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AVISO AOS LEITORES!

Este NÃO é um blog acadêmico, muito embora seja baseado em evidências. Elas aqui não estão referidas por conta da falta de ética de alguns pesquisadores e  estudantes que extraem informações daqui sem nos dar o devido crédito. 

Trata-se de um blog produzido por um pesquisador da Fiocruz visando, em primeiro lugar, municiar pacientes e familiares com informações, em linguagem acessível, para que possam usufruir com plenitude de seu direito inalienável à saúde. 

Prossiga na leitura mais abaixo.

Declaro não possuir qualquer conflito de interesse!

Em tempos sombrios como os que vivemos neste país convém lembrar: A LIBERDADE DE PESQUISA E DE EXPRESSÃO SÃO DIREITOS CONSTITUCIONAIS!

Conitec: Decisões sobre hipofosfatemia, esclerose múltipla e mucopolissacaridose VII são publicadas

RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras

Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (22/02)  a decisão de

  • Realizar consulta pública relativa à proposta de aprovação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Mucopolissacaridose Tipo VII;
  • Incorporar o burosumabe para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em crianças conforme Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT)
  • Não incorporar o burosumabe para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em adultos

no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS.

Ja no DOU de 17/02 foi publicada decisão de aprovar o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – Esclerose Múltipla.

 

O que Ricardo Barros, a vacina indiana e os doentes raros têm em comum?

Em edição extra do Diário Oficial da União deste sábado (20/2), o Ministério da Saúde publicou a dispensa de licitação para a compra das vacinas contra covid-19 Sputnik V e Covaxin. Os textos informam que as aquisições terão o custo de R$ 1,614 bilhão para a vacina indiana. Até o momento, nenhuma das duas vacinas têm autorização da Anvisa para uso emergencial. A informação foi divulgada por Mateus Vargas, do Estado de S. Paulo.

Mas o dado curioso aqui, para o público leitor de nosso blog, foi algo que o repórter descobriu recentemente. Segue abaixo um trecho de sua matéria, publicada no Estadão em 18 de fevereiro deste ano.

A empresa que tenta trazer ao Brasil a vacina indiana Covaxin tem entre suas sócias uma firma que deve R$ 20 milhões ao Ministério da Saúde. O valor é referente à compra de remédios de alto custo que nunca chegaram às mãos de pacientes de doenças raras. O contrato foi feito no fim de 2017, quando o ministério era chefiado pelo atual líder do governo na Câmara, deputado Ricardo Barros (Progressistas-PR). Passados mais de três anos, a pasta diz ainda negociar o ressarcimento.

O caso na época deu o que falar. E envolveu um bate-boca entre Barros e a Anvisa, como aquele que ele recentemente tentou reeditar. Atual líder do governo na Câmara, Barros tem feito críticas à atuação da Anvisa em relação ao processo de aprovação de vacinas.

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Encurralado entre uma doença rara e a vacina

ROB HAGENDIJK

O trecho abaixo é de um post do blog do consórcio internacional de pesquisadores Social Pharmaceutical Innovation-SPIN de que eu, Cláudio Cordovil, faço parte. Por meio da avaliação de diferentes tipos de inovação farmacêutica, especificamente a inovação social, este projeto de pesquisa espera compreender as barreiras sociais, políticas, regulatórias e econômicas e os facilitadores para formas emergentes de inovação para a produção de medicamentos para doenças raras.

O ano de 2020 foi de ruptura, medo e tristeza, afetando indivíduos, famílias e sociedades em todo o mundo. A Covid-19 foi uma das principais causas, a crise econômica subsequente outra. Muitas pessoas foram infectadas, muitas hospitalizadas, muitas morreram. Em todos os lugares, os sistemas públicos de saúde, as economias e o bem-estar e meios de subsistência das pessoas foram profundamente _ e muitas vezes tragicamente _ prejudicados.

 

Como sempre, em desastres dessa magnitude, pessoas frágeis, idosos e aqueles com condições médicas subjacentes ou falta de recursos estão especialmente em risco. Em particular, as pessoas com doenças raras são cada vez mais priorizadas nos círculos das políticas de saúde, tanto na União Européia como fora dela. Mas eles não correm risco apenas por causa da natureza inerente de suas doenças, mas também por outros motivos. A prioridade dada às vítimas da Covid-19 pode interromper sua programação regular de tratamento. Eles também podem estar com muito medo de visitar hospitais abarrotados de pessoas infectadas.

Para ler o resto da matéria, clique aqui .

