Cláudio Cordovil

Entidades e Defensoria Pública da União reagem a medidas do STF que podem inviabilizar direito à saude de pessoas com doenças raras

A jornada de fé e resiliência de Pe. Márlon Múcio, portador de RTD, em busca de reconhecimento e esperança para os portadores de doenças raras no Brasil

Editorial da *The Lancet* destaca avanços e desafios para doenças raras, com novas iniciativas globais e a urgência de políticas e financiamento concretos.

CEPCAL acelera diagnósticos e tratamentos para doenças raras na América Latina, com iniciativas de triagem genética e dados para melhor compreensão dessas condições.

EMA conclui que eficácia do Translarna para distrofia muscular de Duchenne não foi comprovada e recomenda o fim da autorização de comercialização na UE.

Entenda a polêmica entre a Sarepta e a PPMD sobre a edição de um vídeo crítico à terapia genética Elevidys, gerando questionamentos sobre transparência.

A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) propõe um pacote de medidas polêmicas que favorecem operadoras de planos de saúde, em detrimento dos direitos dos consumidores. Conheça os riscos envolvidos e como participar da audiência pública para debater esses retrocessos.

Medicamento experimental da Biohaven, tróriluzol, demonstra potencial em reduzir a progressão da ataxia espinocerebelar em até 70%, segundo novos estudos clínicos.

Pacientes enfrentam mais barreiras para obter medicamentos não incluídos nas listas do SUS, conforme novas diretrizes do STF que exigem provas rigorosas.

Gilmar Mendes suspende liminares de compra de remédio de R$ 17 milhões, enquanto governo negocia condições para fornecimento de tratamento para Distrofia Muscular.

Pressão judicial reduz preço do Trikafta na África do Sul, facilitando o acesso ao tratamento para fibrose cística, embora ainda seja inacessível para muitos.

Explore os dilemas e riscos na ampliação de aprovações médicas, destacando a necessidade de cautela contra tratamentos duvidosos, evitando o impacto do ‘snake oil’ na saúde pública.

Esquema de judicialização da saúde em Campo Grande, revelado pela Procuradoria-Geral, envolve médicos e advogados para aumentar rendimentos, sobrecarregando a saúde pública.

Este post aborda as consequências da falta de atualização dos limiares de custo-efetividade na avaliação de medicamentos, destacando os desafios e questionamentos no processo de incorporação de tecnologias no sistema de saúde.

Associações ajudam pacientes com doenças raras no RS durante enchentes, garantindo acesso a medicamentos e suporte essencial, destacando a necessidade de melhor articulação governamental.

Após nove anos, uma nova lei regula pesquisas clínicas com humanos (Lei Nº 14.874, de 28 de maio de 2024)

Lula decide sobre PL nº 6007/2023, que beneficia farmacêuticas e ameaça a ética em pesquisas com humanos. Entidades pedem vetos para proteger direitos dos participantes.

Avanços no SUS para doenças raras: 152 medicamentos disponíveis, novos investimentos, mas desafios na distribuição eficiente e acesso oportuno persistem.

Amil enfrenta críticas e ações judiciais após cancelar milhares de contratos coletivos por adesão, afetando crianças com TEA, doenças raras e paralisia cerebral.

Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS.

Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.

Reunião remota da Subcomissão de Doenças Raras ocorre terça (30), focando em políticas públicas e legislação para melhorar a vida de milhões.

🌍 O Zolgensma®, tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME), enfrenta uma queda nas vendas e desafios para conquistar novos mercados. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral:A pressão sobre a Novartis aumenta à medida que outras terapias para AME chegam ao mercado, oferecendo tratamentos alternativos a custos … Ler mais

Anvisa enfrenta atrasos na liberação de medicamentos devido à falta de servidores, impactando R$ 17 bilhões em investimentos.

Descubra os desafios da aprovação acelerada de drogas oncológicas e a necessidade de confirmar benefícios reais em sobrevida e qualidade de vida.

Rio de Janeiro aprova estatuto pioneiro para direitos de pessoas com doenças raras, promovendo inclusão e qualidade de vida.

