União Européia aprova Zolgensma, primeira terapia gênica para AME

 

A farmacêutica suíça Novartis (NVS) anunciou na terça-feira (19/5) que sua empresa afiliada de terapia genética AveXis recebeu a aprovação condicional da Comissão Europeia (CE) para o Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) para tratar atrofia muscular espinhal ou AME. A aprovação abrange bebês e crianças pequenas com AME de até 21 kg, de acordo com as orientações de dosagem aprovadas.

A AME é uma doença neuromuscular genética rara causada pela falta de um gene SMN1 funcional, resultando na perda rápida e irreversível de neurônios motores, afetando as funções musculares, incluindo respiração, deglutição e movimentos básicos.

Com a aprovação da CE, o Zolgensma pode ser usado para tratar pacientes com SMA 5q com uma mutação bi-alélica no gene SMN1 e um diagnóstico clínico de SMA Tipo 1; ou pacientes com SMA 5q com uma mutação bi-alélica no gene SMN1 e até três cópias do gene SMN2.

A empresa observou que Zolgensma demonstrou benefício terapêutico significativo e clinicamente significativo na AME pré-sintomática e sintomática, incluindo sobrevida prolongada sem eventos e conquista de marcos motores não vistos na história natural da doença e até o momento, mantidos por 5 anos após a dosagem.

A empresa observou que o acesso imediato ao Zolgensma, alinhado ao rótulo, está disponível na França através da estrutura ATU e é esperado em breve na Alemanha.

Além disso, a AveXis ativou o programa de acesso “Day One” para o Zolgensma, a única terapia genética para SMA. O programa garante que o custo dos pacientes tratados antes que os acordos nacionais de preço e reembolso estejam alinhados com os preços baseados em valor negociados após avaliações clínicas e econômicas.

Na Europa, os custos estimados cumulativos de saúde da AME por criança variam entre 2,5 milhões e 4 milhões de euros somente nos primeiros 10 anos.

A AveXis está em negociações com os governos e agências de reembolso da União Européia para chegar a acordo sobre os termos do programa de acesso inovador “Day One” para permitir o acesso rápido em todos os países da UE, devido à necessidade urgente de tratar a AME.

Com informações da RTT News.

4 comentários em “União Européia aprova Zolgensma, primeira terapia gênica para AME”

    • Boa Noite, Kedma. Entrei em contato com a Novartis na semana passada a respeito de sua consulta e não obtive resposta até o momento. Continuarei tentando. Obrigado pela leitura! 🙂

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