Instituto Vidas Raras inocentado com arquivamento definitivo de investigações
Arquivamento encerra investigações contra o Instituto Vidas Raras, que reafirma idoneidade. Caso expõe desgaste institucional e possível lawfare no setor.
Arquivos de Transição 2023-2025
Regina Próspero * 28/4/1966 † 8/2/2026
Regina Próspero, referência máxima na luta contra as doenças raras no país, morreu após anos de desafios pessoais e institucionais, deixando um legado de esperança e defesa dos pacientes. Sem dúvida alguma a maior liderança em doenças raras que este país já teve. Seu legado é inquestionável, em meio a um campo loteado por astroturfing.
Direito à vida ou gestão de planilhas? O que o estudo de Vera Pepe e cols. esconde sob o álibi da “sustentabilidade”
Análise crítica de estudo sobre judicialização de medicamentos raros, revelando vieses, omissões do SUS e dilemas éticos ignorados na gestão da saúde coletiva e bioética brasileira
O peso da idade e a vacina do herpes-zóster: como fórmulas matemáticas barram o acesso à saúde no SUS?
Por que o SUS negou a vacina do herpes-zóster? Entenda como a métrica QALY desvaloriza idosos e pessoas com deficiência em decisões de saúde pública.
Judicialização da saúde: entre a sustentabilidade do SUS e o drama do acesso
Sustentabilidade do SUS em crise. Análise da judicialização da saúde em audiências da Câmara revela tensões entre alto custo, acesso básico e Medicina Baseada em Evidências
“Vidas Raras” vence assédio judicial: Justiça arquiva inquérito após sete anos sem provas
Vítima de assédio judicial de ONG concorrente, o Instituto Vidas Raras tem sua lisura comprovada. MPF arquiva inquérito de quase 7 anos: nenhuma prova de crime ou ilicitude.
Conitec: Manual anti-conflitos é avanço ético ou porta aberta para captura da indústria?
Manual da Conitec expõe avanços e brechas na gestão de conflitos de interesses e na influência da indústria farmacêutica nas decisões do SUS.
Quando a política de doenças raras se desvia: um alerta e uma decisão editorial
Alerta sobre a captura da política de doenças raras e a decisão editorial de reduzir o uso de IA para defender o SUS e a integridade do jornalismo.
Desafios regulatórios travam o acesso do SUS e dos planos às terapias avançadas
Falhas regulatórias em Anvisa, CMED, Conitec e ANS estão atrasando o acesso universal às terapias avançadas, alerta artigo de Fernando Aith no JOTA.
Conitec, participação social e a delicada arte de regular: avanço ou encruzilhada para as OSCs?
Análise crítica mostra avanços e lacunas na participação das OSCs na Conitec pós-Lei 15.120/2025, reforçando desafios e riscos para as doenças raras.
A expansão silenciosa do setor privado na política de doenças raras
Análise crítica sobre como decisões do SUS podem abrir espaço para captura privada na triagem neonatal e terapias gênicas. Riscos, incentivos e governança.
Neoliberalismo molecular: quando o lobby veste jaleco
Análise crítica sobre como decisões do SUS podem abrir espaço para captura privada na triagem neonatal e terapias gênicas. Riscos, incentivos e governança.
Cadeira das OSCs na Conitec é criada por decreto, mas regras de participação ainda dependem de portaria
Lei 15.120 e Decreto 12.716 ampliam a participação das OSCs na Conitec, mas futuro da cadeira social depende de portaria com critérios claros.
FDA impõe novas restrições ao Elevidys após mortes por falência hepática
FDA impõe novas restrições ao Elevidys após mortes por falência hepática e exige estudo com 200 pacientes para avaliar riscos graves da terapia gênica.
Fábula: Quem cuida das árvores raras?
Chegou-se a um ponto em que a realidade sanitária brasileira se tornou tão inverossímil que só a fábula ainda consegue descrevê-la sem cair no desespero.
Parceria em curso de triagem neonatal desperta debate sobre transparência
Parceria em triagem neonatal sem chamada pública gera debate sobre transparência e boas práticas de governança em saúde.
James Watson (1928-2025): legado científico ofuscado por falhas éticas
Perfil jornalístico de James Watson, gênio do DNA cuja trajetória é marcada por racismo, sexismo e controvérsias éticas que mancharam seu legado científico.
Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior
Suspensão do Elevidys segue após mortes no exterior; Anvisa revisa riscos hepáticos e só libera retorno com segurança comprovada.
Medicamentos: como as mudanças na saúde global afetam o acesso a terapias para doenças raras
Novas políticas de saúde global, como VBHC e IRA, redefinem o preço de medicamentos órfãos. André Medici analisa o impacto no acesso e sustentabilidade do Brasil.
Novo marco regulatório em pesquisa clínica ameaça democracia sanitária, alertam especialistas
A Lei 14.874/2024 provoca controvérsias sobre direitos, ética e orçamento na saúde, gerando riscos à democracia participativa do SUS no Brasil.
FAQ: Por que a Lei da Pesquisa Clínica viola seus direitos?
FAQ explica como a Lei 14.874/2024 altera regras éticas da pesquisa em saúde, reduz direitos dos participantes e ameaça a governança democrática do SUS.
