Mitos e verdades sobre a terapia gênica
Campanha motivada por artigo da Dra. Ida Schwartz publicado neste blog. Seguimos hoje informando o que é verdade e o que é mentira em terapia gênica.
Blog
A pressa pela “terapia da cura” das doenças genéticas raras*
A professora Ida Vanessa D. Schwartz alerta sobre o erro de se conceber a terapia gênica como cura para doenças raras, ressaltando riscos e complexidade.
“Doação virou lucro: Como um remédio de US$ 2 milhões expôs a ganância da indústria farmacêutica”
Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
ProPublica: O que uma terapia gênica de US$ 2 milhões por dose revela sobre o preço dos medicamentos
Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
Dois reveses para as terapias genéticas
Pfizer sai do mercado de terapia genética, enquanto a bluebird bio é vendida. Mudanças refletem desafios comerciais e a baixa adoção dessas terapias.
Por que uma empresa foi multada em €17 milhões por preços extorsivos?
Empresa farmacêutica é multada em €17 milhões por cobrar preço excessivo por medicamento antigo, abusando da exclusividade de mercado na UE.
Nova aliança global pode redefinir avaliação de tecnologias de saúde
O grupo HEMA, formado por NICE, ICER e CDA, busca aprimorar métodos de ATS. Como essa colaboração impactará a avaliação global de tecnologias em saúde?
ATS na França incluirá fatores ambientais
ATS na França priorizará economia da saúde e fatores ambientais. HAS adapta métodos para inovação, transparência e impacto sustentável na saúde.
FDA pode acelerar aprovação de novos medicamentos para doenças raras com biomarcadores
FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes.
Empresas farmacêuticas apostam em biomarcadores para testar a mudança da FDA no tratamento de doenças raras
FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes.
Cláudio Cordovil
Novos procedimentos de ATS na Holanda
Novos procedimentos de ATS nos Países Baixos entram em vigor em 2025, agilizando a avaliação de medicamentos e estruturando o envolvimento com fabricantes.
Cláudio Cordovil
O impacto da Inteligência Artificial e da digitalização na indústria farmacêutica
Descubra como IA e digitalização estão transformando a indústria farmacêutica, acelerando descobertas e ensaios clínicos, segundo a IFPMA
SBGM: Diagnóstico Precoce de FOP em Recém-Nascidos
Diagnóstico precoce de FOP: saiba como a triagem neonatal identifica sinais como o hálux valgo, essencial para cuidados imediatos.
Neil Grubert volta com sua coluna em nosso blog!
Em dezembro do ano passado tive o prazer de ciceronear Neil Grubert (foto) em sua primeira visita à cidade do Rio de Janeiro. Neil é um dos mais competentes analistas globais do mercado farmacêutica e colabora com nosso blog Academia de Pacientes desde outubro de 2022. Houve um breve intervalo em que sua coluna não foi publicada no blog , mas agora ela retorna com força total. Você poderá ler seus artigos todas as quartas e sextas-feiras. Sempre uma informação de utilidade para a comunidade envolvida com doenças raras. Leia seu primeiro post da retomada de nossa parceria aqui.
Cláudio Cordovil
ATS conjuntas decolam na União Européia
ATS conjunta da UE inicia nova era: impacto em agências, desenvolvedores e acesso a terapias contra câncer e ATMPs. Será a mudança que esperamos?
SUS não entrega 76 medicamentos e procedimentos incorporados desde 2018
76 medicamentos e tratamentos aprovados pelo SUS desde 2018 ainda não estão disponíveis. Atrasos afetam pacientes e aumentam a judicialização.
Estudo Revela Impacto Negativo de Novos Medicamentos no Sistema de Saúde Inglês
Estudo revela impacto negativo de novos medicamentos na saúde pública inglesa. Benefícios individuais não compensam custos e perdas na saúde populacional geral.
Brasil enfrenta críticas por atrasos e barreiras na indústria farmacêutica
Análise detalhada da submissão da PhRMA para o Relatório Especial 301 de 2024, destaca preocupações sobre proteção de propriedade intelectual e acesso ao mercado farmacêutico no Brasil.
“Pacientes-especialistas”: mercado ou perda de autonomia?
"O mercado de pacientes especialistas revela conflitos éticos e desigualdades, transformando participação em saúde em mercadoria e limitando o impacto transformador."
Novo Regulamento da UE Revoluciona Avaliação de Tecnologias de Saúde
A partir de janeiro de 2025, a União Europeia implementa um regulamento que harmoniza a avaliação de tecnologias de saúde, acelerando o acesso a tratamentos inovadores.
🚨 Ministério da Saúde negocia Zolgensma para o SUS
Ministério da Saúde negocia Zolgensma no SUS, terapia para AME. Medicamento mais caro do mundo traz desafios logísticos e avanço no cuidado a doenças raras.
STF recebe recursos sobre acesso a medicamentos para doenças raras
Entidades e Defensoria Pública da União reagem a medidas do STF que podem inviabilizar direito à saude de pessoas com doenças raras
O Papel dos Patentes e o Impacto no Custo dos Medicamentos: O Caso Claritin
A proteção patentária é crucial para inovação, mas eleva o custo dos medicamentos órfãos, criando dilemas entre acesso e lucro, como no caso do Claritin.
“Milagre Vivo”: Pe. Márlon Múcio, Sua Doença Rara, e a Fé que Transcende a Dor
A jornada de fé e resiliência de Pe. Márlon Múcio, portador de RTD, em busca de reconhecimento e esperança para os portadores de doenças raras no Brasil
Editorial da The Lancet: Esperança no Caminho das Doenças Raras
Editorial da *The Lancet* destaca avanços e desafios para doenças raras, com novas iniciativas globais e a urgência de políticas e financiamento concretos.
Capricor Therapeutics arrisca tudo por terapia com células-tronco contra Duchenne!
Capricor busca aprovação antecipada da FDA para terapia com células-tronco que pode melhorar função cardíaca em pacientes com Duchenne.
Rede latino-americana busca agilizar diagnóstico de doenças raras
CEPCAL acelera diagnósticos e tratamentos para doenças raras na América Latina, com iniciativas de triagem genética e dados para melhor compreensão dessas condições.
Duchenne: Agência européia confirma fim da autorização de uso do Translarna na UE
EMA conclui que eficácia do Translarna para distrofia muscular de Duchenne não foi comprovada e recomenda o fim da autorização de comercialização na UE.
“DRUG$”: Um Retrato dos Altos Custos dos Medicamentos nos EUA e a Luta Contra a Ganância Corporativa
Documentário "DRUG$" expõe a luta de americanos contra o alto custo dos medicamentos, revelando o impacto da ganância corporativa na acessibilidade à saúde.
Censura: Terapia Genética e Falta de Transparência da Sarepta
Entenda a polêmica entre a Sarepta e a PPMD sobre a edição de um vídeo crítico à terapia genética Elevidys, gerando questionamentos sobre transparência.
STF Discute Aprovação de Medicamento de R$ 17 Milhões, Ignorando Alerta de Ineficácia Revelado por Ensaio Clínico
O STF discute a aprovação do Elevidys, medicamento para DMD que, apesar do alto custo, demonstrou eficácia limitada em ensaios clínicos, segundo a revista Nature Medicine.