🔄 Novas medidas do Fonajus buscam equilibrar acesso à saúde e demanda judicial. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: Enquanto as medidas adotadas pelo Fonajus representam um esforço positivo para reduzir a judicialização, a implementação efetiva requer profissionais altamente qualificados para garantir a qualidade das decisões baseadas … Ler mais

Exploração dos PLs 200, 7082 e 6007 sobre pesquisa com humanos no Brasil, focando em proteção ética e impacto social.

Anvisa facilita registro de medicamentos com norma de confiança regulatória, agilizando acesso a tratamentos inovadores no Brasil.

🧠 O que está acontecendo: 🔬 A descoberta chocante de que o medicamento Relyvrio® para ELA não é eficaz coloca em xeque as aprovações polêmicas da FDA. 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A falha do Relyvrio® em um teste crucial levanta questões sobre o futuro do medicamento e da própria Amylyx … Ler mais

Estudo mostra que novos medicamentos de alto custo contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos já existentes.

Dia Mundial das Doenças Raras destaca lutas e avanços no Brasil, com apelos por melhor diagnóstico, tratamento e políticas públicas eficazes para pacientes.

🚀 Kaila Mabus superou uma doença rara graças à inovação na medicina de reposicionamento (repurposing) de drogas. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: 💭 Nossa opinião

Leia a mensagem tocante de Joaquim Brites neste Dia Mundial das Doenças Raras, trazendo inspiração e solidariedade à comunidade de pacientes.

🎯 A FDA aprovou de forma acelerada a terapia gênica Elevidys® da Sarepta para Duchenne, mas o caso é considerado excepcional pelo diretor do CBER, Peter Marks. 🧠 O que está acontecendo: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A FDA sinaliza um esforço para trabalhar mais de perto com associações de pacientes, potencialmente ajustando futuras … Ler mais

O Ministério da Saúde institui a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras, visando contribuir para o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras.

Em um evento exclusivo que promete ser uma experiência transformadora, Rick Guidotti, o visionário fundador da ONG Positive Exposure, estará compartilhando sua jornada e insights com uma audiência selecionada. Este encontro faz parte do curso inovador “Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global“. A iniciativa, que começa hoje (20/2), às 10h … Ler mais

A medida visa prevenir discriminação contra pessoas com deficiências, doenças raras e doenças crônicas, assegurando tratamentos fundados na equidade

levantamento fornece insights importantes para profissionais da área da saúde, ajudando-os a entender os riscos legais e a planejar suas atividades com maior segurança

Organizações e especialistas na Europa defendem a criação de uma indústria farmacêutica pública para garantir acesso equitativo a medicamentos e reduzir a dependência de empresas privadas.

A Organização Mundial da Saúde (OMS) convocou especialistas e partes interessadas de todo o mundo para o Fórum de Preços Justos de 2024, uma iniciativa global destinada a melhorar o acesso a medicamentos e produtos de saúde através da promoção de preços justos.

O que há de novo: A Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM) expressa preocupação com o PL 7082/2017, focando na extinção da CONEP e no acesso limitado a novas medicações pós-estudo. 🚨Aprovado na Câmara dos Deputados, o PL segue para o Senado. Por que isso importa: A posição da SBGM destaca a importância da ética … Ler mais

Minas será o primeiro estado de alta população a rastrear AME pelo SUS, com um investimento de R$12 milhões.

A decisão impacta diretamente pacientes com DMD na Europa, que perdem uma opção de tratamento

A Hapvida enfrenta uma queda acentuada no mercado após ser investigada por não cumprir ordens judiciais relacionadas a medicamentos e tratamentos.

Esta aprovação representa um avanço fundamental na terapia genética, oferecendo esperança a pacientes com talassemia-beta. Além disso, destaca o crescente impacto da tecnologia CRISPR na medicina moderna.

A nomeação põe fim a um imbroglio que foi acompanhado por este blog no qual o DOU dava conta de que o sr Allison Maciel de Faria seria o então coordenador e o sr Natan se apresentava publicamente como tal. Um caso inédito de um coordenador de fato e um de direito.

