NEIL GRUBERT
“O medicamento mais caro do mundo” estará disponível para pacientes na Inglaterra após o último acordo com o National Health Service (NHS). O Libmeldy da Orchard Therapeutics (atidarsagene autotemcel) tem um preço de tabela relatado de mais de 2,8 milhões de libras esterlinas (aproximadamente 20 milhões e 200 mil reais).
É o tratamento para a leucodistrofia metacromática (MLD), condição ultra-rara, que causa danos graves ao sistema nervoso e aos órgãos de uma criança, levando a uma expectativa de vida de apenas cinco a oito anos. Entre quatro a cinco bebês nascem com o distúrbio na Inglaterra a cada ano.
O anúncio coincide com o projeto de orientação do NICE recomendando a #terapiagenica – uma reversão de uma decisão anterior de que o tratamento não representava uma boa relação custo / benefício.
Helen Knight, Diretora do Programa no Centro de Avaliação de Tecnologia em Saúde, comentou: “As evidências clínicas apresentadas mostraram que, para aquelas crianças nas quais o atidarsagene autotemcel foi eficaz, este teve um benefício clínico substancial em termos de permitir que as crianças mantivessem suas funções motoras e cognitivas. Portanto, estamos satisfeitos com o fato de a empresa concordar com um desconto aprimorado no preço do atidarsagene autotemcel que, ao refletir melhor a incerteza nas evidências, permitiu que o comitê recomendasse esse tratamento potencialmente transformador para crianças com essa condição”.
A presidente-executiva do NHS, Amanda Pritchard, disse: “O acordo que fechamos é apenas o exemplo mais recente do NHS England usando suas capacidades comerciais para cumprir o compromisso do Plano de Longo Prazo do NHS de fornecer aos pacientes tratamentos e terapias de ponta a um preço que é justo com os contribuintes”.
Espera-se que o lançamento do Libmeldy comece na primavera de 2022, após a publicação das orientações finais do NICE [congênere da Conitec no Reino Unido]. A terapia estará disponível no Manchester Centre for Genomic Medicine, o único local no Reino Unido e um dos cinco na Europa. Espera-se que pacientes de toda a Europa recebam Libmeldy em Manchester, destacando os desafios do tratamento transfronteiriço, que provavelmente crescerão à medida que mais terapias genéticas forem aprovadas.
Em outubro de 2021, o Haute Autorité de Santé (HAS) da França concedeu à #Libmeldy uma autorização de acesso antecipado para crianças com a forma infantil tardia ou juvenil da DLM, sem manifestações clínicas da doença. A autorização é inicialmente válida por um ano, mas pode ser prorrogada.
Em novembro de 2021, o G-BA da Alemanha encontrou evidências de benefícios adicionais consideráveis para o tratamento precoce de crianças com DLM, mas ainda assintomáticas. Para pacientes com sintomas iniciais da doença, o nível de benefício adicional foi considerado não-quantificável.
O G-BA estabeleceu um prazo – 1º de julho de 2024 – para sua decisão, enquanto aguarda a avaliação final do estudo submetido. O presidente do comitê, Josef Hecken, explicou: “Queremos reavaliar o medicamento para obter informações sobre seu uso a longo prazo em pacientes com sintomas”.
Ele acrescentou que a DLM ainda não é curável, “mas agora temos pelo menos uma opção que permite que as crianças afetadas vivam com menos deficiências físicas. Isso também é uma vitória”.
Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog.