Planos de saúde: Vem aí mais um ataque aos direitos do consumidor
A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) propõe um pacote de medidas polêmicas que favorecem operadoras de planos de saúde, em detrimento dos direitos dos consumidores. Conheça os riscos envolvidos e como participar da audiência pública para debater esses retrocessos.
As empresas farmacêuticas financiam grupos de pacientes da Europa com doações multimilionárias
Investigação revela que a indústria farmacêutica investiu €110 milhões em grupos de advocacy na Europa em 2022, gerando preocupações sobre sua independência.
Dinheiro da Indústria Ameaça a Independência das Associações de Pacientes
Indústria farmacêutica investe em grupos de pacientes, levantando preocupações sobre a independência dessas organizações e possíveis conflitos de interesse.
Passo a Passo: STF Define Critérios para Fornecimento de Medicamentos Fora do SUS
Entenda passo a passo os critérios definidos pelo STF para a concessão judicial de medicamentos não listados no SUS. Saiba quais são os requisitos e implicações.
Biohaven mostra sucesso com droga para ataxia após rejeição da FDA
Medicamento experimental da Biohaven, tróriluzol, demonstra potencial em reduzir a progressão da ataxia espinocerebelar em até 70%, segundo novos estudos clínicos.
STF: Oito perguntas sobre a decisão envolvendo medicamentos de alto custo
Descubra os novos parâmetros do STF para o fornecimento de medicamentos pelo SUS, incluindo a criação de uma plataforma nacional e a gestão de demandas.
Palavras Importam: “Pacientes” ou “Pessoas com Doenças Raras”?
Reflexão sobre o impacto da linguagem ao tratar pessoas que vivem com doenças raras, inspirada por artigo da JAMA sobre humanização no cuidado.
Pacientes celebram pedido de vista no STF sobre medicamentos de alto custo
Pacientes comemoram pedido de vista no STF sobre medicamentos de alto custo, aguardando decisão mais equilibrada para garantir acesso a tratamentos essenciais.
Elevidys: Por que a decisão de Gilmar Mendes foi acertada?
Análise da decisão de Gilmar Mendes sobre a judicialização da saúde, equilibrando o direito a tratamentos de alto custo com a responsabilidade fiscal do governo.
STF forma maioria para fornecimento de remédios fora do SUS
STF aprova regras para fornecimento judicial de medicamentos fora do SUS, com critérios rigorosos e novas normas de competência entre Justiça Federal e Estadual.
STF pode endurecer regras para medicamentos fora do SUS
Pacientes enfrentam mais barreiras para obter medicamentos não incluídos nas listas do SUS, conforme novas diretrizes do STF que exigem provas rigorosas.
A Realidade Sombria da Corrupção em Associações de Pacientes
Corrupção e concorrência desleal em ONGs comprometem a missão de muitas organizações, desviando recursos de projetos essenciais e favorecendo práticas corruptas.
Elevidys: Gilmar Mendes suspende compra de remédio de R$ 17 milhões pelo governo
Gilmar Mendes suspende liminares de compra de remédio de R$ 17 milhões, enquanto governo negocia condições para fornecimento de tratamento para Distrofia Muscular.
Curso online amplia conhecimento sobre 7 mil doenças raras
Um curso online inova ao ensinar médicos sobre mais de 7000 doenças raras, promovendo uma melhor prática clínica e maior consciência profissional.
Desafios Psicossociais dos Cuidadores Informais na Atrofia Muscular Espinhal
Análise dos desafios e necessidades dos pais cuidadores de crianças com Atrofia Muscular Espinhal, segundo revisão sistemática publicada em 2022.
Novo site facilita diagnóstico de doenças raras hereditárias
Nova ferramenta gratuita, LanDis, ajuda a identificar e diagnosticar doenças hereditárias raras, facilitando a vida de médicos e pacientes globalmente.
Vertex libera Trikafta a preço reduzido na África do Sul
Pressão judicial reduz preço do Trikafta na África do Sul, facilitando o acesso ao tratamento para fibrose cística, embora ainda seja inacessível para muitos.
Justiça e pressão pública forçam redução de preço do Trikafta na África do Sul
Após uma longa batalha legal, Cheri Nel, uma banqueira de investimentos em Joanesburgo, desistiu de um processo que poderia ter feito história na África do Sul. Nel estava tentando conseguir uma licença que permitisse a importação de versões genéricas de um medicamento essencial para a fibrose cística, chamado Trikafta. A ideia era driblar o monopólio da Vertex Pharmaceuticals, a empresa que detém as patentes do Trikafta, mas que ainda não havia registrado o medicamento no país. Trikafta: O Medicamento que Mudou Tudo O Trikafta, aprovado nos Estados Unidos em 2019, é considerado um divisor de águas no tratamento da fibrose cística, uma doença que afeta gravemente os pulmões, o sistema ...
Elevidys, o Fantástico e o autoengano
Curiosamente, a matéria tendenciosa do Fantástico náo ouviu qualquer médico prescritor de Elevidys sobre evidências de eficácia do medicamento.
Elevidys: um precedente perigoso?
Explore os dilemas e riscos na ampliação de aprovações médicas, destacando a necessidade de cautela contra tratamentos duvidosos, evitando o impacto do 'snake oil' na saúde pública.
PF investiga desvio de emendas parlamentares via ONG no RJ
O mundo das associações de pacientes e ONGs traz em si algumas situações semelhantes àquelas dos chefes das famílias mafiosas italianas, sempre muito amorosos com a famíglia, e implacáveis com os “adversários”. Trataremos disso em alguns posts a seguir. Há algo de podre no plácido mundo dos “direitos do paciente”. Com o total beneplácito das autoridades policiais e judiciárias. Mas agora as coisas parecem estar mudando. A Polícia Federal está investigando um esquema de desvio de emendas parlamentares no Rio de Janeiro, onde recursos destinados a projetos sociais foram desviados através de uma ONG. A operação, chamada de “Escudo Protetor”, identificou movimentações financeiras suspeitas e contratos superfaturados. A investigação aponta ...
Esquema de Judicialização da Saúde em Campo Grande
Esquema de judicialização da saúde em Campo Grande, revelado pela Procuradoria-Geral, envolve médicos e advogados para aumentar rendimentos, sobrecarregando a saúde pública.
Inovação em Ensaios Clínicos para Doenças Raras
A EJP-RD está impulsionando ensaios clínicos inovadores para doenças raras, promovendo métodos avançados e disseminando conhecimento para a comunidade científica global.
Casa de ferreiro…: Conitec (MS) não observa normas por ela mesmo criadas
Este post aborda as consequências da falta de atualização dos limiares de custo-efetividade na avaliação de medicamentos, destacando os desafios e questionamentos no processo de incorporação de tecnologias no sistema de saúde.
Associações Ajudam Pacientes com Doenças Raras Durante Enchentes no RS
Associações ajudam pacientes com doenças raras no RS durante enchentes, garantindo acesso a medicamentos e suporte essencial, destacando a necessidade de melhor articulação governamental.
Sancionada Nova Lei Que Regula Pesquisas Clínicas com Seres Humanos
Após nove anos, uma nova lei regula pesquisas clínicas com humanos (Lei Nº 14.874, de 28 de maio de 2024)
Lula Decidirá sobre Lei de Pesquisas com Seres Humanos
Lula decide sobre PL nº 6007/2023, que beneficia farmacêuticas e ameaça a ética em pesquisas com humanos. Entidades pedem vetos para proteger direitos dos participantes.