A demissão de Duran destaca a realidade das pressões financeiras no jornalismo e a vulnerabilidade de profissionais com doenças raras no mercado de trabalho.

O que há de novo: 🚨 Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, critica a PEC do Plasma por potenciais riscos à segurança do sangue no Brasil, destacando a qualidade e a disponibilidade do produto para transfusões e hemoderivados. Por que isso importa: 📊 A PEC pode alterar o processamento de sangue, … Ler mais

A irmã de Céline Dion, Claudette, revela a luta da cantora com a síndrome da pessoa rígida, uma condição neurológica ultrarrara que causa rigidez muscular e espasmos.

O que há de novo: A indústria farmacêutica doou pelo menos cerca de 30 bilhões de reais para mais de 20 mil associações de pacientes entre 2010 e 2022. 💰 Por que isso importa: Esses financiamentos levantam preocupações sobre possíveis conflitos de interesses e influência nas políticas de saúde defendidas pelas associações beneficiadas. 🤔 O … Ler mais

Em um anúncio significativo para o mundo da saúde, a EURORDIS-Rare Diseases Europe, uma organização proeminente focada em doenças raras, revelou na quinta-feira (15/12) a nomeação de Virginie Bros-Facer como sua nova CEO,

A Casa de Saúde Nossa Senhora dos Raros, dedicada a tratar doenças raras, foi inaugurada em Taubaté. Essa unidade representa um marco no tratamento de condições raras, oferecendo especialidades múltiplas e acesso facilitado. 💡 A parceria com voluntários e o SUS amplia o alcance e a eficiência do atendimento.

A Lei 10.205/23 (RJ) torna obrigatória a informação aos pais sobre doenças detectáveis e não detectáveis pelo teste do pezinho.

O que há de novo: O Reino Unido aprovou a primeira terapia gênica, Casgevy®, usando tecnologia CRISPR para tratar anemia falciforme. 🚀 Por que isso importa: Esta autorização marca um passo significativo na medicina genética, potencialmente mudando a vida de pacientes sem opções de tratamento convencional. 🌟 O quadro geral: Clique aqui para saber mais

A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRARAS) concluiu suas atividades de 2023 destacando a fiscalização do teste do pezinho.

A Câmara dos Deputados aprovou um projeto que limita a atuação do Conselho Nacional de Ética em Pesquisas (Conep) em pesquisas clínicas.

Do que se trata: 🌐 John Crowley, após tentar salvar seus filhos com medicamentos inovadores, agora almeja revitalizar a indústria biotecnológica. Por que isso importa: 🚀 Diante de desafios regulatórios e céticos investidores, Crowley busca impulsionar avanços médicos e políticas favoráveis à biotecnologia. Sua experiência pessoal e profissional o torna uma voz influente no setor. … Ler mais

Um caso polêmico envolvendo tratamento médico caro e obtenção rápida de nacionalidade portuguesa para gémeas luso-brasileiras está sob investigação.

Para condições genéticas raras, como a síndrome de Prader-Willi ou Wolf-Hirschhorn, que ocorrem em cerca de 1 em 20.000 nascimentos, a situação é semelhante. Um teste com taxa de falso positivo de 1% geraria muitos resultados positivos incorretos, tornando o teste praticamente inútil sem fatores de risco adicionais ou sintomas.

O que há de novo: A FDA está avaliando 19 casos de câncer no sangue em pacientes tratados com terapias CAR-T. 🚨 Por que isso importa: Esta investigação evidencia a necessidade de monitoramento contínuo dos tratamentos avançados, mesmo após a aprovação. A segurança dos pacientes permanece como prioridade na medicina moderna. 🩺💡 O quadro geral: … Ler mais

A Fundação de Responsabilidade Farmacêutica (PAF) alega que as práticas da AbbVie violam a legislação de concorrência holandesa 🏦 e os princípios dos direitos humanos 👥, ressaltando o impacto dos altos custos dos medicamentos no sistema de saúde 🏥.

A criação do Cigen destaca-se pela integração de avanços em genética e genômica, e enfrentará desafios como a redução de preços dos exames genéticos e a criação de um biobanco

A Frente pela Vida, representando várias entidades brasileiras, expressa forte oposição ao Projeto de Lei 7082/2017, destacando riscos para a ética em pesquisa e saúde pública.

Mara Gabrilli ressaltou que a audiência era parte do plano de trabalho de 2023, focado em aprimorar o acesso ao diagnóstico e a relevância da genética clínica nesse contexto.

Tramita no Congresso Nacional e está em vias de ser apreciado pelo Plenário da Câmara Projeto de Lei que regulamenta a pesquisa clínica com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica com Seres Humanos (PL 7082/2017). Indústria farmacêutica e algumas associações de pacientes, especialmente com doenças raras, já se movimentam para a votação do PL (já em regime de urgência) no Plenário da Camara, antes que ele retorne ao Senado, até o fim deste ano.

Mudança de política marca um desenvolvimento significativo na gestão do Sistema Único de Saúde (SUS) do Brasil, abordando desafios intergovernamentais e questões de financiamento de longa data

A mãe das gêmeas, brasileira, Daniela Martins, inicialmente negou que houvesse qualquer tipo de tratamento preferencial. No entanto, ela acabou reconhecendo a intervenção de contatos influentes, incluindo conexões com a família presidencial, que levaram ao envio de um e-mail crucial do Ministério da Saúde ao hospital.

O tratamento exa-cel, aprovado por um painel de especialistas para doença falciforme, aguarda a autorização final da FDA até 8 de dezembro.

Uma falha crucial no ensaio confirmatório da Sarepta levanta obstáculos complexos para a polêmica terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys®.

O Consórcio Internacional de Investigação em Doenças Raras (IRDiRC) desenvolveu um novo guia para revigorar a reutilizaçção de medicamentos para doenças raras.

Entre 2000 e 2022, foram aprovados oito projetos de lei, sendo que cinco deles (62,5%) para a criação de dias de conscientização

O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, promove hoje, 24 de outubro, a segunda edição do evento Radar dos Raros. com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.

O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, organiza uma discussão no dia 24 de outubro com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.

A inovação nos modelos de compra poderia revolucionar o acesso a tratamentos caros no SUS, mas a ausência de regulamentação específica é um obstáculo.

Terapia genética para leucodistrofia é avaliada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER) como custoefetiva a preços entre US $ 2,3 a 3,9 milhões.

Apesar da superestimação (overhype) que algumas ONGs no Brasil têm promovido sobre as terapias genéticas, o fato é que analistas internacionais têm destacado que, como diriam os antigos, elas não vão lá das pernas.

O atalureno, comercializado sob a marca Translarna®, encabeça a lista, sendo utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), com um gasto de R$ 257 milhões. Esta condição genética afeta uma parcela de 1 a cada 3.500 a 5.000 meninos nascidos vivos, resultando em fraqueza muscular progressiva.

E prossegue o mistério envolvendo a recèm-criada Coordenadoria-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde.

A iniciativa da FDA encarna a promessa de fomentar um ambiente propício para o rápido desenvolvimento e revisão de novas terapias voltadas para doenças raras.

A decisão impacta diretamente pacientes e profissionais da saúde que buscavam no Translarna uma solução para uma condição genética específica

A Comissão de Constituição e Justiça (CCJ) do Senado Federal deve debater na reunião desta quarta-feira, 13, uma Proposta de Emenda à Constituição (PEC) sobre o processamento de plasma humano por iniciativas públicas e privadas com o objetivo de desenvolver novas tecnologias e produção de medicamentos.

Indústria farmacêutica cogitam entrar na Justiça e questionar nota técnica que distingue terapias avançadas de medicamentos em geral, aprovada recentemente ANS.

Laura Sofia, com fibrose cística, fez emocionado discurso repleto de gratidão. Medicamento acrescenta décadas de vida com qualidade a pacientes elegíveis