A busca por uma designação especial para doenças ultra-raras e incentivos relacionados parece ter encontrado um obstáculo na Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.
A agência tem mostrado resistência à ideia de criar uma categoria no âmbito da Lei de Medicamentos Órfãos para doenças raras com populações de pacientes muito pequenas.
Duas respeitadas autoridades da FDA, responsáveis por muitos de seus programas de doenças raras, não estão interessados em criar uma nova designação para doenças raras com populações de pacientes muito pequenas.
A diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos, Patrizia Cavazzoni, expressou que a agência prefere manter a máxima flexibilidade de política ao lidar com aplicações de doenças raras, vendo-as como um espectro.
Kerry Jo Lee, diretora associada para doenças raras no Escritório de Novos Medicamentos do Center for Drug Evaluation and Research (CDER/FDA), concordou com a posição de Cavazzoni, acrescentando que o tamanho da doença não é necessariamente a razão para os problemas de desenvolvimento de medicamentos.
A FDA e o National Institutes of Health estão envolvidos em uma parceria público-privada, o Bespoke Gene Therapy Consortium, para harmonizar regulamentações e ajudar a gerar vetores para terapias genéticas n-de-1. Um ensaio clínico n-de-1 é aquele que envolve apenas um paciente.
Sem o apoio da FDA para a nova designação e incentivos, a legislação pode ser mais difícil de ser aprovada.
A Fundação EveryLife para Doenças Raras anunciou que faria lobby para que a FDA e outras entidades dessem os primeiros passos para explorar a criação de uma designação de doença ultra-rara.
Embora os funcionários da FDA possam não apreciar a definição proposta de ultra-raro, eles ainda usam o termo frequentemente em fóruns públicos e outros sem especificar o tamanho de uma doença que se encaixe em sua definição.
A resistência da FDA à criação de uma designação para medicamentos órfãos ultra-raros reflete uma abordagem cautelosa e ponderada.
A agência parece preferir uma abordagem flexível e holística, reconhecendo os desafios comuns e únicos no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.
A discussão em torno deste tema certamente continuará a ser um ponto focal para os ativistas em doenças raras, a indústria farmacêutica e os legisladores nos próximos meses.
No Brasil, a Resolução nº 563, de 10 de novembro de 2017 do Conselho Nacional de Saúde define doença ultra-rara como aquela que acomete até uma pessoa a cada 50 mil.
Fonte: Push To Create Ultra-Rare Orphan Drug Designation Finds Resistance At US FDA