SUS disponibiliza 152 medicamentos para o tratamento de doenças raras
Avanços no SUS para doenças raras: 152 medicamentos disponíveis, novos investimentos, mas desafios na distribuição eficiente e acesso oportuno persistem.
Cancelamento de Planos pela Amil e Unimed Gera Revolta e Ações Judiciais
Amil enfrenta críticas e ações judiciais após cancelar milhares de contratos coletivos por adesão, afetando crianças com TEA, doenças raras e paralisia cerebral.
Humira: Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos
Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS.
Tornar os medicamentos acessíveis — Sem ir ao tribunal
Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS.
Duchenne: Morte em Estudo de Terapia Gênica Pausa Testes da Pfizer
Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.
Pausa em Estudo de Duchenne da Pfizer Após Morte de Participante
Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.
A indústria farmacêutica e o mito do “livre mercado”
Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos.
A indústria farmacêutica e o mito do “livre mercado”
Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos.
Revelados os Planos da Subcomissão para Doenças Raras em 2024
Reunião remota da Subcomissão de Doenças Raras ocorre terça (30), focando em políticas públicas e legislação para melhorar a vida de milhões.
Zolgensma: O que aconteceu com o remédio mais caro do mundo?
Descubra como o Zolgensma, um tratamento revolucionário para atrofia muscular espinhal, enfrenta desafios em vendas e aceitação de mercado devido ao seu alto custo e eficácia questionável em mercados mais pobres.
Zolgensma: Que fim levou o medicamento mais caro do mundo?
🌍 O Zolgensma®, tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME), enfrenta uma queda nas vendas e desafios para conquistar novos mercados. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral:A pressão sobre a Novartis aumenta à medida que outras terapias para AME chegam ao mercado, oferecendo tratamentos alternativos a custos potencialmente mais baixos e com administração mais fácil. 💭 Nossa opiniãoA sustentabilidade do alto preço dos medicamentos de terapia genética é um desafio contínuo no campo da medicina rara. Gostou? Então clique aqui para saber mais!
Falta de servidores na Anvisa trava bilhões em investimentos farmacêuticos
Anvisa enfrenta atrasos na liberação de medicamentos devido à falta de servidores, impactando R$ 17 bilhões em investimentos.
Aprovação Acelerada de Oncológicos: Eficácia Real em Dúvida
Descubra os desafios da aprovação acelerada de drogas oncológicas e a necessidade de confirmar benefícios reais em sobrevida e qualidade de vida.
FDA e a Controvérsia das Aprovações Aceleradas de Oncológicos
Um novo estudo revelou que menos da metade dos medicamentos oncológicos aprovados sob o regime de aprovação acelerada da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, entre 2013 e 2017, mostraram melhoria na sobrevivência global ou qualidade de vida, apesar de estarem no mercado americano há mais de cinco anos. Esta informação foi divulgada durante a apresentação dos resultados no encontro anual da American Association for Cancer Research de 2024. Sob este programa, os medicamentos são aprovados com base em desfechos substitutos que supostamente indicam eficácia, como a sobrevida sem progressão, a resposta do tumor e a duração da resposta. Estes são geralmente baseados em estudos de imagem que mostram ...
Rio de Janeiro lidera com Estatuto para Pessoas com Doenças Raras
Rio de Janeiro aprova estatuto pioneiro para direitos de pessoas com doenças raras, promovendo inclusão e qualidade de vida.
Fonajus Enfrenta Desafio de Judicialização na Saúde com Novas Estratégias
🔄 Novas medidas do Fonajus buscam equilibrar acesso à saúde e demanda judicial. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: Enquanto as medidas adotadas pelo Fonajus representam um esforço positivo para reduzir a judicialização, a implementação efetiva requer profissionais altamente qualificados para garantir a qualidade das decisões baseadas em notas técnicas. 💭 Nossa opinião A iniciativa do Fonajus é um passo necessário, mas a sua eficácia dependerá crucialmente da qualidade e da precisão das informações fornecidas nas notas técnicas, uma tarefa nada trivial num contexto tão complexo quanto o da saúde. Clique aqui para saber mais
Fonajus 2024: Ações para Diminuir Ações Judiciais na Saúde
Fonajus lança medidas para reduzir ações na saúde, inclui notas técnicas do HCFMUSP e cria Fonajus itinerante.
Medicamentos Para Todos: A Cruzada de Wilbert Bannenberg Contra a Injustiça Farmacêutica
Descubra como Wilbert Bannenberg, aos 71 anos, continua sua luta incansável pelo acesso universal a medicamentos essenciais
A Ilusão da Medicina Baseada em Evidências
Desafios da medicina baseada em evidências e a influência da indústria farmacêutica comprometem a integridade científica.
A Ilusão da Medicina Baseada em Evidências
Jon Jureidini e Leemon B. McHenry A chegada da medicina baseada em evidências foi uma mudança de paradigma destinada a fornecer uma base científica sólida para a medicina. A validade deste novo paradigma, no entanto, depende de dados confiáveis de ensaios clínicos, a maioria dos quais é conduzida pela indústria farmacêutica e relatada em nome de acadêmicos seniores. A liberação no domínio público de documentos anteriormente confidenciais da indústria farmacêutica forneceu à comunidade médica uma visão valiosa do grau em que os ensaios clínicos patrocinados pela indústria são deturpados. Até que esse problema seja corrigido, a medicina baseada em evidências permanecerá uma ilusão. A filosofia do racionalismo crítico, avançada pelo ...
Pesquisas clínicas: Por que o PL 6007/23 é tão ruim?
Exploração dos PLs 200, 7082 e 6007 sobre pesquisa com humanos no Brasil, focando em proteção ética e impacto social.
Anvisa Adota Critérios de Confiabilidade Regulatória
Anvisa facilita registro de medicamentos com norma de confiança regulatória, agilizando acesso a tratamentos inovadores no Brasil.
Relyvrio, medicamento para ELA, falha em teste crucial e gera questionamentos sobre aprovações da FDA
🧠 O que está acontecendo: 🔬 A descoberta chocante de que o medicamento Relyvrio® para ELA não é eficaz coloca em xeque as aprovações polêmicas da FDA. 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A falha do Relyvrio® em um teste crucial levanta questões sobre o futuro do medicamento e da própria Amylyx Pharmaceuticals, desafiando a abordagem da FDA em aprovar terapias para doenças graves com evidências limitadas. Pacientes, investidores e a comunidade científica estão agora reavaliando as expectativas para o tratamento da ELA. 💭 Nossa opinião O rigor científico e a esperança dos pacientes devem encontrar um ponto de equilíbrio na aprovação de novos medicamentos. 📌Clique aqui ...
Relyvrio e a Polêmica das Aprovações Flexíveis da FDA
A falha de um medicamento para a ELA (esclerose lateral amiotrófica) colocou em evidência os controversos processos de aprovação pela FDA
O Lado Oculto do Teste do Pezinho: Os Desafios Silenciados
Explore os desafios da Triagem Neonatal, desde o estresse familiar até dilemas éticos, e descubra o que raramente é discutido sobre o teste do pezinho.
Além da Raridade: Desafios e Esperanças na Luta contra Doenças Raras
Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes.
Colaboração Global: Chave para Vencer Desafios das Doenças Raras
Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes.