OPAS aprova política para ampliar acesso a medicamentos de alto custo
OPS lança política regional para reduzir custos e ampliar acesso a medicamentos e vacinas de alto impacto nas Américas.
IA e judicialização da saúde: avanço tecnológico, risco para direitos
Fernando Aith, em sua coluna no JOTA, alerta: IA em saúde pode ampliar desigualdades e ameaçar direitos de pacientes sem regulação robusta.
STF decide: novas regras para medicamentos fora do SUS valem para todos os processos
STF aplica novas regras para medicamentos fora do SUS a todos os processos; decisão pode dificultar acesso de pacientes com doenças raras.
Medicamentos demoram 67 meses para chegar à América Latina
Novos medicamentos levam, em média, 67 meses para chegar aos pacientes na América Latina, revela relatório FIFARMA com dados de 10 países.
Novos medicamentos na América Latina: Brasil lidera aprovações
Relatório mostra disparidades no acesso a novos medicamentos na América Latina; Brasil lidera em autorizações, mas cobertura pública ainda é limitada
Reembolso de terapias gênicas na Alemanha não pode ser negado com base em considerações econômicas
BAS determina que terapias genéticas na Alemanha não podem ter reembolso negado por razões econômicas, garantindo acesso a tratamentos inovadores.
Congresso Nacional inunda a saúde com projetos, mas falha em produzir mudanças estruturais
Congresso apresenta recorde de projetos de saúde em 2024, mas lobby, fragmentação e falta de evidências travam avanços estruturais no SUS.
Doenças raras: atrasos no diagnóstico não são só problema do Brasil
Atrasos no diagnóstico de doenças raras não afetam só o Brasil: na Itália, pacientes esperam até 5 anos, revelando falhas globais no sistema de saúde.
Elevidys: Sarepta divulga novos dados sobre segurança de terapia gênica
Sarepta divulga novos dados do Elevidys após 8 mortes; riscos de lesão hepática colocam terapia gênica sob escrutínio do FDA.
Ministério da Saúde regulamenta terapia gênica no SUS com regras rígidas e controle centralizado
Portaria define regras e critérios para habilitação de serviços de terapia gênica no SUS, com foco inicial na AME tipo I e controle centralizado.
IA vai agilizar decisões judiciais na saúde a partir de 2026
IA na judicialização da saúde: promessa de agilidade, mas com riscos éticos e de justiça que exigem transparência, supervisão humana e proteção de direitos.
Senado debate desafios de diagnóstico e tratamento para adultos com doenças raras neurológicas
Audiência no Senado expõe lutas e urgências de pacientes com doenças raras, destacando saúde mental, acesso a tratamento e dignidade.
Doenças raras: audiência pública vira palanque político no Senado
Audiência no Senado sobre doenças raras revela desvio do debate técnico para palanque político e uso ideológico pela extrema-direita.
Elevidys: novos dados revelam alta taxa de lesões hepáticas e pressão por mudanças na segurança
Sarepta divulga dados de toxicidade hepática do Elevidys após mortes e planeja novo estudo para reduzir riscos em pacientes com DMD.
Direito de Resposta e Esclarecimento — Roche Farma Brasil / Academia de Pacientes
Publicação de direito de resposta da Roche Farma Brasil sobre Elevidys® e tréplica do blog, destacando divergências entre Anvisa e Conitec.
Ministério da Saúde indefere pedido de certificação beneficente à Casa Hunter
Ministério da Saúde indefere CEBAS à Casa Hunter; entidade tem 30 dias para recorrer da decisão publicada no Diário Oficial.
Fibrose cística, inovação e ética: entre o direito à vida e os desafios do SUS
Fibrose cística, ética e SUS: desafios no acesso a tratamentos inovadores e o papel da participação social nas decisões em saúde.
Spinraza: estudo dos EUA reforça dúvidas sobre seu custo-benefício em meio à consulta pública da Conitec
ICER dos EUA aponta que Spinraza não é custo-efetivo para AME tipo 3; relatório chega durante consulta pública da Conitec sobre uso no SUS.
Chefe da FDA cai após pressão política sobre terapias gênicas
Chefe da FDA renuncia após ataques políticos por vetos a terapias gênicas; caso expõe fragilidade da regulação frente a pressões externas.
Elevidys: FDA libera novamente para pacientes com DMD que ainda andam
FDA libera uso de Elevidys para pacientes com DMD e capacidade de andar após descartar ligação com morte; suspensão continua para casos mais graves.
Pedro Henrique morreu após aplicação de Elevidys. FDA já investiga. Anvisa segue em silêncio.
Pedro Henrique morre após tomar Elevidys. FDA investiga; Anvisa silencia. Caso expõe falhas na regulação de terapias gênicas no Brasil.
Elevidys: Roche recebe parecer negativo da Agência Européia de Medicamentos (EMA)
Roche recebe parecer negativo da EMA para Elevidys, primeira terapia gênica para DMD; empresa insiste em benefício clínico e busca nova via regulatória.
Anvisa suspende Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA
Anvisa suspende temporariamente o Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA; medida visa garantir segurança em terapia gênica para DMD.
FDA ameaça tirar Elevidys do mercado após mortes por terapia gênica
FDA pressiona Sarepta após três mortes ligadas ao Elevidys e ameaça revisão do aval da terapia gênica; empresa suspende envios e enfrenta queda nas ações.
