O desafio das terapias gênicas para doenças ultrarraras

Os desafios econômicos de manter uma terapia gênica para uma doença ultrarrara no mercado foram destacados por um comunicado da Fondazione Telethon, uma organização sem fins lucrativos italiana, dando conta de que assumirá a responsabilidade exclusiva de garantir a disponibilidade contínua de Strimvelis.

A decisão é uma resposta aos planos da Orchard Therapeutics de se retirar da terapia genética das imunodeficiências primárias. A Fondazione Telethon estava envolvida no desenvolvimento original da droga com GSK e Ospedale San Raffaelo.
 
Até o momento, Strimvelis tem sido usado para tratar mais de 40 crianças com imunodeficiência combinada grave devido à deficiência de deaminase adenosina (SCID-ADA). A droga também está em desenvolvimento para a síndrome de Wiskott Aldrich, mas a Orchard precisa de um parceiro para continuar a buscar aprovação regulatória para essa indicação.
 
Francesca Pasinelli, diretora-geral do Fondazione Telethon, explica a complexa economia deste campo da medicina de ponta:

Ao lidar com doenças raras e ultrarraras — embora você tenha desenvolvido um tratamento que é muito inovador como a terapia genética — essas terapias estão perenemente em risco porque a raridade abre a questão da não sustentabilidade, mesmo quando aparentemente há preços muito altos. Em outras palavras, não são os custos que levam você a quebrar.


 
No entanto, a fundação não está disposta a abandonar Strimvelis. Pasinelli comenta:

Após os grandes esforços para desenvolver a terapia e tendo em vista seu valor para os pacientes, a Fondazione Telethon não pode aceitar sua retirada, mesmo que entenda que é um produto que causa prejuízos. Por isso, decidimos assumir a comercialização da terapia genética para a ADA-SCID da Orchard Therapeutics, assumindo todos os custos de gestão e manutenção do mercado. Esses custos são os mesmos necessários para manter medicamentos muito mais rentáveis no mercado, incluindo os sem receita médica, mas quando se trata de terapias para doenças ultrarraras, que podem ser administradas a apenas um paciente por ano, mesmo até mesmo o impacto das tarifas impostas pelos órgãos reguladores pode ser muito alto.


 
Pasinelli pede ajuda de instituições italianas e europeias e uma colaboração global para encontrar soluções para os problemas de comercialização de terapias gênicas:

Cientistas, associações de pacientes, agências de financiamento públicas e privadas, empresas farmacêuticas, órgãos reguladores e pagadores, agências de avaliação de tecnologia em saúde, devem estar envolvidos na busca de estratégias voltadas para a superação dos desafios do mercado, para encontrar soluções para várias questões críticas a serem abordadas. A partir da inovação tecnológica, visando à diminuição dos custos de produção, até a atualização do marco regulatório e ao uso de ferramentas inovadoras para avaliar o impacto socioemocionais a longo prazo das terapias genéticas, a serem levadas em consideração na definição de preço e reembolso. Cada um desses atores é essencial para continuar a garantir a disponibilidade dessas terapias que salvam vidas.


Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog.

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