Regina Próspero, referência máxima na luta contra as doenças raras no país, morreu após anos de desafios pessoais e institucionais, deixando um legado de esperança e defesa dos pacientes. Sem dúvida alguma a maior liderança em doenças raras que este país já teve. Seu legado é inquestionável, em meio a um campo loteado por astroturfing.
Análise crítica de estudo sobre judicialização de medicamentos raros, revelando vieses, omissões do SUS e dilemas éticos ignorados na gestão da saúde coletiva e bioética brasileira
Por que o SUS negou a vacina do herpes-zóster? Entenda como a métrica QALY desvaloriza idosos e pessoas com deficiência em decisões de saúde pública.
Sustentabilidade do SUS em crise. Análise da judicialização da saúde em audiências da Câmara revela tensões entre alto custo, acesso básico e Medicina Baseada em Evidências
Vítima de assédio judicial de ONG concorrente, o Instituto Vidas Raras tem sua lisura comprovada. MPF arquiva inquérito de quase 7 anos: nenhuma prova de crime ou ilicitude.
Manual da Conitec expõe avanços e brechas na gestão de conflitos de interesses e na influência da indústria farmacêutica nas decisões do SUS.
Alerta sobre a captura da política de doenças raras e a decisão editorial de reduzir o uso de IA para defender o SUS e a integridade do jornalismo.
Falhas regulatórias em Anvisa, CMED, Conitec e ANS estão atrasando o acesso universal às terapias avançadas, alerta artigo de Fernando Aith no JOTA.
Análise crítica mostra avanços e lacunas na participação das OSCs na Conitec pós-Lei 15.120/2025, reforçando desafios e riscos para as doenças raras.
Análise crítica sobre como decisões do SUS podem abrir espaço para captura privada na triagem neonatal e terapias gênicas. Riscos, incentivos e governança.
Análise crítica sobre como decisões do SUS podem abrir espaço para captura privada na triagem neonatal e terapias gênicas. Riscos, incentivos e governança.
Lei 15.120 e Decreto 12.716 ampliam a participação das OSCs na Conitec, mas futuro da cadeira social depende de portaria com critérios claros.
FDA impõe novas restrições ao Elevidys após mortes por falência hepática e exige estudo com 200 pacientes para avaliar riscos graves da terapia gênica.
Chegou-se a um ponto em que a realidade sanitária brasileira se tornou tão inverossímil que só a fábula ainda consegue descrevê-la sem cair no desespero.
Welton Correia Alves (1954-2025), médico e ativista da ABraPompe, liderou a luta incansável pela incorporação da alfa-alglicosidase para Doença de Pompe de Início Tardio (DPIT) no SUS
Parceria em triagem neonatal sem chamada pública gera debate sobre transparência e boas práticas de governança em saúde.
Perfil jornalístico de James Watson, gênio do DNA cuja trajetória é marcada por racismo, sexismo e controvérsias éticas que mancharam seu legado científico.
Sarepta falha em estudo de distrofia muscular de Duchenne, busca aprovação plena com dados do mundo real; Elevidys perde indicação por riscos hepáticos.
Suspensão do Elevidys segue após mortes no exterior; Anvisa revisa riscos hepáticos e só libera retorno com segurança comprovada.
Novas políticas de saúde global, como VBHC e IRA, redefinem o preço de medicamentos órfãos. André Medici analisa o impacto no acesso e sustentabilidade do Brasil.
A Lei 14.874/2024 provoca controvérsias sobre direitos, ética e orçamento na saúde, gerando riscos à democracia participativa do SUS no Brasil.
FAQ explica como a Lei 14.874/2024 altera regras éticas da pesquisa em saúde, reduz direitos dos participantes e ameaça a governança democrática do SUS.
OPS lança política regional para reduzir custos e ampliar acesso a medicamentos e vacinas de alto impacto nas Américas.
Fernando Aith, em sua coluna no JOTA, alerta: IA em saúde pode ampliar desigualdades e ameaçar direitos de pacientes sem regulação robusta.
Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior; caso brasileiro não teve relação confirmada com o medicamento.
IA no Judiciário da saúde: entenda riscos, vieses e como proteger seus direitos em decisões que afetam pacientes e famílias.
STF define critérios rígidos para cobrir tratamentos fora do rol da ANS; planos falam em economia, mas especialistas alertam para barreiras.
Submeti contribuições à consulta pública: falta trilha para raras/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decisões previsíveis e não ao sabor das marés
Submeti contribuições à consulta pública: falta trilha para raras/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decisões previsíveis.
Morte de Jesse Gelsinger em 1999 expôs falhas éticas na terapia genética, travou pesquisas por anos e levou a regras clínicas mais rígidas.
FDA sob crítica: drogas oncológicas caras, ganhos mínimos em sobrevida e aprovações frágeis expõem dilema entre custo, eficácia e esperança.
Ministério da Saúde cria comitês para monitorar uso do Zolgensma no SUS, com pagamento condicionado à eficácia em crianças com AME.
Testes genéticos direitos ao consumidor: promessas, limites científicos e riscos de privacidade, discriminação e uso comercial dos dados de DNA. Saiba como decidir.
STF reforça papel da Conitec na judicialização da saúde, mas 14 anos sem recursos providos mostram barreiras para pacientes contestarem decisões.
Rebrats abre consulta pública sobre diretrizes econômicas. A alienação exclui pacientes raros; participe e faça sua voz ser ouvida até 12 de setembro.
OMS inclui Trikafta na lista de medicamentos essenciais para fibrose cística, ampliando acesso, mas preços seguem proibitivos.
Rebrats abre consulta pública sobre diretrizes de avaliação econômica em saúde. Para variar, lacunas importantes para doenças raras e ultrarraras.
FDA propõe via rápida para aprovar terapias gênicas em doenças ultrarraras com base em estudo único e dados de suporte adicionais.
ICER avalia terapias para SMA e aponta falta de evidências robustas sobre eficácia e custo-benefício, recomendando novos estudos e preços justos.
STF aplica novas regras para medicamentos fora do SUS a todos os processos; decisão pode dificultar acesso de pacientes com doenças raras.
Novos medicamentos levam, em média, 67 meses para chegar aos pacientes na América Latina, revela relatório FIFARMA com dados de 10 países.
Relatório mostra disparidades no acesso a novos medicamentos na América Latina; Brasil lidera em autorizações, mas cobertura pública ainda é limitada
BAS determina que terapias genéticas na Alemanha não podem ter reembolso negado por razões econômicas, garantindo acesso a tratamentos inovadores.
Congresso apresenta recorde de projetos de saúde em 2024, mas lobby, fragmentação e falta de evidências travam avanços estruturais no SUS.
Atrasos no diagnóstico de doenças raras não afetam só o Brasil: na Itália, pacientes esperam até 5 anos, revelando falhas globais no sistema de saúde.
Sarepta divulga novos dados do Elevidys após 8 mortes; riscos de lesão hepática colocam terapia gênica sob escrutínio do FDA.
Portaria define regras e critérios para habilitação de serviços de terapia gênica no SUS, com foco inicial na AME tipo I e controle centralizado.
IA na judicialização da saúde: promessa de agilidade, mas com riscos éticos e de justiça que exigem transparência, supervisão humana e proteção de direitos.
Audiência no Senado expõe lutas e urgências de pacientes com doenças raras, destacando saúde mental, acesso a tratamento e dignidade.
Audiência no Senado sobre doenças raras revela desvio do debate técnico para palanque político e uso ideológico pela extrema-direita.
Sarepta divulga dados de toxicidade hepática do Elevidys após mortes e planeja novo estudo para reduzir riscos em pacientes com DMD.
Publicação de direito de resposta da Roche Farma Brasil sobre Elevidys® e tréplica do blog, destacando divergências entre Anvisa e Conitec.
Ministério da Saúde indefere CEBAS à Casa Hunter; entidade tem 30 dias para recorrer da decisão publicada no Diário Oficial.
Fibrose cística, ética e SUS: desafios no acesso a tratamentos inovadores e o papel da participação social nas decisões em saúde.
ICER dos EUA aponta que Spinraza não é custo-efetivo para AME tipo 3; relatório chega durante consulta pública da Conitec sobre uso no SUS.
Chefe da FDA renuncia após ataques políticos por vetos a terapias gênicas; caso expõe fragilidade da regulação frente a pressões externas.
Resumo acessível de artigo sobre estudos clínicos em doenças raras e seu impacto no acesso a tratamentos no sistema de saúde italiano até 2026.
FDA libera uso de Elevidys para pacientes com DMD e capacidade de andar após descartar ligação com morte; suspensão continua para casos mais graves.
Terapia gênica para Duchenne é suspensa após mortes e reacende debate bioético sobre riscos, esperança e acesso de crianças a tratamentos experimentais.
Pedro Henrique morre após tomar Elevidys. FDA investiga; Anvisa silencia. Caso expõe falhas na regulação de terapias gênicas no Brasil.
Roche recebe parecer negativo da EMA para Elevidys, primeira terapia gênica para DMD; empresa insiste em benefício clínico e busca nova via regulatória.
Tecnologia antes vista como segura passa a ser associada a casos de toxicidade grave, falência de órgãos e mortes. A ciência agora corre para entender os riscos do vetor mais usado em tratamentos genéticos.
Anvisa suspende temporariamente o Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA; medida visa garantir segurança em terapia gênica para DMD.
FDA pressiona Sarepta após três mortes ligadas ao Elevidys e ameaça revisão do aval da terapia gênica; empresa suspende envios e enfrenta queda nas ações.
Anvisa investiga efeitos adversos graves com base na RDC 406/2020, exigindo notificação em 15 dias e podendo impor ações regulatórias para proteger a saúde.
Roche suspende envio do Elevidys em 6 países após mortes; decisão pressiona agências reguladoras e ameaça aprovação na Europa.
Anvisa silencia sobre morte de Pedro após uso de Elevidys, mesmo após 3 óbitos internacionais. Post cobra investigação, alerta e ação urgente do órgão.
Sarepta pausa envio do Elevidys após mortes e pressão da FDA, revelando crise regulatória e levantando dúvidas sobre segurança e transparência da empresa.
Sarepta ignora pedido do FDA e mantém a distribuição da Elevidys, terapia genética ligada a três mortes por falência hepática. Impasse abala regulação.
Sarepta omite morte em ensaio clínico e levanta suspeitas sobre transparência e segurança de suas terapias gênicas, incluindo a já aprovada Elevidys.
Análise do ICER revela que Zolgensma é mais eficaz e custo-efetivo para AME tipo 1; Spinraza e Evrysdi têm uso mais restrito e menor evidência.
Sarepta enfrenta sua terceira morte ligada à terapia gênica em 2025; ações despencam e alerta de risco grave será incluído no rótulo de Elevidys.
Sarepta demite 500, corta terapias gênicas e aposta em siRNA após mortes ligadas ao Elevidys e exigência de alerta de caixa preta pela FDA.
O SUS está sendo desmontado por dentro por privatizações e falta de recursos. Promotor Jairo Bisol alerta: é preciso resistir antes que seja tarde.
Análise detalha divergências entre Anvisa e Conitec sobre o Elevidys®, revelando conflitos de critérios e impactos para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
FAQ acessível expõe falhas, riscos e incertezas da terapia gênica para DMD com base em artigo da *Neurology* que questiona sua eficácia e segurança.
Audiência pública expõe impasse entre critérios técnicos e urgência familiar na incorporação da terapia gênica Elevidys para distrofia muscular de Duchenne.
Terapia genética para DMD gera debate: eficácia limitada, riscos graves, custo de US\$ 3,2 milhões e aprovação polêmica baseada em esperança, não em evidência.
Operadoras de saúde ignoram decisões judiciais, lucram com a demora e colocam vidas em risco. Justiça se torna campo de batalha em vez de garantir direitos.
PL 84/2025 propõe prioridade para ONGs de doenças raras em parcerias públicas, mas levanta debates sobre governança e transparência institucional.
Elevidys, remédio de R\$ 14 mi para distrofia muscular, tem eficácia e segurança questionadas e recebe parecer negativo para uso no SUS.
Sarepta suspende uso da terapia gênica Elevidys em pacientes não-ambulatórios após segunda morte por falência hepática; estudo clínico também é pausado.
Sarepta relata segunda morte por falência hepática após terapia gênica Elevidys para distrofia de Duchenne, ampliando alertas sobre riscos do tratamento.
Aprenda a identificar discursos manipuladores e evitar erros comuns de comunicação institucional. Conheça a tática NARVO,
Indústria critica atrasos da Conitec e propõe melhorias ao Ministério da Saúde em meio a debate sobre judicialização e acesso a medicamentos no SUS.
Editorial em Neurology® alerta para dilemas éticos e custo elevado da terapia gênica para Duchenne, destacando esperança e riscos na aprovação recente.
Na Câmara, Padilha detalha temas de interesse para doenças raras, como teste do pezinho, Conitec e nova lei de pesquisa clínica.
Menino com DMD recebe remédio de R\$ 17 mi após decisão do STF, mas morre três meses depois; caso reacende debate sobre risco-benefício de terapias gênicas.
Revisão científica mostra que Elevidys eleva distrofina, mas melhora motora ainda é modesta na Distrofia Muscular de Duchenne; riscos e ensaios futuros em pauta.
Estudo mostra como cuidar de adultos com doenças raras afeta a saúde emocional e o trabalho de familiares; destaca a necessidade de mais apoio.
Em respeito ao direito de resposta e aos valores democráticos, blog publica nota da Casa Hunter após matéria que, inferimos, motivou sua emissão.
Promessa de hospital para doenças raras em Jales é cancelada; deputada Zambelli, madrinha do projeto, está foragida após condenação criminal.
Matéria copia release do MS sobre Elevidys, ignora fase regulatória e origem judicial, induzindo leitor a crer em cobertura plena pelo SUS.
Em 2023, 32,9% das despesas estaduais com medicamentos no Brasil foram por decisões judiciais, segundo pesquisa do Ipea, indicando grave impacto orçamentário.
OMS aprova resolução histórica sobre doenças raras, promovendo equidade e inclusão, mas seu impacto depende da adesão voluntária dos países.
Sarepta enfrenta queda nas vendas e crise de confiança após morte ligada ao Elevidys, mas mantém aposta no potencial da terapia gênica.
Durante a VII Jornada de Direito à Saúde, entidades de pacientes criticam propostas do FONAJUS que podem restringir acesso a tratamentos e agravar a judicialização.
Uma análise sobre os desafios na pesquisa clínica em doenças raras no Brasil, abordando diagnóstico, tratamento e inovações apresentadas em fórum nacional.
Fórum destaca estudo: pacientes com doenças raras são 6% dos usuários, mas geram 23% dos gastos dos planos de autogestão em saúde.
Audiência no Senado Federal (9/4) debate acesso a tratamentos para doenças raras no SUS, destacando inovação, produção nacional e cuidados integrais no sistema público.
Lei 15.120/2025 inclui ONGs de pacientes na Conitec, mas vínculo com indústria farmacêutica acende alerta sobre conflitos de interesse no SUS.
Nova lei amplia participação social na Conitec, mas traz desafios éticos e regulatórios na representação de pacientes e avaliação de tecnologias.
TCU exige plano para conflitos de interesse no Ministério da Saúde em até 90 dias.
Guia para famílias e cuidadores sobre o Elevidys: riscos, benefícios e decisões informadas na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
Jovem com Distrofia Muscular de Duchenne morre após tratamento com Elevidys, gerando preocupações sobre segurança e impacto regulatório da terapia gênica.
Morte de paciente em terapia gênica da Sarepta levanta alerta sobre segurança. Ações caem 22% e empresa atualizará bula do Elevidys.
Diferenças nos resultados da atrofia muscular espinhal entre o Reino Unido e países com triagem neonatal evidenciam a importância do diagnóstico precoce.
Nova seção **”Resumindo”** no *Academia de Pacientes*: resumos acessíveis de estudos científicos sobre doenças raras, traduzindo conhecimento em poder!
Estudo revela que planos de saúde comerciais dos EUA fazem uso limitado de ATS, citando principalmente avaliações estrangeiras para decisões sobre medicamentos.
Senado avança com PL que garante assento rotativo para sociedade civil na Conitec, ampliando a representatividade nas decisões do SUS.
Campanha motivada por artigo da Dra. Ida Schwartz publicado neste blog. Seguimos hoje informando o que é verdade e o que é mentira em terapia gênica.
A professora Ida Vanessa D. Schwartz alerta sobre o erro de se conceber a terapia gênica como cura para doenças raras, ressaltando riscos e complexidade.
Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
Pfizer sai do mercado de terapia genética, enquanto a bluebird bio é vendida. Mudanças refletem desafios comerciais e a baixa adoção dessas terapias.
Empresa farmacêutica é multada em €17 milhões por cobrar preço excessivo por medicamento antigo, abusando da exclusividade de mercado na UE.
O grupo HEMA, formado por NICE, ICER e CDA, busca aprimorar métodos de ATS. Como essa colaboração impactará a avaliação global de tecnologias em saúde?
ATS na França priorizará economia da saúde e fatores ambientais. HAS adapta métodos para inovação, transparência e impacto sustentável na saúde.
FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes.
Novos procedimentos de ATS nos Países Baixos entram em vigor em 2025, agilizando a avaliação de medicamentos e estruturando o envolvimento com fabricantes.
Descubra como IA e digitalização estão transformando a indústria farmacêutica, acelerando descobertas e ensaios clínicos, segundo a IFPMA
Diagnóstico precoce de FOP: saiba como a triagem neonatal identifica sinais como o hálux valgo, essencial para cuidados imediatos.
Em dezembro do ano passado tive o prazer de ciceronear Neil Grubert (foto) em sua primeira visita à cidade do …
ATS conjunta da UE inicia nova era: impacto em agências, desenvolvedores e acesso a terapias contra câncer e ATMPs. Será a mudança que esperamos?
76 medicamentos e tratamentos aprovados pelo SUS desde 2018 ainda não estão disponíveis. Atrasos afetam pacientes e aumentam a judicialização.
Estudo revela impacto negativo de novos medicamentos na saúde pública inglesa. Benefícios individuais não compensam custos e perdas na saúde populacional geral.
Análise detalhada da submissão da PhRMA para o Relatório Especial 301 de 2024, destaca preocupações sobre proteção de propriedade intelectual e acesso ao mercado farmacêutico no Brasil.
“O mercado de pacientes especialistas revela conflitos éticos e desigualdades, transformando participação em saúde em mercadoria e limitando o impacto transformador.”
A partir de janeiro de 2025, a União Europeia implementa um regulamento que harmoniza a avaliação de tecnologias de saúde, acelerando o acesso a tratamentos inovadores.
Ministério da Saúde negocia Zolgensma no SUS, terapia para AME. Medicamento mais caro do mundo traz desafios logísticos e avanço no cuidado a doenças raras.
Entidades e Defensoria Pública da União reagem a medidas do STF que podem inviabilizar direito à saude de pessoas com doenças raras
A proteção patentária é crucial para inovação, mas eleva o custo dos medicamentos órfãos, criando dilemas entre acesso e lucro, como no caso do Claritin.
A jornada de fé e resiliência de Pe. Márlon Múcio, portador de RTD, em busca de reconhecimento e esperança para os portadores de doenças raras no Brasil
Editorial da *The Lancet* destaca avanços e desafios para doenças raras, com novas iniciativas globais e a urgência de políticas e financiamento concretos.
Capricor busca aprovação antecipada da FDA para terapia com células-tronco que pode melhorar função cardíaca em pacientes com Duchenne.
CEPCAL acelera diagnósticos e tratamentos para doenças raras na América Latina, com iniciativas de triagem genética e dados para melhor compreensão dessas condições.
EMA conclui que eficácia do Translarna para distrofia muscular de Duchenne não foi comprovada e recomenda o fim da autorização de comercialização na UE.
Documentário “DRUG$” expõe a luta de americanos contra o alto custo dos medicamentos, revelando o impacto da ganância corporativa na acessibilidade à saúde.
Entenda a polêmica entre a Sarepta e a PPMD sobre a edição de um vídeo crítico à terapia genética Elevidys, gerando questionamentos sobre transparência.
O STF discute a aprovação do Elevidys, medicamento para DMD que, apesar do alto custo, demonstrou eficácia limitada em ensaios clínicos, segundo a revista Nature Medicine.
A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) propõe um pacote de medidas polêmicas que favorecem operadoras de planos de saúde, em detrimento dos direitos dos consumidores. Conheça os riscos envolvidos e como participar da audiência pública para debater esses retrocessos.
Indústria farmacêutica investe em grupos de pacientes, levantando preocupações sobre a independência dessas organizações e possíveis conflitos de interesse.
Entenda passo a passo os critérios definidos pelo STF para a concessão judicial de medicamentos não listados no SUS. Saiba quais são os requisitos e implicações.
Medicamento experimental da Biohaven, tróriluzol, demonstra potencial em reduzir a progressão da ataxia espinocerebelar em até 70%, segundo novos estudos clínicos.
Descubra os novos parâmetros do STF para o fornecimento de medicamentos pelo SUS, incluindo a criação de uma plataforma nacional e a gestão de demandas.
Reflexão sobre o impacto da linguagem ao tratar pessoas que vivem com doenças raras, inspirada por artigo da JAMA sobre humanização no cuidado.
Pacientes comemoram pedido de vista no STF sobre medicamentos de alto custo, aguardando decisão mais equilibrada para garantir acesso a tratamentos essenciais.
Análise da decisão de Gilmar Mendes sobre a judicialização da saúde, equilibrando o direito a tratamentos de alto custo com a responsabilidade fiscal do governo.
STF aprova regras para fornecimento judicial de medicamentos fora do SUS, com critérios rigorosos e novas normas de competência entre Justiça Federal e Estadual.
Pacientes enfrentam mais barreiras para obter medicamentos não incluídos nas listas do SUS, conforme novas diretrizes do STF que exigem provas rigorosas.
Corrupção e concorrência desleal em ONGs comprometem a missão de muitas organizações, desviando recursos de projetos essenciais e favorecendo práticas corruptas.
Gilmar Mendes suspende liminares de compra de remédio de R$ 17 milhões, enquanto governo negocia condições para fornecimento de tratamento para Distrofia Muscular.
Um curso online inova ao ensinar médicos sobre mais de 7000 doenças raras, promovendo uma melhor prática clínica e maior consciência profissional.
Análise dos desafios e necessidades dos pais cuidadores de crianças com Atrofia Muscular Espinhal, segundo revisão sistemática publicada em 2022.
Nova ferramenta gratuita, LanDis, ajuda a identificar e diagnosticar doenças hereditárias raras, facilitando a vida de médicos e pacientes globalmente.
Pressão judicial reduz preço do Trikafta na África do Sul, facilitando o acesso ao tratamento para fibrose cística, embora ainda seja inacessível para muitos.
Após uma longa batalha legal, Cheri Nel, uma banqueira de investimentos em Joanesburgo, desistiu de um processo que poderia ter …
Curiosamente, a matéria tendenciosa do Fantástico náo ouviu qualquer médico prescritor de Elevidys sobre evidências de eficácia do medicamento.
Explore os dilemas e riscos na ampliação de aprovações médicas, destacando a necessidade de cautela contra tratamentos duvidosos, evitando o impacto do ‘snake oil’ na saúde pública.
O mundo das associações de pacientes e ONGs traz em si algumas situações semelhantes àquelas dos chefes das famílias mafiosas …
Esquema de judicialização da saúde em Campo Grande, revelado pela Procuradoria-Geral, envolve médicos e advogados para aumentar rendimentos, sobrecarregando a saúde pública.
A EJP-RD está impulsionando ensaios clínicos inovadores para doenças raras, promovendo métodos avançados e disseminando conhecimento para a comunidade científica global.
Este post aborda as consequências da falta de atualização dos limiares de custo-efetividade na avaliação de medicamentos, destacando os desafios e questionamentos no processo de incorporação de tecnologias no sistema de saúde.
Associações ajudam pacientes com doenças raras no RS durante enchentes, garantindo acesso a medicamentos e suporte essencial, destacando a necessidade de melhor articulação governamental.
Após nove anos, uma nova lei regula pesquisas clínicas com humanos (Lei Nº 14.874, de 28 de maio de 2024)
Lula decide sobre PL nº 6007/2023, que beneficia farmacêuticas e ameaça a ética em pesquisas com humanos. Entidades pedem vetos para proteger direitos dos participantes.
Avanços no SUS para doenças raras: 152 medicamentos disponíveis, novos investimentos, mas desafios na distribuição eficiente e acesso oportuno persistem.
Amil enfrenta críticas e ações judiciais após cancelar milhares de contratos coletivos por adesão, afetando crianças com TEA, doenças raras e paralisia cerebral.
Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS.
Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.
Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos.
Reunião remota da Subcomissão de Doenças Raras ocorre terça (30), focando em políticas públicas e legislação para melhorar a vida de milhões.
🌍 O Zolgensma®, tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME), enfrenta uma queda nas vendas e desafios para conquistar novos …
Anvisa enfrenta atrasos na liberação de medicamentos devido à falta de servidores, impactando R$ 17 bilhões em investimentos.
Descubra os desafios da aprovação acelerada de drogas oncológicas e a necessidade de confirmar benefícios reais em sobrevida e qualidade de vida.
Rio de Janeiro aprova estatuto pioneiro para direitos de pessoas com doenças raras, promovendo inclusão e qualidade de vida.
🔄 Novas medidas do Fonajus buscam equilibrar acesso à saúde e demanda judicial. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas …
Descubra como Wilbert Bannenberg, aos 71 anos, continua sua luta incansável pelo acesso universal a medicamentos essenciais
Desafios da medicina baseada em evidências e a influência da indústria farmacêutica comprometem a integridade científica.
Exploração dos PLs 200, 7082 e 6007 sobre pesquisa com humanos no Brasil, focando em proteção ética e impacto social.
Anvisa facilita registro de medicamentos com norma de confiança regulatória, agilizando acesso a tratamentos inovadores no Brasil.
🧠 O que está acontecendo: 🔬 A descoberta chocante de que o medicamento Relyvrio® para ELA não é eficaz coloca …
Explore os desafios da Triagem Neonatal, desde o estresse familiar até dilemas éticos, e descubra o que raramente é discutido sobre o teste do pezinho.
Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes.
🚀 O avanço na medicina trouxe medicamentos inovadores, mas com altos custos. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: …