Elevidys, a morte de Pedro e Anvisa: o que a lei determina?
Anvisa investiga efeitos adversos graves com base na RDC 406/2020, exigindo notificação em 15 dias e podendo impor ações regulatórias para proteger a saúde.
Elevidys: Roche suspende envio para seis países após mortes
Roche suspende envio do Elevidys em 6 países após mortes; decisão pressiona agências reguladoras e ameaça aprovação na Europa.
Elevidys, a morte de Pedro Henrique e o silêncio da Anvisa
Anvisa silencia sobre morte de Pedro após uso de Elevidys, mesmo após 3 óbitos internacionais. Post cobra investigação, alerta e ação urgente do órgão.
Sarepta pausa envio do Elevidys para EUA após mortes e pressão da FDA
Sarepta pausa envio do Elevidys após mortes e pressão da FDA, revelando crise regulatória e levantando dúvidas sobre segurança e transparência da empresa.
Elevidys: Sarepta ignora pedido do FDA e mantém terapia ligada a mortes por falência hepática
Sarepta ignora pedido do FDA e mantém a distribuição da Elevidys, terapia genética ligada a três mortes por falência hepática. Impasse abala regulação.
Sarepta esconde morte em teste e acende alerta sobre segurança de terapia gênica
Sarepta omite morte em ensaio clínico e levanta suspeitas sobre transparência e segurança de suas terapias gênicas, incluindo a já aprovada Elevidys.
Elevidys: Sarepta corta 36% da equipe e muda foco após mortes ligadas à terapia gênica
Sarepta demite 500, corta terapias gênicas e aposta em siRNA após mortes ligadas ao Elevidys e exigência de alerta de caixa preta pela FDA.
Entrevista: O SUS está sendo desmontado por dentro
O SUS está sendo desmontado por dentro por privatizações e falta de recursos. Promotor Jairo Bisol alerta: é preciso resistir antes que seja tarde.
Terapia gênica divide técnicos e famílias em audiência pública
Audiência pública expõe impasse entre critérios técnicos e urgência familiar na incorporação da terapia gênica Elevidys para distrofia muscular de Duchenne.
Elevidys na Neurology: “A ética e a toxicidade financeira da esperança exuberante”
Terapia genética para DMD gera debate: eficácia limitada, riscos graves, custo de US\$ 3,2 milhões e aprovação polêmica baseada em esperança, não em evidência.
Planos de saúde ignoram decisões judiciais e lucram com a impunidade
Operadoras de saúde ignoram decisões judiciais, lucram com a demora e colocam vidas em risco. Justiça se torna campo de batalha em vez de garantir direitos.
PL 84/2025 propõe prioridade a ONGs de doenças raras, mas há risco de captura institucional
PL 84/2025 propõe prioridade para ONGs de doenças raras em parcerias públicas, mas levanta debates sobre governança e transparência institucional.
Conitec: Elevidys tem eficácia e segurança questionadas
Elevidys, remédio de R\$ 14 mi para distrofia muscular, tem eficácia e segurança questionadas e recebe parecer negativo para uso no SUS.
Após segunda morte, Sarepta suspende uso da terapia gênica Elevidys em pacientes não-ambulatórios
Sarepta suspende uso da terapia gênica Elevidys em pacientes não-ambulatórios após segunda morte por falência hepática; estudo clínico também é pausado.
Elevidys: Segunda morte por falência hepática após terapia gênica
Sarepta relata segunda morte por falência hepática após terapia gênica Elevidys para distrofia de Duchenne, ampliando alertas sobre riscos do tratamento.
📢 Você sabe o que é a tática NARVO?
Aprenda a identificar discursos manipuladores e evitar erros comuns de comunicação institucional. Conheça a tática NARVO,
Interfarma critica lentidão da Conitec e entrega sugestões ao Ministério da Saúde
Indústria critica atrasos da Conitec e propõe melhorias ao Ministério da Saúde em meio a debate sobre judicialização e acesso a medicamentos no SUS.
Elevidys e distrofia muscular de Duchenne: Esperança exuberante e dilemas éticos
Editorial em Neurology® alerta para dilemas éticos e custo elevado da terapia gênica para Duchenne, destacando esperança e riscos na aprovação recente.
Ministro Padilha apresenta prioridades da Saúde em audiência na Câmara
Na Câmara, Padilha detalha temas de interesse para doenças raras, como teste do pezinho, Conitec e nova lei de pesquisa clínica.
A breve esperança de Pedro: menino de São Carlos recebe terapia de R$ 17 milhões, mas morre três meses depois
Menino com DMD recebe remédio de R\$ 17 mi após decisão do STF, mas morre três meses depois; caso reacende debate sobre risco-benefício de terapias gênicas.
Terapia gênica para Duchenne aprovada pela FDA gera debate sobre eficácia limitada e alto custo
Revisão científica mostra que Elevidys eleva distrofina, mas melhora motora ainda é modesta na Distrofia Muscular de Duchenne; riscos e ensaios futuros em pauta.
A saúde, o bem-estar e o impacto no trabalho de quem cuida de adultos com doenças raras 🧑🦽👩⚕️
Estudo mostra como cuidar de adultos com doenças raras afeta a saúde emocional e o trabalho de familiares; destaca a necessidade de mais apoio.
