Acaba de ser publicado, no periódico Orphanet Journal of Rare Diseases, um artigo que oferece uma visão abrangente do impacto dos medicamentos órfãos no tratamento e manejo de doenças raras ao longo dos últimos 40 anos.
A Lei de Medicamentos Órfãos, em inglês, Orphan Drug Act (ODA), foi promulgada em 1983 para fornecer incentivos financeiros para o desenvolvimento de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras.
Desde então, tanto o número de designações quanto de medicamentos aprovados aumentaram significativamente.
Em 2022, os medicamentos que tratavam doenças raras representavam quase metade (49%) de todos os novos medicamentos e produtos biológicos aprovados pela FDA
Destacamos para você os principais pontos do artigo intitulado Medicamentos órfãos: Quarenta anos de avanços no tratamento de doenças raras, de Fermaglich e Miller
💊 O número de designações e aprovações de medicamentos órfãos aumentou com o tempo. Houve quase sete vezes mais designações na década mais recente (2013–2022) em comparação com a primeira década após a promulgação da ODA (1983–1992) e seis vezes o número de aprovações iniciais no mesmo período.
💊 O número médio de designações por doença foi de dois, e o número máximo de designações por doença foi de 185 (câncer de pâncreas). Sete doenças tiveram mais de 100 designações associadas; 58 doenças tiveram 20 ou mais designações; e 442 doenças tiveram apenas uma designação a elas associada.
💊 Certas áreas terapêuticas receberam uma proporção maior de designações e aprovações de medicamentos órfãos do que outras. Por exemplo, doenças pulmonares, gastroenterológicas e de transplante representaram cada uma 4% das designações, enquanto oftalmologia e doenças vasculares representaram cada uma 3% das designações.
Qual a diferença entre designação e aprovação
💊 A AIDS não é mais considerada doença raras pela FDA, pois sua prevalência atual é superior a 200 mil pacientes nos EUA. No entanto, foi uma das primeiras doenças a receber designações de medicamento órfãos, com o maior número de aprovações iniciais (23).
💊 O impacto dos medicamentos órfãos no tratamento e manejo de doenças raras tem sido significativo. Os incentivos financeiros fornecidos pela ODA, juntamente com a pesquisa básica e as inovações translacionais, levaram a avanços significativos no tratamento de doenças raras. Esses avanços contribuíram para um aumento do interesse no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, resultando em um número crescente de aprovações de medicamentos órfãos. Em 2022, os medicamentos que tratavam doenças raras representavam quase metade (49%) de todos os novos medicamentos e produtos biológicos aprovados pela FDA.
Apesar dos avanços significativos na área de medicamentos órfãos, um desafio persistente é o alto custo desses tratamentos.
Devido à natureza das doenças raras e ao menor número de pacientes afetados, os custos de pesquisa, desenvolvimento e produção desses medicamentos podem ser exorbitantes.
Isso muitas vezes resulta em preços elevados, dificultando o acesso para muitos pacientes e sistemas de saúde.
A busca por soluções que equilibrem a inovação terapêutica com a acessibilidade financeira continua sendo uma prioridade, a fim de garantir que todos os pacientes com doenças raras possam se beneficiar dos avanços médicos alcançados.
Limitações do estudo
Como acontece em qualquer artigo científico, o estudo apresenta algumas limitações:
- A principal limitação do estudo é o uso das designações de medicamentos órfãos como um indicador robusto do desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.
- Alguns desenvolvedores podem não solicitar a designação de medicamento órfão durante a fase pré-clínica e encerrar o projeto antes de fazê-lo, principalmente se forem organizações sem fins lucrativos.
- Os dados não incluem medicamentos pesquisados para doenças raras, mas sem planos de comercialização, como acontece em estudos puramente acadêmicos.
- A categorização das designações em doenças é subjetiva e pode ser inconsistente, embora tenham sido utilizados recursos de ontologia validados e revisão iterativa para minimizar o viés.
- Nem todos os produtos aprovados para doenças raras recebem a designação de medicamento órfão antes da aprovação, e algumas destas ocorreram antes da promulgação da ODA e não foram capturadas pelo estudo.
