TCU Exige Plano para Conflito de Interesses no Conitec e nos NATS
TCU exige plano para conflitos de interesse no Ministério da Saúde em até 90 dias.
Articles for category: Notícias
Ações da Sarepta Despencam Após Morte de Paciente em Terapia Gênica
Morte de paciente em terapia gênica da Sarepta levanta alerta sobre segurança. Ações caem 22% e empresa atualizará bula do Elevidys.
CCJ (Senado) aprova inclusão de representante da sociedade civil na Conitec
Senado avança com PL que garante assento rotativo para sociedade civil na Conitec, ampliando a representatividade nas decisões do SUS.
Por que uma empresa foi multada em €17 milhões por preços extorsivos?
Empresa farmacêutica é multada em €17 milhões por cobrar preço excessivo por medicamento antigo, abusando da exclusividade de mercado na UE.
FDA pode acelerar aprovação de novos medicamentos para doenças raras com biomarcadores
FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes.
SUS não entrega 76 medicamentos e procedimentos incorporados desde 2018
76 medicamentos e tratamentos aprovados pelo SUS desde 2018 ainda não estão disponíveis. Atrasos afetam pacientes e aumentam a judicialização.
Estudo Revela Impacto Negativo de Novos Medicamentos no Sistema de Saúde Inglês
Estudo revela impacto negativo de novos medicamentos na saúde pública inglesa. Benefícios individuais não compensam custos e perdas na saúde populacional geral.
Novo Regulamento da UE Revoluciona Avaliação de Tecnologias de Saúde
A partir de janeiro de 2025, a União Europeia implementa um regulamento que harmoniza a avaliação de tecnologias de saúde, acelerando o acesso a tratamentos inovadores.
STF recebe recursos sobre acesso a medicamentos para doenças raras
Entidades e Defensoria Pública da União reagem a medidas do STF que podem inviabilizar direito à saude de pessoas com doenças raras
“Milagre Vivo”: Pe. Márlon Múcio, Sua Doença Rara, e a Fé que Transcende a Dor
A jornada de fé e resiliência de Pe. Márlon Múcio, portador de RTD, em busca de reconhecimento e esperança para os portadores de doenças raras no Brasil
Editorial da The Lancet: Esperança no Caminho das Doenças Raras
Editorial da *The Lancet* destaca avanços e desafios para doenças raras, com novas iniciativas globais e a urgência de políticas e financiamento concretos.
Rede latino-americana busca agilizar diagnóstico de doenças raras
CEPCAL acelera diagnósticos e tratamentos para doenças raras na América Latina, com iniciativas de triagem genética e dados para melhor compreensão dessas condições.
Duchenne: Agência européia confirma fim da autorização de uso do Translarna na UE
EMA conclui que eficácia do Translarna para distrofia muscular de Duchenne não foi comprovada e recomenda o fim da autorização de comercialização na UE.
Censura: Terapia Genética e Falta de Transparência da Sarepta
Entenda a polêmica entre a Sarepta e a PPMD sobre a edição de um vídeo crítico à terapia genética Elevidys, gerando questionamentos sobre transparência.
Planos de saúde: Vem aí mais um ataque aos direitos do consumidor
A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) propõe um pacote de medidas polêmicas que favorecem operadoras de planos de saúde, em detrimento dos direitos dos consumidores. Conheça os riscos envolvidos e como participar da audiência pública para debater esses retrocessos.
Biohaven mostra sucesso com droga para ataxia após rejeição da FDA
Medicamento experimental da Biohaven, tróriluzol, demonstra potencial em reduzir a progressão da ataxia espinocerebelar em até 70%, segundo novos estudos clínicos.
STF forma maioria para fornecimento de remédios fora do SUS
STF aprova regras para fornecimento judicial de medicamentos fora do SUS, com critérios rigorosos e novas normas de competência entre Justiça Federal e Estadual.
STF pode endurecer regras para medicamentos fora do SUS
Pacientes enfrentam mais barreiras para obter medicamentos não incluídos nas listas do SUS, conforme novas diretrizes do STF que exigem provas rigorosas.
Elevidys: Gilmar Mendes suspende compra de remédio de R$ 17 milhões pelo governo
Gilmar Mendes suspende liminares de compra de remédio de R$ 17 milhões, enquanto governo negocia condições para fornecimento de tratamento para Distrofia Muscular.
Vertex libera Trikafta a preço reduzido na África do Sul
Pressão judicial reduz preço do Trikafta na África do Sul, facilitando o acesso ao tratamento para fibrose cística, embora ainda seja inacessível para muitos.
Elevidys: um precedente perigoso?
Explore os dilemas e riscos na ampliação de aprovações médicas, destacando a necessidade de cautela contra tratamentos duvidosos, evitando o impacto do 'snake oil' na saúde pública.
Esquema de Judicialização da Saúde em Campo Grande
Esquema de judicialização da saúde em Campo Grande, revelado pela Procuradoria-Geral, envolve médicos e advogados para aumentar rendimentos, sobrecarregando a saúde pública.
Casa de ferreiro…: Conitec (MS) não observa normas por ela mesmo criadas
Este post aborda as consequências da falta de atualização dos limiares de custo-efetividade na avaliação de medicamentos, destacando os desafios e questionamentos no processo de incorporação de tecnologias no sistema de saúde.
Associações Ajudam Pacientes com Doenças Raras Durante Enchentes no RS
Associações ajudam pacientes com doenças raras no RS durante enchentes, garantindo acesso a medicamentos e suporte essencial, destacando a necessidade de melhor articulação governamental.
Sancionada Nova Lei Que Regula Pesquisas Clínicas com Seres Humanos
Após nove anos, uma nova lei regula pesquisas clínicas com humanos (Lei Nº 14.874, de 28 de maio de 2024)
Lula Decidirá sobre Lei de Pesquisas com Seres Humanos
Lula decide sobre PL nº 6007/2023, que beneficia farmacêuticas e ameaça a ética em pesquisas com humanos. Entidades pedem vetos para proteger direitos dos participantes.
SUS disponibiliza 152 medicamentos para o tratamento de doenças raras
Avanços no SUS para doenças raras: 152 medicamentos disponíveis, novos investimentos, mas desafios na distribuição eficiente e acesso oportuno persistem.
Cancelamento de Planos pela Amil e Unimed Gera Revolta e Ações Judiciais
Amil enfrenta críticas e ações judiciais após cancelar milhares de contratos coletivos por adesão, afetando crianças com TEA, doenças raras e paralisia cerebral.
Humira: Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos
Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS.
Duchenne: Morte em Estudo de Terapia Gênica Pausa Testes da Pfizer
Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.
Revelados os Planos da Subcomissão para Doenças Raras em 2024
Reunião remota da Subcomissão de Doenças Raras ocorre terça (30), focando em políticas públicas e legislação para melhorar a vida de milhões.
Zolgensma: Que fim levou o medicamento mais caro do mundo?
🌍 O Zolgensma®, tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME), enfrenta uma queda nas vendas e desafios para conquistar novos mercados. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral:A pressão sobre a Novartis aumenta à medida que outras terapias para AME chegam ao mercado, oferecendo tratamentos alternativos a custos potencialmente mais baixos e com administração mais fácil. 💭 Nossa opiniãoA sustentabilidade do alto preço dos medicamentos de terapia genética é um desafio contínuo no campo da medicina rara. Gostou? Então clique aqui para saber mais!
Falta de servidores na Anvisa trava bilhões em investimentos farmacêuticos
Anvisa enfrenta atrasos na liberação de medicamentos devido à falta de servidores, impactando R$ 17 bilhões em investimentos.
Aprovação Acelerada de Oncológicos: Eficácia Real em Dúvida
Descubra os desafios da aprovação acelerada de drogas oncológicas e a necessidade de confirmar benefícios reais em sobrevida e qualidade de vida.
Rio de Janeiro lidera com Estatuto para Pessoas com Doenças Raras
Rio de Janeiro aprova estatuto pioneiro para direitos de pessoas com doenças raras, promovendo inclusão e qualidade de vida.
Fonajus Enfrenta Desafio de Judicialização na Saúde com Novas Estratégias
🔄 Novas medidas do Fonajus buscam equilibrar acesso à saúde e demanda judicial. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: Enquanto as medidas adotadas pelo Fonajus representam um esforço positivo para reduzir a judicialização, a implementação efetiva requer profissionais altamente qualificados para garantir a qualidade das decisões baseadas em notas técnicas. 💭 Nossa opinião A iniciativa do Fonajus é um passo necessário, mas a sua eficácia dependerá crucialmente da qualidade e da precisão das informações fornecidas nas notas técnicas, uma tarefa nada trivial num contexto tão complexo quanto o da saúde. Clique aqui para saber mais
Pesquisas clínicas: Por que o PL 6007/23 é tão ruim?
Exploração dos PLs 200, 7082 e 6007 sobre pesquisa com humanos no Brasil, focando em proteção ética e impacto social.
Anvisa Adota Critérios de Confiabilidade Regulatória
Anvisa facilita registro de medicamentos com norma de confiança regulatória, agilizando acesso a tratamentos inovadores no Brasil.
Relyvrio, medicamento para ELA, falha em teste crucial e gera questionamentos sobre aprovações da FDA
🧠 O que está acontecendo: 🔬 A descoberta chocante de que o medicamento Relyvrio® para ELA não é eficaz coloca em xeque as aprovações polêmicas da FDA. 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A falha do Relyvrio® em um teste crucial levanta questões sobre o futuro do medicamento e da própria Amylyx Pharmaceuticals, desafiando a abordagem da FDA em aprovar terapias para doenças graves com evidências limitadas. Pacientes, investidores e a comunidade científica estão agora reavaliando as expectativas para o tratamento da ELA. 💭 Nossa opinião O rigor científico e a esperança dos pacientes devem encontrar um ponto de equilíbrio na aprovação de novos medicamentos. 📌Clique aqui ...
Estudo: Novos Medicamentos Oncológicos Têm Benefícios Adicionais Questionáveis
Estudo mostra que novos medicamentos de alto custo contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos já existentes.
Audiência Pública Destaca Desafios e Avanços em Doenças Raras
Dia Mundial das Doenças Raras destaca lutas e avanços no Brasil, com apelos por melhor diagnóstico, tratamento e políticas públicas eficazes para pacientes.
A Esperança no Reposicionamento de Medicamentos para Doenças Raras
🚀 Kaila Mabus superou uma doença rara graças à inovação na medicina de reposicionamento (repurposing) de drogas. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: 💭 Nossa opinião Clique aqui para saber mais
Dia Mundial das Doenças Raras: Uma Saudação Especial de Joaquim Brites
Leia a mensagem tocante de Joaquim Brites neste Dia Mundial das Doenças Raras, trazendo inspiração e solidariedade à comunidade de pacientes.
Elevidys®: FDA Abriu Exceção para Terapia Gênica em Duchenne
🎯 A FDA aprovou de forma acelerada a terapia gênica Elevidys® da Sarepta para Duchenne, mas o caso é considerado excepcional pelo diretor do CBER, Peter Marks. 🧠 O que está acontecendo: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A FDA sinaliza um esforço para trabalhar mais de perto com associações de pacientes, potencialmente ajustando futuras aprovações de terapias baseadas em uma compreensão mais profunda das experiências dos pacientes e suas famílias. 💭 Nossa opinião A abordagem da FDA reflete um equilíbrio delicado entre evidência científica e a voz dos pacientes, ressaltando a importância da empatia no processo regulatório. Clique aqui para saber mais
Saúde Cria Câmara para Doenças Raras
O Ministério da Saúde institui a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras, visando contribuir para o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras.
Rick Guidotti é Destaque no Curso “Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global”
Em um evento exclusivo que promete ser uma experiência transformadora, Rick Guidotti, o visionário fundador da ONG Positive Exposure, estará compartilhando sua jornada e insights com uma audiência selecionada. Este encontro faz parte do curso inovador “Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global“. A iniciativa, que começa hoje (20/2), às 10h é do Centro de Pesquisa e Formação do Sesc São Paulo. O curso integra a programação comemorativa do Dia das Doenças Raras, a ser celebrado em 29 de fevereiro. Detalhes do Evento e o que Esperar O curso, com curadoria do pesquisador Cláudio Cordovil Oliveira (ENSP/Fiocruz) é estruturado para fornecer uma compreensão aprofundada e multifacetada ...
Câmara dos EUA Veta QALYs em Programas Federais de Saúde
A medida visa prevenir discriminação contra pessoas com deficiências, doenças raras e doenças crônicas, assegurando tratamentos fundados na equidade
Sul Lidera Ranking de Processos/Médico
levantamento fornece insights importantes para profissionais da área da saúde, ajudando-os a entender os riscos legais e a planejar suas atividades com maior segurança
Revolução na Saúde: Europa Desafia Big Pharma
Organizações e especialistas na Europa defendem a criação de uma indústria farmacêutica pública para garantir acesso equitativo a medicamentos e reduzir a dependência de empresas privadas.
Preços Justos de Medicamentos São Tema de Fórum da OMS
A Organização Mundial da Saúde (OMS) convocou especialistas e partes interessadas de todo o mundo para o Fórum de Preços Justos de 2024, uma iniciativa global destinada a melhorar o acesso a medicamentos e produtos de saúde através da promoção de preços justos.
SBGM: PL Ameaça Ética em Pesquisas Clínicas
O que há de novo: A Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM) expressa preocupação com o PL 7082/2017, focando na extinção da CONEP e no acesso limitado a novas medicações pós-estudo. 🚨Aprovado na Câmara dos Deputados, o PL segue para o Senado. Por que isso importa: A posição da SBGM destaca a importância da ética e da proteção aos participantes em pesquisas clínicas. A extinção da CONEP e restrições no acesso a medicamentos podem afetar negativamente a saúde dos participantes. 💊👥 O quadro geral: Clique aqui para continuar lendo
Minas Gerais Amplia Teste do Pezinho a Partir de 30/1
Minas será o primeiro estado de alta população a rastrear AME pelo SUS, com um investimento de R$12 milhões.
Europa Retira Translarna para Distrofia Muscular de Duchenne
A decisão impacta diretamente pacientes com DMD na Europa, que perdem uma opção de tratamento
Hapvida: Queda na Bolsa Após Descumprir Ordens Judiciais de Medicamentos
A Hapvida enfrenta uma queda acentuada no mercado após ser investigada por não cumprir ordens judiciais relacionadas a medicamentos e tratamentos.
FDA Aprova Primeira Terapia CRISPR para Talassemia-Beta
Esta aprovação representa um avanço fundamental na terapia genética, oferecendo esperança a pacientes com talassemia-beta. Além disso, destaca o crescente impacto da tecnologia CRISPR na medicina moderna.
Saúde: Doenças raras têm novo coordenador geral
A nomeação põe fim a um imbroglio que foi acompanhado por este blog no qual o DOU dava conta de que o sr Allison Maciel de Faria seria o então coordenador e o sr Natan se apresentava publicamente como tal. Um caso inédito de um coordenador de fato e um de direito.
Descumprimento da Lei 14.154/21 Prejudica Neonatos
Falhas na implementação dessa lei impedem diagnósticos precoces de doenças graves em recém-nascidos, como a Atrofia Muscular Espinhal (AME).
Aprovação do Zolgensma: Processo Normal, Diz Infarmed
Rui Santos Ivo, presidente do Infarmed afirma que não sofreu pressões para autorizar o uso do Zolgensma® no tratamento das gémeas luso-brasileiras com atrofia muscular espinhal.
Arnaldo Duran, Jornalista com Doença Rara, é Demitido pela Record
A demissão de Duran destaca a realidade das pressões financeiras no jornalismo e a vulnerabilidade de profissionais com doenças raras no mercado de trabalho.
Ministra Alerta: Riscos na PEC do Plasma
O que há de novo: 🚨 Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, critica a PEC do Plasma por potenciais riscos à segurança do sangue no Brasil, destacando a qualidade e a disponibilidade do produto para transfusões e hemoderivados. Por que isso importa: 📊 A PEC pode alterar o processamento de sangue, afetando a autossuficiência do Brasil em hemoderivados e colocando a saúde pública em risco. O quadro geral: Continue lendo
Perda de Controle Muscular Afeta Carreira de Céline Dion
A irmã de Céline Dion, Claudette, revela a luta da cantora com a síndrome da pessoa rígida, uma condição neurológica ultrarrara que causa rigidez muscular e espasmos.
