Spinraza: NHS vai financiar medicamento para crianças com doença degenerativa

NHS britânico vai financiar o Spinraza para todos os tipos de AME.

Um medicamento que pode prolongar a vida de crianças com uma rara doença degenerativa foi aprovado pelo NHS (o equivalente ao SUS), na Inglaterra, após longas negociações com seu fabricante, por conta de seu alto custo.

O Spinraza pode beneficiar entre 600 a 1.200 crianças e adultos que vivem com Atrofia Muscular Espinhal (AME) na Inglaterra e no País de Gales. Ela afeta os motoneurônios localizados na medula espinhal, tornando os músculos mais fracos e comprometendo os movimentos, respiração e deglutição. Pode encurtar a vida de bebês e crianças pequenas.

O medicamento pode alentecer o progresso da doença, mas a empresa fabricante, Biogen, cobrava um alto preço por ele, que efetivamente representava mais de 400 mil libras por ano (cerca de R$ 2 milhões) com boa qualidade de vida, de acordo com o National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que avalia a custoefetividade dos medicamentos. O NICE informara que havia dados limitados sobre sua efetividade de longo prazo e por conta disso negou sua recomendação em agosto passado, para desespero das famílias afetadas.

NICE elogia acordo celebrado com fabricante

“Este tratamento promissor tem o potencial de mudar a vida das crianças e de suas famílias”, disse Stevens. “O NHS conseguiu um dos mais abrangentes acordos do gênero em todo o mundo, o que nos permite avaliar as evidências  de seus benefícios de longo prazo no mundo real.”

Ele recomendou fortemente que outras empresas fabricantes celebrem acordos como este com o NHS. A empresa norte-americana Vertex ainda se recusa a baixar o preço do medicamento Orkambi para a fibrose cística, que foi lançado a um custo de 105 mil libras por paciente/ano (cerca de R$ 540 mil).

Stevens disse: “Este acordo com a Biogen, que vem no rastro de outras recentes negociações bem-sucedidas, demonstra que não há razões para outras empresas não demonstrarem flexibilidade semelhante, visando beneficiar os pacientes do NHS, os contribuintes e a própria empresa.”

O Spinraza estará disponivel como parte de um acordo de compartilhamento de riscos. Os resultados obtidos com os pacientes serão coletados e avaliados de modo que o NHS Inglaterra possa decidir se continua a pagar pelo medicamento.

As famílias que lutam pela distribuição do Orkambi para crianças com fibrose cística estão esperançosas de que o NHS e a Vertex também possam chegar a um acordo.

Christina Walker, cujo filho de oito anos Luis poderia se beneficiar com eventual acordo entre o NHS e a Vertex disse: “Estou feliz pelos pacientes e familiares que lutaram pelo acesso ao Spinraza, assim como tenho lutado pelo Orkambi para meu filho Luis”.

Catherine Woodhead, diretora executiva do  Muscular Dystrophy UK, que também se empenhou para que o Spinraza fosse disponibilizado pelo NHS, disse: “O anúncio de hoje  é fantástico e dá esperança às famílias. As crianças já recebendo o tratamento estão obtendo conquistas nunca antes imaginadas e vivendo mais; e agora centenas de outras crianças terão a mesma chance”.

“Cada dia conta para as pessoas com AME, e nós precisamos assegurar que esta decisão seja implementada o quanto antes, para que o medicamento esteja disponível em todo o Reino Unido. Nosso trabalho ainda não se encerrou. Os longos atrasos frustrantes que temos testemunhado ao longo deste processo não podem se repetir.”

“Durante este período, houve declínio irreversível na saúde dos pacientes com AME. O sistema de avaliação para novos tratamentos para doenças raras precisa ser urgentemente revisado, para torná-lo adequado a futuros tratamentos para condições raras”.


Tradução livre de NHS to fund drug that prolongs lives of children with muscle-wasting disease, publicada no The Guardian, em 15/5/2019

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Precisamos conversar sobre o preço dos medicamentos para doenças raras

O movimento global em prol das doenças raras é um sucesso retumbante. Ao menos nos Estados Unidos. Passados 36 anos da publicação da Lei de Medicamentos Órfãos nos EUA, já foram aprovados para comercialização naquele país, até 2017, 575 medicamentos e produtos bológicos para tratá-las.

O número atesta o sucesso de um ato legislativo que motivou a indústria farmacêutica a entrar neste mercado. A referida lei concede exclusividade de mercado de sete anos para o fabricante, créditos fiscais de até 50% dos custos de Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) e acesso a verbas para investigação e desenvolvimento destes produtos, entre outros agrados.

Mas nem tudo são flores: os preços destes medicamentos muitas vezes são extorsivos e isto já começa a preocupar, com razão, autoridades de sistemas de saúde do mundo inteiro.

Afinal, estes sistemas de saúde não foram criados para somente atender a doentes raros, mas também a toda uma população com um amplo espectro de doenças e agravos à saúde. E cada centavo gasto no tratamento de uma doença, rara ou prevalente, é dinheiro que deixa de ser empregado para beneficiar outros grupos de necessitados.

Dinheiro não estica. Os recursos financeiros para a saúde, nos ensinam os economistas, são recursos finitos. E por isso devem ser geridos com sabedoria e transparência.

No SUS, o panorama para os doentes raros é um tanto decepcionante. Até dezembro do ano passado, a CONITEC havia incorporado 27 medicamentos órfãos ao SUS, sendo que destes apenas 20 possuíam protocolos clínicos  (PCDTs) aprovados naquela ocasião.

Se levarmos em conta que para receber o medicamento órfão gratuitamente pelo SUS, o PCDT é condição essencial, então podemos afirmar que, na prática, somente 20 medicamentos foram oferecidos aos doentes raros até o fim do ano passado.

É bem pouco. Mas deve-se levar em conta que o Brasil foi um dos pouquíssimos países do mundo que aceitou o desafio de dar assistência universal gratuita a mais de 150 milhões de habitantes. Não é fácil.

Os doentes raros e seus familiares têm demonstrado uma garra invejável na reivindicação de seus direitos no Brasil. Mas um assunto parece não lhes preocupar: o preço abusivo de muitos dos medicamentos órfãos.

Seria recomendável que se preocupassem com o mesmo. Afinal, se o SUS entrar em seu colapso final, não haverá medicamentos nem tratamento para absolutamente ninguém no país. Você pode até argumentar que o SUS está em crise faz tempo. Mas sempre pode piorar. Está na hora de os doentes raros e seus familiares não serem parte do problema. É preciso que sejam parte da solução !

Para isso, a educação continuada é fundamental ! Cidadania se conquista. Não vem de mão beijada. E doentes raros e familiares, mais informados sobre como funcionam os sistemas de saúde, os cuidados específicos para sua doença e a assistência farmacêutica, podem fazer a diferença nas batalhas políticas que ainda virão.

Pensando nisso, traduzimos para você e adaptamos um artigo bastante didático publicado recentemente em uma das mais importantes revistas médicas do mundo: a The Lancet.

Nele Lucio Luzzatto e colaboradores revelam a complexidade do tema do acesso a estes medicamentos com especial clareza. É bem verdade que o artigo se refere à realidade européia, mas possui muitos ensinamentos para a realidade do continente latino-americano. De quebra, noções interessantes sobre a economia da saúde em linguagem acessível.

Tivemos o cuidado de colocar links nos termos mais dificeis e onde achávamos que você merecia uma informação adicional. É nossa tarefa como servidores públicos fornecer a você informações confiáveis e independentes sobre o desafio global representado pelas doenças raras.

Você pode ler o artigo neste link:  https://bit.ly/2M524EE

Boa leitura! E Feliz 2019 !

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FDA aprova o “Soliris 2.0” para hemoglobinúria paroxística noturna

“A aprovação do Ultomiris irá mudar a forma com que os pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna são tratados”, afirmou Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia do FDA , em um comunicado de imprensa.

Antes de sua aprovação, a única terapia aprovada para HPN exigia o tratamento a cada duas semanas, o que pode ser desgastante para pacientes e suas famílias. O novo medicamento (ravulizumabe) apresenta uma nova formulação, de forma que os pacientes só precisam de tratamento a cada oito semanas, sem comprometer a eficácia”.

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Erro da CONITEC pode gerar precedente para doentes raros

Um caso recente envolvendo a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (CONITEC) e o Instituto Oncoguia pode servir de inspiração para que inúmeros portadores de doenças raras (e frequentes), bem como seus familiares, questionem na Justiça os relatórios de recomendação daquela comissão, com decisões pela não-incorporação de determinadas tecnologias de saúde ao SUS.

Explico. Recentemente o Instituto Oncoguia, após avaliar o relatório de recomendação da Conitec na Consulta Pública CONITEC nº 47/18, sobre a proposta de incorporação dos medicamentos indicados para o tratamento de carcinoma de células renais, identificou que a Conitec emitiu um tipo de consideração que não era da sua alçada, extrapolando assim sua missão institucional, sem definir-se pela recomendação ou não de incorporação de determinados medicamentos.

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Como lidar com a indústria farmacêutica (IV)

Hoje publicamos a quarta e última parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica.

Tais recomendações foram publicadas recentemente na Orphanet Journal of Rare Diseases (em inglês) .

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Como lidar com a indústria farmacêutica (III)

Hoje publicamos a terceira parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica.

Tais recomendações foram publicadas recentemente na Orphanet Journal of Rare Diseases (em inglês) .

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Como lidar com a indústria farmacêutica (II)

Hoje publicamos a segunda parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica.

Tais recomendações foram publicadas recentemente na Orphanet Journal of Rare Diseases (em inglês) .

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Como lidar com a indústria farmacêutica? (I)

Susan Stein e colaboradores publicaram recentemente, na revista Orphanet Journal of Rare Diseases, interessantes recomendações para disciplinar as relações entre a indústria farmacêutica e as associações de pacientes com doenças raras.

Para tanto, ela e seu grupo convocaram um painel de especialistas independentes, especializado em colaborações entre associações e indústria farmacêutica, em abril do ano passado. A finalidade era desenvolver  orientações de consenso sobre estes relacionamentos.

