“Access to Gene Therapies for Rare Disease (AGORA)” é o nome de uma nova iniciativa transfronteiriça para garantir a disponibilidade de tratamentos para doenças genéticas raras.
O grupo reúne os principais hospitais universitários, instituições acadêmicas e instituições de caridade de seis países europeus.
A reunião inaugural do grupo, realizada no Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), em Londres, contou com a presença de representantes de grupos acadêmicos, reguladores, financiadores, grupos de defesa de pacientes e desenvolvedores de medicamentos.
Um comunicado observou que, apenas nos últimos dois anos, as empresas interromperam o desenvolvimento de seis terapias genéticas por razões não -médicas.
No comunicado, AGORA explica que, “para tratamentos amplamente utilizados, as empresas comerciais são capazes de equilibrar os custos de produção com grandes receitas esperadas, mas para doenças ultra-raras em que o grupo de pacientes pode ser de apenas 10 pacientes por ano, não há como distribuir os custos de produção.
Estes são incrivelmente altos para tais tratamentos devido à necessidade de instalações especializadas em manipulação complexa de células, custos muito altos de material de grau clínico, como vetores de transferência de genes e testes de qualidade.
No contexto de uma abordagem comercial tradicional, isso resulta em preços astronomicamente altos e irrealistas para cada paciente”.
De acordo com Arjan Lankester, Professor de Pediatria e Transplante de Células-Tronco, no Centro Médico da Universidade de Leiden, na Holanda, e cofundador da AGORA, “o tratamento inovador de doenças raras, muitas vezes desenvolvido com dinheiro público, requer uma abordagem personalizada para garantir o acesso sustentável e esperamos possibilitar este processo através deste esforço.”
O objetivo final da nova colaboração é “explorar a criação de uma entidade independente, sustentável e sem fins lucrativos que possa apoiar a autorização de comercialização, entrega e acesso a terapias que não são comercialmente sustentáveis e, portanto, não estariam disponíveis para os pacientes. No curto prazo, seu trabalho explorará os obstáculos que existem atualmente e identificará áreas de mudança potencial para permitir o acesso sustentável a tratamentos, destacando o valor científico, a competência e o alto conhecimento do consórcio que fornecerá novas ideias e soluções.”
A organização sem fins lucrativos proposta cuidaria dos processos de autorização, fornecimento e acesso para terapias genéticas que a indústria opta por não comercializar.
Poderia “doar” tratamentos para pacientes que não têm direito a reembolso ou não possuem seguro de saúde adequado.
As instituições representadas no AGORA em seu lançamento são GOSH, Manchester University NHS Foundation Trust, Leiden University Medical Centre, San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, University Hospital of Munich, University Medical Center Freiburg, Hannover Medical School, Imagine Institute/Necker Hospital Paris, CIEMAT Madrid, Hospital Infantil Universitário Niño Jesús Madrid e Hospital Universitário de Lausanne.