O Efeito Dominó do NICE nas Políticas de Saúde Mundiais
O relatório "NICE Enough?" do Office of Health Economics revela a influente marca do NICE nas decisões de saúde globais. 🌐 As descobertas do estudo enfatizam a reverberação das decisões do NICE além das fronteiras do Reino Unido, moldando a saúde pública em diversos países. Isso ressalta a importância da análise crítica e da adaptação dessas influências nos contextos nacionais. 🚀
Influência Financeira da Big Pharma em Associações de Pacientes
O que há de novo: A indústria farmacêutica doou pelo menos cerca de 30 bilhões de reais para mais de 20 mil associações de pacientes entre 2010 e 2022. 💰 Por que isso importa: Esses financiamentos levantam preocupações sobre possíveis conflitos de interesses e influência nas políticas de saúde defendidas pelas associações beneficiadas. 🤔 O quadro geral: Clique aqui para saber mais
Virginie Bros-Facer: A Nova Líder na Luta Contra Doenças Raras na Europa
Em um anúncio significativo para o mundo da saúde, a EURORDIS-Rare Diseases Europe, uma organização proeminente focada em doenças raras, revelou na quinta-feira (15/12) a nomeação de Virginie Bros-Facer como sua nova CEO,
Casa de Saúde para Doenças Raras Abre em Taubaté
A Casa de Saúde Nossa Senhora dos Raros, dedicada a tratar doenças raras, foi inaugurada em Taubaté. Essa unidade representa um marco no tratamento de condições raras, oferecendo especialidades múltiplas e acesso facilitado. 💡 A parceria com voluntários e o SUS amplia o alcance e a eficiência do atendimento.
Rio de Janeiro: Nova Lei Exige Transparência no Teste do Pezinho
A Lei 10.205/23 (RJ) torna obrigatória a informação aos pais sobre doenças detectáveis e não detectáveis pelo teste do pezinho.
Direitos Humanos: DUDH completa 75 anos !
Em um mundo assolado por conflitos, agravamento da pobreza e fome, e intensificação das desigualdades, a frase inicial da Declaração Universal dos Direitos Humanos, "Todos os seres humanos nascem livres e iguais em dignidade e direitos", ressoa com a mesma importância de 75 anos atrás, conforme ressalta o Secretário-Geral da ONU para o Dia dos Direitos Humanos (10 de dezembro). Este documento histórico, que consagra os direitos inalienáveis a que todos têm direito como seres humanos, será comemorado com um evento de alto nível de dois dias em Genebra e várias celebrações na ONU em Nova York.
Reino Unido Autoriza Terapia Gênica para Anemia Falciforme
O que há de novo: O Reino Unido aprovou a primeira terapia gênica, Casgevy®, usando tecnologia CRISPR para tratar anemia falciforme. 🚀 Por que isso importa: Esta autorização marca um passo significativo na medicina genética, potencialmente mudando a vida de pacientes sem opções de tratamento convencional. 🌟 O quadro geral: Clique aqui para saber mais
Subcomissão de Doenças Raras Faz Balanço de 2023
A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRARAS) concluiu suas atividades de 2023 destacando a fiscalização do teste do pezinho.
Polêmica em Pesquisa Clínica: Direitos de Voluntários em Risco
A Câmara dos Deputados aprovou um projeto que limita a atuação do Conselho Nacional de Ética em Pesquisas (Conep) em pesquisas clínicas.
John Crowley: De Pai Herói a Lobista na Biotecnologia
Do que se trata: 🌐 John Crowley, após tentar salvar seus filhos com medicamentos inovadores, agora almeja revitalizar a indústria biotecnológica. Por que isso importa: 🚀 Diante de desafios regulatórios e céticos investidores, Crowley busca impulsionar avanços médicos e políticas favoráveis à biotecnologia. Sua experiência pessoal e profissional o torna uma voz influente no setor. O quadro geral: Clique aqui para saber mais Texto criado por agente de IA especialmente desenvolvido por Cláudio Cordovil para o blog “Academia de Pacientes”
Portugal: Tratamento Incomum de Gêmeas Brasileiras Sob Suspeita
Um caso polêmico envolvendo tratamento médico caro e obtenção rápida de nacionalidade portuguesa para gémeas luso-brasileiras está sob investigação.
Diagnósticos Genéticos: Entre a Promessa e o Perigo dos Falsos Positivos
Para condições genéticas raras, como a síndrome de Prader-Willi ou Wolf-Hirschhorn, que ocorrem em cerca de 1 em 20.000 nascimentos, a situação é semelhante. Um teste com taxa de falso positivo de 1% geraria muitos resultados positivos incorretos, tornando o teste praticamente inútil sem fatores de risco adicionais ou sintomas.
Câmara Aprova Regras para Pesquisa Clínica com Humanos
O projeto, ora proposto pelo deputado Pedro Westphalen, mas que tramitava desde 2015, detalha direitos e deveres para participantes voluntários, pesquisadores, patrocinadores e entidades envolvidas nas pesquisas. As normas agora exigem, segundo matéria veiculada pela Câmara, que as pesquisas cumpram critérios éticos e científicos rigorosos, incluindo o respeito aos direitos, à segurança e ao bem-estar dos participantes, assim como a privacidade e o sigilo de suas identidades.
FDA Investiga Possíveis Riscos em Terapias CAR-T
O que há de novo: A FDA está avaliando 19 casos de câncer no sangue em pacientes tratados com terapias CAR-T. 🚨 Por que isso importa: Esta investigação evidencia a necessidade de monitoramento contínuo dos tratamentos avançados, mesmo após a aprovação. A segurança dos pacientes permanece como prioridade na medicina moderna. 🩺💡 O quadro geral: Clique aqui para saber mais
A Evolução da Percepção de Deficiência e o Impacto no NIH
O que há de novo:O National Institutes of Health (NIH) está considerando revisar sua declaração de missão, eliminando linguagem que poderia ser percebida como capacitista 📝🔄. Por que isso importa:Esta mudança reflete uma evolução significativa na compreensão da deficiência, alinhando-se com visões modernas que veem a deficiência como parte da diversidade humana, não como uma falha a ser corrigida 🧭🌈. O quadro geral: O National Institutes of Health (NIH) é uma agência federal dos Estados Unidos dedicada à pesquisa médica, reconhecida mundialmente por seu papel crucial na promoção da saúde e no combate a doenças. Com um orçamento anual de cerca de 45 bilhões de dólares, o NIH financia e ...
ONG desafia AbbVie em tribunal holandês
A Fundação de Responsabilidade Farmacêutica (PAF) alega que as práticas da AbbVie violam a legislação de concorrência holandesa 🏦 e os princípios dos direitos humanos 👥, ressaltando o impacto dos altos custos dos medicamentos no sistema de saúde 🏥.
USP: Rede colaborativa vai diagnosticar e tratar pessoas com doenças raras
A criação do Cigen destaca-se pela integração de avanços em genética e genômica, e enfrentará desafios como a redução de preços dos exames genéticos e a criação de um biobanco
Conselho Nacional de Saúde alerta a sociedade sobre o PL 7082/2017
A aprovação do PL 7082/2017 vai afetar a autonomia dos Comitês de Ética em Pesquisa e modificar o acesso dos participantes de pesquisa a medicamentos pós-estudo, segundo o Conselho Nacional de Saúde.
PL 7082/2017: Frente pela Vida lança manifesto de apoio ao Sistema CEP-CONEP
A Frente pela Vida, representando várias entidades brasileiras, expressa forte oposição ao Projeto de Lei 7082/2017, destacando riscos para a ética em pesquisa e saúde pública.
Audiência pública discute desafios na genética clínica do SUS
Mara Gabrilli ressaltou que a audiência era parte do plano de trabalho de 2023, focado em aprimorar o acesso ao diagnóstico e a relevância da genética clínica nesse contexto.
PL 7082/2017: Prestes a ser votado, projeto sobre pesquisa clínica divide opiniões
Tramita no Congresso Nacional e está em vias de ser apreciado pelo Plenário da Câmara Projeto de Lei que regulamenta a pesquisa clínica com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica com Seres Humanos (PL 7082/2017). Indústria farmacêutica e algumas associações de pacientes, especialmente com doenças raras, já se movimentam para a votação do PL (já em regime de urgência) no Plenário da Camara, antes que ele retorne ao Senado, até o fim deste ano.
