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Cláudio Cordovil

Como a Itália está se saindo no acesso a medicamentos órfãos?

Como está a Itália está se saindo em termos de acesso a medicamentos órfãos? Muito bem, de acordo com um novo relatório do Observatório Farmaci Orfani (OSSFOR; Observatório de Medicamentos Órfãos), embora haja espaço para melhorias. Dos 130 medicamentos órfãos licenciados pela EMA até o final de dezembro de 2021, 122 (94%) estavam disponíveis na Itália em 31 de agosto de 2022, da seguinte forma: As despesas com medicamentos órfãos aumentaram de 609 milhões de euros em 2013 para 1,54 mil milhões de euros em 2021, mas mantiveram-se em 6,4 % da despesa farmacêutica total O tempo médio entre a autorização de introdução no mercado e a primeira decisão de ...

Cláudio Cordovil

Humira: Caso didático de ganância em medicamentos órfãos

Ao longo de mais de cinco anos, Academia de Pacientes têm promovido a educação não-formal de pacientes e demais interessados sobre os sinuosos caminhos da assistência farmacêutica em doenças raras, com independência e vigor. De vez em quando, trazemos aqui posts esclarecendo os pacientes e a opinião pública sobre condutas e práticas da indústria farmacêutica que, se não ilegais, são absolutamente imorais. Maracutaias, em bom português. Este é um assunto que passa longe das associações de pacientes em solo nacional. Não se fala de corda em casa de enforcado. E não convèm às associações criar caso com a teta generosa da indústria, que garante salários generosos a oportunistas e bem-intencionados ...

Cláudio Cordovil

Vídeo detalha nova definição para “doença rara”

Como já haviamos anunciado neste blog, desde o final de 2022, as doenças raras possuem uma nova definição padronizada global. Visando tornar mais acessível a todas as pessoas a nova definição, a Rare Disease International acaba de lançar uma animação em vídeo intitulada “O que é uma doença rara”. Nela é detalhada, em linguagem clara e acessível, a nova descrição operacional de “doença rara”. Algo que pode lhe surpreender é o fato de muitos países não possuírem até então uma definição oficial de “doença rara”. Este não é o caso do Brasil, que. desde 2014, através da Portaria MS 199, define estas enfermidades pouco frequentes como todas aquelas que acometem ...

Cláudio Cordovil

He Jiankui, ‘o Dr. Frankenstein chinês’, quer curar doenças raras

Em novembro de 2018, o mundo conheceu He Jiankui porque, via YouTube, o apelidado “Frankenstein chinês” comentou os detalhes de um experimento revolucionário. Por meio de uma ‘tesoura genética’ (CRISPR/Cas-9), ele conseguiu modificar os genes de embriões humanos e evitar que gêmeos nascessem com o virus HIV da AIDS. Embora a notícia parecesse transformar completamente o campo da medicina à primeira vista e inaugurar uma nova era, logo foi revelado que a equipe da Southern University of Science and Technology of China havia violado todas as regras bioéticas existentes e futuras. Após ser denunciado, em 2019, ele foi considerado culpado por um tribunal de Shenzhen e teve que cumprir três ...

Cláudio Cordovil

“Sim, Virgínia, Papai Noel existe!”

Há algum tempo, deparei-me com esta notícia verídica e publiquei em outro blog de minha lavra. Reproduzo-a aqui porque, toda vez que a leio, um sentimento de fraternidade universal me acomete. Em 24 de dezembro de 1897, o jornal New York Sun, o fundador do jornalismo moderno, tal qual o conhecemos hoje, publicou o seguinte editorial. Ele fora motivado pelo carta de uma menina, Virginia O’Hanlon, endereçada ao jornal, por sugestão de seu pai. A carta de Virgínia Papai Noel existe? Caro Editor: ‘Tenho oito anos. Alguns dos meus amiguinhos dizem que Papai Noel não existe. Meu pai diz: “Se você o vir no The Sun é porque ele existe”. Por favor, diga-me ...

Cláudio Cordovil

🧬🧬Conitec recomenda incorporação de Zolgensma, em final de governo🧬🧬

Recomendação final de incorporação do ZOLGENSMA para tratamento de pacientes pediátricos de até 06 meses de idade com atrofia muscular espinhal - AME do tipo I que estejam fora da ventilação mecânica invasiva acima de 16h por dia, conforme protocolo estabelecido pelo ministério da saúde e acordo de compartilhamento de risco.

Cláudio Cordovil

O direito ao diagnóstico preciso

Com o avanço do conhecimento e das técnicas de investigação em genética, uma faceta da medicina tem mudado drasticamente: a capacidade de estabelecer um diagnóstico causal absolutamente preciso. Na medicina de precisão genética que passaremos a praticar, a possibilidade de definição do diagnóstico aprofundado de uma condição ou predisposição é essencial. Do ponto de vista do médico e do sistema de saúde, um diagnóstico preciso é útil pois: 🧬Permite um ganho na compreensão daquela condição em comparação com outros casos que tenham a mesma causa e já tenham sido relatados na literatura médica; 🧬A compreensão oriunda do diagnóstico exato permite oferecer ao paciente e seus familiares uma informação prognóstica mais ...

Cláudio Cordovil

Alemanha obtém desconto de 38% no preço de Zolgensma

Um desconto de € 1,395 milhão (aproximadamente 7 milhões de reais) para a terapia genética Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) acaba de ser negociado entre a Novartis e a GKV-Spitzenverband da Alemanha (Associação Nacional de Fundos Estatutários de Seguro de Saúde), de acordo com transcript.de. O valor representa uma redução de 38% no preço de tabela de € 2,256 milhões (cerca de 11 milhões e meio de reais) que a Novartis propôs ao IQWiG (bit.ly/3F1lCHo). A empresa não divulgou se quaisquer condições (por exemplo, pagamento por metas de desempenho) estão associadas ao preço do desconto. A Novartis afirmou que teve um diálogo aberto e construtivo com as partes interessadas (stakeholders), como o ...

Cláudio Cordovil

Qual o impacto do novo processo de análise de custo-efetividade na Dinamarca?

Qual foi o impacto do novo processo de análise de custo-efetividade (ACE) da Dinamarca no acesso a novos medicamentos e com que frequência ele está sendo usado em comparação com análise de minimização de custos e inclusão direta em diretrizes terapêuticas? Desde 1º de janeiro de 2021, o Conselho Dinamarquês de Medicamentos usa a ACE para avaliar muitos novos medicamentos e indicações. Dessa data até o final de setembro de 2022, foram avaliados 24 medicamentos. Vinte e um destes foram analisados pelo processo-padrão: 13 passaram por ACE e oito foram considerados equivalentes com base na análise de minimização de custos. Os outros três medicamentos foram incluídos diretamente nas diretrizes terapêuticas. ...

Cláudio Cordovil

Câmara Técnica do MS faz sua primeira reunião sobre doenças raras

Foi realizada na quarta-feira (5/10) a primeira reunião da Câmara Técnica Assessora (CTA) das Doenças Raras, criada pelo Ministério da Saúde em maio deste ano, através da Portaria 155. O encontro ocorreu em Brasília com expressiva presença de representantes das sociedades médicas envolvidas na atenção às condições raras da população brasileira, como a Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM), Sociedade Brasileira de Enfermagem em Genética e Genômica (SBEGG), programas de Triagem Neonatal e gestores do Ministério da Saúde. Na reuniao, que foi conduzida pela Coordenadora-Geral de Atenção Especializada – CGAE da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), Ana Patricia de Paula, foram abordados diversos temas, desde a mudança da expressão ...

Cláudio Cordovil

SUS deixou de fornecer medicamentos para doenças raras e fatais

É dramática a situação das pessoas que sofrem no Brasil de doenças raras, a maioria de fundo genético, diante da escassez de medicamentos que são estratosfericamente caros. O Ministério da Saúde tem obrigação legal de fornecer, via SUS, tais remédios, mas não o vem fazendo. Dos quarenta e sete fármacos destinados a esse fim que sumiram, trinta e um deles tem sua compra e disponibilidade sob a exclusiva responsabilidade do Ministério. Os enfermos obrigatoriamente têm de manter o uso do medicamento no dia e hora exatos da prescrição médica para não morrerem. Na maioria dos casos, a terapia requer a continuidade. Ou seja, não pode haver interrupções. “Em 2022, o ...

Cláudio Cordovil

Terapia gênica enfrenta desafios, reais ou fabricados

A era das terapias gênicas multimilionárias chega ao Brasil, trazendo esperança para pessoas que vivem com doenças incuráveis e preocupação para gestores, dados seus preços muito elevados. Por que isso importa: Dado o preceito constitucional de “saúde como direito de todos e dever do Estado”, a judicialização de terapias gênicas, caracteristicamente de altíssimo custo, ganhará dimensao imprevisível no Brasil, com eventual repercussão da iminente aprovação pela FDA de tratamento do gênero para doença falciforme. A doença falciforme afeta entre 60 mil a 100 mil pessoas no Brasil . Um estudo publicado no ano passado na JAMA Pediatrics verificou que, se uma terapia gênica para doença falciforme de US$ 1,85 milhão ...

Cláudio Cordovil

Conitec recebe críticas após aprovação da recomendação final sobre limiares de custo-efetividade no SUS

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) aprovou uma recomendação final sobre o uso de limiares de custo-efetividade nas decisões em saúde, durante reunião realizada em 31 de agosto. Apesar de ter se passado quase um mês da decisão, o tema recebeu pouca atenção da mídia e diversos atores do setor não tomaram conhecimento da definição. Até o momento, não houve nenhuma publicação oficial, mas medicamentos que foram analisados e discutidos na pauta da mesma reunião já foram publicados no Diário Oficial da União na semana passada. A recomendação final deve passar pelo crivo de Sandra Barros, secretária de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos ...

Cláudio Cordovil

Promotores franceses iniciam investigação criminal sobre o recall do ventilador Philips

Os problemas legais continuam para a Philips e o recall aparentemente interminável de cerca de 5,5 milhões de suas máquinas de suporte respiratório. A fabricante de dispositivos holandesa está agora na mira dos promotores franceses. O Ministério Público de Paris confirmou à Reuters na quinta-feira que abriu uma investigação criminal preliminar sobre o recall, que começou em junho de 2021 e diz respeito à espuma à base de poliester incorporada em muitas das máquinas CPAP e BiPAP da Philips, ventiladores e outros dispositivos respiratórios. A investigação francesa começou um ano depois, em 20 de junho. Um porta-voz dos promotores disse à Reuters que a investigação decorre de “queixas apresentadas com ...

Cláudio Cordovil

“Doenças raras” vão ganhar nova definição (global)

A Rare Diseases International anunciou, em maio deste ano, a proposta de uma definição global para doenças raras. A iniciativa consta do memorando de entendimento firmado entre a entidade e a Organização Mundial de Saúde, em dezembro de 2019. A colaboração RDI-OMS visa moldar a política internacional sobre doenças raras e fortalecer os sistemas de saúde para lidar com doenças raras e promover a Cobertura Universal de Saúde. O lançamento oficial da nova definição está previsto para o final de 2022.

Cláudio Cordovil

ECHOUTCOME: o estudo que revelou as falhas do QALY

Acontece hoje (22/8), às 14 horas, “audiência pública” para se discutir a conveniência de proposta para emprego de limiares de custo-efetividade (LCE) nas decisões em saúde exaradas pela Conitec/SCTIE. Assim, o momento é oportuno para se relembrar os resultados do “maior estudo dedicado especificamente a testar as suposições do QALY”. Indice deste post Trata-se do Consórcio Europeu em Resultados de Saúde e Pesquisa de Custo-Benefício (ECHOUTCOME). Ele foi lançado em 2010 com financiamento da Comissão Europeia e entrevistou 1.361 membros da comunidade acadêmica da Bélgica, França, Itália e Reino Unido. Os pesquisadores pediram aos participantes do estudo ECHOUTCOME que respondessem a 14 perguntas sobre suas preferências por vários “estados de ...

Cláudio Cordovil

Bolsonaro corta recursos para doenças raras no Orçamento de 2023

O presidente da República, Jair Bolsonaro, vetou trechos da Lei de Diretrizes Orçamentárias sobre financiamento de ações ligadas às doenças raras. A Lei de Diretrizes Orçamentárias (LDO) estabelece quais serão as metas e prioridades para o ano seguinte. Para isso, fixa o montante de recursos que o governo pretende economizar; traça regras, vedações e limites para as despesas dos Poderes; autoriza o aumento das despesas com pessoal; regulamenta as transferências a entes públicos e privados; disciplina o equilíbrio entre as receitas e as despesas; indica prioridades para os financiamentos pelos bancos públicos, como informa o site da Câmara dos Deputados.  Na área da saúde, o presidente da República vetou 36 artigos ...

Cláudio Cordovil

Esclerose múltipla: QALY discrimina pacientes

Avaliações de qualidade de vida são medidas genéricas baseadas em preferências, empregadas para calcular a qualidade de vida relacionada à saúde (QoL) dos pacientes. Em outras palavras, são utilizadas para se calcular anos de vida ajustados à qualidade (QALYs) em análises de custo-utilidade empregadas em avaliações de tecnologia de saúde (ATS). As ATS informam as decisões da Conitec para incorporar ou não tecnologias em saúde ao SUS, entre elas os medicamentos. Dentre estas medidas, que buscam fornecer uma visão geral da qualidade de vida (QV) do paciente, a mais empregada é o EQ-5D. Assim, os EQ-5D são basicamente questionários que buscam calcular o QALY em cinco dimensões da saúde. Mobilidade ...

Cláudio Cordovil

Medicamento importado: tenho direito?

Caso os requisitos excepcionais sejam comprovados, de forma cumulativa, o Poder Judiciário deverá, em razão do precedente vinculante do STF, conceder decisão favorável ao cidadão de modo que seu tratamento seja custeado pela União. A Constituição Federal estabelece que a saúde é direito de todos e dever do Estado, garantindo mediante políticas públicas, sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença e de outros agravos e o acesso universal, igualitário às ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação. Deste modo, como determinou a Constituição (art. 198), por meio da lei 8080/90, foi regulamentado o Sistema Único de Saúde (SUS), que é destinado a todos os ...

Cláudio Cordovil

Conitec esclarece mudanças em sua atuação

Foi publicado no Diário Oficial da União na quinta-feira passada (4/8) o decreto 11.161, que define alterações no funcionamento e no processo administrativo da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Já no sábado (6/8) a entidade publicava em seu site oficial esclarecimentos sobre o que muda. Estrutura: O Plenário da Conitec deixa de existir e dá lugar a três comitês: de Medicamentos de Produtos e Procedimentos e de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas Os integrantes do antigo Plenário poderão se dividir entre os comitês propostos. O Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias e Inovação em Saúde, que atua como Secretaria Executiva da Conitec, ...

IFFD: O limiar de custo-efetividade e sua lógica neoliberal

Apesar de o prazo para contribuições da sociedade à Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022 (CP 41) ter se encerrado no dia 1 de agosto, o debate sobre a definição de limiares de custo-efetividade para incorporação de tecnologias em saúde ao SUS deveria prosseguir, pelas consequências que tais limiares podem ter sobre a vida de todos os cidadãos brasileiros. Eis que chega a nosso conhecimento, ainda que tardiamente, uma Nota Política (Policy Note) publicada pelo Instituto de Finanças Funcionais para o Desenvolvimento, datada de 25 de julho deste ano e de autoria de Isabela Callegari.  Nela, a proposta da Conitec é definida sem meias tintas: a definição de um teto de ...

Cláudio Cordovil

A oferta de medicamentos para doenças ultrarraras precisa ser repensada?

Deve a União Européia (UE) repensar os fundamentos económicos da comercialização de terapias para doenças ultrarraras? Algumas questões instigantes foram levantadas por Stefano Benvenuti, Coordenador de Relações Institucionais da Fondazione Telethon, em entrevista ao Policy and Procurement in Healthcare. A entidade beneficente planeja assumir a responsabilidade exclusiva de garantir a disponibilidade permanente do Strimvelis. Trata-se de uma terapia gênica utilizada no tratamento da imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID. Uma terapia como Strimvelis enfrenta desafios particulares. Tem apenas três a quatro pacientes em toda a Europa em um ano típico. O único centro de administração na Europa é o Hospital San Raffaele em Milão, devido à sua ...

Amazing GRACE: custo-efetividade com equidade!

A Conitec está promovendo a Consulta Pública nº 41/2022 (CP 41) para elaboração do documento intitulado “Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS”.  O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade foi prorrogado para 31 de julho!  No entanto, há alguns dias temos recebido queixas de alguns leitores dando conta de que não conseguem contribuir com a mesma por problemas técnicos. Isso não tem causado grande comoção entre os que desejam contribuir, e nem tem feito a Conitec se mexer. O mundo gira; a Lusitana roda. Em post recente, apontamos dados preocupantes sobre o potencial caráter discriminatório ...

Cláudio Cordovil

Em uma lógica de “eficiência econômica”, quanto vale sua vida?

Passado na Alemanha nazista, Perdoai-nos as nossas ofensas (Netflix) é um curta-metragem estrelado por Knox Gibson que atua como uma pessoa com deficiência (PCD). Sua sinopse informa: “Quando Hitler decreta o Aktion T4, um programa mortal para matar qualquer PCD, o menino se vê fugindo para tentar salvar sua vida. “Para onde quer que se volte, as pessoas parecem querê-lo morto, mas o rapaz sabe que vale mais do que esta vida que lhe foi dada, e terá de tomar uma decisão sobre o que vem a seguir. “Essa história sombria é aquela que vai ficar com você muito tempo depois de terminar o filme.” “Nenhum cálculo pode medir o ...

QALY: Análises de custo-efetividade convencionais são discriminatórias

Quem acompanha a cena das Avaliações de Tecnologias de Saúde no Brasil e no exterior já sabe. Se a decisão da tal agência for a de não incorporar este ou aquele tratamento a um sistema público de saúde, a indignação entre pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares é generalizada. Isto não é mimimi, tem uma razão de ser agora fundamentada pelo estado da arte das teorias econômicas, como veremos a seguir. Este blog tem acompanhado esta cena há pelo menos cinco anos. E há cinco anos Academia de Pacientes é quase um samba de uma nota só, um mantra martelado à exaustão: as Análises de Custo-Efetividade e ...

Custo-efetividade é ‘o elefante na sala’ da Reforma Sanitária

A Conitec está promovendo a Consulta Pública nº 41/2022 (CP 41) para elaboração do documento intitulado “Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS”.  O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade foi prorrogado para 31 de julho!  “O elefante na sala” “O elefante na sala” é uma expressão que, traduzida do inglês, pegou na língua portuguesa (ao menos na minha geração ). Como bem define o blog do Mairo Vergara, ela trata-se de “uma metáfora para um problema ou risco que está obviamente presente, mas ninguém deseja discutir, por ser mais confortável agir assim”.  O blog Academia ...

Cláudio Cordovil

O desafio das terapias gênicas para doenças ultrarraras

Os desafios econômicos de manter uma terapia gênica para uma doença ultrarrara no mercado foram destacados por um comunicado da Fondazione Telethon, uma organização sem fins lucrativos italiana, dando conta de que assumirá a responsabilidade exclusiva de garantir a disponibilidade contínua de Strimvelis. A decisão é uma resposta aos planos da Orchard Therapeutics de se retirar da terapia genética das imunodeficiências primárias. A Fondazione Telethon estava envolvida no desenvolvimento original da droga com GSK e Ospedale San Raffaelo. Até o momento, Strimvelis tem sido usado para tratar mais de 40 crianças com imunodeficiência combinada grave devido à deficiência de deaminase adenosina (SCID-ADA). A droga também está em desenvolvimento para a síndrome ...

Cláudio Cordovil

Triagem neonatal salva vidas e evita atrasos no desenvolvimento

A pequena Pamela Feijão Mourão, hoje com 10 anos e moradora de Itapajé, no Ceará, nasceu aparentemente saudável. Mas, 25 dias após o parto, seus pais foram surpreendidos com a notícia de que o seu teste do pezinho, um exame que faz parte da triagem neonatal, apresentou uma alteração. A menina, então, foi encaminhada para o Hospital Albert Sabin, em Fortaleza, onde passou por exames mais aprofundados e recebeu o diagnóstico de fenilcetonúria, um defeito no metabolismo que leva ao acúmulo do aminoácido fenilalanina no corpo, sobretudo no cérebro, e precisa ser tratado nos primeiros meses de vida para não gerar atrasos no desenvolvimento neuropsicomotor e deficiência mental, entre outras ...

Limiares de custo-efetividade: tecnocracia ou democracia?

A Conitec está promovendo a Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022 para elaboração do documento intitulado “Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS” O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade é de 11 de julho. 31 de julho! Não devemos ter muitas ilusões. O tema é altamente complexo, envolve discussões bastante técnicas, que muitas vezes escapam aos maiores interessados (os pacientes) e podem dificultar ainda mais o acesso a medicamentos por pessoas que vivem com doenças raras e graves. Tais medicamentos muitas vezes são os únicos no gênero para suas necessidades médicas não atendidas.  Basicamente, na consulta pública, ...

Cláudio Cordovil

Doenças raras, falsos dilemas e sensacionalismo

CLÁUDIO CORDOVIL* Sensacionalismo e matérias enganosas não são propriamente uma novidade no jornalismo. Mas no campo das doenças raras, em solo nacional, em meus 15 anos de observação enquanto pesquisador, o dia 27 de junho de 2022 vai entrar para a História. Não se falava de outra coisa nos grupos de pessoas que vivem com doenças raras no Whatsapp. A matéria imersiva publicada no UOL Notícias, com produção visual esmerada e título apelativo: Dilema: Salvar uma vida ou a saúde pública? Reprodução A imagem que ilustra a matéria traz em primeiro plano um bebê a bordo de um bote salva-vidas em terra firme. Em segundo plano, uma multidão de pessoas ...

Cláudio Cordovil

Como anda o acesso a medicamentos inovadores na Europa ?

NEIL GRUBERT A disponibilidade de medicamentos inovadores varia enormemente entre os cinco principais mercados europeus, de acordo com os dados do último EFPIA Patients WAIT Indicator Survey. O estudo verificou que mais de 90% dos novos medicamentos têm disponibilidade pública total na Alemanha, em comparação com menos da metade na Inglaterra e na Espanha. A pesquisa abrangeu 160 medicamentos inovadores – incluindo 41 terapias contra o câncer e 57 medicamentos órfãos – que receberam autorizações de comercialização centralizadas da EMA de 2017 a 2020. A IQVIA, que compilou o relatório, definiu “disponibilidade” como a inclusão de medicamentos na lista de reembolso público de um país a partir de 1º de ...

Cláudio Cordovil

AME tipo II e Spinraza: Ganharam mas não levaram

O Instituto Gianlucca Trevellin divulgou o seguinte comunicado. Já se passaram mais de 10 meses desde a publicação da portaria do Ministério da Saúde que incorporou o Spinraza (nusinersena) para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal tipo II em junho de 2021 – ultrapassando em 120 dias o prazo estabelecido pela regulação – e a medicação ainda não começou a ser dispensada. A AME é uma doença degenerativa, que se não tratada, pode levar a perdas irreversíveis. As famílias escutam das secretarias estaduais – quando vão dar entrada no processo administrativo regido pelo próprio PCDT recentemente publicado _ que infelizmente o processo não pode ser aceito devido a uma questão técnica ...

Cláudio Cordovil

Uma comparação entre os sistemas holandês e alemão de ATS

NEIL GRUBERT Quão importantes são os princípios filosóficos relacionados aos sistemas de Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS) na definição de ambientes de acesso a medicamentos? Comparações entre países tendem a se concentrar nas diferenças de metodologia e procedimentos, mas, em certas ocasiões, é proveitoso refletir sobre diferenças mais profundas _ particularmente quando governos estão pensando sobre como privilegiar a inovação e lidar com as necessidades de saúde de suas sociedades em uma era pós-pandemia. Uma recente comparação de abordagens alemãs e holandesas oferece algumas observações instigantes. A Associação de Medicamentos Inovadores (VIG) holandesa entrevistou o dr. Josef Hecken, chairman do Comitê Federal Conjunto (GBA) alemão e Han Steutel, um ...

Cláudio Cordovil

Agencia italiana aprova primeira terapia oral para AME

A AIFA, a Agência Italiana de Medicamentos, acaba de aprovar o reembolso do Evrysdi (risdiplam) da Roche, a primeira terapia oral para atrofia muscular espinhal (AME). O medicamento está disponível na Itália desde 2020 por meio de ensaios clínicos, uso compassivo e acesso antecipado.

Cláudio Cordovil

NHS Inglaterra fecha acordo sobre “o medicamento mais caro do mundo”

NEIL GRUBERT “O medicamento mais caro do mundo” estará disponível para pacientes na Inglaterra após o último acordo com o National Health Service (NHS). O Libmeldy da Orchard Therapeutics (atidarsagene autotemcel) tem um preço de tabela relatado de mais de 2,8 milhões de libras esterlinas (aproximadamente 20 milhões e 200 mil reais). É o tratamento para a leucodistrofia metacromática (MLD), condição ultra-rara, que causa danos graves ao sistema nervoso e aos órgãos de uma criança, levando a uma expectativa de vida de apenas cinco a oito anos. Entre quatro a cinco bebês nascem com o distúrbio na Inglaterra a cada ano. O anúncio coincide com o projeto de orientação do ...

