O Consórcio Internacional de Pesquisa em Doenças Raras (IRDiRC) apresentou um manual pioneiro com a meta de revitalizar o processo de reutilização (repurposing) de fármacos para o enfrentamento de doenças raras. A novidade foi anunciada pela Nature Reviews Drug Discovery, em 23/10/2023.
A reutilização de fármacos, que consiste em reavaliar medicamentos já aprovados para novos usos terapêuticos, é considerada uma resposta promissora para a criação de tratamentos para as aproximadamente 6 mil a 8 mil doenças raras identificadas.
Esta abordagem é valorizada por sua capacidade de acelerar o desenvolvimento de terapias de forma eficaz e com custo-benefício, lançando mão de informações já existentes referentes à segurança e características farmacocinéticas dos medicamentos em seres humanos.
No entanto, a área enfrenta uma série de obstáculos, como:
- dilemas de propriedade intelectual
- insuficiência de conhecimento sobre o processo de desenvolvimento de medicamentos por parte de entidades sem fins lucrativos
- e desafios na comercialização devido à ausência de modelos de negócios sustentáveis.
Para lidar com estes obstáculos, o IRDiRC desenvolveu o Manual de Reutilização de Fármacos (DRG), expandindo os recursos inicialmente fornecidos pelo Manual de Desenvolvimento de Medicamentos Órfãos (ODDG).
O DRG foi criado por um grupo de trabalho de 23 especialistas de várias áreas, proporcionando uma coleção de “blocos de construção” – ferramentas e práticas vitais para apoiar os projetos de reutilização de fármacos.
Entre elas, destacam-se a interação com os titulares de autorizações de comercialização, patentes, acesso a dados, elaboração de ensaios clínicos para reutilização de fármacos, e ferramentas para acessar bancos de dados de compostos e redes.
Para verificar a eficácia do DRG, foram executados três programas de desenvolvimento ‘simulados’, representando diferentes cenários de reutilização de fármacos. Estes programas ajudaram na elaboração de uma lista de verificação e um gráfico de atividades, que podem ser usados por desenvolvedores para apoiar seus projetos de reutilização de fármacos.
O DRG, com seu formato bem organizado e interativo, promove uma estratégia eficiente para a reutilização de fármacos, auxiliando um amplo espectro de stakeholders – acadêmicos, profissionais de saúde, pequenas e médias empresas, e grupos orientados por pacientes – para lidar com o complexo ambiente de desenvolvimento de terapias para doenças raras.
Assim, o manual pode impulsionar a reutilização de fármacos como uma solução tangível para doenças raras que estão em desesperada necessidade de opções terapêuticas.
