ESPECIAL: Doenças Raras: Para onde vamos?

 

A discussão sobre a melhoria de acesso a diagnóstico e tratamentos pelos pacientes de doenças raras ganhou força nos debates públicos nos últimos anos, com o apoio e engajamento de parlamentares e gestores públicos com o intuito de discutir e buscar soluções para uma equação bastante complexa.

A que busca equilibrar:

  • as limitações dos sistemas de saúde, e;
  • a necessidade de atender adequadamente às demandas dos pacientes com custos cada vez mais altos, decorrentes do progresso científico e do avanço tecnológico dos tratamentos.

Estima-se que existam cerca de 7 mil doenças raras que acometem cerca de 560 milhões de pessoas. Desse total, calcula-se que aproximadamente 13 milhões estejam no Brasil e que demandam assistência do Sistema único de Saúde.

Em 2014, o Brasil formalizou a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS) com a publicação da Portaria GM/MS nº 199/2014.

O que é uma Portaria?
Portarias são atos administrativos internos pelos quais os chefes de órgãos, repartições ou serviços expedem determinações gerais ou especiais a seus subordinados , ou designam servidores para funções e cargos secundários.

O processo de construção da Portaria foi um trabalho em conjunto entre técnicos do Ministério da Saúde, especialistas da área de doenças raras e grupos de apoio de pacientes.

A Portaria é considerada um marco para o Brasil no cuidado e tratamentos das pessoas com doenças raras. Ela criou uma rede organizada em torno de serviços de atenção especializada e de referência no sistema público de saúde.

Ela resultou ainda na ampliação do número de tecnologias incorporadas ao SUS, do número de protocolos clínicos elaborados, e na criação de políticas públicas estaduais e municipais, visando o cuidado das pessoas com doenças raras e o seu diagnóstico precoce.

Os avanços trazidos pela Portaria 199/2014 são inegáveis, mas o país ainda precisa superar inúmeros desafios para prover todos os cuidados e atender a necessidades dos pacientes com doenças raras.

Atualmente, há 17 serviços de saúde habilitados para diagnosticar/tratar de pacientes com doenças , distribuídos em 11 estados e no Distrito Federal, sendo 16 de referência (SRDR) e dois de atenção especializada (SAEDR) – o Hospital Universitário Walter Cantídio, no Ceará, possui uma dupla habilitação. A região Norte do país não conta com nenhum serviço habilitado (Ver figura abaixo).

Clique aqui para ampliar a imagem abaixo
Dados até maio de 2020. Fonte: Interfarma

Ao longo dos próximos dias, você terá no blog Academia de Pacientes uma avaliação da implementação da Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, destacando os avanços alcançados até o momento e os desafios que se colocam para:

  •  governos,
  • centros de atendimento,
  • profissionais,
  • portadores de doenças raras e seus familiares.

O cenário avaliado é complexo, e desafia autoridades de saúde e todos os segmentos envolvidos com a questão das doenças raras, incluindo a indústria.

Esta série de posts oferece um conjunto de dados e recomendações que podem contribuir para uma compreensão ampla da Portaria GM/MS nº 199/2014 e para a reflexão de gestores públicos e formuladores de políticas e normativas com o objetivo de um aperfeiçoamento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no SU

Nas próximas semanas, serão tratados os seguintes tópicos (clique no sinal (+)):

Considerações preliminares
* Histórico da Portaria nº 199/2014
* A Política de Atenção às Pessoas com Doenças Raras
A rede de cuidados : avanços e desafios na sua estruturação
*Habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada
*A coordenação da rede de cuidado
*O financiamento dos serviços habilitados
*O processo de habilitação dos serviços
*A produção dos serviços habilitados
O cuidado dos pacientes: Avanços e desafios
* Acesso ao diagnóstico
* Acesso a tecnologias
* Elaboração e atualização de protocolos clínicos
A voz dos stakeholders
*Percepções gerais sobre a Portaria 199/2014
*Desafios identificados pelos entrevistados
Recomendações
Saiba mais:

Por que uma portaria para doenças raras não basta?

Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!

A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor.

Qual é a situação do ‘remédio mais caro do mundo’ na Europa?

