Deve a União Européia (UE) repensar os fundamentos económicos da comercialização de terapias para doenças ultrarraras? Algumas questões instigantes foram levantadas por Stefano Benvenuti, Coordenador de Relações Institucionais da Fondazione Telethon, em entrevista ao Policy and Procurement in Healthcare. A entidade beneficente planeja assumir a responsabilidade exclusiva de garantir a disponibilidade permanente do Strimvelis. Trata-se de uma terapia gênica utilizada no tratamento da imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID.
Uma terapia como Strimvelis enfrenta desafios particulares. Tem apenas três a quatro pacientes em toda a Europa em um ano típico. O único centro de administração na Europa é o Hospital San Raffaele em Milão, devido à sua proximidade com o local de produção – uma necessidade porque o medicamento não pode ser criopreservado. Os cidadãos da UE têm direito a cuidados de saúde transfronteiriços, mas o acesso ao tratamento em outros países do bloco apresenta desafios administrativos.
Benvenuti observa que, “onde o Regulamento da Previdência Social exige que haja uma pré-autorização do país de origem do paciente, isso nem sempre é fácil de obter, especialmente quando o preço do medicamento não é negociado no país de origem”. Ele acrescenta: “Para uma terapia que trata de três a quatro pacientes europeus/ano, é impensável que uma entidade beneficente como a Telethon negocie em 27 países”, a maioria dos quais não terá pacientes.
Na visão de Benvenuti, uma solução poderia ser a UE negociar os preços dos medicamentos ultra-órfãos. Esses preços podem precisar ser mais altos do que os atuais para viabilizar tratamentos para as condições mais raras: “Se queremos que o sistema continue funcionando como até agora, ou seja, com um setor privado assumindo a responsabilidade de desenvolver medicamentos, obviamente os lucros devem ser comparáveis aos de outros mercados. É difícil pensar que podemos ter a mesma lucratividade de outros setores sem preços astronômicos.”
Ao mesmo tempo, ele acredita que os investidores podem exigir uma mudança de mentalidade: “Talvez precisemos de financiadores que pensem de modo um pouco diferente e que permitam o desenvolvimento desses medicamentos porque têm expectativas de retorno muito menores”.
A indústria está preocupada com a possibilidade de que as concessões para incentivar o desenvolvimento de medicamentos órfãos possam ser enfraquecidas pela próxima Estratégia Farmacêutica da UE.
Benvenuti pede abordagem oposta para os medicamentos ultra-órfãos: “Poderíamos pensar em incentivos fiscais, como redução de taxas regulatórias, ampliação da exclusividade de mercado, uma única negociação em nível europeu… Todas as intervenções que tornariam esse mercado um pouco mais lucrativo”.
Ele acredita que é fundamental distinguir doenças raras e ultrarraras: “Pensar que o mesmo incentivo, ou seja, 10 anos de exclusividade de mercado, possa funcionar para essas duas categorias de doenças provavelmente está errado. Os formuladores de políticas sobre medicamentos devem pensar em um sistema de incentivo diferenciado, onde as terapias gênicas para doenças ultrarraras são um caso especial que precisa de maior apoio para ser minimamente sustentável. Mesmo uma organização sem fins lucrativos como a nossa não pode trabalhar constantemente com prejuízo na comercialização de um medicamento.”
Nota da redação: No Brasil, doença ultrarrara é aquela que acomete uma pessoa a cada 50 mil. Na União Européia é aquela que acomete uma a cada 100 mil pessoas.
Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog.