Há alguns anos publicamos aqui um post que tem feito muito sucesso neste blog (para lê-lo, clique aqui). Recomendamos fortemente que você o leia primeiro, antes de seguir com este post.
Se você gostou do post que publicamos sobre o Papai Noel naquela ocasião, vai gostar de ler esta continuação da história, publicada no famoso jornal norte-americano, que abaixo reproduzimos. Ela foi publicada originalmente em 24.12.17.
Papai Noel tem uma casa em Nova Iorque, em um prédio com uma colunata em frente à Estação Pensilvânia, onde fica a principal agência postal de Nova Iorque. Deve ser a casa do Papai Noel, porque é onde chegam cartas a ele endereçadas. As cartas vêm de todo lugar, dezenas de milhares delas a cada ano, enviadas por pessoas esperançosas e necessitadas. Todo Natal, novaiorquinos afetuosos se candidatam a serem dublês de Papai Noel. Dirigem-se à agência postal e vasculham as milhares de cartas em busca de pessoas a quem ajudar.
Papai Noel tem outra casa em Nova Iorque, se assim podemos chamar, em um edifício de tijolinhos na Upper West Side que abriga uma pequena escola com cerca de 110 alunos no pré-escolar. A Studio School, como é chamada, tem como endereço oficial a 117 West 95th Street, mas sua construção também engloba o nº 115. Há muito tempo atrás, esta era a casa do dr. Philip O’Hanlon, um médico e legista substituto do Departamento de Polícia.
A casa de Virginia O’Hanlon hoje abriga a Studio School.
Dr. O’Hanlon tinha uma filha de oito anos que, intrigada pelo ceticismo de seus ‘amiguinhos’ lhe indagou sobre a existência de Papai Noel. O pai sugeriu que ela escrevesse uma carta ao New York Sun, um diário popular de sua época. Não tenha dúvidas sobre onde isso foi parar. Em 21 de setembro de 1897, no que se converteu na mais frequentemente citada (e parodiada) frase de um editorial de um jornal norte-americano, o Sun escreveu: “Sim, Virginia, Papai Noel existe!”
“Ele existe”, prossegue o editorial, “como certamente existem a devoção, a generosidade e o amor, e você sabe o quanto eles vicejam e dão à sua vida seu mais alto grau de beleza e alegria. Ai de mim! Quão tedioso seria o mundo se não existisse Papai Noel. Seria tão tedioso como se não houvesse Virgínias. Não existiria a fé inocente, a poesia e o romance que tornam tolerável esta existência”
A prosa florida é de autoria de Francis Pharcellus Church, descrito em alguns relatos como sendo em geral grosseiro (um tipo familiar nos círculos dos redatores de editoriais) . Mas com este ensaio de pouco mais de 415 palavras , ele entrou em modo sentimental e ganhou seu lugar na cultura popular norte-americana.
Em 2011, o website da revista Smithsonian colocou o “Yes, Virginia” em uma lista dos “Dez editoriais mais inesquecíveis”. T. A. Frail, que compilou a lista da Smithsonian, classificou o editorial de Church como “uma obra-prima de determinação” (o trecho do Yes, Virginia)”, mas também de escapismo (a parte que diz que Papai Noel existe como existe o amor etc).
A diretora do Studio School, Janet Rotter, disse que Virginia era “parte de nosso espírito na escola”. De fato, Virginia O’Hanlon Douglas, seu nome de casada, poderia muito bem ter se sentido em casa lá, na medida em que foi professora e diretora na educação pública novaiorquina por 47 anos. Ela faleceu aos 81 anos, em 1971, mesmo ano de fundação do Studio School.
Virginia O’Hanlon, em dois momentos de sua vida.
A escola tem um programa de bolsas de estudos que leva seu nome. Pouco antes do recesso de Natal, a pergunta de Virginia e a resposta de Church foram lidas em voz alta para eles. Uma placa em sua memória, afixada na fachada do prédio, desde 2009, atrai visitantes curiosos de saber mais sobre ela, disse Ms. Rotter.
Uma placa na fachada da Escola recorda a linda história de Virginia, que ali se passou.
