O que há de novo: Uma falha crucial no ensaio confirmatório da Sarepta e Roche levanta obstáculos complexos para a polêmica terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys®. 🧪
Por que isso importa: O revés no estudo da Fase III EMBARK desafia a jornada para converter a aprovação acelerada do medicamento em uma liberação completa, potencialmente atrasando um acesso mais amplo à terapia para pacientes com Duchenne. 🚧
O quadro geral:
- Apesar de uma melhoria de 2,6 pontos na mobilidade funcional vista nos receptores de Elevidys em comparação com uma melhoria de 1,9 pontos no grupo placebo, a diferença não foi estatisticamente significativa, marcando um valor-p de 0,24 📊
- No entanto, os desfechos secundários alcançaram significância estatística, demonstrando melhoria nas capacidades de ficar de pé e andar em meninos afetados por Duchenne. 🚶
- A aprovação acelerada anterior (fast track) de Elevidys pela FDA, após uma votação apertada e uma anulação, agora lança dúvidas sobre o rigor e a flexibilidade da avaliação da FDA para futuras terapias genéticas para doenças raras. 🏛️