🩹 O que há de novo: A Food and Drug Administration (FDA)dos EUA aprovou nesta sexta-feira (19/5) a primeira terapia gênica para epidermólise bolhosa distrófica (Vyjuvek® – Krystal Biotech), com indicação para tratar pacientes a partir dos seis meses de idade.
🩹Como funciona: Em ensaios clínicos, uma aplicação repetida da terapia nas feridas expostas de um paciente ajudou a cicatrizá-las mais rapidamente e a permanecer curado por mais tempo, pelo menos por alguns meses. Não se trata de uma cura, e só funciona na pele ferida.
🩹Nas entrelinhas: A terapia corrige a causa raiz da doença, mas não é permanente,
🩹Sim, mas: Especialistas já vem a terapia mudar profundamente a vida de seus pacientes, que agora puderam tomar banho e dormir de costas pela primeira vez sem dor intensa.
🩹O que observar: O Vyjuvek® é baseado em um vírus herpes simplex engenheirado, que é usado para fornecer um gene muito maior do que os vírus-padrão usados em outras terapias genéticas aprovadas.
É também a primeira terapia gênica a ser aplicada topicamente na pele, em vez de infundida ou injetada. E, ao contrário de outras terapias genéticas que são tratamentos únicos e concluídos, os pacientes precisarão reaplicar o Vyjuvek® regularmente para continuar fornecendo o gene à pele ferida. O laboratório informa que o medicamento não estará disponível até o terceiro trimestre de 2023.
🩹Resumindo: O caráter inovador do produto levanta várias questões, incluindo o quão seguro será o uso repetido e prolongado da terapia e quanto o medicamento custará aos pacientes. O tratamento pode ser comparado a terapias de reposição enzimática para doenças raras, que são dosadas indefinidamente e não uma única vez.
🩹Vá mais fundo: FDA Approves First Topical Gene Therapy for Treatment of Wounds in Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa
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