Há alguns anos, os estudantes foram instados a responder como teriam procedido diante da inquiridora garota de oito anos. Os pensamentos deles, veiculados em ensaios, revelaram uma apreciação pelos imponderáveis da vida. “Se você só acredita no que vê”, escreveu uma garota de 13 anos, “então você está perdendo um mundo todo lá fora cheio de mistérios místicos maravilhosos”. Outra menina, também de 13 anos, assim se pronunciou: “Devemos confiar no que não podemos ver e por nossa fé no desconhecido. Se abandonamos o que é desconhecido para nossos sentidos, como podemos verdadeiramente conhecer algo?”
“Eles não levam isso tão ao pé da letra”, disse Ms. Rotter, sobre como os seus alunos interpretam o editorial do Papai Noel. “Eles têm um profundo respeito pelo ideal”.
O que “yes, Virginia” reflete para eles é uma busca humana por algo mais elevado do que o que Church descreveu há 120 anos como “o ceticismo de uma era cética”. O ceticismo certamente resiste. Da mesma forma que este anseio.
Nota da Redação: Matéria originalmente publicada no New York Times, com o título Santa’s Manhattan Homes.
Há poucas semanas, trouxemos para vocêuma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa CONITEC.
Se você não leu as matérias anteriores clique nos links abaixo:
Agora, passamos a destacar um novo aspecto das mudanças propostas e de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara.
Há poucos dias trouxemos para você uma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence, que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa Conitec.
Agora, passamos a destacar os principais pontos de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara.
Por conta disso, hoje vamos tratar de “modificadores”. Você sabe o que são?
Antes de um novo medicamento ser disponibilizado em sistemas públicos de saúde tanto para pacientes na Inglaterra, no País de Gales (ou no Brasil), ele precisa apresentar uma boa relação custo-benefício, digamos assim.
Para avaliar isso, o NICE usa o que chamamos de “modelagem econômica”. Assim, consegue verificar o que é ou não é custoefetivo. Ou seja, o medicamento (em nosso caso) que apresenta um melhor custo em relação ao benefício provável.
Desta forma, muitas das decisões envolvendo reembolso de medicamentos no NICE (ou sua incorporação ao SUS) são determinadas por esta análise de custo-efetividade (ou custo-utilidade). Com os recentes avanços da medicina, no campo das terapias celulares, terapias gênicas e tecidos engenheirados, o NICE está realizando uma revisão de seus métodos, verificando como suas recomendações são feitas no momento e avaliando o que pode ser mudado, para melhor, da perspectiva do paciente e do sistema de saúde local.
É por isso que precisamos conversar sobre “modificadores”.
Quando o NICE (e a Conitec) faz uma avaliação de tecnologia em saúde (um medicamento, p.ex,) para saber se ela deve ser incorporada ao seu sistema público de saúde, ele aplica um conjunto de regras bem rigorosas, visando determinar se aquele medicamento é custo-efetivo.
Em linhas gerais, eles procuram verificar quantos anos de vida ajustados pela qualidade [de vida] (QALY) um paciente pode esperar obter como resultado daquele tratamento, em relação ao custo projetado deste. É o chamado “custo por QALY”. Quanto mais elevado for o custo por QALY de um medicamento, quando comparado a um tratamento já em uso, ou mesmo sem este comparador, menos custoefetivo ele é. Logo, tem menos chances de ser reembolsado/incorporado.
Entre os economistas da saúde rola até uma expressão espirituosa: “Um QALY é um QALY é um QALY”. Com isso eles querem sugerir que todos os QALYs valem a mesma coisa. Todos eles seriam iguais! No entanto, em algumas situações, o NICE reconhece que alguns QALY deveriam valer mais que outros, digamos assim.
É aí que entram os “modificadores”. É como se diante de determinada patologia ou condição, para efeitos de justiça distributiva, fosse recomendável abrir exceções. Os “modificadores” são critérios que geram exceções ao padrão usual de tomada de decisão no NICE. Ou, dito em outras palavras, representam fatores ou circunstâncias onde é plausível admitir que ganhos em saúde não tenham o mesmo valor.
Até o momento, em seus processos de avaliação-padrão, o NICE introduzia um modificador somente. Fazia isso ao avaliar tratamentos empregados no final da vida de alguém e que, em seus últimos dois anos, lhe asseguraria pelo menos três meses adicionais. Pensou em oncologia e tratamento do câncer em estágio avançado? Acertou!