Quando o silêncio vira ataque: Nota da Casa Hunter refere-se a fatos publicamente conhecidos deste 2023, divulgados pelo jornal ‘A Tribuna’.
Em respeito ao direito de resposta e aos valores democráticos, blog publica nota da Casa Hunter após matéria que, inferimos, motivou sua emissão.
Promessa rara, fraude comum: Hospital para raros em Jales, apadrinhado por Zambelli, foragida, nunca saiu do papel
Promessa de hospital para doenças raras em Jales é cancelada; deputada Zambelli, madrinha do projeto, está foragida após condenação criminal.
Copy-Paste de R$ 11 mi: jornalismo irresponsável e terapia gênica no SUS
Matéria copia release do MS sobre Elevidys, ignora fase regulatória e origem judicial, induzindo leitor a crer em cobertura plena pelo SUS.
Judicialização dispara gastos e desafia financiamento da assistência farmacêutica no SUS, revela pesquisa inédita
Em 2023, 32,9% das despesas estaduais com medicamentos no Brasil foram por decisões judiciais, segundo pesquisa do Ipea, indicando grave impacto orçamentário.
Assembléia Mundial de Saúde lança 1ª resolução em doenças raras. O que muda para você?
OMS aprova resolução histórica sobre doenças raras, promovendo equidade e inclusão, mas seu impacto depende da adesão voluntária dos países.
Venda abaixo do esperado e morte de paciente abalam terapia gênica da Sarepta
Sarepta enfrenta queda nas vendas e crise de confiança após morte ligada ao Elevidys, mas mantém aposta no potencial da terapia gênica.
Enunciados do CNJ ameaçam acesso de pacientes com doenças raras à saúde, alertam especialistas
Durante a VII Jornada de Direito à Saúde, entidades de pacientes criticam propostas do FONAJUS que podem restringir acesso a tratamentos e agravar a judicialização.
Pesquisa Clínica em Doenças Raras: Desafios e Avanços no Brasil
Uma análise sobre os desafios na pesquisa clínica em doenças raras no Brasil, abordando diagnóstico, tratamento e inovações apresentadas em fórum nacional.
Estudo: Doenças raras pressionam planos de autogestão e já consomem um quarto dos gastos assistenciais
Fórum destaca estudo: pacientes com doenças raras são 6% dos usuários, mas geram 23% dos gastos dos planos de autogestão em saúde.
Senado realiza audiência sobre ciência, tecnologia e incorporação de tratamentos para doenças raras no SUS
Audiência no Senado Federal (9/4) debate acesso a tratamentos para doenças raras no SUS, destacando inovação, produção nacional e cuidados integrais no sistema público.
A Lei 15.120/2025 e o ‘calcanhar de Aquiles’ da Conitec
Lei 15.120/2025 inclui ONGs de pacientes na Conitec, mas vínculo com indústria farmacêutica acende alerta sobre conflitos de interesse no SUS.
Participação social na Conitec: avanços e dilemas da nova Lei nº 15.120/2025
Nova lei amplia participação social na Conitec, mas traz desafios éticos e regulatórios na representação de pacientes e avaliação de tecnologias.
TCU Exige Plano para Conflito de Interesses no Conitec e nos NATS
TCU exige plano para conflitos de interesse no Ministério da Saúde em até 90 dias.
Elevidys: o que famílias e cuidadores precisam saber sobre riscos, esperanças e responsabilidades
Guia para famílias e cuidadores sobre o Elevidys: riscos, benefícios e decisões informadas na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
Elevidys: O dilema dos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne
Jovem com Distrofia Muscular de Duchenne morre após tratamento com Elevidys, gerando preocupações sobre segurança e impacto regulatório da terapia gênica.
Ações da Sarepta Despencam Após Morte de Paciente em Terapia Gênica
Morte de paciente em terapia gênica da Sarepta levanta alerta sobre segurança. Ações caem 22% e empresa atualizará bula do Elevidys.
Atrofia muscular espinhal: o custo humano das decisões lentas
Diferenças nos resultados da atrofia muscular espinhal entre o Reino Unido e países com triagem neonatal evidenciam a importância do diagnóstico precoce.
Conhecimento é Poder: Apresentamos a Nova Seção “Resumindo”
Nova seção **”Resumindo”** no *Academia de Pacientes*: resumos acessíveis de estudos científicos sobre doenças raras, traduzindo conhecimento em poder!
Estudo: Avaliação de Tecnologias em Saúde é Pouco Utilizada por Planos de Saúde nos EUA
Estudo revela que planos de saúde comerciais dos EUA fazem uso limitado de ATS, citando principalmente avaliações estrangeiras para decisões sobre medicamentos.
CCJ (Senado) aprova inclusão de representante da sociedade civil na Conitec
Senado avança com PL que garante assento rotativo para sociedade civil na Conitec, ampliando a representatividade nas decisões do SUS.
Mitos e verdades sobre a terapia gênica
Campanha motivada por artigo da Dra. Ida Schwartz publicado neste blog. Seguimos hoje informando o que é verdade e o que é mentira em terapia gênica.
A pressa pela “terapia da cura” das doenças genéticas raras*
A professora Ida Vanessa D. Schwartz alerta sobre o erro de se conceber a terapia gênica como cura para doenças raras, ressaltando riscos e complexidade.
