A Portaria 199, que define a política de cuidado para os raros, está em risco?

 

Causou-me estranheza a declaração do deputado Diego Garcia (Podemos-PR), coordenador da Frente Parlamentar das Doenças Raras, em entrevista concedida ao site jurídico Jota no início deste mês (para ler a entrevista, basta preencher um cadastro gratuito) Parece que passou despercebida também das associações de pacientes e pessoas interessadas nos direitos dos doentes raros.

(…) A gente está discutindo a rescisão (sic) da Portaria 199 e estamos ouvindo o Poder Judiciário. Graças a uma articulação da deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC) criamos essa ponte com o Judiciário. Tem juízes federais que estão enviando contribuições para o Parlamento. Um dos nossos objetivos é que a gente tenha tanto êxito nas ações que consiga diminuir o número de judicialização.

Para quem não sabe, a Portaria 199/2014 institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, aprova as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do SUS e institui incentivos financeiros de custeio. Até onde pode-se depreender da declaração do deputado:

  1. Pretende-se revogar a Portaria 199 (portarias não são rescindidas, como afirmou o deputado, talvez buscando um eufemismo).
  2. Criou-se uma “ponte com o Judiciário”. Não se compreende muito bem o que isso queira dizer a não ser, num primeiro momento, uma promiscuidade indevida entre Judiciário e Legislativo.
  3. Não se consegue compreender que tipo de contribuições juízes federais estariam levando ao Parlamento, sem que isso represente grave lesão dos já minguados direitos dos pacientes com doenças raras.

Trocando em miúdos: Desde o século 18, quando da publicação de O espírito das leis, de Montesquieu, preconiza-se a independência dos poderes: Executivo, Legislativo e Judiciário. Nossa Constituição Federal (CF), o manual de instruções do cidadão brasileiro também trata do tema.

Diz o artigo 2º da Constituição Federal (CF): “São Poderes da União, independentes e harmônicos entre si, o Legislativo, o Executivo e o Judiciário”. A CF também indica que o Legislativo é exercido pelo Congresso Nacional – CN (Art. 44), o Executivo pelo presidente da República (Art. 76), e lista os órgãos do Judiciário (Art. 92) e suas responsabilidades.

Diante da declaração do eminente deputado indaga-se: Em que uma conversa entre Judiciário e Legislativo poderá beneficiar doentes raros? Não consigo vislumbrar. Qual o teor destas conversas? Já estão em andamento? A julgar pelos debates em curso sobre judicialização, pretende-se reduzi-la, e não promovê-la. Ora, a redução do direito de pacientes em judicializar suas demandas não atendidas pelo SUS configura-se como grave lesão a seus interesses legítimos. A não ser que se imagine que os juízes agora aprenderão Farmaeconomia aplicada a medicamentos órfãos. Não me parece ser este o caso.

Já não é a primeira vez que se observa uma promiscuidade obscena entre Poderes, com relação ao direito de pessoas vivendo com doenças raras. Anteriormente, constatamos flagrante promiscuidade quando de um convênio celebrado entre o Executivo (Ministério da Saúde) e o Conselho Nacional de Justiça (Judiciário) para a criação do que ficou conhecido como NAT -JUS.

Pelo Termo de Cooperação Técnica firmado entre o Ministério da Saúde e o CNJ em agosto de 2016, os tribunais ou Núcleos de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NAT-JUS) têm à disposição o suporte técnico-científico dos Núcleos de Avaliação de Tecnologia em Saúde (NATS) para a produção de notas técnicas que possam aperfeiçoar o julgamento das demandas judiciais.

Os NATS são estruturas que reúnem, dentro de uma instituição pública ou privada sem fins lucrativos, recursos e profissionais com competência técnica para desenvolver, promover e executar Avaliações de Tecnologias em Saúde, sob demanda da Conitec.

