro de Prevençao e Controle de Doenças (CDC), manifestando suas preocupações acerca destes temas e pedindo providências. O CDC é responsável pela vigilância sanitária nos EUA. 

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A carta se concentrou em três pontos relevantes:

  1. Dados emergentes que mostram que as vacinas contra a COVID-19 podem ser menos eficazes entre pessoas imunocomprometidas.
  2. O impacto das mudanças nas orientações do Centro de Controle de Doenças (CDC)  sobre o uso de máscaras em relação à população com doenças raras. 
  3. Acessibilidade continuada e necessidades de informação sobre as doenças raras à medida que a pandemia de COVID-19 evolui e a campanha de vacinação prossegue.

O documento ressalta que pesquisas recentes têm demonstrado que, “embora as vacinas sejam seguras, os indivíduos imunocomprometidos, os submetidos a um transplante de órgão sólido ou em uso de medicamentos imunossupressores podem produzir pouca ou nenhuma resposta de anticorpos às vacinas de RNA mensageiro (mRNA) atuais”.

Dito de outro modo, isso significa que, apesar da vacinação, “pode haver uma proporção significativa desta população específica que não estará protegida da infecção por SARS-CoV-2 no nível demonstrado em ensaios clínicos”.

Por conta disso, a Everylife Foundation solicita ao CDC “orientação e comunicação aprimoradas” de forma a que pacientes, familiares e profissionais de saúde possam tomar decisões informadas para se proteger do COVID-19, notadamente após as recomendações recentes do CDC sobre a não-obrigatoriedade o uso de máscaras .

A carta também apela ao CDC para aumentar a coleta de dados em casos envolvendo pessoas que contraem COVID-19 apesar de estarem totalmente vacinadas, de forma a se “construir uma base de evidências para determinar quem está em maior risco, quais intervenções podem ajudar a melhorar a probabilidade de alcançar a proteção total da vacina e quais testes podem prever com segurança o nível de proteção de uma pessoa”.

Além disso, a EveryLife exortou o CDC a expandir os esforços para garantir a distribuição acessível e equitativa de vacinas para adolescentes de alto risco e suas famílias, independentemente de sua localização geográfica, mobilidade física, habilidades tecnológicas ou níveis de alfabetização.

A Everylife Foundation recomenda que pacientes e cuidadores com dúvidas sobre as vacinas contra a COVID-19, novas orientações de máscara ou outras práticas recomendadas para se manterem seguros, devem conversar com sua equipe de profissionais de saúde, principalmente se tiverem recebido um transplante de órgão sólido, forem imuncomprometidos ou estiverem tomando medicamentos imunossupressores.

A EveryLife Foundation for Rare Diseases é uma organização não-partidária 501 (c) (3), sem fins lucrativos, dedicada a capacitar a comunidade de pacientes com doenças raras a defender uma legislação e políticas impactantes e científicas que avancem o desenvolvimento equitativo e o acesso a diagnósticos que salvam vidas, tratamentos e curas.

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Tenho doença rara. Devo tomar vacina? Depende

Acesso ao diagnóstico

Damos seguimento à série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? Ela é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor.

Hoje trataremos da importante questão do acesso ao diagnóstico.

Quando se fala em doença rara, o acesso ao diagnóstico é um desafio que se impõe não apenas no Brasil, mas no mundo todo. A história recorrente é que os pacientes acabam circulando na rede de serviços do SUS durante anos, passando por diversos especialistas, recebendo diagnósticos equivocados, fazendo tratamentos aleatórios, antes de obterem o diagnóstico correto. Um estudo19 realizado com famílias de pessoas com doenças raras no Rio Grande do Sul evidenciou as dificuldades enfrentadas até o diagnóstico correto e os aspectos emocionais que a situação gera para a família (angústia, dúvidas, desespero), e como os serviços de referência tiveram um papel fundamental para facilitar e aliviar este processo.

A Portaria 199/2014 traz entre seus objetivos a garantia do acesso a meios diagnósticos, em tempo oportuno. Além das ações previstas de diagnóstico precoce, por meio da identificação de sinais e de sintomas e encaminhamento de casos com resultados alterados, um dos principais avanços da política foi a incorporação de procedimentos diagnósticos pela CONITEC, que receberam o repasse do Ministério da Saúde via APAC, conforme visto anteriormente.

Entre os requisitos para habilitação, o Ministério criou exigências para garantir que os serviços tenham capacidade de realizar os testes, devendo possuir ou contratualizar sua aquisição junto a laboratório de patologia clínica, anatomia patológica e de exames genéticos e laboratório de imagem. Desde 2014, no entanto, essa relação de procedimentos não foi revista ou ampliada, o que vem fazendo com que as necessidades da comunidade médica e dos pacientes continuem sem resposta.