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Riscos da vacinação em crianças com doenças raras

Doenças infecciosas são um grave problema de saúde pública no mundo inteiro, causando inúmeras complicações sérias, incluindo distúrbios autoimunes em populações não-vacinadas.

As vacinações representam o mais eficaz método de prevenir doenças infecciosas e a análise de custo-benefício de programas de vacinação já demonstraram sua utilidade.

Com base nas informações da Orphanet, na Itália, as doenças raras afetam quase 2 milhões de pessoas, e 70% delas são crianças.

Entre os distúrbios neurodegenerativos, crianças com atrofia muscular espinhal (AME) devem receber imunizações de rotina, incluindo vacinas contra influenza e pneumococos; para pacientes pediátricos afetados com a distrofia muscular de Becker, vacinas contra influenza e pneumococos são indicadas em caso de fraqueza severa dos músculos respiratórios [].

Pacientes imunocomprometidos são um grupo especial com questões muito particulares envolvendo a imunização: em caso de imunodeficiência de células B e T, vacinas com vírus vivos atenuados (poliomielite oral, caxumba, sarampo, rubéola, BCG e varicela zoster) devem ser evitadas, dado o risco importante de doenças induzidas pela vacina [].

Indivíduos imunocomprometidos têm resposta subótima à vacina da hepatite B; desta forma, devem receber uma dose dupla da mesma. A administração de vacinas com virus vivos é contraindicada em pacientes com agamaglobulinemia, incluindo a agamaglobulinemia ligada ao X, síndrome de hiper IGM e imunodeficiência variável comum e em pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich.

Sujeitos com doenças mitocondriais devem seguir o calendário de vacinação de rotina [].  A vacinação com vacinas de virus vivos atenuados deve ser evitada em pacientes com doenças reumatológicas apenas se eles estiverem recebendo altas doses de medicamentos imunosupressores [].

A imunização sarampo-caxumba-rubéola é contraindicada em sujeitos com púrpura autoimune dado o risco aumentado de trombocitopenia [].

Menção especial deve ser feita a bebês prematuros. É errado supor que, em prematuros, estímulos alogênicos podem ser perigosos, na medida em que estes bebês são fracos e já estressados por estratégias de ressuscitação e terapias agressivas. Além disso, eles apresentam deficit de IgG, na medida em que a imunoglobulina cruza a barreira placentária principalmente durante o terceiro trimeste de gravidez.

No entanto, tem sido demonstrado que bebês prematuros têm uma resposta imunológica própria à vacinação recebida no primeiro ano de vida e os efeitos colaterais não são maiores que os observados em bebês a termo. Assim, bebês prematuros devem ser vacinados de acordo com o calendário recomendado para bebês a termo, sem correção para idade gestacional. Concluindo, sujeitos imunocomprometidos e bebês prematuros não têm uma incidência aumentada de reações adversas decorrentes da vacinação, se todas as medidas preventivas e recomendações forem adotadas []. 

Referências

  1. AIFA. Rapporto sulla sorveglianza postmarketing dei vaccini in Italia. 2013. http://www.agenziafarmaco.gov.it. Accessado em 9 de abril de 2015.
  2. Müller-Ladner C, Müller-Ladner U. Vaccination and inflammatory arthritis: overview of current vaccines and recommended uses in rheumatology. Curr Rheumatol Rep. 2013;15:330–336.
  3. Sener AG, Afsar I. Infection and autoimmune disease. Rheumatol Int. 2012;32:3331–3338. doi: 10.1007/s00296-012-2451-z.
  4. Saari Thomas N. Immunization of preterm and low birth weight infants. Pediatrics. 2003;112:193–198. doi: 10.1542/peds.112.1.193.

Fonte:

Barberi, Ignazio, Venera Tiralongo, and Lucia Marseglia. “Vaccination Risks in Children with Rare Diseases.” Italian Journal of Pediatrics 41.Suppl 2 (2015): A5. PMC. Web. 19 Jan. 2018.

 

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Balanços e desafios

O ano de 2017 foi muito ruim para os portadores de doenças raras.

Para os que não dependem de medicamento, certa sensação de estagnação na política de atenção integral que, datada de 2014, tem dificuldades em sair do papel. Para os que dependem de medicamento, foi desesperador, com mortes evitáveis por suposta ausência de cumprimento de ordens judiciais pelo Ministério da Saúde.

Mas também houve avanços. A Conitec realizou seu primeiro encontro voltado para pacientes (muito embora ainda indiferenciando doentes raros de doentes comuns, estratégia recorrente). A Comissão ganhou uma face humana, na figura serena de Aline Silva, que pode assumir um maior protagonismo nesse ano que passou.

A Comissão de Assuntos Sociais (CAS) do Senado instalou a Subcomissão Especial Sobre Doenças Raras , com a liderança atenta e zelosa do Senador Valdemir Moka (PMDB-MS). Foi bonito ver o governo ter que ir tantas vezes à casa do povo para dar satisfações a pacientes no limite da sua paciência. Naturalmente muitas respostas vazias, para inglês ver, mas já era bom vê-los ter que nos dar satisfações.

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