🦼Destaques do post🦼
🦼 Aprovada a primeira terapia genética, Elevidys, para tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes pediátricos.
🦼Elevidys contém micro-distrofina, uma proteína encurtada que auxilia no funcionamento muscular.
🦼 A aprovação acelerada baseou-se em estudos que demonstraram aumento da expressão da micro-distrofina em pacientes com DMD.
🦼 Elevidys oferece uma nova opção de tratamento para crianças com DMD entre 4 e 5 anos de idade.
🦼Efeitos colaterais comuns do Elevidys incluem vômitos, náuseas, lesão hepática, febre e baixa
Introdução
A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, anunciou recentemente a aprovação do Elevidys® como a primeira terapia genética para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes pediátricos de quatro a cinco anos de idade. Essa aprovação marca um avanço significativo no campo da medicina, oferecendo esperança para pacientes e suas famílias que lutam contra essa condição devastadora. Neste artigo, exploraremos em detalhes o Elevidys® e sua importância no tratamento da DMD.
O Elevidys® e sua aprovação pela FDA
O Elevidys® é uma terapia genética inovadora desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara e grave que causa fraqueza e degeneração dos músculos do corpo. A terapia envolve a introdução de um gene no corpo do paciente, que é responsável por produzir a micro-distrofina Elevidys, uma versão encurtada da proteína distrofina ausente na DMD.
No dia 22 de junho, a FDA concedeu a aprovação do Elevidys®, reconhecendo a urgência de suprir uma necessidade médica não atendida e a limitação de opções de tratamento para pacientes pediátricos com DMD. A aprovação ocorreu por meio da modalidade de Aprovação Acelerada (fast track), que permite o acesso antecipado a medicamentos promissores para doenças graves ou com risco de vida, desde que sejam demonstrados benefícios clínicos substanciais.
Benefícios e considerações
Estudos clínicos forneceram dados promissores sobre a eficácia do Elevidys® em aumentar a expressão da micro-distrofina em pacientes com DMD. No entanto, ainda não foi estabelecido um benefício clínico definitivo do Elevidys®. Como parte da aprovação acelerada, a empresa responsável pelo medicamento será obrigada a conduzir um estudo adicional para confirmar os benefícios clínicos observados inicialmente.
Além disso, é importante estar ciente dos efeitos colaterais associados ao uso do Elevidys®. Alguns pacientes relataram vômitos, náuseas, lesão hepática aguda, febre e diminuição da contagem de plaquetas no sangue como efeitos colaterais comuns. Durante o tratamento com Elevidys®, é necessário monitorar a função hepática e os níveis de certas proteínas cardíacas para garantir a segurança do paciente.
Distrofia muscular de Duchenne: uma visão geral
Antes de prosseguirmos, vamos entender melhor o que é a distrofia muscular de Duchenne. Trata-se de uma condição genética rara e grave que afeta principalmente os meninos. A doença é causada por um gene defeituoso que resulta na ausência da proteína distrofina, essencial para a integridade das células musculares.
Os sintomas da DMD incluem dificuldade para caminhar, quedas frequentes, fadiga, problemas cardíacos e respiratórios, entre outros. Atualmente, os tratamentos disponíveis se concentram no alívio dos sintomas e no suporte ao paciente, mas não abordam a causa genética subjacente da doença.
Conclusão
A aprovação do Elevidys® pela FDA representa uma conquista significativa no campo da medicina, proporcionando uma nova esperança para pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne. Essa terapia genética inovadora oferece a possibilidade de tratar a causa subjacente da doença, abrindo caminho para uma abordagem mais direcionada e eficaz no combate à DMD.
É importante ressaltar que, apesar dos benefícios potenciais, o Elevidys® também apresenta efeitos colaterais significativos. Portanto, é fundamental que o tratamento seja monitorado de perto por profissionais de saúde experientes.
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Parabéns a todos envolvidos, acredito nas pesquisas e na divulgação
Assim, poderão ajudar outras pessoas com Doenças Raras
Obrigado , Silvana. Se gostou , compartilhe este blog e suas notícias com seus amigos. Desenvolvemos esta atividade há seis anos sem qualquer patrocínio e com total independência . 🙂
Tenho um sobrinho com Duchene, ele tem oito anos. No Brasil já tem algum médico
fazendo este tratamento ? Moro em Curitiba-Paraná. Obrigado pela dica.
Olá Aristides! Obrigado pelo seu comentário. Este tratamento mencionado na matéria ainda não tem previsão de chegar ao Brasil. Mas o Brasil tem bons especialistas em Duchenne. Inclusive em Curitiba. Se quiser esta indicação posso lhe passar via email.
Olá! Sou Enfermeira e trabalhei na Indústria Farmacêutica com Doenças Raras, e agora pretendo fazer mestrado no tema, pois vi o quão desafiadora é a jornada desses pacientes e famílias. As Associações e Organizações de pacientes são fundamentais para ajudar a encontrar um caminho. Achei vocês por acaso e queria dar os parabéns!
Existe uma petição em andamento sobre solicitação de aprovação pela ANVISA do medicamento. Só hoje, tal petição, ultrapassou novecentas assinaturas.
Segue o link:
https://www.change.org/p/aprovacao-pela-anvisa-do-uso-de-elevidys-no-brasil-salve-as-criancas-com-duchenne