Uso Racional de Medicamentos Oncológicos: Necessidade Urgente
🚀 O avanço na medicina trouxe medicamentos inovadores, mas com altos custos. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A pesquisa sugere uma revisão nas políticas de medicamentos para priorizar o verdadeiro benefício ao paciente e a eficiência econômica, incentivando o uso racional de medicamentos oncológicos. 💭 Nossa opinião Ajustar o foco para o valor real dos medicamentos oncológicos é crucial para o futuro da saúde pública. Leia o artigo de opinião publicado no BMJ sobre o assunto
Medicamentos oncológicos de alto custo sem prova de benefício adicional estão sobrecarregando os sistemas de saúde
Estudo revela que muitos medicamentos oncológicos novos na UE não provam benefício adicional, questionando valor versus tratamentos existentes, mesmo com lucros rápidos.
Estudo: Novos Medicamentos Oncológicos Têm Benefícios Adicionais Questionáveis
Estudo mostra que novos medicamentos de alto custo contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos já existentes.
Estudo revela que novos oncológicos têm benefícios adicionais discutíveis
Estudo mostra que novos medicamentos contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos existentes, apesar do alto custo.
Audiência Pública Destaca Desafios e Avanços em Doenças Raras
Dia Mundial das Doenças Raras destaca lutas e avanços no Brasil, com apelos por melhor diagnóstico, tratamento e políticas públicas eficazes para pacientes.
Os destaques da audiência pública alusiva ao Dia Mundial das Doenças Raras
Na recente audiência pública sobre políticas públicas e assistência à saúde, o Coordenador Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá, compartilhou informações sobre as iniciativas do ministério voltadas para o suporte e tratamento de pessoas com doenças raras no Brasil. Durante sua apresentação, Natan destacou a importância de melhorar o acesso ao diagnóstico, tratamento e suporte para esses pacientes, ressaltando os esforços do ministério para expandir a rede de serviços de referência. O coordenador informou que há uma expectativa de habilitação de mais oito serviços, alcançando um total de 39 serviços de referência para doenças raras. Este esforço visa preencher as lacunas assistenciais, especialmente em ...
A Esperança no Reposicionamento de Medicamentos para Doenças Raras
🚀 Kaila Mabus superou uma doença rara graças à inovação na medicina de reposicionamento (repurposing) de drogas. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: 💭 Nossa opinião Clique aqui para saber mais
Esperança na Luta Contra Doenças Raras
Kaila Mabus, uma adolescente atlética da área de Chicago, foi para a sala de emergência em 2019 com insuficiência renal. Demorou mais um mês antes de ela ser diagnosticada com a doença de Castleman, um distúrbio raro que faz com que o sistema imunológico ataque órgãos vitais. A Food and Drug Administration aprovou apenas um medicamento para tratar Castleman. Ele não ajudou Kaila. Seus pais temiam que ela pudesse morrer. Seus médicos buscaram ajuda do Dr. David Fajgenbaum, um imunologista da Universidade da Pensilvânia e também paciente de Castleman, que estuda a doença. Ele combinou pacientes com doenças raras com medicamentos que já estão nas farmácias para outras condições por ...
Dia Mundial das Doenças Raras: Uma Saudação Especial de Joaquim Brites
Leia a mensagem tocante de Joaquim Brites neste Dia Mundial das Doenças Raras, trazendo inspiração e solidariedade à comunidade de pacientes.
Entre Ciência e Advocacy: A Jornada do Elevidys® (Duchenne) até a Aprovação”
A recente aprovação pela FDA do tratamento de terapia gênica para Duchenne, desenvolvido pela Sarepta, chamado Elevidys®, tem gerado intensos debates na comunidade médica e entre os defensores dos pacientes. Esta aprovação, embora comemorada por muitos, foi marcada por uma série de circunstâncias excepcionais que destacam a complexidade das decisões regulatórias em terapias avançadas. Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) da FDA, enfatizou que a aprovação do Elevidys® não deve ser vista como um precedente para futuras aprovações aceleradas de terapias genéticas. Ele ressaltou que a decisão foi tomada com base em considerações excepcionais, incluindo a influência significativa de associações pacientes e dados de eficácia ...
Elevidys®: FDA Abriu Exceção para Terapia Gênica em Duchenne
🎯 A FDA aprovou de forma acelerada a terapia gênica Elevidys® da Sarepta para Duchenne, mas o caso é considerado excepcional pelo diretor do CBER, Peter Marks. 🧠 O que está acontecendo: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A FDA sinaliza um esforço para trabalhar mais de perto com associações de pacientes, potencialmente ajustando futuras aprovações de terapias baseadas em uma compreensão mais profunda das experiências dos pacientes e suas famílias. 💭 Nossa opinião A abordagem da FDA reflete um equilíbrio delicado entre evidência científica e a voz dos pacientes, ressaltando a importância da empatia no processo regulatório. Clique aqui para saber mais
Nova Era no Combate às Doenças Raras? Entenda a CTA
O Ministério da Saúde do Brasil acaba de dar mais um passo na luta contra as doenças raras com a publicação da Portaria GM/MS Nº 3.132, em 19 de fevereiro de 2024, que estabelece a criação da Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras (CTA de Doenças Raras). Este órgão tem como objetivo principal contribuir para o aperfeiçoamento e o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, além de discutir questões relacionadas direta ou indiretamente a essas condições no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). A CTA de Doenças Raras funcionará com caráter técnico, consultivo e educativo, promovendo a interação entre diferentes áreas técnicas do ...
Saúde Cria Câmara para Doenças Raras
O Ministério da Saúde institui a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras, visando contribuir para o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras.
Rick Guidotti é Destaque no Curso “Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global”
Em um evento exclusivo que promete ser uma experiência transformadora, Rick Guidotti, o visionário fundador da ONG Positive Exposure, estará compartilhando sua jornada e insights com uma audiência selecionada. Este encontro faz parte do curso inovador “Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global“. A iniciativa, que começa hoje (20/2), às 10h é do Centro de Pesquisa e Formação do Sesc São Paulo. O curso integra a programação comemorativa do Dia das Doenças Raras, a ser celebrado em 29 de fevereiro. Detalhes do Evento e o que Esperar O curso, com curadoria do pesquisador Cláudio Cordovil Oliveira (ENSP/Fiocruz) é estruturado para fornecer uma compreensão aprofundada e multifacetada ...
Câmara dos EUA Veta QALYs em Programas de Saúde Pública
A recente aprovação pela Câmara dos Representantes dos Estados Unidos do Projeto de Lei H.R. 485, denominado “Protecting Health Care for All Patients Act”, marca um momento significativo na discussão sobre a utilização de medidas de eficiência no financiamento da saúde pública norte-americana. Este projeto de lei visa proibir programas de saúde financiados pelo governo federal de usar o Ano de Vida Ajustado pela Qualidade (QALY, na sigla em inglês) para determinar a precificação e o reembolso de serviços de saúde e tecnologias, incluindo medicamentos com receita. A medida tem o potencial de remodelar a forma como as decisões de cobertura e reembolso são tomadas dentro de programas como o ...