“Doação virou lucro: Como um remédio de US$ 2 milhões expôs a ganância da indústria farmacêutica”
Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
ProPublica: O que uma terapia gênica de US$ 2 milhões por dose revela sobre o preço dos medicamentos
Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
Dois reveses para as terapias genéticas
Pfizer sai do mercado de terapia genética, enquanto a bluebird bio é vendida. Mudanças refletem desafios comerciais e a baixa adoção dessas terapias.
Por que uma empresa foi multada em €17 milhões por preços extorsivos?
Empresa farmacêutica é multada em €17 milhões por cobrar preço excessivo por medicamento antigo, abusando da exclusividade de mercado na UE.
Nova aliança global pode redefinir avaliação de tecnologias de saúde
O grupo HEMA, formado por NICE, ICER e CDA, busca aprimorar métodos de ATS. Como essa colaboração impactará a avaliação global de tecnologias em saúde?
ATS na França incluirá fatores ambientais
ATS na França priorizará economia da saúde e fatores ambientais. HAS adapta métodos para inovação, transparência e impacto sustentável na saúde.
FDA pode acelerar aprovação de novos medicamentos para doenças raras com biomarcadores
FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes.
Novos procedimentos de ATS na Holanda
Novos procedimentos de ATS nos Países Baixos entram em vigor em 2025, agilizando a avaliação de medicamentos e estruturando o envolvimento com fabricantes.
O impacto da Inteligência Artificial e da digitalização na indústria farmacêutica
Descubra como IA e digitalização estão transformando a indústria farmacêutica, acelerando descobertas e ensaios clínicos, segundo a IFPMA
SBGM: Diagnóstico Precoce de FOP em Recém-Nascidos
Diagnóstico precoce de FOP: saiba como a triagem neonatal identifica sinais como o hálux valgo, essencial para cuidados imediatos.
Neil Grubert volta com sua coluna em nosso blog!
Em dezembro do ano passado tive o prazer de ciceronear Neil Grubert (foto) em sua primeira visita à cidade do …
ATS conjuntas decolam na União Européia
ATS conjunta da UE inicia nova era: impacto em agências, desenvolvedores e acesso a terapias contra câncer e ATMPs. Será a mudança que esperamos?
SUS não entrega 76 medicamentos e procedimentos incorporados desde 2018
76 medicamentos e tratamentos aprovados pelo SUS desde 2018 ainda não estão disponíveis. Atrasos afetam pacientes e aumentam a judicialização.
Estudo Revela Impacto Negativo de Novos Medicamentos no Sistema de Saúde Inglês
Estudo revela impacto negativo de novos medicamentos na saúde pública inglesa. Benefícios individuais não compensam custos e perdas na saúde populacional geral.
Brasil enfrenta críticas por atrasos e barreiras na indústria farmacêutica
Análise detalhada da submissão da PhRMA para o Relatório Especial 301 de 2024, destaca preocupações sobre proteção de propriedade intelectual e acesso ao mercado farmacêutico no Brasil.
“Pacientes-especialistas”: mercado ou perda de autonomia?
“O mercado de pacientes especialistas revela conflitos éticos e desigualdades, transformando participação em saúde em mercadoria e limitando o impacto transformador.”
Novo Regulamento da UE Revoluciona Avaliação de Tecnologias de Saúde
A partir de janeiro de 2025, a União Europeia implementa um regulamento que harmoniza a avaliação de tecnologias de saúde, acelerando o acesso a tratamentos inovadores.
🚨 Ministério da Saúde negocia Zolgensma para o SUS
Ministério da Saúde negocia Zolgensma no SUS, terapia para AME. Medicamento mais caro do mundo traz desafios logísticos e avanço no cuidado a doenças raras.
STF recebe recursos sobre acesso a medicamentos para doenças raras
Entidades e Defensoria Pública da União reagem a medidas do STF que podem inviabilizar direito à saude de pessoas com doenças raras
O Papel dos Patentes e o Impacto no Custo dos Medicamentos: O Caso Claritin
A proteção patentária é crucial para inovação, mas eleva o custo dos medicamentos órfãos, criando dilemas entre acesso e lucro, como no caso do Claritin.
“Milagre Vivo”: Pe. Márlon Múcio, Sua Doença Rara, e a Fé que Transcende a Dor
A jornada de fé e resiliência de Pe. Márlon Múcio, portador de RTD, em busca de reconhecimento e esperança para os portadores de doenças raras no Brasil
Editorial da The Lancet: Esperança no Caminho das Doenças Raras
Editorial da *The Lancet* destaca avanços e desafios para doenças raras, com novas iniciativas globais e a urgência de políticas e financiamento concretos.
Capricor Therapeutics arrisca tudo por terapia com células-tronco contra Duchenne!
Capricor busca aprovação antecipada da FDA para terapia com células-tronco que pode melhorar função cardíaca em pacientes com Duchenne.
Rede latino-americana busca agilizar diagnóstico de doenças raras
CEPCAL acelera diagnósticos e tratamentos para doenças raras na América Latina, com iniciativas de triagem genética e dados para melhor compreensão dessas condições.
Duchenne: Agência européia confirma fim da autorização de uso do Translarna na UE
EMA conclui que eficácia do Translarna para distrofia muscular de Duchenne não foi comprovada e recomenda o fim da autorização de comercialização na UE.
“DRUG$”: Um Retrato dos Altos Custos dos Medicamentos nos EUA e a Luta Contra a Ganância Corporativa
Documentário “DRUG$” expõe a luta de americanos contra o alto custo dos medicamentos, revelando o impacto da ganância corporativa na acessibilidade à saúde.
Censura: Terapia Genética e Falta de Transparência da Sarepta
Entenda a polêmica entre a Sarepta e a PPMD sobre a edição de um vídeo crítico à terapia genética Elevidys, gerando questionamentos sobre transparência.
STF Discute Aprovação de Medicamento de R$ 17 Milhões, Ignorando Alerta de Ineficácia Revelado por Ensaio Clínico
O STF discute a aprovação do Elevidys, medicamento para DMD que, apesar do alto custo, demonstrou eficácia limitada em ensaios clínicos, segundo a revista Nature Medicine.
Planos de saúde: Vem aí mais um ataque aos direitos do consumidor
A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) propõe um pacote de medidas polêmicas que favorecem operadoras de planos de saúde, em detrimento dos direitos dos consumidores. Conheça os riscos envolvidos e como participar da audiência pública para debater esses retrocessos.
Dinheiro da Indústria Ameaça a Independência das Associações de Pacientes
Indústria farmacêutica investe em grupos de pacientes, levantando preocupações sobre a independência dessas organizações e possíveis conflitos de interesse.
Passo a Passo: STF Define Critérios para Fornecimento de Medicamentos Fora do SUS
Entenda passo a passo os critérios definidos pelo STF para a concessão judicial de medicamentos não listados no SUS. Saiba quais são os requisitos e implicações.
Elevidys: Gilmar Mendes suspende compra de remédio de R$ 17 milhões pelo governo
Gilmar Mendes suspende liminares de compra de remédio de R$ 17 milhões, enquanto governo negocia condições para fornecimento de tratamento para Distrofia Muscular.
Curso online amplia conhecimento sobre 7 mil doenças raras
Um curso online inova ao ensinar médicos sobre mais de 7000 doenças raras, promovendo uma melhor prática clínica e maior consciência profissional.
Desafios Psicossociais dos Cuidadores Informais na Atrofia Muscular Espinhal
Análise dos desafios e necessidades dos pais cuidadores de crianças com Atrofia Muscular Espinhal, segundo revisão sistemática publicada em 2022.
Novo site facilita diagnóstico de doenças raras hereditárias
Nova ferramenta gratuita, LanDis, ajuda a identificar e diagnosticar doenças hereditárias raras, facilitando a vida de médicos e pacientes globalmente.
Vertex libera Trikafta a preço reduzido na África do Sul
Pressão judicial reduz preço do Trikafta na África do Sul, facilitando o acesso ao tratamento para fibrose cística, embora ainda seja inacessível para muitos.
Justiça e pressão pública forçam redução de preço do Trikafta na África do Sul
Após uma longa batalha legal, Cheri Nel, uma banqueira de investimentos em Joanesburgo, desistiu de um processo que poderia ter …
Elevidys: um precedente perigoso?
Explore os dilemas e riscos na ampliação de aprovações médicas, destacando a necessidade de cautela contra tratamentos duvidosos, evitando o impacto do ‘snake oil’ na saúde pública.
PF investiga desvio de emendas parlamentares via ONG no RJ
O mundo das associações de pacientes e ONGs traz em si algumas situações semelhantes àquelas dos chefes das famílias mafiosas …
Esquema de Judicialização da Saúde em Campo Grande
Esquema de judicialização da saúde em Campo Grande, revelado pela Procuradoria-Geral, envolve médicos e advogados para aumentar rendimentos, sobrecarregando a saúde pública.
Inovação em Ensaios Clínicos para Doenças Raras
A EJP-RD está impulsionando ensaios clínicos inovadores para doenças raras, promovendo métodos avançados e disseminando conhecimento para a comunidade científica global.
Casa de ferreiro…: Conitec (MS) não observa normas por ela mesmo criadas
Este post aborda as consequências da falta de atualização dos limiares de custo-efetividade na avaliação de medicamentos, destacando os desafios e questionamentos no processo de incorporação de tecnologias no sistema de saúde.
Associações Ajudam Pacientes com Doenças Raras Durante Enchentes no RS
Associações ajudam pacientes com doenças raras no RS durante enchentes, garantindo acesso a medicamentos e suporte essencial, destacando a necessidade de melhor articulação governamental.
Sancionada Nova Lei Que Regula Pesquisas Clínicas com Seres Humanos
Após nove anos, uma nova lei regula pesquisas clínicas com humanos (Lei Nº 14.874, de 28 de maio de 2024)
Lula Decidirá sobre Lei de Pesquisas com Seres Humanos
Lula decide sobre PL nº 6007/2023, que beneficia farmacêuticas e ameaça a ética em pesquisas com humanos. Entidades pedem vetos para proteger direitos dos participantes.
SUS disponibiliza 152 medicamentos para o tratamento de doenças raras
Avanços no SUS para doenças raras: 152 medicamentos disponíveis, novos investimentos, mas desafios na distribuição eficiente e acesso oportuno persistem.