Como se costuma dizer, o diabo mora nos detalhes. Uma das finalidades do NAT-JUS é reduzir a judicialização, única porta de acesso dos doentes raros, na maioria dos casos, a seu direito à assistência farmacêutica especializada. Como os NATS costumam ignorar totalmente as especificidades das doenças raras e dos medicamentos órfãos nas suas recomendações à Conitec (ao menos no que nos é dado a conhecer) e não possuem em seu corpo de técnicos pessoas especializadas nestas peculiaridades, o que se vê é uma potencial chance de o NAT-JUS indeferir os pleitos dos doentes raros em suas demandas judiciais por medicamentos.

A declaração do deputado Diego Garcia é dada no mesmo momento em que estudos foram divulgados mostrando a baixissima adesão dos juízes aos pareceres produzidos pelo NAT-JUS (o que não deixa de ser uma excelente notícia para os raros).

Resta saber o que o sr. Diego Garcia, nesse contexto, entende por estabelecer “uma ponte com o Judiciário”. Com a palavra o nobre deputado e a deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC), citada pelo entrevistado.

Cumpre ressaltar que a Portaria 199 foi produto de ampla discussão e debate com a sociedade civil e com as associações de pacientes, iniciados em 2012.

A suposta revogação da Portaria 199/2014 parece se dar na surdina, sem a atenção devida dos pacientes e das partes interessadas, e principalmente sem sua participação. Como dizem os pacientes: “Nada sobre nós sem nós”.

É hora de investigar melhor o que se passa e lutar pela independência dos poderes, como determina a Constituição Federal, no melhor interesse das pessoas que vivem com doenças raras e de toda a sociedade.

Com a palavra os nobres deputados Diego Garcia e Carmem Zanotto, por ele citada na entrevista.

 

A melhor história de Natal que você vai ler este ano!

As casas de Papai Noel, em Manhattan

 

Há alguns anos publicamos aqui um post que tem feito muito sucesso neste blog (para lê-lo, clique aqui). Recomendamos fortemente que você o leia primeiro, antes de seguir com este post. 

Posteriormente, o New York Times recordou a história de Virginia O’Hanlon, a protagonista do post acima citado, com riqueza de detalhes!

Se você gostou do post que publicamos sobre o Papai Noel naquela ocasião, vai gostar de ler esta continuação da história, publicada no famoso jornal norte-americano, que abaixo reproduzimos. Ela foi publicada originalmente em 24.12.17.

Papai Noel tem uma casa em Nova Iorque, em um prédio com uma colunata em frente à Estação Pensilvânia, onde fica a principal agência postal de Nova Iorque. Deve ser a casa do Papai Noel, porque é onde chegam cartas a ele endereçadas. As cartas vêm de todo lugar, dezenas de milhares delas a cada ano, enviadas por pessoas esperançosas e necessitadas. Todo Natal, novaiorquinos afetuosos se candidatam a serem dublês de Papai Noel. Dirigem-se à agência postal e vasculham as milhares de cartas em busca de pessoas a quem ajudar.

Papai Noel tem outra casa em Nova Iorque, se assim podemos chamar, em um edifício de tijolinhos na Upper West Side que abriga uma pequena escola com cerca de 110 alunos no pré-escolar. A Studio School, como é chamada, tem como endereço oficial a 117 West 95th Street, mas sua construção também engloba o nº 115. Há muito tempo atrás, esta era a casa do dr. Philip O’Hanlon, um médico e legista substituto do Departamento de Polícia.

A casa de Virginia O’Hanlon hoje abriga a Studio School.

Dr. O’Hanlon tinha uma filha de oito anos que, intrigada pelo ceticismo de seus ‘amiguinhos’ lhe indagou sobre a existência de Papai Noel. O pai sugeriu que ela escrevesse uma carta ao New York Sun, um diário popular de sua época. Não tenha dúvidas sobre onde isso foi parar. Em 21 de setembro de 1897, no que se converteu na mais frequentemente citada (e parodiada) frase de um editorial de um jornal norte-americano, o Sun escreveu: “Sim, Virginia, Papai Noel existe!”

