⚠️ A Anvisa mantém suspenso o Elevidys®, indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, enquanto conclui análises sobre possível toxicidade hepática ligada ao vetor AAVrh74. A informação foi divulgada hoje pelo órgão.
- Por que isso importa: Há incertezas de segurança e três óbitos no exterior associados a terapias com o mesmo vetor; a medida aplica o princípio da precaução para proteger crianças com DMD.
🧠 O que está acontecendo: A suspensão foi publicada em 24/07/2025 (RE 2.813/2025), e em 17/10/2025 a Anvisa reuniu seis especialistas em painel independente.
- Foco em toxicidade hepática e resposta imune ao vetor
- Anvisa e Roche revisam protocolos e monitoramento de longo prazo.
🔍 Nas entrelinhas: A autorização (RE 4.486/2024, 02/12/2024) foi excepcional e restrita a crianças com capacidade de andar de 4–7 anos sem deleções nos éxons 8/9.
- Os três óbitos não ocorreram na população aprovada no Brasil
- Farmacovigilância intensiva segue como condição central
🏃 Resumindo: O uso clínico só retorna após validação das medidas adicionais de segurança.
- Diálogo com reguladores estrangeiros e comunidade científica
- Decisão final dependerá de novas evidências e mitigação de risco
🖼️ O quadro geral: A Anvisa prioriza segurança e transparência; o produto só volta ao mercado se os riscos estiverem controlados e documentados.
💭 Nossa opinião: A postura de precaução é adequada frente às incertezas de segurança em terapias gênicas AAV.
Fonte: Anvisa atualiza informações sobre suspensão temporária do medicamento de terapia gênica Elevidys® / Anvisa
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