Judicialização: Saúde volta a ressarcir estados e municípios
Mudança de política marca um desenvolvimento significativo na gestão do Sistema Único de Saúde (SUS) do Brasil, abordando desafios intergovernamentais e questões de financiamento de longa data
Presidente de Portugal no centro de escândalo por acesso a Zolgensma
A mãe das gêmeas, brasileira, Daniela Martins, inicialmente negou que houvesse qualquer tipo de tratamento preferencial. No entanto, ela acabou reconhecendo a intervenção de contatos influentes, incluindo conexões com a família presidencial, que levaram ao envio de um e-mail crucial do Ministério da Saúde ao hospital.
Sinal verde para terapia gênica contra doença falciforme 🟢
O tratamento exa-cel, aprovado por um painel de especialistas para doença falciforme, aguarda a autorização final da FDA até 8 de dezembro.
Duchenne: Terapia gênica da Sarepta fracassa em teste relevante
Uma falha crucial no ensaio confirmatório da Sarepta levanta obstáculos complexos para a polêmica terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys®.
Reuso de fármacos é alternativa de acesso em doenças raras
O Consórcio Internacional de Investigação em Doenças Raras (IRDiRC) desenvolveu um novo guia para revigorar a reutilizaçção de medicamentos para doenças raras.
Radar dos Raros: Resultado pífio no Congresso e ‘freak show’
Entre 2000 e 2022, foram aprovados oito projetos de lei, sendo que cinco deles (62,5%) para a criação de dias de conscientização
Hoje: ‘Radar dos Raros’ revela cenário das doenças raras no Legislativo
O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, promove hoje, 24 de outubro, a segunda edição do evento Radar dos Raros. com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.
Debate promete sacudir pasmaceira no campo das doenças raras
O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, organiza uma discussão no dia 24 de outubro com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.
Acordos de compartilhamento de risco patinam no SUS
A inovação nos modelos de compra poderia revolucionar o acesso a tratamentos caros no SUS, mas a ausência de regulamentação específica é um obstáculo.
ICER: Arsa-Cel para leucodistrofia é custo-efetivo a preço exorbitante
Terapia genética para leucodistrofia é avaliada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER) como custoefetiva a preços entre US $ 2,3 a 3,9 milhões.
Com terapias genéticas ameaçadas, filantropia busca solução
Apesar da superestimação (overhype) que algumas ONGs no Brasil têm promovido sobre as terapias genéticas, o fato é que analistas internacionais têm destacado que, como diriam os antigos, elas não vão lá das pernas.
Três doenças raras consumiram R$ 575 milhões do MS em 2022
O atalureno, comercializado sob a marca Translarna®, encabeça a lista, sendo utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), com um gasto de R$ 257 milhões. Esta condição genética afeta uma parcela de 1 a cada 3.500 a 5.000 meninos nascidos vivos, resultando em fraqueza muscular progressiva.
Fim do mistério que ronda a coordenação de doenças raras
E prossegue o mistério envolvendo a recèm-criada Coordenadoria-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde.
FDA lança programa-piloto para acelerar desenvolvimento de terapias avançadas
A iniciativa da FDA encarna a promessa de fomentar um ambiente propício para o rápido desenvolvimento e revisão de novas terapias voltadas para doenças raras.
Atalureno: EMA recomenda não renovar autorização de comercialização
A decisão impacta diretamente pacientes e profissionais da saúde que buscavam no Translarna uma solução para uma condição genética específica
Vídeos: Incorporação de Trikafta ao SUS é marco histórico
Uma cerimônia realizada na terça-feira (5/9), Dia Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística, marcou o ato de assinatura da portaria de incorporação do Trikafta ao SUS.
Discussão da PEC do Plasma promete agitar Senado amanhã
A Comissão de Constituição e Justiça (CCJ) do Senado Federal deve debater na reunião desta quarta-feira, 13, uma Proposta de Emenda à Constituição (PEC) sobre o processamento de plasma humano por iniciativas públicas e privadas com o objetivo de desenvolver novas tecnologias e produção de medicamentos.
Terapias avançadas: Indústria cogita levar ANS à justiça
Indústria farmacêutica cogitam entrar na Justiça e questionar nota técnica que distingue terapias avançadas de medicamentos em geral, aprovada recentemente ANS.
Cerimônia de incorporação de Trikafta ao SUS comove platéia
Laura Sofia, com fibrose cística, fez emocionado discurso repleto de gratidão. Medicamento acrescenta décadas de vida com qualidade a pacientes elegíveis
Tripartite pactua novas políticas para atenção especializada e pessoas com deficiência
A Comissão Intergestores Tripartite do SUS pactuou em sua 8ª Reunião Ordinária, que aconteceu na quinta-feira (31/9), a nova Política Nacional de Atenção Especializada (PNAE) e o Viver sem Limites 2.
Saúde lança Carta de Serviços da Média e Alta Complexidade
O Ministério da Saúde lançou nesta sexta-feira (1/9) a Carta de Serviços da Média e Alta Complexidade. A Carta de Serviços é um instrumento de gestão pública, que contém informações sobre os serviços públicos prestados de forma direta ou indireta pelos órgãos e entidades da administração pública. Ela contempla as formas de acesso, padrões de qualidade e compromissos de atendimento aos usuários. A média complexidade é composta por serviços especializados encontrados em hospitais e ambulatórios e envolve atendimento direcionado para áreas como pediatria, ortopedia, cardiologia, oncologia, neurologia, psiquiatria, ginecologia, oftalmologia entre outras especialidades médicas. Hospitais gerais de grande porte, hospitais universitários, Santas Casas e unidades de ensino e pesquisa fazem ...
Conselho Nacional de Saúde publica resolução final da 17ª CNS
A Resolução nº 719, de 17 de agosto de 2023, aprovada pelo Conselho Nacional de Saúde, contém as diretrizes, propostas e moções que foram aprovadas na 17a Conferência Nacional de Saúde. Durante a 345ª Reunião Ordinária do CNS, realizada em 16 de agosto de 2023, conselheiras e conselheiros nacionais de saúde decidiram aprovar o novo documento. Este documento, baseado nas diretrizes de universalidade, equidade e integralidade, integra as demandas em saúde que a sociedade civil brasileira apontou como prioritárias para o fortalecimento e abrangência do Sistema Único de Saúde. Diferentemente da Resolução nº 715 de 20 de julho de 2023, que continha 59 diretrizes para orientar o Ministério de Saúde ...
FDA resiste à criação de designação de “doença ultra-rara”
A agência dos EUA tem resistido à ideia de criar uma categoria na Lei de Medicamentos Órfãos para doenças raras com populações de pacientes muito pequenas.
Saiba quem é o Coordenador-Geral de Doenças Raras do MS
Pasta tem Coordenador-Geral de Doenças Raras desde abril deste ano. Saiba mais lendo o texto do post.
Os riscos da aprovação acelerada de drogas para doenças raras
Apesar do artigo não abordar implicações para medicamentos orfãos, incerteza derivada da aprovação acelerada pode ser particularmente problemática para estes.
Sociedade Brasileira de Pediatria divulga nota sobre Trikafta® no SUS
A Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP) divulgou nota saudando a incorporação do Trikafta® ao SUS, algo que promete trazer alento aos afetados pela doença.
AbbVie é processada na Holanda por preço abusivo de Humira®
A AbbVie, é alvo de um processo da Dutch Pharmaceutical Accountability Foundation devido às alegações de que a empresa lucrou demais com o medicamento Humira
Cláudio Cordovil
Conitec recomenda a incorporação do Trikafta ao SUS
Cristiano Silveira, pai de Pedro, que tem fibrose cística, escreve um depoimento emocionado pela vitória representada pela incorporação do Trikafta ao SUS
Quatro patas e um coração: a missão dos cães de serviço
Katie e Bailey, uma emocionante história de lealdade. Descubra como cães de serviço transformam vidas, trazendo esperança e amor incondicional a quem precisa.
Governador do DF sanciona programa que apóia mães atípicas
Na última quarta-feira (26/7), o governador do Distrito Federal, Ibaneis Rocha (MDB), sancionou um novo programa denominado "Cuidando de quem cuida", voltado especificamente para mães de filhos com deficiências, síndromes, doenças raras, dislexia e transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH).
OMS: Doenças raras têm pouca participação em lista de medicamentos
A Rare Diseases International (RDI) manifestou satisfação pela divulgação da nova Lista de Medicamentos Essenciais da OMS., mas pediu mais empenho por medicamentos órfãos na mesma,
Revelado: Lobby de farmacêuticas financia associações de pacientes
Um relatório do The Observer revela que empresas farmacêuticas financiam associações de pacientes para fazer lobby junto ao NICE para aprovar seus produtos.
Reutilização de medicamentos: Esperança para as doenças raras
"Descubra como a reutilização de medicamentos oferece esperança para pacientes com doenças raras. Saiba mais sobre essa estratégia inovadora e seus benefícios. Leia agora!"
A arte do desconforto: A intrigante “Unwearable Collection”
Boehringer Ingelheim desafia a moda com a coleção inutilizável, criando impacto poderoso e aumentando a conscientização sobre a psoríase pustulosa generalizada.
ChatGPT e análise de medicamentos: se não agora, quando?
FDA e EMA alertam sobre uso de modelos de linguagem para análises de medicamentos. Debate sobre limitações e riscos ganha espaço na indústria farmacêutica.
Coordenação de Doenças Raras é alvo de disputas incomuns
A Coordenação de Doenças Raras vinculada a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde, comandada por Helvécio Miranda, passa por algumas movimentações no mínimo intrigantes.
Conitec: Estudo vê falhas em participação social nas ATS
Estudo que buscou analisar as contribuições dos pacientes no processo de tomada de decisão para a incorporação de medicamentos para fibrose cística (FC) no SUS revelou que os relatos dos pacientes durante consultas públicas não foram devidamente considerados pela CONITEC
“Barrigada”: Rosângela Moro induz repórter do Estadão a erro
Deputada Rosângela Moro pede informações ao Ministério da Saúde e induz repórter ao erro, configurando o que no jargão jornalístico chamamos de "barrigada".
👩🦼Distrofia muscular: Terapia gênica tem preço cotado a R$ 15 mi
o lançamento do Elevidys pode levar alguns meses para ganhar força total. Existem questões logísticas e políticas que precisam ser abordadas antes que o medicamento esteja amplamente disponível para os pacientes que dele precisam.
Elevidys: FDA aprova terapia gênica para distrofia muscular
A Food and Drug Administration aprovou ontem (22/6) o Elevidys®, a primeira terapia genética indicada para o tratamento de pacientes pediátricos de quatro a cinco anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e uma mutação confirmada no gene DMD, desde que não tenham uma razão médica pré-existente que impeça o uso dessa terapia.
Fibrose Cística: Vertex sob pressão em Conferência Europeia
Ativistas falaram sobre a necessidade urgente de acesso global ao tratamento de fibrose cística da Vertex que salva vidas e destacaram seu preço exorbitante.
Novo piso salarial da enfermagem ameaça setor de homecare
O setor de homecare, que oferece serviços de internação domiciliar, enfrenta um grande desafio com a implementação do novo piso salarial da enfermagem. A entrada em vigor desse novo valor coloca em risco a sustentabilidade das empresas do setor, levando a uma possível quebra das mesmas. De acordo com a matéria publicada no site da Folha de S. Paulo (8/6), o Núcleo Nacional das Empresas de Serviços de Atenção Domiciliar (Nead) revela que o novo piso salarial da enfermagem pode inviabilizar uma série de serviços prestados pelo setor de homecare. Atualmente, as cerca de 1.200 empresas de homecare estão buscando um reajuste em suas diárias para tentar evitar uma crise ...
Cláudio Cordovil
Extensão de patente pode gerar custo de R$ 1,1 bilhão ao SUS
Um estudo conduzido pelo Instituto de Economia da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) revelou que a guerra judicial em torno da extensão do prazo de patentes de medicamentos pode impactar o orçamento do Sistema Único de Saúde (SUS) em até R$ 1,1 bilhão.
Teste do pezinho ampliado: Atrasos ameaçam detecção precoce de doenças
Desafios enfrentados na ampliação do teste do pezinho no SUS persistem, mesmo dois anos após a lei que regulamentou a triagem neonatal mais abrangente.
Sancionada lei que cria semana da informação sobre doença rara
O presidente Luiz Inácio Lula da Silva sancionou a Lei 14.593, de 2023, que institui a Semana Nacional da Informação, Capacitação e Pesquisa sobre Doenças Raras e altera a denominação do Dia Nacional de Doenças Raras. A norma foi publicada na edição do Diário Oficial da União desta segunda-feira (5).
Inovação Social Farmacêutica: nossa contribuição teórica em doenças raras
O Projeto SPIN com equipe formada por Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz), Fernando Aith (FSP/USP),e pesquisadores do Canadá, França e Holanda, está na reta final.
FDA aprova 1ª terapia gênica para epidermólise bolhosa
A Food and Drug Administration (FDA)dos EUA aprovou nesta sexta-feira (19/5) a primeira terapia gênica para epidermiólise bolhosa distrófica (Vyjuvek® - Krystal Biotech), com indicação para tratar pacientes a partir dos seis meses de idade.
Febrararas questiona legitimidade da Conitec junto ao STF
A Febrararas enviou 'oficio' ao STF questionando a legitimidade da Conitec para deliberar sobre a incorporação de medicamentos ao SUS para doenças raras.
Pesquisadores pedem fim de incentivos para medicamento órfão
Medicamentos inicialmente aprovados para uma condição designada como órfã foram tão lucrativos para seus fabricantes quanto aqueles desenvolvidos para condições mais comuns.
Paciente espera um ano, em média, por decisão nos tribunais
Somente no ano passado, foram abertos mais de 295 mil processos na Justiça, que contestam algum aspecto relacionado ao atendimento no SUS.
Inteligência artificial recria voz perdida por doença rara
Pacientes com esclerose lateral amiotrófica estão recorrendo a Inteligência Artificial para preservar suas vozes originais e aumentar qualidade de vida.
Fibrose cística: Entidades pedem quebra de patentes ao MS
Três entidades assinam carta encaminhada a Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) e datada de 17 de abril de 2023 (segunda-feira) solicitando o licenciamento compulsório (quebra de patente) dos medicamentos Kalydeco®, Orkambi®, Symdeko® e Trikafta®
Caso Trikafta® está no Banco de Dados de Flexibilidades TRIPS
Em janeiro de 2023, Brasil, Índia, África do Sul e Ucrânia invocaram o licenciamento compulsório para permitir genéricos de Trikafta® para fibrose cística.
Doença falciforme: terapia gênica é custoefetiva ao preço de US$ 2 milhões
Ainda que precificada a US$ 1,93 milhão nos EUA, a primeira terapia gênica baseada em CRISPR prestes a chegar ao mercado mundial seria custoefetiva.
Trikafta®: Pacientes com fibrose cística divulgam carta aberta
ONG divulga carta aberta onde cobra maior empenho da Vertex Therapeutics nas negociações envolvendo o preço exorbitante do Trikafta® para compra pelo SUS.
Projeto de lei propõe alterar composição da Conitec
A deputada federal Rosângela Moro (União Brasil -SP) apresentou à mesa diretora da Câmara dos Deputados, no dia 20/3, Projeto de Lei (PL 1241/2023) que visa alterar a Lei nº 12.401, de 28 de abril de 2011, e modificar a composição da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Pela proposta, a composição da Conitec deve incluir: Outro item previsto no PL é a criação de uma “comissão que trate do tema ‘Doenças Raras’, que contará com a participação de 1(um) representante Geneticista indicado pela Associação Médica Brasileira”. E finalmente o PL define que : “Para o medicamento aprovado pela ANVISA e não incorporado ao ...
Trikafta® tem parecer inicial desfavorável da Conitec
Nesta quarta-feira (29/03) aconteceu a 117ª reunião da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Durante a plenária foi realizada a apreciação preliminar do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), e, de acordo com a ata divulgada após a reunião, a recomendação inicial da Comissão foi DESFAVORÁVEL para sua incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS). O tema foi encaminhado para consulta pública, que será aberta em breve.
Cláudio Cordovil
Doenças genéticas contribuem com 41% das mortes infantis
Em um estudo publicado no dia 9 de fevereiro no JAMA Network Open, os pesquisadores do Rady Children’s Institute for Genomic Medicine (RCIGM) descobriram que a contribuição de doenças genéticas para as mortes infantis foi maior do que a anteriormente reconhecida. De 112 óbitos infantis avaliados, as doenças genéticas de locus único (mendelianas) foram consideradas o antecedente mais comum da mortalidade infantil e associadas a 41% dos óbitos. Os pesquisadores também descobriram que os tratamentos previstos para impactar positivamente os resultados estavam disponíveis para 30% dessas doenças genéticas. A implicação do estudo é que as estratégias de diagnóstico neonatal têm potencial substancial para diminuir a mortalidade durante o primeiro ano ...
