Apenas 41% dos medicamentos órfãos na Itália têm grau pleno de inovação

NEIL GRUBERT

Apenas 41% dos medicamentos órfãos avaliados pela AIFA, a Agência Italiana de Medicamentos, nos últimos anos, foram considerados como oferecendo um grau completo de inovação. A avaliação é baseada em três critérios: necessidade clínica não atendida, grau de benefício terapêutico adicional e qualidade da evidência. As drogas podem ser julgadas por oferecer inovação total, inovação qualificada ou nenhuma inovação.

Os medicamentos que oferecem inovação total têm inclusão garantida nos formulários regionais, são cobertos por dois fundos para medicamentos inovadores (com um orçamento anual combinado de € 1 bilhão) e estão isentos da obrigação de retorno e do desconto legal de 5%. A inovação qualificada garante apenas a cobertura do formulário regional.

Dos 29 medicamentos órfãos avaliados entre maio de 2017 e junho de 2020, 12 (41%) foram considerados como oferecendo inovação total, 9 (31%) inovação qualificada e 8 (28%) nenhuma inovação.

A AIFA concluiu que o nível de necessidade clínica não atendida é máximo para seis medicamentos órfãos (21%), importante para 10 (34%) e moderado para 10 (34%).

Nenhum medicamento órfão ofereceu o nível máximo de benefício terapêutico adicional, mas 13 (45%) forneceram benefício terapêutico adicional importante e 11 (38%) ofereceram benefício terapêutico adicional moderado.

A qualidade das evidências foi considerada alta para apenas um medicamento órfão, moderada para 14 medicamentos (48%) e baixa para 10 (34%).

Orphan drugs in Italy vale este-convertido

Nota da redação: Não é o que parece!

Era comum ouvirmos, no passado, representantes de agências do governo brasileiro ligadas à Avaliação de Tecnologias em Saúde usarem o baixo grau de inovação de alguns medicamentos órfãos como pretexto para justificar indiretamente suas decisões de não-incorporação deste ou daquele medicamento ao SUS, ao menos em eventos públicos.

Na verdade, o que se depreende desta história é que o governo italiano (entendendo que pessoas com doenças raras muitas vezes encontram suas necessidades clínicas não-atendidas) considera relevante aprovar medicamentos órfãos para uso em seu sistema público com algum grau de incerteza, que depois será eventualmente solucionada através de acordos de compartilhamento de risco e assemelhados.

Exatamente aquele tipo de solução que fracassou por aqui, deixando os pacientes com menos chances de obter medicamentos que poderiam fazer a diferença em suas vidas. 

É Neil Grubert quem explica: 

Os medicamentos órfãos que não forem considerados inovadores na Itália ficarão em desvantagem por terem negado o financiamento garantido , mas a AIFA claramente acredita que é importante fornecer algum grau de acesso a tratamentos para doenças raras que carecem de alternativas terapêuticas. Além disso, a AIFA faz uso frequente de acordos de compartilhamento de risco para resolver questões de incerteza no momento do lançamento do produto em seu sistema de saúde. A AIFA desenvolveu uma ampla plataforma de registro online para apoiar essa atividade.

Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos toda segunda-feira, neste blog.