Câmara dos EUA Veta QALYs em Programas Federais de Saúde
A medida visa prevenir discriminação contra pessoas com deficiências, doenças raras e doenças crônicas, assegurando tratamentos fundados na equidade
Sul Lidera Ranking de Processos/Médico
levantamento fornece insights importantes para profissionais da área da saúde, ajudando-os a entender os riscos legais e a planejar suas atividades com maior segurança
Preços justos: ONG holandesa lança Monopoly – Edição Medicamentos
Com uma atuação satírica do humorista e apresentador holandês Roel Maalderink em campanha da ONG Wemos, a fictícia empresa farmacêutica Katjing Farma lança um jogo inédito: Monopoly: Edição Medicamentos. Este vídeo revela como, na arena atual do comércio de medicamentos, a busca por ganhos astronômicos ofusca a essencialidade da saúde. A campanha representa mais uma iniciativa na luta por transparência na formação de preços de medicamentos. Pressão sobre o Acesso a Tratamentos Conforme relatado pela Wemos, a disponibilidade de tratamentos e medicamentos está cada vez mais asfixiada, inclusive nos Países Baixos. Companhias farmacêuticas monopolizam inovações terapêuticas, impondo preços exorbitantes e nebulosos. O preço proibitivo de fármacos ameaça excluí-los de listas ...
Revolução na Saúde: Europa Desafia Big Pharma
Organizações e especialistas na Europa defendem a criação de uma indústria farmacêutica pública para garantir acesso equitativo a medicamentos e reduzir a dependência de empresas privadas.
Farmacêutica pública para a Europa, um divisor de águas no acesso aos medicamentos
Um número crescente de organizações na Europa exige uma revisão completa das políticas farmacêuticas regionais, a fim de proteger a saúde das pessoas em detrimento dos lucros “É hora de avançar, promover a justiça na saúde e satisfazer as necessidades reais das pessoas”, afirma Alan Silva, do capítulo europeu do Movimento pela Saúde dos Povos (PHM), abordando a necessidade de revolucionar as políticas farmacêuticas na Europa. Defensor de longa data do acesso aos medicamentos, Silva compreende a importância de a Europa mudar a forma como pensa a pesquisa e o desenvolvimento, mas também a produção e distribuição de tecnologias de saúde. Se a região conseguisse desligar-se dos interesses das empresas farmacêuticas ...
Preços Justos de Medicamentos São Tema de Fórum da OMS
A Organização Mundial da Saúde (OMS) convocou especialistas e partes interessadas de todo o mundo para o Fórum de Preços Justos de 2024, uma iniciativa global destinada a melhorar o acesso a medicamentos e produtos de saúde através da promoção de preços justos.
Carta Aberta aos Agentes de Compras Governamentais, Instituições Internacionais/Multilaterais e Compradores Caritativos/Humanitários: Diga Não ao Segredo nos Acordos de Produtos Médicos
Escrevemos para expressar nossa profunda preocupação com o uso crescente de cláusulas de confidencialidade e não divulgação em contratos entre os compradores de medicamentos e seus fabricantes , um segredo que prejudica a saúde e o acesso à medicina. Esta tendência alarmante deve parar. Instamos vocês, tanto individualmente quanto coletivamente, a estabelecer um novo princípio de compra que rejeite cláusulas de segredo nos acordos de aquisição de produtos médicos. Também apelamos à UNICEF, OPAS, PEPFAR, Gavi e ao Fundo Global de Combate à AIDS, Tuberculose e Malária (Fundo Global), importantes compradores com influência significativa, para liderar esforços para tornar a transparência uma pedra angular fundamental desses contratos críticos, protegendo a ...
Cláudio Cordovil
Novos apelos por transparência nos preços dos medicamentos
A transparência de preços foi um tema importante na agenda do recente Fórum de Preços Justos da Organização Mundial de Saúde (OMS), com uma plenária dedicada ao assunto.
Carin Uyl-de Groot: Um algoritmo para preços justos de medicamentos de alto custo
Entrevista com Carin Uyl-de Groot sobre um mercado de medicamentos mais justo, enfocando transparência, acessibilidade e cooperação internacional.
Quimioterápicos e medicamentos órfãos: Reduzindo preços para acesso global
Explore soluções para os altos preços de medicamentos oncológicos, enfocando transparência, acesso igualitário e cooperação internacional.
Evento: Saúde Pública e Direitos Humanos – Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global
Junte-se a nós em um evento pioneiro que une especialistas renomados para discutir sobre saúde pública, direitos humanos, doenças raras, e o poder do advocacy global.
SBGM: PL Ameaça Ética em Pesquisas Clínicas
O que há de novo: A Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM) expressa preocupação com o PL 7082/2017, focando na extinção da CONEP e no acesso limitado a novas medicações pós-estudo. 🚨Aprovado na Câmara dos Deputados, o PL segue para o Senado. Por que isso importa: A posição da SBGM destaca a importância da ética e da proteção aos participantes em pesquisas clínicas. A extinção da CONEP e restrições no acesso a medicamentos podem afetar negativamente a saúde dos participantes. 💊👥 O quadro geral: Clique aqui para continuar lendo
SBGM é Contra PL Sobre Pesquisas Clínicas com Seres Humanos
Em uma decisão marcante para o campo da genética médica e da pesquisa clínica no Brasil, a Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM) tomou uma posição firme contra o Projeto de Lei (PL) 7082/2017, que propõe novas diretrizes para a condução de pesquisas clínicas envolvendo seres humanos no país.
Minas Gerais Amplia Teste do Pezinho a Partir de 30/1
Minas será o primeiro estado de alta população a rastrear AME pelo SUS, com um investimento de R$12 milhões.
Precisamos Redefinir Lucros na Indústria Farmacêutica
A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações.
Precisamos Redefinir Lucros na Indústria Farmacêutica
A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações.
Europa Retira Translarna para Distrofia Muscular de Duchenne
A decisão impacta diretamente pacientes com DMD na Europa, que perdem uma opção de tratamento
Hapvida: Queda na Bolsa Após Descumprir Ordens Judiciais de Medicamentos
A Hapvida enfrenta uma queda acentuada no mercado após ser investigada por não cumprir ordens judiciais relacionadas a medicamentos e tratamentos.
Desafios Judiciais e Financeiros: Hapvida em Queda na Bolsa
Investigações conduzidas pelo Ministério Público de São Paulo (MPSP) colocaram a empresa sob escrutínio por supostas violações de decisões judiciais, especificamente no que diz respeito ao fornecimento de medicamentos e tratamentos aos seus clientes.
Estudo Revela Desafios em Doenças Raras no Reino Unido
Esta pesquisa destaca a necessidade urgente de melhorar a coordenação dos cuidados para doenças raras, crucial para o bem-estar físico e psicológico dos afetados.
Cuidados Fragmentados: Realidade das Doenças Raras no Reino Unido
Uma pesquisa nacional no Reino Unido envolveu 760 adultos afetados por doenças raras, 446 pais/cuidadores e 251 profissionais de saúde. O estudo procurou compreender o nível de coordenação de cuidados disponível para essas doenças.
Reduzindo Custos de Terapias Genéticas e Celulares no Sul Global
Pesquisadores em países de baixa e média renda estão desenvolvendo propriedade intelectual própria e escalando a produção local para tornar terapias genéticas e celulares mais acessíveis
Desenvolvendo Terapias Genéticas e Celulares Acessíveis: Um Olhar Sobre o Sul Global
Além da Índia, o Brasil também se destaca no cenário de terapias genéticas. Em São Paulo, no Hospital Israelita Albert Einstein, liderado por Ricardo Weinlich, estão sendo desenvolvidas terapias gênicas para a doença da célula falciforme, utilizando uma abordagem ex vivo com vetor AAV CRISPR-Cas9. A iniciativa brasileira segue o caminho da propriedade intelectual própria para contornar os custos proibitivos associados a essas terapias.
