Elaboração e atualização de protocolos clínicos

A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020

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Principais avanços e desafios na elaboração e atualização de PCDTs

A Portaria 199/2014 estabeleceu em suas diretrizes que os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs) são ferramentas para a promoção, prevenção e cuidado integral das pessoas com doenças raras. Eles são os instrumentos que qualificam o cuidado através de suas recomendações, servindo como base para os serviços prestarem o atendimento clínico e medicamentoso ao paciente e determinarem o diagnóstico para essas doenças.

Como um dos principais instrumentos de estruturação do cuidado, os PCDTs são especialmente importantes para as doenças raras. Por se tratar de doenças pouco conhecidas e com poucos profissionais de saúde especialistas, os protocolos servem como um guia para os profissionais da atenção básica e especializada no cuidado para com essas pessoas.

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Acesso a tecnologias (incluindo medicamentos)

A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020

Quando se discute a integralidade do cuidado dos pacientes com doenças raras, é inescapável abordar o acesso a medicamentos e a equipamentos de saúde, que trazem a perspectiva de retardar o avanço de doenças que são graves, debilitantes e progressivas, se utilizadas no momento adequado e no paciente correto.

No entanto, a Portaria 199/2014 não define mecanismos específicos para a garantia de acesso a tecnologias, deixando a  decisão vinculada aos processos já existentes de incorporação, notadamente junto à CONITEC.

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Estudo revela importância de critérios específicos para ATS em doenças raras

Estudo recentemente publicado e assinado por alguns dos mais importantes especialistas em Farmacoeconomia e Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) traz revelações que há muito tempo têm sido apontadas no blog Academia de Pacientes e já são de amplo conhecimento de seus leitores.

Ele reitera, mais uma vez, a necessidade de se contemplar as especificidades dos tratamentos de doenças raras (TDR), quando da realização de ATS em agências voltadas para este fim. No Brasil, tal tarefa cabe à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (Conitec), mas esta não possui um processo específico de deliberação acerca dos mesmos e que levem em conta suas inúmeras particularidades.

Isto tem gerado debates em solo nacional sobre a legitimidade e a transparência de suas decisões acerca de TDR, com potenciais abalos à credibilidade daquela agência.

Com uma base de evidências caracteristicamente pequena (afinal, doenças raras acometem poucos pacientes) e preço muito elevado, processos convencionais de ATS têm sido problematizados internacionalmente, quando o assunto é TDR.

Agora, esta pesquisa na modalidade “estudo de caso” analisou ATS realizadas em diversos países e os procedimentos adotados para deliberar sobre dois tratamentos medicamentosos contrastantes, empregando-se os seguintes critérios de inclusão no estudo:

  • tratamento para doença rara X ultrarrara
  • doença afetando crianças X adultos
  • doença incapacitante X cursando com risco de vida

Os dois medicamentos selecionados para o estudo foram nusinersena, indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal, e voretigeno neparvovec, indicado para o tratamento da amaurose congênita de Leber. A propósito, no Brasil, ambos possuem registro na Anvisa. A nusinersena foi incorporada ao SUS através da Conitec e o voretigeno neparvovec está sendo objeto de processos consultivos preliminares nesta agência.

Foram analisados relatórios referentes a estes dois tratamentos, oriundos de países como Bélgica, Inglaterra, França, Alemanha, Itália, Noruega, Escócia, Súécia e Estados Unidos.

O estudo verificou que os países com processos diferenciados, separados ou adaptados para deliberação sobre TDRs tinham abordagens mais consistentes para a gestão de questões a eles relacionadas no decorrer do processo de ATS. Por exemplo, no que se refere ao maior envolvimento das partes interessadas e disponibilidade de critérios para abordar as especificidades do mesmo, o que gerou mais transparência na tomada de decisão.

Os resultados sugerem que abordagens específicas, separadas ou adaptadas para a avaliação de TDR podem facilitar uma tomada de decisão mais estruturada e consistente e uma melhor gestão de suas especificidades.

Embora esses TDR prometam melhorar a saúde e a qualidade de vida (QV) dos pacientes, se o fazem ensejam desafios consideráveis ​​para os sistemas nacionais de saúde, no que tange à sua avaliação e incorporação a estes. Eles apresentam invariavelmente uma quantidade substancial de incertezas probatórias (evidentiary) e altos custos.

