Reino Unido Autoriza Terapia Gênica para Anemia Falciforme

O que há de novo: O Reino Unido aprovou a primeira terapia gênica, Casgevy®, usando tecnologia CRISPR para tratar anemia falciforme. 🚀

Por que isso importa: Esta autorização marca um passo significativo na medicina genética, potencialmente mudando a vida de pacientes sem opções de tratamento convencional. 🌟

O quadro geral:

  • 💉 Casgevy utiliza a técnica CRISPR/Cas9 para editar geneticamente as células do paciente, tratando a anemia falciforme.
  • 📊 Em ensaios clínicos, pacientes tratados com Casgevy ficaram livres de crises vaso-oclusivas graves e transfusões sanguíneas por 12 meses.
  • 🌐 A terapia está sob revisão pela FDA nos EUA, com uma decisão esperada para dezembro.

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