Carta Aberta ao Dr. Salmo Raskin: A Humanidade e o Conflito Israel-Hamas
Assistindo o telejornal Hoje, da TV Globo, em sua edição de 9 de janeiro de 2024, pude verificar (para minha surpresa) que minha posição sobre o conflito Israel-Hamas é idêntica à atualmente manifestada pelo governo norte-americano. A única diferença é que, com uma mão, os EUA enchem Israel de recursos e apoio político para o prolongamento do combate e, com outra, tentam conduzir o premier israelense para a turma do “Deixa disso”. Você pode comprovar o que digo aos 44:22 deste vídeo abaixo. https://globoplay.globo.com/v/12252420/ Senão vejamos: A afirmação de que “é preciso proteger os civis de Gaza e permitir que ajuda humanitária chegue até eles”, como defendida pelo governo norte-americano e ...
FDA Aprova Primeira Terapia CRISPR para Talassemia-Beta
Esta aprovação representa um avanço fundamental na terapia genética, oferecendo esperança a pacientes com talassemia-beta. Além disso, destaca o crescente impacto da tecnologia CRISPR na medicina moderna.
Saúde: Doenças raras têm novo coordenador geral
A nomeação põe fim a um imbroglio que foi acompanhado por este blog no qual o DOU dava conta de que o sr Allison Maciel de Faria seria o então coordenador e o sr Natan se apresentava publicamente como tal. Um caso inédito de um coordenador de fato e um de direito.
O Deserto dos Tártaros: Uma Metáfora para a Inércia em Doenças Raras
Análise da inércia na saúde pública brasileira em doenças raras através da metáfora contida em 'Deserto dos Tártaros' de Dino Buzzatti
Descumprimento da Lei 14.154/21 Prejudica Neonatos
Falhas na implementação dessa lei impedem diagnósticos precoces de doenças graves em recém-nascidos, como a Atrofia Muscular Espinhal (AME).
Aprovação do Zolgensma: Processo Normal, Diz Infarmed
Rui Santos Ivo, presidente do Infarmed afirma que não sofreu pressões para autorizar o uso do Zolgensma® no tratamento das gémeas luso-brasileiras com atrofia muscular espinhal.
Desafios e Potencial da Inteligência Artificial em Doenças Raras
Estudo publicado em Intractable & Rare Diseases Research fornece uma revisão abrangente sobre o uso da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras, identificando desafios, áreas terapêuticas e métodos utilizados. 📊
Inteligência Artificial em Doenças Raras: Avanços e Desafios
Artigo publicado em Intractable & Rare Diseases Research realizou uma revisão abrangente sobre a utilização da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras.
Arnaldo Duran, Jornalista com Doença Rara, é Demitido pela Record
A demissão de Duran destaca a realidade das pressões financeiras no jornalismo e a vulnerabilidade de profissionais com doenças raras no mercado de trabalho.
A Inclusão do Paciente no Desenvolvimento de Medicamentos
Historicamente, pacientes tinham um papel passivo no desenvolvimento de medicamentos. Contudo, essa realidade está mudando rapidamente, com esforços crescentes para envolver pacientes ativamente no processo.
FAQ: Pacientes no centro do desenvolvimento de medicamentos
Este artigo explora o conceito de representação baseada no conhecimento e o papel dos pacientes no processo de desenvolvimento de medicamentos. Fornece informações valiosas sobre os esforços que estão sendo feitos para tornar o desenvolvimento de medicamentos mais participativo e as estruturas e ferramentas usadas para envolver os pacientes em todo o processo.
Ministra Alerta: Riscos da PEC do Plasma na Saúde Pública
A PEC do Plasma, atualmente em discussão no Brasil, propõe alterações significativas na forma como o sangue e seus derivados, como o plasma, são coletados e processados no país. Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, expressou preocupações substanciais sobre os impactos potenciais dessa PEC na segurança e disponibilidade do sangue para transfusões e na produção de hemoderivados.
Ministra Alerta: Riscos na PEC do Plasma
O que há de novo: 🚨 Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, critica a PEC do Plasma por potenciais riscos à segurança do sangue no Brasil, destacando a qualidade e a disponibilidade do produto para transfusões e hemoderivados. Por que isso importa: 📊 A PEC pode alterar o processamento de sangue, afetando a autossuficiência do Brasil em hemoderivados e colocando a saúde pública em risco. O quadro geral: Continue lendo
Perda de Controle Muscular Afeta Carreira de Céline Dion
A irmã de Céline Dion, Claudette, revela a luta da cantora com a síndrome da pessoa rígida, uma condição neurológica ultrarrara que causa rigidez muscular e espasmos.
O Efeito Dominó do NICE nas Políticas de Saúde Mundiais
O relatório "NICE Enough?" do Office of Health Economics revela a influente marca do NICE nas decisões de saúde globais. 🌐 As descobertas do estudo enfatizam a reverberação das decisões do NICE além das fronteiras do Reino Unido, moldando a saúde pública em diversos países. Isso ressalta a importância da análise crítica e da adaptação dessas influências nos contextos nacionais. 🚀
A Influência Global das Decisões do NICE em Avaliações de Tecnologia em Saúde
O Instituto Nacional para a Excelência em Saúde e Cuidados (NICE) do Reino Unido desempenha um papel crucial nas Avaliações de Tecnologia em Saúde (ATS) em todo o mundo. Este artigo, baseado nos achados de relatório do Office of Health Economics, explora a extensão e as nuances da influência do NICE em decisões de HTA em vários países, incluindo Brasil, Canadá e França, com base em metodologias quantitativas e qualitativas.
O cinismo na vida social e no meio acadêmico
Recentemente, tive uma experiência no âmbito acadêmico que me impeliu a uma reflexão intensa acerca do conceito de “razão cínica”, tal como discutido pelo filósofo alemão Peter Sloterdijk em sua obra seminal, “Crítica da Razão Cínica”. Esse episódio, entrelaçado com a organização de um evento e um conflito interpessoal, me fez testemunhar comportamentos que suscitaram questionamentos sobre a ética e a transparência nas interações acadêmicas. Na ocasião, ao convidar um colega acadêmico para um evento sob minha coordenação, confidenciei a ele um impasse persistente com outro colega, conhecido de ambos. Aguardava uma confirmação no dia subsequente sobre sua participação, conforme o acordado. Contudo, o que emergiu foi a suspeita de ...
O Desafio de Encarar a Cultura Cínica Brasileira
Do que se trata: O artigo abaixo de José Castelo destaca a análise crítica de Jurandir Freire Costa sobre a cultura cínica no Brasil atual, enfatizando cinismo, delinquência, violência e narcisismo. 🇧🇷 Por que isso importa: Essa perspectiva é crucial para entender a complexidade dos problemas sociais e culturais do Brasil. A abordagem de Costa desafia a reflexão sobre os valores e a estrutura moral da sociedade. 🤔 O quadro geral: Em 1988, um artigo de José Castelo, publicado no extinto Jornal do Brasil, teve grande repercussão. Ele parecia tratar de algo que andava entalado na garganta de todos os brasileiros de bem naquela ocasião (inclusive na minha). Lançando mão ...
