Para quem tem doença rara, uma mudança nas regras do SUS pode ser a diferença entre ter ou não ter tratamento
⚠️ O Ministério da Saúde discute uma nova metodologia para calcular o impacto orçamentário de tecnologias no SUS. O tema parece técnico, mas pode influenciar diretamente o acesso a medicamentos caros, sobretudo para pessoas com doenças raras.
- Por que isso importa: A forma como o governo estima custos pode decidir se um tratamento entra ou não no SUS. Em doenças raras, a falta de dados confiáveis pode transformar incerteza estatística em barreira concreta de acesso.
🧠 O que está acontecendo: A nova diretriz atualiza as regras da Análise de Impacto Orçamentário, usada pela CONITEC para projetar quanto uma tecnologia custará nos cinco anos seguintes.
- O texto cria limiares para classificar tecnologias de alto e muito alto impacto orçamentário.
- Também exige cálculo de desembolso, tabelas padronizadas e checklist metodológico.
🔍 Nas entrelinhas: O avanço técnico não resolve o principal problema das doenças raras: populações pequenas, diagnósticos incompletos e dados fragmentados.
- Uma estimativa errada de pacientes pode dobrar o impacto projetado e mudar a decisão de incorporação.
- A diretriz reconhece a escassez de dados, mas não cria uma metodologia própria para medicamentos órfãos ou doenças ultrarraras.
🏃 Resumindo: O Ministério afirma que o novo limiar não será usado como barreira automática de acesso. O risco é que, na prática, ele funcione como filtro para tecnologias caras antes mesmo de uma negociação real de preço.
- O comitê de negociação citado pelo governo ainda não está regulamentado.
- A fórmula dos limiares remete a uma “referência 56” que não aparece na bibliografia do documento.
🖼️ O quadro geral: A nova diretriz torna a análise orçamentária mais organizada, mas deixa lacunas relevantes sobre auditoria, qualidade dos dados e regras específicas para doenças raras. Sem esses ajustes, o SUS pode ganhar precisão formal e perder sensibilidade diante de casos em que poucos pacientes concentram custos altos e necessidades urgentes.
💭 Nossa opinião
Uma política pública não pode usar números frágeis como se fossem certezas quando a consequência pode ser excluir pacientes de tratamentos que já existem.
Nos corredores do Ministério da Saúde, uma consulta pública aberta até 20 de maio passou quase despercebida. O título é técnico, o assunto parece distante “Diretrizes Metodológicas de Análise de Impacto Orçamentário” — e poucos param para ler. Mas para os 13 a 15 milhões de brasileiros que vivem com alguma doença rara, e para os familiares que travam batalhas judiciais tentando garantir acesso a tratamentos, esse documento é bem concreto: ele vai determinar, com nova metodologia e novos critérios, se o medicamento que pode mudar uma vida vai entrar ou não no SUS.
Quando os números não existem — e isso define tudo
Doenças raras afetam menos de 65 pessoas em cada 100 mil habitantes. No Brasil, estima-se que 13 a 15 milhões de pessoas estejam nessa situação. O número parece grande, mas se dilui em centenas de condições diferentes, muitas com apenas algumas dezenas de pacientes conhecidos no país inteiro. Para essas pessoas, qualquer processo de avaliação que dependa de dados populacionais sólidos já começa com um problema: os dados não existem, ou são fragmentados demais para sustentar um cálculo confiável.
Antes de o governo decidir se vai oferecer um medicamento pelo SUS, ele precisa responder a três perguntas:
- O remédio funciona?
- Vale o que custa?
- E quanto vai custar nos próximos cinco anos?
A terceira pergunta é o que a Análise de Impacto Orçamentário, a AIO, responde. E é aqui que o modelo trava para doenças raras.
Para calcular o impacto financeiro de um medicamento, você precisa saber quantos pacientes vão usá-lo.
Para uma doença que afeta 300 pessoas no Brasil, esse número já é profundamente incerto: muitos pacientes não têm diagnóstico, outros estão em tratamento via decisão judicial e somem dos registros oficiais, outros vivem em regiões onde o sistema nunca chegou para diagnosticá-los.
A diferença entre estimar 200 ou 400 pacientes pode dobrar o impacto calculado e mudar completamente a decisão sobre incorporar ou não o tratamento. Ana Paula Etges, pesquisadora do Instituto de Avaliação de Tecnologia em Saúde e professora da UFRGS, disse ao Futuro da Saúde que a AIO “acaba sendo mal dimensionada por se considerar dados de entrada de muito pouca qualidade”. Para doenças raras, dados de má qualidade não são exceção. São o padrão.
Some a isso o preço. Medicamentos para doenças raras são caros porque o mercado é pequeno e o desenvolvimento custa tanto quanto em qualquer outra área. Um tratamento de R$ 10 milhões por paciente por ano voltado a 50 pessoas gera um impacto orçamentário de R$ 500 milhões, bem acima do limiar de “muito alto impacto” que a nova diretriz propõe. Mas negar esse tratamento significa condenar essas 50 pessoas. É aqui que a ausência de uma metodologia específica para doenças raras deixa de ser uma questão técnica e vira uma questão moral.
A nova diretriz menciona o problema em poucas linhas: admite que dados podem ser escassos, aceita estimativas internacionais com ressalvas, sugere consulta a especialistas quando não há dados. É melhor do que o silêncio total da versão de 2012. Não é suficiente.
O que falta é uma seção dedicada, com metodologia própria para populações pequenas. O Reino Unido tem processo diferenciado para medicamentos órfãos no NICE. O Canadá também. A nova diretriz brasileira não adota nada equivalente e nem cita essas experiências. Num momento em que a própria CONITEC debate publicamente a necessidade de um processo especial de avaliação para doenças ultrarraras, a omissão da diretriz de AIO sobre o assunto não é um esquecimento. É uma inconsistência institucional.
O que é essa diretriz e por que ela está sendo atualizada
Ela é o manual que orienta como o governo calcula o impacto financeiro de qualquer nova tecnologia antes de incorporá-la ao SUS : medicamento, procedimento, dispositivo médico, exame diagnóstico. Com base nesse cálculo, a CONITEC decide se um tratamento vai ou não estar disponível para os pacientes.
A versão atual tem 14 anos. Foi publicada em 2012, quando o Brasil acabara de criar a própria CONITEC. A atualização é necessária. A versão de 2026, que esteve em consulta pública, foi elaborada pelo Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Instituto Nacional de Cardiologia em parceria com o Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde, e passou por oficina de validação com especialistas em setembro de 2025.
O que muda — e o que avança de verdade
Os avanços são reais. O mais discutido é a criação de um “limiar de impacto orçamentário”: um parâmetro que classifica o custo de uma tecnologia como alto (entre R$ 37,8 milhões e R$ 75,6 milhões por ano) ou muito alto (acima de R$ 75,6 milhões). Antes, os membros da CONITEC diziam informalmente que um medicamento “tinha alto impacto orçamentário” sem que houvesse número oficial definindo o que isso significava. Luciene Bonan, diretora do DGITIS, reconheceu ao Futuro da Saúde que “os membros apontavam que uma tecnologia poderia ter altíssimo impacto orçamentário, mas não havia critérios objetivos sobre os valores“. Agora há.
O documento também passa a exigir a apresentação do “desembolso”: quanto o Ministério precisará gastar para comprar o medicamento, separado do cálculo de impacto orçamentário total. A distinção importa porque um remédio pode economizar dinheiro no longo prazo ao evitar internações. Mas o governo precisa pagar por ele no orçamento do próximo ano. Separar as duas informações ajuda o gestor a planejar o caixa sem ilusões.
Outras mudanças consolidam rigor: horizonte padronizado em cinco anos, resultados em tabelas obrigatórias, checklist de doze itens que toda AIO precisa cumprir. A versão de 2012 era uma receita vaga. A de 2026 tem instruções passo a passo e verificação ao final.
O limiar que “não limita” ; e por que isso não convence
O Ministério tem sido enfático: o novo limiar não é barreira de acesso. “Em nenhum momento, nos moldes hoje do SUS, isso seria uma régua para não se incorporar uma tecnologia”, disse Bonan ao Futuro da Saúde. A diretora reforçou que a CONITEC “pode recomendar uma tecnologia mesmo que seja de altíssimo impacto” e que tecnologias acima do limiar seriam encaminhadas para um comitê de negociação de preço, que buscaria acordos com a indústria, preços sigilosos e modelos de acesso gradual.
O problema é que o comitê não está regulamentado no documento. Sem prazo, sem critérios públicos, sem qualquer obrigação normativa que o force a existir. Para um paciente aguardando um medicamento, a diferença entre “o comitê vai negociar” e “o medicamento foi negado” pode ser anos de espera. Ou a própria vida.
A preocupação vem de vários lados. A indústria farmacêutica (que em geral tem interesse na incorporação de seus produtos) também está desconfortável. Helaine Capucho, diretora de Acesso ao Mercado da Interfarma, disse ao Futuro da Saúde que “é uma grande preocupação que uma diretriz como essa possa vir a ser um fator de barreira de acesso” e lembrou que, ao redor do mundo, o limiar serve para direcionar tecnologias para vias diferenciadas, não para bloqueá-las.
O Instituto Oncoguia levanta uma questão mais específica: em 2022, quando a CONITEC adotou o limiar de custo-efetividade de R$ 40 mil por ano de vida com qualidade, o número acabou funcionando na prática como referência para rejeitar tecnologias, mesmo sem ter sido criado para isso. O receio é que o mesmo aconteça agora. Helena Esteves, gerente de Advocacy do Oncoguia, foi direta ao Futuro da Saúde: “Tratamentos modernos que mudam a história natural da doença têm um peso importante no orçamento; mas vão precisar de um aumento no orçamento também”. Limiares fixos que não são atualizados ficam defasados e, silenciosamente, ficam mais restritivos com o tempo.
Há ainda um erro formal que merece atenção: a fórmula matemática usada para calcular os próprios limiares (a novidade central da diretriz) cita como fonte uma “referência 56”. Essa referência não existe na lista bibliográfica do documento. A base metodológica do argumento mais importante está sem fonte.
A qualidade dos dados ainda é o problema de fundo
A nova diretriz ataca o problema dos dados de forma parcial. A Interfarma alertou ao Futuro da Saúde que “muitas vezes o número de pacientes considerados na análise é inflacionado”, distorcendo o custo projetado para o governo. Etges disse que a ferramenta “precisa ser bem feita” e que frequentemente não é, pelos dados de entrada.
O documento avança ao priorizar fontes oficiais como DATASUS, IBGE e registros de compras governamentais, ao criar o checklist obrigatório e ao detalhar como validar modelos computacionais. Mas não cria mecanismo coercitivo nenhum para quando os dados apresentados são ruins: sem auditoria independente, sem penalidade formal para análises que não cumprem os critérios, sem retroalimentação entre o que foi projetado e o que aconteceu depois da incorporação.
Esse último ponto tem evidência empírica por trás. Estudos publicados em 2025 mostraram que mais da metade das AIO submetidas à CONITEC entre 2012 e 2024 não relatou claramente nem a quantidade de unidades de medicamento usada nos cálculos. Análises retrospectivas de medicamentos incorporados para artrite reumatoide entre 2017 e 2021 encontraram diferenças grandes entre o impacto projetado e o custo real. O sistema vem errando nas projeções há anos. Ninguém sistematizou esse aprendizado.
Por que isso importa para quem não tem doença rara
Mesmo para quem não convive com uma doença rara, o que acontece com essa diretriz tem consequências práticas. Ela define a lógica com que o SUS decide o que incorporar para todo mundo. Limiares mal calibrados, dados ruins e ausência de mecanismos de revisão afetam não só medicamentos órfãos. Afetam oncológicos, doenças autoimunes, saúde mental, qualquer tecnologia cujo custo esteja acima do que o modelo consegue justificar com os parâmetros que tem.
Uma diretriz técnica pode parecer coisa de especialista. Mas as decisões que ela orienta têm rosto. São 50 pessoas esperando um tratamento que existe, funciona, e custa o que o modelo não consegue justificar.
Saiba mais em: Conitec busca adotar limiar de impacto orçamentário para avaliação de tecnologias para o SUS
