Reutilização de medicamentos: Esperança para as doenças raras

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Existem mais de 6 mil doenças raras, mas menos de 6% delas possuem tratamentos aprovados. A baixa prevalência das doenças, populações de pacientes heterogêneas, a limitada história natural das doenças e os altos custos de pesquisa e desenvolvimento estão entre os fatores que limitam as novas opções terapêuticas para pessoas com doenças raras.

A reutilização de medicamentos (ou reposicionamento, do inglês repurposing) consiste na identificação, teste e validação de novas indicações terapêuticas de medicamentos já existentes. Encontrar novos usos terapêuticos para medicamentos existentes representa uma opção inovadora e alternativa ao desenvolvimento “clássico” de medicamentos.

Também pode oferecer várias vantagens em relação ao desenvolvimento de um novo medicamento para uma determinada indicação, como menos riscos, custos mais baixos e prazos mais curtos. A reutilização de medicamentos é, portanto, uma estratégia atrativa e promissora para pessoas que vivem com condições raras e negligenciadas.

Em setembro do ano passado, foi lançada uma ambiciosa iniciativa de pesquisa financiada pela UE para impulsionar a reutilização de medicamentos na Europa. Em menos de um ano, o REMEDi4ALL se posicionou na vanguarda de uma abordagem de reutilização de medicamentos na Europa que ouve os pacientes para contemplar suas necessidades médicas não atendidas.

Trabalhando em estreita colaboração com pesquisadores e pacientes, o consórcio REMEDi4ALL capacita os pacientes como verdadeiros co-criadores dos esforços de reutilização de medicamentos, juntamente com pesquisadores e outros stakeholders (partes interessadas)

Juntamente com a Beacon for Rare Diseases, a EURORDIS lidera o engajamento com os pacientes, ajudando os pesquisadores e todos os stakeholders relevantes a acessar a experiência dos pacientes para apoiar todas as etapas da reutilização.

Conversamos com Claudia Fuchs, Gerente Sênior de Projetos de Reutilização de Medicamentos da EURORDIS, e Eve Hewitt, Gerente de Projetos Científicos da Beacon for Rare Disease, sobre as oportunidades que a reutilização de medicamentos pode oferecer para contemplar necessidades não atendidas e melhorar a vida dos pacientes com doenças raras.

P: Que potencial a reutilização de medicamentos oferece para pessoas com doenças raras?

Claudia Fuchs: “A reutilização de medicamentos representa uma grande oportunidade para pessoas que vivem com doenças raras. Curiosamente, a urgência de acelerar o processo geralmente longo de aprovação de medicamentos se tornou tangível para todos após a pandemia de COVID-19. Graças a isso, as políticas, financiamentos e a atenção da pesquisa para encontrar e promover abordagens ‘alternativas’, como a reutilização de medicamentos, estão crescendo constantemente.

Acelerar esses processos é um objetivo comum compartilhado também com a comunidade de doenças raras, onde há uma necessidade urgente de desenvolver tratamentos eficientes de forma mais segura, rápida e barata.”

Nos últimos anos, houve sucessos notáveis na reutilização de medicamentos no campo das doenças raras, e cerca de 20% dos medicamentos órfãos aprovados na Europa entre 2000 e 2021 foram medicamentos reutilizados.

Claudia Fuchs: “Ainda existem várias barreiras e ineficiências sistêmicas para garantir uma reutilização eficiente e eficaz de medicamentos centrada no paciente em doenças raras. Isso inclui, mas não se limita a, pesquisas fragmentadas e isoladas, baixo envolvimento do paciente ou falta de incentivos e políticas para apoiar e melhorar a reutilização de medicamentos. Muitos pesquisadores de reutilização de medicamentos não entendem o envolvimento significativo do paciente, necessário para avançar seu projeto específico na prática.”

P: Qual é o papel do REMEDi4ALL nessa área?

Claudia Fuchs: “O REMEDi4ALL é uma iniciativa financiada pela UE que reúne 24 principais organizações e instituições europeias com expertise multidisciplinar para abordar as complexidades da reutilização de medicamentos, avançar o conhecimento nessa área e superar os obstáculos e limitações substanciais mencionados anteriormente. O objetivo geral é estabelecer um ecossistema europeu de pesquisa e inovação que facilite o desenvolvimento e o acesso centrados no paciente a medicamentos reutilizados, tornando o processo mais transparente, eficiente e, o mais importante, mais centrado no paciente.”

P. Por que os pacientes desempenham um papel crucial na reutilização de medicamentos?

Há um reconhecimento crescente de que incluir as perspectivas e insights dos pacientes ao longo do processo de desenvolvimento de medicamentos resulta em melhores resultados de saúde e benefícios para todas as partes interessadas envolvidas. Engajar os pacientes em todo o processo de reutilização de medicamentos – desde a descoberta e fase pré-clínica até o design e implementação de ensaios clínicos, tomada de decisão regulatória e ciclo de vida do produto – é essencial para garantir a centralidade do paciente e é um dos principais objetivos do consórcio REMEDi4ALL.