Cancelamento de Planos pela Amil e Unimed Gera Revolta e Ações Judiciais
Amil enfrenta críticas e ações judiciais após cancelar milhares de contratos coletivos por adesão, afetando crianças com TEA, doenças raras e paralisia cerebral.
Humira: Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos
Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS.
Duchenne: Morte em Estudo de Terapia Gênica Pausa Testes da Pfizer
Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.
A indústria farmacêutica e o mito do “livre mercado”
Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos.
Revelados os Planos da Subcomissão para Doenças Raras em 2024
Reunião remota da Subcomissão de Doenças Raras ocorre terça (30), focando em políticas públicas e legislação para melhorar a vida de milhões.
Zolgensma: Que fim levou o medicamento mais caro do mundo?
🌍 O Zolgensma®, tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME), enfrenta uma queda nas vendas e desafios para conquistar novos …
Falta de servidores na Anvisa trava bilhões em investimentos farmacêuticos
Anvisa enfrenta atrasos na liberação de medicamentos devido à falta de servidores, impactando R$ 17 bilhões em investimentos.
Aprovação Acelerada de Oncológicos: Eficácia Real em Dúvida
Descubra os desafios da aprovação acelerada de drogas oncológicas e a necessidade de confirmar benefícios reais em sobrevida e qualidade de vida.
Rio de Janeiro lidera com Estatuto para Pessoas com Doenças Raras
Rio de Janeiro aprova estatuto pioneiro para direitos de pessoas com doenças raras, promovendo inclusão e qualidade de vida.
Fonajus Enfrenta Desafio de Judicialização na Saúde com Novas Estratégias
🔄 Novas medidas do Fonajus buscam equilibrar acesso à saúde e demanda judicial. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas …
Medicamentos Para Todos: A Cruzada de Wilbert Bannenberg Contra a Injustiça Farmacêutica
Descubra como Wilbert Bannenberg, aos 71 anos, continua sua luta incansável pelo acesso universal a medicamentos essenciais
A Ilusão da Medicina Baseada em Evidências
Desafios da medicina baseada em evidências e a influência da indústria farmacêutica comprometem a integridade científica.
Pesquisas clínicas: Por que o PL 6007/23 é tão ruim?
Exploração dos PLs 200, 7082 e 6007 sobre pesquisa com humanos no Brasil, focando em proteção ética e impacto social.
Anvisa Adota Critérios de Confiabilidade Regulatória
Anvisa facilita registro de medicamentos com norma de confiança regulatória, agilizando acesso a tratamentos inovadores no Brasil.
Relyvrio, medicamento para ELA, falha em teste crucial e gera questionamentos sobre aprovações da FDA
🧠 O que está acontecendo: 🔬 A descoberta chocante de que o medicamento Relyvrio® para ELA não é eficaz coloca …
O Lado Oculto do Teste do Pezinho: Os Desafios Silenciados
Explore os desafios da Triagem Neonatal, desde o estresse familiar até dilemas éticos, e descubra o que raramente é discutido sobre o teste do pezinho.
Colaboração Global: Chave para Vencer Desafios das Doenças Raras
Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes.
Uso Racional de Medicamentos Oncológicos: Necessidade Urgente
🚀 O avanço na medicina trouxe medicamentos inovadores, mas com altos custos. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: …
Estudo: Novos Medicamentos Oncológicos Têm Benefícios Adicionais Questionáveis
Estudo mostra que novos medicamentos de alto custo contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos já existentes.
Audiência Pública Destaca Desafios e Avanços em Doenças Raras
Dia Mundial das Doenças Raras destaca lutas e avanços no Brasil, com apelos por melhor diagnóstico, tratamento e políticas públicas eficazes para pacientes.
A Esperança no Reposicionamento de Medicamentos para Doenças Raras
🚀 Kaila Mabus superou uma doença rara graças à inovação na medicina de reposicionamento (repurposing) de drogas. 🧠 O que …
Dia Mundial das Doenças Raras: Uma Saudação Especial de Joaquim Brites
Leia a mensagem tocante de Joaquim Brites neste Dia Mundial das Doenças Raras, trazendo inspiração e solidariedade à comunidade de pacientes.
Elevidys®: FDA Abriu Exceção para Terapia Gênica em Duchenne
FDA abriu exceção regulatória para aprovar Elevidys, terapia gênica para Duchenne, apesar de dados limitados de eficácia em meninos mais novos.
Saúde Cria Câmara para Doenças Raras
O Ministério da Saúde institui a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras, visando contribuir para o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras.
Rick Guidotti é Destaque no Curso “Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global”
Em um evento exclusivo que promete ser uma experiência transformadora, Rick Guidotti, o visionário fundador da ONG Positive Exposure, estará …
Câmara dos EUA Veta QALYs em Programas Federais de Saúde
A medida visa prevenir discriminação contra pessoas com deficiências, doenças raras e doenças crônicas, assegurando tratamentos fundados na equidade
Sul Lidera Ranking de Processos/Médico
levantamento fornece insights importantes para profissionais da área da saúde, ajudando-os a entender os riscos legais e a planejar suas atividades com maior segurança
Preços justos: ONG holandesa lança Monopoly – Edição Medicamentos
Com uma atuação satírica do humorista e apresentador holandês Roel Maalderink em campanha da ONG Wemos, a fictícia empresa farmacêutica …
Revolução na Saúde: Europa Desafia Big Pharma
Organizações e especialistas na Europa defendem a criação de uma indústria farmacêutica pública para garantir acesso equitativo a medicamentos e reduzir a dependência de empresas privadas.