Inicialmente, cabe analisar os procedimentos diagnósticos já disponíveis no SUS. Os diagnósticos incluídos pela Portaria foram um importante passo na direção do cuidado integral, visto que o manejo correto da doença depende diretamente da capacidade do sistema de diagnosticá-la e de encaminhar o paciente para os serviços de saúde aptos a responder às suas necessidades.

Por outro lado, é essencial trazer aqui três obstáculos atuais que fazem com que o acesso ao diagnóstico seja um dos maiores debates na agenda de doenças raras.

O primeiro, o financiamento. Os valores reembolsados pelo Ministério da Saúde foram estabelecidos em 2014 e, já naquela época, foram vistos como insuficientes para cobrir seus custos, o que foi reforçado durante as entrevistas realizadas neste estudo conforme se verá à frente. A maior parte dos exames diagnósticos depende de insumos importados, o que, dada a variação cambial, torna ainda maior o desafio do financiamento dos serviços habilitados e das secretárias de saúde. É evidente que a própria divisão de responsabilidades entre os três entes da federação pressupõe que os estados e os municípios também participem do financiamento desses diagnósticos, mas a partir do momento em que o valor de repasse da União não acompanha nem ao menos o índice de inflação anual, o peso sobre os gestores subnacionais aumenta inevitável e desproporcionalmente.

Figura 1 – Variação dos valores das APACs, do IPCA e do câmbio (US$/R$) entre 2014 e 2020 (abril)

Fonte: Dados do Banco Central do Brasil e do IBGE, 2014-2020

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A solução mais comum para esse tipo de problema acaba sendo buscada no caso a caso, dentro do próprio orçamento do serviço habilitado, fora de uma lógica de repasse definido junto às secretarias de saúde. Essa falta de previsibilidade orçamentária poderia ser reduzida, senão solucionada, com mais planejamento e coordenação entre o serviço e a secretaria de saúde, ao definirem um volume de recursos específico para o diagnóstico de doenças raras na lei orçamentária anual, durante o processo de planejamento.

O segundo, a remuneração via APAC. A remuneração dos exames diagnósticos acontece apenas para os serviços habilitados, de modo que outros estabelecimentos que solicitem a realização desses exames devem pagar por eles integralmente. No entanto, esse é o caso de boa parte dos hospitais do país, já que a maioria dos que atendem pacientes com doenças raras não estão habilitados para fazê-lo formalmente.

O terceiro é observado antes mesmo de o paciente chegar ao serviço habilitado. Para que os pacientes sejam referenciados a esses serviços, é preciso que a rede de atenção básica esteja preparada para reconhecer sinais e sintomas que possam despertar a suspeita de uma doença rara. Como apontado por grande parte dos entrevistados, o persistente desconhecimento sobre as doenças raras entre os profissionais de saúde, a ausência de iniciativas de capacitação e educação continuada no nível municipal e a falta de diretrizes claras para o diagnóstico e para o referenciamento dos pacientes na rede do SUS são os principais impeditivos para que se faça o diagnóstico de forma precoce, evitando consequências graves para a qualidade de vida do paciente.

O resultado dessa desorganização, além das possíveis e prováveis perdas irreversíveis e imensuráveis para o paciente, é o uso ineficiente dos recursos públicos. O papel das secretarias municipais de saúde, nesse caso, se torna particularmente relevante, já que é sua responsabilidade capacitar os profissionais e estabelecer os fluxos de atendimento, com o apoio técnico e financeiro do estado e do governo federal.

Além da identificação de sinais e sintomas, desempenha um papel importante no diagnóstico o Programa Nacional de Triagem Neonatal21, que consiste na realização de diversos testes, como o do olhinho (triagem ocular), da orelhinha (triagem auditiva), do coraçãozinho e, o mais conhecido deles, o Teste do Pezinho. O sucesso e a amplitude do Programa estão relacionados não só com a triagem já nos primeiros dias de vida do bebê, mas também com o diagnóstico confirmatório, o monitoramento e o tratamento do recém-nascido em uma rede de cuidados com fluxos claros de referência e contrarreferência para cada doença diagnosticada.

Nos últimos anos, a ampliação do número de doenças cobertas pelo Teste do Pezinho tem sido discutida e implementada por alguns municípios, estados e pelo Distrito Federal, tendo como foco os erros inatos do metabolismo, que são de triagem menos complexa quando comparadas às anomalias congênitas, por exemplo. Os gestores subnacionais possuem independência para, com financiamento próprio, constituir seus próprios programas de triagem, o que abre espaço para que se criem projetos-piloto para o diagnóstico precoce de novas doenças e que possam servir de exemplo para sua posterior expansão para outras localidades.