NEIL GRUBERT

Negociar o acesso ao mercado para “a droga mais cara do mundo” (como a terapia gênica Zolgensma da Novartis tem sido rotineiramente descrita)  nunca foi fácil. Nem era provável que os países adotassem as mesmas abordagens e chegassem a decisões semelhantes.

O quadro abaixo apresenta uma lista não-exaustiva  dos principais desenvolvimentos de acesso em alguns dos principais mercados da Europa.

Um dos pontos mais fundamentais a considerar é que o preço oficial da “droga mais cara do mundo” – cerca de € 2 milhões (ou aproximadamente 13 milhões de reais) – é provavelmente muito mais alto do que o preço líquido final que será negociado na maioria dos países.

O reembolso (ou incorporação a sistemas de saúde)  pode exigir um desconto substancial, pagamentos em prestações ou restituição da importância empregada se as metas de resultados não forem atingidas. A Novartis desenvolveu seu programa “Dia Um” para antecipar essas necessidades (bit.ly/38ST8yO) (em inglês) . Além disso, dependendo da duração dos efeitos do Zolgensma, este tratamento único pode se revelar mais barato ao longo de todo o curso da doença do que a terapia continuada.

Os pagadores europeus, no entanto, ainda estão preocupados com a incerteza associada ao Zolgensma. Como resultado, o uso da terapia pode exigir a aprovação de um comitê nacional multidisciplinar e a coleta de evidências do mundo real. O acesso ao mercado ´para Zolgensma permanecerá um alvo móvel por algum tempo.

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Legenda da figura

ATS = Avaliação de Tecnologias em Saúde

CEESP = Comitê Econômico e de Saúde Pública da França

SMR = Benefício Médico Efetivo

AMNOG = Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG, tradução: “Lei da Reorganização do Mercado Farmacêutico”) é uma lei alemã relacionada à comercialização de produtos farmacêuticos na Alemanha. Exige que os fabricantes de medicamentos apresentem evidências ao Comitê Conjunto Federal para mostrar que seus novos produtos são mais eficazes do que os anteriores.  Credita-se a esta lei a redução dos custo em saúde na Alemanha. 

RCEI = Razão de Custo-Efetividade Incremental

TLV = A Agência de Benefícios Odontológicos e Farmacêuticos (TLV) é uma agência do governo central sueco cuja atribuição é determinar se um produto farmacêutico, dispositivo médico ou procedimento de atendimento odontológico deve ser subsidiado pelo Estado. Também determina as margens de varejo para todas as farmácias na Suécia, regulamenta a substituição de medicamentos nas farmácias e supervisiona certas áreas do mercado farmacêutico.

Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos toda segunda-feira, neste blog. 

Câmara discute PL sobre compartilhamento de risco: Mas já começa mal

Tramita desde o dia 2 de  março na Câmara dos Deputados o Projeto de Lei 667/2021, de autoria do deputado Eduardo da Fonte (PP-PE)  que altera a lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 e cria o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) para a incorporação de novas tecnologias em saúde. No entanto, o dispositivo legal que promete ser a solução para que pessoas que vivem com doenças raras tenham acesso mais oportuno a terapias inovadoras e de alto custo já enfrenta críticas da parte de especialistas.

Antes de tratarmos das críticas, convém explicar melhor o que seriam ACRs. Neles, o Estado concorda com a incorporação temporária de novo medicamento (incorporação condicionada), enquanto a indústria farmacêutica aceita receber um preço pelo produto que será determinado conforme o desempenho do mesmo em reais condições de uso. Trata-se de um contrato de caráter inovador, na medida em que foge às etapas tradicionais dos processos de análise, incorporação e precificação de fármacos, como aquelas empregadas pelos órgãos vinculados à assistência farmacêutica no SUS.

De um modo geral, todas funcionam com o mesmo princípio. A coleta adicional de informações sobre medicamentos e outras tecnologias em saúde a posteriori, enquanto permite–se seu acesso pela população, integral ou parcial; livre ou controlado.

As informações complementares a serem reunidas e coletadas nesta modalidade de contrato podem envolver:

  • impacto orçamentário
  • benefícios clínicos
  • desempenho em reais condições de uso do medicamento
  • relação de custo-efetividade
  • ou ampliação e aperfeiçoamento de acesso à saúde.

Através dos ACRs, as partes (Estado e indústria farmacêutica) firmam um acordo no qual manifestam concordância sobre o fato de a definição do preço do medicamento ou outra tecnologia se dar no futuro, conforme resultados provenientes de suas reais condições de uso por um prazo determinado. Seu desempenho será medido em termos de desfechos alcançados para a saúde, como ocorre normalmente nas Avaliações de Tecnologias em Saúde.

Em abril de 2019, o Ministério da Saúde anunciara, com pompa e circunstância, um projeto-piloto para um ACR envolvendo  nusinersena, comercializado sob o nome comercial Spinraza, pela Biogen,  para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal tipos 2 e 3.  O sonho durou pouco. Em agosto de 2020 a empresa veio a público anunciar o fim das negociações com o governo para o referido projeto-piloto. Mais adiante, o Ministério da Saúde, com explicações pouco convincentes a justificar a inopinada decisão, confirmou o encerramento das tratativas em curso.

Mais tarde especulou-se que as verdadeiras razões para o fim do projeto teriam a ver com a possibilidade de o mesmo suscitar insegurança jurídica, na perspectiva do governo.

Agora, surge a notícia do PL 667/2021, mas que já apresentaria problemas na visão dos especialistas. Eles argumentam que o conceito de compartilhamento de risco não está explicitado no referido PL. Segundo estes analistas haveria necessidade de se tipificar adequadamente o que está se chamando neste caso de “compartilhamento de risco” para distingui-lo do que está disposto em outras normas já existentes em nossa legislação que permitem alteração contratual e mudança na incorporação tecnológica em saúde. Este é o caso da advogada e pesquisadora em saúde pública, Renata Curi Hauegen.  Há também quem argumente que o PL confunde “compartilhamento de risco” com atualização de PCDT.

Seria recomendável que deputados consultassem especialistas no ramo antes de se aventurarem a redigir projetos de lei desta natureza, que, se malfeitos, não terão a utilidade e eficácia tão ansiada pelas pessoas que vivem com doenças raras. Serão mera perda de tempo. E os pacientes não podem mais esperar. 

Amanhã, dia 19 de março, a Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos (SCTIE)  promove uma audiência pública às 14h para ouvir a sociedade sobre a proposta de incorporação do nusinersena (Spinraza) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos tipos 2 e 3.

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Para saber mais:

Acordos de compartilhamento de risco: esperança para os raros

 

 

Conitec abre consulta pública para doença de Pompe

 

Foi publicada na edição de ontem do Diario Oficial da União o anúncio da abertura de consulta pública pela Conitec de consulta pública para manifestação da sociedade civil sobre a  à proposta de incorporação da alfa-alglicosidase como terapia de reposição enzimática na doença de Pompe de início tardio apresentada pela Sanofi Medley Farmacêutica Ltda.

Fica estabelecido o prazo de 20 dias, a partir de hoje para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas.

Maiores informações você encontra no site da Conitec.

 

Apenas 41% dos medicamentos órfãos na Itália têm grau pleno de inovação

NEIL GRUBERT

Apenas 41% dos medicamentos órfãos avaliados pela AIFA, a Agência Italiana de Medicamentos, nos últimos anos, foram considerados como oferecendo um grau completo de inovação. A avaliação é baseada em três critérios: necessidade clínica não atendida, grau de benefício terapêutico adicional e qualidade da evidência. As drogas podem ser julgadas por oferecer inovação total, inovação qualificada ou nenhuma inovação.

Os medicamentos que oferecem inovação total têm inclusão garantida nos formulários regionais, são cobertos por dois fundos para medicamentos inovadores (com um orçamento anual combinado de € 1 bilhão) e estão isentos da obrigação de retorno e do desconto legal de 5%. A inovação qualificada garante apenas a cobertura do formulário regional.

Dos 29 medicamentos órfãos avaliados entre maio de 2017 e junho de 2020, 12 (41%) foram considerados como oferecendo inovação total, 9 (31%) inovação qualificada e 8 (28%) nenhuma inovação.

A AIFA concluiu que o nível de necessidade clínica não atendida é máximo para seis medicamentos órfãos (21%), importante para 10 (34%) e moderado para 10 (34%).

Nenhum medicamento órfão ofereceu o nível máximo de benefício terapêutico adicional, mas 13 (45%) forneceram benefício terapêutico adicional importante e 11 (38%) ofereceram benefício terapêutico adicional moderado.

A qualidade das evidências foi considerada alta para apenas um medicamento órfão, moderada para 14 medicamentos (48%) e baixa para 10 (34%).

Orphan drugs in Italy vale este-convertido

Nota da redação: Não é o que parece!

Era comum ouvirmos, no passado, representantes de agências do governo brasileiro ligadas à Avaliação de Tecnologias em Saúde usarem o baixo grau de inovação de alguns medicamentos órfãos como pretexto para justificar indiretamente suas decisões de não-incorporação deste ou daquele medicamento ao SUS, ao menos em eventos públicos.

Na verdade, o que se depreende desta história é que o governo italiano (entendendo que pessoas com doenças raras muitas vezes encontram suas necessidades clínicas não-atendidas) considera relevante aprovar medicamentos órfãos para uso em seu sistema público com algum grau de incerteza, que depois será eventualmente solucionada através de acordos de compartilhamento de risco e assemelhados.

Exatamente aquele tipo de solução que fracassou por aqui, deixando os pacientes com menos chances de obter medicamentos que poderiam fazer a diferença em suas vidas. 

É Neil Grubert quem explica: 

Os medicamentos órfãos que não forem considerados inovadores na Itália ficarão em desvantagem por terem negado o financiamento garantido , mas a AIFA claramente acredita que é importante fornecer algum grau de acesso a tratamentos para doenças raras que carecem de alternativas terapêuticas. Além disso, a AIFA faz uso frequente de acordos de compartilhamento de risco para resolver questões de incerteza no momento do lançamento do produto em seu sistema de saúde. A AIFA desenvolveu uma ampla plataforma de registro online para apoiar essa atividade.

Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos toda segunda-feira, neste blog. 

‘SUS da Inglaterra’ aprova Zolgensma, “o medicamento mais caro do mundo”

NEIL GRUBERT

O “medicamento mais caro do mundo” foi aprovado para reembolso pelo NHS Inglaterra (o equivalente ao SUS) após a negociação de um desconto “substancial” no preço de tabela de 1 milhão e 790 mil libras (cerca de 14 milhões de reais). O acordo permite que o NICE (a Conitec britânica) publique uma recomendação preliminar aconselhando o uso do Zolgensma® da Novartis (onasemnogene abeparvovec).

Dada a importância da administração precoce da terapia gênica para atrofia muscular espinhal (AME), o NICE apóia a decisão do NHS da Inglaterra de acelerar a introdução do tratamento antes mesmo da publicação de sua orientação final. O NHS Inglaterra irá agora identificar centros de excelência que possam administrar a terapia com segurança.

O acordo permitirá que algumas crianças que atualmente não atendem aos critérios de elegibilidade do NICE sejam consideradas para tratamento por uma equipe clínica multidisciplinar nacional de especialistas no tratamento de AME. Cerca de 80 crianças a cada ano poderão se beneficiar com a terapia.

O NHS Inglaterra saudou este acordo como o mais recente de uma série de “negócios inteligentes” para cobrir medicamentos inovadores. Exemplos anteriores incluem Kymriah da Novartis (tisagenlecleucel) e Mayzent (siponimod), e Tecartus da Kite (CD3 + transduzido com anti-CD19 autólogo).

A Novartis, em particular, parece interessada em desenvolver uma parceria mais estreita com o NHS.

Nota da Redação: O Secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde do Ministério da Saúde convoca audiência pública prevista para o dia 19 de março de 2021, das 14 às 18 horas, horário de Brasília, para ouvir a sociedade sobre a proposta de incorporação do nusinersena (Spinraza®) para Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos tipos 2 e 3 (início tardio). O principal objetivo é colher elementos que o subsidiem na tomada de decisão no processo de avaliação para a incorporação, ao SUS, do nusinersena para AME tipos II e III (início tardio).

A audiência será online e transmitida ao vivo. A inscrição para a fala é aberta a todos os interessados. Os interessados em participar como oradores deverão preencher o cadastro na chamada pública abaixo, conforme seu segmento. O prazo para as inscrições se encerra no dia 11 de março às 23h59min, horário de Brasília. Será aceita apenas 01 (uma) inscrição por CPF ou CNPJ.

Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos . Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente.