Pessoas com doenças reumáticas autoimunes raras têm risco aumentado de morrer de Covid-19

Se você tem mais de 35 anos e vive com uma doença reumática autoimune rara (lúpus, vasculite, esclerodermia, miosite e artrite idiopática juvenil) não pode deixar de ler este post.

Um novo estudo publicado na revista Rheumatology mostra que pessoas com mais de 35 anos com doenças reumáticas autoimunes raras, como lúpus, vasculite, esclerodermia, miosite e artrite idiopática juvenil estão em risco elevado de morrer durante a pandemia.

O projeto RECORDER (Registro de Exemplos de Doenças Raras Complexas em Reumatologia) analisou 170 mil registros de saúde e descobriu que, em março e abril, 1,1% das pessoas com essas doenças morreram. Isso é 1,44 vezes maior do que a taxa de mortalidade média dessa comunidade nos meses equivalentes dos últimos cinco anos e 0,06 vezes mais do que a população geral da Inglaterra, cuja mortalidade nesse período foi 1,38 vezes maior.

A Dra. Fiona Pearce, co-autora do estudo, disse:

“Pessoas com doenças raras geralmente apresentam resultados de saúde mais precários, então queríamos descobrir qual foi o impacto da pandemia. Agora sabemos que durante os primeiros meses da pandemia, as pessoas com essas doenças tinham maior probabilidade de morrer do que a população em geral. ”

Fiona agora planeja examinar os dados do atestado de óbito para determinar a causa da mortalidade, bem como o impacto das medidas protetivas, para ajudar a orientar os médicos e formuladores de políticas sobre em quais serviços de saúde se concentrar, bem como na priorização de vacinas.

O presidente da Sociedade Britanica de Reumatologia, Dr. Sanjeev Patel, disse:

“Esses resultados são extremamente importantes para a comunidade reumatológica. Essas condições podem ser raras, mas quando as examinamos em conjunto , vemos um número significativo de pessoas. Este é um grande estudo que mostra pela primeira vez que um subgrupo de pacientes sob nossos cuidados corre um risco maior de morrer durante a pandemia e em uma idade muito mais jovem. Ainda não sabemos as razões, mas este estudo traz em foco a necessidade de ser mais vigilante com esses pacientes – isso deve ajudar a informar futuros conselhos de proteção. “

Outras descobertas principais incluem:

  • Mulheres com doenças reumáticas autoimunes raras tiveram um risco de morte semelhante aos homens durante o COVID-19 – enquanto geralmente o risco de morte é menor.
  • O risco de pessoas em idade produtiva com doenças reumáticas autoimunes raras morrerem durante o COVID-19 foi semelhante ao de alguém 20 anos mais velho na população em geral.

A paciente Lynn Laidlaw diz que embora este relatório seja uma “leitura assustadora”, ela o vê como um ponto de partida para a melhoria da comunicação entre os departamentos de reumatologia e os pacientes para ajudá-los a gerenciar melhor suas condições durante a pandemia e depois dela.

A paciente Nicola Whitehill acrescenta: “Desde a pandemia, todas as minhas consultas médicas foram canceladas ou conduzidas por telemedicina. Esta pesquisa deve ser o catalisador para descobrir com urgência as razões pelas quais as pessoas com essas condições foram tão adversamente afetadas. ”

O estudo é uma iniciativa conjunta da Universidade de Nottingham e do Serviço Nacional de Registro de Doenças da Public Health England.

A orientação e a estratificação de risco da SBR permanecem inalteradas a despeito desses novos desenvolvimentos. Como os autores deixaram claro, este artigo mostra risco aumentado de morte, mas não mostra a causa da morte. Mais estudos são necessários para determinar isso.


Fonte: Traduzido de Rheumatology

Lidar com pessoas com deficiência é mais difícil do que com as demais?

 

FILIPE OLIVEIRA

Existem frases que nós que temos uma deficiência ouvimos o tempo todo sem notar o quanto elas seriam incomuns, na verdade grosseiras, se fossem dirigidas para outros.

Não me refiro aos questionamentos diários sobre de onde vem nossa deficiência, se foi por doença ou acidente, se a gente não enxerga nadinha de nada mesmo, se sonha de noite ou como sabe se alguém é bonito sem ver.

São inúmeras as perguntas curiosas que, a depender de como e quando são feitas e também de quem as responde, podem ser entendidas como naturais e saudáveis ou como invasivas e irritantes. Infelizmente não tenho receita ou manual de instruções sobre como conversar com um cego.

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Elaboração e atualização de protocolos clínicos

A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020

Para melhor visualização das imagens abaixo, coloque seu smartphone na posição horizontal.

Principais avanços e desafios na elaboração e atualização de PCDTs

A Portaria 199/2014 estabeleceu em suas diretrizes que os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs) são ferramentas para a promoção, prevenção e cuidado integral das pessoas com doenças raras. Eles são os instrumentos que qualificam o cuidado através de suas recomendações, servindo como base para os serviços prestarem o atendimento clínico e medicamentoso ao paciente e determinarem o diagnóstico para essas doenças.

Como um dos principais instrumentos de estruturação do cuidado, os PCDTs são especialmente importantes para as doenças raras. Por se tratar de doenças pouco conhecidas e com poucos profissionais de saúde especialistas, os protocolos servem como um guia para os profissionais da atenção básica e especializada no cuidado para com essas pessoas.

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Estudo revela importância de critérios específicos para ATS em doenças raras

Estudo recentemente publicado e assinado por alguns dos mais importantes especialistas em Farmacoeconomia e Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) traz revelações que há muito tempo têm sido apontadas no blog Academia de Pacientes e já são de amplo conhecimento de seus leitores.

Ele reitera, mais uma vez, a necessidade de se contemplar as especificidades dos tratamentos de doenças raras (TDR), quando da realização de ATS em agências voltadas para este fim. No Brasil, tal tarefa cabe à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (Conitec), mas esta não possui um processo específico de deliberação acerca dos mesmos e que levem em conta suas inúmeras particularidades.

Isto tem gerado debates em solo nacional sobre a legitimidade e a transparência de suas decisões acerca de TDR, com potenciais abalos à credibilidade daquela agência.

Com uma base de evidências caracteristicamente pequena (afinal, doenças raras acometem poucos pacientes) e preço muito elevado, processos convencionais de ATS têm sido problematizados internacionalmente, quando o assunto é TDR.

Agora, esta pesquisa na modalidade “estudo de caso” analisou ATS realizadas em diversos países e os procedimentos adotados para deliberar sobre dois tratamentos medicamentosos contrastantes, empregando-se os seguintes critérios de inclusão no estudo:

  • tratamento para doença rara X ultrarrara
  • doença afetando crianças X adultos
  • doença incapacitante X cursando com risco de vida

Os dois medicamentos selecionados para o estudo foram nusinersena, indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal, e voretigeno neparvovec, indicado para o tratamento da amaurose congênita de Leber. A propósito, no Brasil, ambos possuem registro na Anvisa. A nusinersena foi incorporada ao SUS através da Conitec e o voretigeno neparvovec está sendo objeto de processos consultivos preliminares nesta agência.

Foram analisados relatórios referentes a estes dois tratamentos, oriundos de países como Bélgica, Inglaterra, França, Alemanha, Itália, Noruega, Escócia, Súécia e Estados Unidos.

O estudo verificou que os países com processos diferenciados, separados ou adaptados para deliberação sobre TDRs tinham abordagens mais consistentes para a gestão de questões a eles relacionadas no decorrer do processo de ATS. Por exemplo, no que se refere ao maior envolvimento das partes interessadas e disponibilidade de critérios para abordar as especificidades do mesmo, o que gerou mais transparência na tomada de decisão.

Os resultados sugerem que abordagens específicas, separadas ou adaptadas para a avaliação de TDR podem facilitar uma tomada de decisão mais estruturada e consistente e uma melhor gestão de suas especificidades.

Embora esses TDR prometam melhorar a saúde e a qualidade de vida (QV) dos pacientes, se o fazem ensejam desafios consideráveis ​​para os sistemas nacionais de saúde, no que tange à sua avaliação e incorporação a estes. Eles apresentam invariavelmente uma quantidade substancial de incertezas probatórias (evidentiary) e altos custos.

As incertezas relacionadas à determinação do valor destas TDR decorrem de uma série de desafios caracteristicamente inerentes às doenças raras:

  • afetam um pequeno número de pessoas,
  • o conhecimento da história natural é frequentemente limitado
  •  e sua apresentação é heterogênea.

A avaliação dos TDR frequentemente envolve suposições importantes  (verdadeiras apostas) sobre a progressão da doença que não podem ser validadas, e sua incorporação a sistemas de saúde só é possível com uma disposição a pagar (WTP) bem superior aos limites tradicionais. Isso levanta a questão de saber se os processos de ATS para TDR não deveriam ser objeto de padrões distintos dos convencionais.


 

Os autores verificaram que processos suplementares/alternativos de avaliação de TDR possuem uma série de mecanismos / critérios formais, distintos dos processos-padrão, que podem permitir que as especificidades destes tratamentos sejam levadas em consideração no processo de tomada de decisão. Isso inclui, por exemplo, diferentes exigências de evidência para tratamento de doenças raras e ultrarraras, maior tolerância (leniência) em relação à qualidade da evidência e maior aceitação de incertezas, considerações mais abrangentes e um limiar de Disposição a Pagar mais elevado.

O estudo conclui que “esses critérios formais podem ajudar a avaliar com mais precisão o valor e os desafios dos TDR de uma forma mais estruturada e fazer com que as decisões consequentes sejam mais transparentes e consistentes”.

Trechos das decisões flexibilizadas

O artigo traz alguns trechos de decisões que poderiam representar música para os ouvidos para pessoas que vivem com doenças raras no Brasil. Ressalvas que trariam maior justiça e equidade a processos de tomada de decisão envolvendo tecnologias de saúde destinadas a TDR.

Image by Bernd Everding from Pixabay

Selecionamos alguns destes trechos.

“O comitê estava ciente de que há uma expressiva necessidade não-atendida nessa população porque não há tratamentos específicos disponíveis para essa condição. Ele reconheceu que os resultados dos ensaios clínicos eram incertos devido ao pequeno tamanho da amostra e ao acompanhamento limitado. No entanto, considerou que a evidência mostrou que o voretigene neparvovec melhorou o desempenho visual e foi capaz de prevenir a progressão da doença

Inglaterra, voretigeno neparvovec

Ao avaliar medicamentos para grupos particularmente pequenos de pacientes com doença muito grave, pode-se aceitar uma menor exigência de documentação e um maior uso de recursos comparados a outras medidas

Noruega, voretigeno neparvovec .

As incertezas na documentação e nos resultados apresentados pelo TLV são consideradas muito altas. No entanto, essas incertezas devem ser entendidas com base na raridade da doença

Suécia, voretigeno neparvovec

Alguns pacientes serão capazes de viver mais com uma significativa melhor qualidade de vida.

Noruega, nusinersena

Considerando … seu início sendo logo após o nascimento (formas graves evoluindo rapidamente), ou mais tarde na infância

França, voretigeno neparvovec

O comitê reconheceu a dificuldade de avaliar medicamentos para condições muito raras

Inglaterra, nusinersena

 

 

Pesquisadores (de doenças raras, inclusive) são alvo de perseguição política

Precisamos falar sobre assédio institucional!

Mas o que é o assédio institucional

O assédio institucional de natureza organizacional caracteriza-se por um conjunto de discursos, falas e posicionamentos públicos, bem como imposições normativas e práticas administrativas, realizado ou emanado (direta ou indiretamente) por dirigentes e gestores públicos localizados em posições hierárquicas superiores, e que implica em recorrentes ameaças, cerceamentos, constrangimentos, desautorizações, desqualificações e deslegitimações acerca de determinadas organizações públicas e suas missões institucionais e funções precípuas.

Este blog já sofreu assédio institucional. 

Cumpre destacar que em 31 de outubro de 2018, o Supremo Tribunal Federal posicionou-se sobre o tema no julgamento da Arguição de Descumprimento de Preceito Fundamental (ADPF) 548.

Todos os membros da corte se­guiram o voto da ministra Cármen Lúcia, para quem:

“A liberdade de pensamento e expressão não é uma concessão do Estado, mas um direito inalienável do indivíduo”.

