Um desconto de € 1,395 milhão (aproximadamente 7 milhões de reais) para a terapia genética Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) acaba de ser negociado entre a Novartis e a GKV-Spitzenverband da Alemanha (Associação Nacional de Fundos Estatutários de Seguro de Saúde), de acordo com transcript.de. O valor representa uma redução de 38% no preço de tabela de € 2,256 milhões (cerca de 11 milhões e meio de reais) que a Novartis propôs ao IQWiG (bit.ly/3F1lCHo). A empresa não divulgou se quaisquer condições (por exemplo, pagamento por metas de desempenho) estão associadas ao preço do desconto.
A Novartis afirmou que teve um diálogo aberto e construtivo com as partes interessadas (stakeholders), como o Gemeinsamer Bundesauschuss (GBA; Comitê Conjunto Federal, a Conitec alemã) e os pagadores, para “desenvolver soluções baseadas em parceria para o acesso a essa terapia genética”.
O processo legal envolvendo Zolgensma na Alemanha demorou consideravelmente mais do que o normal. Como um medicamento órfão, o tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME) deveria originalmente passar por um processo abreviado de avaliação de benefícios. Em dezembro de 2020, no entanto, o GBA suspendeu o procedimento cinco meses após o seu lançamento, porque as vendas de Zolgensma já haviam ultrapassado 50 milhões de euros, ponto em que os medicamentos órfãos se tornam sujeitos ao processo padrão da legislação farmacêutica alemã. (bit.ly/3qdyeDX)
Em novembro de 2021, o GBA publicou sua avaliação antecipada de benefícios. Com base nos dados disponíveis, o GBA não encontrou evidência de benefício adicional em nenhum grupo de pacientes.
Josef Hecken, presidente do GBA, comentou sobre as implicações do veredito para o acesso à terapia:
“Embora as famílias com crianças doentes e os médicos que as tratam esperassem um resultado melhor com Zolgensma, a decisão definitivamente não implica em nenhuma restrição de atendimento. O medicamento ainda pode ser receitado e usado dentro do escopo de sua autorização de comercialização e em conformidade com os padrões de garantia de qualidade.”
A agência pretende realizar uma nova avaliação a partir do verão de 2027, na pior das hipóteses. Hecken acredita que “até lá, esperamos ter informações do tratamento cotidiano para poder chegar a conclusões sobre o benefício adicional a longo prazo. Os preparativos para a coleta de evidências do mundo real já estão em andamento.” (bit.ly/30aKGto)
Para receitar o medicamento, os médicos serão obrigados a participar de um estudo de registro obrigatório. Cerca de 500 crianças com AME pré-sintomáticas e com AME tipo 1 ou 2 serão incluídas no estudo, que dará atenção especial à mortalidade e progressão da doença, incluindo complicações graves e efeitos colaterais.
Devido ao atraso na conclusão da avaliação completa pelos trâmites legais, os descontos serão retroativos a 1º de julho de 2021. O GKV Spitzenverband indicou anteriormente que a base para as negociações de descontos seria o custo da terapia apropriada para comparação, Spinraza, da Biogen (nusinersena).
Nota da Redação: Nesta terça-feira, 25/10, a Câmara dos Deputados realiza audiência pública para discutir a incorporação do Zolgensma ao SUS, convocada pela deputada Carmen Zanotto (PPS).
