🎯 A FDA aprovou de forma acelerada a terapia gênica Elevidys® da Sarepta para Duchenne, mas o caso é considerado excepcional pelo diretor do CBER, Peter Marks.
- Por que isso importa: Esta decisão destaca a complexidade e a controvérsia em torno das aprovações de terapias gênicas, além da influência do ativismo de pacientes nas decisões regulatórias.
🧠 O que está acontecendo:
- A aprovação foi limitada a meninos de quatro e cinco anos, baseada em vídeos e depoimentos de familiares, apesar das recomendações contrárias dos revisores da FDA.
- Nas Entrelinhas:
- Documentos internos revelam a influência das associações de pacientes na decisão de Marks e a possível expansão da faixa etária elegível para a terapia.
🏃 Resumindo:
- A decisão de Marks sobre a Elevidys® reflete um movimento em direção a uma maior incorporação da perspectiva dos pacientes nas avaliações da FDA.
🖼️ O quadro geral: A FDA sinaliza um esforço para trabalhar mais de perto com associações de pacientes, potencialmente ajustando futuras aprovações de terapias baseadas em uma compreensão mais profunda das experiências dos pacientes e suas famílias.
💭 Nossa opinião A abordagem da FDA reflete um equilíbrio delicado entre evidência científica e a voz dos pacientes, ressaltando a importância da empatia no processo regulatório.
