🔬 A Capricor Therapeutics decidiu ousar e está buscando uma aprovação antecipada da FDA para sua terapia com células-tronco, deramiocel, destinada a melhorar a função cardíaca em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essa escolha chega após a aprovação de uma terapia similar da Sarepta, que se beneficiou do afrouxamento das normas da FDA para doenças raras. Resultado? 📈 As ações da Capricor dispararam cinco vezes em valor desde setembro! Quem informa é Adam Feuerstein, da STAT.
🧬 O deramiocel é feito a partir de células-tronco de corações saudáveis, prometendo ajudar na regeneração dos músculos cardíacos e esqueléticos danificados por Duchenne. Se aprovada, a terapia seria a primeira focada especificamente na cardiomiopatia associada à DMD, podendo ser combinada com outros tratamentos. Em estudos prévios, foi mostrado que o deramiocel melhora a função de contração cardíaca, embora os dados da fase inicial não sejam super consistentes.
👩⚕️ A CEO da Capricor, Linda Marbán, afirma que a empresa está confiante de que a FDA agora vê o “conjunto da obra” ao avaliar terapias para doenças raras. Ela acredita que os dados acumulados do estudo HOPE-2, com três anos de acompanhamento dos participantes, são sólidos e que a FDA está mais aberta para discutir aprovações baseadas em resultados de longo prazo, mesmo antes da finalização do próximo estudo, o HOPE-3.
🗓️ A Capricor pretende completar a submissão do deramiocel até o final do ano, esperando uma resposta da FDA no início de 2025. Se aceita, a revisão terá prioridade, e uma decisão pode vir até o meio do ano. Isso coloca pressão na FDA, já que a próxima fase de testes com mais dados robustos será concluída apenas no fim de 2025.
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