Pedro Henrique morreu após aplicação de Elevidys. FDA já investiga. Anvisa segue em silêncio.
Pedro Henrique morre após tomar Elevidys. FDA investiga; Anvisa silencia. Caso expõe falhas na regulação de terapias gênicas no Brasil.
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Elevidys: Roche recebe parecer negativo da Agência Européia de Medicamentos (EMA)
Roche recebe parecer negativo da EMA para Elevidys, primeira terapia gênica para DMD; empresa insiste em benefício clínico e busca nova via regulatória.
Terapia gênica em xeque: o vetor AAV está matando?
Tecnologia antes vista como segura passa a ser associada a casos de toxicidade grave, falência de órgãos e mortes. A ciência agora corre para entender os riscos do vetor mais usado em tratamentos genéticos.
Anvisa suspende Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA
Anvisa suspende temporariamente o Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA; medida visa garantir segurança em terapia gênica para DMD.
FDA ameaça tirar Elevidys do mercado após mortes por terapia gênica
FDA pressiona Sarepta após três mortes ligadas ao Elevidys e ameaça revisão do aval da terapia gênica; empresa suspende envios e enfrenta queda nas ações.
Elevidys, a morte de Pedro e Anvisa: o que a lei determina?
Anvisa investiga efeitos adversos graves com base na RDC 406/2020, exigindo notificação em 15 dias e podendo impor ações regulatórias para proteger a saúde.
Elevidys: Roche suspende envio para seis países após mortes
Roche suspende envio do Elevidys em 6 países após mortes; decisão pressiona agências reguladoras e ameaça aprovação na Europa.
Elevidys, a morte de Pedro Henrique e o silêncio da Anvisa
Anvisa silencia sobre morte de Pedro após uso de Elevidys, mesmo após 3 óbitos internacionais. Post cobra investigação, alerta e ação urgente do órgão.
Sarepta pausa envio do Elevidys para EUA após mortes e pressão da FDA
Sarepta pausa envio do Elevidys após mortes e pressão da FDA, revelando crise regulatória e levantando dúvidas sobre segurança e transparência da empresa.
Elevidys: Sarepta ignora pedido do FDA e mantém terapia ligada a mortes por falência hepática
Sarepta ignora pedido do FDA e mantém a distribuição da Elevidys, terapia genética ligada a três mortes por falência hepática. Impasse abala regulação.
Sarepta esconde morte em teste e acende alerta sobre segurança de terapia gênica
Sarepta omite morte em ensaio clínico e levanta suspeitas sobre transparência e segurança de suas terapias gênicas, incluindo a já aprovada Elevidys.
Terapias para Atrofia Muscular Espinhal: o que dizem as evidências?
Análise do ICER revela que Zolgensma é mais eficaz e custo-efetivo para AME tipo 1; Spinraza e Evrysdi têm uso mais restrito e menor evidência.
Terceira morte ligada à terapia gênica da Sarepta derruba ações
Sarepta enfrenta sua terceira morte ligada à terapia gênica em 2025; ações despencam e alerta de risco grave será incluído no rótulo de Elevidys.
Elevidys: Sarepta corta 36% da equipe e muda foco após mortes ligadas à terapia gênica
Sarepta demite 500, corta terapias gênicas e aposta em siRNA após mortes ligadas ao Elevidys e exigência de alerta de caixa preta pela FDA.
Entrevista: O SUS está sendo desmontado por dentro
O SUS está sendo desmontado por dentro por privatizações e falta de recursos. Promotor Jairo Bisol alerta: é preciso resistir antes que seja tarde.
Terapia gênica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam — e o que isso significa para os pacientes?
Análise detalha divergências entre Anvisa e Conitec sobre o Elevidys®, revelando conflitos de critérios e impactos para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
Terapia Gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Eficácia Incerta e Riscos Reais
FAQ acessível expõe falhas, riscos e incertezas da terapia gênica para DMD com base em artigo da *Neurology* que questiona sua eficácia e segurança.
Terapia gênica divide técnicos e famílias em audiência pública
Audiência pública expõe impasse entre critérios técnicos e urgência familiar na incorporação da terapia gênica Elevidys para distrofia muscular de Duchenne.
Elevidys na Neurology: “A ética e a toxicidade financeira da esperança exuberante”
Terapia genética para DMD gera debate: eficácia limitada, riscos graves, custo de US\$ 3,2 milhões e aprovação polêmica baseada em esperança, não em evidência.
Planos de saúde ignoram decisões judiciais e lucram com a impunidade
Operadoras de saúde ignoram decisões judiciais, lucram com a demora e colocam vidas em risco. Justiça se torna campo de batalha em vez de garantir direitos.
PL 84/2025 propõe prioridade a ONGs de doenças raras, mas há risco de captura institucional
PL 84/2025 propõe prioridade para ONGs de doenças raras em parcerias públicas, mas levanta debates sobre governança e transparência institucional.
Conitec: Elevidys tem eficácia e segurança questionadas
Elevidys, remédio de R\$ 14 mi para distrofia muscular, tem eficácia e segurança questionadas e recebe parecer negativo para uso no SUS.
Após segunda morte, Sarepta suspende uso da terapia gênica Elevidys em pacientes não-ambulatórios
Sarepta suspende uso da terapia gênica Elevidys em pacientes não-ambulatórios após segunda morte por falência hepática; estudo clínico também é pausado.
Elevidys: Segunda morte por falência hepática após terapia gênica
Sarepta relata segunda morte por falência hepática após terapia gênica Elevidys para distrofia de Duchenne, ampliando alertas sobre riscos do tratamento.
📢 Você sabe o que é a tática NARVO?
Aprenda a identificar discursos manipuladores e evitar erros comuns de comunicação institucional. Conheça a tática NARVO,
Interfarma critica lentidão da Conitec e entrega sugestões ao Ministério da Saúde
Indústria critica atrasos da Conitec e propõe melhorias ao Ministério da Saúde em meio a debate sobre judicialização e acesso a medicamentos no SUS.
Elevidys e distrofia muscular de Duchenne: Esperança exuberante e dilemas éticos
Editorial em Neurology® alerta para dilemas éticos e custo elevado da terapia gênica para Duchenne, destacando esperança e riscos na aprovação recente.
Ministro Padilha apresenta prioridades da Saúde em audiência na Câmara
Na Câmara, Padilha detalha temas de interesse para doenças raras, como teste do pezinho, Conitec e nova lei de pesquisa clínica.