A novidade é que o NICE está cogitando introduzir modificadores para outras situações, como, por exemplo, doenças raras. Isso porque refletiram e verificaram que seria injusto não oferecer a pessoas que vivem com estas doenças, em algumas circunstâncias, um tratamento clinicamente eficaz, somente por conta de seu custo um tanto mais elevado.
Devido ao pequeno número de pacientes com probabilidade de serem elegíveis para um determinado tratamento para uma doença rara, estes costumam ser mais caros do que aqueles para doenças comuns e, portanto, muitas vezes não atendem ao limiar de custoefetividade definido pelo NICE (ou pela Conitec) para reembolsar/incorporar um medicamento ao sistema público de saúde. Um modificador para doenças raras ajudaria a resolver este problema. Compreendeu?
Na consulta pública que deve se encerrar no próximo dia 18, acerca de suas propostas de mudança para seus critérios de avaliação, o NICE já definiu alguns modificadores. Pela proposta, a “severidade da doença” seria um destes “modificadores” na tomada de decisão, o que poderia beneficiar muitas pessoas vivendo com doenças raras, tipicamente graves. Este modificador substituiria, ao que tudo indica, aquele de fim de vida já mencionado acima.
Além disso, o NICE tem a intenção de criar uma abordagem mais refinada para a questão da incerteza ensejada pelas tecnologias de saúde emergentes. Um posicionamento extremamente ortodoxo com relação à incerteza é o que muitas vezes faz este ou aquele medicamento para tratamento de doenças raras não ser incorporado a um sistema público de saúde, levando você a ter que judicializar, por exemplo.
Se um medicamento contribui para a redução de desigualdades em saúde, especialmente socioeconômicas, este fator também poderá representar um “modificador” na tomada de decisão do NICE. Os doentes raros são uma população desigualmente tratada no que se refere a acesso a medicamentos. Logo, potencialmente seriam beneficiados por este modificador também.
É importante destacar que estas são propostas que estão em consulta pública na Inglaterra e no País de Gales. Pode haver mudanças pelo caminho até outubro de 2021, quando espera-se que toda esta reforma esteja concluída. Mas já é bastante animador perceber que o NICE estuda modificar radicalmente sua abordagem relativa a tratamentos para doenças raras. Estas movimentações podem inspirar mudanças semelhantes no Brasil.
Limites da proposta
Precisamos aguardar a definição clara de como estes modificadores seriam operacionalizados para avaliar o impacto potencial da mudança proposta. Nos últimos anos, tem havido um debate importante sobre a justificativa para pagar um valor-prêmio para tratamentos para condições graves, o que levou a abordagens relacionadas à priorização sendo aplicadas em alguns países.
Em 2014, o NICE já havia realizado uma consulta sobre value-based assessment (referida como “carga da doença”). A abordagem do Estudo de Carga de Doença Global (GBD) é um esforço sistemático e científico para quantificar a magnitude comparativa da perda de saúde decorrente de doenças, lesões e fatores de risco por idade, sexo e geografia para pontos específicos ao longo do tempo.
Você pode não acreditar, dada toda a sinistrose que a pandemia trouxe para nossas vidas, mas tudo indica que o ano de 2021 será muito interessante para as pessoas que vivem com doenças raras.
Ao menos no Reino Unido. Com alguma sorte, também no Brasil e em outras partes do mundo.
Isto porque o National Institute for Healthcare and Clinical Excellence (NICE), da Inglaterra e do País de Gales, está realizando uma profunda modificação de seus métodos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (a maior de todas ao longo de sua história), visando trazer mais justiça e equidade a suas recomendações de incorporação destas aos sistema de saúde locais.
E os maiores beneficiários diretos destas mudanças serão os doentes raros, e, claro, toda a sociedade. Continue com a gente que mais abaixo você vai entender por quê.
A Aliança Rara Rio (ARAR), que congrega associações de pacientes com doenças raras sediadas no Rio de Janeiro, divulgou hoje (7/12) nota de repúdio ao Decreto 10.558 de 3/12/2020, que institui o Comitê Interministerial de Doenças Raras, criticando a falta de transparência da iniciativa e, sobretudo, de representatividade no que se refere às pessoas que convivem diariamente com estas enfermidades
A nota destaca o estranhamento suscitado pela leitura do §5 do art. 4 do referido decreto, onde se lê:
É vedada a divulgação de discussões em curso no âmbito do Comitê Interministerial de Doenças Raras sem a prévia anuência de seu Coordenador.
