O que a Resolução da ONU sobre doenças raras representa para a Europa?

A primeira resolução da ONU sobre pessoas com doenças raras abre caminho para o Plano de Ação para Doenças Raras da Europa No dia 16 de dezembro, a Assembleia Geral das Nações Unidas adotou a primeira Resolução  sobre os desafios enfrentados pelas pessoas que vivem com uma doença rara e suas famílias.’ Este marco é uma manifestação do desejo genuíno de 300 milhões de pessoas que vivem com doenças raras em todo o mundo de serem reconhecidas, e um compromisso formal dos 193 Estados-Membros da ONU, incluindo os 27 Estados-Membros da União Europeia, de apoiar políticas para promover e proteger os direitos de todas as pessoas que vivem com uma doença rara, bem como de suas famílias. De modo notável, todos os Estados-Membros da União …

Leia mais

Síndrome de Ehlers-Danlos, uma doença invísivel (mas dolorosa)

Na semana passada, publicamos aqui uma resenha sobre filme com direção sensível que trata da Síndrome de Ehlers-Danlos (SED). Na ocasião, ao final do post, convidei as pessoas interessadas e que vivem com esta síndrome a darem seu testemunho. Amanda Talita Santos atendeu a nosso chamado. E nos dá um depoimento muito esclarecedor e generoso. Ela nos autorizou a divulgar seu nome. Amanda é, assim, uma advocate da SED, uma pessoa que educa comunidades e profissionais de saúde sobre seus sintomas e condições relacionadas a esta síndrome, e como viver com estes Amanda é parte desta legião de pessoas incríveis que tenho o privilégio de conhecer desde 2007 que, embora vivendo seu drama pessoal indizível com uma doença, não se furta a colocar a boca …

Leia mais

Ehlers-Danlos: Documentário destaca drama das necessidades médicas não-atendidas

Nossa equipe de pesquisa tem estado muito ocupada ao longo dos últimos meses conduzindo pesquisas primárias, falando com stakeholders e líderes no espaço de inovação social farmacêutica e trabalhando para cumprir nossos objetivos de pesquisa. No entanto, chamar a atenção para as necessidades médicas não-atendidas ainda é uma prioridade em nossos afazeres. No Canadá, nossa equipe continua a trabalhar para estabelecer uma melhor compreensão de como casos anteriores de inovação social farmacêutica podem funcionar para preparar o caminho para financiamento futuro e arranjo de inovação para que os pacientes com doenças raras possam ter acesso mais rápido e melhor aos tratamentos, e como o incremento na pesquisa neste espaço pode ser estimulado. Recentemente, ouvimos falar de um documentário cativante, baseado na experiência de um paciente, …

Leia mais

Fenilcetonúria: NHS assina acordo com TEVA para produção de versão genérica de Kuvan para todos os pacientes elegíveis

Em um novo e interessante acordo, o NHS Inglaterra concordou em disponibilizar o dicloridrato de sapropterina (Kuvan), juntamente com um novo programa de testes genéticos, para todos os pacientes elegíveis com fenilcetonúria (PKU). Cerca de 2.300 pessoas na Inglaterra têm o raro distúrbio hereditário que os obriga a seguir uma dieta altamente restrita e pobre em proteínas. O medicamento foi aprovado na Europa em dezembro de 2008 e é reembolsado em muitos países. O acesso, entretanto, era extremamente limitado na Inglaterra. Em fevereiro de 2021, o NICE recomendara o uso do Kuvan da BioMarin para crianças até 18 anos. Em agosto de 2021, o instituto estendeu a recomendação a mulheres grávidas e pacientes de até 22 anos. Naquela época, Meindert Boysen,  Chefe Executivo Interino e …

Leia mais

Visit Us
Tweet
error: Corta e cola, não!