Eve Hewitt: “A reutilização de medicamentos usa o que sabemos sobre medicamentos existentes e o aplica em um novo cenário. Isso significa que muitas das etapas do desenvolvimento tradicional de medicamentos podem ser simplificadas, de forma que o objetivo final de levar um medicamento ao paciente na clínica seja alcançado significativamente mais rápido. Quando abordamos os pacientes com um ensaio clínico, temos uma verdadeira visão do que eles podem esperar ao tomar os medicamentos, ajudando-os a avaliar se esse novo tratamento se encaixa em suas vidas de forma gerenciável. Ao trabalhar com os pacientes desde o início do desenvolvimento de um projeto de reutilização de medicamentos dentro do REMEDi4ALL, colocando nossos campeões de pacientes e suas organizações e comunidades afiliadas como co-criadores dos projetos de reutilização de medicamentos, podemos garantir o melhor resultado para todas os stakeholders (um novo tratamento utilizável!), mas especialmente para as comunidades de doenças pouco atendidas que buscamos representar.”

Para cumprir essa missão, o REMEDi4ALL se comprometeu a realizar atividades de engajamento dos pacientes, trazendo embaixadores de pacientes (champions) e grupos de defesa dos pacientes para o centro de todos os projetos.

P: Você pode explicar o que significa ser um embaixador de pacientes e que papel eles desempenharão no projeto?

Claudia Fuchs: “Um embaixador de pacientes representa a comunidade de pacientes em geral e trabalha em estreita colaboração com a equipe de pesquisa e todo o consórcio em cada projeto. Esse embaixador de pacientes participa ativamente de reuniões regulares da equipe de desenvolvimento de pesquisa e é solicitado a compartilhar as contribuições e experiências dos pacientes em várias questões relevantes, incluindo, por exemplo, o design de ensaios clínicos, definição de medidas clínicas relevantes para o paciente, divulgação ou atividades de recrutamento.”

P: O REMEDi4ALL terá um grupo consultivo de pacientes (GCP) para cada projeto que apoia. Qual é o papel desse grupo?

Eve Hewitt: “Nenhuma experiência com uma determinada condição é igual, então estabelecer e trabalhar com um GCP permite que os pacientes e os stakeholders construam uma gama mais representativa de opiniões. Isso proporciona insights mais robustos e equilibrados sobre a experiência vivida de uma determinada condição e permite a verdadeira representação das necessidades da comunidade de pacientes em geral.

“O GCP pode discutir tópicos trazidos a eles pelo embaixador de pacientes ou pela equipe do projetos em geral. Isso pode abranger uma ampla gama de assuntos, como design de ensaios clínicos centrados no paciente, aconselhamento sobre recrutamento e retenção de pacientes em estudos clínicos, estudos de advocacy dos pacientes, aconselhamento sobre reembolso e feedback geral sobre o andamento dos projetos e o que poderia ser feito para melhorar isso. O GCP opera como uma voz independente do embaixador de pacientes e da equipe de engajamento dos pacientes.”

P: Qual é o papel das associações de pacientes, como a EURORDIS e a Beacon, em garantir um forte engajamento destes?

Eve Hewitt: “A Beacon e a EURORDIS garantem que toda a equipe do REMEDi4ALL esteja focada no engajamento e na centralidade do paciente – desde os pesquisadores pré-clínicos até os reguladores e economistas da saúde. A Beacon e a EURORDIS têm uma forte parceria de trabalho com o embaixador de pacientes, GCP e outras pessoas envolvidas nos elementos centrados no paciente dos projetos REMEDi4ALL. Nosso trabalho é garantir que os representantes dos pacientes se sintam capacitados e tenham as ferramentas necessárias para se envolver em discussões de alto nível com os outros stakeholders na equipe de reutilização de medicamentos.”

P: Como as pessoas podem se envolver no projeto?

Claudia Fuchs: “O consórcio REMEDi4ALL está atualmente desenvolvendo diferentes ferramentas e processos para garantir uma reutilização de medicamentos centrada no paciente de forma rápida e econômica. Essas ferramentas serão testadas e validadas inicialmente em um portfólio de quatro projetos ambiciosos que representam importantes necessidades médicas não atendidas em várias áreas de doenças, incluindo doenças raras e ultrarraras. No entanto, como o REMEDi4ALL pretende se tornar uma infraestrutura duradoura e sustentável no ecossistema de reutilização de medicamentos, em breve “abriremos a loja” para apoiar projetos adicionais de alta potencialidade e interesse na reutilização de medicamentos.”


Fonte : Eurordis

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