Os gastos com medicamentos para tratar doenças raras, na perspectiva da fonte pagadora (invoice spending), nos EUA, alcançaram 58 bilhões de dólares† em 2019. Isso representa 11% do total de gastos com medicamentos em 2019 (518 bilhões de dólares), frente a 6% em 2010. Produtos com indicações órfãs e não-órfãs representaram 140 bilhões de dólares na mesma rubrica (invoice spending) em 2019.
Os custos com medicamentos para doenças raras são variados, indo de menos de 6 mil dólares a mais de 500 mil dólares/ano. Em 2019, o custo médio anual de um tratamento com medicamentos órfãos foi de 32 mil dólares.
Atualmente, 61% dos medicamentos órfãos custam menos de 100 mil dólares/ano, com a maior proporção de medicamentos custando entre seis mil dólares e 50 mil dólares/ano. A segunda maior faixa de custo é para medicamentos órfãos que custam entre 100 mil dólares/ano e 200 mil dólares/ano, com 81 medicamentos neste grupo.
No entanto, as terapias de alto custo geralmente são prescritas para uma pequena porcentagem de pacientes. Dos pacientes com doenças raras tratados em 2019, 52% o foram com medicamentos que custam menos de 50 mil dólares/ano e 77% com medicamentos que custam até 100 mil dólares/ano.
Vinte e três por cento dos pacientes com uma doença rara tratados em 2019 receberam um medicamento com um custo anual inferior a 100 mil dólares/ano. Menos de 1% dos pacientes com doenças raras receberam um medicamento com um custo anual superior a 500 mil dólares.
Para saber mais, consulte ou baixe o documento abaixo.
†Cotação do dólar = R$ 5,13
Com informações de Neil Grubert, consultor independente de acesso a mercados globais
AConitec tornou pública nesta quinta-feira (3/12) no Diário Oficial da União sua decisão de NÃO incorporar o lumacaftor/ivacaftor para tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos de idade ou mais e que são homozigotos para a mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR);
O relatório com as considerações preliminares da consulta pública ainda não foi disponibilizado no site da CONITEC.
RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitecno campo das doenças raras
Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de ontem (31/11) a decisão de NÃO incorporar o tetraidrocanabinol 27mg/ml + canabidiol 25mg/ml para o tratamento sintomático da espasticidade moderada a grave relacionada à esclerose múltipla., no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS.
Até o momento desta publicação no blog, os relatórios com as considerações preliminares das consultas públicas ainda não foram disponibilizados no site da CONITEC
Em audiência pública , presidida pelo Senador Ronaldo Caiado, Anvisa promete celeridade no registro de medicamentos órfãos. Foto: Pedro França/Agência Senado
Em audiência pública na Comissão de Assuntos Sociais (CAS), realizada no Senado Federal na quinta-feira (10/8), o diretor de Autorização e Registro Sanitários da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Fernando Garcia, assegurou que o registro de medicamentos para doenças raras será facilitado.Na ocasião, foram debatidas as dificuldades enfrentadas por pessoas com enfermidades raras, em especial a falta de medicamentos e a necessidade de recorrer à Justiça para obtê-los, por meio do Sistema Único de Saúde (SUS).
“Estamos em vias de concluir a regulamentação que objetiva facilitar e também incentivar no Brasil a condução de pesquisa clínica e o registro mais célere de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras”, informou Garcia.
A boa notícia veio embalada por um belo discurso proferido por Garcia, que sinalizou a boa vontade da Anvisa para com o problema das doenças raras e a sensibilidade no trato de questão tão complexa, diante da qual todos são aprendizes.
Reproduzimos abaixo, com permissão da Anvisa, o discurso proferido por Fernando Garcia na ocasião:
Artigo de autoria de Rosângela Caetano e colaboradores, publicado recentemente na revista Ciência & Saúde Coletiva, visando avaliar a incorporação de novos medicamentos pela Conitec, no período de 1 de janeiro de 2012 (antes, portanto, de sua criação) a 30 de junho de 2016, revela dados interessantes para as pessoas vivendo com doenças raras e que dependem de medicamentos órfãos para seu tratamento.
Apesar de não se debruçar sobre medicamentos órfãos, o estudo revela os limites dos procedimentos da CONITEC no que se refere ao rigor científico, à transparência e à independência das decisões para a incorporação ao SUS de medicamentos em geral.