Cláudio Cordovil

NICE publica novos manuais sobre métodos, processos e seleção de tópicos

Maior uso de Evidências de Mundo Real (RWE), discussão prévia sobre acordos de compartilhamento de risco, uma visão mais clara para tecnologias altamente especializadas, ponderação da gravidade da doença e mais flexibilidade para os comitês _ essas são as mudanças que o NICE destaca em suas últimas reformas. O instituto acaba de publicar um novo manual de métodos e processos combinados e um novo manual de seleção de temas para seus programas de ATS. O objetivo das reformas é “dar aos pacientes acesso antecipado a novos tratamentos inovadores, permitindo maior flexibilidade nas decisões sobre value for money e consideração de uma base de evidências mais ampla”. Em uma declaração, o ...

Cláudio Cordovil

NICE revela importantes mudanças em seus métodos e processos de ATS

Uma das maiores revisões do NICE sobre seus processos e métodos de avaliação de tecnologias em saúde” desde sua criação em 1999: é assim que o instituto descreve as reformas recém-aprovadas por sua diretoria. A revisão inclui as seguintes conclusões principais. Rota para o Programa de Tecnologias Altamente Especializadas Os critérios de elegibilidade para o programa HST serão reduzidos de sete a quatro: ● Prevalência de <1:50.000 na Inglaterra ● Normalmente, ≤300 pacientes elegíveis para a indicação licenciada e ≤500 em todas as indicações ● A doença reduz significativamente a vida ou prejudica gravemente a qualidade de vida ● Falta de opções de tratamento adequadas Novos processos de comparação de ...

Cláudio Cordovil

NICE promove a mais radical reforma de sua história visando acesso mais justo a medicamentos

As alterações entrarão em vigor no início do próximo mês para novas avaliações e irão dar aos pacientes acesso mais precoce  a novos tratamentos inovadores, permitindo uma maior flexibilidade nas decisões sobre value for money e consideração de uma base de evidências mais ampla. Elas envolvem o modo como os tópicos são escolhidos (seleção de tópicos), as etapas e estágios em cada avaliação (processos) e como as evidências são coletadas e consideradas (métodos). Com amplo envolvimento de parceiros do sistema de saúde, indústria, profissionais de saúde, academia e pacientes, as mudanças sinalizam como o NICE pretende evoluir juntamente com os avanços tecnológicos em saúde e evidências para continuar a oferecer ...

Cláudio Cordovil

Science: Estudo sugere que infecção viral deflagra esclerose múltipla

Pesquisadores do Grupo de Pesquisa em Neuroepidemiologia da Universidade de Harvard encontraram fortes evidências de que a esclerose múltipla (EM) seja causada pelo vírus de Epstein-Barr (EBV), que provoca a mononucleose, mais conhecida como a “doença do beijo”. Em um grande coorte de militares acompanhados ao longo de muitos anos, a infecção com Epstein-Barr aumentou a probabilidade de desenvolver esclerose múltipla, ou EM, em mais de 32 vezes. A notícia foi publicada na revista Science. “Nossos dados sugerem fortemente que o vírus Epstein-Barr é a principal causa de esclerose múltipla”, disse Kjetil Bjornevik, pesquisador de Harvard e principal autor do estudo. “Foi um aumento realmente dramático no risco que seria ...

Cláudio Cordovil

Doenças raras: um desafio crescente à sociedade

Urge oferecer diagnóstico precoce e possibilidade de tratamento e reabilitação Magda Carneiro-Sampaio* No último dia 16 de dezembro, a ONU fez um apelo histórico aos países-membros em favor das pessoas com doenças raras e suas famílias para que tenham acesso a bons serviços de saúde, proteção social e educação e possam alcançar seu pleno potencial de desenvolvimento e participação na sociedade. A ONU reafirmou os direitos inalienáveis de todo ser humano, dentro dos princípios da equidade, justiça social e eliminação de todas as formas de discriminação. O Brasil é um dos 54 signatários dessa resolução. O conceito de doença rara (DR) está ligado à sua frequência na população. O Ministério ...

Cláudio Cordovil

O que a Resolução da ONU sobre doenças raras representa para a Europa?

A primeira resolução da ONU sobre pessoas com doenças raras abre caminho para o Plano de Ação para Doenças Raras da Europa No dia 16 de dezembro, a Assembleia Geral das Nações Unidas adotou a primeira Resolução  sobre os desafios enfrentados pelas pessoas que vivem com uma doença rara e suas famílias.’ Este marco é uma manifestação do desejo genuíno de 300 milhões de pessoas que vivem com doenças raras em todo o mundo de serem reconhecidas, e um compromisso formal dos 193 Estados-Membros da ONU, incluindo os 27 Estados-Membros da União Europeia, de apoiar políticas para promover e proteger os direitos de todas as pessoas que vivem com uma ...

Cláudio Cordovil

Síndrome de Ehlers-Danlos, uma doença invísivel (mas dolorosa)

Na semana passada, publicamos aqui uma resenha sobre filme com direção sensível que trata da Síndrome de Ehlers-Danlos (SED). Na ocasião, ao final do post, convidei as pessoas interessadas e que vivem com esta síndrome a darem seu testemunho. Amanda Talita Santos atendeu a nosso chamado. E nos dá um depoimento muito esclarecedor e generoso. Ela nos autorizou a divulgar seu nome. Amanda é, assim, uma advocate da SED, uma pessoa que educa comunidades e profissionais de saúde sobre seus sintomas e condições relacionadas a esta síndrome, e como viver com estes Amanda é parte desta legião de pessoas incríveis que tenho o privilégio de conhecer desde 2007 que, embora ...

Cláudio Cordovil

Ehlers-Danlos: Documentário destaca drama das necessidades médicas não-atendidas

Nossa equipe de pesquisa tem estado muito ocupada ao longo dos últimos meses conduzindo pesquisas primárias, falando com stakeholders e líderes no espaço de inovação social farmacêutica e trabalhando para cumprir nossos objetivos de pesquisa. No entanto, chamar a atenção para as necessidades médicas não-atendidas ainda é uma prioridade em nossos afazeres. No Canadá, nossa equipe continua a trabalhar para estabelecer uma melhor compreensão de como casos anteriores de inovação social farmacêutica podem funcionar para preparar o caminho para financiamento futuro e arranjo de inovação para que os pacientes com doenças raras possam ter acesso mais rápido e melhor aos tratamentos, e como o incremento na pesquisa neste espaço pode ...

Cláudio Cordovil

Meu cãozinho azul

Welton Correia Alves, vivendo com doença de Pompe, presta seu tributo ao respirador que sempre lhe acompanhou e agora vai se 'aposentar'.

Cláudio Cordovil

As casas de Papai Noel, em Manhattan

Papai Noel tem outra casa em Nova Iorque, se assim podemos chamar, em um edifício de tijolinhos na Upper West Side que abriga uma pequena escola com cerca de 110 alunos no pré-escolar. É a casa de Virginia O'Hanlon, que é palco de uma linda história.

Cláudio Cordovil

Fenilcetonúria: NHS assina acordo com TEVA para produção de versão genérica de Kuvan para todos os pacientes elegíveis

Em um novo e interessante acordo, o NHS Inglaterra concordou em disponibilizar o dicloridrato de sapropterina (Kuvan), juntamente com um novo programa de testes genéticos, para todos os pacientes elegíveis com fenilcetonúria (PKU). Cerca de 2.300 pessoas na Inglaterra têm o raro distúrbio hereditário que os obriga a seguir uma dieta altamente restrita e pobre em proteínas. O medicamento foi aprovado na Europa em dezembro de 2008 e é reembolsado em muitos países. O acesso, entretanto, era extremamente limitado na Inglaterra. Em fevereiro de 2021, o NICE recomendara o uso do Kuvan da BioMarin para crianças até 18 anos. Em agosto de 2021, o instituto estendeu a recomendação a mulheres ...

Estudo da IQVIA aponta desafios do financiamento de terapias para doenças raras em países de baixa e média renda (LMICs)

Quais são os desafios do financiamento de terapias para doenças raras em países de baixa e média renda (LMICs)? Um novo estudo da IQVIA examina o ambiente de acesso em dez desses países: Argentina, Colômbia, Gana, Líbano, Malásia, Marrocos, Peru, Romênia, África do Sul e Tailândia. Apenas três destes 10 países (Romênia, Tailândia e Argentina) têm um nível médio de maturidade para doenças raras no setor público. O resto dos países demonstrou baixo reconhecimento das doenças raras e carece de financiamento e políticas para as mesmas. No setor privado, a cobertura de seguro de saúde para doenças raras é muito baixa ou praticamente inexistente em todos os países. No setor ...

Cláudio Cordovil

Ganha repercussão resolução da ONU sobre pessoas que vivem doenças raras

E começa a repercutir a adoção ontem pela Assembléia Geral da ONU (16/12) de resolução que reconhece as necessidades de mais de 300 milhões de Pessoas Vivendo com uma Doença Rara (PQVCDR) em todo o mundo e suas famílias.  A Resolução destaca a importância da não-discriminação e avança os pilares principais dos Objetivos de Desenvolvimento Sustentável das Nações Unidas (ODS), incluindo acesso à educação e trabalho decente, redução da pobreza, combate à desigualdade de gênero e apoio à participação na sociedade. A primeira Resolução sobre PQVCDR representa uma grande mudança no panorama da política global, prometendo uma maior integração das doenças raras na agenda e nas prioridades do sistema das ...

Cláudio Cordovil

ONU adota resolução em favor das pessoas com doenças raras e seus familiares

Em uma decisão histórica, a Assembléia Geral das Nações Unidas adotou formalmente, nesta sexta-feira (16/12), resolução intitulada Enfrentando os desafios das pessoas que vivem com uma doença rara e de suas famílias (A/C.3/76/L.20). Brasil, Catar e Espanha tiveram papel fundamental na proposição inicial desta resolução. Segundo a definição dada pela Portaria GM/MS nº 199, de 30 de janeiro de 2014, são doenças raras aquelas que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas a cada 2 mil. Em 80% dos casos, elas possuem origem genética, sendo que os 20% restantes podem ser causados por fatores ambientais, infecções virais ou bacterianas, alergias, processos degenerativos, proliferativos ou tóxicos, como ...

“Políticas públicas não chegam em pacientes com doenças raras”, diz senadora

Mara Gabrilli participou do CB Fórum Live, nesta segunda, e comentou sobre a luta de pacientes com condições raras Foto: CB Press Durante participação no CB Fórum Live, realizado na sede do Correio Braziliense, na tarde desta segunda-feira (6/12), a senadora Mara Gabrilli (PSDB-SP) comentou sobre a realidade dos brasileiros que possuem algum tipo de doença rara. Estima-se que 65 a cada 100 mil pessoas têm alguma doença rara, o que corresponde a pelo menos 13 milhões de brasileiros com alguma dessas enfermidades, segundo a Organização Mundial da Saúde. A senadora defende que o problema vivido por pacientes que têm essa condição não é apenas a ausência de tratamentos e ...

Cláudio Cordovil

Falta de diversidade na Conitec dificulta inclusão de remédios no SUS

Você sabe quantas pessoas podem interferir na tomada de decisão para inclusão de um medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS)? Quem participa desse processo? Os interessados estão sendo representados de forma legítima? Com base em quais critérios é feita a análise? Para esclarecer essas questões e apresentar soluções viáveis e democráticas na atuação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao Sistema Único de Saúde (Conitec), o portal Metrópoles com apoio da Pfizer promoveu, na última quinta-feira (11/11), o webinar Perspectivas e Oportunidades para a evolução do acesso público à saúde no Brasil. Para uma compreensão maior sobre o tema, é importante explicar que as 13 vagas na comissão ...

Cláudio Cordovil

Paciente: Você precisa conhecer seus direitos!

“Conhecimento é poder”, ensina a frase muitas vezes atribuída (erroneamente) ao filósofo Francis Bacon. E sem dúvida para aquelas minorias que padecem frequentemente de maus tratos, discriminação, indiferença e/ou negligência, como é o caso das pessoas que vivem com doenças raras, nada melhor do que conhecer os seus direitos. Nesse sentido é bastante oportuna a recente publicação do artigo “Direito do paciente: novo ramo jurídico”, na publicação intitulada Anestesia em Revista, sob a responsabilidade da Sociedade Brasileira de Anestesiologia. Nela, Aline Albuquerque, pesquisadora do Programa de Pós-Graduação em Bioética da Universidade de Brasilia e diretora do Instituto Brasileiro de Direito do Paciente (IBDPAC) traça o percurso histórico da construção do paciente ...

Cláudio Cordovil

Falta de remédios no SUS provoca espera angustiante

Desabastecimento é comum, apesar de causar impactos profundos na qualidade de vida dos pacientes e no prognóstico das doenças A vida de um paciente que depende do Sistema Único de Saúde (SUS) não é fácil. O Brasil tem a maior rede de saúde pública do mundo, e cerca de 70% da população precisa do governo para receber tratamento de qualquer condição – inclusive câncer ou doenças raras. Depois de esperar a aprovação de um medicamento pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), a análise da Conitec sobre a incorporação do remédio e a negociação lenta para a compra, ainda assim o fornecimento não é garantido. A falta de medicamentos no ...

Falta de independência da Conitec é apontada na CPI da Covid

A Conitec, nome bastante conhecido entre os doentes raros e seus familiares, esteve na berlinda nesta semana, mas não pelas razões mais lisonjeiras. Se você não sabe o que é Conitec, clique aqui. Na terça-feira passada (19/10), ela esteve representada na CPI da Covid por Elton da Silva Chaves, membro do Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Saúde (Conasems) e integrante do plenário da Conitec. Elton estava ali para explicar a razão da demora na divulgação de estudos da Conitec que investigariam a eficácia ou ineficácia do kit covid no tratamento da doença. Já  na quinta-feira (21/10),  foi votado relatório que propunha a não-recomendação do uso do “kit Covid” pelo ...

Relatório revela influência da indústria farmacêutica sobre as associações de pacientes

Image by Capri23auto from Pixabay   A teia de dinheiro e influência construída pelas Big Pharma ao longo de décadas se estende de forma importante sobre as organizações que representam pacientes ou afirmam representá-los. Isto cria conflitos de interesse e restrições até mesmo para os grupos mais respeitados, quando se trata de reformas críticas na precificação de medicamentos. Essas são as conclusões de um novo relatório publicado nos EUA pela Patients For Affordable Drugs. A mão oculta: a influência da indústria farmacêutica nos grupos de defesa de pacientes traça um retrato do poder do dinheiro e das relações organizacionais entrelaçadas entre as empresas farmacêuticas e as principais associações estadunidenses de pacientes. ...

Cláudio Cordovil

Lidar com pessoas com deficiência é mais difícil do que com as demais?

  FILIPE OLIVEIRA xistem frases que nós que temos uma deficiência ouvimos o tempo todo sem notar o quanto elas seriam incomuns, na verdade grosseiras, se fossem dirigidas para outros. Não me refiro aos questionamentos diários sobre de onde vem nossa deficiência, se foi por doença ou acidente, se a gente não enxerga nadinha de nada mesmo, se sonha de noite ou como sabe se alguém é bonito sem ver. São inúmeras as perguntas curiosas que, a depender de como e quando são feitas e também de quem as responde, podem ser entendidas como naturais e saudáveis ou como invasivas e irritantes. Infelizmente não tenho receita ou manual de instruções ...

Cláudio Cordovil

Elaboração e atualização de protocolos clínicos

A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020

Cláudio Cordovil

Acesso a tecnologias (incluindo medicamentos)

A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020

Cláudio Cordovil

Estudo revela importância de critérios específicos para ATS em doenças raras

Estudo recentemente publicado e assinado por alguns dos mais importantes especialistas em Farmacoeconomia e Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) traz revelações que há muito tempo têm sido apontadas no blog Academia de Pacientes e já são de amplo conhecimento de seus leitores. Ele reitera, mais uma vez, a necessidade de se contemplar as especificidades dos tratamentos de doenças raras (TDR), quando da realização de ATS em agências voltadas para este fim. No Brasil, tal tarefa cabe à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (Conitec), mas esta não possui um processo específico de deliberação acerca dos mesmos e que levem em conta suas inúmeras particularidades. Isto tem gerado ...

Cláudio Cordovil

The Role of Freedom of Speech in Democratic Societies

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Cláudio Cordovil

Vacina: Entidade solicita esclarecimentos sobre procedimentos em pacientes imunocomprometidos

ocê deve estar acompanhando o grande avanço que os EUA têm experimentado na vacinação contra a Covid-19. Mas, em outras frentes, a comunidade estadunidense de pessoas que vivem com doenças raras têm manifestado preocupação. Estudos recentes revelaram que pacientes transplantados (entre eles, doentes raros)  podem continuar vulneráveis à Covid-19, mesmo depois da segunda dose da vacina. Além disso, o recente anúncio da desobrigação do uso de máscaras naquele país tem preocupado pacientes imunocomprometidos, dado o risco mais elevado de contágio desta população vulnerável. Por conta disso, na quinta-feira passada (20/5) a EveryLife Foundation for Rare Diseases enviou uma carta aos dirigentes do Centro de Prevençao e Controle de Doenças (CDC), ...

Acesso ao diagnóstico

Damos seguimento à série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? Ela é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. oje trataremos da importante questão do acesso ao diagnóstico. Quando se fala em doença rara, o acesso ao diagnóstico é um desafio que se impõe não apenas no Brasil, mas no mundo todo. A história recorrente é que os pacientes acabam circulando na rede de serviços do SUS durante anos, ...

Cláudio Cordovil

Tenho doença rara! Devo tomar vacina? Depende

As Redes de Referência Européias (ERN) divulgaram seu posicionamento sobre as  prioridades e contra-indicações relativas à vacinação contra a COVID-19 em pessoas com doenças raras.     ano de 2021 será marcado pelos programas de vacinação contra a SARS-CoV-2. Atualmente, vários Estados-Membros da União Européia estão definindo prioridades nos programas de vacinação para grupos específicos de doentes, incluindo aqueles com doenças raras. Por outro lado, existem alguns pacientes com doenças raras para os quais a vacinação pode ser contra-indicada. Como as Redes de Referência Européias (ERNs) são formadas por especialistas em doenças raras, foi solicitado que todas elas  fornecessem suas opiniões sobre as prioridades e contra-indicações para pacientes com doenças ...

Cláudio Cordovil

Novela do Spinraza ganha mais um capítulo

Conitec decidiu ontem (12/5) aprovar a indicação do Spinraza® para atrofia muscular (AME) tipo II com surgimento de sintomas até os 18 meses de idade. A decisão ocorre após audiência pública sobre o tema ocorrida em 19 de março deste ano. Com isso ficam de fora ainda os pacientes com AME tipo III e do tipo I com ventilação mecânica permanente. Este é mais um capítulo de uma novela cheia de peripécias e reviravoltas. Conheça os tipos de AME AME TIPO 0: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 ...

Cláudio Cordovil

Fausto: o homem que vendeu sua alma

vida imita a arte?   Os acontecimentos na sessão da CPI da Covid-19 do dia 6 de maio de 2021 trouxeram-me à mente uma obra-prima da literatura mundial, Fausto: uma tragédia, do escritor alemão Wolfgang von Goethe (pronuncia-se Guêti) . Vejamos o que, a respeito desta obra, nos ensina Carolina Marcello, mestre em estudos literários, no blog Cultura Genial. Fruto do imaginário alemão, o mito de Fausto surge em diversas narrativas; a versão de Wolfgang von Goethe é, sem dúvida, uma das mais célebres. A lenda foi inspirada em Johann Georg Faust (1480 – 1540), um mago e astrólogo do Renascimento alemão que chegou a ser apontado como alquimista. Esta célebre adaptação de ...

Cláudio Cordovil

Espanha aposta em alternativas para acesso a medicamentos de alto custo

NEIL GRUBERT uso de managed entry agreements (MEA) e condições especiais para o uso de medicamentos estão aumentando na Espanha. Em 2020, 31 novos medicamentos — 7,9% dos produtos recém-autorizados — foram sujeitos a uma ou mais medidas desse tipo, em comparação com apenas 0,25% dos novos medicamentos aprovados de 2000 a 2010, segundo nova análise do Diariofarma, a partir de dados do Ministério da Saúde. Managed entry agreement basicamente é uma categoria classificatória que engloba medidas alternativas de precificação e incorporação de tecnologias a sistemas públicos de saúde. No total, 177 medicamentos atualmente no mercado na Espanha estão sujeitos a condições especiais de uso. O monitoramento é de longe a condição ...

Cláudio Cordovil

Áustria combate estratégia predatória de preços

NEIL GRUBERT s estratégias predatórias de preços para medicamentos com patente expirada na Áustria se tornarão mais arriscadas após uma decisão recente do Tribunal do Cartel. O julgamento foi contra a MSD por seu preço do Temodal (temozolomida), um tratamento para o câncer cerebral glioblastoma multiforme, o tipo mais comum e agressivo de tumor maligno cerebral Na sequência de uma investigação da Comissão Europeia em 2016, a Autoridade Federal da Concorrência (BWB) examinou a distribuição de temozolomida no setor hospitalar austríaco de 2018 em diante e constatou que a MSD tinha uma fatia de mercado de mais de 85%. A autoridade concluiu que a empresa estava vendendo o Temodal abaixo ...

Cláudio Cordovil

A produção dos serviços habilitados

utra questão relevante quando se fala na estrutura da rede assistencial de cuidado é a produção ambulatorial dos serviços de referência, ou seja, a quantidade de procedimentos realizados no cuidado com pacientes com doenças raras e que são lançados pelos serviços habilitados no Sistema de Informações Ambulatoriais do SUS (SIA-SUS). A discrepância entre o aumento do número de procedimentos realizados vis-à-vis o número de novos serviços habilitados lança luz à questão da falta de informação e de dados reais sobre as doenças raras (Figura 1). O aumento do número de procedimentos parece não ter relação com o aumento de serviços habilitados, tal como se verifica no gráfico acima. Entre 2017 ...

O processo de habilitação dos serviços

onsiderando as responsabilidades do Ministério da Saúde enquanto principal gestor das políticas de saúde nacionais, a demora para habilitar novos serviços tem se mostrado um entrave para a efetivação da Portaria 199/2014. Desde a sua publicação, 37 estabelecimentos cumpriram todo o processo necessário para a sua habilitação, mas apenas 17 foram habilitados. (Dados até maio de 2020)  As demais 20 instituições continuam aguardando a anuência do Ministério para passar a receber os repasses, visto que, na prática, já operam como serviços de atendimento de pessoas com doenças raras. As habilitações implicam na liberação de recursos pelo Ministério da Saúde. Portanto, a limitação orçamentária é um desafio para a expansão do ...

O financiamento dos serviços habilitados

omo já abordado anteriormente, a habilitação de um serviço na Portaria 199/2014 garante um valor de repasse mensal pelo Ministério da Saúde – R$ 41.480,00 para serviços de referência e R$ 11.650,00 para serviços de atenção especializada. Esses recursos podem ser utilizados em ações necessárias ao funcionamento do serviço, como a aquisição de fármacos e material hospitalar, aquisição de insumos de laboratórios, capacitação de pessoas, entre outros. A sua utilização, contudo, não é simples. Eles são transferidos do Ministério aos fundos estadual ou municipal de saúde e, posteriormente, ao estabelecimento de saúde habilitado, mas sem nenhuma especificação de uso voltado a doenças raras. Isso dificulta a visualização sobre o quanto ...

A coordenação da rede de cuidados

A rede de atenção à saúde que visa atender às pessoas com doenças raras deve estar integrada às demais redes que são resultado das políticas e programas do SUS, tal como previsto pela própria Portaria 199//2014. Esta, na sua parte introdutória, menciona aquelas com as quais guarda relação mais próxima: a Rede de Cuidados à Pessoa com Deficiência, a Rede Cegonha, a Atenção Domiciliar, o Programa Nacional de Triagem Neonatal, entre outras. Do ponto de vista do acesso ao cuidado integral, a coordenação entre essas políticas e a organização dos fluxos de referência e contra-referência dos pacientes são elementos fundamentais, uma vez que os serviços especializados e de referência não ...

A habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada

s serviços de referência e os serviços de atenção especializada previstos na Portaria 199/2014 são responsáveis por implementar ações diagnósticas, terapêuticas e preventivas. Atualmente, há 17 serviços habilitados, distribuídos em 11 estados e no Distrito Federal. Desses 17, 16 são serviços de referência (SRDR) e 2 são serviços de atenção especializada (SAEDR) – o Hospital Universitário Walter Cantídio, no Ceará, possui uma dupla habilitação. Apenas a região Norte do país não possui nenhum serviço habilitado (Quadro 1). Você pode dar uns zooms na imagem no celular usando o polegar e o indicador É preciso lembrar, no entanto, que o fato de esses 17 serviços estarem habilitados não significa que todos ...

Cláudio Cordovil

A nova Abordagem para Doenças Raras do Reino Unido tem quatro prioridades

NEIL GRUBERT A nova Abordagem para Doenças Raras do ³Reino Unido  define quatro prioridades para melhorar o atendimento dos  pacientes: · Ajudar os pacientes a obter um diagnóstico final mais rápido · Aumentar a conscientização sobre #doenças raras entre os profissionais de saúde · Melhor coordenação de cuidados · Melhorar o acesso a cuidados especializados, tratamentos e drogas Na última dessas prioridades, o documento reconhece que “garantir o desenvolvimento contínuo e melhor acesso a conhecimentos especializados, tratamentos e medicamentos exigirá inovação e devemos aproveitar as oportunidades para realizar plenamente nosso potencial global e sinalizar nosso compromisso com a inovação e a colaboração. ” O NHS [o SUS britânico] buscará “desempenhar um ...

Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras?

Portaria nº 199/2014 definiu como doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em 100.000 e as agrupo em dois eixos estruturantes: Eixo 1, as doenças de origem genética, e;  Eixo 2, as de origem não genética O Quadro 1 vai lhe permitir entender melhor como se organiza a Portaria. Isto foi feito para guiar a atuação do ministério e das secretarias de saúde na estruturação de serviços para responder às necessidades de saúde das pessoas com doenças raras. Nesse sentido, a Política: estabeleceu as competências dos entes federativos na garantia da assistência; permitiu a habilitação de estabelecimentos de saúde para a prestação dos serviços; e reforçou a necessidade de ...

Uma lei sobre doenças raras que não saiu do papel

m post anterior, falamos sobre os riscos para os doentes raros de uma política pública baseada em uma portaria, norma infralegal que pode ser derrubada, emendada e deturpada a qualquer momento por uma simples canetada de uma autoridade. Pode ser também alvo de interesses particulares deste ou daquele grupo sem que se ouça todos os interessados. Sem maiores discussões com a sociedade, sem discussões com as associações de pacientes. Tudo sobre os raros, sem os raros! O que talvez você não saiba é que, desde julho de 2018, está parado no Congresso Nacional projeto de lei originalmente de autoria do então deputado Marçal Filho (PSDB), que teve como seu relator, ...

A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros

processo de construção da Portaria, que instituiu a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS), teve início formal em 2012, quando foi criado um grupo de trabalho composto por técnicos do Ministério da Saúde, especialistas da área de doenças raras e grupos de apoio de pacientes para discutir normativas e diretrizes de atenção a pessoas com patologias raras. Em abril de 2013, o debate foi ampliado com a publicação da Consulta Pública nº 7/2013, que recebeu contribuições para os dois textos que serviriam de base para a Portaria 199/2014: “Normas para Habilitação de Serviços de Atenção Especializada e Centros de Referência em ...

Por que uma portaria para doenças raras não basta?

Image by Rudy and Peter Skitterians from Pixabay or que não temos uma lei que defina a política de doenças raras no País? Uma portaria resolve o problema dos raros? Essa pergunta me ocorreu depois de publicar o post de estréia da série Doenças raras: para onde vamos? Por conta disso, procurei o professor Fernando Aith (USP), um dos maiores especialistas em Direito Sanitário deste país. Ele assim se pronunciou: Uma lei tem que ser aprovada pelo Congresso Nacional, passa por uma votação na Câmara e no Senado. Tem todo um procedimento mais rígido e ela é mais sólida em termos de validade jurídica, em termos de dificuldade de alteração ...

Cláudio Cordovil

ESPECIAL: Doenças Raras: Para onde vamos?

  discussão sobre a melhoria de acesso a diagnóstico e tratamentos pelos pacientes de doenças raras ganhou força nos debates públicos nos últimos anos, com o apoio e engajamento de parlamentares e gestores públicos com o intuito de discutir e buscar soluções para uma equação bastante complexa. A que busca equilibrar: as limitações dos sistemas de saúde, e; a necessidade de atender adequadamente às demandas dos pacientes com custos cada vez mais altos, decorrentes do progresso científico e do avanço tecnológico dos tratamentos. Em 2014, o Brasil formalizou a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS) com a publicação da Portaria GM/MS ...

Cláudio Cordovil

Qual é a situação do ‘remédio mais caro do mundo’ na Europa?

NEIL GRUBERT egociar o acesso ao mercado para “a droga mais cara do mundo” (como a terapia gênica Zolgensma da Novartis tem sido rotineiramente descrita)  nunca foi fácil. Nem era provável que os países adotassem as mesmas abordagens e chegassem a decisões semelhantes. O quadro abaixo apresenta uma lista não-exaustiva  dos principais desenvolvimentos de acesso em alguns dos principais mercados da Europa. Um dos pontos mais fundamentais a considerar é que o preço oficial da “droga mais cara do mundo” – cerca de € 2 milhões (ou aproximadamente 13 milhões de reais) – é provavelmente muito mais alto do que o preço líquido final que será negociado na maioria dos ...

Cláudio Cordovil

Câmara discute PL sobre compartilhamento de risco: Mas já começa mal

ramita desde o dia 2 de  março na Câmara dos Deputados o Projeto de Lei 667/2021, de autoria do deputado Eduardo da Fonte (PP-PE)  que altera a lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 e cria o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) para a incorporação de novas tecnologias em saúde. No entanto, o dispositivo legal que promete ser a solução para que pessoas que vivem com doenças raras tenham acesso mais oportuno a terapias inovadoras e de alto custo já enfrenta críticas da parte de especialistas. Antes de tratarmos das críticas, convém explicar melhor o que seriam ACRs. Neles, o Estado concorda com a incorporação temporária de ...

Cláudio Cordovil

Conitec abre consulta pública para doença de Pompe

  oi publicada na edição de ontem do Diario Oficial da União o anúncio da abertura de consulta pública pela Conitec de consulta pública para manifestação da sociedade civil sobre a  à proposta de incorporação da alfa-alglicosidase como terapia de reposição enzimática na doença de Pompe de início tardio apresentada pela Sanofi Medley Farmacêutica Ltda. Fica estabelecido o prazo de 20 dias, a partir de hoje para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas. Maiores informações você encontra no site da Conitec.  

Cláudio Cordovil

Apenas 41% dos medicamentos órfãos na Itália têm grau pleno de inovação

NEIL GRUBERT penas 41% dos medicamentos órfãos avaliados pela AIFA, a Agência Italiana de Medicamentos, nos últimos anos, foram considerados como oferecendo um grau completo de inovação. A avaliação é baseada em três critérios: necessidade clínica não atendida, grau de benefício terapêutico adicional e qualidade da evidência. As drogas podem ser julgadas por oferecer inovação total, inovação qualificada ou nenhuma inovação. Os medicamentos que oferecem inovação total têm inclusão garantida nos formulários regionais, são cobertos por dois fundos para medicamentos inovadores (com um orçamento anual combinado de € 1 bilhão) e estão isentos da obrigação de retorno e do desconto legal de 5%. A inovação qualificada garante apenas a cobertura ...

Cláudio Cordovil

‘SUS da Inglaterra’ aprova Zolgensma, “o medicamento mais caro do mundo”

NEIL GRUBERT “medicamento mais caro do mundo” foi aprovado para reembolso pelo NHS Inglaterra (o equivalente ao SUS) após a negociação de um desconto “substancial” no preço de tabela de 1 milhão e 790 mil libras (cerca de 14 milhões de reais). O acordo permite que o NICE (a Conitec britânica) publique uma recomendação preliminar aconselhando o uso do Zolgensma® da Novartis (onasemnogene abeparvovec). Dada a importância da administração precoce da terapia gênica para atrofia muscular espinhal (AME), o NICE apóia a decisão do NHS da Inglaterra de acelerar a introdução do tratamento antes mesmo da publicação de sua orientação final. O NHS Inglaterra irá agora identificar centros de excelência ...

Cláudio Cordovil

Conitec: Decisões sobre hipofosfatemia, esclerose múltipla e mucopolissacaridose VII são publicadas

oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (22/02)  a decisão de Realizar consulta pública relativa à proposta de aprovação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Mucopolissacaridose Tipo VII; Incorporar o burosumabe para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em crianças conforme Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e  Não incorporar o burosumabe para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em adultos no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Ja no DOU de 17/02 foi publicada decisão de aprovar o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – Esclerose Múltipla.  

Cláudio Cordovil

O que Ricardo Barros, a vacina indiana e os doentes raros têm em comum?

m edição extra do Diário Oficial da União deste sábado (20/2), o Ministério da Saúde publicou a dispensa de licitação para a compra das vacinas contra covid-19 Sputnik V e Covaxin. Os textos informam que as aquisições terão o custo de R$ 1,614 bilhão para a vacina indiana. Até o momento, nenhuma das duas vacinas têm autorização da Anvisa para uso emergencial. A informação foi divulgada por Mateus Vargas, do Estado de S. Paulo. Mas o dado curioso aqui, para o público leitor de nosso blog, foi algo que o repórter descobriu recentemente. Segue abaixo um trecho de sua matéria, publicada no Estadão em 18 de fevereiro deste ano. A ...

Cláudio Cordovil

Encurralado entre uma doença rara e a vacina

ROB HAGENDIJK O trecho abaixo é de um post do blog do consórcio internacional de pesquisadores Social Pharmaceutical Innovation-SPIN de que eu, Cláudio Cordovil, faço parte. Por meio da avaliação de diferentes tipos de inovação farmacêutica, especificamente a inovação social, este projeto de pesquisa espera compreender as barreiras sociais, políticas, regulatórias e econômicas e os facilitadores para formas emergentes de inovação para a produção de medicamentos para doenças raras. ano de 2020 foi de ruptura, medo e tristeza, afetando indivíduos, famílias e sociedades em todo o mundo. A Covid-19 foi uma das principais causas, a crise econômica subsequente outra. Muitas pessoas foram infectadas, muitas hospitalizadas, muitas morreram. Em todos os ...

Cláudio Cordovil

NICE prossegue em suas reformas para se tornar ‘nicer’

  National Institute for Health and Care Excellence (NICE) abriu na quinta-feira passada (4/2) consulta pública visando coletar contribuições à sua proposta de  mudanças radicais no modo de avaliar tecnologias de saúde, com potenciais repercussões sobre o modo de agir de agências congêneres em todas as partes do mundo, inclusive a brasieira Conitec, a partir de eventuais demandas legítimas de associações de pacientes e outras partes interessadas. As reformas ora em discussão têm os seguintes objetivos: Criar um único processo simplificado para todas as avaliações de tecnologia em saúde. Garantir flexibilidade para avaliar tecnologias de saúde novas e emergentes. Garantir o fornecimento de acesso antecipado a tecnologias promissoras Compartilhar a ...

Cláudio Cordovil

Genethon lança teste clínico para terapia gênica em Doença de Pompe

doença de Pompe é uma doença genética hereditária causada por uma deficiência de alfa-glicosidase ácida que leva ao acúmulo de glicogênio nos lisossomas, o que causa danos às células em vários tecidos, em particular o coração, os músculos, o fígado e o sistema nervoso . Em pacientes que vivem com a doença de Pompe de início tardio, o sistema respiratório e a mobilidade são os mais afetados pela doença, frequentemente exigindo o uso de uma cadeira de rodas e assistência respiratória, e a expectativa de vida pode ser reduzida.  A empresa Spark Therapeutics acaba de anunciar que um primeiro participante do estudo foi dosado nos EUA como parte de um ...

E a “perspectiva do paciente” do NICE? Funciona mesmo?

ecentemente, publicamos um post neste blog que teve muitas visualizações. Por isso voltamos ao assunto.  O post anterior buscava oferecer perspectivas criticas baseadas em literatura científica sobre iniciativa de “paciente-testemunho” (atualmente “perspectiva do paciente”) lançada pela Conitec, no dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião Ordinária.  O “paciente-testemunho” seria uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário. No caso, este compartilhamento de experiências visaria fornecer subsídios para futuras decisões da Conitec, buscando incorporação de tecnologias de saúde (medicamentos) ao SUS.  Agora oferecemos miradas adicionais, desta vez trazendo para vocês o ...

Cláudio Cordovil

Reino Unido lança ‘framework’ ambicioso em doenças raras

O Governo do Reino Unido (Inglaterra, Irlanda, País de Gales e Escócia) acaba de publicar o documento intitulado UK Rare Diseases Framework (Estrutura do Reino Unido para Doenças Raras).  Segundo seus criadores, ele tem por finalidade “assegurar que as vidas das pessoas que vivem com doenças raras continuem a melhorar”. Pretende-se instaurar “uma mudança positiva na forma como diagnosticamos, tratamos e cuidamos de pacientes com doenças raras”. O documento foi baseado na National Conversation on Rare Diseases (Conversa Nacional sobre Doenças Raras), um levantamento ocorrido em 2019 e que colheu opiniões de associações de pacientes, profissionais de saúde, pesquisadores e representantes da indústria farmacêutica, visando compreender as principais barreiras enfrentadas ...

