Uma equipe internacional de pesquisadores, incluindo dois cientistas brasileiros, foi uma das ganhadoras de uma acirrada disputa em um Edital Internacional de Financiamento de Pesquisas relacionadas à inovação social farmacêutica, conduzida pela Trans-Atlantic Platform, organização com sedes no Canadá e na Holanda, que busca fortalecer a colaboração internacional.
Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz) e Fernando Aith (Direito Sanitário/USP) integram um time internacional de 13 pesquisadores. Eles irão investigar novos modelos de pesquisa e desenvolvimento (P&D), visando resolver iniquidades e vulnerabilidades em saúde relacionadas a doenças raras e outras necessidades médicas não-atendidas.
Em resposta à severa repreensão da agência, Vas Narasimhan, o executivo da empresa, tentou convencer seus investidores nesta quarta-feira (07/08) de que a Novartis não enganara intencionalmente a FDA (agência que controla drogas e alimentos nos EUA) enquanto buscava aprovação para sua terapia gênica de 2.100 milhões de dólares. Na ocasião, o CEO da empresa afirmou que investigou “completa e agressivamente” a questão e que a segurança do paciente nunca esteve ameaçada.
Vas Narasimhan, CEO da Novartis, também indicou em uma call com investidores que a empresa afastou um pequeno número de cientistas que estiveram envolvidos na falsificação dos dados.
TRENTON, New Jersey. — Autoridades regulatórias norte-americanas querem saber por que o laboratório Novartis não revelou problemas com dados de seus testes clínicos antes de sua terapia gênica de 2,1 milhões de dólares ter sido aprovada.
A Food and Drug Administration (FDA), agência que controla drogas e alimentos nos EUA, disse nesta terça-feira (6/8) que os dados falseados envolviam testes em animais, e que está confiante de que o medicamento, denominado Zolgensma, deve permanecer no mercado. A agência disse que está investigando o ocorrido e irá considerar a aplicação de sanções criminais ou cíveis, se apropriado.
Estudo “Desafios de Implementação da Portaria 199/2014” mostra as dificuldades enfrentadas por quem deseja implementar serviços especializados ou de referência. O evento contou também com a visão de pesquisadores e de associação de pacientes
Durante dois dias cerca de 60 gestores de saúde, de todas as regiões do Brasil, debateram alguns dos entraves que dificultam a implementação da Portaria 199, de 2014, voltada para a atenção integral às pessoas com doenças raras, e compartilharam as suas dúvidas e experiências. O encontro, promovido pela Prospectiva, consultoria internacional focada no entendimento da lógica e do impacto da atuação de governos sobre os negócios de seus clientes, contou com o suporte científico do pesquisador Roberto Giugliani, professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Diretor do Centro Colaborador da Organização Mundial da Saúde e Membro Titular da Academia Brasileira de Ciências, e apoio da PTC Therapeutics, empresa voltada para o desenvolvimento de terapias para doenças raras, com foco em distúrbios genéticos e oncologia. O evento foi realizado na segunda quinzena de maio, em Porto Alegre.
Estudo encomendado pela empresa Mendelian e realizado pelo Imperial College Health Partners (ICHP) trouxe alguma luz, pela primeira vez, sobre o impacto orçamentário (e em termos de recursos) do moroso processo de diagnosticar doenças raras no National Health Service (NHS), o sistema de saúde britânico.
A Food and Drug Administration (FDA) aprovou, nesta sexta-feira (24/5), a primeira terapia gênica para um tipo de atrofia muscular espinhal (AME), um tratamento que salva vidas para crianças e que também será a droga mais cara do mundo.
Conhecida como “Zolgensma”, a terapia gênica trata crianças menores de dois anos de idade com AME, uma doença neuromuscular hereditária que causa perda progressiva da função muscular. A forma mais grave de AME faz com que os bebês morram ou dependam de ventilação permanente até os dois anos de idade. A doença é causada por um defeito em um gene que produz SMN, uma proteína necessária para a sobrevivência de neurônios motores. Zolgensma usa um vírus re-engenheirado para fornecer uma cópia funcional do gene defeituoso de modo que a proteína SMN possa ser produzida.
Estado deve fornecer medicamento de ‘alto custo’, não disponível na lista do SUS, a portador de doença grave?
JOÃO VITOR CARDOSO
CLÁUDIO CORDOVIL OLIVEIRA
21/05/2019
O Supremo Tribunal Federal (STF), em um caso com repercussão geral, que vinculará as demandas judiciais vindouras sobre o tema, analisará, nesta quarta-feira (22/05), se o Estado deve fornecer medicamento de “alto custo”, não disponível na lista do Sistema Único de Saúde (SUS), a portador de doença grave sem recursos financeiros (RE 566.471/RN).
Há 32,9 mil ações emperradas à espera deste julgamento, número que cresce anualmente.
NHS britânico vai financiar o Spinraza para todos os tipos de AME.
Um medicamento que pode prolongar a vida de crianças com uma rara doença degenerativa foi aprovado pelo NHS (o equivalente ao SUS), na Inglaterra, após longas negociações com seu fabricante, por conta de seu alto custo.
O Spinraza pode beneficiar entre 600 a 1.200 crianças e adultos que vivem com Atrofia Muscular Espinhal (AME) na Inglaterra e no País de Gales. Ela afeta os motoneurônios localizados na medula espinhal, tornando os músculos mais fracos e comprometendo os movimentos, respiração e deglutição. Pode encurtar a vida de bebês e crianças pequenas.
O medicamento pode alentecer o progresso da doença, mas a empresa fabricante, Biogen, cobrava um alto preço por ele, que efetivamente representava mais de 400 mil libras por ano (cerca de R$ 2 milhões) com boa qualidade de vida, de acordo com o National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que avalia a custoefetividade dos medicamentos. O NICE informara que havia dados limitados sobre sua efetividade de longo prazo e por conta disso negou sua recomendação em agosto passado, para desespero das famílias afetadas.
NICE elogia acordo celebrado com fabricante
Simon Stevens, o diretor executivo do NHS Inglaterra, informou que um acordo foi alcançado e que as crianças iriam receber logo o Spinraza, nome comercial do nusinursen.
“Este tratamento promissor tem o potencial de mudar a vida das crianças e de suas famílias”, disse Stevens. “O NHS conseguiu um dos mais abrangentes acordos do gênero em todo o mundo, o que nos permite avaliar as evidências de seus benefícios de longo prazo no mundo real.”
Ele recomendou fortemente que outras empresas fabricantes celebrem acordos como este com o NHS. A empresa norte-americana Vertex ainda se recusa a baixar o preço do medicamento Orkambi para a fibrose cística, que foi lançado a um custo de 105 mil libras por paciente/ano (cerca de R$ 540 mil).
Stevens disse: “Este acordo com a Biogen, que vem no rastro de outras recentes negociações bem-sucedidas, demonstra que não há razões para outras empresas não demonstrarem flexibilidade semelhante, visando beneficiar os pacientes do NHS, os contribuintes e a própria empresa.”
O Spinraza estará disponivel como parte de um acordo de compartilhamento de riscos. Os resultados obtidos com os pacientes serão coletados e avaliados de modo que o NHS Inglaterra possa decidir se continua a pagar pelo medicamento.
As famílias que lutam pela distribuição do Orkambi para crianças com fibrose cística estão esperançosas de que o NHS e a Vertex também possam chegar a um acordo.
Christina Walker, cujo filho de oito anos Luis poderia se beneficiar com eventual acordo entre o NHS e a Vertex disse: “Estou feliz pelos pacientes e familiares que lutaram pelo acesso ao Spinraza, assim como tenho lutado pelo Orkambi para meu filho Luis”.
Catherine Woodhead, diretora executiva do Muscular Dystrophy UK, que também se empenhou para que o Spinraza fosse disponibilizado pelo NHS, disse: “O anúncio de hoje é fantástico e dá esperança às famílias. As crianças já recebendo o tratamento estão obtendo conquistas nunca antes imaginadas e vivendo mais; e agora centenas de outras crianças terão a mesma chance”.
“Cada dia conta para as pessoas com AME, e nós precisamos assegurar que esta decisão seja implementada o quanto antes, para que o medicamento esteja disponível em todo o Reino Unido. Nosso trabalho ainda não se encerrou. Os longos atrasos frustrantes que temos testemunhado ao longo deste processo não podem se repetir.”
“Durante este período, houve declínio irreversível na saúde dos pacientes com AME. O sistema de avaliação para novos tratamentos para doenças raras precisa ser urgentemente revisado, para torná-lo adequado a futuros tratamentos para condições raras”.