A breve esperança de Pedro: menino de São Carlos recebe terapia de R$ 17 milhões, mas morre três meses depois
Menino com DMD recebe remédio de R\$ 17 mi após decisão do STF, mas morre três meses depois; caso reacende debate sobre risco-benefício de terapias gênicas.
Terapia gênica para Duchenne aprovada pela FDA gera debate sobre eficácia limitada e alto custo
Revisão científica mostra que Elevidys eleva distrofina, mas melhora motora ainda é modesta na Distrofia Muscular de Duchenne; riscos e ensaios futuros em pauta.
A saúde, o bem-estar e o impacto no trabalho de quem cuida de adultos com doenças raras 🧑🦽👩⚕️
Estudo mostra como cuidar de adultos com doenças raras afeta a saúde emocional e o trabalho de familiares; destaca a necessidade de mais apoio.
Quando o silêncio vira ataque: Nota da Casa Hunter refere-se a fatos publicamente conhecidos deste 2023, divulgados pelo jornal ‘A Tribuna’.
Em respeito ao direito de resposta e aos valores democráticos, blog publica nota da Casa Hunter após matéria que, inferimos, motivou sua emissão.
Promessa rara, fraude comum: Hospital para raros em Jales, apadrinhado por Zambelli, foragida, nunca saiu do papel
Promessa de hospital para doenças raras em Jales é cancelada; deputada Zambelli, madrinha do projeto, está foragida após condenação criminal.
Copy-Paste de R$ 11 mi: jornalismo irresponsável e terapia gênica no SUS
Matéria copia release do MS sobre Elevidys, ignora fase regulatória e origem judicial, induzindo leitor a crer em cobertura plena pelo SUS.
Judicialização dispara gastos e desafia financiamento da assistência farmacêutica no SUS, revela pesquisa inédita
Em 2023, 32,9% das despesas estaduais com medicamentos no Brasil foram por decisões judiciais, segundo pesquisa do Ipea, indicando grave impacto orçamentário.
Assembléia Mundial de Saúde lança 1ª resolução em doenças raras. O que muda para você?
OMS aprova resolução histórica sobre doenças raras, promovendo equidade e inclusão, mas seu impacto depende da adesão voluntária dos países.
Venda abaixo do esperado e morte de paciente abalam terapia gênica da Sarepta
Sarepta enfrenta queda nas vendas e crise de confiança após morte ligada ao Elevidys, mas mantém aposta no potencial da terapia gênica.
Enunciados do CNJ ameaçam acesso de pacientes com doenças raras à saúde, alertam especialistas
Durante a VII Jornada de Direito à Saúde, entidades de pacientes criticam propostas do FONAJUS que podem restringir acesso a tratamentos e agravar a judicialização.
Pesquisa Clínica em Doenças Raras: Desafios e Avanços no Brasil
Uma análise sobre os desafios na pesquisa clínica em doenças raras no Brasil, abordando diagnóstico, tratamento e inovações apresentadas em fórum nacional.
Estudo: Doenças raras pressionam planos de autogestão e já consomem um quarto dos gastos assistenciais
Fórum destaca estudo: pacientes com doenças raras são 6% dos usuários, mas geram 23% dos gastos dos planos de autogestão em saúde.
Senado realiza audiência sobre ciência, tecnologia e incorporação de tratamentos para doenças raras no SUS
Audiência no Senado Federal (9/4) debate acesso a tratamentos para doenças raras no SUS, destacando inovação, produção nacional e cuidados integrais no sistema público.
A Lei 15.120/2025 e o ‘calcanhar de Aquiles’ da Conitec
Lei 15.120/2025 inclui ONGs de pacientes na Conitec, mas vínculo com indústria farmacêutica acende alerta sobre conflitos de interesse no SUS.
Participação social na Conitec: avanços e dilemas da nova Lei nº 15.120/2025
Nova lei amplia participação social na Conitec, mas traz desafios éticos e regulatórios na representação de pacientes e avaliação de tecnologias.
TCU Exige Plano para Conflito de Interesses no Conitec e nos NATS
TCU exige plano para conflitos de interesse no Ministério da Saúde em até 90 dias.
Elevidys: o que famílias e cuidadores precisam saber sobre riscos, esperanças e responsabilidades
Guia para famílias e cuidadores sobre o Elevidys: riscos, benefícios e decisões informadas na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
Elevidys: O dilema dos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne
Jovem com Distrofia Muscular de Duchenne morre após tratamento com Elevidys, gerando preocupações sobre segurança e impacto regulatório da terapia gênica.
Ações da Sarepta Despencam Após Morte de Paciente em Terapia Gênica
Morte de paciente em terapia gênica da Sarepta levanta alerta sobre segurança. Ações caem 22% e empresa atualizará bula do Elevidys.
Atrofia muscular espinhal: o custo humano das decisões lentas
Diferenças nos resultados da atrofia muscular espinhal entre o Reino Unido e países com triagem neonatal evidenciam a importância do diagnóstico precoce.
Conhecimento é Poder: Apresentamos a Nova Seção “Resumindo”
Nova seção **"Resumindo"** no *Academia de Pacientes*: resumos acessíveis de estudos científicos sobre doenças raras, traduzindo conhecimento em poder!
Estudo: Avaliação de Tecnologias em Saúde é Pouco Utilizada por Planos de Saúde nos EUA
Estudo revela que planos de saúde comerciais dos EUA fazem uso limitado de ATS, citando principalmente avaliações estrangeiras para decisões sobre medicamentos.
CCJ (Senado) aprova inclusão de representante da sociedade civil na Conitec
Senado avança com PL que garante assento rotativo para sociedade civil na Conitec, ampliando a representatividade nas decisões do SUS.
Mitos e verdades sobre a terapia gênica
Campanha motivada por artigo da Dra. Ida Schwartz publicado neste blog. Seguimos hoje informando o que é verdade e o que é mentira em terapia gênica.
A pressa pela “terapia da cura” das doenças genéticas raras*
A professora Ida Vanessa D. Schwartz alerta sobre o erro de se conceber a terapia gênica como cura para doenças raras, ressaltando riscos e complexidade.
“Doação virou lucro: Como um remédio de US$ 2 milhões expôs a ganância da indústria farmacêutica”
Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
ProPublica: O que uma terapia gênica de US$ 2 milhões por dose revela sobre o preço dos medicamentos
Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
Dois reveses para as terapias genéticas
Pfizer sai do mercado de terapia genética, enquanto a bluebird bio é vendida. Mudanças refletem desafios comerciais e a baixa adoção dessas terapias.
Por que uma empresa foi multada em €17 milhões por preços extorsivos?
Empresa farmacêutica é multada em €17 milhões por cobrar preço excessivo por medicamento antigo, abusando da exclusividade de mercado na UE.
Nova aliança global pode redefinir avaliação de tecnologias de saúde
O grupo HEMA, formado por NICE, ICER e CDA, busca aprimorar métodos de ATS. Como essa colaboração impactará a avaliação global de tecnologias em saúde?
ATS na França incluirá fatores ambientais
ATS na França priorizará economia da saúde e fatores ambientais. HAS adapta métodos para inovação, transparência e impacto sustentável na saúde.
FDA pode acelerar aprovação de novos medicamentos para doenças raras com biomarcadores
FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes.
Cláudio Cordovil
Novos procedimentos de ATS na Holanda
Novos procedimentos de ATS nos Países Baixos entram em vigor em 2025, agilizando a avaliação de medicamentos e estruturando o envolvimento com fabricantes.
Cláudio Cordovil
O impacto da Inteligência Artificial e da digitalização na indústria farmacêutica
Descubra como IA e digitalização estão transformando a indústria farmacêutica, acelerando descobertas e ensaios clínicos, segundo a IFPMA
SBGM: Diagnóstico Precoce de FOP em Recém-Nascidos
Diagnóstico precoce de FOP: saiba como a triagem neonatal identifica sinais como o hálux valgo, essencial para cuidados imediatos.
Neil Grubert volta com sua coluna em nosso blog!
Em dezembro do ano passado tive o prazer de ciceronear Neil Grubert (foto) em sua primeira visita à cidade do Rio de Janeiro. Neil é um dos mais competentes analistas globais do mercado farmacêutica e colabora com nosso blog Academia de Pacientes desde outubro de 2022. Houve um breve intervalo em que sua coluna não foi publicada no blog , mas agora ela retorna com força total. Você poderá ler seus artigos todas as quartas e sextas-feiras. Sempre uma informação de utilidade para a comunidade envolvida com doenças raras. Leia seu primeiro post da retomada de nossa parceria aqui.
Cláudio Cordovil
ATS conjuntas decolam na União Européia
ATS conjunta da UE inicia nova era: impacto em agências, desenvolvedores e acesso a terapias contra câncer e ATMPs. Será a mudança que esperamos?
SUS não entrega 76 medicamentos e procedimentos incorporados desde 2018
76 medicamentos e tratamentos aprovados pelo SUS desde 2018 ainda não estão disponíveis. Atrasos afetam pacientes e aumentam a judicialização.
Estudo Revela Impacto Negativo de Novos Medicamentos no Sistema de Saúde Inglês
Estudo revela impacto negativo de novos medicamentos na saúde pública inglesa. Benefícios individuais não compensam custos e perdas na saúde populacional geral.
Brasil enfrenta críticas por atrasos e barreiras na indústria farmacêutica
Análise detalhada da submissão da PhRMA para o Relatório Especial 301 de 2024, destaca preocupações sobre proteção de propriedade intelectual e acesso ao mercado farmacêutico no Brasil.
“Pacientes-especialistas”: mercado ou perda de autonomia?
"O mercado de pacientes especialistas revela conflitos éticos e desigualdades, transformando participação em saúde em mercadoria e limitando o impacto transformador."
Novo Regulamento da UE Revoluciona Avaliação de Tecnologias de Saúde
A partir de janeiro de 2025, a União Europeia implementa um regulamento que harmoniza a avaliação de tecnologias de saúde, acelerando o acesso a tratamentos inovadores.
🚨 Ministério da Saúde negocia Zolgensma para o SUS
Ministério da Saúde negocia Zolgensma no SUS, terapia para AME. Medicamento mais caro do mundo traz desafios logísticos e avanço no cuidado a doenças raras.
STF recebe recursos sobre acesso a medicamentos para doenças raras
Entidades e Defensoria Pública da União reagem a medidas do STF que podem inviabilizar direito à saude de pessoas com doenças raras
O Papel dos Patentes e o Impacto no Custo dos Medicamentos: O Caso Claritin
A proteção patentária é crucial para inovação, mas eleva o custo dos medicamentos órfãos, criando dilemas entre acesso e lucro, como no caso do Claritin.
“Milagre Vivo”: Pe. Márlon Múcio, Sua Doença Rara, e a Fé que Transcende a Dor
A jornada de fé e resiliência de Pe. Márlon Múcio, portador de RTD, em busca de reconhecimento e esperança para os portadores de doenças raras no Brasil
Editorial da The Lancet: Esperança no Caminho das Doenças Raras
Editorial da *The Lancet* destaca avanços e desafios para doenças raras, com novas iniciativas globais e a urgência de políticas e financiamento concretos.
Capricor Therapeutics arrisca tudo por terapia com células-tronco contra Duchenne!
Capricor busca aprovação antecipada da FDA para terapia com células-tronco que pode melhorar função cardíaca em pacientes com Duchenne.
Rede latino-americana busca agilizar diagnóstico de doenças raras
CEPCAL acelera diagnósticos e tratamentos para doenças raras na América Latina, com iniciativas de triagem genética e dados para melhor compreensão dessas condições.
Duchenne: Agência européia confirma fim da autorização de uso do Translarna na UE
EMA conclui que eficácia do Translarna para distrofia muscular de Duchenne não foi comprovada e recomenda o fim da autorização de comercialização na UE.
“DRUG$”: Um Retrato dos Altos Custos dos Medicamentos nos EUA e a Luta Contra a Ganância Corporativa
Documentário "DRUG$" expõe a luta de americanos contra o alto custo dos medicamentos, revelando o impacto da ganância corporativa na acessibilidade à saúde.
Censura: Terapia Genética e Falta de Transparência da Sarepta
Entenda a polêmica entre a Sarepta e a PPMD sobre a edição de um vídeo crítico à terapia genética Elevidys, gerando questionamentos sobre transparência.
STF Discute Aprovação de Medicamento de R$ 17 Milhões, Ignorando Alerta de Ineficácia Revelado por Ensaio Clínico
O STF discute a aprovação do Elevidys, medicamento para DMD que, apesar do alto custo, demonstrou eficácia limitada em ensaios clínicos, segundo a revista Nature Medicine.
Planos de saúde: Vem aí mais um ataque aos direitos do consumidor
A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) propõe um pacote de medidas polêmicas que favorecem operadoras de planos de saúde, em detrimento dos direitos dos consumidores. Conheça os riscos envolvidos e como participar da audiência pública para debater esses retrocessos.
Dinheiro da Indústria Ameaça a Independência das Associações de Pacientes
Indústria farmacêutica investe em grupos de pacientes, levantando preocupações sobre a independência dessas organizações e possíveis conflitos de interesse.
Passo a Passo: STF Define Critérios para Fornecimento de Medicamentos Fora do SUS
Entenda passo a passo os critérios definidos pelo STF para a concessão judicial de medicamentos não listados no SUS. Saiba quais são os requisitos e implicações.
Biohaven mostra sucesso com droga para ataxia após rejeição da FDA
Medicamento experimental da Biohaven, tróriluzol, demonstra potencial em reduzir a progressão da ataxia espinocerebelar em até 70%, segundo novos estudos clínicos.
STF: Oito perguntas sobre a decisão envolvendo medicamentos de alto custo
Descubra os novos parâmetros do STF para o fornecimento de medicamentos pelo SUS, incluindo a criação de uma plataforma nacional e a gestão de demandas.
Palavras Importam: “Pacientes” ou “Pessoas com Doenças Raras”?
Reflexão sobre o impacto da linguagem ao tratar pessoas que vivem com doenças raras, inspirada por artigo da JAMA sobre humanização no cuidado.
Pacientes celebram pedido de vista no STF sobre medicamentos de alto custo
Pacientes comemoram pedido de vista no STF sobre medicamentos de alto custo, aguardando decisão mais equilibrada para garantir acesso a tratamentos essenciais.
Elevidys: Por que a decisão de Gilmar Mendes foi acertada?
Análise da decisão de Gilmar Mendes sobre a judicialização da saúde, equilibrando o direito a tratamentos de alto custo com a responsabilidade fiscal do governo.
STF forma maioria para fornecimento de remédios fora do SUS
STF aprova regras para fornecimento judicial de medicamentos fora do SUS, com critérios rigorosos e novas normas de competência entre Justiça Federal e Estadual.
STF pode endurecer regras para medicamentos fora do SUS
Pacientes enfrentam mais barreiras para obter medicamentos não incluídos nas listas do SUS, conforme novas diretrizes do STF que exigem provas rigorosas.
A Realidade Sombria da Corrupção em Associações de Pacientes
Corrupção e concorrência desleal em ONGs comprometem a missão de muitas organizações, desviando recursos de projetos essenciais e favorecendo práticas corruptas.
Elevidys: Gilmar Mendes suspende compra de remédio de R$ 17 milhões pelo governo
Gilmar Mendes suspende liminares de compra de remédio de R$ 17 milhões, enquanto governo negocia condições para fornecimento de tratamento para Distrofia Muscular.
Curso online amplia conhecimento sobre 7 mil doenças raras
Um curso online inova ao ensinar médicos sobre mais de 7000 doenças raras, promovendo uma melhor prática clínica e maior consciência profissional.
Desafios Psicossociais dos Cuidadores Informais na Atrofia Muscular Espinhal
Análise dos desafios e necessidades dos pais cuidadores de crianças com Atrofia Muscular Espinhal, segundo revisão sistemática publicada em 2022.
Novo site facilita diagnóstico de doenças raras hereditárias
Nova ferramenta gratuita, LanDis, ajuda a identificar e diagnosticar doenças hereditárias raras, facilitando a vida de médicos e pacientes globalmente.
Vertex libera Trikafta a preço reduzido na África do Sul
Pressão judicial reduz preço do Trikafta na África do Sul, facilitando o acesso ao tratamento para fibrose cística, embora ainda seja inacessível para muitos.
Justiça e pressão pública forçam redução de preço do Trikafta na África do Sul
Após uma longa batalha legal, Cheri Nel, uma banqueira de investimentos em Joanesburgo, desistiu de um processo que poderia ter feito história na África do Sul. Nel estava tentando conseguir uma licença que permitisse a importação de versões genéricas de um medicamento essencial para a fibrose cística, chamado Trikafta. A ideia era driblar o monopólio da Vertex Pharmaceuticals, a empresa que detém as patentes do Trikafta, mas que ainda não havia registrado o medicamento no país. Trikafta: O Medicamento que Mudou Tudo O Trikafta, aprovado nos Estados Unidos em 2019, é considerado um divisor de águas no tratamento da fibrose cística, uma doença que afeta gravemente os pulmões, o sistema ...
Elevidys, o Fantástico e o autoengano
Curiosamente, a matéria tendenciosa do Fantástico náo ouviu qualquer médico prescritor de Elevidys sobre evidências de eficácia do medicamento.
Elevidys: um precedente perigoso?
Explore os dilemas e riscos na ampliação de aprovações médicas, destacando a necessidade de cautela contra tratamentos duvidosos, evitando o impacto do 'snake oil' na saúde pública.
PF investiga desvio de emendas parlamentares via ONG no RJ
O mundo das associações de pacientes e ONGs traz em si algumas situações semelhantes àquelas dos chefes das famílias mafiosas italianas, sempre muito amorosos com a famíglia, e implacáveis com os “adversários”. Trataremos disso em alguns posts a seguir. Há algo de podre no plácido mundo dos “direitos do paciente”. Com o total beneplácito das autoridades policiais e judiciárias. Mas agora as coisas parecem estar mudando. A Polícia Federal está investigando um esquema de desvio de emendas parlamentares no Rio de Janeiro, onde recursos destinados a projetos sociais foram desviados através de uma ONG. A operação, chamada de “Escudo Protetor”, identificou movimentações financeiras suspeitas e contratos superfaturados. A investigação aponta ...
Esquema de Judicialização da Saúde em Campo Grande
Esquema de judicialização da saúde em Campo Grande, revelado pela Procuradoria-Geral, envolve médicos e advogados para aumentar rendimentos, sobrecarregando a saúde pública.
Inovação em Ensaios Clínicos para Doenças Raras
A EJP-RD está impulsionando ensaios clínicos inovadores para doenças raras, promovendo métodos avançados e disseminando conhecimento para a comunidade científica global.
Casa de ferreiro…: Conitec (MS) não observa normas por ela mesmo criadas
Este post aborda as consequências da falta de atualização dos limiares de custo-efetividade na avaliação de medicamentos, destacando os desafios e questionamentos no processo de incorporação de tecnologias no sistema de saúde.
Associações Ajudam Pacientes com Doenças Raras Durante Enchentes no RS
Associações ajudam pacientes com doenças raras no RS durante enchentes, garantindo acesso a medicamentos e suporte essencial, destacando a necessidade de melhor articulação governamental.
Sancionada Nova Lei Que Regula Pesquisas Clínicas com Seres Humanos
Após nove anos, uma nova lei regula pesquisas clínicas com humanos (Lei Nº 14.874, de 28 de maio de 2024)
Lula Decidirá sobre Lei de Pesquisas com Seres Humanos
Lula decide sobre PL nº 6007/2023, que beneficia farmacêuticas e ameaça a ética em pesquisas com humanos. Entidades pedem vetos para proteger direitos dos participantes.
SUS disponibiliza 152 medicamentos para o tratamento de doenças raras
Avanços no SUS para doenças raras: 152 medicamentos disponíveis, novos investimentos, mas desafios na distribuição eficiente e acesso oportuno persistem.
Cancelamento de Planos pela Amil e Unimed Gera Revolta e Ações Judiciais
Amil enfrenta críticas e ações judiciais após cancelar milhares de contratos coletivos por adesão, afetando crianças com TEA, doenças raras e paralisia cerebral.
Humira: Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos
Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS.
Duchenne: Morte em Estudo de Terapia Gênica Pausa Testes da Pfizer
Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.
A indústria farmacêutica e o mito do “livre mercado”
Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos.
Revelados os Planos da Subcomissão para Doenças Raras em 2024
Reunião remota da Subcomissão de Doenças Raras ocorre terça (30), focando em políticas públicas e legislação para melhorar a vida de milhões.
Zolgensma: Que fim levou o medicamento mais caro do mundo?
🌍 O Zolgensma®, tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME), enfrenta uma queda nas vendas e desafios para conquistar novos mercados. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral:A pressão sobre a Novartis aumenta à medida que outras terapias para AME chegam ao mercado, oferecendo tratamentos alternativos a custos potencialmente mais baixos e com administração mais fácil. 💭 Nossa opiniãoA sustentabilidade do alto preço dos medicamentos de terapia genética é um desafio contínuo no campo da medicina rara. Gostou? Então clique aqui para saber mais!
Falta de servidores na Anvisa trava bilhões em investimentos farmacêuticos
Anvisa enfrenta atrasos na liberação de medicamentos devido à falta de servidores, impactando R$ 17 bilhões em investimentos.
Aprovação Acelerada de Oncológicos: Eficácia Real em Dúvida
Descubra os desafios da aprovação acelerada de drogas oncológicas e a necessidade de confirmar benefícios reais em sobrevida e qualidade de vida.
Rio de Janeiro lidera com Estatuto para Pessoas com Doenças Raras
Rio de Janeiro aprova estatuto pioneiro para direitos de pessoas com doenças raras, promovendo inclusão e qualidade de vida.
Fonajus Enfrenta Desafio de Judicialização na Saúde com Novas Estratégias
🔄 Novas medidas do Fonajus buscam equilibrar acesso à saúde e demanda judicial. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: Enquanto as medidas adotadas pelo Fonajus representam um esforço positivo para reduzir a judicialização, a implementação efetiva requer profissionais altamente qualificados para garantir a qualidade das decisões baseadas em notas técnicas. 💭 Nossa opinião A iniciativa do Fonajus é um passo necessário, mas a sua eficácia dependerá crucialmente da qualidade e da precisão das informações fornecidas nas notas técnicas, uma tarefa nada trivial num contexto tão complexo quanto o da saúde. Clique aqui para saber mais
Medicamentos Para Todos: A Cruzada de Wilbert Bannenberg Contra a Injustiça Farmacêutica
Descubra como Wilbert Bannenberg, aos 71 anos, continua sua luta incansável pelo acesso universal a medicamentos essenciais
A Ilusão da Medicina Baseada em Evidências
Desafios da medicina baseada em evidências e a influência da indústria farmacêutica comprometem a integridade científica.
Pesquisas clínicas: Por que o PL 6007/23 é tão ruim?
Exploração dos PLs 200, 7082 e 6007 sobre pesquisa com humanos no Brasil, focando em proteção ética e impacto social.
Anvisa Adota Critérios de Confiabilidade Regulatória
Anvisa facilita registro de medicamentos com norma de confiança regulatória, agilizando acesso a tratamentos inovadores no Brasil.
Relyvrio, medicamento para ELA, falha em teste crucial e gera questionamentos sobre aprovações da FDA
🧠 O que está acontecendo: 🔬 A descoberta chocante de que o medicamento Relyvrio® para ELA não é eficaz coloca em xeque as aprovações polêmicas da FDA. 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A falha do Relyvrio® em um teste crucial levanta questões sobre o futuro do medicamento e da própria Amylyx Pharmaceuticals, desafiando a abordagem da FDA em aprovar terapias para doenças graves com evidências limitadas. Pacientes, investidores e a comunidade científica estão agora reavaliando as expectativas para o tratamento da ELA. 💭 Nossa opinião O rigor científico e a esperança dos pacientes devem encontrar um ponto de equilíbrio na aprovação de novos medicamentos. 📌Clique aqui ...
O Lado Oculto do Teste do Pezinho: Os Desafios Silenciados
Explore os desafios da Triagem Neonatal, desde o estresse familiar até dilemas éticos, e descubra o que raramente é discutido sobre o teste do pezinho.
Colaboração Global: Chave para Vencer Desafios das Doenças Raras
Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes.
Uso Racional de Medicamentos Oncológicos: Necessidade Urgente
🚀 O avanço na medicina trouxe medicamentos inovadores, mas com altos custos. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A pesquisa sugere uma revisão nas políticas de medicamentos para priorizar o verdadeiro benefício ao paciente e a eficiência econômica, incentivando o uso racional de medicamentos oncológicos. 💭 Nossa opinião Ajustar o foco para o valor real dos medicamentos oncológicos é crucial para o futuro da saúde pública. Leia o artigo de opinião publicado no BMJ sobre o assunto
Estudo: Novos Medicamentos Oncológicos Têm Benefícios Adicionais Questionáveis
Estudo mostra que novos medicamentos de alto custo contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos já existentes.
Audiência Pública Destaca Desafios e Avanços em Doenças Raras
Dia Mundial das Doenças Raras destaca lutas e avanços no Brasil, com apelos por melhor diagnóstico, tratamento e políticas públicas eficazes para pacientes.
A Esperança no Reposicionamento de Medicamentos para Doenças Raras
🚀 Kaila Mabus superou uma doença rara graças à inovação na medicina de reposicionamento (repurposing) de drogas. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: 💭 Nossa opinião Clique aqui para saber mais
Dia Mundial das Doenças Raras: Uma Saudação Especial de Joaquim Brites
Leia a mensagem tocante de Joaquim Brites neste Dia Mundial das Doenças Raras, trazendo inspiração e solidariedade à comunidade de pacientes.
Elevidys®: FDA Abriu Exceção para Terapia Gênica em Duchenne
FDA abriu exceção regulatória para aprovar Elevidys, terapia gênica para Duchenne, apesar de dados limitados de eficácia em meninos mais novos.
Saúde Cria Câmara para Doenças Raras
O Ministério da Saúde institui a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras, visando contribuir para o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras.
Rick Guidotti é Destaque no Curso “Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global”
Em um evento exclusivo que promete ser uma experiência transformadora, Rick Guidotti, o visionário fundador da ONG Positive Exposure, estará compartilhando sua jornada e insights com uma audiência selecionada. Este encontro faz parte do curso inovador “Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global“. A iniciativa, que começa hoje (20/2), às 10h é do Centro de Pesquisa e Formação do Sesc São Paulo. O curso integra a programação comemorativa do Dia das Doenças Raras, a ser celebrado em 29 de fevereiro. Detalhes do Evento e o que Esperar O curso, com curadoria do pesquisador Cláudio Cordovil Oliveira (ENSP/Fiocruz) é estruturado para fornecer uma compreensão aprofundada e multifacetada ...
Câmara dos EUA Veta QALYs em Programas Federais de Saúde
A medida visa prevenir discriminação contra pessoas com deficiências, doenças raras e doenças crônicas, assegurando tratamentos fundados na equidade
Sul Lidera Ranking de Processos/Médico
levantamento fornece insights importantes para profissionais da área da saúde, ajudando-os a entender os riscos legais e a planejar suas atividades com maior segurança
Preços justos: ONG holandesa lança Monopoly – Edição Medicamentos
Com uma atuação satírica do humorista e apresentador holandês Roel Maalderink em campanha da ONG Wemos, a fictícia empresa farmacêutica Katjing Farma lança um jogo inédito: Monopoly: Edição Medicamentos. Este vídeo revela como, na arena atual do comércio de medicamentos, a busca por ganhos astronômicos ofusca a essencialidade da saúde. A campanha representa mais uma iniciativa na luta por transparência na formação de preços de medicamentos. Pressão sobre o Acesso a Tratamentos Conforme relatado pela Wemos, a disponibilidade de tratamentos e medicamentos está cada vez mais asfixiada, inclusive nos Países Baixos. Companhias farmacêuticas monopolizam inovações terapêuticas, impondo preços exorbitantes e nebulosos. O preço proibitivo de fármacos ameaça excluí-los de listas ...
Revolução na Saúde: Europa Desafia Big Pharma
Organizações e especialistas na Europa defendem a criação de uma indústria farmacêutica pública para garantir acesso equitativo a medicamentos e reduzir a dependência de empresas privadas.
Preços Justos de Medicamentos São Tema de Fórum da OMS
A Organização Mundial da Saúde (OMS) convocou especialistas e partes interessadas de todo o mundo para o Fórum de Preços Justos de 2024, uma iniciativa global destinada a melhorar o acesso a medicamentos e produtos de saúde através da promoção de preços justos.
Cláudio Cordovil
Novos apelos por transparência nos preços dos medicamentos
A transparência de preços foi um tema importante na agenda do recente Fórum de Preços Justos da Organização Mundial de Saúde (OMS), com uma plenária dedicada ao assunto.
Carin Uyl-de Groot: Um algoritmo para preços justos de medicamentos de alto custo
Entrevista com Carin Uyl-de Groot sobre um mercado de medicamentos mais justo, enfocando transparência, acessibilidade e cooperação internacional.
Quimioterápicos e medicamentos órfãos: Reduzindo preços para acesso global
Explore soluções para os altos preços de medicamentos oncológicos, enfocando transparência, acesso igualitário e cooperação internacional.
Evento: Saúde Pública e Direitos Humanos – Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global
Junte-se a nós em um evento pioneiro que une especialistas renomados para discutir sobre saúde pública, direitos humanos, doenças raras, e o poder do advocacy global.
SBGM: PL Ameaça Ética em Pesquisas Clínicas
O que há de novo: A Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM) expressa preocupação com o PL 7082/2017, focando na extinção da CONEP e no acesso limitado a novas medicações pós-estudo. 🚨Aprovado na Câmara dos Deputados, o PL segue para o Senado. Por que isso importa: A posição da SBGM destaca a importância da ética e da proteção aos participantes em pesquisas clínicas. A extinção da CONEP e restrições no acesso a medicamentos podem afetar negativamente a saúde dos participantes. 💊👥 O quadro geral: Clique aqui para continuar lendo
Minas Gerais Amplia Teste do Pezinho a Partir de 30/1
Minas será o primeiro estado de alta população a rastrear AME pelo SUS, com um investimento de R$12 milhões.
Precisamos Redefinir Lucros na Indústria Farmacêutica
A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações.
Europa Retira Translarna para Distrofia Muscular de Duchenne
A decisão impacta diretamente pacientes com DMD na Europa, que perdem uma opção de tratamento
Hapvida: Queda na Bolsa Após Descumprir Ordens Judiciais de Medicamentos
A Hapvida enfrenta uma queda acentuada no mercado após ser investigada por não cumprir ordens judiciais relacionadas a medicamentos e tratamentos.
Estudo Revela Desafios em Doenças Raras no Reino Unido
Esta pesquisa destaca a necessidade urgente de melhorar a coordenação dos cuidados para doenças raras, crucial para o bem-estar físico e psicológico dos afetados.
Reduzindo Custos de Terapias Genéticas e Celulares no Sul Global
Pesquisadores em países de baixa e média renda estão desenvolvendo propriedade intelectual própria e escalando a produção local para tornar terapias genéticas e celulares mais acessíveis
Carta Aberta ao Dr. Salmo Raskin: A Humanidade e o Conflito Israel-Hamas
Assistindo o telejornal Hoje, da TV Globo, em sua edição de 9 de janeiro de 2024, pude verificar (para minha surpresa) que minha posição sobre o conflito Israel-Hamas é idêntica à atualmente manifestada pelo governo norte-americano. A única diferença é que, com uma mão, os EUA enchem Israel de recursos e apoio político para o prolongamento do combate e, com outra, tentam conduzir o premier israelense para a turma do “Deixa disso”. Você pode comprovar o que digo aos 44:22 deste vídeo abaixo. https://globoplay.globo.com/v/12252420/ Senão vejamos: A afirmação de que “é preciso proteger os civis de Gaza e permitir que ajuda humanitária chegue até eles”, como defendida pelo governo norte-americano e ...
FDA Aprova Primeira Terapia CRISPR para Talassemia-Beta
Esta aprovação representa um avanço fundamental na terapia genética, oferecendo esperança a pacientes com talassemia-beta. Além disso, destaca o crescente impacto da tecnologia CRISPR na medicina moderna.
Saúde: Doenças raras têm novo coordenador geral
A nomeação põe fim a um imbroglio que foi acompanhado por este blog no qual o DOU dava conta de que o sr Allison Maciel de Faria seria o então coordenador e o sr Natan se apresentava publicamente como tal. Um caso inédito de um coordenador de fato e um de direito.
O Deserto dos Tártaros: Uma Metáfora para a Inércia em Doenças Raras
Análise da inércia na saúde pública brasileira em doenças raras através da metáfora contida em 'Deserto dos Tártaros' de Dino Buzzatti
Descumprimento da Lei 14.154/21 Prejudica Neonatos
Falhas na implementação dessa lei impedem diagnósticos precoces de doenças graves em recém-nascidos, como a Atrofia Muscular Espinhal (AME).
Aprovação do Zolgensma: Processo Normal, Diz Infarmed
Rui Santos Ivo, presidente do Infarmed afirma que não sofreu pressões para autorizar o uso do Zolgensma® no tratamento das gémeas luso-brasileiras com atrofia muscular espinhal.
Desafios e Potencial da Inteligência Artificial em Doenças Raras
Estudo publicado em Intractable & Rare Diseases Research fornece uma revisão abrangente sobre o uso da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras, identificando desafios, áreas terapêuticas e métodos utilizados. 📊
Arnaldo Duran, Jornalista com Doença Rara, é Demitido pela Record
A demissão de Duran destaca a realidade das pressões financeiras no jornalismo e a vulnerabilidade de profissionais com doenças raras no mercado de trabalho.
A Inclusão do Paciente no Desenvolvimento de Medicamentos
Historicamente, pacientes tinham um papel passivo no desenvolvimento de medicamentos. Contudo, essa realidade está mudando rapidamente, com esforços crescentes para envolver pacientes ativamente no processo.
Ministra Alerta: Riscos na PEC do Plasma
O que há de novo: 🚨 Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, critica a PEC do Plasma por potenciais riscos à segurança do sangue no Brasil, destacando a qualidade e a disponibilidade do produto para transfusões e hemoderivados. Por que isso importa: 📊 A PEC pode alterar o processamento de sangue, afetando a autossuficiência do Brasil em hemoderivados e colocando a saúde pública em risco. O quadro geral: Continue lendo
Perda de Controle Muscular Afeta Carreira de Céline Dion
A irmã de Céline Dion, Claudette, revela a luta da cantora com a síndrome da pessoa rígida, uma condição neurológica ultrarrara que causa rigidez muscular e espasmos.
O Efeito Dominó do NICE nas Políticas de Saúde Mundiais
O relatório "NICE Enough?" do Office of Health Economics revela a influente marca do NICE nas decisões de saúde globais. 🌐 As descobertas do estudo enfatizam a reverberação das decisões do NICE além das fronteiras do Reino Unido, moldando a saúde pública em diversos países. Isso ressalta a importância da análise crítica e da adaptação dessas influências nos contextos nacionais. 🚀
O cinismo na vida social e no meio acadêmico
Recentemente, tive uma experiência no âmbito acadêmico que me impeliu a uma reflexão intensa acerca do conceito de “razão cínica”, tal como discutido pelo filósofo alemão Peter Sloterdijk em sua obra seminal, “Crítica da Razão Cínica”. Esse episódio, entrelaçado com a organização de um evento e um conflito interpessoal, me fez testemunhar comportamentos que suscitaram questionamentos sobre a ética e a transparência nas interações acadêmicas. Na ocasião, ao convidar um colega acadêmico para um evento sob minha coordenação, confidenciei a ele um impasse persistente com outro colega, conhecido de ambos. Aguardava uma confirmação no dia subsequente sobre sua participação, conforme o acordado. Contudo, o que emergiu foi a suspeita de ...
Influência Financeira da Big Pharma em Associações de Pacientes
O que há de novo: A indústria farmacêutica doou pelo menos cerca de 30 bilhões de reais para mais de 20 mil associações de pacientes entre 2010 e 2022. 💰 Por que isso importa: Esses financiamentos levantam preocupações sobre possíveis conflitos de interesses e influência nas políticas de saúde defendidas pelas associações beneficiadas. 🤔 O quadro geral: Clique aqui para saber mais
Virginie Bros-Facer: A Nova Líder na Luta Contra Doenças Raras na Europa
Em um anúncio significativo para o mundo da saúde, a EURORDIS-Rare Diseases Europe, uma organização proeminente focada em doenças raras, revelou na quinta-feira (15/12) a nomeação de Virginie Bros-Facer como sua nova CEO,
Casa de Saúde para Doenças Raras Abre em Taubaté
A Casa de Saúde Nossa Senhora dos Raros, dedicada a tratar doenças raras, foi inaugurada em Taubaté. Essa unidade representa um marco no tratamento de condições raras, oferecendo especialidades múltiplas e acesso facilitado. 💡 A parceria com voluntários e o SUS amplia o alcance e a eficiência do atendimento.
Rio de Janeiro: Nova Lei Exige Transparência no Teste do Pezinho
A Lei 10.205/23 (RJ) torna obrigatória a informação aos pais sobre doenças detectáveis e não detectáveis pelo teste do pezinho.
Direitos Humanos: DUDH completa 75 anos !
Em um mundo assolado por conflitos, agravamento da pobreza e fome, e intensificação das desigualdades, a frase inicial da Declaração Universal dos Direitos Humanos, "Todos os seres humanos nascem livres e iguais em dignidade e direitos", ressoa com a mesma importância de 75 anos atrás, conforme ressalta o Secretário-Geral da ONU para o Dia dos Direitos Humanos (10 de dezembro). Este documento histórico, que consagra os direitos inalienáveis a que todos têm direito como seres humanos, será comemorado com um evento de alto nível de dois dias em Genebra e várias celebrações na ONU em Nova York.
Reino Unido Autoriza Terapia Gênica para Anemia Falciforme
O que há de novo: O Reino Unido aprovou a primeira terapia gênica, Casgevy®, usando tecnologia CRISPR para tratar anemia falciforme. 🚀 Por que isso importa: Esta autorização marca um passo significativo na medicina genética, potencialmente mudando a vida de pacientes sem opções de tratamento convencional. 🌟 O quadro geral: Clique aqui para saber mais
Subcomissão de Doenças Raras Faz Balanço de 2023
A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRARAS) concluiu suas atividades de 2023 destacando a fiscalização do teste do pezinho.
Polêmica em Pesquisa Clínica: Direitos de Voluntários em Risco
A Câmara dos Deputados aprovou um projeto que limita a atuação do Conselho Nacional de Ética em Pesquisas (Conep) em pesquisas clínicas.
John Crowley: De Pai Herói a Lobista na Biotecnologia
Do que se trata: 🌐 John Crowley, após tentar salvar seus filhos com medicamentos inovadores, agora almeja revitalizar a indústria biotecnológica. Por que isso importa: 🚀 Diante de desafios regulatórios e céticos investidores, Crowley busca impulsionar avanços médicos e políticas favoráveis à biotecnologia. Sua experiência pessoal e profissional o torna uma voz influente no setor. O quadro geral: Clique aqui para saber mais Texto criado por agente de IA especialmente desenvolvido por Cláudio Cordovil para o blog “Academia de Pacientes”
Portugal: Tratamento Incomum de Gêmeas Brasileiras Sob Suspeita
Um caso polêmico envolvendo tratamento médico caro e obtenção rápida de nacionalidade portuguesa para gémeas luso-brasileiras está sob investigação.
Diagnósticos Genéticos: Entre a Promessa e o Perigo dos Falsos Positivos
Para condições genéticas raras, como a síndrome de Prader-Willi ou Wolf-Hirschhorn, que ocorrem em cerca de 1 em 20.000 nascimentos, a situação é semelhante. Um teste com taxa de falso positivo de 1% geraria muitos resultados positivos incorretos, tornando o teste praticamente inútil sem fatores de risco adicionais ou sintomas.
Câmara Aprova Regras para Pesquisa Clínica com Humanos
O projeto, ora proposto pelo deputado Pedro Westphalen, mas que tramitava desde 2015, detalha direitos e deveres para participantes voluntários, pesquisadores, patrocinadores e entidades envolvidas nas pesquisas. As normas agora exigem, segundo matéria veiculada pela Câmara, que as pesquisas cumpram critérios éticos e científicos rigorosos, incluindo o respeito aos direitos, à segurança e ao bem-estar dos participantes, assim como a privacidade e o sigilo de suas identidades.
FDA Investiga Possíveis Riscos em Terapias CAR-T
O que há de novo: A FDA está avaliando 19 casos de câncer no sangue em pacientes tratados com terapias CAR-T. 🚨 Por que isso importa: Esta investigação evidencia a necessidade de monitoramento contínuo dos tratamentos avançados, mesmo após a aprovação. A segurança dos pacientes permanece como prioridade na medicina moderna. 🩺💡 O quadro geral: Clique aqui para saber mais
A Evolução da Percepção de Deficiência e o Impacto no NIH
O que há de novo:O National Institutes of Health (NIH) está considerando revisar sua declaração de missão, eliminando linguagem que poderia ser percebida como capacitista 📝🔄. Por que isso importa:Esta mudança reflete uma evolução significativa na compreensão da deficiência, alinhando-se com visões modernas que veem a deficiência como parte da diversidade humana, não como uma falha a ser corrigida 🧭🌈. O quadro geral: O National Institutes of Health (NIH) é uma agência federal dos Estados Unidos dedicada à pesquisa médica, reconhecida mundialmente por seu papel crucial na promoção da saúde e no combate a doenças. Com um orçamento anual de cerca de 45 bilhões de dólares, o NIH financia e ...
ONG desafia AbbVie em tribunal holandês
A Fundação de Responsabilidade Farmacêutica (PAF) alega que as práticas da AbbVie violam a legislação de concorrência holandesa 🏦 e os princípios dos direitos humanos 👥, ressaltando o impacto dos altos custos dos medicamentos no sistema de saúde 🏥.
‘Dividir e Conquistar’: Impacto nas Doenças Raras e Política
A divisão entre coalizões de associações de pacientes no Brasil espelha essa estratégia, impactando negativamente o advocacy e a representação política.
USP: Rede colaborativa vai diagnosticar e tratar pessoas com doenças raras
A criação do Cigen destaca-se pela integração de avanços em genética e genômica, e enfrentará desafios como a redução de preços dos exames genéticos e a criação de um biobanco
Conselho Nacional de Saúde alerta a sociedade sobre o PL 7082/2017
A aprovação do PL 7082/2017 vai afetar a autonomia dos Comitês de Ética em Pesquisa e modificar o acesso dos participantes de pesquisa a medicamentos pós-estudo, segundo o Conselho Nacional de Saúde.
‘Academia de Pacientes’ inova com ‘Essence Focus’: para quem quer ir direto ao ponto
Essence Focus®, um assistente de escrita compacto e poderoso especialmente desenvolvido por Claudio Cordovil para o seu blog Academia de Pacientes
Doenças Raras Não Diagnosticadas: Avanços e Desafios
No complexo campo da medicina, uma área de crescente interesse é o estudo das doenças genéticas raras. Estas condições, frequentemente desafiadoras, estão agora no foco dos Programas Internacionais de Doenças Não Diagnosticadas (UDPs). Estes programas representam um avanço significativo na busca por diagnósticos e tratamentos para doenças até então sem solução.
PL 7082/2017: Frente pela Vida lança manifesto de apoio ao Sistema CEP-CONEP
A Frente pela Vida, representando várias entidades brasileiras, expressa forte oposição ao Projeto de Lei 7082/2017, destacando riscos para a ética em pesquisa e saúde pública.
Audiência pública discute desafios na genética clínica do SUS
Mara Gabrilli ressaltou que a audiência era parte do plano de trabalho de 2023, focado em aprimorar o acesso ao diagnóstico e a relevância da genética clínica nesse contexto.