Cláudio Cordovil

Pesquisadores (de doenças raras, inclusive) são alvo de perseguição política

Precisamos falar sobre assédio institucional! Mas o que é o assédio institucional O assédio institucional de natureza organizacional caracteriza-se por um conjunto de discursos, falas e posicionamentos públicos, bem como imposições normativas e práticas administrativas, realizado ou emanado (direta ou indiretamente) por dirigentes e gestores públicos localizados em posições hierárquicas superiores, e que implica em recorrentes ameaças, cerceamentos, constrangimentos, desautorizações, desqualificações e deslegitimações acerca de determinadas organizações públicas e suas missões institucionais e funções precípuas. Este blog já sofreu assédio institucional.  Cumpre destacar que em 31 de outubro de 2018, o Supremo Tribunal Federal posicionou-se sobre o tema no julgamento da Arguição de Descumprimento de Preceito Fundamental (ADPF) 548. Todos ...

Paciente-testemunho, ok! Mas para que, exatamente?

o dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião, a Conitec trouxe-nos a novidade do paciente-testemunho, uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário. Foi sobre o medicamento tafamidis meglumina para tratamento da cardiomiopatia amiloide, doença rara causada por um distúrbio do metabolismo de proteínas que atinge os tecidos do coração, prejudicando seu funcionamento. Pela regra, tal como recentemente anunciada, a participação do paciente-testemunho ocorre na reunião de apreciação inicial da tecnologia em avaliação, aquela que antecede a consulta pública e posterior aos pareceres dos Núcleos de Avaliação de Tecnologias em ...

Cláudio Cordovil

A Portaria 199, que define a política de cuidado para os raros, está em risco?

  ausou-me estranheza a declaração do deputado Diego Garcia (Podemos-PR), coordenador da Frente Parlamentar das Doenças Raras, em entrevista concedida ao site jurídico Jota no início deste mês (para ler a entrevista, basta preencher um cadastro gratuito) Parece que passou despercebida também das associações de pacientes e pessoas interessadas nos direitos dos doentes raros. (…) A gente está discutindo a rescisão (sic) da Portaria 199 e estamos ouvindo o Poder Judiciário. Graças a uma articulação da deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC) criamos essa ponte com o Judiciário. Tem juízes federais que estão enviando contribuições para o Parlamento. Um dos nossos objetivos é que a gente tenha tanto êxito nas ações que ...

Mudanças no NICE podem gerar benefícios para você: taxas de desconto

Matéria atualizada em 24/12/2020 á poucas semanas, trouxemos para você uma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa CONITEC. Se você não leu as matérias anteriores clique nos links abaixo: Quando a CONITEC será NICE? (I) Modificadores: uma conquista para os doentes raros Agora, passamos a destacar um novo aspecto das mudanças propostas e de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara.

Cláudio Cordovil

Modificadores: uma conquista para os doentes raros

á poucos dias trouxemos para você uma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence, que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa Conitec. Agora, passamos a destacar os principais pontos de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara. Por conta disso, hoje vamos tratar de “modificadores”. Você sabe o que são? Antes de um novo medicamento ser disponibilizado em sistemas públicos de saúde tanto para pacientes na Inglaterra, no País de Gales (ou no Brasil), ele precisa apresentar uma boa relação custo-benefício, digamos assim. Para avaliar isso, ...

Cláudio Cordovil

Quando a Conitec será “NICE” (I) ?

ocê pode não acreditar, dada toda a sinistrose que a pandemia trouxe para nossas vidas, mas tudo indica que o ano de 2021 será muito interessante para as pessoas que vivem com doenças raras. Ao menos no Reino Unido. Com alguma sorte, também no Brasil e em outras partes do mundo. Isto porque o National Institute for Healthcare and Clinical Excellence (NICE), da Inglaterra e do País de Gales, está realizando uma profunda modificação de seus métodos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (a maior de todas ao longo de sua história), visando trazer mais justiça e equidade a suas recomendações de incorporação destas aos sistema de saúde locais. E ...

Cláudio Cordovil

Associações de pacientes repudiam criação de Comitê Interministerial de Doenças Raras

  Aliança Rara Rio (ARAR), que congrega associações de pacientes com doenças raras sediadas no Rio de Janeiro, divulgou hoje (7/12) nota de repúdio ao Decreto 10.558 de 3/12/2020, que institui o Comitê Interministerial de Doenças Raras, criticando a falta de transparência da iniciativa e, sobretudo, de representatividade no que se refere às pessoas que convivem diariamente com estas enfermidades A nota destaca o estranhamento suscitado pela leitura do §5 do art. 4 do referido decreto, onde se lê: É vedada a divulgação de discussões em curso no âmbito do Comitê Interministerial de Doenças Raras sem a prévia anuência de seu Coordenador. A ARAR congrega 23 associações de pacientes. Leia ...

Cláudio Cordovil

Quanto se gastou com medicamentos para doenças raras em 2019 nos EUA?

s gastos com medicamentos para tratar doenças raras, na perspectiva da fonte pagadora  (invoice spending), nos EUA, alcançaram 58 bilhões de dólares† em 2019. Isso representa 11% do total de gastos com medicamentos em 2019 (518 bilhões de dólares), frente a 6% em 2010. Produtos com indicações órfãs e não-órfãs representaram  140 bilhões de dólares na mesma rubrica (invoice spending) em 2019. Os custos com medicamentos para doenças raras são variados, indo de menos de 6 mil dólares a mais de 500 mil dólares/ano. Em 2019, o custo médio anual de um tratamento com medicamentos órfãos foi de 32 mil dólares. Atualmente, 61% dos medicamentos órfãos custam menos de 100 ...

Conitec NÃO incorpora medicamento para fibrose cística

Conitec tornou pública nesta quinta-feira (3/12) no Diário Oficial da União sua decisão de NÃO incorporar o lumacaftor/ivacaftor para tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos de idade ou mais e que são homozigotos para a mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR); O relatório com as considerações preliminares da consulta pública ainda não foi disponibilizado no site da CONITEC. [pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/storage/2020/12/DOU-03-12-2020-Decisoes-CONITEC.pdf” title=”DOU – 03-12-2020 – Decisões CONITEC”]

Cláudio Cordovil

Conitec NÃO recomenda incorporação de canabidiol para esclerose múltipla

oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de ontem (31/11)  a decisão de NÃO incorporar o tetraidrocanabinol 27mg/ml + canabidiol 25mg/ml para o tratamento sintomático da espasticidade moderada a grave relacionada à esclerose múltipla., no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Até o momento desta publicação no blog, os relatórios com as considerações preliminares das consultas públicas ainda não foram disponibilizados no site da CONITEC [pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/storage/2020/12/DOU-30-11-2020-Decisoes-CONITEC-2.pdf” title=”DOU – 30-11-2020 – Decisões CONITEC 2″]

Cláudio Cordovil

Anvisa garante que registro de medicamentos órfãos será facilitado

Em audiência pública na Comissão de Assuntos Sociais (CAS), realizada no Senado Federal na quinta-feira (10/8), o diretor de Autorização e Registro Sanitários da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Fernando Garcia, assegurou que o registro de medicamentos para doenças raras será facilitado.Na ocasião, foram debatidas as dificuldades enfrentadas por pessoas com enfermidades raras, em especial a falta de medicamentos e a necessidade de recorrer à Justiça para obtê-los, por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). “Estamos em vias de concluir a regulamentação que objetiva facilitar e também incentivar no Brasil a condução de pesquisa clínica e o registro mais célere de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras”, ...

Cláudio Cordovil

Artigo aponta falhas da Conitec nos processos de incorporação de medicamentos ao SUS

Artigo de autoria de Rosângela Caetano e colaboradores, publicado recentemente na revista Ciência & Saúde Coletiva, visando avaliar a incorporação de novos medicamentos pela Conitec, no período de 1 de janeiro de 2012 (antes, portanto, de sua criação)  a 30 de junho de 2016, revela dados interessantes para as pessoas vivendo com doenças raras e que dependem de medicamentos órfãos para seu tratamento. Apesar de não se debruçar sobre medicamentos órfãos, o estudo revela os limites dos procedimentos da CONITEC no que se refere ao rigor científico, à transparência e à independência das decisões para a incorporação ao SUS de medicamentos em geral.

Cláudio Cordovil

Conitec: Spinraza em Consulta Pública e Doença de Fabry com negativa de recomendação

oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (24/11)  a decisão de NÃO incorporar a alfagalsidase e a beta-agalsidase para o tratamento da doença de Fabry, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Os relatórios com as considerações preliminares ainda não foram disponibilizados no site da CONITEC Também nesta data: Foi aprovado o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Artrite Psoríaca; Foi aberta a Consulta Pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – Conitec, relativa à proposta de incorporação do nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo II e ...

Cláudio Cordovil

O que aprendi com os raros portugueses: O caso Manuel Matos (2)

No post passado, você conheceu a história de Manuel Matos e o drama de portadores de doenças raras em Portugal, quando seus pais-cuidadores têm idade avançada. Se você não leu a primeira parte desta matéria, clique aqui. Sua história foi publicada no jornal Público, de Portugal, em 2007. O release/entrevista do caso de Manel que levou o jornal Público a lhe procurar foi redigido por mim também, e você pode ler ao longo deste post.

Cláudio Cordovil

O que aprendi com os raros portugueses: O caso Manuel Matos (1)

Tive a oportunidade de realizar um doutorado sanduíche no Centro de Estudos Sociais da Universidade de Coimbra, entre os anos de 2007 e 2008. Como trabalho de campo, escolhi passar seis meses pesquisando uma associação de pacientes, a Associação Portuguesa de Neuromusculares. Queria entender melhor, de um ponto de vista sociológico, coletivos de portadores de doenças raras. Fui muito bem recebido pela Assunção Bessa, então presidente da APN, mãe do Zé Pedro, portador de distrofia muscular de Duchenne. Aprendi muito com eles durante seis meses. Como sempre faço em trabalhos de campo de longa duração, ofereci, como contrapartida de meu estudo e da disponibilidade dos pacientes em me acolher por ...

Cláudio Cordovil

Consulta Pública para PCDT de Artrite Reativa

oi publicada hoje (19/11) no Diário Oficial da União a abertura de Consulta Pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Conitec, relativa à proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Artrite Reativa (PCDT). Fica estabelecido o prazo de 20 (vinte) dias, a contar de segunda-feira (23/11) para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas. No entanto, o relatório com as considerações preliminares ainda não havia sido disponibilizado no site da CONITEC no momento em que divulgávamos esta notícia. Segundo a Conitec,  “os Protocolos e Diretrizes do Ministério da Saúde são documentos que visam garantir as melhores práticas para o diagnóstico, tratamento e monitoramento ...

Cláudio Cordovil

Eddie Vedder, ex-Pearl Jam, na luta contra a epidermiólise bolhosa

Rafael Strabelli Foram liberadas na madrugada dessa quinta-feira (19/11) através das principais plataformas de streaming de música as canções inéditas “Matter of Time” e “Say Hi” do cantor, músico, compositor e vocalista do Pearl Jam, Eddie Vedder em seu projeto solo. Para quem não conhece o Pearl Jam, a banda estourou nas paradas de sucesso em todo o planeta com a música “Alive”.

Cláudio Cordovil

Conitec amplia indicações para artrite e esclerose múltipla

Conitec tornou pública nesta sexta-feira (13/11) no Diário Oficial da União sua decisão de ampliar o uso do naproxeno para o tratamento de pacientes com artrite reativa e de ampliar o uso do natalizumabe no tratamento de pacientes com esclerose múltipla remitente-recorrente com alta atividade de doença. Conforme determina o art. 25 do Decreto nº 7.646/2011, o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias. [pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/storage/2020/11/DOU-13-11-2020-Decisoes-CONITEC-1-.pdf” title=”DOU – 13-11-2020 – Decisões CONITEC 1″] [pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/storage/2020/11/DOU-13-11-2020-Decisoes-CONITEC-2-.pdf” title=”DOU – 13-11-2020 – Decisões CONITEC 2″]

Cláudio Cordovil

Cromossomo 17, locus 16, sítio 654.376

s conquistas da nova genética permitiram o nascimento de novas identidades e grupos sociais. Os portadores de doenças raras ajudaram a cunhar o termo “biossocialidade”. Curiosamente, foi inspirado em uma associação francesa de pacientes com distrofia muscular  que Rabinow cunhou este  termo. Na primeira metade da década de 90, Paul Rabinow identificara, na França, a organização de coletivos sociais de nova espécie. Viu ali a inédita construção de identidades individuais e grupais, bem como de práticas, possibilitadas pela descoberta de novas técnicas de diagnóstico genéticas e do monitoramento de riscos e suscetibilidades, em processo que denominou “biossocialidade”. No futuro existirão grupos formados em torno do cromossomo 17, locus 16, sitio ...

