Doenças raras e cidadania em linguagem de gente
Estudo encomendado pela empresa Mendelian e realizado pelo Imperial College Health Partners (ICHP) trouxe alguma luz, pela primeira vez, sobre o impacto orçamentário (e em termos de recursos) do moroso processo de diagnosticar doenças raras no National Health Service (NHS), o sistema de saúde britânico.
Continue lendo “Quanto custa um doente raro sem diagnóstico?*”
A Food and Drug Administration (FDA) aprovou, nesta sexta-feira (24/5), a primeira terapia gênica para um tipo de atrofia muscular espinhal (AME), um tratamento que salva vidas para crianças e que também será a droga mais cara do mundo.
Conhecida como “Zolgensma”, a terapia gênica trata crianças menores de dois anos de idade com AME, uma doença neuromuscular hereditária que causa perda progressiva da função muscular. A forma mais grave de AME faz com que os bebês morram ou dependam de ventilação permanente até os dois anos de idade. A doença é causada por um defeito em um gene que produz SMN, uma proteína necessária para a sobrevivência de neurônios motores. Zolgensma usa um vírus re-engenheirado para fornecer uma cópia funcional do gene defeituoso de modo que a proteína SMN possa ser produzida.
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Estado deve fornecer medicamento de ‘alto custo’, não disponível na lista do SUS, a portador de doença grave?
JOÃO VITOR CARDOSO
CLÁUDIO CORDOVIL OLIVEIRA
21/05/2019
O Supremo Tribunal Federal (STF), em um caso com repercussão geral, que vinculará as demandas judiciais vindouras sobre o tema, analisará, nesta quarta-feira (22/05), se o Estado deve fornecer medicamento de “alto custo”, não disponível na lista do Sistema Único de Saúde (SUS), a portador de doença grave sem recursos financeiros (RE 566.471/RN).
Há 32,9 mil ações emperradas à espera deste julgamento, número que cresce anualmente.
Continue lendo “Pleitos vitais: o que o STF deveria saber sobre a medicina baseada em evidências”
NHS britânico vai financiar o Spinraza para todos os tipos de AME.
Um medicamento que pode prolongar a vida de crianças com uma rara doença degenerativa foi aprovado pelo NHS (o equivalente ao SUS), na Inglaterra, após longas negociações com seu fabricante, por conta de seu alto custo.
O Spinraza pode beneficiar entre 600 a 1.200 crianças e adultos que vivem com Atrofia Muscular Espinhal (AME) na Inglaterra e no País de Gales. Ela afeta os motoneurônios localizados na medula espinhal, tornando os músculos mais fracos e comprometendo os movimentos, respiração e deglutição. Pode encurtar a vida de bebês e crianças pequenas.
O medicamento pode alentecer o progresso da doença, mas a empresa fabricante, Biogen, cobrava um alto preço por ele, que efetivamente representava mais de 400 mil libras por ano (cerca de R$ 2 milhões) com boa qualidade de vida, de acordo com o National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que avalia a custoefetividade dos medicamentos. O NICE informara que havia dados limitados sobre sua efetividade de longo prazo e por conta disso negou sua recomendação em agosto passado, para desespero das famílias afetadas.
“Este tratamento promissor tem o potencial de mudar a vida das crianças e de suas famílias”, disse Stevens. “O NHS conseguiu um dos mais abrangentes acordos do gênero em todo o mundo, o que nos permite avaliar as evidências de seus benefícios de longo prazo no mundo real.”
Ele recomendou fortemente que outras empresas fabricantes celebrem acordos como este com o NHS. A empresa norte-americana Vertex ainda se recusa a baixar o preço do medicamento Orkambi para a fibrose cística, que foi lançado a um custo de 105 mil libras por paciente/ano (cerca de R$ 540 mil).
Stevens disse: “Este acordo com a Biogen, que vem no rastro de outras recentes negociações bem-sucedidas, demonstra que não há razões para outras empresas não demonstrarem flexibilidade semelhante, visando beneficiar os pacientes do NHS, os contribuintes e a própria empresa.”
O Spinraza estará disponivel como parte de um acordo de compartilhamento de riscos. Os resultados obtidos com os pacientes serão coletados e avaliados de modo que o NHS Inglaterra possa decidir se continua a pagar pelo medicamento.
As famílias que lutam pela distribuição do Orkambi para crianças com fibrose cística estão esperançosas de que o NHS e a Vertex também possam chegar a um acordo.
Christina Walker, cujo filho de oito anos Luis poderia se beneficiar com eventual acordo entre o NHS e a Vertex disse: “Estou feliz pelos pacientes e familiares que lutaram pelo acesso ao Spinraza, assim como tenho lutado pelo Orkambi para meu filho Luis”.
Catherine Woodhead, diretora executiva do Muscular Dystrophy UK, que também se empenhou para que o Spinraza fosse disponibilizado pelo NHS, disse: “O anúncio de hoje é fantástico e dá esperança às famílias. As crianças já recebendo o tratamento estão obtendo conquistas nunca antes imaginadas e vivendo mais; e agora centenas de outras crianças terão a mesma chance”.
“Cada dia conta para as pessoas com AME, e nós precisamos assegurar que esta decisão seja implementada o quanto antes, para que o medicamento esteja disponível em todo o Reino Unido. Nosso trabalho ainda não se encerrou. Os longos atrasos frustrantes que temos testemunhado ao longo deste processo não podem se repetir.”
“Durante este período, houve declínio irreversível na saúde dos pacientes com AME. O sistema de avaliação para novos tratamentos para doenças raras precisa ser urgentemente revisado, para torná-lo adequado a futuros tratamentos para condições raras”.
Tradução livre de NHS to fund drug that prolongs lives of children with muscle-wasting disease, publicada no The Guardian, em 15/5/2019