O movimento global em prol das doenças raras é um sucesso retumbante. Ao menos nos Estados Unidos. Passados 36 anos da publicação da Lei de Medicamentos Órfãos nos EUA, já foram aprovados para comercialização naquele país, até 2017, 575 medicamentos e produtos bológicos para tratá-las.
O número atesta o sucesso de um ato legislativo que motivou a indústria farmacêutica a entrar neste mercado. A referida lei concede exclusividade de mercado de sete anos para o fabricante, créditos fiscais de até 50% dos custos de Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) e acesso a verbas para investigação e desenvolvimento destes produtos, entre outros agrados.
Mas nem tudo são flores: os preços destes medicamentos muitas vezes são extorsivos e isto já começa a preocupar, com razão, autoridades de sistemas de saúde do mundo inteiro.
Afinal, estes sistemas de saúde não foram criados para somente atender a doentes raros, mas também a toda uma população com um amplo espectro de doenças e agravos à saúde. E cada centavo gasto no tratamento de uma doença, rara ou prevalente, é dinheiro que deixa de ser empregado para beneficiar outros grupos de necessitados.
Dinheiro não estica. Os recursos financeiros para a saúde, nos ensinam os economistas, são recursos finitos. E por isso devem ser geridos com sabedoria e transparência.
No SUS, o panorama para os doentes raros é um tanto decepcionante. Até dezembro do ano passado, a CONITEC havia incorporado 27 medicamentos órfãos ao SUS, sendo que destes apenas 20 possuíam protocolos clínicos (PCDTs) aprovados naquela ocasião.
Se levarmos em conta que para receber o medicamento órfão gratuitamente pelo SUS, o PCDT é condição essencial, então podemos afirmar que, na prática, somente 20 medicamentos foram oferecidos aos doentes raros até o fim do ano passado.
É bem pouco. Mas deve-se levar em conta que o Brasil foi um dos pouquíssimos países do mundo que aceitou o desafio de dar assistência universal gratuita a mais de 150 milhões de habitantes. Não é fácil.
Os doentes raros e seus familiares têm demonstrado uma garra invejável na reivindicação de seus direitos no Brasil. Mas um assunto parece não lhes preocupar: o preço abusivo de muitos dos medicamentos órfãos.
Seria recomendável que se preocupassem com o mesmo. Afinal, se o SUS entrar em seu colapso final, não haverá medicamentos nem tratamento para absolutamente ninguém no país. Você pode até argumentar que o SUS está em crise faz tempo. Mas sempre pode piorar. Está na hora de os doentes raros e seus familiares não serem parte do problema. É preciso que sejam parte da solução !
Para isso, a educação continuada é fundamental ! Cidadania se conquista. Não vem de mão beijada. E doentes raros e familiares, mais informados sobre como funcionam os sistemas de saúde, os cuidados específicos para sua doença e a assistência farmacêutica, podem fazer a diferença nas batalhas políticas que ainda virão.
Pensando nisso, traduzimos para você e adaptamos um artigo bastante didático publicado recentemente em uma das mais importantes revistas médicas do mundo: a The Lancet.
Nele Lucio Luzzatto e colaboradores revelam a complexidade do tema do acesso a estes medicamentos com especial clareza. É bem verdade que o artigo se refere à realidade européia, mas possui muitos ensinamentos para a realidade do continente latino-americano. De quebra, noções interessantes sobre a economia da saúde em linguagem acessível.
Tivemos o cuidado de colocar links nos termos mais dificeis e onde achávamos que você merecia uma informação adicional. É nossa tarefa como servidores públicos fornecer a você informações confiáveis e independentes sobre o desafio global representado pelas doenças raras.
Lucio Luzzatto e colaboradores
Publicado originalmente na revista The Lancet (20.7.2018)
Contam-se nos dedos os casos de uma única medida legislativa que tenha mudado tão radicalmente a política industrial na indústria farmacêutica como a Lei de Medicamentos Órfãos, assinada nos EUA em 1983.
A Lei foi elaborada para facilitar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras e outras condições de saúde (1) e os incentivos propiciados pela Lei resultaram na aprovação de 575 medicamentos e produtos biológicos para doenças raras entre 1983 e 2017 pela Food and Drug Administration (agência que controla medicamentos e alimentos nos EUA) (2). Um verdadeiro sucesso. Em 2000, a Comissão Europeia aprovou legislação semelhante para medicamentos órfãos (MOs). De fato, as doenças, e não os medicamentos, são órfãs porque todas estes medicamentos são muito caros, (3) nota destoante nesta história de sucesso .
