Atalureno: EMA recomenda não renovar autorização de comercialização
A decisão impacta diretamente pacientes e profissionais da saúde que buscavam no Translarna uma solução para uma condição genética específica
Articles for author: Cláudio Cordovil
EMA recomenda a não renovação da autorização do medicamento para distrofia muscular de Duchenne, Translarna
O Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Européia de Medicamentos – EMA (CHMP) recomendou não renovar a autorização de introdução no mercado para Translarna (atalureno), um medicamento para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne cuja doença é causada por um tipo de defeito genético denominado “mutação nonsense” no gene da distrofina e que são capazes de andar. A recomendação segue a reavaliação completa dos benefícios e riscos do medicamento durante a renovação de sua autorização de introdução no mercado, incluindo os resultados de um novo estudo que não conseguiu confirmar a eficácia do Translarna. Dado que o Translarna se destinava a responder a uma necessidade ...
Vídeos: Incorporação de Trikafta ao SUS é marco histórico
Uma cerimônia realizada na terça-feira (5/9), Dia Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística, marcou o ato de assinatura da portaria de incorporação do Trikafta ao SUS.
Discussão da PEC do Plasma promete agitar Senado amanhã
A Comissão de Constituição e Justiça (CCJ) do Senado Federal deve debater na reunião desta quarta-feira, 13, uma Proposta de Emenda à Constituição (PEC) sobre o processamento de plasma humano por iniciativas públicas e privadas com o objetivo de desenvolver novas tecnologias e produção de medicamentos.
Terapias avançadas: Indústria cogita levar ANS à justiça
Indústria farmacêutica cogitam entrar na Justiça e questionar nota técnica que distingue terapias avançadas de medicamentos em geral, aprovada recentemente ANS.
Cerimônia de incorporação de Trikafta ao SUS comove platéia
Laura Sofia, com fibrose cística, fez emocionado discurso repleto de gratidão. Medicamento acrescenta décadas de vida com qualidade a pacientes elegíveis
A Portaria 199/2014 ampliou o acesso a medicamentos órfãos?
A investigação pode ser lida como um interessante balanço dos desafios e conquistas derivados da Portaria 199/2014, no que se refere à assistência farmacêutica em doenças raras.
Tripartite pactua novas políticas para atenção especializada e pessoas com deficiência
A Comissão Intergestores Tripartite do SUS pactuou em sua 8ª Reunião Ordinária, que aconteceu na quinta-feira (31/9), a nova Política Nacional de Atenção Especializada (PNAE) e o Viver sem Limites 2.
Saúde lança Carta de Serviços da Média e Alta Complexidade
O Ministério da Saúde lançou nesta sexta-feira (1/9) a Carta de Serviços da Média e Alta Complexidade. A Carta de Serviços é um instrumento de gestão pública, que contém informações sobre os serviços públicos prestados de forma direta ou indireta pelos órgãos e entidades da administração pública. Ela contempla as formas de acesso, padrões de qualidade e compromissos de atendimento aos usuários. A média complexidade é composta por serviços especializados encontrados em hospitais e ambulatórios e envolve atendimento direcionado para áreas como pediatria, ortopedia, cardiologia, oncologia, neurologia, psiquiatria, ginecologia, oftalmologia entre outras especialidades médicas. Hospitais gerais de grande porte, hospitais universitários, Santas Casas e unidades de ensino e pesquisa fazem ...
Conselho Nacional de Saúde publica resolução final da 17ª CNS
A Resolução nº 719, de 17 de agosto de 2023, aprovada pelo Conselho Nacional de Saúde, contém as diretrizes, propostas e moções que foram aprovadas na 17a Conferência Nacional de Saúde. Durante a 345ª Reunião Ordinária do CNS, realizada em 16 de agosto de 2023, conselheiras e conselheiros nacionais de saúde decidiram aprovar o novo documento. Este documento, baseado nas diretrizes de universalidade, equidade e integralidade, integra as demandas em saúde que a sociedade civil brasileira apontou como prioritárias para o fortalecimento e abrangência do Sistema Único de Saúde. Diferentemente da Resolução nº 715 de 20 de julho de 2023, que continha 59 diretrizes para orientar o Ministério de Saúde ...
FDA resiste à criação de designação de “doença ultra-rara”
A agência dos EUA tem resistido à ideia de criar uma categoria na Lei de Medicamentos Órfãos para doenças raras com populações de pacientes muito pequenas.
Saiba quem é o Coordenador-Geral de Doenças Raras do MS
Pasta tem Coordenador-Geral de Doenças Raras desde abril deste ano. Saiba mais lendo o texto do post.
Os riscos da aprovação acelerada de drogas para doenças raras
Apesar do artigo não abordar implicações para medicamentos orfãos, incerteza derivada da aprovação acelerada pode ser particularmente problemática para estes.
Sociedade Brasileira de Pediatria divulga nota sobre Trikafta® no SUS
A Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP) divulgou nota saudando a incorporação do Trikafta® ao SUS, algo que promete trazer alento aos afetados pela doença.
AbbVie é processada na Holanda por preço abusivo de Humira®
A AbbVie, é alvo de um processo da Dutch Pharmaceutical Accountability Foundation devido às alegações de que a empresa lucrou demais com o medicamento Humira
A ‘impossível trindade’ dos medicamentos de alto custo
Não é preciso ser economista para entender a lei da oferta e procura: quanto maior o preço, menor a chance de compra. Ela também vale para o setor farmacêutico,
Quatro patas e um coração: a missão dos cães de serviço
Katie e Bailey, uma emocionante história de lealdade. Descubra como cães de serviço transformam vidas, trazendo esperança e amor incondicional a quem precisa.
Governador do DF sanciona programa que apóia mães atípicas
Na última quarta-feira (26/7), o governador do Distrito Federal, Ibaneis Rocha (MDB), sancionou um novo programa denominado "Cuidando de quem cuida", voltado especificamente para mães de filhos com deficiências, síndromes, doenças raras, dislexia e transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH).
OMS: Doenças raras têm pouca participação em lista de medicamentos
A Rare Diseases International (RDI) manifestou satisfação pela divulgação da nova Lista de Medicamentos Essenciais da OMS., mas pediu mais empenho por medicamentos órfãos na mesma,
OMS: Economia faz mal à saúde e deve rever suas prioridades
No primeiro relatório do gênero, o Conselho de Economia da Saúde para Todos da OMS esboçou um novo caminho ousado para reorientar as economias para que ofereçam o que realmente importa: "saúde para todos".
Como ONGs devem se relacionar com a indústria farmacêutica?
As associações de pacientes devem lidar com a indústria farmacêutica com ética e transparência. Mas isso não é trivial. Há riscos de conflito de interesses
Revelado: Lobby de farmacêuticas financia associações de pacientes
Um relatório do The Observer revela que empresas farmacêuticas financiam associações de pacientes para fazer lobby junto ao NICE para aprovar seus produtos.
“Best Interests”: Um drama tocante sobre a vida com distrofia muscular
Ao acompanharmos a jornada de Marnie, somos lembrados da importância de aceitar as diferenças, encontrar alegria nas coisas simples e valorizar o tempo que temos com nossos entes queridos, independentemente de sua duração.
O panorama da deficiência no Brasil, segundo a PNAD
A nova PNAD Contínua detalha os desafios enfrentados diariamente por milhões de brasileiros que vivem com alguma deficiência. Ainda que o país tenha evoluído em termos de legislação e políticas públicas, a realidade enfrentada por muitas dessas pessoas é, em muitos casos, desanimadora.
Crise do financiamento do SUS: Estados e Municípios sufocados
É hora de elevar nossos compromissos com a saúde pública e exigir uma atuação efetiva do Governo Federal
Reutilização de medicamentos: Esperança para as doenças raras
"Descubra como a reutilização de medicamentos oferece esperança para pacientes com doenças raras. Saiba mais sobre essa estratégia inovadora e seus benefícios. Leia agora!"
Breathless Choir: Uma jornada incrível para pessoas sem fôlego
A Philips, reconhecida mundialmente por seus produtos eletrônicos de consumo, tem se destacado no campo da tecnologia de saúde. Em um projeto inovador, a empresa decidiu mudar, em 2016, a vida de um grupo de pessoas que enfrentam uma batalha diária contra a Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (DPOC) e outras doenças respiratórias. O “Breathless Choir”, ou Coral sem Fôlego, reuniu 18 participantes, incluindo um bombeiro e uma policial que foram feridos nos ataques de 11 de setembro. Todos eles vivem com distúrbios respiratórios crônicos e enfrentam riscos constantes de desmaios e convulsões. A simples tarefa de conversar pode se tornar um desafio complexo para essas pessoas. No entanto, a música ...
A arte do desconforto: A intrigante “Unwearable Collection”
Boehringer Ingelheim desafia a moda com a coleção inutilizável, criando impacto poderoso e aumentando a conscientização sobre a psoríase pustulosa generalizada.
ChatGPT e análise de medicamentos: se não agora, quando?
FDA e EMA alertam sobre uso de modelos de linguagem para análises de medicamentos. Debate sobre limitações e riscos ganha espaço na indústria farmacêutica.
Análise de Custo-efetividade: Cinco alternativas mais justas
A análise de custo-efetividade padrão (CEA), aquela que utiliza anos de vida ajustados pela qualidade (QALY), e que é empregada pela CONITEC para deliberar sobre a incorporação de tecnologias de saúde ao SUS, tem sido criticada. Isto porque ela confere menor valor a medicamentos e tratamentos que prolongam a vida de pessoas com deficiências ou doenças crônicas, em comparação com aquelas sem tais condições.
Coordenação de Doenças Raras é alvo de disputas incomuns
A Coordenação de Doenças Raras vinculada a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde, comandada por Helvécio Miranda, passa por algumas movimentações no mínimo intrigantes.
Um dilema ético em doenças raras: Os fins justificam os meios?
O comportamento prevalente na sociedade atual é a crença de que os fins justificam os meios. Isso implica que as ações das pessoas seriam consideradas justificáveis, independentemente dos métodos utilizados para alcançar o resultado desejado
Os fins justificam os meios?
O Ministério da Saúde já teria um novo coordenador para doenças raras. Falta só ser nomeado. É o senhor Natan Monsores de Sá. Mal esperou sua nomeação sair no DOU, como manda a etiqueta do funcionalismo público, e circula desenvolto pelos corredores retribuindo acenos e rapapés. No governo Bolsonaro, que promoveu uma destruição completa do que se poderia chamar de saúde (mental, individual, coletiva) , Natan Monsores de Sá emprestou seu nome a um projeto necropolítico. O sr. Natan até então era professor universitário da Faculdade de Ciências da Saúde da UnB, departamento de saúde coletiva. Natan prestou consultoria oficial a ex-ministra dos Direitos Humanos, Damares Alves, pois era a ...
Acesso a testes genéticos em doenças raras: lacuna crítica
Conheça as disparidades regionais na disponibilidade de testes genéticos para doenças raras no Brasil e seu impacto no diagnóstico e tratamento.
Como adequar Avaliações de Tecnologias em Saúde a doenças raras?
A Avaliação de Tecnologia em Saúde (ATS) desempenha um papel crucial na avaliação do valor e impacto das intervenções de saúde. No caso das doenças raras, a ATS se torna ainda mais importante devido aos desafios únicos associados a essas condições. Este artigo discute as melhores práticas a serem seguidas ao usar a ATS para deliberar sobre doenças raras, com o objetivo de garantir processos de tomada de decisão justos, transparentes e centrados no paciente. As principais práticas incluem engajamento precoce, contribuição do paciente e especialista, métodos adaptativos de ATS, considerações éticas, modelos inovadores de precificação e reembolso, geração de evidências a longo prazo e colaboração internacional. Ao implementar essas práticas, os processos de ATS podem avaliar efetivamente o valor e o acesso aos tratamentos para doenças raras, melhorando os resultados para os pacientes e abordando as necessidades médicas não atendidas nessas populações.
Conitec: Estudo vê falhas em participação social nas ATS
Estudo que buscou analisar as contribuições dos pacientes no processo de tomada de decisão para a incorporação de medicamentos para fibrose cística (FC) no SUS revelou que os relatos dos pacientes durante consultas públicas não foram devidamente considerados pela CONITEC
Medicamentos órfãos: Estudo recenseia 40 anos de legislação
Em 2022, os medicamentos que tratavam doenças raras representavam quase metade (49%) de todos os novos medicamentos e produtos biológicos aprovados pelo FDA.
O Comitê de Deus: Reflexão sobre tomada de decisões em saúde
Em 9 de novembro de 1962, a revista LIFE publicou um artigo marcante, escrito por Shana Alexander, retratando o Comitê de Admissões e Políticas do Centro de Hemodiálise do Hospital Sueco, em Seattle. Esse comitê, também conhecido como o “Comitê de Deus”, foi responsável por selecionar os poucos pacientes que seriam admitidos em sua nova e pequena unidade de hemodiálise. Essa técnica de tratamento era extremamente cara na época. Neste artigo, exploraremos a história do Comitê de Deus, suas implicações éticas e como reflexos desse tipo de comitê ainda podem ser observados atualmente. “Em Rosh Hashaná é inscrito, e em Yom Kipur é selado: quantos irão falecer, e quantos nascerão; ...
“Barrigada”: Rosângela Moro induz repórter do Estadão a erro
Deputada Rosângela Moro pede informações ao Ministério da Saúde e induz repórter ao erro, configurando o que no jargão jornalístico chamamos de "barrigada".
📺Quincy: Um seriado de tevê na luta pelos medicamentos órfãos
Com a série Quincy, M.E., Jack Klugman tornou-se líder na luta pelos doentes raros no Congresso dos EUA, acelerando a aprovação da Lei dos Medicamentos Órfãos
👩🦼Distrofia muscular: Terapia gênica tem preço cotado a R$ 15 mi
o lançamento do Elevidys pode levar alguns meses para ganhar força total. Existem questões logísticas e políticas que precisam ser abordadas antes que o medicamento esteja amplamente disponível para os pacientes que dele precisam.
Elevidys: FDA aprova terapia gênica para distrofia muscular
A Food and Drug Administration aprovou ontem (22/6) o Elevidys®, a primeira terapia genética indicada para o tratamento de pacientes pediátricos de quatro a cinco anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e uma mutação confirmada no gene DMD, desde que não tenham uma razão médica pré-existente que impeça o uso dessa terapia.
Desafios e oportunidades que envolvem as terapias genéticas
O acesso às terapias genéticas para doenças raras é um desafio complexo que demanda superação de barreiras significativas. A falta de infraestrutura adequada, modelos de financiamento inovadores e incerteza dos resultados são alguns dos obstáculos a serem enfrentados. No entanto, é fundamental unir esforços e promover ações conjuntas entre diferentes setores para garantir que os sistemas de saúde estejam preparados para oferecer tratamentos acessíveis e de qualidade.
“Inovação social farmacêutica” será destaque em ciclo de debates da Fiocruz em julho
A inovação social farmacêutica refere-se a formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras que se desviam dos caminhos de inovação estabelecidos e se baseiam em princípios de inovação social.
Fibrose cística: AIDS enfrenta mesmos problemas com patentes
A luta pelo acesso a medicamentos eficazes e acessíveis exige uma postura firme do Brasil. A licença compulsória do dolutegravir e a busca de alternativas viáveis para a incorporação do cabotegravir são medidas essenciais para garantir o acesso universal ao tratamento do HIV/AIDS.
Fibrose Cística: Vertex sob pressão em Conferência Europeia
Ativistas falaram sobre a necessidade urgente de acesso global ao tratamento de fibrose cística da Vertex que salva vidas e destacaram seu preço exorbitante.
Redefinindo cuidados paliativos com narrativas compassivas
Danielle Chammas explora uma abordagem holística na área da saúde. Ele enfatiza cuidados integrados para pessoas com necessidades de saúde únicas, trazendo à tona a importância de um suporte personalizado e melhor qualidade de vida.
Dinâmica das Avaliações de Tecnologias em Saúde merece exame
As ATS são cruciais na definição da eficácia, segurança e eficiência de tecnologias médicas. Contudo, pouco se faz para analisar a dinâmica destes colegiados.
Avaliação de tecnologias em saúde: só “evidências” contam?
As decisões sobre os tipos de serviços de saúde e medicamentos cobertos pelos planos de saúde e sistemas públicos de saúde podem desencadear debates políticos ferozes e, às vezes, protestos públicos diretos.
Novo piso salarial da enfermagem ameaça setor de homecare
O setor de homecare, que oferece serviços de internação domiciliar, enfrenta um grande desafio com a implementação do novo piso salarial da enfermagem. A entrada em vigor desse novo valor coloca em risco a sustentabilidade das empresas do setor, levando a uma possível quebra das mesmas. De acordo com a matéria publicada no site da Folha de S. Paulo (8/6), o Núcleo Nacional das Empresas de Serviços de Atenção Domiciliar (Nead) revela que o novo piso salarial da enfermagem pode inviabilizar uma série de serviços prestados pelo setor de homecare. Atualmente, as cerca de 1.200 empresas de homecare estão buscando um reajuste em suas diárias para tentar evitar uma crise ...
O “fator legitimidade”: Desafio nas ATS para doenças raras”
Na medida em que não existe consenso sobre que prioridade devemos dar aos doentes mais graves, outras variáveis precisam entrar nessa equação. Destacamos uma.
Teste do pezinho ampliado: Atrasos ameaçam detecção precoce de doenças
Desafios enfrentados na ampliação do teste do pezinho no SUS persistem, mesmo dois anos após a lei que regulamentou a triagem neonatal mais abrangente.
Empowering Citizen Engagement: The Importance of Active Participation in Politics
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Como evitar a objetificação de pessoas com deficiência
Jairo Marques discute o emprego da sigla "PCD" para se referir às pessoas com deficiência e como isso pode objetificar a identidade desses indivíduos.
Conitec não recomenda seu medicamento para o SUS? Entenda!
Todas as sociedades irão impor limites aos gastos com saúde. A diferença reside no fato de fazerem isso de forma justa ou injusta. Saiba como agir.
Pesquisadores brasileiros publicam artigo na Orphanet
O atual modelo de inovação farmacêutica por si só não é suficiente para fornecer a quantidade de produtos necessária para honrar às necessidades não atendidas enfrentadas por pacientes com doenças raras, e muito menos a um preço sustentável para os sistemas de saúde.
Creative Expressions: Unleashing the Power of Imagination and Inspiration
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Political Satire: The Art of Criticism and Freedom of Expression
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The Transformative Power of Art: Exploring its Role in Society and Cultural Expression
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Igniting Minds: Cultivating a Lifelong Passion for Learning
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Conitec: As cinco críticas mais freqüentes à sua atuação
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS recebe diversas críticas quanto ao seu funcionamento e às suas decisões, sem perspectiva de solução.
Aesthetics Unleashed: Discovering the Beauty and Meaning in Visual Creation
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Seria a Conitec vítima de um complô?
Reações belicosas de representantes da entidade diante das críticas razoáveis à sua legitimidade revelam despreparo de agentes públicos no enfrentamento de controvérsias plausíveis.
Inovação Social Farmacêutica: nossa contribuição teórica em doenças raras
O Projeto SPIN com equipe formada por Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz), Fernando Aith (FSP/USP),e pesquisadores do Canadá, França e Holanda, está na reta final.
FDA aprova 1ª terapia gênica para epidermólise bolhosa
A Food and Drug Administration (FDA)dos EUA aprovou nesta sexta-feira (19/5) a primeira terapia gênica para epidermiólise bolhosa distrófica (Vyjuvek® - Krystal Biotech), com indicação para tratar pacientes a partir dos seis meses de idade.
Comissão Federal (EUA) questiona fusão entre Amgen e Horizon
A Comissão Federal do Comércio (FTC) norte-americana informou nesta terça-feira (16/5) que está tentando bloquear na Justiça a aquisição da Horizon Therapeutics pela Amgen por 27,8 bilhões de dólares, em um esforço incomum das autoridades antitruste para impedir uma fusão de empresas farmacêuticas.
Blog “Academia de Pacientes” tem nova seção: “Falcatruas”
O blog Academia de Pacientes, caminhando para seu sexto aniversário, tem o prazer de lhes apresentar uma nova seção: Falcatruas. Ela tem por finalidade retratar mecanismos empregados pela indústria farmacêutica para burlar a regulação dos países, visando obter vantagens indevidas. Preservar a livre concorrência e a ética nos negócios é algo fundamental, por exemplo, para a redução de preços de medicamentos, e para a saúde pública. Um ecossistema farmacéutico saudável é bom para todos os stakeholders. Em Falcatruas, retrataremos casos atuais e que entraram para a História, envolvendo laboratórios farmacêuticos, ONGs e governos. Não somente crimes serão aqui retratados, mas condutas pouco éticas e imorais usualmente empregadas no mercado farmacêutico. ...
