Novela do Spinraza ganha mais um capítulo

A Conitec decidiu ontem (12/5) aprovar a indicação do Spinraza® para atrofia muscular (AME) tipo II com surgimento de sintomas até os 18 meses de idade.

A decisão ocorre após audiência pública sobre o tema ocorrida em 19 de março deste ano. Com isso ficam de fora ainda os pacientes com AME tipo III e do tipo I com ventilação mecânica permanente.

Este é mais um capítulo de uma novela cheia de peripécias e reviravoltas.

Conheça os tipos de AME

AME TIPO 0: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 podem apresentar alterações cardíacas e cerebrais.

AME TIPO 1: Também conhecida como doença de Werdnig-Hoffman, é o subtipo mais comum de AME, correspondendo a cerca de 60% dos casos reportados na literatura. Sinais e sintomas têm início antes dos seis meses de vida.

AME TIPO 2: A AME 5q tipo 2, ou doença de Dubowitz, é a forma intermediária da doença em que os sintomas geralmente se iniciam entre os seis e dezoito meses de idade. Atinge cerca de 29% dos casos reportados na literatura.

AME TIPO 3: Também conhecida como doença de Kugelberg-Welander, atinge cerca de 13% dos casos. Os primeiros sintomas aparecem após os dezoito meses de idade.

AME TIPO 4: Forma mais branda da doença, a AME tipo 4 é também uma das mais raras, representando menos de 5% dos novos casos. Na maioria das vezes, os primeiros sintomas aparecem a partir da segunda ou terceira década de vida. Pessoas com AME tipo 4 não apresentam dificuldades respiratórias ou de alimentação.

Para Renato Trevellin, presidente da associação “Unidos pela Cura da AME”,  a notícia é boa, mas ainda falta, segundo ele, incorporar Spinraza® ao SUS para a AME tipo 3 e AME tipo 1 com ventilação permanente. Ele também manifesta preocupação sobre a efetiva disponibilização desta terapia aos pacientes habilitados a recebê-la:

Só esperamos que a incorporação ao SUS para AME tipo II funcione, porque hoje está muito difícil para as pessoas terem acesso aos centros de referência, no caso da AME tipo I. Distância, dificuldade de conseguir a consulta, tudo que você possa imaginar para dificultar. Principalmente agora, em contexto de pandemia, piorou. E que seja incorporado para fornecer o tratamento e não para restringir, como aconteceu com a AME tipo I. Porque eles incorporaram e eles usam em processos judiciais a alegação de que o remédio está no SUS, para as famílias irem lá conseguir junto ao SUS e a gente sabe que não é verdade, que não é tão fácil assim. 

Câmara discute PL sobre compartilhamento de risco: Mas já começa mal

Tramita desde o dia 2 de  março na Câmara dos Deputados o Projeto de Lei 667/2021, de autoria do deputado Eduardo da Fonte (PP-PE)  que altera a lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 e cria o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) para a incorporação de novas tecnologias em saúde. No entanto, o dispositivo legal que promete ser a solução para que pessoas que vivem com doenças raras tenham acesso mais oportuno a terapias inovadoras e de alto custo já enfrenta críticas da parte de especialistas.

Antes de tratarmos das críticas, convém explicar melhor o que seriam ACRs. Neles, o Estado concorda com a incorporação temporária de novo medicamento (incorporação condicionada), enquanto a indústria farmacêutica aceita receber um preço pelo produto que será determinado conforme o desempenho do mesmo em reais condições de uso. Trata-se de um contrato de caráter inovador, na medida em que foge às etapas tradicionais dos processos de análise, incorporação e precificação de fármacos, como aquelas empregadas pelos órgãos vinculados à assistência farmacêutica no SUS.

De um modo geral, todas funcionam com o mesmo princípio. A coleta adicional de informações sobre medicamentos e outras tecnologias em saúde a posteriori, enquanto permite–se seu acesso pela população, integral ou parcial; livre ou controlado.

As informações complementares a serem reunidas e coletadas nesta modalidade de contrato podem envolver:

  • impacto orçamentário
  • benefícios clínicos
  • desempenho em reais condições de uso do medicamento
  • relação de custo-efetividade
  • ou ampliação e aperfeiçoamento de acesso à saúde.

Através dos ACRs, as partes (Estado e indústria farmacêutica) firmam um acordo no qual manifestam concordância sobre o fato de a definição do preço do medicamento ou outra tecnologia se dar no futuro, conforme resultados provenientes de suas reais condições de uso por um prazo determinado. Seu desempenho será medido em termos de desfechos alcançados para a saúde, como ocorre normalmente nas Avaliações de Tecnologias em Saúde.

