“Inovação social farmacêutica” será destaque em ciclo de debates da Fiocruz em julho

Alguns dos problemas sistêmicos enfrentados globalmente no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, conforme mencionado no documento, incluem:

1. Alto custo dos medicamentos: as doenças raras geralmente têm uma pequena população de pacientes, tornando difícil para as empresas farmacêuticas recuperar seus altos custos de pesquisa e desenvolvimento, resultando em altos preços dos medicamentos.

2. Incompatibilidade de evidências: há uma incompatibilidade entre as submissões da indústria e as estruturas regulatórias e de avaliação de tecnologias de saúde existentes, levando a atrasos no acesso a medicamentos e, às vezes, a más decisões de cobertura.

3. Falta de acesso ao tratamento: Os pacientes com doenças raras muitas vezes enfrentam dificuldades no acesso a tratamentos adequados devido à disponibilidade limitada, altos custos e desafios nos sistemas de saúde.

4. Necessidades médicas não atendidas: as doenças raras estão associadas a necessidades médicas não atendidas, onde há falta de tratamentos ou terapias eficazes para essas condições.

5. Questões de equidade: Existem disparidades no acesso a tratamento e serviços de saúde para pacientes com doenças raras, tanto dentro como entre os países, levando a desigualdades nos resultados da saúde.

6. Pesquisa e desenvolvimento limitados: As empresas farmacêuticas podem ter incentivos limitados para investir em pesquisa e desenvolvimento para doenças raras devido ao pequeno tamanho do mercado e à natureza de alto risco do desenvolvimento de medicamentos.

7. Restrições regulatórias: O atual ambiente regulatório pode impor restrições ao desenvolvimento e aprovação de medicamentos para doenças raras, levando a atrasos na introdução de novos tratamentos no mercado.

8. Sustentabilidade dos sistemas de saúde: O alto custo dos medicamentos para doenças raras pode sobrecarregar os sistemas de saúde, dificultando o acesso a esses tratamentos, mantendo a sustentabilidade financeira.

É importante observar que esses problemas sistêmicos podem variar em diferentes regiões e contextos de saúde.

O atual modelo de inovação farmacêutica é insuficiente para prover tratamentos necessários para pacientes com doenças raras de várias maneiras:

1. Incentivos de mercado limitados: as doenças raras geralmente afetam uma pequena população de pacientes, tornando financeiramente desafiador para as empresas farmacêuticas investir em pesquisa e desenvolvimento para essas condições. O potencial retorno do investimento pode não ser suficiente para justificar os altos custos associados ao desenvolvimento de medicamentos.
2. Alto custo de pesquisa e desenvolvimento: O desenvolvimento de novos medicamentos, especialmente para doenças raras, envolve extensa pesquisa, ensaios clínicos e processos regulatórios. O alto custo de pesquisa e desenvolvimento pode resultar em medicamentos caros que podem não ser acessíveis ou sustentáveis ​​para os sistemas de saúde.
3. Desafios regulatórios: O ambiente regulatório para aprovação de medicamentos e acesso ao mercado pode representar desafios para tratamentos de doenças raras. Os requisitos rigorosos e os longos processos de aprovação podem atrasar a disponibilidade de novos medicamentos, limitando o acesso oportuno dos pacientes.
4. Falta de opções de tratamento: As doenças raras muitas vezes têm poucas ou nenhuma opção de tratamento aprovada disponível. O atual modelo de inovação farmacêutica pode não priorizar a pesquisa e o desenvolvimento para essas condições, deixando os pacientes com necessidades médicas não atendidas.
5. Mecanismos de financiamento inadequados: Os mecanismos de financiamento para pesquisa e desenvolvimento de doenças raras podem ser insuficientes ou inexistentes. Isso pode dificultar o progresso de terapias inovadoras e limitar os recursos disponíveis para apoiar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.
6. Sustentabilidade do sistema de saúde: O alto custo dos medicamentos para doenças raras pode sobrecarregar os sistemas de saúde, dificultando o acesso a esses tratamentos, quando se deseja manter a sustentabilidade financeira.

No geral, o modelo atual de inovação farmacêutica não é adequado para atender aos desafios e necessidades únicos de pacientes com doenças raras. Há uma necessidade de abordagens alternativas e caminhos de inovação que priorizem resultados centrados no paciente, incentivem a pesquisa e o desenvolvimento em doenças raras e garantam o acesso oportuno a tratamentos acessíveis.