Cláudio Cordovil

O ‘caso Spinraza’ merece ser visto com cautela

  um grano salis.  Expressão latina que, em bom português, significa “com um grão de sal”. Ou, no popular, “com um pé atrás”. Ontem divulgamos no blog uma lista de países que incorporaram o Spinraza a seus sistemas de saúde com alguns detalhes vagos sobre as condições em que se deram tais incorporações. A quantidade de países ali relacionados é expressiva. A lista vem de uma poderosa associação de pacientes no Reino Unido que tem todo interesse em ver incorporado o Spinraza na maior parte do planeta. De modo que se deve  olhar a lista com cautela adicional. O campo da saúde, especialmente no que diz respeito a doenças raras, ...

Cláudio Cordovil

Onde o Spinraza já está aprovado?

Você leu ontem aqui neste blog que a Conitec emitiu recomendação desfavorável para incorporação de nusinersena (Spinraza) ao SUS nos casos de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo II e tipo III e que irá encaminhar sua decisão para consulta pública. Na prática, a prevalecer tal resultado, o medicamento continua incoporado ao SUS somente para os casos de tipo I. Este é mais um capítulo de um imbroglio que se arrasta desde 2018. A AME é doença neuromuscular de origem genética recessiva rara, com incidência de 1:10.000 nascidos vivos e prevalência estimada de 1-2:100.000 pessoas. Ainda não foi divulgado o Relatório de Recomendação desfavorável e nem as gravações do Plenário que ...

Cláudio Cordovil

Spinraza: uma novela sem final feliz?

terminou ontem (6/11) mais um capítulo da novela Spinraza. Sem final feliz. Na pauta da 92ª Reunião da Conitec divulgada ontem era possível ler em linhas telegráficas: 5 de novembro de 2020 Apreciação inicial do nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos II e III. Recomendado o encaminhamento à consulta pública com parecer desfavorável. A Biogen imediatamente soltou breve comunicado para pacientes com AME 5q e seus familiares sobre o dado novo. O dirigente da Associação Unidos pela Cura da AME, Renato Travellin, assim se pronunciou sobre o caso: Conitec sendo Conitec. Sinceramente, vindo deles, não me surpreendeu. É a Conitec contra 40 países com restrições mínimas ...

Cláudio Cordovil

Biogen divulga comunicado sobre decisão da Conitec

  Biogen divulgou no dia de hoje (6/11) nota distribuída a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal e seus familiares sobre apreciação inicial da Conitec a respeito da indicação de Spinraza® para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos 2 e 3. Diz a nota: Comunicamos que, no dia de hoje, 06 de novembro de 2020, a Conitec publicou a ata referente à sua 92ª reunião, em que apreciou inicialmente o nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos 2 e 3. De acordo com a ata, a Conitec recomendou o encaminhamento à consulta pública com parecer desfavorável. Não temos informações, nesse momento, sobre qual a avaliação da ...

Cláudio Cordovil

Impacto orçamentário e medicamentos (de alto custo)

ma alegação constante do governo, ainda que jamais comprovada por pesquisas ou artigos científicos independentes, em solo nacional, é a de que o impacto orçamentário dos medicamentos órfãos nos sistemas de saúde é expressivo. Desta forma, por este raciocínio, e como dinheiro não estica, se sacrificaria o que poderia ser a assistência em saúde a cidadãos com doenças mais frequentes e que atingem maior número de pessoas no Brasil. Nada mais distante da verdade. Nos Estados-membros da União Européia, onde os estudos de farmacoeconomia costumam ser mais sérios, os medicamentos órfãos continuam a representar uma fração extremamente pequena dos recursos comprometidos na assistência farmacêutica.

Cláudio Cordovil

Quanto o STF custa para o SUS?

É FUNDAMENTAL CALCULAR QUANTO A AÇÃO E A OMISSÃO DO SUPREMO TIRAM DA SAÚDE PÚBLICA. PUBLICADO NA FOLHA DE S. PAULO EM 3.11.20   STF se fez casa lotérica e menospreza urgências constitucionais do país. O presidente do STF se comporta como dono da pauta, e dono não presta contas. Cada ministro engaveta os processos que deseja, e dono de gaveta não presta contas. Nenhuma regra liberou esse autoempoderamento. O STF diz querer se modernizar, mas pouca coisa é mais pré-moderna que autoempoderamento. A arbitrariedade do STF bagunça o Estado de Direito e custa caro. “Custar caro” não é frase de efeito. Alguns custos são intangíveis, como o sofrimento produzido ...

Cláudio Cordovil

Folha: Doenças raras e descumprimento sistemático de ordens judiciais

  ão deixa de ser uma notícia desafortunadamente apropriada para se dar no Dia de Finados. A Folha de S. Paulo de ontem (1/11) traz denúncia que eu já fizera em 2017 no VII Congresso Ibero-americano de Direito Sanitário (USP). A notícia dá conta de que grupos de defesa e de apoio aos direitos de pacientes com doenças raras apontam dificuldades para a obtenção de medicamentos e tratamentos, mesmo com liminares concedidas pela Justiça, para portadores de enfermidades como distrofia muscular de Duchenne, doença de Fabry, imunodeficiência primária e outras. Ouvida pela colunista Monica Bergamo para o jornal, Regina Próspero, vice-presidente do Instituto Vidas Raras assim se pronunciou: “Muitos pacientes já ...

Cláudio Cordovil

Festival Raridades será o primeiro a tratar de doenças raras

  Uma excelente notícia. Vem aí o Festival Raridades, que acontecerá de 1º a 25 de novembro. O evento, que contará com apresentações cinematográficas, musicais e artísticas em geral, trará ao público questões relativas a doenças raras, além de homenagear as pessoas que vivem com estas enfermidades, familiares, profissionais e cuidadores que se dedicam a essa causa. O projeto é uma iniciativa da ABRAF: Associação Brasileira de Apoio à Família com Hipertensão Pulmonar e Doenças Correlatas e será totalmente gratuito. O Raridades originalmente aconteceria de forma presencial, mas foi convertido para o formato online devido à pandemia. A mostra reúne conteúdo audiovisual com 31 filmes nacionais e internacionais, com curtas ...

Cláudio Cordovil

Live convocada por deputado revela ceticismo e desânimo entre os raros

  a manhã dessa segunda feira (26/10) aconteceu uma live intitulada 1a Reunião do Grupo de Trabalho Interdisciplinar de Doenças Raras com a Sociedade Civil. A iniciativa, que é capitaneada pelo deputado federal Diego Garcia (PODE-PR), teve 80 inscritos. Sessenta e duas associações tiveram direito à voz, solicitada com antecedência no ato da inscrição. O evento teve a pretensão de ser o primeiro encontro de mais uma frente parlamentar em raras a reunir deputados e senadores. Salvo melhor juízo, o único representante do Legislativo, na condição de deputado ou senador no referido evento foi o deputado Diego Garcia. Alguns designaram assessores para a live. O referido grupo de trabalho interdisciplinar ...

Cláudio Cordovil

PCDT para esclerose múltipla em consulta pública

oi publicada hoje no Diário Oficial da União a abertura de Consulta Pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Conitec, relativa à proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Esclerose Múltipla (PCDT). Fica estabelecido o prazo de 20 (vinte) dias, a contar de terça-feira (27/10) para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas. A documentação objeto desta Consulta Pública e o endereço para envio de contribuições estão à disposição dos interessados aqui . A esclerose múltipla é uma doença que ataca as células nervosas do paciente, afetando principalmente o sistema nervoso central (cérebro e medula espinhal). Esta doença atinge adultos na faixa de 18 ...

Cláudio Cordovil

Conitec: Aprovado PCDT para Guillain-Barré. Saiba o que ela tem a ver com a Zika

oi aprovado o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – da Síndrome de Guillain-Barré. A informação foi publicada no Diário Oficial da União desta sexta-feira (16/10). Os relatórios com as considerações preliminares das consultas públicas ainda não foram disponibilizados no site da CONITEC. A Síndrome de Guillain-Barré é uma reação, muito rara, a agentes infecciosos, como vírus e bactérias, e tem como sintomas a fraqueza muscular e a paralisia dos músculos. Os sintomas começam pelas pernas, podendo, em seguida, irradiar para o tronco, braços e face. A síndrome pode apresentar diferentes graus de agressividade, provocando  leve fraqueza muscular em alguns pacientes ou casos de paralisia dos membros. O principal risco provocado por ...

Cláudio Cordovil

Como os canadenses com doenças raras estão enfrentando a Covid-19?

  s leitoras e leitores que acompanham nosso blog sabem que faço parte de um consórcio internacional de pesquisadores que se dedica neste momento ao estudo da inovação social farmacêutica no campo das doenças raras. Trata-se de um grupo de incríveis pesquisadores do Brasil, França, Holanda e Canadá reunidos em torno do projeto SPIN (Social Pharmaceutical INnovation). Este é um projeto que desenvolvemos graças a recursos provenientes de fundações de amparo à pesquisa destes países e cuja conquista foi muito concorrida, com dezenas de candidatos de excelente nível de vários países. Junto comigo na equipe, coordenando o time brasileiro, a meu convite, encontra-se Fernando Aith (USP), sem favor algum uma das maiores autoridades ...

Cláudio Cordovil

Quando números só não bastam

O blog Academia de Pacientes tem visto com satisfação o crescimento de uma produção acadêmica independente e baseada em altos padrões de qualidade, onde se pode ter uma visão mais isenta e qualificada sobre a real atuação de instituições ligadas ao governo, sejam elas quais forem. Isto é bom para que você possa cobrar das autoridades o que elas realmente precisam fazer. Tem sido uma tradição no meio acadêmico a crítica da atuação de instituições realizada por pesquisadores das Ciências Sociais em publicações científicas de renome, nacionais e internacionais. A liberdade de pesquisa tem sido, aos trancos e barrancos, direito constitucional nesse país. Até quando deixarem.

Cláudio Cordovil

Mieloma múltiplo: Bortezomibe é incorporado ao SUS

  oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (28/09)  a decisão de incorporar o bortezomibe para o tratamento de pacientes adultos com mieloma múltiplo, não previamente tratados, elegíveis ao transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Conforme determina o art. 25 do Decreto no 7.646/2011, o prazo  máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias. [pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/storage/2020/09/DOU-28-09-2020-Decisões-CONITEC-bortezomibe.pdf” title=”DOU – 28-09-2020 – Decisões CONITEC bortezomibe”]

Cláudio Cordovil

Exclusivo: Incorporação de terapias para doenças raras no SUS (2011-2020)

  blog Academia de Pacientes traz a você com exclusividade dados sobre a quantidade de terapias para doenças raras já incorporadas ao SUS (por indicação terapêutica) desde a criação da Conitec, em 2011, até agosto deste ano, bem como o número de PCDTs aprovados e envolvendo doenças raras neste período. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – Conitec foi criada pela lei nº 12.401 de 28 de abril de 2011, que dispõe sobre a assistência terapêutica e a incorporação de tecnologia em saúde (que pode ser um medicamento) no âmbito do Sistema Único de Saúde. A referida Comissão tem por objetivo assessorar o Ministério ...

Cláudio Cordovil

Medicamento para esclerose múltipla não é incorporado ao SUS

oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (22/09)  a decisão de não incorporar o ocrelizumabe para tratamento de pacientes adultos com esclerose múltipla remitente-recorrente (EMRR) em alternativa ou contraindicação ao natalizumabe, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Segundo informa a Conitec em seu site institucional, diante da decisão desfavorável, o interessado pode interpor recurso, num prazo de até 10 dias após a publicação da decisão no DOU. O recurso deverá ser dirigido ao Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE). O interessado deverá expor os fundamentos do pedido de reexame, podendo juntar os documentos que julgar convenientes para instruí-lo. Após parecer do Secretário da ...

Cláudio Cordovil

Conitec: Incorporado medicamento para hipotireoidismo; esclerose múltipla

  oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (21/09)  a decisão de incorporar as apresentações de 12,5 e 37,5 mcg de levotiroxina sódica para o tratamento de pacientes com hipotireoidismo congênito, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Está aberta desde a segunda-feira passada (14/9) a Consulta Pública relativa à proposta de incorporação do tetraidrocanabinol 27 mg/ml + canabidiol 25 mg/ml para o tratamento sintomático da espasticidade moderada a grave relacionada à esclerose múltipla Segundo o site da Conitec, “consulta pública é um mecanismo de publicidade e transparência utilizado pela Administração Pública para obter informações, opiniões e críticas da sociedade a respeito de determinado tema. Esse mecanismo tem o ...

