Cláudio Cordovil

Atalureno: EMA recomenda não renovar autorização de comercialização

O que há de novo: A eficácia do medicamento Translarna (atalureno) (PTC Therapeutics) para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) permanece sem comprovação após estudos recentes, de acordo com a Agência Européia de Medicamentos.

Por que isso importa: A decisão impacta diretamente pacientes e profissionais da saúde que buscavam no Translarna uma solução para uma condição genética específica.

É claro que esta decisão é mais devastadora para as centenas de rapazes e homens jovens na Europa com DMD de mutação nonsense, para os quais não existem outras terapias aprovadas disponíveis. Iremos submeter um pedido de reexame ao CHMP para reverter esta opinião, tal como fizemos anteriormente ao longo da história regulatória do Translarna na Europa.”

PTC Therapeutics

O quadro geral:

  • O Translarna (ataluren) tinha como objetivo tratar a distrofia muscular de Duchenne originada por uma “nonsense mutation” no gene da distrofina.
  • Em 2014, o medicamento recebeu aprovação condicional, mas após a renovação em 2016, surgiram dúvidas sobre seus benefícios reais.
  • Estudos recentes não mostraram diferenças significativas entre o Translarna e um placebo na capacidade de caminhada dos pacientes após 18 meses.
  • Especialistas em neurologia e representantes de pacientes foram consultados durante o processo de revisão pelo CHMP.
  • A EMA agora encaminhará a decisão do CHMP para a Comissão Europeia, que determinará os próximos passos para os Estados membros da União Europeia.

E agora? Pacientes e cuidadores familiares são aconselhados a consultar seus médicos sobre a interrupção do tratamento. Profissionais de saúde não devem iniciar novos pacientes com Translarna e devem discutir alternativas com seus atuais pacientes.

O que diz a empresa: Em nota divulgada nesta sexta-feira (15/9), a PTC Therapeutics lamentou a decisão da EMA, informou que vai solicitar o reexame da decisão e que o Translarna permanecerá no mercado e disponível para pacientes com a mutação nonsense do DMD até que o processo de reexame seja concluído. Segundo a empresa, “com base nas orientações processuais do CHMP, o parecer após o processo de reexame deverá ocorrer em janeiro de 2024, com a ratificação do parecer pela CE nos 67 dias seguintes”.

No Brasil: A Anvisa autorizara seu registro em abril de 2019. Calcula-se que cerca de 140 pacientes façam uso do medicamento em solo nacional mediante judicialização, visto não ter sua incorporação ao SUS recomendada pela Conitec.

Para saber mais, clique aqui


Atualizada em 17/9/2023, 7h33.

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