Cinco maneiras de burlar a regulação de medicamentos órfãos
A indústria farmacêutica é conhecida por empregar diversas estratégias para obter vantagens e explorar o sistema quando se trata de medicamentos órfãos, que são medicamentos desenvolvidos para doenças raras. Aqui estão alguns exemplos: 💊Promoção off-label: As empresas farmacêuticas podem comercializar medicamentos órfãos para usos off-label, que são usos não aprovados pelas autoridades reguladoras. Ao promover usos off-label, as empresas podem expandir o mercado para seus medicamentos órfãos além da população limitada de pacientes para os quais foram inicialmente aprovados, maximizando assim seus lucros. 💰 Manipulação de preços: As empresas farmacêuticas podem estabelecer preços altos para medicamentos órfãos, aproveitando a população limitada de pacientes e a falta de tratamentos alternativos. Isso ...
Gateway to Success: Unlocking Potential through Knowledge and Growth
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Febrararas questiona legitimidade da Conitec junto ao STF
A Febrararas enviou 'oficio' ao STF questionando a legitimidade da Conitec para deliberar sobre a incorporação de medicamentos ao SUS para doenças raras.
Education for Empowerment: Nurturing Critical Thinking and Lifelong Learning
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Pesquisadores pedem fim de incentivos para medicamento órfão
Medicamentos inicialmente aprovados para uma condição designada como órfã foram tão lucrativos para seus fabricantes quanto aqueles desenvolvidos para condições mais comuns.
Paciente espera um ano, em média, por decisão nos tribunais
Somente no ano passado, foram abertos mais de 295 mil processos na Justiça, que contestam algum aspecto relacionado ao atendimento no SUS.
Building Blocks of Empowerment: Equipping Minds for a Bright Future
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Inteligência artificial recria voz perdida por doença rara
Pacientes com esclerose lateral amiotrófica estão recorrendo a Inteligência Artificial para preservar suas vozes originais e aumentar qualidade de vida.
Unmasking Political Propaganda: Analyzing Manipulation Tactics and their Impacts
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Três soluções para o Caso Trikafta®*
A Associação Brasileira de Saúde Coletiva (Abrasco) divulga posição sobre o Caso Trikafta e aponta três caminhos para solucionar o impasse relativo a seu preço.
Fibrose cística: Entidades pedem quebra de patentes ao MS
Três entidades assinam carta encaminhada a Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) e datada de 17 de abril de 2023 (segunda-feira) solicitando o licenciamento compulsório (quebra de patente) dos medicamentos Kalydeco®, Orkambi®, Symdeko® e Trikafta®
Caso Trikafta® está no Banco de Dados de Flexibilidades TRIPS
Em janeiro de 2023, Brasil, Índia, África do Sul e Ucrânia invocaram o licenciamento compulsório para permitir genéricos de Trikafta® para fibrose cística.
Doença falciforme: terapia gênica é custoefetiva ao preço de US$ 2 milhões
Ainda que precificada a US$ 1,93 milhão nos EUA, a primeira terapia gênica baseada em CRISPR prestes a chegar ao mercado mundial seria custoefetiva.
Trikafta®: Pacientes com fibrose cística divulgam carta aberta
ONG divulga carta aberta onde cobra maior empenho da Vertex Therapeutics nas negociações envolvendo o preço exorbitante do Trikafta® para compra pelo SUS.
Projeto de lei propõe alterar composição da Conitec
A deputada federal Rosângela Moro (União Brasil -SP) apresentou à mesa diretora da Câmara dos Deputados, no dia 20/3, Projeto de Lei (PL 1241/2023) que visa alterar a Lei nº 12.401, de 28 de abril de 2011, e modificar a composição da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Pela proposta, a composição da Conitec deve incluir: Outro item previsto no PL é a criação de uma “comissão que trate do tema ‘Doenças Raras’, que contará com a participação de 1(um) representante Geneticista indicado pela Associação Médica Brasileira”. E finalmente o PL define que : “Para o medicamento aprovado pela ANVISA e não incorporado ao ...
Trikafta® tem parecer inicial desfavorável da Conitec
Nesta quarta-feira (29/03) aconteceu a 117ª reunião da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Durante a plenária foi realizada a apreciação preliminar do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), e, de acordo com a ata divulgada após a reunião, a recomendação inicial da Comissão foi DESFAVORÁVEL para sua incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS). O tema foi encaminhado para consulta pública, que será aberta em breve.
The Language of Creativity: Exploring the Boundless World of Visual Expression
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Ex-ministra do STF questiona ‘amplos poderes’ da Conitec
Está prevista para o dia 18 de maio, no Supremo Tribunal Federal (STF), a fixação da tese de julgamento para o Tema 6 da Repercussão Geral: “Dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo”. Para a ex-ministra do STF, Ellen Gracie (2000-2011), a prevalecerem os votos já proferidos pelos ministros Alexandre de Moraes e Roberto Barroso, o Judiciário NÃO poderá intervir e determinar seu fornecimento a pacientes sem recursos financeiros, nos casos em que a Conitec tenha optado por não recomendar a incorporação do medicamento ao SUS. Esta foi a interpretação da ex-ministra em parecer jurídico a ...
STF: Destino de doentes raros será definido no dia 18 de maio
No dia 18 de maio deve ocorrer a conclusão do julgamento no STF do RE 566471, que define critérios excepcionais para o Estado fornecer medicamento de alto custo.
Febrararas: Limiar de custo-efetividade prejudica doentes raros
Com proximidade de julgamento importante no STF, o debate sobre os limiares de custo-efetividade recomendados pela Conitec volta à cena, em artigo de Antoine Daher
Trikafta: luta de doentes raros no Brasil atinge novo patamar
O confronto entre associações de pacientes e a indústria farmacêutica (aqui representada pela empresa Vertex Pharmaceuticals) no caso Trikafta®, pode sinalizar uma mudança de fase nas outrora plácidas (e muitas vezes suspeitas) relações entre estes dois atores em solo brasileiro.
Plano de saúde vai ter de fornecer Zolgensma para tratar AME
A Agência Nacional de Saúde Suplementar aprovou nesta 2ª feira (6) a incorporação do Zolgensma para tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1
Humira: Caso didático de ganância em medicamentos órfãos
Ao longo de mais de cinco anos, Academia de Pacientes têm promovido a educação não-formal de pacientes e demais interessados sobre os sinuosos caminhos da assistência farmacêutica em doenças raras, com independência e vigor. De vez em quando, trazemos aqui posts esclarecendo os pacientes e a opinião pública sobre condutas e práticas da indústria farmacêutica que, se não ilegais, são absolutamente imorais. Maracutaias, em bom português. Este é um assunto que passa longe das associações de pacientes em solo nacional. Não se fala de corda em casa de enforcado. E não convèm às associações criar caso com a teta generosa da indústria, que garante salários generosos a oportunistas e bem-intencionados ...
Vídeo detalha nova definição para “doença rara”
Como já haviamos anunciado neste blog, desde o final de 2022, as doenças raras possuem uma nova definição padronizada global. Visando tornar mais acessível a todas as pessoas a nova definição, a Rare Disease International acaba de lançar uma animação em vídeo intitulada “O que é uma doença rara”. Nela é detalhada, em linguagem clara e acessível, a nova descrição operacional de “doença rara”. Algo que pode lhe surpreender é o fato de muitos países não possuírem até então uma definição oficial de “doença rara”. Este não é o caso do Brasil, que. desde 2014, através da Portaria MS 199, define estas enfermidades pouco frequentes como todas aquelas que acometem ...
Orphan Drug Act: Indústria se aproveita de brechas na lei
O sistema destinado a ajudar pacientes desesperados está sendo manipulado pela indústria farmacêutica para maximizar lucros e proteger nichos de mercado para medicamentos já consumidos por milhões.
Lei dos Medicamentos Órfãos completa 40 anos de existência
A Lei de Medicamentos Órfãos fora criada para incentivar a produção de medicamentos para tratar doenças raras, também conhecidos como "medicamentos órfãos.
“Sim, Virgínia, Papai Noel existe!”
Há algum tempo, deparei-me com esta notícia verídica e publiquei em outro blog de minha lavra. Reproduzo-a aqui porque, toda vez que a leio, um sentimento de fraternidade universal me acomete. Em 24 de dezembro de 1897, o jornal New York Sun, o fundador do jornalismo moderno, tal qual o conhecemos hoje, publicou o seguinte editorial. Ele fora motivado pelo carta de uma menina, Virginia O’Hanlon, endereçada ao jornal, por sugestão de seu pai. A carta de Virgínia Papai Noel existe? Caro Editor: ‘Tenho oito anos. Alguns dos meus amiguinhos dizem que Papai Noel não existe. Meu pai diz: “Se você o vir no The Sun é porque ele existe”. Por favor, diga-me ...
Zolgensma, o SUS e o conforto do ‘pensamento mágico’
Recentemente, o ministério da saúde anunciou a incorporação ao SUS do Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo": 'Ouro de tolo' ou conquista social?
PL sobre ‘lobby’ vai ao Senado, com alguma transparência e muitas lacunas
O PL sobre lobby o define como "representação de interesses" a ser exercida por pessoa natural ou jurídica e define regras para garantir a transparência dessas interações, bem como punições para os casos de descumprimento.
💣Zolgensma no SUS? não é o que parece!💣
Mas eis que o geneticista Salmo Raskin coloca o guizo no gato e nos revela o que está por trás de tão festiva incorporação
🧬Zolgensma: Revista Nature retira artigo de seus arquivos sob alegações de fraude
A revista Nature Biotechnology retirou de seus arquivos um artigo de 2010 apresentando dados preliminares referentes à terapia gênica Zolgensma sob a alegação de que seus dados teriam sido manipulados (falsificados)
Estudo avalia disponibilidade de medicamentos inovadores na América Latina
Estudo promovido pela FIFARMA e IQVIA em oito países da América Latina concluiu que, dentre aqueles medicamentos inovadores aprovados globalmente , apenas 17% dos oncológicos e 12% dos medicamentos órfãos (que tratam doenças raras) estavam disponíveis aos pacientes.
Impacto do Limiar de custo-efetividade no acesso a medicamentos
Estudo aponta que se o limiar tivesse sido aplicado entre janeiro de 2015 e junho de 2022, para doenças raras e prevalentes, mais de 260 mil pacientes teriam deixado de ter acesso a tratamentos.
Comissão debate nesta terça-feira a incorporação do Zolgensma, remédio para AME, ao SUS
A Comissão de Seguridade Social e Família da Câmara dos Deputados debate na terça-feira (25) a incorporação do medicamento Zolgensma no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). O debate foi solicitado pela deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC).
“Testes do pezinho” para AME serão realizados este mês …
Portugal inicia projeto-piloto de teste do pezinho até o final de outubro e visando alcançar 100 mil bebês.
Câmara Técnica do MS faz sua primeira reunião sobre doenças raras
Foi realizada na quarta-feira (5/10) a primeira reunião da Câmara Técnica Assessora (CTA) das Doenças Raras, criada pelo Ministério da Saúde em maio deste ano, através da Portaria 155. O encontro ocorreu em Brasília com expressiva presença de representantes das sociedades médicas envolvidas na atenção às condições raras da população brasileira, como a Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM), Sociedade Brasileira de Enfermagem em Genética e Genômica (SBEGG), programas de Triagem Neonatal e gestores do Ministério da Saúde. Na reuniao, que foi conduzida pela Coordenadora-Geral de Atenção Especializada – CGAE da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), Ana Patricia de Paula, foram abordados diversos temas, desde a mudança da expressão ...
Terapia gênica enfrenta desafios, reais ou fabricados
A era das terapias gênicas multimilionárias chega ao Brasil, trazendo esperança para pessoas que vivem com doenças incuráveis e preocupação para gestores, dados seus preços muito elevados. Por que isso importa: Dado o preceito constitucional de “saúde como direito de todos e dever do Estado”, a judicialização de terapias gênicas, caracteristicamente de altíssimo custo, ganhará dimensao imprevisível no Brasil, com eventual repercussão da iminente aprovação pela FDA de tratamento do gênero para doença falciforme. A doença falciforme afeta entre 60 mil a 100 mil pessoas no Brasil . Um estudo publicado no ano passado na JAMA Pediatrics verificou que, se uma terapia gênica para doença falciforme de US$ 1,85 milhão ...
Doenças raras: Anvisa fará consulta pública sobre norma
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) vai submeter à consulta pública a proposta de suspender a atual obrigatoriedade dos fabricantes de medicamentos e produtos destinados a pacientes com doenças raras de participarem da chamada reunião de pré-submissão com técnicos da agência
Promotores franceses iniciam investigação criminal sobre o recall do ventilador Philips
Os problemas legais continuam para a Philips e o recall aparentemente interminável de cerca de 5,5 milhões de suas máquinas de suporte respiratório. A fabricante de dispositivos holandesa está agora na mira dos promotores franceses. O Ministério Público de Paris confirmou à Reuters na quinta-feira que abriu uma investigação criminal preliminar sobre o recall, que começou em junho de 2021 e diz respeito à espuma à base de poliester incorporada em muitas das máquinas CPAP e BiPAP da Philips, ventiladores e outros dispositivos respiratórios. A investigação francesa começou um ano depois, em 20 de junho. Um porta-voz dos promotores disse à Reuters que a investigação decorre de “queixas apresentadas com ...
“Doenças raras” vão ganhar nova definição (global)
A Rare Diseases International anunciou, em maio deste ano, a proposta de uma definição global para doenças raras. A iniciativa consta do memorando de entendimento firmado entre a entidade e a Organização Mundial de Saúde, em dezembro de 2019. A colaboração RDI-OMS visa moldar a política internacional sobre doenças raras e fortalecer os sistemas de saúde para lidar com doenças raras e promover a Cobertura Universal de Saúde. O lançamento oficial da nova definição está previsto para o final de 2022.
ECHOUTCOME: o estudo que revelou as falhas do QALY
Acontece hoje (22/8), às 14 horas, “audiência pública” para se discutir a conveniência de proposta para emprego de limiares de custo-efetividade (LCE) nas decisões em saúde exaradas pela Conitec/SCTIE. Assim, o momento é oportuno para se relembrar os resultados do “maior estudo dedicado especificamente a testar as suposições do QALY”. Indice deste post Trata-se do Consórcio Europeu em Resultados de Saúde e Pesquisa de Custo-Benefício (ECHOUTCOME). Ele foi lançado em 2010 com financiamento da Comissão Europeia e entrevistou 1.361 membros da comunidade acadêmica da Bélgica, França, Itália e Reino Unido. Os pesquisadores pediram aos participantes do estudo ECHOUTCOME que respondessem a 14 perguntas sobre suas preferências por vários “estados de ...
Bolsonaro corta recursos para doenças raras no Orçamento de 2023
O presidente da República, Jair Bolsonaro, vetou trechos da Lei de Diretrizes Orçamentárias sobre financiamento de ações ligadas às doenças raras. A Lei de Diretrizes Orçamentárias (LDO) estabelece quais serão as metas e prioridades para o ano seguinte. Para isso, fixa o montante de recursos que o governo pretende economizar; traça regras, vedações e limites para as despesas dos Poderes; autoriza o aumento das despesas com pessoal; regulamenta as transferências a entes públicos e privados; disciplina o equilíbrio entre as receitas e as despesas; indica prioridades para os financiamentos pelos bancos públicos, como informa o site da Câmara dos Deputados. Na área da saúde, o presidente da República vetou 36 artigos ...
Esclerose múltipla: QALY discrimina pacientes
Avaliações de qualidade de vida são medidas genéricas baseadas em preferências, empregadas para calcular a qualidade de vida relacionada à saúde (QoL) dos pacientes. Em outras palavras, são utilizadas para se calcular anos de vida ajustados à qualidade (QALYs) em análises de custo-utilidade empregadas em avaliações de tecnologia de saúde (ATS). As ATS informam as decisões da Conitec para incorporar ou não tecnologias em saúde ao SUS, entre elas os medicamentos. Dentre estas medidas, que buscam fornecer uma visão geral da qualidade de vida (QV) do paciente, a mais empregada é o EQ-5D. Assim, os EQ-5D são basicamente questionários que buscam calcular o QALY em cinco dimensões da saúde. Mobilidade ...
Zolgensma: Novartis comunica duas mortes
A Novartis AG relatou nesta quinta-feira (11/8) a morte de dois pacientes devido à insuficiência hepática aguda após o tratamento com a terapia genética Zolgensma usada para tratar a atrofia muscular espinhal.
Conitec esclarece mudanças em sua atuação
Foi publicado no Diário Oficial da União na quinta-feira passada (4/8) o decreto 11.161, que define alterações no funcionamento e no processo administrativo da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Já no sábado (6/8) a entidade publicava em seu site oficial esclarecimentos sobre o que muda. Estrutura: O Plenário da Conitec deixa de existir e dá lugar a três comitês: de Medicamentos de Produtos e Procedimentos e de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas Os integrantes do antigo Plenário poderão se dividir entre os comitês propostos. O Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias e Inovação em Saúde, que atua como Secretaria Executiva da Conitec, ...
IFFD: O limiar de custo-efetividade e sua lógica neoliberal
Apesar de o prazo para contribuições da sociedade à Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022 (CP 41) ter se encerrado no dia 1 de agosto, o debate sobre a definição de limiares de custo-efetividade para incorporação de tecnologias em saúde ao SUS deveria prosseguir, pelas consequências que tais limiares podem ter sobre a vida de todos os cidadãos brasileiros. Eis que chega a nosso conhecimento, ainda que tardiamente, uma Nota Política (Policy Note) publicada pelo Instituto de Finanças Funcionais para o Desenvolvimento, datada de 25 de julho deste ano e de autoria de Isabela Callegari. Nela, a proposta da Conitec é definida sem meias tintas: a definição de um teto de ...
Limiares de custo-efetividade dividem opiniões
Com o fim do prazo para contribuições para consulta pública da Conitec sobre limiares de custo-efetividade, restam dúvidas sobre sua conveniência e utilidade.
Amazing GRACE: custo-efetividade com equidade!
A Conitec está promovendo a Consulta Pública nº 41/2022 (CP 41) para elaboração do documento intitulado “Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS”. O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade foi prorrogado para 31 de julho! No entanto, há alguns dias temos recebido queixas de alguns leitores dando conta de que não conseguem contribuir com a mesma por problemas técnicos. Isso não tem causado grande comoção entre os que desejam contribuir, e nem tem feito a Conitec se mexer. O mundo gira; a Lusitana roda. Em post recente, apontamos dados preocupantes sobre o potencial caráter discriminatório ...
Em uma lógica de “eficiência econômica”, quanto vale sua vida?
Passado na Alemanha nazista, Perdoai-nos as nossas ofensas (Netflix) é um curta-metragem estrelado por Knox Gibson que atua como uma pessoa com deficiência (PCD). Sua sinopse informa: “Quando Hitler decreta o Aktion T4, um programa mortal para matar qualquer PCD, o menino se vê fugindo para tentar salvar sua vida. “Para onde quer que se volte, as pessoas parecem querê-lo morto, mas o rapaz sabe que vale mais do que esta vida que lhe foi dada, e terá de tomar uma decisão sobre o que vem a seguir. “Essa história sombria é aquela que vai ficar com você muito tempo depois de terminar o filme.” “Nenhum cálculo pode medir o ...
QALY: Análises de custo-efetividade convencionais são discriminatórias
Quem acompanha a cena das Avaliações de Tecnologias de Saúde no Brasil e no exterior já sabe. Se a decisão da tal agência for a de não incorporar este ou aquele tratamento a um sistema público de saúde, a indignação entre pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares é generalizada. Isto não é mimimi, tem uma razão de ser agora fundamentada pelo estado da arte das teorias econômicas, como veremos a seguir. Este blog tem acompanhado esta cena há pelo menos cinco anos. E há cinco anos Academia de Pacientes é quase um samba de uma nota só, um mantra martelado à exaustão: as Análises de Custo-Efetividade e ...