NICE prossegue em suas reformas para se tornar ‘nicer’

 

O National Institute for Health and Care Excellence (NICE) abriu na quinta-feira passada (4/2) consulta pública visando coletar contribuições à sua proposta de  mudanças radicais no modo de avaliar tecnologias de saúde, com potenciais repercussões sobre o modo de agir de agências congêneres em todas as partes do mundo, inclusive a brasieira Conitec, a partir de eventuais demandas legítimas de associações de pacientes e outras partes interessadas.

As reformas ora em discussão têm os seguintes objetivos:

  • Criar um único processo simplificado para todas as avaliações de tecnologia em saúde.
  • Garantir flexibilidade para avaliar tecnologias de saúde novas e emergentes.
  • Garantir o fornecimento de acesso antecipado a tecnologias promissoras
  • Compartilhar a visão do NICE sobre a avaliação de Highly Specialized Technologies (aquelas destinadas às doenças raras)  e sobre que tecnologias seriam candidatas a serem avaliadas nesse programa.

Já falamos sobre o tema em algumas matérias passadas (clique abaixo):

Esta consulta é a terceira de uma série de escutas sobre propostas de mudanças nos métodos e processos que o NICE usa para produzir suas orientações sobre tecnologias de saúde – parte da maior revisão já realizada pelo NICE.

A consulta pública ficará aberta até 15 de abril.

Para baixar o documento (em inglês) que está em consulta pública, clique aqui.

Genethon lança teste clínico para terapia gênica em Doença de Pompe

A doença de Pompe é uma doença genética hereditária causada por uma deficiência de alfa-glicosidase ácida que leva ao acúmulo de glicogênio nos lisossomas, o que causa danos às células em vários tecidos, em particular o coração, os músculos, o fígado e o sistema nervoso . Em pacientes que vivem com a doença de Pompe de início tardio, o sistema respiratório e a mobilidade são os mais afetados pela doença, frequentemente exigindo o uso de uma cadeira de rodas e assistência respiratória, e a expectativa de vida pode ser reduzida. 

A empresa Spark Therapeutics acaba de anunciar que um primeiro participante do estudo foi dosado nos EUA como parte de um ensaio clínico internacional de terapia gênica. O produto testado – SPK-3006 – é resultado da colaboração com a Genethon. Ele utiliza tecnologias desenvolvidas na Genethon e que, em modelos de camundongos, já ajudaram a corrigir o acúmulo de glicogênio nos músculos e no sistema nervoso.

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única infusão intravenosa de SPK-3006 em adultos com doença de Pompe clinicamente moderada e de início tardio recebendo terapia de reposição enzimática (TRE). Este estudo está ocorrendo primeiro em centros nos Estados Unidos e, em seguida, deve continuar na Europa.

Sobre o assunto, o CEO da Genethon, Frédéric Revah, declarou:

Estamos muito satisfeitos com o início deste ensaio clínico para a doença de Pompe de início tardio liderado pela Spark Therapeutics, com um transgene que integra tecnologias projetadas e licenciadas pela Genethon, onde a prova de conceito in vivo em modelos pré-clínicos foi demonstrada. É um passo importante no tratamento desta doença grave, para a qual existem atualmente poucas opções terapêuticas  e que mais uma vez ilustra a qualidade de nossa Pesquisa & Desenvolvimento para atender pacientes que sofrem de doenças raras doenças. 

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O estudo planeja recrutar e tratar cerca de 20 pacientes e deve terminar em outubro de 2023.

Saiba mais sobre o ensaio clínico Spark Therapeutics https://resolutestudy.com/https://clinicaltrials.gov/ct2/ mostrar / estudar / NCT04093349

Fonte: EurekAlert

 

E a “perspectiva do paciente” do NICE? Funciona mesmo?

Recentemente, publicamos um post neste blog que teve muitas visualizações. Por isso voltamos ao assunto. 

O post anterior buscava oferecer perspectivas criticas baseadas em literatura científica sobre iniciativa de “paciente-testemunho” (atualmente “perspectiva do paciente”) lançada pela Conitec, no dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião Ordinária. 

O “paciente-testemunho” seria uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário. No caso, este compartilhamento de experiências visaria fornecer subsídios para futuras decisões da Conitec, buscando incorporação de tecnologias de saúde (medicamentos) ao SUS. 

Agora oferecemos miradas adicionais, desta vez trazendo para vocês o que estudos recentes em ciências sociais revelam sobre iniciativas semelhantes desenvolvidas pelo National Institute for Health and Care Excellence (NICE), agência do Reino Unido, considerada a meca das Avaliações de Tecnologias em Saúde (mas que também tem seus problemas) e que supostamente inspira a Conitec, a julgar pelas suas comunicações públicas.

Afinal, como as perspectivas dos pacientes são incorporadas ao NICE?

Aqui não vamos tratar das situações envolvendo doenças raras no NICE, mas sim de processos de ATS de medicamentos convencionais, ok? 

A primeira coisa que se pode dizer é que há um evidente compromisso (formal, no papel) do National Health Service (o SUS britânico) em incorporar visões do público e dos pacientes em seus processos de tomada de decisão. Ele se expressa em uma série de documentos daquela entidade. Mas isso não quer dizer que funcionem em sentido esperado pelos pacientes. 

Quatro políticas-chave do NHS norteiam tal preocupação relativa à participação dos pacientes em processos decisórios no sistema de saúde britânico:

  • A Lei de Saúde e Assistência Social (2012)
  • a Constituição do NHS (2012)
  • o documento Colocando as pessoas no centro do cuidado (2009)
  • e o documento Padrões essenciais de qualidade e segurança (2010)

Com relação ao NICE, embora constem no papel políticas formais visando tais fins, pouco se sabe realmente sobre que abordagens funcionam melhor, em que ocasiões e em que circunstâncias melhores desfechos podem ser alcançados, da perspectiva dos pacientes. E a maior incerteza relacionada a estes processos é definir até que ponto tal envolvimento efetivamente contribui na avaliação e revisão de novos tratamentos. 

A política de envolvimento de pacientes e público em geral do NICE data de 2013 e reflete o compromisso do NICE em envolver os pacientes, usuários de serviços, cuidadores e o público. Esta parece perpassar toda a sua gama de orientações, produtos e documentação de padrões de qualidade. 

Em relação às Avaliações de Tecnologias de Saúde, o compromisso contínuado do NICE em garantir este nível de envolvimento soa evidente. Para cada ATS, o NICE solicita submissões de todos os grupos de pacientes e cuidadores com interesses relevantes para a avaliação, e suas declarações escritas e orais devem ser consideradas de modo regulamentar pelo comitê envolvido na tomada de decisão (no caso das raras, o Highly Specialized Technologies – HST)..

Se para medicamentos convencionais, a incorporação de pontos de vista dos pacientes aos processos do NICE já é problemática, pode-se imaginar o que ocorra quando o assunto são “doenças raras”.

Embora o NICE tenha tentado adotar uma abordagem flexível para pacientes e cuidadores por meio de arranjos formais de tomada de decisão que incorporam as opiniões dos pacientes, os processos formais das ATS podem, de fato, minar as próprias evidências coletadas dos representantes dos pacientes.

Os achados de alguns estudos que consultamos mostraram que os pacientes têm desempenhado uma função meramente simbólica (figurativa) em reuniões do NICE. Nos referidos comitês de ATS do NICE (entre os quais o HST),  a voz do paciente é relegada à periferia da participação.  Ao final pesam nas decisões (no caso, envolvendo doenças prevalentes) as análises de custo-efetividade, que acabam direcionando a decisão final, como sempre. 

Os processos de avaliação formal e estruturas estabelecidas pelo NICE ainda parecem não conseguir criar espaços propícios para que os membros do comitê (plenário) conciliem diferentes tipos de evidências: tanto relatos de experiência de vida, trazidos pelos pacientes; quanto evidências rigorosas sobre clínica e custo-efetividade, de forma equânime. 

Trata-se de uma questão cultural. Os comitês normalmente tendem a valorizar de forma até exacerbada as evidências clínicas e de custo-efetividade, em detrimento dos ricos relatos oferecidos pelos pacientes. Sempre se destacou que possuem uma visão pejorativa do testemunho de pacientes, dado o fato de os verem como “leigos”.  Os membros do comitê, quando entrevistados sobre a iniciativa, costumam exaltar as dimensões adicionais para a tomada de decisão que a fala dos pacientes traz ao processo.  Mas isso é pura diplomacia, ao que parece. 

Trata-se de uma declaração pro forma, na medida em que pacientes não conseguem identificar de que modo seus testemunhos contribuíram para a decisão final. Alguns destes pacientes relatam certos constrangimentos nestes settings formais por não dominarem os assuntos tratados na maior parte das reuniões e outros informam acreditar que sua participação seria pura demagogia, “para inglês ver”. 

Os estudos a que tivemos acesso, independentes e publicados na literatura internacional, mostram que, apesar de estabelecer um compromisso formal de incorporar as perspectivas do paciente por meio de sua política de envolvimento dos pacientes (no papel), os arranjos adotados para engajar e envolver os usuários por meio de seus processos deliberativos na verdade marginalizam os próprios grupos que buscam inclusão nas reuniões de avaliação do NICE.

Reino Unido lança ‘framework’ ambicioso em doenças raras

O Governo do Reino Unido (Inglaterra, Irlanda, País de Gales e Escócia) acaba de publicar o documento intitulado UK Rare Diseases Framework (Estrutura do Reino Unido para Doenças Raras). 

Segundo seus criadores, ele tem por finalidade “assegurar que as vidas das pessoas que vivem com doenças raras continuem a melhorar”. Pretende-se instaurar “uma mudança positiva na forma como diagnosticamos, tratamos e cuidamos de pacientes com doenças raras”.

O documento foi baseado na National Conversation on Rare Diseases (Conversa Nacional sobre Doenças Raras), um levantamento ocorrido em 2019 e que colheu opiniões de associações de pacientes, profissionais de saúde, pesquisadores e representantes da indústria farmacêutica, visando compreender as principais barreiras enfrentadas pela comunidade de doenças raras.

O Framework ora divulgado se alinha à estratégia do Reino Unido para Doenças Raras e define quatro prioridades fundamentais para os próximos cinco anos, visando trazer mudanças reais e concretas na vida dos pacientes.

São elas: 

  1. Auxiliar os pacientes a obterem um diagnóstico final mais rápido
  2. Aumentar a sensibilização para as doenças raras entre os profissionais de saúde
  3. Promover uma melhor coordenação de cuidados
  4. Melhorar o acesso a cuidados especializados, tratamentos e medicamentos

O documento é muito interessante e recomendamos fortemente sua leitura aos interessados na temática. Infelizmente está em inglês. Link abaixo:

https://www.gov.uk/government/publications/uk-rare-diseases-framework/the-uk-rare-diseases-framework#contents

Outros links úteis: 

https://www.genomicsengland.co.uk/national-conversation-on-rare-diseases-survey/

https://www.gov.uk/government/publications/rare-diseases-strategy

Paciente-testemunho, ok! Mas para que, exatamente?

No dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião, a Conitec trouxe-nos a novidade do paciente-testemunho, uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário.

Foi sobre o medicamento tafamidis meglumina para tratamento da cardiomiopatia amiloide, doença rara causada por um distúrbio do metabolismo de proteínas que atinge os tecidos do coração, prejudicando seu funcionamento.

Pela regra, tal como recentemente anunciada, a participação do paciente-testemunho ocorre na reunião de apreciação inicial da tecnologia em avaliação, aquela que antecede a consulta pública e posterior aos pareceres dos Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde sobre o referido medicamento (ou tecnologia). É também neste momento que a Conitec define sua recomendação preliminar.

Naturalmente, ainda é cedo para se avaliar o impacto de tais iniciativas na tomada de decisão da Conitec. Só pesquisas futuras poderão indicar sua utilidade, propriedade e limites. Mas há que se ter cautela e não se tirar conclusões precipitadas sobre eventuais benefícios da iniciativa para os pacientes. Barbas de molho é bom procedimento, em se tratando de agências desta natureza e doenças raras.

Continue lendo “Paciente-testemunho, ok! Mas para que, exatamente?”

A Portaria 199, que define a política de cuidado para os raros, está em risco?

 

Causou-me estranheza a declaração do deputado Diego Garcia (Podemos-PR), coordenador da Frente Parlamentar das Doenças Raras, em entrevista concedida ao site jurídico Jota no início deste mês (para ler a entrevista, basta preencher um cadastro gratuito) Parece que passou despercebida também das associações de pacientes e pessoas interessadas nos direitos dos doentes raros.

(…) A gente está discutindo a rescisão (sic) da Portaria 199 e estamos ouvindo o Poder Judiciário. Graças a uma articulação da deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC) criamos essa ponte com o Judiciário. Tem juízes federais que estão enviando contribuições para o Parlamento. Um dos nossos objetivos é que a gente tenha tanto êxito nas ações que consiga diminuir o número de judicialização.

Para quem não sabe, a Portaria 199/2014 institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, aprova as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do SUS e institui incentivos financeiros de custeio. Até onde pode-se depreender da declaração do deputado:

  1. Pretende-se revogar a Portaria 199 (portarias não são rescindidas, como afirmou o deputado, talvez buscando um eufemismo).
  2. Criou-se uma “ponte com o Judiciário”. Não se compreende muito bem o que isso queira dizer a não ser, num primeiro momento, uma promiscuidade indevida entre Judiciário e Legislativo.
  3. Não se consegue compreender que tipo de contribuições juízes federais estariam levando ao Parlamento, sem que isso represente grave lesão dos já minguados direitos dos pacientes com doenças raras.

Trocando em miúdos: Desde o século 18, quando da publicação de O espírito das leis, de Montesquieu, preconiza-se a independência dos poderes: Executivo, Legislativo e Judiciário. Nossa Constituição Federal (CF), o manual de instruções do cidadão brasileiro também trata do tema.

Diz o artigo 2º da Constituição Federal (CF): “São Poderes da União, independentes e harmônicos entre si, o Legislativo, o Executivo e o Judiciário”. A CF também indica que o Legislativo é exercido pelo Congresso Nacional – CN (Art. 44), o Executivo pelo presidente da República (Art. 76), e lista os órgãos do Judiciário (Art. 92) e suas responsabilidades.

Diante da declaração do eminente deputado indaga-se: Em que uma conversa entre Judiciário e Legislativo poderá beneficiar doentes raros? Não consigo vislumbrar. Qual o teor destas conversas? Já estão em andamento? A julgar pelos debates em curso sobre judicialização, pretende-se reduzi-la, e não promovê-la. Ora, a redução do direito de pacientes em judicializar suas demandas não atendidas pelo SUS configura-se como grave lesão a seus interesses legítimos. A não ser que se imagine que os juízes agora aprenderão Farmaeconomia aplicada a medicamentos órfãos. Não me parece ser este o caso.

Já não é a primeira vez que se observa uma promiscuidade obscena entre Poderes, com relação ao direito de pessoas vivendo com doenças raras. Anteriormente, constatamos flagrante promiscuidade quando de um convênio celebrado entre o Executivo (Ministério da Saúde) e o Conselho Nacional de Justiça (Judiciário) para a criação do que ficou conhecido como NAT -JUS.

Pelo Termo de Cooperação Técnica firmado entre o Ministério da Saúde e o CNJ em agosto de 2016, os tribunais ou Núcleos de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NAT-JUS) têm à disposição o suporte técnico-científico dos Núcleos de Avaliação de Tecnologia em Saúde (NATS) para a produção de notas técnicas que possam aperfeiçoar o julgamento das demandas judiciais.

Os NATS são estruturas que reúnem, dentro de uma instituição pública ou privada sem fins lucrativos, recursos e profissionais com competência técnica para desenvolver, promover e executar Avaliações de Tecnologias em Saúde, sob demanda da Conitec.

Como se costuma dizer, o diabo mora nos detalhes. Uma das finalidades do NAT-JUS é reduzir a judicialização, única porta de acesso dos doentes raros, na maioria dos casos, a seu direito à assistência farmacêutica especializada. Como os NATS costumam ignorar totalmente as especificidades das doenças raras e dos medicamentos órfãos nas suas recomendações à Conitec (ao menos no que nos é dado a conhecer) e não possuem em seu corpo de técnicos pessoas especializadas nestas peculiaridades, o que se vê é uma potencial chance de o NAT-JUS indeferir os pleitos dos doentes raros em suas demandas judiciais por medicamentos.

A declaração do deputado Diego Garcia é dada no mesmo momento em que estudos foram divulgados mostrando a baixissima adesão dos juízes aos pareceres produzidos pelo NAT-JUS (o que não deixa de ser uma excelente notícia para os raros).

Resta saber o que o sr. Diego Garcia, nesse contexto, entende por estabelecer “uma ponte com o Judiciário”. Com a palavra o nobre deputado e a deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC), citada pelo entrevistado.

Cumpre ressaltar que a Portaria 199 foi produto de ampla discussão e debate com a sociedade civil e com as associações de pacientes, iniciados em 2012.

A suposta revogação da Portaria 199/2014 parece se dar na surdina, sem a atenção devida dos pacientes e das partes interessadas, e principalmente sem sua participação. Como dizem os pacientes: “Nada sobre nós sem nós”.

É hora de investigar melhor o que se passa e lutar pela independência dos poderes, como determina a Constituição Federal, no melhor interesse das pessoas que vivem com doenças raras e de toda a sociedade.

Com a palavra os nobres deputados Diego Garcia e Carmem Zanotto, por ele citada na entrevista.