Por outro lado, essas iniciativas não reduzem a importância de se levar o debate sobre a expansão da triagem neonatal para o nível federal. É necessário que o Ministério da Saúde, junto com os secretários estaduais e municipais de saúde, discuta novas fases de expansão do Programa, inclusive no aspecto orçamentário, evitando que se criem disparidades regionais no momento mais crítico para o cuidado do paciente com doença rara, que é o diagnóstico precoce.

Para ampliar o acesso ao diagnóstico na triagem neonatal nos procedimentos realizados pelos serviços habilitados e mesmo a exames que ainda não estão disponíveis no SUS, dois passos devem ser dados.

Primeiro, é necessário que as secretarias e os serviços dialoguem e pactuem uma rede de convênios com laboratórios de diagnósticos, o que permitiria organizar a demanda regionalmente, por exames específicos, por exemplo, e, assim, negociar melhores preços com o aumento de volume. Enquanto cada serviço ou cada secretaria buscar atender as suas demandas de maneira independente, estarão deixando passar a oportunidade de efetivar o princípio da eficiência do gasto relacionado ao orçamento público, o que permitiria a discussão sobre novos avanços no cuidado desses pacientes.

Segundo, é preciso enxergar o acesso ao diagnóstico como uma responsabilidade que pode ser compartilhada tanto com a indústria farmacêutica quanto com os laboratórios de diagnóstico. A grande tendência dos últimos anos é que esses dois atores sejam vistos como parte integrante da estratégia do cuidado e não apenas como fornecedores e prestadores de serviço fechados numa relação meramente transacional. Do ponto de vista da gestão pública, parcerias permitiriam a redução do impacto orçamentário da ampliação das redes de cuidado e de novas terapias no SUS; do ponto de vista dos profissionais de saúde, uma rede mais organizada e com menores barreiras de acesso permitiria que fossem oferecidos cuidados mais adequados aos pacientes e às suas famílias; para a indústria farmacêutica, a garantia do diagnóstico correto em tempo adequado é a garantia do resultado terapêutico alcançado; para os laboratórios de diagnóstico, haveria a abertura de espaço para ampliar os serviços prestados ao SUS, hoje muito limitados devido ao custo dos exames; e, claro, os maiores beneficiados desse arranjo seriam os pacientes e as suas famílias, com a redução da sofrida jornada de anos até que se chegue ao diagnóstico.

Iniciativas desse tipo parecem estar sendo discutidas junto a algumas secretarias de estado de saúde, como a de São Paulo. As experiências e os aprendizados resultantes desses projetos-pilotos precisam ser tomadas como exemplos, inclusive pelo Ministério da Saúde, que pode exercer um papel de coordenação importante dessas iniciativas, inclusive em um contexto de avaliação de tecnologias para o SUS.

Quadro 1 – Principais avanços e desafios no acesso ao diagnóstico

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Tenho doença rara! Devo tomar vacina? Depende

As Redes de Referência Européias (ERN) divulgaram seu posicionamento sobre as  prioridades e contra-indicações relativas à vacinação contra a COVID-19 em pessoas com doenças raras.

 

 

Oano de 2021 será marcado pelos programas de vacinação contra a SARS-CoV-2. Atualmente, vários Estados-Membros da União Européia estão definindo prioridades nos programas de vacinação para grupos específicos de doentes, incluindo aqueles com doenças raras. Por outro lado, existem alguns pacientes com doenças raras para os quais a vacinação pode ser contra-indicada.

Como as Redes de Referência Européias (ERNs) são formadas por especialistas em doenças raras, foi solicitado que todas elas  fornecessem suas opiniões sobre as prioridades e contra-indicações para pacientes com doenças raras em sua rede.

Os resultados estão resumidos abaixo e foram discutidos durante reunião interna do Grupo Coordenador da ERN, de 27 de janeiro de 2021.

Em primeiro lugar, as ERN aconselham que as recomendações gerais da Agência Européia de Medicamentos (EMA) sobre novos medicamentos sejam seguidas.

As recomendações abaixo não estão completas e se aplicam apenas à população adulta. Além disso, essas recomendações baseiam-se na opinião de especialistas, visto que inexistem evidências mais robustas para a maioria das doenças raras. Em caso de as evidências mais consistentes estarem disponíveis, isso é mencionado na declaração abaixo.

As ERNs destacam que é muito importante que sejam recolhidas evidências sobre pessoas com doenças raras em programas de vacinação, e que, melhor ainda, seria realizar ensaios clínicos com esta população.

Este documento aqui reproduzido, baseado na opinião de especialistas, com recomendações somente para adultos, é apenas o ponto de partida com o objetivo final de se ter uma visão geral completa das recomendações nos próximos anos e, portanto, precisará de atualizações muito regulares. Posições atualizadas estarão disponíveis nos sites de muitos ERNs.

