O que há de novo: A valorização elevada de terapias genéticas ganha novo destaque com o caso do arsa-cel. 🧬
Por que isso importa: Esta avaliação ressalta uma tendência crescente na precificação de terapias genéticas, mostrando um cenário onde os benefícios potenciais justificam valores que alcançam milhões de dólares. 💰
O quadro geral:
- A terapia genética arsa-cel para leucodistrofia metacromática (MLD) foi avaliada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER), que sugere que o tratamento poderia ser considerado custoefetivo em um preço que varia entre 2,3 a 3,9 milhões de dólares, dependendo da duração dos efeitos do tratamento . 📊
- A discussão em torno da precificação desta terapia genética ressurge em um contexto onde já foi observada resistência, como na Europa, com um preço de tabela de quase 4 milhões de dólares por tratamento, mas ainda assim, a terapia parece estar ganhando cobertura acima da marca de um milhão de dólares . 💵
- O arsa-cel, também conhecido como Libmeldy na União Europeia, tem mostrado benefícios significativos, especialmente em casos de DLM infantil tardia pré-sintomática e DLM juvenil pré-sintomática, conforme avaliado pelo ICER . 👦👧
