Decidir se um sistema de saúde deve pagar milhões por um remédio que vai beneficiar dezenas de pacientes é um problema real, sem resposta fácil. Não é questão de frieza ou de cinismo — é que os recursos são limitados e as escolhas têm consequências para todo mundo que depende do sistema.
É nesse contexto que a Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) importa. Ela existe para estruturar essas decisões, que de outra forma seriam tomadas por pressão política, mídia ou ação judicial.
O que define “ultrarrara”
No Brasil, a CONITEC usa o limiar de 1 caso para cada 50.000 pessoas — o mesmo adotado pela Austrália, Inglaterra e Escócia para acionar vias de avaliação diferenciadas. Na prática, isso significa populações tão pequenas que fica impossível montar um ensaio clínico decente. Estudos observacionais, grupos de comparação inexistentes, desfechos incertos. É com isso que se trabalha.
Por que a ATS convencional não resolve
A ATS padrão pergunta: o tratamento funciona, é seguro e vale o preço? Para doenças comuns, isso funciona. Para ultrarraras, os quatro problemas são estruturais:
Não há evidência robusta — o número de pacientes é pequeno demais para gerar dados confiáveis. Não se conhece bem a história natural da doença, então prever benefício a longo prazo é em grande parte especulação. O custo é absurdo por design: mercado minúsculo, tecnologia cara, poucos competidores. E existe a chamada “regra do resgate” — a tendência humana de mobilizar recursos extraordinários quando há um indivíduo identificável em risco de morte, mesmo que isso seja difícil de justificar em termos de eficiência.
O que outros países fizeram
Inglaterra (NICE) e Escócia (SMC) criaram rotas separadas para essas tecnologias. Não abandonaram critérios científicos — tornaram-nos mais explícitos e mais abrangentes. Grau de severidade da doença conta mais. Benefício incremental sobre a ausência de tratamento conta mais. A experiência relatada pelos próprios pacientes entra formalmente no processo.
Isso não resolve a tensão entre custo e equidade, mas pelo menos deixa claro o que está sendo ponderado e por quê.
O caso brasileiro
A incorporação do Zolgensma para AME tipo I foi um divisor de águas. Com custo na casa dos R$ 7 milhões, o acesso foi condicionado a um Acordo de Compartilhamento de Risco: o pagamento ficou atrelado a dados de desempenho real coletados após a incorporação. Não é uma solução definitiva, mas é inteligente — transforma a incerteza em dado coletável, em vez de fingir que ela não existe.
Uma análise dos relatórios da CONITEC entre 2015 e 2025 mostra que a comissão já vem fazendo adaptações na prática: aceitando evidências de menor rigor metodológico e interpretando limiares de custo-efetividade com mais flexibilidade nesses casos. O problema é que isso ocorre de forma implícita, sem metodologia publicada.
O que precisa mudar
Quatro coisas, na prática:
- Tornar os critérios explícitos. Quando as regras são opacas, a decisão parece arbitrária ; e vai parar na Justiça. Transparência não elimina o conflito, mas reduz a judicialização.
- Incorporação condicionada à coleta de dados. Negar acesso enquanto se espera por evidências que talvez nunca cheguem não é prudência. É inércia. A alternativa é permitir uso com monitoramento rigoroso e reavaliações periódicas.
- Estruturar a participação de pacientes de forma séria. O “Painel de Perspectiva do Paciente” da CONITEC existe, mas precisa de mais peso formal. Quem vive com a doença tem informação que nenhum ensaio clínico captura.
- Negociar preço com mais músculo. Acordos de risco compartilhado e compras coordenadas regionalmente ou globalmente são as alavancas disponíveis. Sem isso, qualquer critério metodológico é atropelado pelo preço de etiqueta.
O Brasil tem avançado, mas ainda decide sobre doenças ultrarraras com ferramentas pensadas para outras situações. Criar metodologia específica, publicada e debatida publicamente, não é burocracia. É o que distingue uma política de saúde de uma série de decisões casuísticas.
O dilema real não vai desaparecer: gastar muito para poucos ou não tratar. Mas é possível enfrentá-lo com critérios mais claros, dados mais confiáveis e menos surpresas para todos os lados.
Este post resume os principais achados de uma revisão sistemática e análise de políticas internacionais sobre o tema, visando fomentar o debate sobre o acesso a terapias inovadoras no SUS.
