Inovação em Ensaios Clínicos para Doenças Raras
A EJP-RD está impulsionando ensaios clínicos inovadores para doenças raras, promovendo métodos avançados e disseminando conhecimento para a comunidade científica global.
Articles for category: Artigos
A indústria farmacêutica e o mito do “livre mercado”
Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos.
A Ilusão da Medicina Baseada em Evidências
Desafios da medicina baseada em evidências e a influência da indústria farmacêutica comprometem a integridade científica.
O Lado Oculto do Teste do Pezinho: Os Desafios Silenciados
Explore os desafios da Triagem Neonatal, desde o estresse familiar até dilemas éticos, e descubra o que raramente é discutido sobre o teste do pezinho.
Colaboração Global: Chave para Vencer Desafios das Doenças Raras
Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes.
Estudo Revela Desafios em Doenças Raras no Reino Unido
Esta pesquisa destaca a necessidade urgente de melhorar a coordenação dos cuidados para doenças raras, crucial para o bem-estar físico e psicológico dos afetados.
Reduzindo Custos de Terapias Genéticas e Celulares no Sul Global
Pesquisadores em países de baixa e média renda estão desenvolvendo propriedade intelectual própria e escalando a produção local para tornar terapias genéticas e celulares mais acessíveis
Carta Aberta ao Dr. Salmo Raskin: A Humanidade e o Conflito Israel-Hamas
Assistindo o telejornal Hoje, da TV Globo, em sua edição de 9 de janeiro de 2024, pude verificar (para minha surpresa) que minha posição sobre o conflito Israel-Hamas é idêntica à atualmente manifestada pelo governo norte-americano. A única diferença é que, com uma mão, os EUA enchem Israel de recursos e apoio político para o prolongamento do combate e, com outra, tentam conduzir o premier israelense para a turma do “Deixa disso”. Você pode comprovar o que digo aos 44:22 deste vídeo abaixo. https://globoplay.globo.com/v/12252420/ Senão vejamos: A afirmação de que “é preciso proteger os civis de Gaza e permitir que ajuda humanitária chegue até eles”, como defendida pelo governo norte-americano e ...
O Deserto dos Tártaros: Uma Metáfora para a Inércia em Doenças Raras
Análise da inércia na saúde pública brasileira em doenças raras através da metáfora contida em 'Deserto dos Tártaros' de Dino Buzzatti
Desafios e Potencial da Inteligência Artificial em Doenças Raras
Estudo publicado em Intractable & Rare Diseases Research fornece uma revisão abrangente sobre o uso da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras, identificando desafios, áreas terapêuticas e métodos utilizados. 📊
A Inclusão do Paciente no Desenvolvimento de Medicamentos
Historicamente, pacientes tinham um papel passivo no desenvolvimento de medicamentos. Contudo, essa realidade está mudando rapidamente, com esforços crescentes para envolver pacientes ativamente no processo.
Deja vú? O recente fiasco da terapia gênica em distrofia muscular
Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas.
MPP: uma solução para preços abusivos de medicamentos
Um pool de patentes orientado para a saúde pública pode baratear o acesso a medicamentos de alto custo em países de baixa e média renda e incentivar a inovação.
A Portaria 199/2014 ampliou o acesso a medicamentos órfãos?
A investigação pode ser lida como um interessante balanço dos desafios e conquistas derivados da Portaria 199/2014, no que se refere à assistência farmacêutica em doenças raras.
O panorama da deficiência no Brasil, segundo a PNAD
A nova PNAD Contínua detalha os desafios enfrentados diariamente por milhões de brasileiros que vivem com alguma deficiência. Ainda que o país tenha evoluído em termos de legislação e políticas públicas, a realidade enfrentada por muitas dessas pessoas é, em muitos casos, desanimadora.
Crise do financiamento do SUS: Estados e Municípios sufocados
É hora de elevar nossos compromissos com a saúde pública e exigir uma atuação efetiva do Governo Federal
Cláudio Cordovil
Judicialização da saúde no Supremo Tribunal Federal
Explore o complexo sistema de saúde brasileiro e a judicialização da saúde com o jurista Fernando Aith em seu novo artigo.🎉🏥⚖️💊
Acesso a testes genéticos em doenças raras: lacuna crítica
Conheça as disparidades regionais na disponibilidade de testes genéticos para doenças raras no Brasil e seu impacto no diagnóstico e tratamento.
Medicamentos órfãos: Estudo recenseia 40 anos de legislação
Em 2022, os medicamentos que tratavam doenças raras representavam quase metade (49%) de todos os novos medicamentos e produtos biológicos aprovados pelo FDA.
“Inovação social farmacêutica” será destaque em ciclo de debates da Fiocruz em julho
A inovação social farmacêutica refere-se a formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras que se desviam dos caminhos de inovação estabelecidos e se baseiam em princípios de inovação social.
Fibrose cística: AIDS enfrenta mesmos problemas com patentes
A luta pelo acesso a medicamentos eficazes e acessíveis exige uma postura firme do Brasil. A licença compulsória do dolutegravir e a busca de alternativas viáveis para a incorporação do cabotegravir são medidas essenciais para garantir o acesso universal ao tratamento do HIV/AIDS.
Avaliação de tecnologias em saúde: só “evidências” contam?
As decisões sobre os tipos de serviços de saúde e medicamentos cobertos pelos planos de saúde e sistemas públicos de saúde podem desencadear debates políticos ferozes e, às vezes, protestos públicos diretos.
Cláudio Cordovil
Novidade: Testes genéticos para casais que querem engravidar
Os avanços no conhecimento do nosso genoma não param de trazer novidades para melhorar a qualidade de vida das pessoas. O mais novo progresso é o Teste de Compatibilidade Genética para Casais que planejam engravidar. Trata-se de um exame para analisar centenas de genes e com isto tentar determinar o risco de um casal vir a ter filhos com doenças genéticas hereditárias recessivas graves e de início na infância. O exame se baseia em antigo conhecimento da genética de que portadores de mutações em uma única cópia de um gene recessivo são pessoas saudáveis, mas quando uma pessoa tem as duas cópias alteradas do mesmo gene recessivo, tem doenças genéticas ...
Como evitar a objetificação de pessoas com deficiência
Jairo Marques discute o emprego da sigla "PCD" para se referir às pessoas com deficiência e como isso pode objetificar a identidade desses indivíduos.
Pesquisadores brasileiros publicam artigo na Orphanet
O atual modelo de inovação farmacêutica por si só não é suficiente para fornecer a quantidade de produtos necessária para honrar às necessidades não atendidas enfrentadas por pacientes com doenças raras, e muito menos a um preço sustentável para os sistemas de saúde.
Cláudio Cordovil
Consultora explica decisão de Gilmar Mendes (STF) sobre medicamentos
Na noite de ontem (11/4), o Ministro Gilmar Mendes Mendes suspendeu todos os processos na Justiça Federal que versem sobre medicamentos registrados na Anvisa e não padronizados no SUS. Procuramos a consultora Letícia Lemgruber para trocar em miúdos esta decisão para você.
Febrararas: Limiar de custo-efetividade prejudica doentes raros
Com proximidade de julgamento importante no STF, o debate sobre os limiares de custo-efetividade recomendados pela Conitec volta à cena, em artigo de Antoine Daher
Cláudio Cordovil
Inovação social farmacêutica em doenças raras
As inovações sociais farmacêuticas não são direcionadas exclusivamente para fins lucrativos e são caracterizadas por colaborações entre empresas privadas, instituições públicas e diversos grupos interessados (incluindo organizações de pacientes)
Cláudio Cordovil
He Jiankui, ‘o Dr. Frankenstein chinês’, quer curar doenças raras
Em novembro de 2018, o mundo conheceu He Jiankui porque, via YouTube, o apelidado “Frankenstein chinês” comentou os detalhes de um experimento revolucionário. Por meio de uma ‘tesoura genética’ (CRISPR/Cas-9), ele conseguiu modificar os genes de embriões humanos e evitar que gêmeos nascessem com o virus HIV da AIDS. Embora a notícia parecesse transformar completamente o campo da medicina à primeira vista e inaugurar uma nova era, logo foi revelado que a equipe da Southern University of Science and Technology of China havia violado todas as regras bioéticas existentes e futuras. Após ser denunciado, em 2019, ele foi considerado culpado por um tribunal de Shenzhen e teve que cumprir três ...
Cláudio Cordovil
O direito ao diagnóstico preciso
Com o avanço do conhecimento e das técnicas de investigação em genética, uma faceta da medicina tem mudado drasticamente: a capacidade de estabelecer um diagnóstico causal absolutamente preciso. Na medicina de precisão genética que passaremos a praticar, a possibilidade de definição do diagnóstico aprofundado de uma condição ou predisposição é essencial. Do ponto de vista do médico e do sistema de saúde, um diagnóstico preciso é útil pois: 🧬Permite um ganho na compreensão daquela condição em comparação com outros casos que tenham a mesma causa e já tenham sido relatados na literatura médica; 🧬A compreensão oriunda do diagnóstico exato permite oferecer ao paciente e seus familiares uma informação prognóstica mais ...
Cláudio Cordovil
Rol da ANS após decisão do STJ: problema resolvido?
Com inevitável pronunciamento do STF e votação de PL no Congresso, debate sobre o tema está longe de terminar.
Cláudio Cordovil
Medicamento importado: tenho direito?
Caso os requisitos excepcionais sejam comprovados, de forma cumulativa, o Poder Judiciário deverá, em razão do precedente vinculante do STF, conceder decisão favorável ao cidadão de modo que seu tratamento seja custeado pela União. A Constituição Federal estabelece que a saúde é direito de todos e dever do Estado, garantindo mediante políticas públicas, sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença e de outros agravos e o acesso universal, igualitário às ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação. Deste modo, como determinou a Constituição (art. 198), por meio da lei 8080/90, foi regulamentado o Sistema Único de Saúde (SUS), que é destinado a todos os ...
Cláudio Cordovil
Doenças raras: um desafio crescente à sociedade
Urge oferecer diagnóstico precoce e possibilidade de tratamento e reabilitação Magda Carneiro-Sampaio* No último dia 16 de dezembro, a ONU fez um apelo histórico aos países-membros em favor das pessoas com doenças raras e suas famílias para que tenham acesso a bons serviços de saúde, proteção social e educação e possam alcançar seu pleno potencial de desenvolvimento e participação na sociedade. A ONU reafirmou os direitos inalienáveis de todo ser humano, dentro dos princípios da equidade, justiça social e eliminação de todas as formas de discriminação. O Brasil é um dos 54 signatários dessa resolução. O conceito de doença rara (DR) está ligado à sua frequência na população. O Ministério ...
Cláudio Cordovil
Meu cãozinho azul
Welton Correia Alves, vivendo com doença de Pompe, presta seu tributo ao respirador que sempre lhe acompanhou e agora vai se 'aposentar'.
As casas de Papai Noel, em Manhattan
Papai Noel tem outra casa em Nova Iorque, se assim podemos chamar, em um edifício de tijolinhos na Upper West Side que abriga uma pequena escola com cerca de 110 alunos no pré-escolar. É a casa de Virginia O'Hanlon, que é palco de uma linda história.
Inovações em Avaliações de Tecnologias em Saúde são discutidas em encontro internacional
A Dra Aline Silveira Silva participou do encontro anual da HTAi no mês passado e conta tudo o que aconteceu para nós.
Fausto: o homem que vendeu sua alma
vida imita a arte? Os acontecimentos na sessão da CPI da Covid-19 do dia 6 de maio de 2021 trouxeram-me à mente uma obra-prima da literatura mundial, Fausto: uma tragédia, do escritor alemão Wolfgang von Goethe (pronuncia-se Guêti) . Vejamos o que, a respeito desta obra, nos ensina Carolina Marcello, mestre em estudos literários, no blog Cultura Genial. Fruto do imaginário alemão, o mito de Fausto surge em diversas narrativas; a versão de Wolfgang von Goethe é, sem dúvida, uma das mais célebres. A lenda foi inspirada em Johann Georg Faust (1480 – 1540), um mago e astrólogo do Renascimento alemão que chegou a ser apontado como alquimista. Esta célebre adaptação de ...
O ‘caso Spinraza’ merece ser visto com cautela
um grano salis. Expressão latina que, em bom português, significa “com um grão de sal”. Ou, no popular, “com um pé atrás”. Ontem divulgamos no blog uma lista de países que incorporaram o Spinraza a seus sistemas de saúde com alguns detalhes vagos sobre as condições em que se deram tais incorporações. A quantidade de países ali relacionados é expressiva. A lista vem de uma poderosa associação de pacientes no Reino Unido que tem todo interesse em ver incorporado o Spinraza na maior parte do planeta. De modo que se deve olhar a lista com cautela adicional. O campo da saúde, especialmente no que diz respeito a doenças raras, ...
Cláudio Cordovil
O limitador de preços é a solução para medicamentos órfãos no Canadá?
Em uma tentativa de regular os preços, o Governo do Canadá estabeleceu o Conselho de Revisão de Preços de Medicamentos Patenteados (CRPMP) em 1987.
