Conitec: Decisões sobre hipofosfatemia, esclerose múltipla e mucopolissacaridose VII são publicadas

RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras

Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (22/02)  a decisão de

  • Realizar consulta pública relativa à proposta de aprovação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Mucopolissacaridose Tipo VII;
  • Incorporar o burosumabe para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em crianças conforme Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT)
  • Não incorporar o burosumabe para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em adultos

no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS.

Ja no DOU de 17/02 foi publicada decisão de aprovar o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – Esclerose Múltipla.

 

O que Ricardo Barros, a vacina indiana e os doentes raros têm em comum?

Em edição extra do Diário Oficial da União deste sábado (20/2), o Ministério da Saúde publicou a dispensa de licitação para a compra das vacinas contra covid-19 Sputnik V e Covaxin. Os textos informam que as aquisições terão o custo de R$ 1,614 bilhão para a vacina indiana. Até o momento, nenhuma das duas vacinas têm autorização da Anvisa para uso emergencial. A informação foi divulgada por Mateus Vargas, do Estado de S. Paulo.

Mas o dado curioso aqui, para o público leitor de nosso blog, foi algo que o repórter descobriu recentemente. Segue abaixo um trecho de sua matéria, publicada no Estadão em 18 de fevereiro deste ano.

A empresa que tenta trazer ao Brasil a vacina indiana Covaxin tem entre suas sócias uma firma que deve R$ 20 milhões ao Ministério da Saúde. O valor é referente à compra de remédios de alto custo que nunca chegaram às mãos de pacientes de doenças raras. O contrato foi feito no fim de 2017, quando o ministério era chefiado pelo atual líder do governo na Câmara, deputado Ricardo Barros (Progressistas-PR). Passados mais de três anos, a pasta diz ainda negociar o ressarcimento.

O caso na época deu o que falar. E envolveu um bate-boca entre Barros e a Anvisa, como aquele que ele recentemente tentou reeditar. Atual líder do governo na Câmara, Barros tem feito críticas à atuação da Anvisa em relação ao processo de aprovação de vacinas.

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Encurralado entre uma doença rara e a vacina

ROB HAGENDIJK

O trecho abaixo é de um post do blog do consórcio internacional de pesquisadores Social Pharmaceutical Innovation-SPIN de que eu, Cláudio Cordovil, faço parte. Por meio da avaliação de diferentes tipos de inovação farmacêutica, especificamente a inovação social, este projeto de pesquisa espera compreender as barreiras sociais, políticas, regulatórias e econômicas e os facilitadores para formas emergentes de inovação para a produção de medicamentos para doenças raras.

O ano de 2020 foi de ruptura, medo e tristeza, afetando indivíduos, famílias e sociedades em todo o mundo. A Covid-19 foi uma das principais causas, a crise econômica subsequente outra. Muitas pessoas foram infectadas, muitas hospitalizadas, muitas morreram. Em todos os lugares, os sistemas públicos de saúde, as economias e o bem-estar e meios de subsistência das pessoas foram profundamente _ e muitas vezes tragicamente _ prejudicados.

 

Como sempre, em desastres dessa magnitude, pessoas frágeis, idosos e aqueles com condições médicas subjacentes ou falta de recursos estão especialmente em risco. Em particular, as pessoas com doenças raras são cada vez mais priorizadas nos círculos das políticas de saúde, tanto na União Européia como fora dela. Mas eles não correm risco apenas por causa da natureza inerente de suas doenças, mas também por outros motivos. A prioridade dada às vítimas da Covid-19 pode interromper sua programação regular de tratamento. Eles também podem estar com muito medo de visitar hospitais abarrotados de pessoas infectadas.

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NICE prossegue em suas reformas para se tornar ‘nicer’

 

O National Institute for Health and Care Excellence (NICE) abriu na quinta-feira passada (4/2) consulta pública visando coletar contribuições à sua proposta de  mudanças radicais no modo de avaliar tecnologias de saúde, com potenciais repercussões sobre o modo de agir de agências congêneres em todas as partes do mundo, inclusive a brasieira Conitec, a partir de eventuais demandas legítimas de associações de pacientes e outras partes interessadas.

As reformas ora em discussão têm os seguintes objetivos:

  • Criar um único processo simplificado para todas as avaliações de tecnologia em saúde.
  • Garantir flexibilidade para avaliar tecnologias de saúde novas e emergentes.
  • Garantir o fornecimento de acesso antecipado a tecnologias promissoras
  • Compartilhar a visão do NICE sobre a avaliação de Highly Specialized Technologies (aquelas destinadas às doenças raras)  e sobre que tecnologias seriam candidatas a serem avaliadas nesse programa.

Já falamos sobre o tema em algumas matérias passadas (clique abaixo):

Esta consulta é a terceira de uma série de escutas sobre propostas de mudanças nos métodos e processos que o NICE usa para produzir suas orientações sobre tecnologias de saúde – parte da maior revisão já realizada pelo NICE.

A consulta pública ficará aberta até 15 de abril.

Para baixar o documento (em inglês) que está em consulta pública, clique aqui.

Genethon lança teste clínico para terapia gênica em Doença de Pompe

A doença de Pompe é uma doença genética hereditária causada por uma deficiência de alfa-glicosidase ácida que leva ao acúmulo de glicogênio nos lisossomas, o que causa danos às células em vários tecidos, em particular o coração, os músculos, o fígado e o sistema nervoso . Em pacientes que vivem com a doença de Pompe de início tardio, o sistema respiratório e a mobilidade são os mais afetados pela doença, frequentemente exigindo o uso de uma cadeira de rodas e assistência respiratória, e a expectativa de vida pode ser reduzida. 

A empresa Spark Therapeutics acaba de anunciar que um primeiro participante do estudo foi dosado nos EUA como parte de um ensaio clínico internacional de terapia gênica. O produto testado – SPK-3006 – é resultado da colaboração com a Genethon. Ele utiliza tecnologias desenvolvidas na Genethon e que, em modelos de camundongos, já ajudaram a corrigir o acúmulo de glicogênio nos músculos e no sistema nervoso.

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única infusão intravenosa de SPK-3006 em adultos com doença de Pompe clinicamente moderada e de início tardio recebendo terapia de reposição enzimática (TRE). Este estudo está ocorrendo primeiro em centros nos Estados Unidos e, em seguida, deve continuar na Europa.

Sobre o assunto, o CEO da Genethon, Frédéric Revah, declarou:

Estamos muito satisfeitos com o início deste ensaio clínico para a doença de Pompe de início tardio liderado pela Spark Therapeutics, com um transgene que integra tecnologias projetadas e licenciadas pela Genethon, onde a prova de conceito in vivo em modelos pré-clínicos foi demonstrada. É um passo importante no tratamento desta doença grave, para a qual existem atualmente poucas opções terapêuticas  e que mais uma vez ilustra a qualidade de nossa Pesquisa & Desenvolvimento para atender pacientes que sofrem de doenças raras doenças. 

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O estudo planeja recrutar e tratar cerca de 20 pacientes e deve terminar em outubro de 2023.

Saiba mais sobre o ensaio clínico Spark Therapeutics https://resolutestudy.com/https://clinicaltrials.gov/ct2/ mostrar / estudar / NCT04093349

Fonte: EurekAlert