A Conitec decidiu ontem (12/5) aprovar a indicação do Spinraza® para atrofia muscular (AME) tipo II com surgimento de sintomas até os 18 meses de idade.
A decisão ocorre após audiência pública sobre o tema ocorrida em 19 de março deste ano. Com isso ficam de fora ainda os pacientes com AME tipo III e do tipo I com ventilação mecânica permanente.
Este é mais um capítulo de uma novela cheia de peripécias e reviravoltas.
Conheça os tipos de AME
AME TIPO 0: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 podem apresentar alterações cardíacas e cerebrais.
AME TIPO 1: Também conhecida como doença de Werdnig-Hoffman, é o subtipo mais comum de AME, correspondendo a cerca de 60% dos casos reportados na literatura. Sinais e sintomas têm início antes dos seis meses de vida.
AME TIPO 2: A AME 5q tipo 2, ou doença de Dubowitz, é a forma intermediária da doença em que os sintomas geralmente se iniciam entre os seis e dezoito meses de idade. Atinge cerca de 29% dos casos reportados na literatura.
AME TIPO 3: Também conhecida como doença de Kugelberg-Welander, atinge cerca de 13% dos casos. Os primeiros sintomas aparecem após os dezoito meses de idade.
AME TIPO 4: Forma mais branda da doença, a AME tipo 4 é também uma das mais raras, representando menos de 5% dos novos casos. Na maioria das vezes, os primeiros sintomas aparecem a partir da segunda ou terceira década de vida. Pessoas com AME tipo 4 não apresentam dificuldades respiratórias ou de alimentação.
Para Renato Trevellin, presidente da associação “Unidos pela Cura da AME”, a notícia é boa, mas ainda falta, segundo ele, incorporar Spinraza® ao SUS para a AME tipo 3 e AME tipo 1 com ventilação permanente. Ele também manifesta preocupação sobre a efetiva disponibilização desta terapia aos pacientes habilitados a recebê-la:
Só esperamos que a incorporação ao SUS para AME tipo II funcione, porque hoje está muito difícil para as pessoas terem acesso aos centros de referência, no caso da AME tipo I. Distância, dificuldade de conseguir a consulta, tudo que você possa imaginar para dificultar. Principalmente agora, em contexto de pandemia, piorou. E que seja incorporado para fornecer o tratamento e não para restringir, como aconteceu com a AME tipo I. Porque eles incorporaram e eles usam em processos judiciais a alegação de que o remédio está no SUS, para as famílias irem lá conseguir junto ao SUS e a gente sabe que não é verdade, que não é tão fácil assim.