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Novela do Spinraza ganha mais um capítulo

A Conitec decidiu ontem (12/5) aprovar a indicação do Spinraza® para atrofia muscular (AME) tipo II com surgimento de sintomas até os 18 meses de idade.

A decisão ocorre após audiência pública sobre o tema ocorrida em 19 de março deste ano. Com isso ficam de fora ainda os pacientes com AME tipo III e do tipo I com ventilação mecânica permanente.

Este é mais um capítulo de uma novela cheia de peripécias e reviravoltas.

Conheça os tipos de AME

AME TIPO 0: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 podem apresentar alterações cardíacas e cerebrais.

AME TIPO 1: Também conhecida como doença de Werdnig-Hoffman, é o subtipo mais comum de AME, correspondendo a cerca de 60% dos casos reportados na literatura. Sinais e sintomas têm início antes dos seis meses de vida.

AME TIPO 2: A AME 5q tipo 2, ou doença de Dubowitz, é a forma intermediária da doença em que os sintomas geralmente se iniciam entre os seis e dezoito meses de idade. Atinge cerca de 29% dos casos reportados na literatura.

AME TIPO 3: Também conhecida como doença de Kugelberg-Welander, atinge cerca de 13% dos casos. Os primeiros sintomas aparecem após os dezoito meses de idade.

AME TIPO 4: Forma mais branda da doença, a AME tipo 4 é também uma das mais raras, representando menos de 5% dos novos casos. Na maioria das vezes, os primeiros sintomas aparecem a partir da segunda ou terceira década de vida. Pessoas com AME tipo 4 não apresentam dificuldades respiratórias ou de alimentação.

Para Renato Trevellin, presidente da associação “Unidos pela Cura da AME”,  a notícia é boa, mas ainda falta, segundo ele, incorporar Spinraza® ao SUS para a AME tipo 3 e AME tipo 1 com ventilação permanente. Ele também manifesta preocupação sobre a efetiva disponibilização desta terapia aos pacientes habilitados a recebê-la:

Só esperamos que a incorporação ao SUS para AME tipo II funcione, porque hoje está muito difícil para as pessoas terem acesso aos centros de referência, no caso da AME tipo I. Distância, dificuldade de conseguir a consulta, tudo que você possa imaginar para dificultar. Principalmente agora, em contexto de pandemia, piorou. E que seja incorporado para fornecer o tratamento e não para restringir, como aconteceu com a AME tipo I. Porque eles incorporaram e eles usam em processos judiciais a alegação de que o remédio está no SUS, para as famílias irem lá conseguir junto ao SUS e a gente sabe que não é verdade, que não é tão fácil assim. 

Fausto: o homem que vendeu sua alma

Avida imita a arte?

 

Os acontecimentos na sessão da CPI da Covid-19 do dia 6 de maio de 2021 trouxeram-me à mente uma obra-prima da literatura mundial, Fausto: uma tragédia, do escritor alemão Wolfgang von Goethe (pronuncia-se Guêti) .

Jefferson Rudy/Agência Senado

Vejamos o que, a respeito desta obra, nos ensina Carolina Marcello, mestre em estudos literários, no blog Cultura Genial.

Fruto do imaginário alemão, o mito de Fausto surge em diversas narrativas; a versão de Wolfgang von Goethe é, sem dúvida, uma das mais célebres.

A lenda foi inspirada em Johann Georg Faust (1480 – 1540), um mago e astrólogo do Renascimento alemão que chegou a ser apontado como alquimista.

Esta célebre adaptação de Goethe, de uma história popular, se foca na figura de Henrique Fausto, um homem que é extremamente inteligente, mas ainda não possui tudo aquilo que quer. Várias histórias foram surgindo na cultura popular em torno dele: além de ser acusado de bruxaria, acreditavam que teria feito um pacto com o diabo para ter acesso aos poderes do mundo oculto.

Ele permanece insatisfeito até o dia em que conhece um demônio chamado “Mefistófeles”. Após fazerem um acordo, Fausto acaba vendendo a própria alma, a troco de ver seus desejos realizados.

Na lenda, assim como no texto de Goethe, Fausto é um homem sábio e de sucesso que pretende aprender e experimentar o máximo que puder. No entanto, ele se encontra permanentemente frustrado com as limitações humanas e procura também respostas no universo mágico.

Seu caminho sofre uma reviravolta quando ele conhece um demônio que vem à Terra para corromper a sua alma, depois de ter feito uma aposta com Deus.

Mefistófeles é uma figura da mitologia medieval que aparecia frequentemente nas obras da época, como uma das possíveis representações do mal. Com o tempo, ele passou a ser associado ao Diabo e confundido como outros personagens semelhantes, como Lúcifer.

Não é através da força, mas graças à esperteza e negociação, que ele consegue “comprar” a alma do protagonista. Após segui-lo até casa, sob a forma de um cão, o demônio aparece diante do estudioso com uma proposta que ele não consegue recusar.

Quando recebe uma resposta afirmativa do humano, que não resiste a tudo que lhe oferece, ele consegue realizar o seu principal objetivo: Fausto cai em tentação.

O poema dramático do alemão Johann Wolfgang von Goethe começou a ser composto em 1775. A obra foi publicada em duas partes: a primeira em 1808 e a segunda em 1832, já postumamente.

Significado e interpretação da obra

Considerada uma das maiores obras da literatura alemã, Fausto se tornou uma referência que simboliza o dilema do Homem na modernidade. Desde o começo, aquilo que motiva Fausto é a busca incessante do conhecimento, procurando compreender totalmente o mundo no qual se encontra.

Quando conhece Mefistófeles, ele encontra uma forma de superar as limitações da sua humanidade e ter acesso a saberes e experiências que jamais iria obter de outro modo. Para isso, ele precisa fazer uma escolha moralmente questionável: vender a alma a troco do conhecimento.

Contudo, o pacto de Fausto com o demônio terminará no momento em que ele se sentir verdadeiramente satisfeito. Ou seja, de alguma forma, ele precisa ser movido por essa sede contínua de progresso e informação, caso contrário tudo chegará ao fim.

Na tentativa de entender a existência e os mistérios do universo, o protagonista acaba desafiando as leis divinas. Ainda que Deus tenha apostado que ele não venderia a alma, por acreditar na pureza da humanidade, Fausto acabou sendo corrompido pelo seu próprio espírito inquisitivo.

Mesmo assim, depois de todos os seus feitos ao lado de um demônio, o protagonista se arrependeu e conquistou a salvação, lembrando que o perdão divino é possível para aqueles que realmente o procuram.

Deus, em sua profunda misericórdia, sempre perdoa os que desviam de seus caminhos.

Acompanhe as decisões e consultas públicas da semana na Conitec

CONITEC – Consultas Públicas

  • 22/04: Torna pública consulta para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – CONITEC, relativa à proposta de ampliação de uso da dosagem de sirolimo para pacientes adultos com linfangioleiomiomatose, apresentada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE/MS);
  • 23/02: Torna pública consulta relativa à proposta de incorporação da givosirana para o tratamento de pacientes adultos com porfirias hepáticas agudas, apresentada pela Specialty Pharma Goiás Ltda.;
  • 23/02: Torna pública consulta relativa à proposta de incorporação do migalastate para o tratamento de pacientes com Doença de Fabry com mutações suscetíveis e idade igual ou superior a 16 anos, apresentada pela Pint Pharma Ltda.;

CONITEC – Decisões

  • 23/04: Torna pública a decisão de incorporar o exame de dosagem de anticorpo antirreceptor de acetilcolina para diagnóstico de Miastenia Gravis;
  • 26/04: Fica aprovado o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – Artrite Reativa;
  • 28/4 : Torna pública a decisão de incorporar o alentuzumabe para tratamento de pacientes com esclerose múltipla remitente recorrente com alta atividade da doença em falha terapêutica ao natalizumabe conforme o estabelecido no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS.

SECRETARIA DE ASSISTÊNCIA À SAÚDE – Consulta pública

  • Torna pública consulta que aprova o Protocolo de Uso de Indução de Imunotolerância para Indivíduos com Hemofilia A e Inibidor (0017647402);

Maiores informações você encontra no Diário Oficial da União ou no site da Conitec.

Espanha aposta em alternativas para acesso a medicamentos de alto custo

NEIL GRUBERT

O uso de managed entry agreements (MEA) e condições especiais para o uso de medicamentos estão aumentando na Espanha. Em 2020, 31 novos medicamentos — 7,9% dos produtos recém-autorizados — foram sujeitos a uma ou mais medidas desse tipo, em comparação com apenas 0,25% dos novos medicamentos aprovados de 2000 a 2010, segundo nova análise do Diariofarma, a partir de dados do Ministério da Saúde. Managed entry agreement basicamente é uma categoria classificatória que engloba medidas alternativas de precificação e incorporação de tecnologias a sistemas públicos de saúde.

No total, 177 medicamentos atualmente no mercado na Espanha estão sujeitos a condições especiais de uso. O monitoramento é de longe a condição especial mais comum, aplicada a 109 produtos. Vinte e seis medicamentos são restritos a pacientes em grupos de risco particulares e 21 estão sujeitos a protocolos de prescrição (como os protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas no Brasil) .

Uma variedade de acordos de MEA  são usados em nível nacional: 15 medicamentos têm custos máximos por paciente, 14 têm tetos de gastos globais, nove estão sujeitos a compartilhamento de risco ou pagamento por resultados, sete exigem descontos adicionais e seis são inicialmente fornecidos gratuitamente.

Onze medicamentos requerem registros de pacientes, um fenômeno que provavelmente crescerá e tem a ver com a construção de bases de dados para coletar a historia natural de cada paciente que recebeu determinado medicamento. O governo espanhol lançou a plataforma de registro nacional VALTERMED para apoiar MEAs para medicamentos de alto custo.

Além das medidas nacionais, os MEAs têm sido negociados por comunidades autônomas e até hospitais individuais em #Spain.

Nota da Redação: O uso crescente de condições especials para dispensação de medicamentos na Espanha sinaliza a disposição daquele país de não deixar ninguém para trás em termos de assistência farmacêutica.. No Brasil, um projeto-piloto de acordo de compartilhamento de risco para nusinersena, indicada para tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) morreu no nascedouro. Neste momento tramita no Congresso projeto-de-lei visando regulamentar tais procedimentos, mas já enfrenta criticas de especialistas. Muito chão pela frente para os doentes raros brasileiros.

Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos toda segunda-feira, neste blog. 

Áustria combate estratégia predatória de preços

NEIL GRUBERT

As estratégias predatórias de preços para medicamentos com patente expirada na Áustria se tornarão mais arriscadas após uma decisão recente do Tribunal do Cartel. O julgamento foi contra a MSD por seu preço do Temodal (temozolomida), um tratamento para o câncer cerebral glioblastoma multiforme, o tipo mais comum e agressivo de tumor maligno cerebral

Na sequência de uma investigação da Comissão Europeia em 2016, a Autoridade Federal da Concorrência (BWB) examinou a distribuição de temozolomida no setor hospitalar austríaco de 2018 em diante e constatou que a MSD tinha uma fatia de mercado de mais de 85%. A autoridade concluiu que a empresa estava vendendo o Temodal abaixo do custo e aceitando perdas para dominar o mercado. Em alguns casos, os hospitais supostamente receberam estoque gratuito para o fornecimento inicial.

O BWB declarou: “Os hospitais se beneficiaram diretamente com custos mais baixos quando o medicamento foi receitado pela primeira vez. No médio prazo, entretanto, desvantagens de preço devido a custos mais elevados para o sistema de saúde são esperadas quando o medicamento é prescrito posteriormente na prática privada, “onde as compras são feitas em farmácias de varejo.

A MSD concordou em descontinuar esta estratégia de preços, enviar um cálculo de custo confidencial ao BWB, cumprir totalmente os regulamentos antitruste e implementar medidas de conformidade. O não cumprimento pode levar à aplicação de multas pelo Tribunal do Cartel.

A produção dos serviços habilitados

Outra questão relevante quando se fala na estrutura da rede assistencial de cuidado é a produção ambulatorial dos serviços de referência, ou seja, a quantidade de procedimentos realizados no cuidado com pacientes com doenças raras e que são lançados pelos serviços habilitados no Sistema de Informações Ambulatoriais do SUS (SIA-SUS). A discrepância entre o aumento do número de procedimentos realizados vis-à-vis o número de novos serviços habilitados lança luz à questão da falta de informação e de dados reais sobre as doenças raras (Figura 1).

O aumento do número de procedimentos parece não ter relação com o aumento de serviços habilitados, tal como se verifica no gráfico acima. Entre 2017 e 2018, por exemplo, houve um salto considerável no número de procedimentos realizados, mesmo com a habilitação de apenas um estabelecimento novo. Vale destacar que no ano de habilitação de todos os serviços, não há registro de procedimentos realizados. Assim, olhar para esses números não permite apontar a razão do descompasso, mas é possível levantar algumas hipóteses.

Uma primeira seria o real aumento na demanda por atendimentos nos serviços, ano a ano. O ganho de visibilidade que as discussões sobre as doenças raras tiveram em todo o país nos últimos anos tem levado à maior procura por esse tipo de serviço, e, consequentemente, a um maior número de casos diagnosticados. Este aumento de visibilidade está ligado principalmente à maior profissionalização das associações de pacientes; à maior atuação do setor privado no tema, dada a entrada de novas terapias no mercado; e ao maior engajamento de legisladores, sobretudo no Congresso Nacional, com a pauta das doenças raras, dando voz às demandas dos pacientes. Assim, os serviços estão atendendo mais pessoas e realizando, de fato, mais procedimentos.