Cláudio Cordovil

“Guerra conceitual”: Desfazendo mitos e pegadinhas

  ossas informações divulgadas aqui no blog Academia de Pacientes começam a gerar movimentações importantes e interessantes. Mas, a comissão de incorporação de tecnologias ao SUS têm divulgado, na pessoa de seus representantes, ou prepostos mais vocais, em apresentações públicas, a ideia de que estaria mentindo quem afirmasse que as Análises de Custo-efetividade (ACE) seriam determinantes nas avaliações feitas por aquela comissão, como costuma se alegar.

Cláudio Cordovil

Entrevista: Conitec, transparência e análises de custo-efetividade

  ecentemente publicamos no blog Academia de Pacientes informações sobre artigo que acaba de ser publicado no Jornal Brasileiro de Economia da Saúde que revelou que havia “limitações metodológicas relevantes” na qualidade da maioria dos estudos de custo-efetividade realizados para medicamentos contra o câncer, recomendados para incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Apesar de os autores terem concentrado sua análise na questão dos medicamentos para tratamento do câncer, achei interessante dividir seus achados com nossas leitoras e leitores, em um blog voltado para doenças raras. Convidamos então uma de suas autoras a nos detalhar mais um pouco os seus achados. É bom esclarecer que, na entrevista, Tatiane Bonfim Ribeiro ...

Cláudio Cordovil

Dança das cadeiras no Plenário da Conitec

edição de hoje do Diário Oficial da União (15/9), entre outras providências,  informa que a sra, Maria Inez Pordeus Gadelha assume a posição de segunda suplente  no Plenário da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – Conitec,  como representante da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES-MS). A titular da vaga passa a ser a Sra. Maíra Batista Botelho. No Portal da Transparência do governo federal consta a informação de que seu último vínculo com o Ministério da Saúde encerrou-se em 5 de abril de 2019. A Plataforma Lattes informa o seguinte sobre a nova titular do Plenário da Conitec: Graduação em Enfermagem pela Pontifícia ...

Cláudio Cordovil

STF: Voto do Min. Barroso preocupa no que se refere a doenças raras

  O leitor tem acompanhado aqui o julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral (Tema 6) relativa ao dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo e quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do SUS. A votação estava prevista para se encerrar no dia 28 de agosto, mas, com o pedido de vista do Ministro Gilmar Mendes, ela fica adiada. Recapitulando: O ministro Gilmar Mendes pediu vista em julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral (tema 6) relativa ao dever do Estado ...

Cláudio Cordovil

O ‘remédio mais caro do mundo’ e os falsos dilemas

Cláudio Cordovil Oliveira o artigo “O ‘remédio mais caro do mundo’ e os dilemas para o SUS e o STF”, publicado nesta Folha no dia 26 de agosto, os autores Daniel Wei Liang Wang, Luís Correia, Adriano Massuda e Ana Carolina Morozowski propõem um debate amplo com a sociedade sobre o preço do Zolgensma. O medicamento é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), uma doença rara que causa paralisia muscular progressiva. Penso que começar pelo preço é uma habilidosa maneira de encerrar essa discussão. Aldous Huxley dizia que “às vezes é necessário restabelecer o óbvio”. Não custa lembrar que Zolgensma está no rol das “terapias gênicas curativas”. ...

Cláudio Cordovil

Doenças raras, austeridade e pandemia: a receita necropolítica

pandemia, combinada com o habitual discurso da austeridade econômica, deverá impactar de forma expressiva a vida das pessoas com doenças raras no próximo ano. Para todo lado que se olhe, agravam-se as ameaças a seu direito constitucional à saúde. O conceito de necropolítica, criado pelo filósofo camaronês Achille Mbembe em 2006, baseia-se numa premissa bastante simples: o  Estado pode decidir quem vai viver e quem vai morrer. A necropolítica acontece, por exemplo, quando o Estado decide não investir adequadamente em políticas de assistência a pessoas com doenças raras, graves e fatais.  Aos raros que ela poupa, a necropolítica os põe em uma condição de quase morte,  pois deixa as pessoas ...

Cláudio Cordovil

“Economistas são os deuses da saúde global”

por Richard Horton, editor-chefe da The Lancet, 2017 Os economistas são os deuses da saúde global. Seu manto deslumbrante de autoridade quantitativa e sua gama monstruosamente ampla de investigação silenciam as vozes menores da medicina, presas que estão na modesta disciplina da biologia. Os economistas já ultrapassaram as fronteiras do corpo há muito tempo. Eles agora enfrentam as dificuldades de nosso planeta com uma despreocupação confiante. Devemos agradecer aos economistas pela moderna epidemia de austeridade que envolveu nosso mundo. Austeridade é o cartão de visita do neoliberalismo. Seus efeitos seguem uma lei de dano inverso – o impacto de quantidades crescentes de austeridade varia inversamente com a capacidade das comunidades ...

Cláudio Cordovil

O que podemos esperar para a Atrofia Muscular Espinhal?

Conitec acaba de lançar seu Monitoramento de Horizonte Tecnológico para a Atrofia Muscular Espinhal (AME). Segundo a Conitec, o documento foi elaborado com a finalidade de identificar tecnologias novas e emergentes para o tratamento desta patologia. A Conitec esclarece que esse material não é um guia de prática clínica e não representa posicionamento do Ministério da Saúde quanto à utilização das tecnologias em saúde abordadas. Entre as tecnologias ali abordadas estão: Risdiplam Branaplan Onasemnogeno Abeparvoveque (Zolgensma) Piridostigmina  CK-212707/ CK-107 (Reldesemtiv®) SRK-015 Amifampridina  Celecoxibe Reproduzimos abaixo trecho da conclusão do relatório. Mais abaixo você o consulta na íntegra e pode até baixá-lo. Nos últimos dois anos, a perspectiva de tratamento medicamentoso ...

Cláudio Cordovil

Evidência, nos olhos dos outros, é refresco

  ovas informações sobre o artigo que comentei ontem aqui, de autoria de Tatiane Bonfim Ribeiro e cols, intitulado Avaliação crítica de estudos de custo-efetividade de medicamentos oncológicos recomendados para incorporação pela Conitec no Brasil. Como já mencionado neste blog, ele trata das recomendações de incorporação de medicamentos  oncológicos ao SUS pela referida Comissão, desde sua criação até junho de 2019. Nenhum deles parece destinado a doenças raras, mas o caso se revela pitoresco. Por isso dele trato aqui. O artigo, em sua conclusão, afirma, em linhas gerais, que foram observadas limitações metodológicas relevantes na maioria dos estudos pesquisados pelos autores.

Cláudio Cordovil

Conitec: Estudo aponta falhas nas avaliações econômicas de oncológicos

  rtigo que acaba de ser publicado no Jornal Brasileiro de Economia da Saúde revelou que há “limitações metodológicas relevantes” e grande variação na qualidade da maioria dos estudos de custo-efetividade realizados para medicamentos contra o câncer, recomendados para incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). O fato de os problemas serem apontados em relatórios que recomendaram a incorporação lança uma série de dúvidas sobre o mérito das decisões. Observe que não se trata de dizer que a não-recomendação (indevida) teria prejudicado os pacientes; mas pode-se até especular que a sua recomendação os tenha favorecido de modo indevido vis-a-vis as práticas recomendadas no campo das avaliações ...

Cláudio Cordovil

A armadilha das análises de impacto orçamentário para doenças raras

  Sistema Único de Saúde (SUS) tem, no que se refere a doenças raras, um elemento muitas vezes definidor de destinos: As Avaliações de Tecnologias em Saúde (ATS). No Brasil, por lei, elas são prerrogativa da Conitec, no que se refere à incorporação de medicamentos e outras tecnologias de saúde ao SUS. Se você ainda não sabe do que se trata, veja o vídeo abaixo. Uma ATS convencional possui três componentes: Uma avaliação de evidências cientificas sobre o desempenho de uma determinada tecnologia de saúde (no nosso caso, um medicamento para doença rara); Uma avaliação econômica (normalmente uma análise de custoefetividade/custo-utilidade) e uma análise de impacto orçamentário. Deste tripé,  suas ...

STF: Como votaram os ministros sobre medicamentos fora da lista do SUS

  leitor tem acompanhado aqui o julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral (Tema 6) relativa ao dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo e quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do SUS. A votação estava prevista para se encerrar hoje (28/8), mas com o pedido de vista ela fica adiada.

Cláudio Cordovil

STF: Como está o placar em decisão importantíssima para os raros?

  al como fizemos em matéria recente sobre o tema, vamos destrinchar o acontecimento em um FAQ (ou um pergunta-e-resposta) para que você possa entender o que está em jogo em sua vida, especialmente se você precisa de medicamentos de alto custo para tratamento de doenças raras. Como você viu ontem aqui, o julgamento no Supremo Tribunal Federal (STF) foi suspenso porque o Ministro Gilmar Mendes pediu vistas ao Plenário. A decisão então fica adiada. O que estava sendo julgado até ontem no STF? Trata-se de decisão que fixará a Tese de Repercussão Geral do Tema 6. Ela definirá quando pacientes terão o direito de receber tratamentos não incorporados pelo SUS.

Cláudio Cordovil

STF: Gilmar Mendes pede vista e julgamento decisivo para os raros é suspenso

  o dia 11 de março deste ano, o Plenário do Supremo Tribunal Federal (STF) decidiu que o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente, quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do Sistema Único de Saúde (SUS). As exceções a esta regra serão definidas no julgamento que vai fixar a  tese de Repercussão Geral do Tema 6. Este começou na segunda-feira (24/08), com três votos já proferidos, até o momento: o do relator Marco Aurélio Melo e os dos ministros Alexandre de Moraes e Luís Roberto Barroso. O ministro Gilmar Mendes pediu vista, o que adia ...

Cláudio Cordovil

Distribuição de Spinraza para AME tipos II e III só com aprovação da Conitec

  O site Jota, publicou no dia de hoje matéria esclarecedora de Manoela Albuquerque sobre os bastidores das negociações para o acordo de compartilhamento de risco para incorporação do Spinraza para AME tipos 2 e 3. Como a matéria está sob paywall, exigindo cadastro prévio dos interessados, disponibilizamos abaixo o trecho que nos parece mais relevante. Segue trecho da matéria: Nova forma de acesso a tratamento para AME no SUS fracassa Distribuição do nursinersena para os tipos tardios da doença só poderá ser feita com aprovação da Conitec (…) Depois de se reunir por algumas vezes com a farmacêutica, o dirigente da SCTIE, Hélio Angotti Neto, informou, no dia 10 ...

Cláudio Cordovil

Ministério explica futuro de Spinraza para AME tipos II e III

inalmente chegou o esclarecimento do Ministério da Saúde (MS) sobre o acordo de compartilhamento de risco para uso do nusinersena (Spinraza®) na Atrofia Muscular Espinhal (AME) II e III. E ele veio na forma de uma live promovida pelo deputado federal Diego Garcia (PODE-PR) e tendo como convidado o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE/MS), Hélio Angotti Neto, a quem a Conitec está subordinada. Você acompanhou aqui neste blog que, na quinta-feira passada (20/08), a Biogen, fabricante do medicamento, divulgou uma Carta Aberta aos pacientes e associações envolvidas com a Atrofia Muscular Espinhal,  informando que, “após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e ...

Cláudio Cordovil

Soliris pode ser ‘desincorporado’ do SUS

  medicamento eculizumabe, em sua indicação para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), e comercializado sob a marca Soliris®, está em vias de ser desincorporado do SUS pela Conitec, por descumprimento de uma das condicionantes para a sua incorporação, previstas na Portaria 77, de 14 dezembro de 2018:  “negociação para redução significante de preço”. Esta foi uma das questões discutidas pelo Plenário da Conitec em sua 89ª Reunião Ordinária (RO), realizada no dia 6 de agosto. Após inúmeras tratativas, a empresa fabricante, Alexion Farmacêutica Brasil, teria oferecido, segundo informações divulgadas na referida reunião, uma redução de 0,72% em relação ao Preço Médio de Venda ao Governo (PMVG) anterior.

Cláudio Cordovil

Spinraza: Guerra de versões entre Biogen e Ministério da Saúde

“caso Spinraza®” ganhou novo capítulo na sexta feira (21/8), 24 horas depois da publicação de comunicado da Biogen informando que “após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do nusinersena (Spinraza) para atender aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos II e II, tal como originalmente planejado” Segue a nota de esclarecimento do Ministério, publicada no seu site oficial: Diante da carta aberta à comunidade de Atrofia Muscular Espinhal (AME) divulgada nesta quinta-feira (20) pelo laboratório Biogen, o Ministério da Saúde esclarece que o acordo de compartilhamento de risco segue em análise e que continua trabalhando arduamente na busca de uma solução viável ...

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