Observatório: “Governo vê uso de brasileiro como cobaia por laboratorio estrangeiro”

Matéria revela desconhecimento de rudimentos da produção e incorporação de medicamentos órfãos em sistemas de saúde.

A Folha de S. Paulo desta sexta-feira (11/8/2017) publica reportagem de Angela Pinho segundo a qual “um laboratório estrangeiro estaria usando brasileiros como cobaias para estudos científicos”.

Hoje lançamos a seção “Observatório” no blog, onde analisaremos de forma independente , e de um ponto de vista jornalístico e científico, notícias relacionadas a doenças raras veiculadas pela grande imprensa.

Descrição

A notícia em questão afirma que o laboratório canadense Aegerion Pharmaceuticals estaria incentivando no Brasil a judicialização da substância metreleptina (marca Myalept), indicada para o tratamento da síndrome de Berardinelli-Seip, a partir de contatos com associações de pacientes, de modo a angariar fundos para realizar estudos adicionais com o medicamento.

Adicionalmente, a reportagem informa que “problemas mais graves” teriam sido relatados em “parecer publicado há três meses pela Advocacia Geral da União (AGU) para rebater ações que pedem o Myalept”.

Neste relatório, a AGU cita, supostamente “com base em informações do ministério e do FDA, que o suporte para autorização de uso do medicamento nos EUA” seria amparado por estudos realizados com “só 93 pacientes, a minoria com Síndrome de Berardinelli [sic]”. Segundo o relatório, destes, “seis morreram”, e teria havido “efeitos adversos graves como câncer na tireoide e linfoma”. Além disso, o FDA teria pedido “a realização de estudos sobre eventuais efeitos relacionados ao uso do Myalept, como morte, câncer e pancreatite”.

A metreleptina é a primeira terapia específica para lipodistrofias e foi aprovada em 2014 pela FDA para suas formas generalizadas. Está disponível em centros selecionados europeus através de programas de uso compassivo. Novos estudos são necessários para se avaliar seu potencial emprego em lipodistrofias parciais , incluindo as laminopatias.

Análise

A matéria peca por grandes imprecisões que podem levar o leitor a conclusões errôneas, com prejuízo para a já tão sofrida vida das pessoas que vivem com doenças raras.

Vamos a elas:

  1. “Problemas mais graves foram elencados em parecer publicado há três meses pela AGU para rebater ações que pedem o myalept”.
  2. “Além disso, o FDA pediu a realização de estudos sobre eventuais efeitos relacionados ao uso do myalept, como morte, câncer e pancreatite”.

Em pesquisas cautelosas na web não conseguimos obter quaisquer informações que pudessem levar a sugerir problemas mais graves do uso do medicamento nos pacientes avaliados e nas indicações aprovadas. A literatura médica descreve, como problemas decorrentes das complicações da lipodistrofia e não do medicamento, pancreatite aguda, carcinoma hepatocelular, entre outras.

3. que “o suporte para autorização de uso do medicamento nos EUA advêm de dados de só 93 pacientes, a minoria com Síndrome de Berardinelli. Desses, seis morreram, e houve efeitos adversos graves como câncer na tireoide e linfoma”.

Em doenças raras, caracteristicamente com poucos portadores, testes clínicos conseguem recrutar um número reduzido de pacientes. Por esta razão:

As abordagens convencionais para o desenvolvimento de medicamentos frequentemente não são factíveis para doenças raras, que oferecem não só pequenos mercado, mas também pequenas populações para participação nos testes clínicos.

(Institute of Medicine (US) Committee on Accelerating Rare Diseases Research and Orphan Product Development; Field MJ, Boat TF, editors. Rare Diseases and Orphan Products: Accelerating Research and Development. Washington (DC): National Academies Press (US); 2010. 5, Development of New Therapeutic Drugs and Biologics for Rare Diseases. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK56179/

Aliás não é por outra razão que a FDA (agência que controla medicamentos nos EUA) irá frequentemente demandar estudos pós-comercialização (Fase 4) para avaliar posteriormente um medicamento aprovado e obter mais informações sobre segurança e/ou efetividade. (op.cit.)

É importante ressaltar que o laboratório Aegerion vem sendo investigado pela Policia Federal desde novembro de 2015, mas, neste caso, por conta de outro produto seu: a lomitapida.

Para saber mais:

The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5155679/

Efficacy and Safety of Metreleptin in Patients with Partial Lipodystrophy: Lessons from an Expanded Access Program

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5026130/

Public summary of opinion on orphan designation:
Metreleptin for the treatment of Berardinelli-Seip syndrome (EMA)

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designation/2012/08/WC500131635.pdf

 

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