🚀 Kaila Mabus superou uma doença rara graças à inovação na medicina de reposicionamento (repurposing) de drogas. 🧠 O que está acontecendo: 🔍 Nas Entrelinhas: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: 💭 Nossa opinião Clique aqui para saber mais
Kaila Mabus, uma adolescente atlética da área de Chicago, foi para a sala de emergência em 2019 com insuficiência renal. Demorou mais um mês antes de ela ser diagnosticada com a doença de Castleman, um distúrbio raro que faz com que o sistema imunológico ataque órgãos vitais. A Food and Drug Administration aprovou apenas um medicamento para tratar Castleman. Ele não ajudou Kaila. Seus pais temiam que ela pudesse morrer. Seus médicos buscaram ajuda do Dr. David Fajgenbaum, um imunologista da Universidade da Pensilvânia e também paciente de Castleman, que estuda a doença. Ele combinou pacientes com doenças raras com medicamentos que já estão nas farmácias para outras condições por ...
Leia a mensagem tocante de Joaquim Brites neste Dia Mundial das Doenças Raras, trazendo inspiração e solidariedade à comunidade de pacientes.
A recente aprovação pela FDA do tratamento de terapia gênica para Duchenne, desenvolvido pela Sarepta, chamado Elevidys®, tem gerado intensos debates na comunidade médica e entre os defensores dos pacientes. Esta aprovação, embora comemorada por muitos, foi marcada por uma série de circunstâncias excepcionais que destacam a complexidade das decisões regulatórias em terapias avançadas. Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) da FDA, enfatizou que a aprovação do Elevidys® não deve ser vista como um precedente para futuras aprovações aceleradas de terapias genéticas. Ele ressaltou que a decisão foi tomada com base em considerações excepcionais, incluindo a influência significativa de associações pacientes e dados de eficácia ...
🎯 A FDA aprovou de forma acelerada a terapia gênica Elevidys® da Sarepta para Duchenne, mas o caso é considerado excepcional pelo diretor do CBER, Peter Marks. 🧠 O que está acontecendo: 🏃 Resumindo: 🖼️ O quadro geral: A FDA sinaliza um esforço para trabalhar mais de perto com associações de pacientes, potencialmente ajustando futuras aprovações de terapias baseadas em uma compreensão mais profunda das experiências dos pacientes e suas famílias. 💭 Nossa opinião A abordagem da FDA reflete um equilíbrio delicado entre evidência científica e a voz dos pacientes, ressaltando a importância da empatia no processo regulatório. Clique aqui para saber mais
O Ministério da Saúde do Brasil acaba de dar mais um passo na luta contra as doenças raras com a publicação da Portaria GM/MS Nº 3.132, em 19 de fevereiro de 2024, que estabelece a criação da Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras (CTA de Doenças Raras). Este órgão tem como objetivo principal contribuir para o aperfeiçoamento e o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, além de discutir questões relacionadas direta ou indiretamente a essas condições no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). A CTA de Doenças Raras funcionará com caráter técnico, consultivo e educativo, promovendo a interação entre diferentes áreas técnicas do ...
O Ministério da Saúde institui a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras, visando contribuir para o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras.
Em um evento exclusivo que promete ser uma experiência transformadora, Rick Guidotti, o visionário fundador da ONG Positive Exposure, estará compartilhando sua jornada e insights com uma audiência selecionada. Este encontro faz parte do curso inovador “Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global“. A iniciativa, que começa hoje (20/2), às 10h é do Centro de Pesquisa e Formação do Sesc São Paulo. O curso integra a programação comemorativa do Dia das Doenças Raras, a ser celebrado em 29 de fevereiro. Detalhes do Evento e o que Esperar O curso, com curadoria do pesquisador Cláudio Cordovil Oliveira (ENSP/Fiocruz) é estruturado para fornecer uma compreensão aprofundada e multifacetada ...
A recente aprovação pela Câmara dos Representantes dos Estados Unidos do Projeto de Lei H.R. 485, denominado “Protecting Health Care for All Patients Act”, marca um momento significativo na discussão sobre a utilização de medidas de eficiência no financiamento da saúde pública norte-americana. Este projeto de lei visa proibir programas de saúde financiados pelo governo federal de usar o Ano de Vida Ajustado pela Qualidade (QALY, na sigla em inglês) para determinar a precificação e o reembolso de serviços de saúde e tecnologias, incluindo medicamentos com receita. A medida tem o potencial de remodelar a forma como as decisões de cobertura e reembolso são tomadas dentro de programas como o ...
A medida visa prevenir discriminação contra pessoas com deficiências, doenças raras e doenças crônicas, assegurando tratamentos fundados na equidade
levantamento fornece insights importantes para profissionais da área da saúde, ajudando-os a entender os riscos legais e a planejar suas atividades com maior segurança
Com uma atuação satírica do humorista e apresentador holandês Roel Maalderink em campanha da ONG Wemos, a fictícia empresa farmacêutica Katjing Farma lança um jogo inédito: Monopoly: Edição Medicamentos. Este vídeo revela como, na arena atual do comércio de medicamentos, a busca por ganhos astronômicos ofusca a essencialidade da saúde. A campanha representa mais uma iniciativa na luta por transparência na formação de preços de medicamentos. Pressão sobre o Acesso a Tratamentos Conforme relatado pela Wemos, a disponibilidade de tratamentos e medicamentos está cada vez mais asfixiada, inclusive nos Países Baixos. Companhias farmacêuticas monopolizam inovações terapêuticas, impondo preços exorbitantes e nebulosos. O preço proibitivo de fármacos ameaça excluí-los de listas ...
Organizações e especialistas na Europa defendem a criação de uma indústria farmacêutica pública para garantir acesso equitativo a medicamentos e reduzir a dependência de empresas privadas.
Um número crescente de organizações na Europa exige uma revisão completa das políticas farmacêuticas regionais, a fim de proteger a saúde das pessoas em detrimento dos lucros “É hora de avançar, promover a justiça na saúde e satisfazer as necessidades reais das pessoas”, afirma Alan Silva, do capítulo europeu do Movimento pela Saúde dos Povos (PHM), abordando a necessidade de revolucionar as políticas farmacêuticas na Europa. Defensor de longa data do acesso aos medicamentos, Silva compreende a importância de a Europa mudar a forma como pensa a pesquisa e o desenvolvimento, mas também a produção e distribuição de tecnologias de saúde. Se a região conseguisse desligar-se dos interesses das empresas farmacêuticas ...
A Organização Mundial da Saúde (OMS) convocou especialistas e partes interessadas de todo o mundo para o Fórum de Preços Justos de 2024, uma iniciativa global destinada a melhorar o acesso a medicamentos e produtos de saúde através da promoção de preços justos.
Escrevemos para expressar nossa profunda preocupação com o uso crescente de cláusulas de confidencialidade e não divulgação em contratos entre os compradores de medicamentos e seus fabricantes , um segredo que prejudica a saúde e o acesso à medicina. Esta tendência alarmante deve parar. Instamos vocês, tanto individualmente quanto coletivamente, a estabelecer um novo princípio de compra que rejeite cláusulas de segredo nos acordos de aquisição de produtos médicos. Também apelamos à UNICEF, OPAS, PEPFAR, Gavi e ao Fundo Global de Combate à AIDS, Tuberculose e Malária (Fundo Global), importantes compradores com influência significativa, para liderar esforços para tornar a transparência uma pedra angular fundamental desses contratos críticos, protegendo a ...
Cláudio Cordovil
A transparência de preços foi um tema importante na agenda do recente Fórum de Preços Justos da Organização Mundial de Saúde (OMS), com uma plenária dedicada ao assunto.
Entrevista com Carin Uyl-de Groot sobre um mercado de medicamentos mais justo, enfocando transparência, acessibilidade e cooperação internacional.
Explore soluções para os altos preços de medicamentos oncológicos, enfocando transparência, acesso igualitário e cooperação internacional.
Junte-se a nós em um evento pioneiro que une especialistas renomados para discutir sobre saúde pública, direitos humanos, doenças raras, e o poder do advocacy global.
O que há de novo: A Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM) expressa preocupação com o PL 7082/2017, focando na extinção da CONEP e no acesso limitado a novas medicações pós-estudo. 🚨Aprovado na Câmara dos Deputados, o PL segue para o Senado. Por que isso importa: A posição da SBGM destaca a importância da ética e da proteção aos participantes em pesquisas clínicas. A extinção da CONEP e restrições no acesso a medicamentos podem afetar negativamente a saúde dos participantes. 💊👥 O quadro geral: Clique aqui para continuar lendo
Em uma decisão marcante para o campo da genética médica e da pesquisa clínica no Brasil, a Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM) tomou uma posição firme contra o Projeto de Lei (PL) 7082/2017, que propõe novas diretrizes para a condução de pesquisas clínicas envolvendo seres humanos no país.
