Fracassa acordo de partilha de risco para o nursinesena (Spinraza)

 

Atualizada em 23/08/2020, às 15h37.

A comunidade de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) e seus familiares foram surpreendidas ontem (20/8) com uma notícia para lá de desagradável. A AME é uma doença neuromuscular de manifestação clínica variável, genética e rara.

Comunicado distribuído pela Biogen  informa que, em audiência “na última semana” com o Ministério da Saúde, a empresa fora notificada de que, “após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do nursinersena [Spinraza®️] para atender aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos II e III, tal como originalmente planejado”. A Biogen acrescenta que foi orientada a fazer uma nova submissão do medicamento à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Veja ao final desta matéria quais são os tipos de AME. O que o comunicado não esclarece, a não ser em uma discreta nota de pé-de-página, é que a dispensação estava sendo tentada através de um projeto-piloto de acordo de compartilhamento de risco.

A notícia chega depois de um ano e quatro meses de esperanças acalentadas (e agora frustradas); e, ironicamente, no mês de conscientização da Atrofia Muscular Espinhal.

O anúncio da incorporação do Spinraza ao SUS mediante acordo de compartilhamento de risco para AME dos tipos 2 e 3 havia sido feito pelo então Ministro da Saúde, Henrique Mandetta, com pompa, circunstância e estardalhaço, em solenidade no Senado Federal, em 24 de abril do ano passado (ver foto). Pelo acordo, tal como alardeado na época, o governo só pagaria pelo medicamento se houvesse melhora do paciente. Mais tarde, foi assinada Portaria em que se determinava formalmente o início de um projeto-piloto para tal fim. 

A decisão não representa um duro golpe apenas para as pessoas que vivem com AME e seus familiares. É também uma derrota para todos os doentes raros que apostavam no acordo de compartilhamento de riscos por desfecho, como forma de assegurar maior equidade no acesso a seu inequívoco direito à saúde.

No comunicado, a Biogen destaca que foi pioneira “ao aceitar fazer parte do projeto de acordo de compartilhamento de risco por desfecho, proposto pelo Ministério da Saúde”. E que esta teria sido a alternativa apontada pela pasta “para ampliar o tratamento a todos os pacientes com AME”.

Informa também que, até o momento, 72 pacientes com AME tipo I, que se enquadram nos critérios de elegibilidade do Protocolo Clínico e Diretriz Terapêutica (PCDT), receberam a medicação, segundo dados do DATASUS de maio/2020. Pelo referido PCDT estão excluidos do protocolo os pacientes em ventilação mecânica invasiva permanente, o que reduziu drasticamente o número de potenciais beneficiados (72) pela incorporação do medicamento ao SUS.

Os pacientes com AME tipo II e III, segundo a nota, “permaneceram aguardando definição do mecanismo pelo qual o produto poderia ser adquirido e dispensado”, nos casos em que não optaram pela judicialização de suas demandas. Muitos, de boa fé,  preferiram esperar, ao invés de judicializar, dando um voto de confiança às autoridades de saúde. Esperanças que agora foram bruscamente frustradas.

Diplomático, o comunicado também ressalta o que classificou como “avanços importantes sobre o acordo de compartilhamento de risco por desfecho, nos últimos 12 meses”. A empresa também afirma que se compromete a buscar “com celeridade a incorporação do tratamento no SUS para pacientes com AME Tipos II e III”.

De fato, quem tem AME tem pressa. Trata-se de doença neurodegenerativa grave, potencialmente fatal e que acomete muitos de seus pacientes na primeira infância. Mas, para a pressa da doença, o nosso quadro regulatório pouco tem a oferecer.

É o próprio comunicado que destaca os procedimentos burocráticos necessários para uma nova submissão:

Por ser um novo dossiê, inicia-se um novo processo de avaliação de tecnologia: recomendação preliminar, consulta pública, recomendação final da Comissão, decisão por parte da SCTIE, contratação de fornecimento, e atualização de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) – processo que de acordo com o regimento interno da CONITEC, deve ser concluído dentro de até 360 dias (180 dias para avaliação da tecnologia em saúde e outros 180 dias para publicação de PCDT atualizado). Assim, mais um ano de protelação, e de degeneração da condição dos portadores de AME tipo II e III.

O governo ganha tempo. Aos pacientes e seus familiares só resta esperar. E orar.

Dada a relevância do tema para as pessoas que vivem com AME, para seus familiares, e para todos os doentes raros que agora vêem naufragar uma importante metodologia que poderia lhes assegurar o acesso a medicamentos de alto custo (o acordo de compartilhamento de riscos), voltaremos ao tema nos próximos dias.

OS TIPOS DE AME

AME TIPO 0: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 podem apresentar alterações cardíacas e cerebrais.

AME TIPO 1: Também conhecida como doença de Werdnig-Hoffman, é o subtipo mais comum de AME, correspondendo a cerca de 60% dos casos reportados na literatura. Sinais e sintomas têm início antes dos seis meses de vida.

AME TIPO 2: A AME 5q tipo 2, ou doença de Dubowitz, é a forma intermediária da doença em que os sintomas geralmente se iniciam entre os seis e dezoito meses de idade. Atinge cerca de 29% dos casos reportados na literatura.

AME TIPO 3: Também conhecida como doença de Kugelberg-Welander, atinge cerca de 13% dos casos. Os primeiros sintomas aparecem após os dezoito meses de idade.

AME TIPO 4: Forma mais branda da doença, a AME tipo 4 é também uma das mais raras, representando menos de 5% dos novos casos. Na maioria das vezes, os primeiros sintomas aparecem a partir da segunda ou terceira década de vida. Pessoas com AME tipo 4 não apresentam dificuldades respiratórias ou de alimentação.

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2 comentários em “Fracassa acordo de partilha de risco para o nursinesena (Spinraza)”

  1. Quem não se compadece com o sofrimento do próximo;
    É mais doente do que o próximo!!!
    Tenho vergonha de ver o destrato com o portador de A.M.E.!!!😢

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