Reproduzimos abaixo matéria publicada na edição de hoje de “O Globo”
Treze milhões de brasileiros sofrem de doenças raras, como a que motivou a isenção de taxa do ‘remédio mais caro do mundo’
Há oito mil dessas enfermidades presentes no país; obstáculos muitas vezes inviabilizam tratamento
Carolina Mazzi
RIO — Davi tinha sete anos quando foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética degenerativa que causa perda de força e capacidade muscular. O remédio para conter o avanço da enfermidade é o Atalureno, cujo custo estimado, por paciente, chega a R$ 1,3 milhão por ano. Para conseguir a medicação, seu pai, Thiago Nunes, entrou na Justiça. Sem o remédio, o menino perdeu o movimento das pernas e hoje, quatro anos depois, ainda não conseguiu a medicação:
— Nossa esperança é que com a aprovação pela Anvisa, em abril do ano passado, o nosso processo judicial, que corre desde o diagnóstico dele, finalmente se resolva e a gente tenha acesso ao remédio. Ele poderia estar andando ainda se tivesse tomado no começo, mas mesmo agora será muito benéfico para controlar a evolução da doença. É fundamental que o remédio seja disponibilizado no SUS para que outros pacientes não sofram o mesmo que o meu filho sofreu — explica o pai.
Apesar de ter sido aprovado pela Anvisa, o Atalureno ainda não passou pelo Comitê Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS (Conitec) para ser incorporado ao sistema de saúde público. A outra medicação para doença, o Eterplirsen, não foi aprovada, informou a Anvisa.
Davi é um dos 13 milhões de brasileiros que sofrem com alguma das oito mil doenças raras presentes no país. O debate sobre essas medicações foi reacendido quando o presidente Jair Bolsonaro anunciou a isenção de imposto para o Zolgensma, usado no tratamento de atroficar muscular espinhal (AME) e famoso por ser o “remédio mais caro do mundo”: custa cerca de R$ 12 milhões. Ele ainda nao foi aprovado pela Anvisa. O outro medicamento utilizado para a doença, conhecido como Spinraza, já está incorporado ao SUS.
A solução encontrada por vários pais, como Thiago, é procurar a Justiça para que o estado seja obrigado a pagar pelos remédios. Segundo o Ministério da Saúde, 90% do que União gasta com processos por acesso a remédios é direcionado a doenças raras, um montante de R$ 1,2 bilhão anualmente.
Maria Clara Migowski, fundadora da Associação Carioca de Distrofia Muscular (Acadim), enfatiza, no entanto, que a judicialização acaba onerando demais o Estado e as famílias:
— É um meio encontrado por quem precisa, mas o ideal é que eles estejam incorporados ao sistema de saúde. A judicialização fica ruim para todo mundo: os familiares, pelo desgaste emocional com a demora, além dos custos, e o sistema de saúde, que acaba sendo obrigado a comprar os remédios sem conseguir negociar preço, por exemplo, pagando muito mais do que deveria em drogas que já são muito caras.
Desde 2017, a Anvisa editou uma norma que procura acelerar o processo de análises de medicamentos voltados para doenças raras, a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017. Desde então, segundo a agência, o tempo de espera vem caindo. De 2015 a 2017, a média para a concessão de registro de medicamentos destinados a doenças raras era de 351 dias para produtos biológicos e de 297 dias para medicamentos sintéticos novos. Em 2018, esse prazo passou a ser de 170 e de 196 dias, respectivamente.
Ainda sim, a estimativa de entidades e especialistas é que 85% do acesso aos remédios sejam feitos por via judicial.
A pediatra Jeanine Magno, especializada em dermatopediatria e diretora médica da DEBRA, associaçao voltada para os portadores de Epidermólise Bolhosa (EB), explica o porquê dos valores dessas medicações serem tão altos:
— Drogas voltadas para doenças raras, em geral, são extremamente caras, pois são desenvolvidas apenas para uma doença, chamadas de “órfãs”. O custo para pesquisa, até pela baixa amostragem, é muito alto e, como são remédios que terão uma demanda considerada pequena, esses gastos são repassados para o valor final do remédio, tornando-o inacessível para a maior parte da população.
No caso da EB, uma doença dermatológica cuja principal característica é a fragilidade da pele, causando feridas como bolhas pelo corpo todo, os gastos com os curativos específicos chegam a R$ 80 mil por mês, para um adulto.
Para algumas doenças, no entanto, a dificuldade passa por questões mais técnicas: algumas drogas já estão incorporadas ao SUS, porém, não fazem parte do Protocolo Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), documento da Conitec que determina os parâmetros de tratamento de cada enfermidade. É o caso da Somatropina (GH), fundamental no tratamento de portadores da Síndrome Prader-Willi (SPW), uma anomalia neurogenética e congênita, que causa alterações hormonais:
— Este é o único medicamento comprovadamente eficaz para SPW. Não é novo. Está em bula e comercializado no Brasil, inclusive agora pela Fiocruz para fornecimento ao SUS. Há uma portaria da Anvisa que reconhece o GH como indicado para SPW. Mas não é incorporado pelo SUS. É um mistério. A SPW não tem PCDT, mas já ouvi da própria Conitec que isso não seria impedimento para a incorporação — explica Liane Oliveira, que tem uma filha portadora da Síndrome Prader-Willi.
Até o fechamento desta reportagem, o Ministério da Saúde não havia respondido sobre o status na Conitec das medicações citadas na reportagem, nem para os remédios Cystadane e Kuvan, usados no tratamento da homocistinúria e fenilcetonúria, respectivamente.
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