A audiência apreciou a ação da Procuradoria-Geral da República, que questionava a ação do Estado em universidades.

A ADPF pedia a “sus­pensão dos efeitos de atos judiciais ou administrativos, emanados de autori­dade pública que possibilite, determi­ne ou promova o ingresso de agentes públicos em universidades públicas e privadas”.

No sábado (27), Carmen Lúcia havia, liminarmente, acatado o pedido da PGR.

Os ministros destacaram a neces­sidade de defesa intransigente da autonomia universitária, didático­-científica, de pesquisa, ensino e aprendizagem, garantidos pela Cons­tituição Federal.

Também ressaltaram o direito constitucional à liberdade de reu­nião, que é uma das maiores con­quistas da democracia.

Na compreensão dos ministros, o Estado não pode usar a lei eleito­ral como justificativa para cercear a fundamental liberdade de expressão e a autonomia universitária.

Fonte: ANDES

Declaro não possuir qualquer conflito de interesse!

Em tempos sombrios como os que vivemos neste país convém lembrar: A LIBERDADE DE PESQUISA E DE EXPRESSÃO SÃO DIREITOS CONSTITUCIONAIS!

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Conitec NÃO incorpora medicamento para fibrose cística

A Conitec tornou pública nesta quinta-feira (3/12) no Diário Oficial da União sua decisão de NÃO incorporar o lumacaftor/ivacaftor para tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos de idade ou mais e que são homozigotos para a mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR);

O relatório com as considerações preliminares da consulta pública ainda não foi disponibilizado no site da CONITEC.

DOU - 03-12-2020 - Decisões CONITEC

Anvisa garante que registro de medicamentos órfãos será facilitado

Em audiência pública , presidida pelo Senador Ronaldo Caiado, Anvisa promete celeridade no registro de medicamentos órfãos. Foto: Pedro França/Agência Senado

Em audiência pública na Comissão de Assuntos Sociais (CAS), realizada no Senado Federal na quinta-feira (10/8), o diretor de Autorização e Registro Sanitários da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Fernando Garcia, assegurou que o registro de medicamentos para doenças raras será facilitado.Na ocasião, foram debatidas as dificuldades enfrentadas por pessoas com enfermidades raras, em especial a falta de medicamentos e a necessidade de recorrer à Justiça para obtê-los, por meio do Sistema Único de Saúde (SUS).

“Estamos em vias de concluir a regulamentação que objetiva facilitar e também incentivar no Brasil a condução de pesquisa clínica e o registro mais célere de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras”, informou Garcia.

A boa notícia veio embalada por um belo discurso proferido por Garcia, que sinalizou a boa vontade da Anvisa para com o problema das doenças raras e a sensibilidade no trato de questão tão complexa, diante da qual todos são aprendizes.

Reproduzimos abaixo, com permissão da Anvisa, o discurso proferido por Fernando Garcia na ocasião:

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Artigo aponta falhas da Conitec nos processos de incorporação de medicamentos ao SUS

Artigo de autoria de Rosângela Caetano e colaboradores, publicado recentemente na revista Ciência & Saúde Coletiva, visando avaliar a incorporação de novos medicamentos pela Conitec, no período de 1 de janeiro de 2012 (antes, portanto, de sua criação)  a 30 de junho de 2016, revela dados interessantes para as pessoas vivendo com doenças raras e que dependem de medicamentos órfãos para seu tratamento.

Apesar de não se debruçar sobre medicamentos órfãos, o estudo revela os limites dos procedimentos da CONITEC no que se refere ao rigor científico, à transparência e à independência das decisões para a incorporação ao SUS de medicamentos em geral.

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Observatório: “Governo vê uso de brasileiro como cobaia por laboratorio estrangeiro”

Matéria revela desconhecimento de rudimentos da produção e incorporação de medicamentos órfãos em sistemas de saúde.

A Folha de S. Paulo desta sexta-feira (11/8/2017) publica reportagem de Angela Pinho segundo a qual “um laboratório estrangeiro estaria usando brasileiros como cobaias para estudos científicos”.

Hoje lançamos a seção “Observatório” no blog, onde analisaremos de forma independente , e de um ponto de vista jornalístico e científico, notícias relacionadas a doenças raras veiculadas pela grande imprensa.

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