Influência Financeira da Big Pharma em Associações de Pacientes
O que há de novo: A indústria farmacêutica doou pelo menos cerca de 30 bilhões de reais para mais de 20 mil associações de pacientes entre 2010 e 2022. 💰 Por que isso importa: Esses financiamentos levantam preocupações sobre possíveis conflitos de interesses e influência nas políticas de saúde defendidas pelas associações beneficiadas. 🤔 O quadro geral: Clique aqui para saber mais
Descubra Como a Big Pharma Impacta Associações de Pacientes
A relação entre a indústria farmacêutica e associações de pacientes está cada vez mais sob os holofotes, especialmente após um relatório revelador da Public Citizen, uma organização de defesa do consumidor. Este relatório destacou que, de 2010 a 2022, a Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), junto com 31 empresas associadas, forneceu mais de 6 bilhões de dólares em subsídios para mais de 20.000 associações de pacientes.
Virginie Bros-Facer: A Nova Líder na Luta Contra Doenças Raras na Europa
Em um anúncio significativo para o mundo da saúde, a EURORDIS-Rare Diseases Europe, uma organização proeminente focada em doenças raras, revelou na quinta-feira (15/12) a nomeação de Virginie Bros-Facer como sua nova CEO,
Casa de Saúde para Doenças Raras Abre em Taubaté
A Casa de Saúde Nossa Senhora dos Raros, dedicada a tratar doenças raras, foi inaugurada em Taubaté. Essa unidade representa um marco no tratamento de condições raras, oferecendo especialidades múltiplas e acesso facilitado. 💡 A parceria com voluntários e o SUS amplia o alcance e a eficiência do atendimento.
Rio de Janeiro: Nova Lei Exige Transparência no Teste do Pezinho
A Lei 10.205/23 (RJ) torna obrigatória a informação aos pais sobre doenças detectáveis e não detectáveis pelo teste do pezinho.
Direitos Humanos: DUDH completa 75 anos !
Em um mundo assolado por conflitos, agravamento da pobreza e fome, e intensificação das desigualdades, a frase inicial da Declaração Universal dos Direitos Humanos, "Todos os seres humanos nascem livres e iguais em dignidade e direitos", ressoa com a mesma importância de 75 anos atrás, conforme ressalta o Secretário-Geral da ONU para o Dia dos Direitos Humanos (10 de dezembro). Este documento histórico, que consagra os direitos inalienáveis a que todos têm direito como seres humanos, será comemorado com um evento de alto nível de dois dias em Genebra e várias celebrações na ONU em Nova York.
Reino Unido Autoriza Terapia Gênica para Anemia Falciforme
O que há de novo: O Reino Unido aprovou a primeira terapia gênica, Casgevy®, usando tecnologia CRISPR para tratar anemia falciforme. 🚀 Por que isso importa: Esta autorização marca um passo significativo na medicina genética, potencialmente mudando a vida de pacientes sem opções de tratamento convencional. 🌟 O quadro geral: Clique aqui para saber mais
Terapia Gênica para Anemia Falciforme é Autorizada no Reino Unido
A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Saúde (MHRA) do Reino Unido deu um grande passo na luta contra a anemia falciforme, uma doença genética rara e severa, com a autorização condicional da primeira terapia gênica mundial para tratá-la
Subcomissão de Doenças Raras Faz Balanço de 2023
A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRARAS) concluiu suas atividades de 2023 destacando a fiscalização do teste do pezinho.
2023: Balanço do Senado Destaca Teste do Pezinho e Conscientização
A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRaras), sob a liderança da senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), concluiu seus trabalhos de 2023 com ênfase na fiscalização do teste do pezinho e na Política Nacional de Atenção Integral em Genética Clínica.
Polêmica em Pesquisa Clínica: Direitos de Voluntários em Risco
A Câmara dos Deputados aprovou um projeto que limita a atuação do Conselho Nacional de Ética em Pesquisas (Conep) em pesquisas clínicas.
John Crowley: De Pai Herói a Lobista na Biotecnologia
Do que se trata: 🌐 John Crowley, após tentar salvar seus filhos com medicamentos inovadores, agora almeja revitalizar a indústria biotecnológica. Por que isso importa: 🚀 Diante de desafios regulatórios e céticos investidores, Crowley busca impulsionar avanços médicos e políticas favoráveis à biotecnologia. Sua experiência pessoal e profissional o torna uma voz influente no setor. O quadro geral: Clique aqui para saber mais Texto criado por agente de IA especialmente desenvolvido por Cláudio Cordovil para o blog “Academia de Pacientes”
John Crowley, de Pai a Lobista na Indústria Biotecnológica
John Crowley, conhecido por sua dedicação ao desenvolvimento de tratamentos para a doença de Pompe, que afeta seus filhos, está prestes a embarcar em uma nova fase de sua carreira. Segundo um recente artigo do Wall Street Journal, Crowley assumirá o papel de lobista principal na Biotechnology Innovation Organization.
Portugal: Tratamento Incomum de Gêmeas Brasileiras Sob Suspeita
Um caso polêmico envolvendo tratamento médico caro e obtenção rápida de nacionalidade portuguesa para gémeas luso-brasileiras está sob investigação.
Diagnósticos Genéticos: Entre a Promessa e o Perigo dos Falsos Positivos
Para condições genéticas raras, como a síndrome de Prader-Willi ou Wolf-Hirschhorn, que ocorrem em cerca de 1 em 20.000 nascimentos, a situação é semelhante. Um teste com taxa de falso positivo de 1% geraria muitos resultados positivos incorretos, tornando o teste praticamente inútil sem fatores de risco adicionais ou sintomas.
Câmara Aprova Regras para Pesquisa Clínica com Humanos
O projeto, ora proposto pelo deputado Pedro Westphalen, mas que tramitava desde 2015, detalha direitos e deveres para participantes voluntários, pesquisadores, patrocinadores e entidades envolvidas nas pesquisas. As normas agora exigem, segundo matéria veiculada pela Câmara, que as pesquisas cumpram critérios éticos e científicos rigorosos, incluindo o respeito aos direitos, à segurança e ao bem-estar dos participantes, assim como a privacidade e o sigilo de suas identidades.
FDA Investiga 19 Casos de Câncer Após Tratamento com CAR-T
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) iniciou uma revisão de segurança das terapias CAR-T após identificar 19 casos de câncer no sangue em pacientes pós-tratamento. Esta investigação, quase certamente, levanta questões sobre a classe de terapias CAR-T, uma vez que seus desenvolvedores buscam expandir seu uso.
FDA Investiga Possíveis Riscos em Terapias CAR-T
O que há de novo: A FDA está avaliando 19 casos de câncer no sangue em pacientes tratados com terapias CAR-T. 🚨 Por que isso importa: Esta investigação evidencia a necessidade de monitoramento contínuo dos tratamentos avançados, mesmo após a aprovação. A segurança dos pacientes permanece como prioridade na medicina moderna. 🩺💡 O quadro geral: Clique aqui para saber mais
A Evolução da Percepção de Deficiência e o Impacto no NIH
O que há de novo:O National Institutes of Health (NIH) está considerando revisar sua declaração de missão, eliminando linguagem que poderia ser percebida como capacitista 📝🔄. Por que isso importa:Esta mudança reflete uma evolução significativa na compreensão da deficiência, alinhando-se com visões modernas que veem a deficiência como parte da diversidade humana, não como uma falha a ser corrigida 🧭🌈. O quadro geral: O National Institutes of Health (NIH) é uma agência federal dos Estados Unidos dedicada à pesquisa médica, reconhecida mundialmente por seu papel crucial na promoção da saúde e no combate a doenças. Com um orçamento anual de cerca de 45 bilhões de dólares, o NIH financia e ...