Uma segunda explicação pode ser a curva de aprendizado por parte do serviço sobre como usar os mecanismos de reembolso. Os sistemas de declaração de procedimentos e requerimento de reembolso são vistos como burocráticos por alguns serviços. Assim, os responsáveis conseguem lançar os dados na medida em que entendem melhor como o sistema funciona, o que pode levar a um aumento no número de procedimentos declarados, mesmo que não haja um aumento tão expressivo de procedimentos realizados.

Existe, ainda, um outro motivo que pode explicar o descompasso dos dados, que é a discordância, entre os serviços habilitados, sobre a forma como os procedimentos devem ser lançados no sistema – forma e frequência com que as APACs podem ser utilizadas para os atendimentos prestados. Assim, cada consulta realizada, mesmo que seja um retorno do paciente, deve ser contabilizada no sistema? Esse tipo de dúvida pode gerar números muito díspares entre os procedimentos declarados. Mais uma vez, essas discrepâncias podem dar pistas sobre o que vem acontecendo na prática.

Aqui vale fazer um breve parênteses para retomar um elemento trazido anteriormente a ênfase geneticista da Portaria 199/2014. As doenças raras são divididas em dois eixos pela Portaria: doenças raras de origem genética (Eixo I) e de origem não genética (Eixo II), mas apenas os procedimentos para as doenças genéticas possuem remuneração prevista via APAC – a exemplo do gráfico acima. O fato é, no entanto, que nenhum dos elementos mencionados acima é suficiente para explicar, sozinho, o aumento do número de procedimentos realizados e, provavelmente, a resposta certa venha de uma combinação desses e de outros fatores observados no dia a dia dos serviços.

Diante da falta de informação e de dados é difícil chegar à conclusão precisa sobre as barreiras à implementação da Política. Mas a falta de padronização no preenchimento de dados causa enormes disparidades e faz com que seja difícil chegar a conclusões assertivas.

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Especial: Doenças raras/Para onde vamos?

Por que uma portaria para doenças raras não basta?

A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros (1)

Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras (2)

A habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada (3)

A coordenação da rede dos cuidados (4) O financiamento dos serviços habilitados (5) O processo de habilitação dos serviços (6)

Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!

A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor.  Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes.

O processo de habilitação dos serviços

Considerando as responsabilidades do Ministério da Saúde enquanto principal gestor das políticas de saúde nacionais, a demora para habilitar novos serviços tem se mostrado um entrave para a efetivação da Portaria 199/2014.

Desde a sua publicação, 37 estabelecimentos cumpriram todo o processo necessário para a sua habilitação, mas apenas 17 foram habilitados. (Dados até maio de 2020)  As demais 20 instituições continuam aguardando a anuência do Ministério para passar a receber os repasses, visto que, na prática, já operam como serviços de atendimento de pessoas com doenças raras.

As habilitações implicam na liberação de recursos pelo Ministério da Saúde. Portanto, a limitação orçamentária é um desafio para a expansão do número de serviços. A aprovação, em 2016, do “teto de gastos” (EC 95), somada ao elevado percentual de gastos com a Previdência Social e o alto nível de endividamento dos estados, criaram um contexto de corte de gastos nos Ministérios, o que se refletiu na saúde. De forma geral, o governo do ex- presidente Michel Temer (ago./2016-2018) foi fortemente pautado pela redução de custos, o que deu origem a iniciativas e políticas focadas na melhoria da gestão dos serviços e menos na sua expansão.

Nesse contexto, a primeira onda de habilitações de serviços para doenças raras aconteceu no final de 2016, dois anos após a publicação da Portaria 199/2014, e, por algum tempo, foi a única. Apenas em 2019 houve uma nova onda de habilitações, durante o governo do presidente Jair Bolsonaro (2019-), após a habilitação de um único serviço entre uma onda e outra: a Associação de Pais e Amigos Excepcionais (APAE) de Salvador (BA), habilitada em julho de 2018.

A segunda onda, em 2019, ocorreu em um contexto diferente dos anos anteriores. Podemos citar aqui três fatores que contribuíram de alguma forma para moldar o ambiente para essas novas habilitações. Primeiro, os pedidos de habilitação de serviços de doenças raras compõem uma discussão mais ampla.

Em janeiro de 2018, foi discutida e aprovada uma resolução da Comissão Intergestores Tripartite (Resolução nº 36/2018) que definiu prazos para que os gestores enviassem ao Ministério da Saúde uma lista de serviços de saúde de média e alta complexidade habilitados que não estivessem funcionando ou não apresentassem a produção registrada nos sistemas de informação.

A partir dessa lista, o Ministério suspenderia os repasses dos recursos de custeio. Essa decisão foi resultado de uma avaliação de que diversas entidades estavam recebendo recursos do governo federal sem que houvesse a devida prestação do serviço à população.