Custo-efetividade é ‘o elefante na sala’ da Reforma Sanitária
A Conitec está promovendo a Consulta Pública nº 41/2022 (CP 41) para elaboração do documento intitulado “Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS”. O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade foi prorrogado para 31 de julho! O blog Academia de Pacientes tem publicado uma série de posts sobre o assunto, visando qualificar o debate nacional sobre o tema, de absoluta relevância para pessoas que vivem com doenças raras, seus familiares, e, de resto, para toda sociedade. A CP 41 já está suscitando um movimento bastante salutar (ainda que tímido) de debate com a sociedade sobre tema ...
Conitec: Oito perguntas sobre Limiar de Custo-Efetividade explícito
Não há como se renunciar à criação de um limiar de custo-efetividade explícito para o SUS. No entanto, pelo princípio da precaução, o ônus da prova da conveniência de sua adoção caberia à Conitec.
Limiares de custo-efetividade: tecnocracia ou democracia?
A Conitec está promovendo a Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022 para elaboração do documento intitulado “Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS” O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade é de 11 de julho. 31 de julho! Não devemos ter muitas ilusões. O tema é altamente complexo, envolve discussões bastante técnicas, que muitas vezes escapam aos maiores interessados (os pacientes) e podem dificultar ainda mais o acesso a medicamentos por pessoas que vivem com doenças raras e graves. Tais medicamentos muitas vezes são os únicos no gênero para suas necessidades médicas não atendidas. Basicamente, na consulta pública, ...
Doenças raras, falsos dilemas e sensacionalismo
CLÁUDIO CORDOVIL* Sensacionalismo e matérias enganosas não são propriamente uma novidade no jornalismo. Mas no campo das doenças raras, em solo nacional, em meus 15 anos de observação enquanto pesquisador, o dia 27 de junho de 2022 vai entrar para a História. Não se falava de outra coisa nos grupos de pessoas que vivem com doenças raras no Whatsapp. A matéria imersiva publicada no UOL Notícias, com produção visual esmerada e título apelativo: Dilema: Salvar uma vida ou a saúde pública? Reprodução A imagem que ilustra a matéria traz em primeiro plano um bebê a bordo de um bote salva-vidas em terra firme. Em segundo plano, uma multidão de pessoas ...
AME tipo II e Spinraza: Ganharam mas não levaram
O Instituto Gianlucca Trevellin divulgou o seguinte comunicado. Já se passaram mais de 10 meses desde a publicação da portaria do Ministério da Saúde que incorporou o Spinraza (nusinersena) para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal tipo II em junho de 2021 – ultrapassando em 120 dias o prazo estabelecido pela regulação – e a medicação ainda não começou a ser dispensada. A AME é uma doença degenerativa, que se não tratada, pode levar a perdas irreversíveis. As famílias escutam das secretarias estaduais – quando vão dar entrada no processo administrativo regido pelo próprio PCDT recentemente publicado _ que infelizmente o processo não pode ser aceito devido a uma questão técnica ...
Brasil ganha seu primeiro congressista com doença rara
Patrick Dornelles toma posse hoje (22/02) no Congresso Nacional, como deputado federal (PSDB-PB). Trata-se do primeiro congressista a assumir o cargo como pessoa que vive com uma doença rara.
NICE revela importantes mudanças em seus métodos e processos de ATS
Uma das maiores revisões do NICE sobre seus processos e métodos de avaliação de tecnologias em saúde” desde sua criação em 1999: é assim que o instituto descreve as reformas recém-aprovadas por sua diretoria. A revisão inclui as seguintes conclusões principais. Rota para o Programa de Tecnologias Altamente Especializadas Os critérios de elegibilidade para o programa HST serão reduzidos de sete a quatro: ● Prevalência de <1:50.000 na Inglaterra ● Normalmente, ≤300 pacientes elegíveis para a indicação licenciada e ≤500 em todas as indicações ● A doença reduz significativamente a vida ou prejudica gravemente a qualidade de vida ● Falta de opções de tratamento adequadas Novos processos de comparação de ...
NICE promove a mais radical reforma de sua história visando acesso mais justo a medicamentos
As alterações entrarão em vigor no início do próximo mês para novas avaliações e irão dar aos pacientes acesso mais precoce a novos tratamentos inovadores, permitindo uma maior flexibilidade nas decisões sobre value for money e consideração de uma base de evidências mais ampla. Elas envolvem o modo como os tópicos são escolhidos (seleção de tópicos), as etapas e estágios em cada avaliação (processos) e como as evidências são coletadas e consideradas (métodos). Com amplo envolvimento de parceiros do sistema de saúde, indústria, profissionais de saúde, academia e pacientes, as mudanças sinalizam como o NICE pretende evoluir juntamente com os avanços tecnológicos em saúde e evidências para continuar a oferecer ...
Science: Estudo sugere que infecção viral deflagra esclerose múltipla
Pesquisadores do Grupo de Pesquisa em Neuroepidemiologia da Universidade de Harvard encontraram fortes evidências de que a esclerose múltipla (EM) seja causada pelo vírus de Epstein-Barr (EBV), que provoca a mononucleose, mais conhecida como a “doença do beijo”. Em um grande coorte de militares acompanhados ao longo de muitos anos, a infecção com Epstein-Barr aumentou a probabilidade de desenvolver esclerose múltipla, ou EM, em mais de 32 vezes. A notícia foi publicada na revista Science. “Nossos dados sugerem fortemente que o vírus Epstein-Barr é a principal causa de esclerose múltipla”, disse Kjetil Bjornevik, pesquisador de Harvard e principal autor do estudo. “Foi um aumento realmente dramático no risco que seria ...
Testes genéticos pré-natais: novo ouro de tolo?
Testes genéticos não invasivos para doenças ultrarraras erram o diagnóstico em 85% dos casos.
O que a Resolução da ONU sobre doenças raras representa para a Europa?
A primeira resolução da ONU sobre pessoas com doenças raras abre caminho para o Plano de Ação para Doenças Raras da Europa No dia 16 de dezembro, a Assembleia Geral das Nações Unidas adotou a primeira Resolução sobre os desafios enfrentados pelas pessoas que vivem com uma doença rara e suas famílias.’ Este marco é uma manifestação do desejo genuíno de 300 milhões de pessoas que vivem com doenças raras em todo o mundo de serem reconhecidas, e um compromisso formal dos 193 Estados-Membros da ONU, incluindo os 27 Estados-Membros da União Europeia, de apoiar políticas para promover e proteger os direitos de todas as pessoas que vivem com uma ...
Síndrome de Ehlers-Danlos, uma doença invísivel (mas dolorosa)
Na semana passada, publicamos aqui uma resenha sobre filme com direção sensível que trata da Síndrome de Ehlers-Danlos (SED). Na ocasião, ao final do post, convidei as pessoas interessadas e que vivem com esta síndrome a darem seu testemunho. Amanda Talita Santos atendeu a nosso chamado. E nos dá um depoimento muito esclarecedor e generoso. Ela nos autorizou a divulgar seu nome. Amanda é, assim, uma advocate da SED, uma pessoa que educa comunidades e profissionais de saúde sobre seus sintomas e condições relacionadas a esta síndrome, e como viver com estes Amanda é parte desta legião de pessoas incríveis que tenho o privilégio de conhecer desde 2007 que, embora ...
Ehlers-Danlos: Documentário destaca drama das necessidades médicas não-atendidas
Nossa equipe de pesquisa tem estado muito ocupada ao longo dos últimos meses conduzindo pesquisas primárias, falando com stakeholders e líderes no espaço de inovação social farmacêutica e trabalhando para cumprir nossos objetivos de pesquisa. No entanto, chamar a atenção para as necessidades médicas não-atendidas ainda é uma prioridade em nossos afazeres. No Canadá, nossa equipe continua a trabalhar para estabelecer uma melhor compreensão de como casos anteriores de inovação social farmacêutica podem funcionar para preparar o caminho para financiamento futuro e arranjo de inovação para que os pacientes com doenças raras possam ter acesso mais rápido e melhor aos tratamentos, e como o incremento na pesquisa neste espaço pode ...
As casas de Papai Noel, em Manhattan
Papai Noel tem outra casa em Nova Iorque, se assim podemos chamar, em um edifício de tijolinhos na Upper West Side que abriga uma pequena escola com cerca de 110 alunos no pré-escolar. É a casa de Virginia O'Hanlon, que é palco de uma linda história.
Fenilcetonúria: NHS assina acordo com TEVA para produção de versão genérica de Kuvan para todos os pacientes elegíveis
Em um novo e interessante acordo, o NHS Inglaterra concordou em disponibilizar o dicloridrato de sapropterina (Kuvan), juntamente com um novo programa de testes genéticos, para todos os pacientes elegíveis com fenilcetonúria (PKU). Cerca de 2.300 pessoas na Inglaterra têm o raro distúrbio hereditário que os obriga a seguir uma dieta altamente restrita e pobre em proteínas. O medicamento foi aprovado na Europa em dezembro de 2008 e é reembolsado em muitos países. O acesso, entretanto, era extremamente limitado na Inglaterra. Em fevereiro de 2021, o NICE recomendara o uso do Kuvan da BioMarin para crianças até 18 anos. Em agosto de 2021, o instituto estendeu a recomendação a mulheres ...
Estudo da IQVIA aponta desafios do financiamento de terapias para doenças raras em países de baixa e média renda (LMICs)
Quais são os desafios do financiamento de terapias para doenças raras em países de baixa e média renda (LMICs)? Um novo estudo da IQVIA examina o ambiente de acesso em dez desses países: Argentina, Colômbia, Gana, Líbano, Malásia, Marrocos, Peru, Romênia, África do Sul e Tailândia. Apenas três destes 10 países (Romênia, Tailândia e Argentina) têm um nível médio de maturidade para doenças raras no setor público. O resto dos países demonstrou baixo reconhecimento das doenças raras e carece de financiamento e políticas para as mesmas. No setor privado, a cobertura de seguro de saúde para doenças raras é muito baixa ou praticamente inexistente em todos os países. No setor ...
Ganha repercussão resolução da ONU sobre pessoas que vivem doenças raras
E começa a repercutir a adoção ontem pela Assembléia Geral da ONU (16/12) de resolução que reconhece as necessidades de mais de 300 milhões de Pessoas Vivendo com uma Doença Rara (PQVCDR) em todo o mundo e suas famílias. A Resolução destaca a importância da não-discriminação e avança os pilares principais dos Objetivos de Desenvolvimento Sustentável das Nações Unidas (ODS), incluindo acesso à educação e trabalho decente, redução da pobreza, combate à desigualdade de gênero e apoio à participação na sociedade. A primeira Resolução sobre PQVCDR representa uma grande mudança no panorama da política global, prometendo uma maior integração das doenças raras na agenda e nas prioridades do sistema das ...