As incertezas relacionadas à determinação do valor destas TDR decorrem de uma série de desafios caracteristicamente inerentes às doenças raras:

  • afetam um pequeno número de pessoas,
  • o conhecimento da história natural é frequentemente limitado
  •  e sua apresentação é heterogênea.

A avaliação dos TDR frequentemente envolve suposições importantes  (verdadeiras apostas) sobre a progressão da doença que não podem ser validadas, e sua incorporação a sistemas de saúde só é possível com uma disposição a pagar (WTP) bem superior aos limites tradicionais. Isso levanta a questão de saber se os processos de ATS para TDR não deveriam ser objeto de padrões distintos dos convencionais.


 

Os autores verificaram que processos suplementares/alternativos de avaliação de TDR possuem uma série de mecanismos / critérios formais, distintos dos processos-padrão, que podem permitir que as especificidades destes tratamentos sejam levadas em consideração no processo de tomada de decisão. Isso inclui, por exemplo, diferentes exigências de evidência para tratamento de doenças raras e ultrarraras, maior tolerância (leniência) em relação à qualidade da evidência e maior aceitação de incertezas, considerações mais abrangentes e um limiar de Disposição a Pagar mais elevado.

O estudo conclui que “esses critérios formais podem ajudar a avaliar com mais precisão o valor e os desafios dos TDR de uma forma mais estruturada e fazer com que as decisões consequentes sejam mais transparentes e consistentes”.

Trechos das decisões flexibilizadas

O artigo traz alguns trechos de decisões que poderiam representar música para os ouvidos para pessoas que vivem com doenças raras no Brasil. Ressalvas que trariam maior justiça e equidade a processos de tomada de decisão envolvendo tecnologias de saúde destinadas a TDR.

Image by Bernd Everding from Pixabay

Selecionamos alguns destes trechos.

“O comitê estava ciente de que há uma expressiva necessidade não-atendida nessa população porque não há tratamentos específicos disponíveis para essa condição. Ele reconheceu que os resultados dos ensaios clínicos eram incertos devido ao pequeno tamanho da amostra e ao acompanhamento limitado. No entanto, considerou que a evidência mostrou que o voretigene neparvovec melhorou o desempenho visual e foi capaz de prevenir a progressão da doença

Inglaterra, voretigeno neparvovec

Ao avaliar medicamentos para grupos particularmente pequenos de pacientes com doença muito grave, pode-se aceitar uma menor exigência de documentação e um maior uso de recursos comparados a outras medidas

Noruega, voretigeno neparvovec .

As incertezas na documentação e nos resultados apresentados pelo TLV são consideradas muito altas. No entanto, essas incertezas devem ser entendidas com base na raridade da doença

Suécia, voretigeno neparvovec

Alguns pacientes serão capazes de viver mais com uma significativa melhor qualidade de vida.

Noruega, nusinersena

Considerando … seu início sendo logo após o nascimento (formas graves evoluindo rapidamente), ou mais tarde na infância

França, voretigeno neparvovec

O comitê reconheceu a dificuldade de avaliar medicamentos para condições muito raras

Inglaterra, nusinersena

 

 

Por uma questão de direito, prioridade e humanidade

Vacinação contra a Covid-19 para pessoas com deficiência não pode impor recorte socioeconômico.

Daniela Rorato1

A acessibilidade programática é um conceito da Lei Brasileira de Inclusão (LBI), criada para derrubar as barreiras embutidas nas políticas públicas: decretos, portarias e leis devem ser elaborados de forma inclusiva e para facilitar a vida da pessoa com deficiência.

O Plano Nacional de Imunização (PNI) revelou exatamente o oposto, trazendo uma aflição a mais para as pessoas com deficiência no meio da pandemia: a constatação de sua invisibilidade.

No lançamento do plano, já assustou o fato de as pessoas com deficiência, que deveriam ser prioridade, terem sido escaladas para a quarta e última fase da vacinação. Fato que levou entidades do segmento a criarem os movimentos nacionais “Eu Mereço Uma Dose de Respeito” e “Vacina Já“, pleiteando a vacinação imediata das PcDs, por razões da sua extrema fragilidade e pela associação de doenças à deficiência, que ocorre em boa parte dos casos. O movimento recorreu à Suprema Corte, que deu por compreensão a vulnerabilidade dos quadros sindrômicos e patologias associadas à deficiência, ordenando que o grupo fosse inserido na terceira e atual etapa, junto às pessoas com comorbidades.