“Ele existe”, prossegue o editorial, “como certamente existem a devoção, a generosidade e o amor, e você sabe o quanto eles vicejam e dão à sua vida seu mais alto grau de beleza e alegria. Ai de mim! Quão tedioso seria o mundo se não existisse Papai Noel. Seria tão tedioso como se não houvesse Virgínias. Não existiria a fé inocente, a poesia e o romance que tornam tolerável esta existência”

A prosa florida é de autoria de Francis Pharcellus Church, descrito em alguns relatos como sendo em geral grosseiro (um tipo familiar nos círculos dos redatores de editoriais) . Mas com este ensaio de pouco mais de 415 palavras , ele entrou em modo sentimental e ganhou seu lugar na cultura popular norte-americana.

Em 2011, o website da revista Smithsonian colocou o “Yes, Virginia” em uma lista dos “Dez editoriais mais inesquecíveis”. T. A. Frail, que compilou a lista da Smithsonian, classificou o editorial de Church como “uma obra-prima de determinação” (o trecho do Yes, Virginia)”, mas também de escapismo (a parte que diz que Papai Noel existe como existe o amor etc).

A diretora do Studio School, Janet Rotter, disse que Virginia era “parte de nosso espírito na escola”. De fato, Virginia O’Hanlon Douglas, seu nome de casada, poderia muito bem ter se sentido em casa lá, na medida em que foi professora e diretora na educação pública novaiorquina por 47 anos. Ela faleceu aos 81 anos, em 1971, mesmo ano de fundação do Studio School.

Virginia O’Hanlon, em dois momentos de sua vida.

A escola tem um programa de bolsas de estudos que leva seu nome. Pouco antes do recesso de Natal, a pergunta de Virginia e a resposta de Church foram lidas em voz alta para eles. Uma placa em sua memória, afixada na fachada do prédio, desde 2009, atrai visitantes curiosos de saber mais sobre ela, disse Ms. Rotter.

Uma placa na fachada da Escola recorda a linda história de Virginia, que ali se passou.

Há alguns anos, os estudantes foram instados a responder como teriam procedido diante da inquiridora garota de oito anos. Os pensamentos deles, veiculados em ensaios, revelaram uma apreciação pelos imponderáveis da vida. “Se você só acredita no que vê”, escreveu uma garota de 13 anos, “então você está perdendo um mundo todo lá fora cheio de mistérios místicos maravilhosos”. Outra menina, também de 13 anos, assim se pronunciou: “Devemos confiar no que não podemos ver e por nossa fé no desconhecido. Se abandonamos o que é desconhecido para nossos sentidos, como podemos verdadeiramente conhecer algo?”

“Eles não levam isso tão ao pé da letra”, disse Ms. Rotter, sobre como os seus alunos interpretam o editorial do Papai Noel. “Eles têm um profundo respeito pelo ideal”.

O que “yes, Virginia” reflete para eles é uma busca humana por algo mais elevado do que o que Church descreveu há 120 anos como “o ceticismo de uma era cética”. O ceticismo certamente resiste. Da mesma forma que este anseio.

Nota da Redação: Matéria originalmente publicada no New York Times, com o título Santa’s Manhattan Homes.

Mudanças no NICE podem gerar benefícios para você: taxas de desconto

Matéria atualizada em 24/12/2020

Há poucas semanas, trouxemos para você uma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa CONITEC.

Se você não leu as matérias anteriores clique nos links abaixo:

Quando a CONITEC será NICE? (I)

Modificadores: uma conquista para os doentes raros

Agora, passamos a destacar um novo aspecto das mudanças propostas e de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara.

Continue lendo “Mudanças no NICE podem gerar benefícios para você: taxas de desconto”

Modificadores: uma conquista para os doentes raros

Há poucos dias trouxemos para você uma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence, que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa Conitec.

Agora, passamos a destacar os principais pontos de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara.

Por conta disso, hoje vamos tratar de “modificadores”. Você sabe o que são?

Antes de um novo medicamento ser disponibilizado em sistemas públicos de saúde tanto para pacientes na Inglaterra, no País de Gales (ou no Brasil), ele precisa apresentar uma boa relação custo-benefício, digamos assim.

Para avaliar isso, o NICE usa o que chamamos de “modelagem econômica”. Assim, consegue verificar o que é ou não é custoefetivo. Ou seja, o medicamento (em nosso caso) que apresenta um melhor custo em relação ao benefício provável.

Desta forma, muitas das decisões envolvendo reembolso de medicamentos no NICE (ou sua incorporação ao SUS) são determinadas por esta análise de custo-efetividade (ou custo-utilidade). Com os recentes avanços da medicina, no campo das terapias celulares, terapias gênicas e tecidos engenheirados,  o NICE está realizando uma revisão de seus métodos, verificando como suas recomendações são feitas no momento e avaliando o que pode ser mudado, para melhor, da perspectiva do paciente e do sistema de saúde local.

É por isso que precisamos conversar sobre “modificadores”.

Quando o NICE (e a Conitec) faz uma avaliação de tecnologia em saúde (um medicamento, p.ex,) para saber se ela deve ser incorporada ao seu sistema público de saúde, ele aplica um conjunto de regras bem rigorosas, visando determinar se aquele medicamento é custo-efetivo.

Em linhas gerais, eles procuram verificar quantos anos de vida ajustados pela qualidade [de vida] (QALY) um paciente pode esperar obter como resultado daquele tratamento, em relação ao custo projetado deste. É o chamado “custo por QALY”. Quanto mais elevado for o custo por QALY de um medicamento, quando comparado a um tratamento já em uso, ou mesmo sem este comparador, menos custoefetivo ele é. Logo, tem menos chances de ser reembolsado/incorporado.

Entre os economistas da saúde rola até uma expressão espirituosa: “Um QALY é um QALY é um QALY”. Com isso eles querem sugerir que todos os QALYs valem a mesma coisa. Todos eles seriam iguais! No entanto, em algumas situações, o NICE reconhece que alguns QALY deveriam valer mais que  outros, digamos assim.

É aí que entram os “modificadores”. É como se diante de determinada patologia ou condição, para efeitos de justiça distributiva, fosse recomendável abrir exceções. Os “modificadores” são critérios que geram exceções ao padrão usual de tomada de decisão no NICE. Ou, dito em outras palavras, representam fatores ou circunstâncias onde é plausível admitir que ganhos em saúde não tenham o mesmo valor.

Até o momento, em seus processos de avaliação-padrão, o NICE introduzia um modificador somente. Fazia isso ao avaliar tratamentos empregados no final da vida de alguém e que, em seus últimos dois anos, lhe asseguraria pelo menos três meses adicionais. Pensou em oncologia e tratamento do câncer em estágio avançado? Acertou!

A novidade é que o NICE está cogitando introduzir modificadores para outras situações, como, por exemplo, doenças raras. Isso porque refletiram e verificaram que seria injusto não oferecer a pessoas que vivem com estas doenças, em algumas circunstâncias, um tratamento clinicamente eficaz, somente por conta de seu custo um tanto mais elevado.

Devido ao pequeno número de pacientes com probabilidade de serem elegíveis para um determinado tratamento para uma doença rara, estes costumam ser mais caros do que aqueles para doenças comuns e, portanto, muitas vezes não atendem ao limiar de custoefetividade definido pelo NICE (ou pela Conitec) para reembolsar/incorporar um medicamento ao sistema público de saúde. Um modificador para doenças raras ajudaria a resolver este problema. Compreendeu?

Na consulta pública que deve se encerrar no próximo dia 18, acerca de suas propostas de mudança para seus critérios de avaliação, o NICE já definiu alguns modificadores. Pela proposta, a “severidade da doença” seria um destes “modificadores” na tomada de decisão, o que poderia beneficiar muitas pessoas vivendo com doenças raras, tipicamente graves. Este modificador substituiria, ao que tudo indica, aquele de fim de vida já mencionado acima.

Além disso, o NICE tem a intenção de criar uma abordagem mais refinada para a questão da incerteza ensejada pelas tecnologias de saúde emergentes. Um posicionamento extremamente ortodoxo com relação à incerteza é o que muitas vezes faz este ou aquele medicamento para tratamento de doenças raras não ser incorporado a um sistema público de saúde, levando você a ter que judicializar, por exemplo.

Se um medicamento contribui para a redução de desigualdades em saúde, especialmente socioeconômicas, este fator também poderá representar um “modificador” na tomada de decisão do NICE. Os doentes raros são uma população desigualmente tratada no que se refere a acesso a medicamentos. Logo, potencialmente seriam beneficiados por este modificador também.

É importante destacar que estas são propostas que estão em consulta pública na Inglaterra e no País de Gales. Pode haver mudanças pelo caminho até outubro de 2021, quando espera-se que toda esta reforma esteja concluída. Mas já é bastante animador perceber que o NICE estuda modificar radicalmente sua abordagem relativa a tratamentos para doenças raras. Estas movimentações podem inspirar mudanças semelhantes no Brasil.

Limites da proposta

Precisamos aguardar a definição clara de como estes modificadores seriam operacionalizados para avaliar o impacto potencial da mudança proposta. Nos últimos anos, tem havido um debate importante sobre a justificativa para pagar um valor-prêmio para tratamentos para condições graves, o que levou a abordagens relacionadas à priorização sendo aplicadas em alguns países.

Em 2014, o NICE já havia realizado uma consulta sobre value-based assessment (referida como “carga da doença”). A abordagem do Estudo de Carga de Doença Global (GBD) é um esforço sistemático e científico para quantificar a magnitude comparativa da perda de saúde decorrente de doenças, lesões e fatores de risco por idade, sexo e geografia para pontos específicos ao longo do tempo.

Quando a Conitec será “NICE” (I) ?

Você pode não acreditar, dada toda a sinistrose que a pandemia trouxe para nossas vidas, mas tudo indica que o ano de 2021 será muito interessante para as pessoas que vivem com doenças raras.

Ao menos no Reino Unido. Com alguma sorte, também no Brasil e em outras partes do mundo.

Isto porque o National Institute for Healthcare and Clinical Excellence (NICE), da Inglaterra e do País de Gales, está realizando uma profunda modificação de seus métodos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (a maior de todas ao longo de sua história), visando trazer mais justiça e equidade a suas recomendações de incorporação destas aos sistema de saúde locais.

E os maiores beneficiários diretos destas mudanças serão os doentes raros, e, claro, toda a sociedade. Continue com a gente que mais abaixo você vai entender por quê.

Continue lendo “Quando a Conitec será “NICE” (I) ?”

Associações de pacientes repudiam criação de Comitê Interministerial de Doenças Raras

 

A Aliança Rara Rio (ARAR), que congrega associações de pacientes com doenças raras sediadas no Rio de Janeiro, divulgou hoje (7/12) nota de repúdio ao Decreto 10.558 de 3/12/2020, que institui o Comitê Interministerial de Doenças Raras, criticando a falta de transparência da iniciativa e, sobretudo, de representatividade no que se refere às pessoas que convivem diariamente com estas enfermidades

A nota destaca o estranhamento suscitado pela leitura do §5 do art. 4 do referido decreto, onde se lê:

É vedada a divulgação de discussões em curso no âmbito do Comitê Interministerial de Doenças Raras sem a prévia anuência de seu Coordenador.

A ARAR congrega 23 associações de pacientes.

Leia o teor da nota abaixo.

NOTA PÚBLICA DA ARAR SOBRE O DECRETO 11

Quanto se gastou com medicamentos para doenças raras em 2019 nos EUA?

Os gastos com medicamentos para tratar doenças raras, na perspectiva da fonte pagadora  (invoice spending), nos EUA, alcançaram 58 bilhões de dólares† em 2019. Isso representa 11% do total de gastos com medicamentos em 2019 (518 bilhões de dólares), frente a 6% em 2010. Produtos com indicações órfãs e não-órfãs representaram  140 bilhões de dólares na mesma rubrica (invoice spending) em 2019.

Os custos com medicamentos para doenças raras são variados, indo de menos de 6 mil dólares a mais de 500 mil dólares/ano. Em 2019, o custo médio anual de um tratamento com medicamentos órfãos foi de 32 mil dólares.

Atualmente, 61% dos medicamentos órfãos custam menos de 100 mil dólares/ano, com a maior proporção de medicamentos custando entre seis mil dólares e 50 mil dólares/ano. A segunda maior faixa de custo é para medicamentos órfãos que custam entre 100 mil dólares/ano  e  200 mil dólares/ano, com 81 medicamentos neste grupo.

No entanto, as terapias de alto custo geralmente são prescritas para uma pequena porcentagem de pacientes. Dos pacientes com doenças raras tratados em 2019, 52% o foram com medicamentos que custam menos de 50 mil dólares/ano e 77% com medicamentos que custam até 100 mil dólares/ano.

Vinte e três por cento dos pacientes com uma doença rara tratados em 2019 receberam um medicamento com um custo anual inferior a 100 mil dólares/ano. Menos de 1% dos pacientes com doenças raras receberam um medicamento com um custo anual superior a 500 mil dólares.

Para saber mais, consulte ou baixe o documento abaixo.


†Cotação do dólar = R$ 5,13

Com informações de Neil Grubert, consultor independente de acesso a mercados globais

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Conitec NÃO incorpora medicamento para fibrose cística

A Conitec tornou pública nesta quinta-feira (3/12) no Diário Oficial da União sua decisão de NÃO incorporar o lumacaftor/ivacaftor para tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos de idade ou mais e que são homozigotos para a mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR);

O relatório com as considerações preliminares da consulta pública ainda não foi disponibilizado no site da CONITEC.

DOU - 03-12-2020 - Decisões CONITEC

Conitec NÃO recomenda incorporação de canabidiol para esclerose múltipla

RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras

Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de ontem (31/11)  a decisão de NÃO incorporar o tetraidrocanabinol 27mg/ml + canabidiol 25mg/ml para o tratamento sintomático da espasticidade moderada a grave relacionada à esclerose múltipla., no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS.

Até o momento desta publicação no blog, os relatórios com as considerações preliminares das consultas públicas ainda não foram disponibilizados no site da CONITEC

DOU - 30-11-2020 - Decisões CONITEC 2

Anvisa garante que registro de medicamentos órfãos será facilitado

Em audiência pública , presidida pelo Senador Ronaldo Caiado, Anvisa promete celeridade no registro de medicamentos órfãos. Foto: Pedro França/Agência Senado

Em audiência pública na Comissão de Assuntos Sociais (CAS), realizada no Senado Federal na quinta-feira (10/8), o diretor de Autorização e Registro Sanitários da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Fernando Garcia, assegurou que o registro de medicamentos para doenças raras será facilitado.Na ocasião, foram debatidas as dificuldades enfrentadas por pessoas com enfermidades raras, em especial a falta de medicamentos e a necessidade de recorrer à Justiça para obtê-los, por meio do Sistema Único de Saúde (SUS).

“Estamos em vias de concluir a regulamentação que objetiva facilitar e também incentivar no Brasil a condução de pesquisa clínica e o registro mais célere de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras”, informou Garcia.

A boa notícia veio embalada por um belo discurso proferido por Garcia, que sinalizou a boa vontade da Anvisa para com o problema das doenças raras e a sensibilidade no trato de questão tão complexa, diante da qual todos são aprendizes.

Reproduzimos abaixo, com permissão da Anvisa, o discurso proferido por Fernando Garcia na ocasião:

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