Mudanças no NIH: Uma Nova Visão sobre a Deficiência
Em uma decisão histórica, o National Institutes of Health (NIH), a renomada agência federal de pesquisa médica dos Estados Unidos, está considerando uma mudança substancial em sua declaração de missão, sinalizando uma transformação na percepção da deficiência. Esta notícia, originária de um extenso relatório, revela um marco potencial na evolução da compreensão da deficiência. A proposta atual busca remover linguagens que podem ser interpretadas como capacitistas, substituindo-as por termos que enfatizam a otimização da saúde e a prevenção ou redução de doenças. Este movimento alinha o NIH com as atuais visões sociais e médicas sobre a deficiência, marcando uma mudança significativa em relação à sua abordagem tradicional. A recomendação para ...
ONG desafia AbbVie em tribunal holandês
A Fundação de Responsabilidade Farmacêutica (PAF) alega que as práticas da AbbVie violam a legislação de concorrência holandesa 🏦 e os princípios dos direitos humanos 👥, ressaltando o impacto dos altos custos dos medicamentos no sistema de saúde 🏥.
Luta Contra o Monopólio: Caso AbbVie em Destaque na Holanda
Na Holanda, o caso entre a Pharmaceutical Accountability Foundation (PAF) e a AbbVie dá o que falar. A questão? O preço exorbitante de Humira, para tratat artrite reumatoide.
‘Dividir e Conquistar’: Impacto nas Doenças Raras e Política
A divisão entre coalizões de associações de pacientes no Brasil espelha essa estratégia, impactando negativamente o advocacy e a representação política.
‘Dividir e Conquistar’ e o impacto na luta em doenças raras
O sucesso do advocacy muitas vezes depende do apoio público. Divisões dentro da comunidade de associações de pacientes podem levar a mensagens inconsistentes e redução da conscientização pública, semelhante à forma como as divisões são exploradas em dramas políticos.
USP: Rede colaborativa vai diagnosticar e tratar pessoas com doenças raras
A criação do Cigen destaca-se pela integração de avanços em genética e genômica, e enfrentará desafios como a redução de preços dos exames genéticos e a criação de um biobanco
Conselho Nacional de Saúde alerta a sociedade sobre o PL 7082/2017
A aprovação do PL 7082/2017 vai afetar a autonomia dos Comitês de Ética em Pesquisa e modificar o acesso dos participantes de pesquisa a medicamentos pós-estudo, segundo o Conselho Nacional de Saúde.
‘Academia de Pacientes’ inova com ‘Essence Focus’: para quem quer ir direto ao ponto
Essence Focus®, um assistente de escrita compacto e poderoso especialmente desenvolvido por Claudio Cordovil para o seu blog Academia de Pacientes
Doenças Raras Não Diagnosticadas: Avanços e Desafios
No complexo campo da medicina, uma área de crescente interesse é o estudo das doenças genéticas raras. Estas condições, frequentemente desafiadoras, estão agora no foco dos Programas Internacionais de Doenças Não Diagnosticadas (UDPs). Estes programas representam um avanço significativo na busca por diagnósticos e tratamentos para doenças até então sem solução.
PL 7082/2017: Frente pela Vida lança manifesto de apoio ao Sistema CEP-CONEP
A Frente pela Vida, representando várias entidades brasileiras, expressa forte oposição ao Projeto de Lei 7082/2017, destacando riscos para a ética em pesquisa e saúde pública.
Audiência pública discute desafios na genética clínica do SUS
Mara Gabrilli ressaltou que a audiência era parte do plano de trabalho de 2023, focado em aprimorar o acesso ao diagnóstico e a relevância da genética clínica nesse contexto.
PL 7082/2017: Prestes a ser votado, projeto sobre pesquisa clínica divide opiniões
Tramita no Congresso Nacional e está em vias de ser apreciado pelo Plenário da Câmara Projeto de Lei que regulamenta a pesquisa clínica com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica com Seres Humanos (PL 7082/2017). Indústria farmacêutica e algumas associações de pacientes, especialmente com doenças raras, já se movimentam para a votação do PL (já em regime de urgência) no Plenário da Camara, antes que ele retorne ao Senado, até o fim deste ano.
Judicialização: Saúde volta a ressarcir estados e municípios
Mudança de política marca um desenvolvimento significativo na gestão do Sistema Único de Saúde (SUS) do Brasil, abordando desafios intergovernamentais e questões de financiamento de longa data
Presidente de Portugal no centro de escândalo por acesso a Zolgensma
A mãe das gêmeas, brasileira, Daniela Martins, inicialmente negou que houvesse qualquer tipo de tratamento preferencial. No entanto, ela acabou reconhecendo a intervenção de contatos influentes, incluindo conexões com a família presidencial, que levaram ao envio de um e-mail crucial do Ministério da Saúde ao hospital.
Sinal verde para terapia gênica contra doença falciforme 🟢
O tratamento exa-cel, aprovado por um painel de especialistas para doença falciforme, aguarda a autorização final da FDA até 8 de dezembro.
Cláudio Cordovil
Impacto econômico de doença rara é, em média, de R$ 570 mil/ano
O impacto económico de 23 doenças raras em pacientes na França, Alemanha e Itália é em média de 570 mil reais por paciente/ano, de acordo com um novo relatório da Chiesi e IQVIA
Duchenne: Terapia gênica da Sarepta fracassa em teste relevante
Uma falha crucial no ensaio confirmatório da Sarepta levanta obstáculos complexos para a polêmica terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys®.
Reuso de fármacos é alternativa de acesso em doenças raras
O Consórcio Internacional de Investigação em Doenças Raras (IRDiRC) desenvolveu um novo guia para revigorar a reutilizaçção de medicamentos para doenças raras.
Radar dos Raros: Hora da verdade do ‘advocacy’?
Nosso país tem um Legislativo comandado por três bancadas: Bala, Boi e Bíblia (BBB). Ao redor destes temas gravitam majoritariamente os interesses dos nobres deputados e senadores, que disputam quase à tapa verbas parlamentares para agradar suas bases eleitorais e chantageiam o governo federal em busca de cargos no Executivo.
Radar dos Raros: Resultado pífio no Congresso e ‘freak show’
Entre 2000 e 2022, foram aprovados oito projetos de lei, sendo que cinco deles (62,5%) para a criação de dias de conscientização
Hoje: ‘Radar dos Raros’ revela cenário das doenças raras no Legislativo
O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, promove hoje, 24 de outubro, a segunda edição do evento Radar dos Raros. com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.
Debate promete sacudir pasmaceira no campo das doenças raras
O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, organiza uma discussão no dia 24 de outubro com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.
Acordos de compartilhamento de risco patinam no SUS
A inovação nos modelos de compra poderia revolucionar o acesso a tratamentos caros no SUS, mas a ausência de regulamentação específica é um obstáculo.
Cláudio Cordovil
Falta de regras trava modelo de compra que poderia levar remédios caros ao SUS
O ACR (Acordo de Compartilhamento de Riscos) virou uma aposta para custear medicações e tratamentos de alto valor, inclusive no SUS, mas sua expansão esbarra em poucos acordos públicos, enquanto o formato tem avançado no sistema privado.