Plano de saúde vai ter de fornecer Zolgensma para tratar AME
A Agência Nacional de Saúde Suplementar aprovou nesta 2ª feira (6) a incorporação do Zolgensma para tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1
Vídeo detalha nova definição para “doença rara”
Como já haviamos anunciado neste blog, desde o final de 2022, as doenças raras possuem uma nova definição padronizada global. Visando tornar mais acessível a todas as pessoas a nova definição, a Rare Disease International acaba de lançar uma animação em vídeo intitulada “O que é uma doença rara”. Nela é detalhada, em linguagem clara e acessível, a nova descrição operacional de “doença rara”. Algo que pode lhe surpreender é o fato de muitos países não possuírem até então uma definição oficial de “doença rara”. Este não é o caso do Brasil, que. desde 2014, através da Portaria MS 199, define estas enfermidades pouco frequentes como todas aquelas que acometem ...
Lei dos Medicamentos Órfãos completa 40 anos de existência
A Lei de Medicamentos Órfãos fora criada para incentivar a produção de medicamentos para tratar doenças raras, também conhecidos como "medicamentos órfãos.
Cláudio Cordovil
🧬🧬Conitec recomenda incorporação de Zolgensma, em final de governo🧬🧬
Recomendação final de incorporação do ZOLGENSMA para tratamento de pacientes pediátricos de até 06 meses de idade com atrofia muscular espinhal - AME do tipo I que estejam fora da ventilação mecânica invasiva acima de 16h por dia, conforme protocolo estabelecido pelo ministério da saúde e acordo de compartilhamento de risco.
Cláudio Cordovil
Morte durante estudo de terapia genética nos EUA provoca debate
Terry Horgan, 27 anos, com distrofia muscular de Duchenne, morreu no mês passado, segundo a Cure Rare Disease, ONG fundada por seu irmão para tentar salvá-lo.
Cláudio Cordovil
Doença de Pompe é tratada com feto ainda no útero
Pesquisadores da Universidade da Califórnia, em São Francisco, desenvolveram um protocolo que levou ao tratamento de um feto diagnosticado com doença de Pompe de início precoce
🧬Zolgensma: Revista Nature retira artigo de seus arquivos sob alegações de fraude
A revista Nature Biotechnology retirou de seus arquivos um artigo de 2010 apresentando dados preliminares referentes à terapia gênica Zolgensma sob a alegação de que seus dados teriam sido manipulados (falsificados)
Saúde: Acesso a Zolgensma não pode ameaçar futuro do SUS
O ministro da Saúde, Marcelo Queiroga, disse na Câmara dos Deputados que a incorporação do medicamento Zolgensma® pelo Sistema Único de Saúde (SUS) deve levar em conta a sustentabilidade do sistema e a ampliação do acesso.
Estudo avalia disponibilidade de medicamentos inovadores na América Latina
Estudo promovido pela FIFARMA e IQVIA em oito países da América Latina concluiu que, dentre aqueles medicamentos inovadores aprovados globalmente , apenas 17% dos oncológicos e 12% dos medicamentos órfãos (que tratam doenças raras) estavam disponíveis aos pacientes.
Impacto do Limiar de custo-efetividade no acesso a medicamentos
Estudo aponta que se o limiar tivesse sido aplicado entre janeiro de 2015 e junho de 2022, para doenças raras e prevalentes, mais de 260 mil pacientes teriam deixado de ter acesso a tratamentos.
Comissão debate nesta terça-feira a incorporação do Zolgensma, remédio para AME, ao SUS
A Comissão de Seguridade Social e Família da Câmara dos Deputados debate na terça-feira (25) a incorporação do medicamento Zolgensma no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). O debate foi solicitado pela deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC).
“Testes do pezinho” para AME serão realizados este mês …
Portugal inicia projeto-piloto de teste do pezinho até o final de outubro e visando alcançar 100 mil bebês.
Cláudio Cordovil
As consequências genéticas do casamento entre primos: o que é real e o que é tabu
O casamento entre primos é muito comum em todo o mundo, especialmente no Oriente Médio, no sul da Ásia e no norte da África. Cerca de 10% das famílias de todo o mundo são formadas por casais de primos em primeiro ou segundo grau. Eles representam mais de 750 milhões de pessoas.
Câmara Técnica do MS faz sua primeira reunião sobre doenças raras
Foi realizada na quarta-feira (5/10) a primeira reunião da Câmara Técnica Assessora (CTA) das Doenças Raras, criada pelo Ministério da Saúde em maio deste ano, através da Portaria 155. O encontro ocorreu em Brasília com expressiva presença de representantes das sociedades médicas envolvidas na atenção às condições raras da população brasileira, como a Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM), Sociedade Brasileira de Enfermagem em Genética e Genômica (SBEGG), programas de Triagem Neonatal e gestores do Ministério da Saúde. Na reuniao, que foi conduzida pela Coordenadora-Geral de Atenção Especializada – CGAE da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), Ana Patricia de Paula, foram abordados diversos temas, desde a mudança da expressão ...
SUS deixou de fornecer medicamentos para doenças raras e fatais
É dramática a situação das pessoas que sofrem no Brasil de doenças raras, a maioria de fundo genético, diante da escassez de medicamentos que são estratosfericamente caros. O Ministério da Saúde tem obrigação legal de fornecer, via SUS, tais remédios, mas não o vem fazendo. Dos quarenta e sete fármacos destinados a esse fim que sumiram, trinta e um deles tem sua compra e disponibilidade sob a exclusiva responsabilidade do Ministério. Os enfermos obrigatoriamente têm de manter o uso do medicamento no dia e hora exatos da prescrição médica para não morrerem. Na maioria dos casos, a terapia requer a continuidade. Ou seja, não pode haver interrupções. “Em 2022, o ...
Conitec recebe críticas após aprovação da recomendação final sobre limiares de custo-efetividade no SUS
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) aprovou uma recomendação final sobre o uso de limiares de custo-efetividade nas decisões em saúde, durante reunião realizada em 31 de agosto. Apesar de ter se passado quase um mês da decisão, o tema recebeu pouca atenção da mídia e diversos atores do setor não tomaram conhecimento da definição. Até o momento, não houve nenhuma publicação oficial, mas medicamentos que foram analisados e discutidos na pauta da mesma reunião já foram publicados no Diário Oficial da União na semana passada. A recomendação final deve passar pelo crivo de Sandra Barros, secretária de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos ...
Doenças raras: Anvisa fará consulta pública sobre norma
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) vai submeter à consulta pública a proposta de suspender a atual obrigatoriedade dos fabricantes de medicamentos e produtos destinados a pacientes com doenças raras de participarem da chamada reunião de pré-submissão com técnicos da agência
“Doenças raras” vão ganhar nova definição (global)
A Rare Diseases International anunciou, em maio deste ano, a proposta de uma definição global para doenças raras. A iniciativa consta do memorando de entendimento firmado entre a entidade e a Organização Mundial de Saúde, em dezembro de 2019. A colaboração RDI-OMS visa moldar a política internacional sobre doenças raras e fortalecer os sistemas de saúde para lidar com doenças raras e promover a Cobertura Universal de Saúde. O lançamento oficial da nova definição está previsto para o final de 2022.
Zolgensma: Novartis comunica duas mortes
A Novartis AG relatou nesta quinta-feira (11/8) a morte de dois pacientes devido à insuficiência hepática aguda após o tratamento com a terapia genética Zolgensma usada para tratar a atrofia muscular espinhal.
Conitec esclarece mudanças em sua atuação
Foi publicado no Diário Oficial da União na quinta-feira passada (4/8) o decreto 11.161, que define alterações no funcionamento e no processo administrativo da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Já no sábado (6/8) a entidade publicava em seu site oficial esclarecimentos sobre o que muda. Estrutura: O Plenário da Conitec deixa de existir e dá lugar a três comitês: de Medicamentos de Produtos e Procedimentos e de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas Os integrantes do antigo Plenário poderão se dividir entre os comitês propostos. O Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias e Inovação em Saúde, que atua como Secretaria Executiva da Conitec, ...
AME tipo II e Spinraza: Ganharam mas não levaram
O Instituto Gianlucca Trevellin divulgou o seguinte comunicado. Já se passaram mais de 10 meses desde a publicação da portaria do Ministério da Saúde que incorporou o Spinraza (nusinersena) para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal tipo II em junho de 2021 – ultrapassando em 120 dias o prazo estabelecido pela regulação – e a medicação ainda não começou a ser dispensada. A AME é uma doença degenerativa, que se não tratada, pode levar a perdas irreversíveis. As famílias escutam das secretarias estaduais – quando vão dar entrada no processo administrativo regido pelo próprio PCDT recentemente publicado _ que infelizmente o processo não pode ser aceito devido a uma questão técnica ...
Brasil ganha seu primeiro congressista com doença rara
Patrick Dornelles toma posse hoje (22/02) no Congresso Nacional, como deputado federal (PSDB-PB). Trata-se do primeiro congressista a assumir o cargo como pessoa que vive com uma doença rara.
Science: Estudo sugere que infecção viral deflagra esclerose múltipla
Pesquisadores do Grupo de Pesquisa em Neuroepidemiologia da Universidade de Harvard encontraram fortes evidências de que a esclerose múltipla (EM) seja causada pelo vírus de Epstein-Barr (EBV), que provoca a mononucleose, mais conhecida como a “doença do beijo”. Em um grande coorte de militares acompanhados ao longo de muitos anos, a infecção com Epstein-Barr aumentou a probabilidade de desenvolver esclerose múltipla, ou EM, em mais de 32 vezes. A notícia foi publicada na revista Science. “Nossos dados sugerem fortemente que o vírus Epstein-Barr é a principal causa de esclerose múltipla”, disse Kjetil Bjornevik, pesquisador de Harvard e principal autor do estudo. “Foi um aumento realmente dramático no risco que seria ...
Testes genéticos pré-natais: novo ouro de tolo?
Testes genéticos não invasivos para doenças ultrarraras erram o diagnóstico em 85% dos casos.
Ehlers-Danlos: Documentário destaca drama das necessidades médicas não-atendidas
Nossa equipe de pesquisa tem estado muito ocupada ao longo dos últimos meses conduzindo pesquisas primárias, falando com stakeholders e líderes no espaço de inovação social farmacêutica e trabalhando para cumprir nossos objetivos de pesquisa. No entanto, chamar a atenção para as necessidades médicas não-atendidas ainda é uma prioridade em nossos afazeres. No Canadá, nossa equipe continua a trabalhar para estabelecer uma melhor compreensão de como casos anteriores de inovação social farmacêutica podem funcionar para preparar o caminho para financiamento futuro e arranjo de inovação para que os pacientes com doenças raras possam ter acesso mais rápido e melhor aos tratamentos, e como o incremento na pesquisa neste espaço pode ...
Novela do Spinraza ganha mais um capítulo
Conitec decidiu ontem (12/5) aprovar a indicação do Spinraza® para atrofia muscular (AME) tipo II com surgimento de sintomas até os 18 meses de idade. A decisão ocorre após audiência pública sobre o tema ocorrida em 19 de março deste ano. Com isso ficam de fora ainda os pacientes com AME tipo III e do tipo I com ventilação mecânica permanente. Este é mais um capítulo de uma novela cheia de peripécias e reviravoltas. Conheça os tipos de AME AME TIPO 0: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 ...
Câmara discute PL sobre compartilhamento de risco: Mas já começa mal
ramita desde o dia 2 de março na Câmara dos Deputados o Projeto de Lei 667/2021, de autoria do deputado Eduardo da Fonte (PP-PE) que altera a lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 e cria o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) para a incorporação de novas tecnologias em saúde. No entanto, o dispositivo legal que promete ser a solução para que pessoas que vivem com doenças raras tenham acesso mais oportuno a terapias inovadoras e de alto custo já enfrenta críticas da parte de especialistas. Antes de tratarmos das críticas, convém explicar melhor o que seriam ACRs. Neles, o Estado concorda com a incorporação temporária de ...
O que Ricardo Barros, a vacina indiana e os doentes raros têm em comum?
m edição extra do Diário Oficial da União deste sábado (20/2), o Ministério da Saúde publicou a dispensa de licitação para a compra das vacinas contra covid-19 Sputnik V e Covaxin. Os textos informam que as aquisições terão o custo de R$ 1,614 bilhão para a vacina indiana. Até o momento, nenhuma das duas vacinas têm autorização da Anvisa para uso emergencial. A informação foi divulgada por Mateus Vargas, do Estado de S. Paulo. Mas o dado curioso aqui, para o público leitor de nosso blog, foi algo que o repórter descobriu recentemente. Segue abaixo um trecho de sua matéria, publicada no Estadão em 18 de fevereiro deste ano. A ...
NICE prossegue em suas reformas para se tornar ‘nicer’
National Institute for Health and Care Excellence (NICE) abriu na quinta-feira passada (4/2) consulta pública visando coletar contribuições à sua proposta de mudanças radicais no modo de avaliar tecnologias de saúde, com potenciais repercussões sobre o modo de agir de agências congêneres em todas as partes do mundo, inclusive a brasieira Conitec, a partir de eventuais demandas legítimas de associações de pacientes e outras partes interessadas. As reformas ora em discussão têm os seguintes objetivos: Criar um único processo simplificado para todas as avaliações de tecnologia em saúde. Garantir flexibilidade para avaliar tecnologias de saúde novas e emergentes. Garantir o fornecimento de acesso antecipado a tecnologias promissoras Compartilhar a ...
Genethon lança teste clínico para terapia gênica em Doença de Pompe
doença de Pompe é uma doença genética hereditária causada por uma deficiência de alfa-glicosidase ácida que leva ao acúmulo de glicogênio nos lisossomas, o que causa danos às células em vários tecidos, em particular o coração, os músculos, o fígado e o sistema nervoso . Em pacientes que vivem com a doença de Pompe de início tardio, o sistema respiratório e a mobilidade são os mais afetados pela doença, frequentemente exigindo o uso de uma cadeira de rodas e assistência respiratória, e a expectativa de vida pode ser reduzida. A empresa Spark Therapeutics acaba de anunciar que um primeiro participante do estudo foi dosado nos EUA como parte de um ...
Reino Unido lança ‘framework’ ambicioso em doenças raras
O Governo do Reino Unido (Inglaterra, Irlanda, País de Gales e Escócia) acaba de publicar o documento intitulado UK Rare Diseases Framework (Estrutura do Reino Unido para Doenças Raras). Segundo seus criadores, ele tem por finalidade “assegurar que as vidas das pessoas que vivem com doenças raras continuem a melhorar”. Pretende-se instaurar “uma mudança positiva na forma como diagnosticamos, tratamos e cuidamos de pacientes com doenças raras”. O documento foi baseado na National Conversation on Rare Diseases (Conversa Nacional sobre Doenças Raras), um levantamento ocorrido em 2019 e que colheu opiniões de associações de pacientes, profissionais de saúde, pesquisadores e representantes da indústria farmacêutica, visando compreender as principais barreiras enfrentadas ...
Associações de pacientes repudiam criação de Comitê Interministerial de Doenças Raras
Aliança Rara Rio (ARAR), que congrega associações de pacientes com doenças raras sediadas no Rio de Janeiro, divulgou hoje (7/12) nota de repúdio ao Decreto 10.558 de 3/12/2020, que institui o Comitê Interministerial de Doenças Raras, criticando a falta de transparência da iniciativa e, sobretudo, de representatividade no que se refere às pessoas que convivem diariamente com estas enfermidades A nota destaca o estranhamento suscitado pela leitura do §5 do art. 4 do referido decreto, onde se lê: É vedada a divulgação de discussões em curso no âmbito do Comitê Interministerial de Doenças Raras sem a prévia anuência de seu Coordenador. A ARAR congrega 23 associações de pacientes. Leia ...
Quanto se gastou com medicamentos para doenças raras em 2019 nos EUA?
s gastos com medicamentos para tratar doenças raras, na perspectiva da fonte pagadora (invoice spending), nos EUA, alcançaram 58 bilhões de dólares† em 2019. Isso representa 11% do total de gastos com medicamentos em 2019 (518 bilhões de dólares), frente a 6% em 2010. Produtos com indicações órfãs e não-órfãs representaram 140 bilhões de dólares na mesma rubrica (invoice spending) em 2019. Os custos com medicamentos para doenças raras são variados, indo de menos de 6 mil dólares a mais de 500 mil dólares/ano. Em 2019, o custo médio anual de um tratamento com medicamentos órfãos foi de 32 mil dólares. Atualmente, 61% dos medicamentos órfãos custam menos de 100 ...
Eddie Vedder, ex-Pearl Jam, na luta contra a epidermiólise bolhosa
Rafael Strabelli Foram liberadas na madrugada dessa quinta-feira (19/11) através das principais plataformas de streaming de música as canções inéditas “Matter of Time” e “Say Hi” do cantor, músico, compositor e vocalista do Pearl Jam, Eddie Vedder em seu projeto solo. Para quem não conhece o Pearl Jam, a banda estourou nas paradas de sucesso em todo o planeta com a música “Alive”.
Spinraza: uma novela sem final feliz?
terminou ontem (6/11) mais um capítulo da novela Spinraza. Sem final feliz. Na pauta da 92ª Reunião da Conitec divulgada ontem era possível ler em linhas telegráficas: 5 de novembro de 2020 Apreciação inicial do nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos II e III. Recomendado o encaminhamento à consulta pública com parecer desfavorável. A Biogen imediatamente soltou breve comunicado para pacientes com AME 5q e seus familiares sobre o dado novo. O dirigente da Associação Unidos pela Cura da AME, Renato Travellin, assim se pronunciou sobre o caso: Conitec sendo Conitec. Sinceramente, vindo deles, não me surpreendeu. É a Conitec contra 40 países com restrições mínimas ...
Biogen divulga comunicado sobre decisão da Conitec
Biogen divulgou no dia de hoje (6/11) nota distribuída a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal e seus familiares sobre apreciação inicial da Conitec a respeito da indicação de Spinraza® para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos 2 e 3. Diz a nota: Comunicamos que, no dia de hoje, 06 de novembro de 2020, a Conitec publicou a ata referente à sua 92ª reunião, em que apreciou inicialmente o nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos 2 e 3. De acordo com a ata, a Conitec recomendou o encaminhamento à consulta pública com parecer desfavorável. Não temos informações, nesse momento, sobre qual a avaliação da ...
Folha: Doenças raras e descumprimento sistemático de ordens judiciais
ão deixa de ser uma notícia desafortunadamente apropriada para se dar no Dia de Finados. A Folha de S. Paulo de ontem (1/11) traz denúncia que eu já fizera em 2017 no VII Congresso Ibero-americano de Direito Sanitário (USP). A notícia dá conta de que grupos de defesa e de apoio aos direitos de pacientes com doenças raras apontam dificuldades para a obtenção de medicamentos e tratamentos, mesmo com liminares concedidas pela Justiça, para portadores de enfermidades como distrofia muscular de Duchenne, doença de Fabry, imunodeficiência primária e outras. Ouvida pela colunista Monica Bergamo para o jornal, Regina Próspero, vice-presidente do Instituto Vidas Raras assim se pronunciou: “Muitos pacientes já ...
Festival Raridades será o primeiro a tratar de doenças raras
Uma excelente notícia. Vem aí o Festival Raridades, que acontecerá de 1º a 25 de novembro. O evento, que contará com apresentações cinematográficas, musicais e artísticas em geral, trará ao público questões relativas a doenças raras, além de homenagear as pessoas que vivem com estas enfermidades, familiares, profissionais e cuidadores que se dedicam a essa causa. O projeto é uma iniciativa da ABRAF: Associação Brasileira de Apoio à Família com Hipertensão Pulmonar e Doenças Correlatas e será totalmente gratuito. O Raridades originalmente aconteceria de forma presencial, mas foi convertido para o formato online devido à pandemia. A mostra reúne conteúdo audiovisual com 31 filmes nacionais e internacionais, com curtas ...
Live convocada por deputado revela ceticismo e desânimo entre os raros
a manhã dessa segunda feira (26/10) aconteceu uma live intitulada 1a Reunião do Grupo de Trabalho Interdisciplinar de Doenças Raras com a Sociedade Civil. A iniciativa, que é capitaneada pelo deputado federal Diego Garcia (PODE-PR), teve 80 inscritos. Sessenta e duas associações tiveram direito à voz, solicitada com antecedência no ato da inscrição. O evento teve a pretensão de ser o primeiro encontro de mais uma frente parlamentar em raras a reunir deputados e senadores. Salvo melhor juízo, o único representante do Legislativo, na condição de deputado ou senador no referido evento foi o deputado Diego Garcia. Alguns designaram assessores para a live. O referido grupo de trabalho interdisciplinar ...
STF: Como votaram os ministros sobre medicamentos fora da lista do SUS
leitor tem acompanhado aqui o julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral (Tema 6) relativa ao dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo e quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do SUS. A votação estava prevista para se encerrar hoje (28/8), mas com o pedido de vista ela fica adiada.
STF: Gilmar Mendes pede vista e julgamento decisivo para os raros é suspenso
o dia 11 de março deste ano, o Plenário do Supremo Tribunal Federal (STF) decidiu que o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente, quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do Sistema Único de Saúde (SUS). As exceções a esta regra serão definidas no julgamento que vai fixar a tese de Repercussão Geral do Tema 6. Este começou na segunda-feira (24/08), com três votos já proferidos, até o momento: o do relator Marco Aurélio Melo e os dos ministros Alexandre de Moraes e Luís Roberto Barroso. O ministro Gilmar Mendes pediu vista, o que adia ...
Distribuição de Spinraza para AME tipos II e III só com aprovação da Conitec
O site Jota, publicou no dia de hoje matéria esclarecedora de Manoela Albuquerque sobre os bastidores das negociações para o acordo de compartilhamento de risco para incorporação do Spinraza para AME tipos 2 e 3. Como a matéria está sob paywall, exigindo cadastro prévio dos interessados, disponibilizamos abaixo o trecho que nos parece mais relevante. Segue trecho da matéria: Nova forma de acesso a tratamento para AME no SUS fracassa Distribuição do nursinersena para os tipos tardios da doença só poderá ser feita com aprovação da Conitec (…) Depois de se reunir por algumas vezes com a farmacêutica, o dirigente da SCTIE, Hélio Angotti Neto, informou, no dia 10 ...
Ministério explica futuro de Spinraza para AME tipos II e III
inalmente chegou o esclarecimento do Ministério da Saúde (MS) sobre o acordo de compartilhamento de risco para uso do nusinersena (Spinraza®) na Atrofia Muscular Espinhal (AME) II e III. E ele veio na forma de uma live promovida pelo deputado federal Diego Garcia (PODE-PR) e tendo como convidado o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE/MS), Hélio Angotti Neto, a quem a Conitec está subordinada. Você acompanhou aqui neste blog que, na quinta-feira passada (20/08), a Biogen, fabricante do medicamento, divulgou uma Carta Aberta aos pacientes e associações envolvidas com a Atrofia Muscular Espinhal, informando que, “após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e ...
Soliris pode ser ‘desincorporado’ do SUS
medicamento eculizumabe, em sua indicação para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), e comercializado sob a marca Soliris®, está em vias de ser desincorporado do SUS pela Conitec, por descumprimento de uma das condicionantes para a sua incorporação, previstas na Portaria 77, de 14 dezembro de 2018: “negociação para redução significante de preço”. Esta foi uma das questões discutidas pelo Plenário da Conitec em sua 89ª Reunião Ordinária (RO), realizada no dia 6 de agosto. Após inúmeras tratativas, a empresa fabricante, Alexion Farmacêutica Brasil, teria oferecido, segundo informações divulgadas na referida reunião, uma redução de 0,72% em relação ao Preço Médio de Venda ao Governo (PMVG) anterior.
Spinraza: Guerra de versões entre Biogen e Ministério da Saúde
“caso Spinraza®” ganhou novo capítulo na sexta feira (21/8), 24 horas depois da publicação de comunicado da Biogen informando que “após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do nusinersena (Spinraza) para atender aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos II e II, tal como originalmente planejado” Segue a nota de esclarecimento do Ministério, publicada no seu site oficial: Diante da carta aberta à comunidade de Atrofia Muscular Espinhal (AME) divulgada nesta quinta-feira (20) pelo laboratório Biogen, o Ministério da Saúde esclarece que o acordo de compartilhamento de risco segue em análise e que continua trabalhando arduamente na busca de uma solução viável ...