ONU adota resolução em favor das pessoas com doenças raras e seus familiares
Em uma decisão histórica, a Assembléia Geral das Nações Unidas adotou formalmente, nesta sexta-feira (16/12), resolução intitulada Enfrentando os desafios das pessoas que vivem com uma doença rara e de suas famílias (A/C.3/76/L.20). Brasil, Catar e Espanha tiveram papel fundamental na proposição inicial desta resolução. Segundo a definição dada pela Portaria GM/MS nº 199, de 30 de janeiro de 2014, são doenças raras aquelas que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas a cada 2 mil. Em 80% dos casos, elas possuem origem genética, sendo que os 20% restantes podem ser causados por fatores ambientais, infecções virais ou bacterianas, alergias, processos degenerativos, proliferativos ou tóxicos, como ...
“Políticas públicas não chegam em pacientes com doenças raras”, diz senadora
Mara Gabrilli participou do CB Fórum Live, nesta segunda, e comentou sobre a luta de pacientes com condições raras Foto: CB Press Durante participação no CB Fórum Live, realizado na sede do Correio Braziliense, na tarde desta segunda-feira (6/12), a senadora Mara Gabrilli (PSDB-SP) comentou sobre a realidade dos brasileiros que possuem algum tipo de doença rara. Estima-se que 65 a cada 100 mil pessoas têm alguma doença rara, o que corresponde a pelo menos 13 milhões de brasileiros com alguma dessas enfermidades, segundo a Organização Mundial da Saúde. A senadora defende que o problema vivido por pacientes que têm essa condição não é apenas a ausência de tratamentos e ...
Falta de diversidade na Conitec dificulta inclusão de remédios no SUS
Você sabe quantas pessoas podem interferir na tomada de decisão para inclusão de um medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS)? Quem participa desse processo? Os interessados estão sendo representados de forma legítima? Com base em quais critérios é feita a análise? Para esclarecer essas questões e apresentar soluções viáveis e democráticas na atuação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao Sistema Único de Saúde (Conitec), o portal Metrópoles com apoio da Pfizer promoveu, na última quinta-feira (11/11), o webinar Perspectivas e Oportunidades para a evolução do acesso público à saúde no Brasil. Para uma compreensão maior sobre o tema, é importante explicar que as 13 vagas na comissão ...
Paciente: Você precisa conhecer seus direitos!
“Conhecimento é poder”, ensina a frase muitas vezes atribuída (erroneamente) ao filósofo Francis Bacon. E sem dúvida para aquelas minorias que padecem frequentemente de maus tratos, discriminação, indiferença e/ou negligência, como é o caso das pessoas que vivem com doenças raras, nada melhor do que conhecer os seus direitos. Nesse sentido é bastante oportuna a recente publicação do artigo “Direito do paciente: novo ramo jurídico”, na publicação intitulada Anestesia em Revista, sob a responsabilidade da Sociedade Brasileira de Anestesiologia. Nela, Aline Albuquerque, pesquisadora do Programa de Pós-Graduação em Bioética da Universidade de Brasilia e diretora do Instituto Brasileiro de Direito do Paciente (IBDPAC) traça o percurso histórico da construção do paciente ...
Falta de remédios no SUS provoca espera angustiante
Desabastecimento é comum, apesar de causar impactos profundos na qualidade de vida dos pacientes e no prognóstico das doenças A vida de um paciente que depende do Sistema Único de Saúde (SUS) não é fácil. O Brasil tem a maior rede de saúde pública do mundo, e cerca de 70% da população precisa do governo para receber tratamento de qualquer condição – inclusive câncer ou doenças raras. Depois de esperar a aprovação de um medicamento pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), a análise da Conitec sobre a incorporação do remédio e a negociação lenta para a compra, ainda assim o fornecimento não é garantido. A falta de medicamentos no ...
Falta de independência da Conitec é apontada na CPI da Covid
A Conitec, nome bastante conhecido entre os doentes raros e seus familiares, esteve na berlinda nesta semana, mas não pelas razões mais lisonjeiras. Se você não sabe o que é Conitec, clique aqui. Na terça-feira passada (19/10), ela esteve representada na CPI da Covid por Elton da Silva Chaves, membro do Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Saúde (Conasems) e integrante do plenário da Conitec. Elton estava ali para explicar a razão da demora na divulgação de estudos da Conitec que investigariam a eficácia ou ineficácia do kit covid no tratamento da doença. Já na quinta-feira (21/10), foi votado relatório que propunha a não-recomendação do uso do “kit Covid” pelo ...
Inovações em Avaliações de Tecnologias em Saúde são discutidas em encontro internacional
A Dra Aline Silveira Silva participou do encontro anual da HTAi no mês passado e conta tudo o que aconteceu para nós.
Doenças raras foram ‘campo de provas’ para golpe da vacina
A se confirmarem as denúncias sobre esquemas duvidosos na compra de vacinas para Covid-19, será possivel estabelecer um elo entre estas falcatruas e outras supostamente ocorridas no passado, envolvendo tratamentos para doenças raras.
Pessoas com doenças reumáticas autoimunes raras têm risco aumentado de morrer de Covid-19
Se você tem mais de 35 anos e vive com uma doença reumática autoimune rara (lúpus, vasculite, esclerodermia, miosite e artrite idiopática juvenil) não pode deixar de ler este post.
Relatório revela influência da indústria farmacêutica sobre as associações de pacientes
Image by Capri23auto from Pixabay A teia de dinheiro e influência construída pelas Big Pharma ao longo de décadas se estende de forma importante sobre as organizações que representam pacientes ou afirmam representá-los. Isto cria conflitos de interesse e restrições até mesmo para os grupos mais respeitados, quando se trata de reformas críticas na precificação de medicamentos. Essas são as conclusões de um novo relatório publicado nos EUA pela Patients For Affordable Drugs. A mão oculta: a influência da indústria farmacêutica nos grupos de defesa de pacientes traça um retrato do poder do dinheiro e das relações organizacionais entrelaçadas entre as empresas farmacêuticas e as principais associações estadunidenses de pacientes. ...
As duas faces do ‘advocacy’
Precisamos conversar sobre advocacy. Na verdade, vamos falar sobre corda em casa de enforcado. Advocacy bem-feito é aquele que tem transparência. Advocacy malfeito é lobby disfarçado. É sobre este último que vamos nos deter.
Lidar com pessoas com deficiência é mais difícil do que com as demais?
FILIPE OLIVEIRA xistem frases que nós que temos uma deficiência ouvimos o tempo todo sem notar o quanto elas seriam incomuns, na verdade grosseiras, se fossem dirigidas para outros. Não me refiro aos questionamentos diários sobre de onde vem nossa deficiência, se foi por doença ou acidente, se a gente não enxerga nadinha de nada mesmo, se sonha de noite ou como sabe se alguém é bonito sem ver. São inúmeras as perguntas curiosas que, a depender de como e quando são feitas e também de quem as responde, podem ser entendidas como naturais e saudáveis ou como invasivas e irritantes. Infelizmente não tenho receita ou manual de instruções ...
Doenças raras: Pode faltar verba para seu direito ao medicamento?
Agentes públicos adoram empregar este princípio para negar aos doentes raros seu direito ao tratamento medicamentoso. Mas os tribunais têm derrubado tal princípio, com frequência.
Elaboração e atualização de protocolos clínicos
A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020
Acesso a tecnologias (incluindo medicamentos)
A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020
Estudo revela importância de critérios específicos para ATS em doenças raras
Estudo recentemente publicado e assinado por alguns dos mais importantes especialistas em Farmacoeconomia e Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) traz revelações que há muito tempo têm sido apontadas no blog Academia de Pacientes e já são de amplo conhecimento de seus leitores. Ele reitera, mais uma vez, a necessidade de se contemplar as especificidades dos tratamentos de doenças raras (TDR), quando da realização de ATS em agências voltadas para este fim. No Brasil, tal tarefa cabe à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (Conitec), mas esta não possui um processo específico de deliberação acerca dos mesmos e que levem em conta suas inúmeras particularidades. Isto tem gerado ...
The Role of Freedom of Speech in Democratic Societies
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Por uma questão de direito, prioridade e humanidade
Vacinação contra a Covid-19 para pessoas com deficiência não pode impor recorte socioeconômico.
Vacina: Entidade solicita esclarecimentos sobre procedimentos em pacientes imunocomprometidos
ocê deve estar acompanhando o grande avanço que os EUA têm experimentado na vacinação contra a Covid-19. Mas, em outras frentes, a comunidade estadunidense de pessoas que vivem com doenças raras têm manifestado preocupação. Estudos recentes revelaram que pacientes transplantados (entre eles, doentes raros) podem continuar vulneráveis à Covid-19, mesmo depois da segunda dose da vacina. Além disso, o recente anúncio da desobrigação do uso de máscaras naquele país tem preocupado pacientes imunocomprometidos, dado o risco mais elevado de contágio desta população vulnerável. Por conta disso, na quinta-feira passada (20/5) a EveryLife Foundation for Rare Diseases enviou uma carta aos dirigentes do Centro de Prevençao e Controle de Doenças (CDC), ...
Acesso ao diagnóstico
Damos seguimento à série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? Ela é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. oje trataremos da importante questão do acesso ao diagnóstico. Quando se fala em doença rara, o acesso ao diagnóstico é um desafio que se impõe não apenas no Brasil, mas no mundo todo. A história recorrente é que os pacientes acabam circulando na rede de serviços do SUS durante anos, ...
Tenho doença rara! Devo tomar vacina? Depende
As Redes de Referência Européias (ERN) divulgaram seu posicionamento sobre as prioridades e contra-indicações relativas à vacinação contra a COVID-19 em pessoas com doenças raras. ano de 2021 será marcado pelos programas de vacinação contra a SARS-CoV-2. Atualmente, vários Estados-Membros da União Européia estão definindo prioridades nos programas de vacinação para grupos específicos de doentes, incluindo aqueles com doenças raras. Por outro lado, existem alguns pacientes com doenças raras para os quais a vacinação pode ser contra-indicada. Como as Redes de Referência Européias (ERNs) são formadas por especialistas em doenças raras, foi solicitado que todas elas fornecessem suas opiniões sobre as prioridades e contra-indicações para pacientes com doenças ...
Novela do Spinraza ganha mais um capítulo
Conitec decidiu ontem (12/5) aprovar a indicação do Spinraza® para atrofia muscular (AME) tipo II com surgimento de sintomas até os 18 meses de idade. A decisão ocorre após audiência pública sobre o tema ocorrida em 19 de março deste ano. Com isso ficam de fora ainda os pacientes com AME tipo III e do tipo I com ventilação mecânica permanente. Este é mais um capítulo de uma novela cheia de peripécias e reviravoltas. Conheça os tipos de AME AME TIPO 0: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 ...
Fausto: o homem que vendeu sua alma
vida imita a arte? Os acontecimentos na sessão da CPI da Covid-19 do dia 6 de maio de 2021 trouxeram-me à mente uma obra-prima da literatura mundial, Fausto: uma tragédia, do escritor alemão Wolfgang von Goethe (pronuncia-se Guêti) . Vejamos o que, a respeito desta obra, nos ensina Carolina Marcello, mestre em estudos literários, no blog Cultura Genial. Fruto do imaginário alemão, o mito de Fausto surge em diversas narrativas; a versão de Wolfgang von Goethe é, sem dúvida, uma das mais célebres. A lenda foi inspirada em Johann Georg Faust (1480 – 1540), um mago e astrólogo do Renascimento alemão que chegou a ser apontado como alquimista. Esta célebre adaptação de ...
Espanha aposta em alternativas para acesso a medicamentos de alto custo
NEIL GRUBERT uso de managed entry agreements (MEA) e condições especiais para o uso de medicamentos estão aumentando na Espanha. Em 2020, 31 novos medicamentos — 7,9% dos produtos recém-autorizados — foram sujeitos a uma ou mais medidas desse tipo, em comparação com apenas 0,25% dos novos medicamentos aprovados de 2000 a 2010, segundo nova análise do Diariofarma, a partir de dados do Ministério da Saúde. Managed entry agreement basicamente é uma categoria classificatória que engloba medidas alternativas de precificação e incorporação de tecnologias a sistemas públicos de saúde. No total, 177 medicamentos atualmente no mercado na Espanha estão sujeitos a condições especiais de uso. O monitoramento é de longe a condição ...
Áustria combate estratégia predatória de preços
NEIL GRUBERT s estratégias predatórias de preços para medicamentos com patente expirada na Áustria se tornarão mais arriscadas após uma decisão recente do Tribunal do Cartel. O julgamento foi contra a MSD por seu preço do Temodal (temozolomida), um tratamento para o câncer cerebral glioblastoma multiforme, o tipo mais comum e agressivo de tumor maligno cerebral Na sequência de uma investigação da Comissão Europeia em 2016, a Autoridade Federal da Concorrência (BWB) examinou a distribuição de temozolomida no setor hospitalar austríaco de 2018 em diante e constatou que a MSD tinha uma fatia de mercado de mais de 85%. A autoridade concluiu que a empresa estava vendendo o Temodal abaixo ...
A produção dos serviços habilitados
utra questão relevante quando se fala na estrutura da rede assistencial de cuidado é a produção ambulatorial dos serviços de referência, ou seja, a quantidade de procedimentos realizados no cuidado com pacientes com doenças raras e que são lançados pelos serviços habilitados no Sistema de Informações Ambulatoriais do SUS (SIA-SUS). A discrepância entre o aumento do número de procedimentos realizados vis-à-vis o número de novos serviços habilitados lança luz à questão da falta de informação e de dados reais sobre as doenças raras (Figura 1). O aumento do número de procedimentos parece não ter relação com o aumento de serviços habilitados, tal como se verifica no gráfico acima. Entre 2017 ...
O processo de habilitação dos serviços
onsiderando as responsabilidades do Ministério da Saúde enquanto principal gestor das políticas de saúde nacionais, a demora para habilitar novos serviços tem se mostrado um entrave para a efetivação da Portaria 199/2014. Desde a sua publicação, 37 estabelecimentos cumpriram todo o processo necessário para a sua habilitação, mas apenas 17 foram habilitados. (Dados até maio de 2020) As demais 20 instituições continuam aguardando a anuência do Ministério para passar a receber os repasses, visto que, na prática, já operam como serviços de atendimento de pessoas com doenças raras. As habilitações implicam na liberação de recursos pelo Ministério da Saúde. Portanto, a limitação orçamentária é um desafio para a expansão do ...
O financiamento dos serviços habilitados
omo já abordado anteriormente, a habilitação de um serviço na Portaria 199/2014 garante um valor de repasse mensal pelo Ministério da Saúde – R$ 41.480,00 para serviços de referência e R$ 11.650,00 para serviços de atenção especializada. Esses recursos podem ser utilizados em ações necessárias ao funcionamento do serviço, como a aquisição de fármacos e material hospitalar, aquisição de insumos de laboratórios, capacitação de pessoas, entre outros. A sua utilização, contudo, não é simples. Eles são transferidos do Ministério aos fundos estadual ou municipal de saúde e, posteriormente, ao estabelecimento de saúde habilitado, mas sem nenhuma especificação de uso voltado a doenças raras. Isso dificulta a visualização sobre o quanto ...
A coordenação da rede de cuidados
A rede de atenção à saúde que visa atender às pessoas com doenças raras deve estar integrada às demais redes que são resultado das políticas e programas do SUS, tal como previsto pela própria Portaria 199//2014. Esta, na sua parte introdutória, menciona aquelas com as quais guarda relação mais próxima: a Rede de Cuidados à Pessoa com Deficiência, a Rede Cegonha, a Atenção Domiciliar, o Programa Nacional de Triagem Neonatal, entre outras. Do ponto de vista do acesso ao cuidado integral, a coordenação entre essas políticas e a organização dos fluxos de referência e contra-referência dos pacientes são elementos fundamentais, uma vez que os serviços especializados e de referência não ...
A habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada
s serviços de referência e os serviços de atenção especializada previstos na Portaria 199/2014 são responsáveis por implementar ações diagnósticas, terapêuticas e preventivas. Atualmente, há 17 serviços habilitados, distribuídos em 11 estados e no Distrito Federal. Desses 17, 16 são serviços de referência (SRDR) e 2 são serviços de atenção especializada (SAEDR) – o Hospital Universitário Walter Cantídio, no Ceará, possui uma dupla habilitação. Apenas a região Norte do país não possui nenhum serviço habilitado (Quadro 1). Você pode dar uns zooms na imagem no celular usando o polegar e o indicador É preciso lembrar, no entanto, que o fato de esses 17 serviços estarem habilitados não significa que todos ...
A nova Abordagem para Doenças Raras do Reino Unido tem quatro prioridades
NEIL GRUBERT A nova Abordagem para Doenças Raras do ³Reino Unido define quatro prioridades para melhorar o atendimento dos pacientes: · Ajudar os pacientes a obter um diagnóstico final mais rápido · Aumentar a conscientização sobre #doenças raras entre os profissionais de saúde · Melhor coordenação de cuidados · Melhorar o acesso a cuidados especializados, tratamentos e drogas Na última dessas prioridades, o documento reconhece que “garantir o desenvolvimento contínuo e melhor acesso a conhecimentos especializados, tratamentos e medicamentos exigirá inovação e devemos aproveitar as oportunidades para realizar plenamente nosso potencial global e sinalizar nosso compromisso com a inovação e a colaboração. ” O NHS [o SUS britânico] buscará “desempenhar um ...
Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras?
Portaria nº 199/2014 definiu como doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em 100.000 e as agrupo em dois eixos estruturantes: Eixo 1, as doenças de origem genética, e; Eixo 2, as de origem não genética O Quadro 1 vai lhe permitir entender melhor como se organiza a Portaria. Isto foi feito para guiar a atuação do ministério e das secretarias de saúde na estruturação de serviços para responder às necessidades de saúde das pessoas com doenças raras. Nesse sentido, a Política: estabeleceu as competências dos entes federativos na garantia da assistência; permitiu a habilitação de estabelecimentos de saúde para a prestação dos serviços; e reforçou a necessidade de ...
Uma lei sobre doenças raras que não saiu do papel
m post anterior, falamos sobre os riscos para os doentes raros de uma política pública baseada em uma portaria, norma infralegal que pode ser derrubada, emendada e deturpada a qualquer momento por uma simples canetada de uma autoridade. Pode ser também alvo de interesses particulares deste ou daquele grupo sem que se ouça todos os interessados. Sem maiores discussões com a sociedade, sem discussões com as associações de pacientes. Tudo sobre os raros, sem os raros! O que talvez você não saiba é que, desde julho de 2018, está parado no Congresso Nacional projeto de lei originalmente de autoria do então deputado Marçal Filho (PSDB), que teve como seu relator, ...
A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros
processo de construção da Portaria, que instituiu a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS), teve início formal em 2012, quando foi criado um grupo de trabalho composto por técnicos do Ministério da Saúde, especialistas da área de doenças raras e grupos de apoio de pacientes para discutir normativas e diretrizes de atenção a pessoas com patologias raras. Em abril de 2013, o debate foi ampliado com a publicação da Consulta Pública nº 7/2013, que recebeu contribuições para os dois textos que serviriam de base para a Portaria 199/2014: “Normas para Habilitação de Serviços de Atenção Especializada e Centros de Referência em ...
Por que uma portaria para doenças raras não basta?
Image by Rudy and Peter Skitterians from Pixabay or que não temos uma lei que defina a política de doenças raras no País? Uma portaria resolve o problema dos raros? Essa pergunta me ocorreu depois de publicar o post de estréia da série Doenças raras: para onde vamos? Por conta disso, procurei o professor Fernando Aith (USP), um dos maiores especialistas em Direito Sanitário deste país. Ele assim se pronunciou: Uma lei tem que ser aprovada pelo Congresso Nacional, passa por uma votação na Câmara e no Senado. Tem todo um procedimento mais rígido e ela é mais sólida em termos de validade jurídica, em termos de dificuldade de alteração ...
ESPECIAL: Doenças Raras: Para onde vamos?
discussão sobre a melhoria de acesso a diagnóstico e tratamentos pelos pacientes de doenças raras ganhou força nos debates públicos nos últimos anos, com o apoio e engajamento de parlamentares e gestores públicos com o intuito de discutir e buscar soluções para uma equação bastante complexa. A que busca equilibrar: as limitações dos sistemas de saúde, e; a necessidade de atender adequadamente às demandas dos pacientes com custos cada vez mais altos, decorrentes do progresso científico e do avanço tecnológico dos tratamentos. Em 2014, o Brasil formalizou a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS) com a publicação da Portaria GM/MS ...
Qual é a situação do ‘remédio mais caro do mundo’ na Europa?
NEIL GRUBERT egociar o acesso ao mercado para “a droga mais cara do mundo” (como a terapia gênica Zolgensma da Novartis tem sido rotineiramente descrita) nunca foi fácil. Nem era provável que os países adotassem as mesmas abordagens e chegassem a decisões semelhantes. O quadro abaixo apresenta uma lista não-exaustiva dos principais desenvolvimentos de acesso em alguns dos principais mercados da Europa. Um dos pontos mais fundamentais a considerar é que o preço oficial da “droga mais cara do mundo” – cerca de € 2 milhões (ou aproximadamente 13 milhões de reais) – é provavelmente muito mais alto do que o preço líquido final que será negociado na maioria dos ...
Câmara discute PL sobre compartilhamento de risco: Mas já começa mal
ramita desde o dia 2 de março na Câmara dos Deputados o Projeto de Lei 667/2021, de autoria do deputado Eduardo da Fonte (PP-PE) que altera a lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 e cria o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) para a incorporação de novas tecnologias em saúde. No entanto, o dispositivo legal que promete ser a solução para que pessoas que vivem com doenças raras tenham acesso mais oportuno a terapias inovadoras e de alto custo já enfrenta críticas da parte de especialistas. Antes de tratarmos das críticas, convém explicar melhor o que seriam ACRs. Neles, o Estado concorda com a incorporação temporária de ...
Conitec abre consulta pública para doença de Pompe
oi publicada na edição de ontem do Diario Oficial da União o anúncio da abertura de consulta pública pela Conitec de consulta pública para manifestação da sociedade civil sobre a à proposta de incorporação da alfa-alglicosidase como terapia de reposição enzimática na doença de Pompe de início tardio apresentada pela Sanofi Medley Farmacêutica Ltda. Fica estabelecido o prazo de 20 dias, a partir de hoje para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas. Maiores informações você encontra no site da Conitec.
Apenas 41% dos medicamentos órfãos na Itália têm grau pleno de inovação
NEIL GRUBERT penas 41% dos medicamentos órfãos avaliados pela AIFA, a Agência Italiana de Medicamentos, nos últimos anos, foram considerados como oferecendo um grau completo de inovação. A avaliação é baseada em três critérios: necessidade clínica não atendida, grau de benefício terapêutico adicional e qualidade da evidência. As drogas podem ser julgadas por oferecer inovação total, inovação qualificada ou nenhuma inovação. Os medicamentos que oferecem inovação total têm inclusão garantida nos formulários regionais, são cobertos por dois fundos para medicamentos inovadores (com um orçamento anual combinado de € 1 bilhão) e estão isentos da obrigação de retorno e do desconto legal de 5%. A inovação qualificada garante apenas a cobertura ...
‘SUS da Inglaterra’ aprova Zolgensma, “o medicamento mais caro do mundo”
NEIL GRUBERT “medicamento mais caro do mundo” foi aprovado para reembolso pelo NHS Inglaterra (o equivalente ao SUS) após a negociação de um desconto “substancial” no preço de tabela de 1 milhão e 790 mil libras (cerca de 14 milhões de reais). O acordo permite que o NICE (a Conitec britânica) publique uma recomendação preliminar aconselhando o uso do Zolgensma® da Novartis (onasemnogene abeparvovec). Dada a importância da administração precoce da terapia gênica para atrofia muscular espinhal (AME), o NICE apóia a decisão do NHS da Inglaterra de acelerar a introdução do tratamento antes mesmo da publicação de sua orientação final. O NHS Inglaterra irá agora identificar centros de excelência ...
Conitec: Decisões sobre hipofosfatemia, esclerose múltipla e mucopolissacaridose VII são publicadas
oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (22/02) a decisão de Realizar consulta pública relativa à proposta de aprovação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Mucopolissacaridose Tipo VII; Incorporar o burosumabe para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em crianças conforme Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e Não incorporar o burosumabe para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em adultos no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Ja no DOU de 17/02 foi publicada decisão de aprovar o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – Esclerose Múltipla.
O que Ricardo Barros, a vacina indiana e os doentes raros têm em comum?
m edição extra do Diário Oficial da União deste sábado (20/2), o Ministério da Saúde publicou a dispensa de licitação para a compra das vacinas contra covid-19 Sputnik V e Covaxin. Os textos informam que as aquisições terão o custo de R$ 1,614 bilhão para a vacina indiana. Até o momento, nenhuma das duas vacinas têm autorização da Anvisa para uso emergencial. A informação foi divulgada por Mateus Vargas, do Estado de S. Paulo. Mas o dado curioso aqui, para o público leitor de nosso blog, foi algo que o repórter descobriu recentemente. Segue abaixo um trecho de sua matéria, publicada no Estadão em 18 de fevereiro deste ano. A ...
Encurralado entre uma doença rara e a vacina
ROB HAGENDIJK O trecho abaixo é de um post do blog do consórcio internacional de pesquisadores Social Pharmaceutical Innovation-SPIN de que eu, Cláudio Cordovil, faço parte. Por meio da avaliação de diferentes tipos de inovação farmacêutica, especificamente a inovação social, este projeto de pesquisa espera compreender as barreiras sociais, políticas, regulatórias e econômicas e os facilitadores para formas emergentes de inovação para a produção de medicamentos para doenças raras. ano de 2020 foi de ruptura, medo e tristeza, afetando indivíduos, famílias e sociedades em todo o mundo. A Covid-19 foi uma das principais causas, a crise econômica subsequente outra. Muitas pessoas foram infectadas, muitas hospitalizadas, muitas morreram. Em todos os ...
NICE prossegue em suas reformas para se tornar ‘nicer’
National Institute for Health and Care Excellence (NICE) abriu na quinta-feira passada (4/2) consulta pública visando coletar contribuições à sua proposta de mudanças radicais no modo de avaliar tecnologias de saúde, com potenciais repercussões sobre o modo de agir de agências congêneres em todas as partes do mundo, inclusive a brasieira Conitec, a partir de eventuais demandas legítimas de associações de pacientes e outras partes interessadas. As reformas ora em discussão têm os seguintes objetivos: Criar um único processo simplificado para todas as avaliações de tecnologia em saúde. Garantir flexibilidade para avaliar tecnologias de saúde novas e emergentes. Garantir o fornecimento de acesso antecipado a tecnologias promissoras Compartilhar a ...
Genethon lança teste clínico para terapia gênica em Doença de Pompe
doença de Pompe é uma doença genética hereditária causada por uma deficiência de alfa-glicosidase ácida que leva ao acúmulo de glicogênio nos lisossomas, o que causa danos às células em vários tecidos, em particular o coração, os músculos, o fígado e o sistema nervoso . Em pacientes que vivem com a doença de Pompe de início tardio, o sistema respiratório e a mobilidade são os mais afetados pela doença, frequentemente exigindo o uso de uma cadeira de rodas e assistência respiratória, e a expectativa de vida pode ser reduzida. A empresa Spark Therapeutics acaba de anunciar que um primeiro participante do estudo foi dosado nos EUA como parte de um ...
E a “perspectiva do paciente” do NICE? Funciona mesmo?
ecentemente, publicamos um post neste blog que teve muitas visualizações. Por isso voltamos ao assunto. O post anterior buscava oferecer perspectivas criticas baseadas em literatura científica sobre iniciativa de “paciente-testemunho” (atualmente “perspectiva do paciente”) lançada pela Conitec, no dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião Ordinária. O “paciente-testemunho” seria uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário. No caso, este compartilhamento de experiências visaria fornecer subsídios para futuras decisões da Conitec, buscando incorporação de tecnologias de saúde (medicamentos) ao SUS. Agora oferecemos miradas adicionais, desta vez trazendo para vocês o ...
Reino Unido lança ‘framework’ ambicioso em doenças raras
O Governo do Reino Unido (Inglaterra, Irlanda, País de Gales e Escócia) acaba de publicar o documento intitulado UK Rare Diseases Framework (Estrutura do Reino Unido para Doenças Raras). Segundo seus criadores, ele tem por finalidade “assegurar que as vidas das pessoas que vivem com doenças raras continuem a melhorar”. Pretende-se instaurar “uma mudança positiva na forma como diagnosticamos, tratamos e cuidamos de pacientes com doenças raras”. O documento foi baseado na National Conversation on Rare Diseases (Conversa Nacional sobre Doenças Raras), um levantamento ocorrido em 2019 e que colheu opiniões de associações de pacientes, profissionais de saúde, pesquisadores e representantes da indústria farmacêutica, visando compreender as principais barreiras enfrentadas ...
Pesquisadores (de doenças raras, inclusive) são alvo de perseguição política
Precisamos falar sobre assédio institucional! Mas o que é o assédio institucional O assédio institucional de natureza organizacional caracteriza-se por um conjunto de discursos, falas e posicionamentos públicos, bem como imposições normativas e práticas administrativas, realizado ou emanado (direta ou indiretamente) por dirigentes e gestores públicos localizados em posições hierárquicas superiores, e que implica em recorrentes ameaças, cerceamentos, constrangimentos, desautorizações, desqualificações e deslegitimações acerca de determinadas organizações públicas e suas missões institucionais e funções precípuas. Este blog já sofreu assédio institucional. Cumpre destacar que em 31 de outubro de 2018, o Supremo Tribunal Federal posicionou-se sobre o tema no julgamento da Arguição de Descumprimento de Preceito Fundamental (ADPF) 548. Todos ...
Paciente-testemunho, ok! Mas para que, exatamente?
o dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião, a Conitec trouxe-nos a novidade do paciente-testemunho, uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário. Foi sobre o medicamento tafamidis meglumina para tratamento da cardiomiopatia amiloide, doença rara causada por um distúrbio do metabolismo de proteínas que atinge os tecidos do coração, prejudicando seu funcionamento. Pela regra, tal como recentemente anunciada, a participação do paciente-testemunho ocorre na reunião de apreciação inicial da tecnologia em avaliação, aquela que antecede a consulta pública e posterior aos pareceres dos Núcleos de Avaliação de Tecnologias em ...