Seria um breve alívio caso não existisse uma inusitada barreira: o PNI determina que só sejam vacinadas as PcDs cadastradas no Benefício da Prestação Continuada (BPC) concedidos para pessoas de baixa renda. Um recorte socioeconômico imposto unicamente a quem tem deficiência. Para outros grupos igualmente prioritários, como idosos e gestantes, nada se exigiu. Uma absurdez incompreensível, que viola um direito adquirido.

Alguns gestores estaduais, também de municípios, optaram por não seguir à risca o PNI e de forma autônoma e empática, extinguiram a exigência do BPC para vacinação das pessoas com deficiências na vacinação local. Destaque-se aí a importância da autonomia para uma gestão pública na hora de adotar políticas humanitárias.

E, na contramão do PNI, cidades como Rio de Janeiro, Curitiba, Salvador, Maceió, João Pessoa e Teresina optaram por seus próprios critérios de vacinação para PcDs, anunciando que não seria necessário a exigência do cadastro no BPC. São Paulo, cidade natal da Coronavac, ainda segue à risca o PNI e tem vacinado somente com a comprovação de cadastro no BPC.

No Recife, onde resido e atuo como ativista pelos direitos das pessoas com deficiência, a pandemia nos motivou a criação do Comitê de Crise em Defesa das Pessoas com Deficiência – Enfrentamento Covid-19, que reúne cerca de 15 entidades da sociedade civil e representantes de entidades de classe e conselhos, unidos pela mesma causa.

Não demorou para abrirmos o diálogo com os governos estadual e dos municípios com muitas pautas: teleatendimento para mães cuidadoras e pessoas com doenças raras; exigência de comunicação acessível na divulgação das informações e decretos locais sobre a pandemia; implementação urgente da acessibilidade comunicacional e digital em toda a comunicação institucional do governo; priorização na vacinação; e, finalmente, exclusão da veiculação ao BPC para pessoas com deficiência serem vacinadas. Pleito conquistado por nós no último dia 21 de maio, quando foi anunciado pelo governo que a vacinação para PcDs ocorreria independentemente de terem ou não o BPC.

Um segmento cujas pessoas encontram tantas barreiras para integrar-se à sociedade não deveria ser surpreendido com a negação de um direito básico.

O que dizer de um PNI que exclui? Isto foi objeto da CPI da Covid, no dia 20 de maio, quando a senadora Mara Gabrilli (PSDB-SP), que tem tetraplegia, questionou o ministro da Saúde, Marcelo Queiroga, sobre o critério de vacinação para pessoas com deficiência. Em resposta, o ministro afirmou que o PNI foi concebido antes do início de sua gestão.

Empatia e boa vontade são fundamentais para mudar o que está errado.


1 Empreendedora social, mãe de Guto, idealizadora do projeto #Mãelitante e ativista dos direitos das pessoas com deficiência e da mãe cuidadora

Reproduzido de Folha de S. Paulo, 28/05/2020

Vacina: Entidade solicita esclarecimentos sobre procedimentos em pacientes imunocomprometidos

Você deve estar acompanhando o grande avanço que os EUA têm experimentado na vacinação contra a Covid-19. Mas, em outras frentes, a comunidade estadunidense de pessoas que vivem com doenças raras têm manifestado preocupação.

Estudos recentes revelaram que pacientes transplantados (entre eles, doentes raros)  podem continuar vulneráveis à Covid-19, mesmo depois da segunda dose da vacina. Além disso, o recente anúncio da desobrigação do uso de máscaras naquele país tem preocupado pacientes imunocomprometidos, dado o risco mais elevado de contágio desta população vulnerável.

Por conta disso, na quinta-feira passada (20/5) a EveryLife Foundation for Rare Diseases enviou uma carta aos dirigentes do Centro de Prevençao e Controle de Doenças (CDC), manifestando suas preocupações acerca destes temas e pedindo providências. O CDC é responsável pela vigilância sanitária nos EUA. 

everylife foundation

 

A carta se concentrou em três pontos relevantes:

  1. Dados emergentes que mostram que as vacinas contra a COVID-19 podem ser menos eficazes entre pessoas imunocomprometidas.
  2. O impacto das mudanças nas orientações do Centro de Controle de Doenças (CDC)  sobre o uso de máscaras em relação à população com doenças raras. 
  3. Acessibilidade continuada e necessidades de informação sobre as doenças raras à medida que a pandemia de COVID-19 evolui e a campanha de vacinação prossegue.

O documento ressalta que pesquisas recentes têm demonstrado que, “embora as vacinas sejam seguras, os indivíduos imunocomprometidos, os submetidos a um transplante de órgão sólido ou em uso de medicamentos imunossupressores podem produzir pouca ou nenhuma resposta de anticorpos às vacinas de RNA mensageiro (mRNA) atuais”.

Dito de outro modo, isso significa que, apesar da vacinação, “pode haver uma proporção significativa desta população específica que não estará protegida da infecção por SARS-CoV-2 no nível demonstrado em ensaios clínicos”.

Por conta disso, a Everylife Foundation solicita ao CDC “orientação e comunicação aprimoradas” de forma a que pacientes, familiares e profissionais de saúde possam tomar decisões informadas para se proteger do COVID-19, notadamente após as recomendações recentes do CDC sobre a não-obrigatoriedade o uso de máscaras .

A carta também apela ao CDC para aumentar a coleta de dados em casos envolvendo pessoas que contraem COVID-19 apesar de estarem totalmente vacinadas, de forma a se “construir uma base de evidências para determinar quem está em maior risco, quais intervenções podem ajudar a melhorar a probabilidade de alcançar a proteção total da vacina e quais testes podem prever com segurança o nível de proteção de uma pessoa”.

Além disso, a EveryLife exortou o CDC a expandir os esforços para garantir a distribuição acessível e equitativa de vacinas para adolescentes de alto risco e suas famílias, independentemente de sua localização geográfica, mobilidade física, habilidades tecnológicas ou níveis de alfabetização.

A Everylife Foundation recomenda que pacientes e cuidadores com dúvidas sobre as vacinas contra a COVID-19, novas orientações de máscara ou outras práticas recomendadas para se manterem seguros, devem conversar com sua equipe de profissionais de saúde, principalmente se tiverem recebido um transplante de órgão sólido, forem imuncomprometidos ou estiverem tomando medicamentos imunossupressores.

A EveryLife Foundation for Rare Diseases é uma organização não-partidária 501 (c) (3), sem fins lucrativos, dedicada a capacitar a comunidade de pacientes com doenças raras a defender uma legislação e políticas impactantes e científicas que avancem o desenvolvimento equitativo e o acesso a diagnósticos que salvam vidas, tratamentos e curas.

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Tenho doença rara. Devo tomar vacina? Depende

Acesso ao diagnóstico

Damos seguimento à série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? Ela é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor.

Hoje trataremos da importante questão do acesso ao diagnóstico.

Quando se fala em doença rara, o acesso ao diagnóstico é um desafio que se impõe não apenas no Brasil, mas no mundo todo. A história recorrente é que os pacientes acabam circulando na rede de serviços do SUS durante anos, passando por diversos especialistas, recebendo diagnósticos equivocados, fazendo tratamentos aleatórios, antes de obterem o diagnóstico correto. Um estudo19 realizado com famílias de pessoas com doenças raras no Rio Grande do Sul evidenciou as dificuldades enfrentadas até o diagnóstico correto e os aspectos emocionais que a situação gera para a família (angústia, dúvidas, desespero), e como os serviços de referência tiveram um papel fundamental para facilitar e aliviar este processo.

A Portaria 199/2014 traz entre seus objetivos a garantia do acesso a meios diagnósticos, em tempo oportuno. Além das ações previstas de diagnóstico precoce, por meio da identificação de sinais e de sintomas e encaminhamento de casos com resultados alterados, um dos principais avanços da política foi a incorporação de procedimentos diagnósticos pela CONITEC, que receberam o repasse do Ministério da Saúde via APAC, conforme visto anteriormente.

Entre os requisitos para habilitação, o Ministério criou exigências para garantir que os serviços tenham capacidade de realizar os testes, devendo possuir ou contratualizar sua aquisição junto a laboratório de patologia clínica, anatomia patológica e de exames genéticos e laboratório de imagem. Desde 2014, no entanto, essa relação de procedimentos não foi revista ou ampliada, o que vem fazendo com que as necessidades da comunidade médica e dos pacientes continuem sem resposta.

Inicialmente, cabe analisar os procedimentos diagnósticos já disponíveis no SUS. Os diagnósticos incluídos pela Portaria foram um importante passo na direção do cuidado integral, visto que o manejo correto da doença depende diretamente da capacidade do sistema de diagnosticá-la e de encaminhar o paciente para os serviços de saúde aptos a responder às suas necessidades.

Por outro lado, é essencial trazer aqui três obstáculos atuais que fazem com que o acesso ao diagnóstico seja um dos maiores debates na agenda de doenças raras.

O primeiro, o financiamento. Os valores reembolsados pelo Ministério da Saúde foram estabelecidos em 2014 e, já naquela época, foram vistos como insuficientes para cobrir seus custos, o que foi reforçado durante as entrevistas realizadas neste estudo conforme se verá à frente. A maior parte dos exames diagnósticos depende de insumos importados, o que, dada a variação cambial, torna ainda maior o desafio do financiamento dos serviços habilitados e das secretárias de saúde. É evidente que a própria divisão de responsabilidades entre os três entes da federação pressupõe que os estados e os municípios também participem do financiamento desses diagnósticos, mas a partir do momento em que o valor de repasse da União não acompanha nem ao menos o índice de inflação anual, o peso sobre os gestores subnacionais aumenta inevitável e desproporcionalmente.

Figura 1 – Variação dos valores das APACs, do IPCA e do câmbio (US$/R$) entre 2014 e 2020 (abril)

Fonte: Dados do Banco Central do Brasil e do IBGE, 2014-2020

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A solução mais comum para esse tipo de problema acaba sendo buscada no caso a caso, dentro do próprio orçamento do serviço habilitado, fora de uma lógica de repasse definido junto às secretarias de saúde. Essa falta de previsibilidade orçamentária poderia ser reduzida, senão solucionada, com mais planejamento e coordenação entre o serviço e a secretaria de saúde, ao definirem um volume de recursos específico para o diagnóstico de doenças raras na lei orçamentária anual, durante o processo de planejamento.

O segundo, a remuneração via APAC. A remuneração dos exames diagnósticos acontece apenas para os serviços habilitados, de modo que outros estabelecimentos que solicitem a realização desses exames devem pagar por eles integralmente. No entanto, esse é o caso de boa parte dos hospitais do país, já que a maioria dos que atendem pacientes com doenças raras não estão habilitados para fazê-lo formalmente.

O terceiro é observado antes mesmo de o paciente chegar ao serviço habilitado. Para que os pacientes sejam referenciados a esses serviços, é preciso que a rede de atenção básica esteja preparada para reconhecer sinais e sintomas que possam despertar a suspeita de uma doença rara. Como apontado por grande parte dos entrevistados, o persistente desconhecimento sobre as doenças raras entre os profissionais de saúde, a ausência de iniciativas de capacitação e educação continuada no nível municipal e a falta de diretrizes claras para o diagnóstico e para o referenciamento dos pacientes na rede do SUS são os principais impeditivos para que se faça o diagnóstico de forma precoce, evitando consequências graves para a qualidade de vida do paciente.

O resultado dessa desorganização, além das possíveis e prováveis perdas irreversíveis e imensuráveis para o paciente, é o uso ineficiente dos recursos públicos. O papel das secretarias municipais de saúde, nesse caso, se torna particularmente relevante, já que é sua responsabilidade capacitar os profissionais e estabelecer os fluxos de atendimento, com o apoio técnico e financeiro do estado e do governo federal.

Além da identificação de sinais e sintomas, desempenha um papel importante no diagnóstico o Programa Nacional de Triagem Neonatal21, que consiste na realização de diversos testes, como o do olhinho (triagem ocular), da orelhinha (triagem auditiva), do coraçãozinho e, o mais conhecido deles, o Teste do Pezinho. O sucesso e a amplitude do Programa estão relacionados não só com a triagem já nos primeiros dias de vida do bebê, mas também com o diagnóstico confirmatório, o monitoramento e o tratamento do recém-nascido em uma rede de cuidados com fluxos claros de referência e contrarreferência para cada doença diagnosticada.

Nos últimos anos, a ampliação do número de doenças cobertas pelo Teste do Pezinho tem sido discutida e implementada por alguns municípios, estados e pelo Distrito Federal, tendo como foco os erros inatos do metabolismo, que são de triagem menos complexa quando comparadas às anomalias congênitas, por exemplo. Os gestores subnacionais possuem independência para, com financiamento próprio, constituir seus próprios programas de triagem, o que abre espaço para que se criem projetos-piloto para o diagnóstico precoce de novas doenças e que possam servir de exemplo para sua posterior expansão para outras localidades.

Por outro lado, essas iniciativas não reduzem a importância de se levar o debate sobre a expansão da triagem neonatal para o nível federal. É necessário que o Ministério da Saúde, junto com os secretários estaduais e municipais de saúde, discuta novas fases de expansão do Programa, inclusive no aspecto orçamentário, evitando que se criem disparidades regionais no momento mais crítico para o cuidado do paciente com doença rara, que é o diagnóstico precoce.

Para ampliar o acesso ao diagnóstico na triagem neonatal nos procedimentos realizados pelos serviços habilitados e mesmo a exames que ainda não estão disponíveis no SUS, dois passos devem ser dados.

Primeiro, é necessário que as secretarias e os serviços dialoguem e pactuem uma rede de convênios com laboratórios de diagnósticos, o que permitiria organizar a demanda regionalmente, por exames específicos, por exemplo, e, assim, negociar melhores preços com o aumento de volume. Enquanto cada serviço ou cada secretaria buscar atender as suas demandas de maneira independente, estarão deixando passar a oportunidade de efetivar o princípio da eficiência do gasto relacionado ao orçamento público, o que permitiria a discussão sobre novos avanços no cuidado desses pacientes.

Segundo, é preciso enxergar o acesso ao diagnóstico como uma responsabilidade que pode ser compartilhada tanto com a indústria farmacêutica quanto com os laboratórios de diagnóstico. A grande tendência dos últimos anos é que esses dois atores sejam vistos como parte integrante da estratégia do cuidado e não apenas como fornecedores e prestadores de serviço fechados numa relação meramente transacional. Do ponto de vista da gestão pública, parcerias permitiriam a redução do impacto orçamentário da ampliação das redes de cuidado e de novas terapias no SUS; do ponto de vista dos profissionais de saúde, uma rede mais organizada e com menores barreiras de acesso permitiria que fossem oferecidos cuidados mais adequados aos pacientes e às suas famílias; para a indústria farmacêutica, a garantia do diagnóstico correto em tempo adequado é a garantia do resultado terapêutico alcançado; para os laboratórios de diagnóstico, haveria a abertura de espaço para ampliar os serviços prestados ao SUS, hoje muito limitados devido ao custo dos exames; e, claro, os maiores beneficiados desse arranjo seriam os pacientes e as suas famílias, com a redução da sofrida jornada de anos até que se chegue ao diagnóstico.

Iniciativas desse tipo parecem estar sendo discutidas junto a algumas secretarias de estado de saúde, como a de São Paulo. As experiências e os aprendizados resultantes desses projetos-pilotos precisam ser tomadas como exemplos, inclusive pelo Ministério da Saúde, que pode exercer um papel de coordenação importante dessas iniciativas, inclusive em um contexto de avaliação de tecnologias para o SUS.

Quadro 1 – Principais avanços e desafios no acesso ao diagnóstico

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Tenho doença rara! Devo tomar vacina? Depende

As Redes de Referência Européias (ERN) divulgaram seu posicionamento sobre as  prioridades e contra-indicações relativas à vacinação contra a COVID-19 em pessoas com doenças raras.

 

 

Oano de 2021 será marcado pelos programas de vacinação contra a SARS-CoV-2. Atualmente, vários Estados-Membros da União Européia estão definindo prioridades nos programas de vacinação para grupos específicos de doentes, incluindo aqueles com doenças raras. Por outro lado, existem alguns pacientes com doenças raras para os quais a vacinação pode ser contra-indicada.

Como as Redes de Referência Européias (ERNs) são formadas por especialistas em doenças raras, foi solicitado que todas elas  fornecessem suas opiniões sobre as prioridades e contra-indicações para pacientes com doenças raras em sua rede.

Os resultados estão resumidos abaixo e foram discutidos durante reunião interna do Grupo Coordenador da ERN, de 27 de janeiro de 2021.

Em primeiro lugar, as ERN aconselham que as recomendações gerais da Agência Européia de Medicamentos (EMA) sobre novos medicamentos sejam seguidas.

As recomendações abaixo não estão completas e se aplicam apenas à população adulta. Além disso, essas recomendações baseiam-se na opinião de especialistas, visto que inexistem evidências mais robustas para a maioria das doenças raras. Em caso de as evidências mais consistentes estarem disponíveis, isso é mencionado na declaração abaixo.

As ERNs destacam que é muito importante que sejam recolhidas evidências sobre pessoas com doenças raras em programas de vacinação, e que, melhor ainda, seria realizar ensaios clínicos com esta população.

Este documento aqui reproduzido, baseado na opinião de especialistas, com recomendações somente para adultos, é apenas o ponto de partida com o objetivo final de se ter uma visão geral completa das recomendações nos próximos anos e, portanto, precisará de atualizações muito regulares. Posições atualizadas estarão disponíveis nos sites de muitos ERNs.

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Novela do Spinraza ganha mais um capítulo

A Conitec decidiu ontem (12/5) aprovar a indicação do Spinraza® para atrofia muscular (AME) tipo II com surgimento de sintomas até os 18 meses de idade.

A decisão ocorre após audiência pública sobre o tema ocorrida em 19 de março deste ano. Com isso ficam de fora ainda os pacientes com AME tipo III e do tipo I com ventilação mecânica permanente.

Este é mais um capítulo de uma novela cheia de peripécias e reviravoltas.

Conheça os tipos de AME

AME TIPO 0: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 podem apresentar alterações cardíacas e cerebrais.

AME TIPO 1: Também conhecida como doença de Werdnig-Hoffman, é o subtipo mais comum de AME, correspondendo a cerca de 60% dos casos reportados na literatura. Sinais e sintomas têm início antes dos seis meses de vida.

AME TIPO 2: A AME 5q tipo 2, ou doença de Dubowitz, é a forma intermediária da doença em que os sintomas geralmente se iniciam entre os seis e dezoito meses de idade. Atinge cerca de 29% dos casos reportados na literatura.

AME TIPO 3: Também conhecida como doença de Kugelberg-Welander, atinge cerca de 13% dos casos. Os primeiros sintomas aparecem após os dezoito meses de idade.

AME TIPO 4: Forma mais branda da doença, a AME tipo 4 é também uma das mais raras, representando menos de 5% dos novos casos. Na maioria das vezes, os primeiros sintomas aparecem a partir da segunda ou terceira década de vida. Pessoas com AME tipo 4 não apresentam dificuldades respiratórias ou de alimentação.

Para Renato Trevellin, presidente da associação “Unidos pela Cura da AME”,  a notícia é boa, mas ainda falta, segundo ele, incorporar Spinraza® ao SUS para a AME tipo 3 e AME tipo 1 com ventilação permanente. Ele também manifesta preocupação sobre a efetiva disponibilização desta terapia aos pacientes habilitados a recebê-la:

Só esperamos que a incorporação ao SUS para AME tipo II funcione, porque hoje está muito difícil para as pessoas terem acesso aos centros de referência, no caso da AME tipo I. Distância, dificuldade de conseguir a consulta, tudo que você possa imaginar para dificultar. Principalmente agora, em contexto de pandemia, piorou. E que seja incorporado para fornecer o tratamento e não para restringir, como aconteceu com a AME tipo I. Porque eles incorporaram e eles usam em processos judiciais a alegação de que o remédio está no SUS, para as famílias irem lá conseguir junto ao SUS e a gente sabe que não é verdade, que não é tão fácil assim. 

Fausto: o homem que vendeu sua alma

Avida imita a arte?

 

Os acontecimentos na sessão da CPI da Covid-19 do dia 6 de maio de 2021 trouxeram-me à mente uma obra-prima da literatura mundial, Fausto: uma tragédia, do escritor alemão Wolfgang von Goethe (pronuncia-se Guêti) .

Jefferson Rudy/Agência Senado

Vejamos o que, a respeito desta obra, nos ensina Carolina Marcello, mestre em estudos literários, no blog Cultura Genial.

Fruto do imaginário alemão, o mito de Fausto surge em diversas narrativas; a versão de Wolfgang von Goethe é, sem dúvida, uma das mais célebres.

A lenda foi inspirada em Johann Georg Faust (1480 – 1540), um mago e astrólogo do Renascimento alemão que chegou a ser apontado como alquimista.

Esta célebre adaptação de Goethe, de uma história popular, se foca na figura de Henrique Fausto, um homem que é extremamente inteligente, mas ainda não possui tudo aquilo que quer. Várias histórias foram surgindo na cultura popular em torno dele: além de ser acusado de bruxaria, acreditavam que teria feito um pacto com o diabo para ter acesso aos poderes do mundo oculto.

Ele permanece insatisfeito até o dia em que conhece um demônio chamado “Mefistófeles”. Após fazerem um acordo, Fausto acaba vendendo a própria alma, a troco de ver seus desejos realizados.

Na lenda, assim como no texto de Goethe, Fausto é um homem sábio e de sucesso que pretende aprender e experimentar o máximo que puder. No entanto, ele se encontra permanentemente frustrado com as limitações humanas e procura também respostas no universo mágico.

Seu caminho sofre uma reviravolta quando ele conhece um demônio que vem à Terra para corromper a sua alma, depois de ter feito uma aposta com Deus.

Mefistófeles é uma figura da mitologia medieval que aparecia frequentemente nas obras da época, como uma das possíveis representações do mal. Com o tempo, ele passou a ser associado ao Diabo e confundido como outros personagens semelhantes, como Lúcifer.

Não é através da força, mas graças à esperteza e negociação, que ele consegue “comprar” a alma do protagonista. Após segui-lo até casa, sob a forma de um cão, o demônio aparece diante do estudioso com uma proposta que ele não consegue recusar.

Quando recebe uma resposta afirmativa do humano, que não resiste a tudo que lhe oferece, ele consegue realizar o seu principal objetivo: Fausto cai em tentação.

O poema dramático do alemão Johann Wolfgang von Goethe começou a ser composto em 1775. A obra foi publicada em duas partes: a primeira em 1808 e a segunda em 1832, já postumamente.

Significado e interpretação da obra

Considerada uma das maiores obras da literatura alemã, Fausto se tornou uma referência que simboliza o dilema do Homem na modernidade. Desde o começo, aquilo que motiva Fausto é a busca incessante do conhecimento, procurando compreender totalmente o mundo no qual se encontra.

Quando conhece Mefistófeles, ele encontra uma forma de superar as limitações da sua humanidade e ter acesso a saberes e experiências que jamais iria obter de outro modo. Para isso, ele precisa fazer uma escolha moralmente questionável: vender a alma a troco do conhecimento.

Contudo, o pacto de Fausto com o demônio terminará no momento em que ele se sentir verdadeiramente satisfeito. Ou seja, de alguma forma, ele precisa ser movido por essa sede contínua de progresso e informação, caso contrário tudo chegará ao fim.

Na tentativa de entender a existência e os mistérios do universo, o protagonista acaba desafiando as leis divinas. Ainda que Deus tenha apostado que ele não venderia a alma, por acreditar na pureza da humanidade, Fausto acabou sendo corrompido pelo seu próprio espírito inquisitivo.

Mesmo assim, depois de todos os seus feitos ao lado de um demônio, o protagonista se arrependeu e conquistou a salvação, lembrando que o perdão divino é possível para aqueles que realmente o procuram.

Deus, em sua profunda misericórdia, sempre perdoa os que desviam de seus caminhos.

Acompanhe as decisões e consultas públicas da semana na Conitec

CONITEC – Consultas Públicas

  • 22/04: Torna pública consulta para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – CONITEC, relativa à proposta de ampliação de uso da dosagem de sirolimo para pacientes adultos com linfangioleiomiomatose, apresentada pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE/MS);
  • 23/02: Torna pública consulta relativa à proposta de incorporação da givosirana para o tratamento de pacientes adultos com porfirias hepáticas agudas, apresentada pela Specialty Pharma Goiás Ltda.;
  • 23/02: Torna pública consulta relativa à proposta de incorporação do migalastate para o tratamento de pacientes com Doença de Fabry com mutações suscetíveis e idade igual ou superior a 16 anos, apresentada pela Pint Pharma Ltda.;

CONITEC – Decisões

  • 23/04: Torna pública a decisão de incorporar o exame de dosagem de anticorpo antirreceptor de acetilcolina para diagnóstico de Miastenia Gravis;
  • 26/04: Fica aprovado o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – Artrite Reativa;
  • 28/4 : Torna pública a decisão de incorporar o alentuzumabe para tratamento de pacientes com esclerose múltipla remitente recorrente com alta atividade da doença em falha terapêutica ao natalizumabe conforme o estabelecido no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS.

SECRETARIA DE ASSISTÊNCIA À SAÚDE – Consulta pública

  • Torna pública consulta que aprova o Protocolo de Uso de Indução de Imunotolerância para Indivíduos com Hemofilia A e Inibidor (0017647402);

Maiores informações você encontra no Diário Oficial da União ou no site da Conitec.