Preços Justos de Medicamentos São Tema de Fórum da OMS
A Organização Mundial da Saúde (OMS) convocou especialistas e partes interessadas de todo o mundo para o Fórum de Preços Justos de 2024, uma iniciativa global destinada a melhorar o acesso a medicamentos e produtos de saúde através da promoção de preços justos.
Novos apelos por transparência nos preços dos medicamentos
A transparência de preços foi um tema importante na agenda do recente Fórum de Preços Justos da Organização Mundial de Saúde (OMS), com uma plenária dedicada ao assunto.
Evento: Saúde Pública e Direitos Humanos – Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global
Junte-se a nós em um evento pioneiro que une especialistas renomados para discutir sobre saúde pública, direitos humanos, doenças raras, e o poder do advocacy global.
Minas Gerais Amplia Teste do Pezinho a Partir de 30/1
Minas será o primeiro estado de alta população a rastrear AME pelo SUS, com um investimento de R$12 milhões.
Precisamos Redefinir Lucros na Indústria Farmacêutica
A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações.
Europa Retira Translarna para Distrofia Muscular de Duchenne
A decisão impacta diretamente pacientes com DMD na Europa, que perdem uma opção de tratamento
Hapvida: Queda na Bolsa Após Descumprir Ordens Judiciais de Medicamentos
A Hapvida enfrenta uma queda acentuada no mercado após ser investigada por não cumprir ordens judiciais relacionadas a medicamentos e tratamentos.
Estudo Revela Desafios em Doenças Raras no Reino Unido
Esta pesquisa destaca a necessidade urgente de melhorar a coordenação dos cuidados para doenças raras, crucial para o bem-estar físico e psicológico dos afetados.
Reduzindo Custos de Terapias Genéticas e Celulares no Sul Global
Pesquisadores em países de baixa e média renda estão desenvolvendo propriedade intelectual própria e escalando a produção local para tornar terapias genéticas e celulares mais acessíveis
Carta Aberta ao Dr. Salmo Raskin: A Humanidade e o Conflito Israel-Hamas
Assistindo o telejornal Hoje, da TV Globo, em sua edição de 9 de janeiro de 2024, pude verificar (para minha surpresa) …
FDA Aprova Primeira Terapia CRISPR para Talassemia-Beta
Esta aprovação representa um avanço fundamental na terapia genética, oferecendo esperança a pacientes com talassemia-beta. Além disso, destaca o crescente impacto da tecnologia CRISPR na medicina moderna.
Saúde: Doenças raras têm novo coordenador geral
A nomeação põe fim a um imbroglio que foi acompanhado por este blog no qual o DOU dava conta de que o sr Allison Maciel de Faria seria o então coordenador e o sr Natan se apresentava publicamente como tal. Um caso inédito de um coordenador de fato e um de direito.
O Deserto dos Tártaros: Uma Metáfora para a Inércia em Doenças Raras
Análise da inércia na saúde pública brasileira em doenças raras através da metáfora contida em ‘Deserto dos Tártaros’ de Dino Buzzatti
Arnaldo Duran, Jornalista com Doença Rara, é Demitido pela Record
A demissão de Duran destaca a realidade das pressões financeiras no jornalismo e a vulnerabilidade de profissionais com doenças raras no mercado de trabalho.
A Inclusão do Paciente no Desenvolvimento de Medicamentos
Historicamente, pacientes tinham um papel passivo no desenvolvimento de medicamentos. Contudo, essa realidade está mudando rapidamente, com esforços crescentes para envolver pacientes ativamente no processo.
Ministra Alerta: Riscos na PEC do Plasma
O que há de novo: 🚨 Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, critica a PEC do …
Perda de Controle Muscular Afeta Carreira de Céline Dion
A irmã de Céline Dion, Claudette, revela a luta da cantora com a síndrome da pessoa rígida, uma condição neurológica ultrarrara que causa rigidez muscular e espasmos.
O Efeito Dominó do NICE nas Políticas de Saúde Mundiais
O relatório “NICE Enough?” do Office of Health Economics revela a influente marca do NICE nas decisões de saúde globais. 🌐
As descobertas do estudo enfatizam a reverberação das decisões do NICE além das fronteiras do Reino Unido, moldando a saúde pública em diversos países. Isso ressalta a importância da análise crítica e da adaptação dessas influências nos contextos nacionais. 🚀
O cinismo na vida social e no meio acadêmico
Recentemente, tive uma experiência no âmbito acadêmico que me impeliu a uma reflexão intensa acerca do conceito de “razão cínica”, …
Influência Financeira da Big Pharma em Associações de Pacientes
O que há de novo: A indústria farmacêutica doou pelo menos cerca de 30 bilhões de reais para mais de …
Virginie Bros-Facer: A Nova Líder na Luta Contra Doenças Raras na Europa
Em um anúncio significativo para o mundo da saúde, a EURORDIS-Rare Diseases Europe, uma organização proeminente focada em doenças raras, revelou na quinta-feira (15/12) a nomeação de Virginie Bros-Facer como sua nova CEO,
