NHS Inglaterra fecha acordo sobre “o medicamento mais caro do mundo”

NEIL GRUBERT

“O medicamento mais caro do mundo” estará disponível para pacientes na Inglaterra após o último acordo com o National Health Service (NHS). O Libmeldy da Orchard Therapeutics (atidarsagene autotemcel) tem um preço de tabela relatado de mais de 2,8 milhões de libras esterlinas (aproximadamente 20 milhões e 200 mil reais).

É o tratamento para a leucodistrofia metacromática (MLD), condição ultra-rara, que causa danos graves ao sistema nervoso e aos órgãos de uma criança, levando a uma expectativa de vida de apenas cinco a oito anos. Entre quatro a cinco bebês nascem com o distúrbio na Inglaterra a cada ano.

O anúncio coincide com o projeto de orientação do NICE recomendando a #terapiagenica – uma reversão de uma decisão anterior de que o tratamento não representava uma boa relação custo / benefício.

Helen Knight, Diretora do Programa no Centro de Avaliação de Tecnologia em Saúde, comentou: “As evidências clínicas apresentadas mostraram que, para aquelas crianças nas quais o atidarsagene autotemcel foi eficaz, este teve um benefício clínico substancial em termos de permitir que as crianças mantivessem suas funções motoras e cognitivas. Portanto, estamos satisfeitos com o fato de a empresa concordar com um desconto aprimorado no preço do atidarsagene autotemcel que, ao refletir melhor a incerteza nas evidências, permitiu que o comitê recomendasse esse tratamento potencialmente transformador para crianças com essa condição”.

A presidente-executiva do NHS, Amanda Pritchard, disse: “O acordo que fechamos é apenas o exemplo mais recente do NHS England usando suas capacidades comerciais para cumprir o compromisso do Plano de Longo Prazo do NHS de fornecer aos pacientes tratamentos e terapias de ponta a um preço que é justo com os contribuintes”.

Espera-se que o lançamento do Libmeldy comece na primavera de 2022, após a publicação das orientações finais do NICE [congênere da Conitec no Reino Unido]. A terapia estará disponível no Manchester Centre for Genomic Medicine, o único local no Reino Unido e um dos cinco na Europa. Espera-se que pacientes de toda a Europa recebam Libmeldy em Manchester, destacando os desafios do tratamento transfronteiriço, que provavelmente crescerão à medida que mais terapias genéticas forem aprovadas.

Em outubro de 2021, o Haute Autorité de Santé (HAS) da França concedeu à #Libmeldy uma autorização de acesso antecipado para crianças com a forma infantil tardia ou juvenil da DLM, sem manifestações clínicas da doença. A autorização é inicialmente válida por um ano, mas pode ser prorrogada.

Em novembro de 2021, o G-BA da Alemanha encontrou evidências de benefícios adicionais consideráveis ​​para o tratamento precoce de crianças com DLM, mas ainda assintomáticas. Para pacientes com sintomas iniciais da doença, o nível de benefício adicional foi considerado não-quantificável.

O G-BA estabeleceu um prazo – 1º de julho de 2024 – para sua decisão, enquanto aguarda a avaliação final do estudo submetido. O presidente do comitê, Josef Hecken, explicou: “Queremos reavaliar o medicamento para obter informações sobre seu uso a longo prazo em pacientes com sintomas”.

Ele acrescentou que a DLM ainda não é curável, “mas agora temos pelo menos uma opção que permite que as crianças afetadas vivam com menos deficiências físicas. Isso também é uma vitória”.


Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog.

Deixe um comentário

Visit Us
Tweet
error: Corta e cola, não!

REPUBLISHING TERMS

You may republish this article online or in print under our Creative Commons license. You may not edit or shorten the text, you must attribute the article to Academia de Pacientes and you must include the author’s name in your republication.

If you have any questions, please email ccordovil@gmail.com

NHS Inglaterra fecha acordo sobre “o medicamento mais caro do mundo”