Trikafta: luta de doentes raros no Brasil atinge novo patamar

Do advocacy ao ativismo? O confronto entre associações de pacientes e a indústria farmacêutica (aqui representada pela empresa Vertex Pharmaceuticals) no caso Trikafta®, pode sinalizar uma mudança de fase nas outrora plácidas (e muitas vezes suspeitas) relações entre estes dois atores em solo brasileiro.

Resta saber se tal despertar da consciência cidadã dos pacientes com fibrose cística poderá ser extrapolado para outras associações de pacientes, representando outras enfermidades pouco frequentes. Afinal, preços muitas vezes extorsivos de medicamentos não são problema limitado à fibrose cística.

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Doenças genéticas contribuem com 41% das mortes infantis

Em um estudo publicado no dia 9 de fevereiro no JAMA Network Open, os pesquisadores do Rady Children’s Institute for Genomic Medicine (RCIGM) descobriram que a contribuição de doenças genéticas para as mortes infantis foi maior do que a anteriormente reconhecida. De 112 óbitos infantis avaliados, as doenças genéticas de locus único (mendelianas) foram consideradas … Ler mais

Como a Itália está se saindo no acesso a medicamentos órfãos?

Como está a Itália está se saindo em termos de acesso a medicamentos órfãos? Muito bem, de acordo com um novo relatório do Observatório Farmaci Orfani (OSSFOR; Observatório de Medicamentos Órfãos), embora haja espaço para melhorias. Dos 130 medicamentos órfãos licenciados pela EMA até o final de dezembro de 2021, 122 (94%) estavam disponíveis na … Ler mais