A iniciativa estava alinhada à agenda de aumentar a eficiência dos gastos, abrindo a possiblidade de se habilitar novos serviços no futuro, segundo o próprio ministro da Saúde à época, Ricardo Barros.

Desde então, o Conselho Nacional de Secretário de Saúde (CONASS) e o Conselho Nacional de Secretários Municipais de Saúde (CONASEMS) demandaram, em diversas reuniões da CIT, que o Ministério acelerasse a publicação das habilitações – em oncologia, terapia renal substitutiva, atenção básica, para citar algumas – que apenas aguardavam a aprovação final da pasta.

Em uma dessas ocasiões, em maio de 2018, CONASS e CONASEMS reiteraram a importância de se aprovar as habilitações com o objetivo de garantir mais recursos para a saúde, em função da EC 95/201614. Essa pressão, feita pelos gestores subnacionais, colaborou para que, em dezembro de 2019, finalmente, as habilitações para os serviços relacionados às doenças raras fossem aprovadas.

O segundo fator que colaborou foi a evidente profissionalização das associações de pacientes de doenças raras nos últimos anos, que deram mais força, visibilidade e legitimidade para a agenda. Os holofotes que as doenças raras ganharam nas discussões sobre saúde reforçaram a necessidade de melhoria do cuidado desses pacientes, incluindo a ampliação do número de serviços na rede do SUS para melhor acolhê-los e acompanhá-los.

Nesse sentido, o apoio de senadores e deputados, no Congresso Nacional, foi peça chave para cobrar um posicionamento por parte do Ministério da Saúde.

O terceiro fator que vale mencionar foi a criação, em junho de 2019, do primeiro projeto-piloto de acordo de compartilhamento de risco no país, celebrado entre o Ministério da Saúde e uma indústria farmacêutica, para viabilizar o acesso, através do SUS, a um medicamento para os pacientes com AME (Nota da Redação: Esse projeto-piloto foi descontinuado um ano depois de sua criação). Para que o acordo pudesse acontecer era necessária a estruturação de uma rede de serviços para acompanhar a progressão dos pacientes durante o uso do medicamento.

Como diversos medicamentos para doenças raras são produtos de mais alto custo e são usualmente administrados por via infusional, com o acompanhamento de um médico especialista, é imprescindível ao Ministério da Saúde ter uma rede logística organizada para evitar desperdícios e garantir o seu uso adequado; solução não apenas para o projeto-piloto, mas também para o crescente número de incorporações de tecnologias para doenças raras realizadas em anos recentes. Seis meses após a publicação do projeto- piloto, o número de serviços saltou de 8 para 17.

Apesar dos fatores trazidos para ilustrar alguns dos desafios para a habilitação de novos serviços pelo Ministério da Saúde, outros tantos acontecem no nível subnacional.

Antes de o processo chegar ao Ministério da Saúde, é necessário que haja interesse do próprio estabelecimento de saúde de ser habilitado como serviço especializado ou de referência, e a iniciativa da secretaria de saúde em apoiar essa habilitação. Com isso, outras dificuldades estruturais do SUS acabam ficando evidentes.

A primeira delas é a atenção dada às doenças raras em meio às diversas outras questões percebidas como mais latentes pelas secretarias de saúde, como filas para cirurgias eletivas, falta de insumos hospitalares ou mesmo a atenção básica.

O desconhecimento sobre o funcionamento da Portaria 199/2014, sobretudo nas regiões que ainda não possuem nenhum serviço habilitado, somado à complexidade de se estruturar uma rede para doenças tão específicas acabam por alongar a curva de aprendizado dos gestores sobre como avançar com a política de maneira rápida e coesa. Esta curva, no entanto, tende a diminuir na medida em que novos serviços são habilitados, fortalecendo uma rede de compartilhamento de experiências e de melhores práticas.

Somado a isso, existe o receio de profissionais de saúde e dos gestores acerca do aumento da demanda nos serviços habilitados. Ainda que a Portaria 199/2014 preveja valores de repasse mensal ao serviço e a remuneração de procedimentos diagnósticos, esses valores não necessariamente cobrem todos os gastos envolvidos no cuidado aos pacientes, como o uso de leitos de internação, custos ligados à infusão de medicamentos e a remuneração de equipe especializada.

Isso porque, apesar de os hospitais que solicitam a habilitação já terem, em sua maioria, experiência consistente no atendimento de pacientes com doenças raras, a habilitação do estabelecimento dá visibilidade a nível nacional de sua especialidade e pode causar de fato o aumento de demanda e, por consequência, exigir maiores investimentos por parte das secretarias de saúde.

Voltamos com a série “Doenças Raras: para onde vamos” na próxima segunda-feira (12/4). Bom fim de semana!
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A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor.  Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes.