E a “perspectiva do paciente” do NICE? Funciona mesmo?

Recentemente, publicamos um post neste blog que teve muitas visualizações. Por isso voltamos ao assunto. 

O post anterior buscava oferecer perspectivas criticas baseadas em literatura científica sobre iniciativa de “paciente-testemunho” (atualmente “perspectiva do paciente”) lançada pela Conitec, no dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião Ordinária. 

O “paciente-testemunho” seria uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário. No caso, este compartilhamento de experiências visaria fornecer subsídios para futuras decisões da Conitec, buscando incorporação de tecnologias de saúde (medicamentos) ao SUS. 

Agora oferecemos miradas adicionais, desta vez trazendo para vocês o que estudos recentes em ciências sociais revelam sobre iniciativas semelhantes desenvolvidas pelo National Institute for Health and Care Excellence (NICE), agência do Reino Unido, considerada a meca das Avaliações de Tecnologias em Saúde (mas que também tem seus problemas) e que supostamente inspira a Conitec, a julgar pelas suas comunicações públicas.

Afinal, como as perspectivas dos pacientes são incorporadas ao NICE?

Aqui não vamos tratar das situações envolvendo doenças raras no NICE, mas sim de processos de ATS de medicamentos convencionais, ok? 

A primeira coisa que se pode dizer é que há um evidente compromisso (formal, no papel) do National Health Service (o SUS britânico) em incorporar visões do público e dos pacientes em seus processos de tomada de decisão. Ele se expressa em uma série de documentos daquela entidade. Mas isso não quer dizer que funcionem em sentido esperado pelos pacientes. 

Quatro políticas-chave do NHS norteiam tal preocupação relativa à participação dos pacientes em processos decisórios no sistema de saúde britânico:

  • A Lei de Saúde e Assistência Social (2012)
  • a Constituição do NHS (2012)
  • o documento Colocando as pessoas no centro do cuidado (2009)
  • e o documento Padrões essenciais de qualidade e segurança (2010)

Com relação ao NICE, embora constem no papel políticas formais visando tais fins, pouco se sabe realmente sobre que abordagens funcionam melhor, em que ocasiões e em que circunstâncias melhores desfechos podem ser alcançados, da perspectiva dos pacientes. E a maior incerteza relacionada a estes processos é definir até que ponto tal envolvimento efetivamente contribui na avaliação e revisão de novos tratamentos. 

A política de envolvimento de pacientes e público em geral do NICE data de 2013 e reflete o compromisso do NICE em envolver os pacientes, usuários de serviços, cuidadores e o público. Esta parece perpassar toda a sua gama de orientações, produtos e documentação de padrões de qualidade. 

Em relação às Avaliações de Tecnologias de Saúde, o compromisso contínuado do NICE em garantir este nível de envolvimento soa evidente. Para cada ATS, o NICE solicita submissões de todos os grupos de pacientes e cuidadores com interesses relevantes para a avaliação, e suas declarações escritas e orais devem ser consideradas de modo regulamentar pelo comitê envolvido na tomada de decisão (no caso das raras, o Highly Specialized Technologies – HST)..

Se para medicamentos convencionais, a incorporação de pontos de vista dos pacientes aos processos do NICE já é problemática, pode-se imaginar o que ocorra quando o assunto são “doenças raras”.

Embora o NICE tenha tentado adotar uma abordagem flexível para pacientes e cuidadores por meio de arranjos formais de tomada de decisão que incorporam as opiniões dos pacientes, os processos formais das ATS podem, de fato, minar as próprias evidências coletadas dos representantes dos pacientes.

Os achados de alguns estudos que consultamos mostraram que os pacientes têm desempenhado uma função meramente simbólica (figurativa) em reuniões do NICE. Nos referidos comitês de ATS do NICE (entre os quais o HST),  a voz do paciente é relegada à periferia da participação.  Ao final pesam nas decisões (no caso, envolvendo doenças prevalentes) as análises de custo-efetividade, que acabam direcionando a decisão final, como sempre. 

Os processos de avaliação formal e estruturas estabelecidas pelo NICE ainda parecem não conseguir criar espaços propícios para que os membros do comitê (plenário) conciliem diferentes tipos de evidências: tanto relatos de experiência de vida, trazidos pelos pacientes; quanto evidências rigorosas sobre clínica e custo-efetividade, de forma equânime. 

Trata-se de uma questão cultural. Os comitês normalmente tendem a valorizar de forma até exacerbada as evidências clínicas e de custo-efetividade, em detrimento dos ricos relatos oferecidos pelos pacientes. Sempre se destacou que possuem uma visão pejorativa do testemunho de pacientes, dado o fato de os verem como “leigos”.  Os membros do comitê, quando entrevistados sobre a iniciativa, costumam exaltar as dimensões adicionais para a tomada de decisão que a fala dos pacientes traz ao processo.  Mas isso é pura diplomacia, ao que parece. 

Trata-se de uma declaração pro forma, na medida em que pacientes não conseguem identificar de que modo seus testemunhos contribuíram para a decisão final. Alguns destes pacientes relatam certos constrangimentos nestes settings formais por não dominarem os assuntos tratados na maior parte das reuniões e outros informam acreditar que sua participação seria pura demagogia, “para inglês ver”. 

Os estudos a que tivemos acesso, independentes e publicados na literatura internacional, mostram que, apesar de estabelecer um compromisso formal de incorporar as perspectivas do paciente por meio de sua política de envolvimento dos pacientes (no papel), os arranjos adotados para engajar e envolver os usuários por meio de seus processos deliberativos na verdade marginalizam os próprios grupos que buscam inclusão nas reuniões de avaliação do NICE.

Paciente-testemunho, ok! Mas para que, exatamente?

No dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião, a Conitec trouxe-nos a novidade do paciente-testemunho, uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário.

Foi sobre o medicamento tafamidis meglumina para tratamento da cardiomiopatia amiloide, doença rara causada por um distúrbio do metabolismo de proteínas que atinge os tecidos do coração, prejudicando seu funcionamento.

Pela regra, tal como recentemente anunciada, a participação do paciente-testemunho ocorre na reunião de apreciação inicial da tecnologia em avaliação, aquela que antecede a consulta pública e posterior aos pareceres dos Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde sobre o referido medicamento (ou tecnologia). É também neste momento que a Conitec define sua recomendação preliminar.

Naturalmente, ainda é cedo para se avaliar o impacto de tais iniciativas na tomada de decisão da Conitec. Só pesquisas futuras poderão indicar sua utilidade, propriedade e limites. Mas há que se ter cautela e não se tirar conclusões precipitadas sobre eventuais benefícios da iniciativa para os pacientes. Barbas de molho é bom procedimento, em se tratando de agências desta natureza e doenças raras.

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Mudanças no NICE podem gerar benefícios para você: taxas de desconto

Matéria atualizada em 24/12/2020

Há poucas semanas, trouxemos para você uma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa CONITEC.

Se você não leu as matérias anteriores clique nos links abaixo:

Quando a CONITEC será NICE? (I)

Modificadores: uma conquista para os doentes raros

Agora, passamos a destacar um novo aspecto das mudanças propostas e de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara.

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Modificadores: uma conquista para os doentes raros

Há poucos dias trouxemos para você uma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence, que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa Conitec.

Agora, passamos a destacar os principais pontos de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara.

Por conta disso, hoje vamos tratar de “modificadores”. Você sabe o que são?

Antes de um novo medicamento ser disponibilizado em sistemas públicos de saúde tanto para pacientes na Inglaterra, no País de Gales (ou no Brasil), ele precisa apresentar uma boa relação custo-benefício, digamos assim.

Para avaliar isso, o NICE usa o que chamamos de “modelagem econômica”. Assim, consegue verificar o que é ou não é custoefetivo. Ou seja, o medicamento (em nosso caso) que apresenta um melhor custo em relação ao benefício provável.

Desta forma, muitas das decisões envolvendo reembolso de medicamentos no NICE (ou sua incorporação ao SUS) são determinadas por esta análise de custo-efetividade (ou custo-utilidade). Com os recentes avanços da medicina, no campo das terapias celulares, terapias gênicas e tecidos engenheirados,  o NICE está realizando uma revisão de seus métodos, verificando como suas recomendações são feitas no momento e avaliando o que pode ser mudado, para melhor, da perspectiva do paciente e do sistema de saúde local.

É por isso que precisamos conversar sobre “modificadores”.

Quando o NICE (e a Conitec) faz uma avaliação de tecnologia em saúde (um medicamento, p.ex,) para saber se ela deve ser incorporada ao seu sistema público de saúde, ele aplica um conjunto de regras bem rigorosas, visando determinar se aquele medicamento é custo-efetivo.

Em linhas gerais, eles procuram verificar quantos anos de vida ajustados pela qualidade [de vida] (QALY) um paciente pode esperar obter como resultado daquele tratamento, em relação ao custo projetado deste. É o chamado “custo por QALY”. Quanto mais elevado for o custo por QALY de um medicamento, quando comparado a um tratamento já em uso, ou mesmo sem este comparador, menos custoefetivo ele é. Logo, tem menos chances de ser reembolsado/incorporado.

Entre os economistas da saúde rola até uma expressão espirituosa: “Um QALY é um QALY é um QALY”. Com isso eles querem sugerir que todos os QALYs valem a mesma coisa. Todos eles seriam iguais! No entanto, em algumas situações, o NICE reconhece que alguns QALY deveriam valer mais que  outros, digamos assim.

É aí que entram os “modificadores”. É como se diante de determinada patologia ou condição, para efeitos de justiça distributiva, fosse recomendável abrir exceções. Os “modificadores” são critérios que geram exceções ao padrão usual de tomada de decisão no NICE. Ou, dito em outras palavras, representam fatores ou circunstâncias onde é plausível admitir que ganhos em saúde não tenham o mesmo valor.

Até o momento, em seus processos de avaliação-padrão, o NICE introduzia um modificador somente. Fazia isso ao avaliar tratamentos empregados no final da vida de alguém e que, em seus últimos dois anos, lhe asseguraria pelo menos três meses adicionais. Pensou em oncologia e tratamento do câncer em estágio avançado? Acertou!

A novidade é que o NICE está cogitando introduzir modificadores para outras situações, como, por exemplo, doenças raras. Isso porque refletiram e verificaram que seria injusto não oferecer a pessoas que vivem com estas doenças, em algumas circunstâncias, um tratamento clinicamente eficaz, somente por conta de seu custo um tanto mais elevado.

Devido ao pequeno número de pacientes com probabilidade de serem elegíveis para um determinado tratamento para uma doença rara, estes costumam ser mais caros do que aqueles para doenças comuns e, portanto, muitas vezes não atendem ao limiar de custoefetividade definido pelo NICE (ou pela Conitec) para reembolsar/incorporar um medicamento ao sistema público de saúde. Um modificador para doenças raras ajudaria a resolver este problema. Compreendeu?

Na consulta pública que deve se encerrar no próximo dia 18, acerca de suas propostas de mudança para seus critérios de avaliação, o NICE já definiu alguns modificadores. Pela proposta, a “severidade da doença” seria um destes “modificadores” na tomada de decisão, o que poderia beneficiar muitas pessoas vivendo com doenças raras, tipicamente graves. Este modificador substituiria, ao que tudo indica, aquele de fim de vida já mencionado acima.

Além disso, o NICE tem a intenção de criar uma abordagem mais refinada para a questão da incerteza ensejada pelas tecnologias de saúde emergentes. Um posicionamento extremamente ortodoxo com relação à incerteza é o que muitas vezes faz este ou aquele medicamento para tratamento de doenças raras não ser incorporado a um sistema público de saúde, levando você a ter que judicializar, por exemplo.

Se um medicamento contribui para a redução de desigualdades em saúde, especialmente socioeconômicas, este fator também poderá representar um “modificador” na tomada de decisão do NICE. Os doentes raros são uma população desigualmente tratada no que se refere a acesso a medicamentos. Logo, potencialmente seriam beneficiados por este modificador também.

É importante destacar que estas são propostas que estão em consulta pública na Inglaterra e no País de Gales. Pode haver mudanças pelo caminho até outubro de 2021, quando espera-se que toda esta reforma esteja concluída. Mas já é bastante animador perceber que o NICE estuda modificar radicalmente sua abordagem relativa a tratamentos para doenças raras. Estas movimentações podem inspirar mudanças semelhantes no Brasil.

Limites da proposta

Precisamos aguardar a definição clara de como estes modificadores seriam operacionalizados para avaliar o impacto potencial da mudança proposta. Nos últimos anos, tem havido um debate importante sobre a justificativa para pagar um valor-prêmio para tratamentos para condições graves, o que levou a abordagens relacionadas à priorização sendo aplicadas em alguns países.

Em 2014, o NICE já havia realizado uma consulta sobre value-based assessment (referida como “carga da doença”). A abordagem do Estudo de Carga de Doença Global (GBD) é um esforço sistemático e científico para quantificar a magnitude comparativa da perda de saúde decorrente de doenças, lesões e fatores de risco por idade, sexo e geografia para pontos específicos ao longo do tempo.

Quando a Conitec será “NICE” (I) ?

Você pode não acreditar, dada toda a sinistrose que a pandemia trouxe para nossas vidas, mas tudo indica que o ano de 2021 será muito interessante para as pessoas que vivem com doenças raras.

Ao menos no Reino Unido. Com alguma sorte, também no Brasil e em outras partes do mundo.

Isto porque o National Institute for Healthcare and Clinical Excellence (NICE), da Inglaterra e do País de Gales, está realizando uma profunda modificação de seus métodos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (a maior de todas ao longo de sua história), visando trazer mais justiça e equidade a suas recomendações de incorporação destas aos sistema de saúde locais.