Em abril de 2019, o Ministério da Saúde anunciara, com pompa e circunstância, um projeto-piloto para um ACR envolvendo  nusinersena, comercializado sob o nome comercial Spinraza, pela Biogen,  para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal tipos 2 e 3.  O sonho durou pouco. Em agosto de 2020 a empresa veio a público anunciar o fim das negociações com o governo para o referido projeto-piloto. Mais adiante, o Ministério da Saúde, com explicações pouco convincentes a justificar a inopinada decisão, confirmou o encerramento das tratativas em curso.

Mais tarde especulou-se que as verdadeiras razões para o fim do projeto teriam a ver com a possibilidade de o mesmo suscitar insegurança jurídica, na perspectiva do governo.

Agora, surge a notícia do PL 667/2021, mas que já apresentaria problemas na visão dos especialistas. Eles argumentam que o conceito de compartilhamento de risco não está explicitado no referido PL. Segundo estes analistas haveria necessidade de se tipificar adequadamente o que está se chamando neste caso de “compartilhamento de risco” para distingui-lo do que está disposto em outras normas já existentes em nossa legislação que permitem alteração contratual e mudança na incorporação tecnológica em saúde. Este é o caso da advogada e pesquisadora em saúde pública, Renata Curi Hauegen.  Há também quem argumente que o PL confunde “compartilhamento de risco” com atualização de PCDT.

Seria recomendável que deputados consultassem especialistas no ramo antes de se aventurarem a redigir projetos de lei desta natureza, que, se malfeitos, não terão a utilidade e eficácia tão ansiada pelas pessoas que vivem com doenças raras. Serão mera perda de tempo. E os pacientes não podem mais esperar. 

Amanhã, dia 19 de março, a Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos (SCTIE)  promove uma audiência pública às 14h para ouvir a sociedade sobre a proposta de incorporação do nusinersena (Spinraza) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos tipos 2 e 3.

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Para saber mais:

Acordos de compartilhamento de risco: esperança para os raros

 

 

O que Ricardo Barros, a vacina indiana e os doentes raros têm em comum?

Em edição extra do Diário Oficial da União deste sábado (20/2), o Ministério da Saúde publicou a dispensa de licitação para a compra das vacinas contra covid-19 Sputnik V e Covaxin. Os textos informam que as aquisições terão o custo de R$ 1,614 bilhão para a vacina indiana. Até o momento, nenhuma das duas vacinas têm autorização da Anvisa para uso emergencial. A informação foi divulgada por Mateus Vargas, do Estado de S. Paulo.

Mas o dado curioso aqui, para o público leitor de nosso blog, foi algo que o repórter descobriu recentemente. Segue abaixo um trecho de sua matéria, publicada no Estadão em 18 de fevereiro deste ano.

A empresa que tenta trazer ao Brasil a vacina indiana Covaxin tem entre suas sócias uma firma que deve R$ 20 milhões ao Ministério da Saúde. O valor é referente à compra de remédios de alto custo que nunca chegaram às mãos de pacientes de doenças raras. O contrato foi feito no fim de 2017, quando o ministério era chefiado pelo atual líder do governo na Câmara, deputado Ricardo Barros (Progressistas-PR). Passados mais de três anos, a pasta diz ainda negociar o ressarcimento.

O caso na época deu o que falar. E envolveu um bate-boca entre Barros e a Anvisa, como aquele que ele recentemente tentou reeditar. Atual líder do governo na Câmara, Barros tem feito críticas à atuação da Anvisa em relação ao processo de aprovação de vacinas.

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NICE prossegue em suas reformas para se tornar ‘nicer’

 

O National Institute for Health and Care Excellence (NICE) abriu na quinta-feira passada (4/2) consulta pública visando coletar contribuições à sua proposta de  mudanças radicais no modo de avaliar tecnologias de saúde, com potenciais repercussões sobre o modo de agir de agências congêneres em todas as partes do mundo, inclusive a brasieira Conitec, a partir de eventuais demandas legítimas de associações de pacientes e outras partes interessadas.

As reformas ora em discussão têm os seguintes objetivos:

  • Criar um único processo simplificado para todas as avaliações de tecnologia em saúde.
  • Garantir flexibilidade para avaliar tecnologias de saúde novas e emergentes.
  • Garantir o fornecimento de acesso antecipado a tecnologias promissoras
  • Compartilhar a visão do NICE sobre a avaliação de Highly Specialized Technologies (aquelas destinadas às doenças raras)  e sobre que tecnologias seriam candidatas a serem avaliadas nesse programa.

