Duchenne: Terapia gênica da Sarepta fracassa em teste relevante
Uma falha crucial no ensaio confirmatório da Sarepta levanta obstáculos complexos para a polêmica terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys®.
Mês: outubro 2023
Reuso de fármacos é alternativa de acesso em doenças raras
O Consórcio Internacional de Investigação em Doenças Raras (IRDiRC) desenvolveu um novo guia para revigorar a reutilizaçção de medicamentos para doenças raras.
Radar dos Raros: Hora da verdade do ‘advocacy’?
Nosso país tem um Legislativo comandado por três bancadas: Bala, Boi e Bíblia (BBB).
Ao redor destes temas gravitam majoritariamente os interesses dos nobres deputados e senadores, que disputam quase à tapa verbas parlamentares para agradar suas bases eleitorais e chantageiam o governo federal em busca de cargos no Executivo.
Radar dos Raros: Resultado pífio no Congresso e ‘freak show’
Entre 2000 e 2022, foram aprovados oito projetos de lei, sendo que cinco deles (62,5%) para a criação de dias de conscientização
Hoje: ‘Radar dos Raros’ revela cenário das doenças raras no Legislativo
O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, promove hoje, 24 de outubro, a segunda edição do evento Radar dos Raros. com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.
Debate promete sacudir pasmaceira no campo das doenças raras
O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, organiza uma discussão no dia 24 de outubro com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.
Acordos de compartilhamento de risco patinam no SUS
A inovação nos modelos de compra poderia revolucionar o acesso a tratamentos caros no SUS, mas a ausência de regulamentação específica é um obstáculo.
Falta de regras trava modelo de compra que poderia levar remédios caros ao SUS
O ACR (Acordo de Compartilhamento de Riscos) virou uma aposta para custear medicações e tratamentos de alto valor, inclusive no SUS, mas sua expansão esbarra em poucos acordos públicos, enquanto o formato tem avançado no sistema privado.
ICER: Arsa-Cel para leucodistrofia é custo-efetivo a preço exorbitante
Terapia genética para leucodistrofia é avaliada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER) como custoefetiva a preços entre US $ 2,3 a 3,9 milhões.
Terapia genética: ICER dos EUA apóia preços de milhões de dólares para tratamento de leucodistrofia
O Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) dos EUA continua a ver novas terapias genéticas com preços multimilionários justificados, com o grupo de avaliação terceirizado sugerindo que o atidarsagene autotemcel (arsa-cel) da Orchard Therapeutics Limited para leucodistrofia metacromática (MLD ) poderia ser rentável a um preço de até 4 milhões de dólares por tratamento.
Com terapias genéticas ameaçadas, filantropia busca solução
Apesar da superestimação (overhype) que algumas ONGs no Brasil têm promovido sobre as terapias genéticas, o fato é que analistas internacionais têm destacado que, como diriam os antigos, elas não vão lá das pernas.
Três doenças raras consumiram R$ 575 milhões do MS em 2022
O atalureno, comercializado sob a marca Translarna®, encabeça a lista, sendo utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), com um gasto de R$ 257 milhões. Esta condição genética afeta uma parcela de 1 a cada 3.500 a 5.000 meninos nascidos vivos, resultando em fraqueza muscular progressiva.
Deja vú? O recente fiasco da terapia gênica em distrofia muscular
Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas.
Seria um ‘deja vú’ o recente fiasco da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne?
Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas.
Conheça a composição da Coordenação-Geral de Doenças Raras
Mudanças na política de atenção a doencas raras ocorreram. A mais importante foi a criação da Coordenação Geral de Doenças Raras, ligada ao Ministério da Saúde.
Humira: ONG processa Abbvie por preços extorsivos na Holanda
Desde fevereiro deste ano, a ONG holandesa Farma ter Verantwoording responsabiliza a AbbVie por danos à saúde da sociedade.
Fim do mistério que ronda a coordenação de doenças raras
E prossegue o mistério envolvendo a recèm-criada Coordenadoria-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde.
FDA lança programa-piloto para acelerar desenvolvimento de terapias avançadas
A iniciativa da FDA encarna a promessa de fomentar um ambiente propício para o rápido desenvolvimento e revisão de novas terapias voltadas para doenças raras.
Estudo: Lobby da indústria na OMS ofusca políticas de saúde pública
A Organização Mundial da Saúde tornou-se um dano colateral nas guerras sobre o comércio global? Os fabricantes de produtos como fórmulas de leite comerciais, alimentos processados, bebidas alcoólicas, produtos farmacêuticos e software de jogos eletrônicos têm intensificado os esforços para influenciar a política dos Estados Unidos em relação à OMS. Isto, segundo pesquisadores da Universidade … Ler mais
A influência corporativa sobre a OMS: Um olhar sobre o lobby e a governança global da saúde
A interação entre políticas globais de saúde e interesses corporativos não apenas molda a resposta a crises sanitárias, mas também desafia a autonomia de organizações internacionais, como a OMS, ao abordar questões críticas de saúde pública