O Supremo Tribunal Federal (STF) está atualmente discutindo a possível aprovação e inclusão do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), um medicamento voltado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), no Sistema Único de Saúde (SUS). No entanto, essa decisão ocorre em meio a preocupações graves sobre a eficácia do tratamento, conforme revelado em um estudo clínico recentemente analisado na revista Nature Medicine, cujas descobertas sugerem que o Elevidys não apresentou resultados significativos em termos de melhora funcional dos pacientes.
Apesar de ter sido aprovado pela FDA nos Estados Unidos, o Elevidys demonstrou um desempenho aquém do esperado em testes clínicos. O estudo EMBARK, que avaliou a eficácia da terapia gênica, mostrou que, após 52 semanas, o medicamento não conseguiu atingir seu principal objetivo: uma melhora significativa na função motora das crianças com DMD. Embora alguns indicadores secundários tenham sugerido pequenas melhorias, os resultados não foram estatisticamente relevantes, o que levanta sérias dúvidas sobre a real eficácia do tratamento.
Apesar disso, o STF, sob a relatoria do ministro Gilmar Mendes, segue discutindo a possível compra do medicamento pelo SUS, com um custo estimado em R$ 17 milhões por paciente. As negociações continuam. Há informações não confirmadas que sugerem que os ministros já foram alertados sobre os problemas revelados pelo estudo da Nature Medicine, que sugere que o Elevidys pode não oferecer os benefícios esperados pelos pacientes e suas famílias. Ao mesmo tempo, os impactos financeiros dessa decisão, caso aprovada, seriam devastadores para o orçamento da saúde pública, somando mais de R$ 1 bilhão se todas as ações judiciais relacionadas forem atendidas.
Eventual desconexão entre as discussões do STF e as evidências científicas sobre a eficácia do Elevidys seria preocupante. O ministro Gilmar Mendes, ao propor novas rodadas de negociação, parece focado na conciliação entre os interesses dos pacientes e os limites do orçamento público. No entanto, a falta de uma análise profunda dos dados clínicos publicados recentemente pode resultar em uma decisão que, além de onerar o SUS, não ofereça o retorno terapêutico esperado para os pacientes com DMD.
Nova audiência no STF sobre o tema já estava agendada para o dia 21 de outubro, às 14h. Esperamos que ela contemple estas informações mais recentes para o acerto na tomada de eventuais decisões.
Ensaios Clínicos do Elevidys Mostram Resultados Modestos, Mas Garantem Aprovação pela FDA
O Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) passou por uma série de ensaios clínicos antes de sua aprovação pela FDA (Food and Drug Administration) nos Estados Unidos. Esses ensaios avaliaram a segurança e a eficácia da terapia. Abaixo estão os principais estudos que embasaram sua análise regulatória:
- Ensaio de Fase 1/2a: Esse ensaio inicial focou em avaliar a segurança e os primeiros sinais de eficácia da terapia gênica em um pequeno grupo de pacientes com DMD. O estudo demonstrou que a droga era capaz de induzir a produção de uma forma funcional da distrofina, proteína ausente nos pacientes com DMD, com efeitos colaterais gerenciáveis. Esse estudo também forneceu dados preliminares sobre os efeitos na estabilização da função muscular.
- Ensaio de Fase 3 – EMBARK: O estudo clínico mais importante e extenso foi o EMBARK já mencionado, um ensaio de fase 3, que foi desenhado para avaliar a eficácia e a segurança do Elevidys em um grupo maior de pacientes. Os participantes foram divididos em dois grupos: um recebeu a terapia gênica e o outro placebo. O principal objetivo era medir a melhora na função motora, especialmente usando a avaliação North Star Ambulatory Assessment (NSAA). Os resultados mostraram que o medicamento não atingiu o objetivo principal de melhora significativa na função motora, mas obteve pequenas melhorias em alguns parâmetros secundários, como tempo para se levantar do chão e velocidade de caminhada.
- Estudos de Extensão Aberta: Além dos ensaios randomizados, o Elevidys também foi avaliado em estudos de extensão aberta, onde pacientes que participaram dos ensaios anteriores continuaram a ser monitorados por mais tempo para se avaliar os efeitos a longo prazo da terapia. Esses estudos fornecem dados adicionais sobre a durabilidade da resposta ao tratamento e a segurança prolongada.
Esses ensaios clínicos forneceram a base para a FDA aprovar o Elevidys nos Estados Unidos, apesar das preocupações sobre a eficácia limitada observada nos testes de fase 3. A aprovação foi concedida com base em evidências de que o Elevidys pode estabilizar a função muscular em alguns pacientes, mesmo que os resultados não tenham sido robustos em termos de melhora significativa da mobilidade.
Esses dados, no entanto, ainda estão sendo amplamente discutidos no meio científico e clínico, especialmente em relação ao custo-benefício da terapia, dado seu alto custo e os resultados clínicos modestos até o momento.