Já falamos sobre o tema em algumas matérias passadas (clique abaixo):

Esta consulta é a terceira de uma série de escutas sobre propostas de mudanças nos métodos e processos que o NICE usa para produzir suas orientações sobre tecnologias de saúde – parte da maior revisão já realizada pelo NICE.

A consulta pública ficará aberta até 15 de abril.

Para baixar o documento (em inglês) que está em consulta pública, clique aqui.

Genethon lança teste clínico para terapia gênica em Doença de Pompe

A doença de Pompe é uma doença genética hereditária causada por uma deficiência de alfa-glicosidase ácida que leva ao acúmulo de glicogênio nos lisossomas, o que causa danos às células em vários tecidos, em particular o coração, os músculos, o fígado e o sistema nervoso . Em pacientes que vivem com a doença de Pompe de início tardio, o sistema respiratório e a mobilidade são os mais afetados pela doença, frequentemente exigindo o uso de uma cadeira de rodas e assistência respiratória, e a expectativa de vida pode ser reduzida. 

A empresa Spark Therapeutics acaba de anunciar que um primeiro participante do estudo foi dosado nos EUA como parte de um ensaio clínico internacional de terapia gênica. O produto testado – SPK-3006 – é resultado da colaboração com a Genethon. Ele utiliza tecnologias desenvolvidas na Genethon e que, em modelos de camundongos, já ajudaram a corrigir o acúmulo de glicogênio nos músculos e no sistema nervoso.

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única infusão intravenosa de SPK-3006 em adultos com doença de Pompe clinicamente moderada e de início tardio recebendo terapia de reposição enzimática (TRE). Este estudo está ocorrendo primeiro em centros nos Estados Unidos e, em seguida, deve continuar na Europa.

Sobre o assunto, o CEO da Genethon, Frédéric Revah, declarou:

Estamos muito satisfeitos com o início deste ensaio clínico para a doença de Pompe de início tardio liderado pela Spark Therapeutics, com um transgene que integra tecnologias projetadas e licenciadas pela Genethon, onde a prova de conceito in vivo em modelos pré-clínicos foi demonstrada. É um passo importante no tratamento desta doença grave, para a qual existem atualmente poucas opções terapêuticas  e que mais uma vez ilustra a qualidade de nossa Pesquisa & Desenvolvimento para atender pacientes que sofrem de doenças raras doenças. 

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O estudo planeja recrutar e tratar cerca de 20 pacientes e deve terminar em outubro de 2023.

Saiba mais sobre o ensaio clínico Spark Therapeutics https://resolutestudy.com/https://clinicaltrials.gov/ct2/ mostrar / estudar / NCT04093349

Fonte: EurekAlert

 

Reino Unido lança ‘framework’ ambicioso em doenças raras

O Governo do Reino Unido (Inglaterra, Irlanda, País de Gales e Escócia) acaba de publicar o documento intitulado UK Rare Diseases Framework (Estrutura do Reino Unido para Doenças Raras). 

Segundo seus criadores, ele tem por finalidade “assegurar que as vidas das pessoas que vivem com doenças raras continuem a melhorar”. Pretende-se instaurar “uma mudança positiva na forma como diagnosticamos, tratamos e cuidamos de pacientes com doenças raras”.

O documento foi baseado na National Conversation on Rare Diseases (Conversa Nacional sobre Doenças Raras), um levantamento ocorrido em 2019 e que colheu opiniões de associações de pacientes, profissionais de saúde, pesquisadores e representantes da indústria farmacêutica, visando compreender as principais barreiras enfrentadas pela comunidade de doenças raras.

O Framework ora divulgado se alinha à estratégia do Reino Unido para Doenças Raras e define quatro prioridades fundamentais para os próximos cinco anos, visando trazer mudanças reais e concretas na vida dos pacientes.

São elas: 

  1. Auxiliar os pacientes a obterem um diagnóstico final mais rápido
  2. Aumentar a sensibilização para as doenças raras entre os profissionais de saúde
  3. Promover uma melhor coordenação de cuidados
  4. Melhorar o acesso a cuidados especializados, tratamentos e medicamentos

O documento é muito interessante e recomendamos fortemente sua leitura aos interessados na temática. Infelizmente está em inglês. Link abaixo:

https://www.gov.uk/government/publications/uk-rare-diseases-framework/the-uk-rare-diseases-framework#contents

Outros links úteis: 

https://www.genomicsengland.co.uk/national-conversation-on-rare-diseases-survey/

https://www.gov.uk/government/publications/rare-diseases-strategy

Associações de pacientes repudiam criação de Comitê Interministerial de Doenças Raras

 

A Aliança Rara Rio (ARAR), que congrega associações de pacientes com doenças raras sediadas no Rio de Janeiro, divulgou hoje (7/12) nota de repúdio ao Decreto 10.558 de 3/12/2020, que institui o Comitê Interministerial de Doenças Raras, criticando a falta de transparência da iniciativa e, sobretudo, de representatividade no que se refere às pessoas que convivem diariamente com estas enfermidades

A nota destaca o estranhamento suscitado pela leitura do §5 do art. 4 do referido decreto, onde se lê:

É vedada a divulgação de discussões em curso no âmbito do Comitê Interministerial de Doenças Raras sem a prévia anuência de seu Coordenador.

A ARAR congrega 23 associações de pacientes.

Leia o teor da nota abaixo.

NOTA PÚBLICA DA ARAR SOBRE O DECRETO 11

Quanto se gastou com medicamentos para doenças raras em 2019 nos EUA?

Os gastos com medicamentos para tratar doenças raras, na perspectiva da fonte pagadora  (invoice spending), nos EUA, alcançaram 58 bilhões de dólares† em 2019. Isso representa 11% do total de gastos com medicamentos em 2019 (518 bilhões de dólares), frente a 6% em 2010. Produtos com indicações órfãs e não-órfãs representaram  140 bilhões de dólares na mesma rubrica (invoice spending) em 2019.

Os custos com medicamentos para doenças raras são variados, indo de menos de 6 mil dólares a mais de 500 mil dólares/ano. Em 2019, o custo médio anual de um tratamento com medicamentos órfãos foi de 32 mil dólares.

Atualmente, 61% dos medicamentos órfãos custam menos de 100 mil dólares/ano, com a maior proporção de medicamentos custando entre seis mil dólares e 50 mil dólares/ano. A segunda maior faixa de custo é para medicamentos órfãos que custam entre 100 mil dólares/ano  e  200 mil dólares/ano, com 81 medicamentos neste grupo.

No entanto, as terapias de alto custo geralmente são prescritas para uma pequena porcentagem de pacientes. Dos pacientes com doenças raras tratados em 2019, 52% o foram com medicamentos que custam menos de 50 mil dólares/ano e 77% com medicamentos que custam até 100 mil dólares/ano.

Vinte e três por cento dos pacientes com uma doença rara tratados em 2019 receberam um medicamento com um custo anual inferior a 100 mil dólares/ano. Menos de 1% dos pacientes com doenças raras receberam um medicamento com um custo anual superior a 500 mil dólares.

Para saber mais, consulte ou baixe o documento abaixo.


†Cotação do dólar = R$ 5,13

Com informações de Neil Grubert, consultor independente de acesso a mercados globais

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Eddie Vedder, ex-Pearl Jam, na luta contra a epidermiólise bolhosa

Foto: @RafaelStrabelli / Nação da Música.

Rafael Strabelli

Foram liberadas na madrugada dessa quinta-feira (19/11) através das principais plataformas de streaming de música as canções inéditas “Matter of Time” e “Say Hi” do cantor, músico, compositor e vocalista do Pearl Jam, Eddie Vedder em seu projeto solo.

Para quem não conhece o Pearl Jam, a banda estourou nas paradas de sucesso em todo o planeta com a música “Alive”.


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Spinraza: uma novela sem final feliz?

E terminou ontem (6/11) mais um capítulo da novela Spinraza. Sem final feliz.

Na pauta da 92ª Reunião da Conitec divulgada ontem era possível ler em linhas telegráficas:

5 de novembro de 2020

Apreciação inicial do nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos II e III.

Recomendado o encaminhamento à consulta pública com parecer desfavorável.

A Biogen imediatamente soltou breve comunicado para pacientes com AME 5q e seus familiares sobre o dado novo.

O dirigente da Associação Unidos pela Cura da AME, Renato Travellin, assim se pronunciou sobre o caso:

Conitec sendo Conitec. Sinceramente, vindo deles, não me surpreendeu. É a Conitec contra 40 países com restrições mínimas ou 22 sem nenhuma restrição. Quem tem razão?

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