O artigo propõe várias formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação para enfrentar os desafios da indústria farmacêutica relacionados às doenças raras. Estas incluem:

1. Inovação social farmacêutica: essa abordagem enfatiza a colaboração, o envolvimento das partes interessadas e formas alternativas de geração e avaliação de evidências. Pressupõe o envolvimento de pacientes, profissionais de saúde, pesquisadores, indústria e formuladores de políticas no processo de pesquisa e desenvolvimento para garantir resultados centrados no paciente. Os próximos tópicos enumerados aqui são exemplos de inovações sociais farmacêuticas, segundo os autores do artigo.
2. Parcerias público-privadas: As colaborações entre entidades públicas e privadas podem facilitar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. Essas parcerias podem reunir diferentes partes interessadas, incluindo empresas farmacêuticas, organizações de pacientes e agências governamentais, para reunir recursos, experiência e conhecimento.
3. Formas de fabricação descentralizadas: Desenvolver capacidades de fabricação mais próximas dos pacientes pode ajudar a reduzir custos e melhorar o acesso a tratamentos para doenças raras. Essa abordagem envolve o estabelecimento de instalações de fabricação locais ou regionais para garantir uma cadeia de suprimentos mais eficiente e econômica.
4. Esquemas alternativos de regulamentação e reembolso: Explorar vias regulatórias alternativas e modelos de reembolso pode incentivar as empresas farmacêuticas a investir em pesquisa e desenvolvimento para doenças raras. Esses esquemas podem fornecer incentivos financeiros, processos de aprovação acelerados e mecanismos de reembolso flexíveis para apoiar o desenvolvimento e a disponibilidade de tratamentos.
5. Redes de pesquisa lideradas por pacientes: Capacitar pacientes e grupos de defesa de pacientes para participar ativamente em pesquisa e desenvolvimento pode levar a abordagens mais centradas no paciente. As redes de pesquisa lideradas por pacientes podem facilitar a colaboração, o compartilhamento de dados e a troca de conhecimento entre pacientes, pesquisadores e partes interessadas do setor.
6. Ciência aberta e compartilhamento de dados: Promover a ciência aberta e o compartilhamento de dados pode acelerar a pesquisa e o desenvolvimento de doenças raras. Ao compartilhar abertamente resultados de pesquisas, dados e metodologias, a colaboração e a inovação podem ser fomentadas, levando a um desenvolvimento de medicamentos mais eficiente e eficaz.

Essas formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação visam enfrentar os desafios enfrentados na indústria farmacêutica relacionados a doenças raras, promovendo colaboração, abordagens centradas no paciente e soluções inovadoras.

A inovação social farmacêutica refere-se a formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras que se desviam dos caminhos de inovação estabelecidos e se baseiam em princípios de inovação social.

A inovação social farmacêutica difere da inovação farmacêutica tradicional na medida em que enfatiza a colaboração, o envolvimento das partes interessadas e formas alternativas de geração e avaliação de evidências para enfrentar os desafios enfrentados no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

Sim. E estas incluem o aumento do financiamento para pesquisa centrada no paciente, promoção da colaboração entre os stakeholders e desenvolvimento de estruturas regulatórias que apoiem formas alternativas de geração e avaliação de evidências.

1. Abordagem holística: A colaboração interdisciplinar reúne especialistas de diferentes áreas, como medicina, ciências sociais, direito, saúde pública e defesa do paciente. Essa experiência diversificada permite uma abordagem mais abrangente e holística para enfrentar os complexos desafios da inovação farmacêutica para doenças raras.

2. Polinização cruzada de ideias: A colaboração interdisciplinar facilita a troca de ideias, conhecimentos e perspectivas entre diferentes disciplinas. Essa polinização cruzada de ideias pode levar a soluções e abordagens inovadoras que podem não ter sido possíveis em uma única disciplina.

3. Preenchendo lacunas no conhecimento: as doenças raras muitas vezes requerem uma compreensão multidimensional que vai além dos limites tradicionais de uma única disciplina. A colaboração interdisciplinar ajuda a preencher lacunas no conhecimento, integrando percepções de várias disciplinas, permitindo uma compreensão mais abrangente da doença, seu impacto e possíveis soluções.

4. Foco centrado no paciente: A colaboração interdisciplinar permite um foco centrado no paciente ao incorporar as perspectivas e experiências dos pacientes e grupos de defesa de pacientes. Isso garante que o desenvolvimento de medicamentos e intervenções leve em consideração as necessidades, preferências e prioridades exclusivas dos próprios pacientes.

5. Pensamento sistêmico: A colaboração interdisciplinar incentiva uma abordagem de pensamento sistêmico, considerando os contextos sociais, econômicos e políticos mais amplos nos quais a inovação farmacêutica ocorre. Isso ajuda a identificar e enfrentar barreiras e desafios sistêmicos que podem impedir o desenvolvimento e o acesso a tratamentos para doenças raras.

6. Maior criatividade e inovação: A combinação de diversas perspectivas e conhecimentos promove a criatividade e a inovação. A colaboração interdisciplinar incentiva a pensar fora da caixa, desafiando as abordagens convencionais e explorando novas ideias e metodologias.

Ao alavancar os pontos fortes de diferentes disciplinas e promover a colaboração, as abordagens interdisciplinares podem contribuir para o avanço da inovação social farmacêutica, levando a soluções mais eficazes e centradas no paciente para doenças raras.

 Sim, o artigo fornece vários estudos de caso que destacam o impacto da inovação social farmacêutica, incluindo o desenvolvimento da primeira terapia genética para uma doença rara, o estabelecimento de redes de pesquisa lideradas por pacientes e o uso de mídias sociais para conectar pacientes e pesquisadores.

Artigo seminal sobre o tema foi publicado no Orphanet Journal of Rare Diseases