E os maiores beneficiários diretos destas mudanças serão os doentes raros, e, claro, toda a sociedade. Continue com a gente que mais abaixo você vai entender por quê.

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Conitec NÃO recomenda incorporação de canabidiol para esclerose múltipla

RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras

Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de ontem (31/11)  a decisão de NÃO incorporar o tetraidrocanabinol 27mg/ml + canabidiol 25mg/ml para o tratamento sintomático da espasticidade moderada a grave relacionada à esclerose múltipla., no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS.

Até o momento desta publicação no blog, os relatórios com as considerações preliminares das consultas públicas ainda não foram disponibilizados no site da CONITEC

DOU - 30-11-2020 - Decisões CONITEC 2

O ‘caso Spinraza’ merece ser visto com cautela

 

Cum grano salis.  Expressão latina que, em bom português, significa “com um grão de sal”. Ou, no popular, “com um pé atrás”. Ontem divulgamos no blog uma lista de países que incorporaram o Spinraza a seus sistemas de saúde com alguns detalhes vagos sobre as condições em que se deram tais incorporações.

A quantidade de países ali relacionados é expressiva. A lista vem de uma poderosa associação de pacientes no Reino Unido que tem todo interesse em ver incorporado o Spinraza na maior parte do planeta. De modo que se deve  olhar a lista com cautela adicional.

O campo da saúde, especialmente no que diz respeito a doenças raras, é pura areia movediça. Muito dinheiro envolvido. Interesses nobres; outros nem tanto.

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Onde o Spinraza já está aprovado?

Você leu ontem aqui neste blog que a Conitec emitiu recomendação desfavorável para incorporação de nusinersena (Spinraza) ao SUS nos casos de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo II e tipo III e que irá encaminhar sua decisão para consulta pública.

Na prática, a prevalecer tal resultado, o medicamento continua incoporado ao SUS somente para os casos de tipo I.

Este é mais um capítulo de um imbroglio que se arrasta desde 2018. A AME é doença neuromuscular de origem genética recessiva rara, com incidência de 1:10.000 nascidos vivos e prevalência estimada de 1-2:100.000 pessoas. Ainda não foi divulgado o Relatório de Recomendação desfavorável e nem as gravações do Plenário que culminou com tal decisão.

Com a decisão divulgada anteontem, somente pacientes com AME tipo I recebem nusinersena pelo SUS. Os restantes a obtém através de judicialização.

Resolvemos realizar uma breve pesquisa para saber como outros países do mundo se posicionaram com relação à incorporação de nusinersena a seus sistemas públicos de saúde. Verifica-se que, em linhas gerais, não considerando os países que ainda estão com negociações de preço em andamento, somente algumas províncias do Canadá restringem o acesso ao medicamento nos mesmos moldes que o Brasil.

No quadro abaixo, quando você ler “Acesso reembolsado”, entenda como se o medicamento estivesse incorporado ao sistema público de saúde.

Os países relacionados abaixo e que constam como concedendo acesso através de Managed Entry Agreement são aqueles que optaram por fazê-lo mediante um acordo de compartilhamento de riscos (como fora proposto para o caso brasileiro para AME tipos II e III) ou assemelhados.

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Spinraza: uma novela sem final feliz?

E terminou ontem (6/11) mais um capítulo da novela Spinraza. Sem final feliz.

Na pauta da 92ª Reunião da Conitec divulgada ontem era possível ler em linhas telegráficas:

5 de novembro de 2020

Apreciação inicial do nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos II e III.

Recomendado o encaminhamento à consulta pública com parecer desfavorável.

A Biogen imediatamente soltou breve comunicado para pacientes com AME 5q e seus familiares sobre o dado novo.

O dirigente da Associação Unidos pela Cura da AME, Renato Travellin, assim se pronunciou sobre o caso:

Conitec sendo Conitec. Sinceramente, vindo deles, não me surpreendeu. É a Conitec contra 40 países com restrições mínimas ou 22 sem nenhuma restrição. Quem tem razão?

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Quando números só não bastam

O blog Academia de Pacientes tem visto com satisfação o crescimento de uma produção acadêmica independente e baseada em altos padrões de qualidade, onde se pode ter uma visão mais isenta e qualificada sobre a real atuação de instituições ligadas ao governo, sejam elas quais forem.

Isto é bom para que você possa cobrar das autoridades o que elas realmente precisam fazer. Tem sido uma tradição no meio acadêmico a crítica da atuação de instituições realizada por pesquisadores das Ciências Sociais em publicações científicas de renome, nacionais e internacionais. A liberdade de pesquisa tem sido, aos trancos e barrancos, direito constitucional nesse país. Até quando deixarem.

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