Spinraza: estudo dos EUA reforça dúvidas sobre seu custo-benefício em meio à consulta pública da Conitec
ICER dos EUA aponta que Spinraza não é custo-efetivo para AME tipo 3; relatório chega durante consulta pública da Conitec sobre uso no SUS.
Mês: julho 2025
Chefe da FDA cai após pressão política sobre terapias gênicas
Chefe da FDA renuncia após ataques políticos por vetos a terapias gênicas; caso expõe fragilidade da regulação frente a pressões externas.
💊 Estudos clínicos de medicamentos para doenças raras: Eles estão melhorando?
Resumo acessível de artigo sobre estudos clínicos em doenças raras e seu impacto no acesso a tratamentos no sistema de saúde italiano até 2026.
Elevidys: FDA libera novamente para pacientes com DMD que ainda andam
FDA libera uso de Elevidys para pacientes com DMD e capacidade de andar após descartar ligação com morte; suspensão continua para casos mais graves.
🧬 Terapia gênica levanta dilemas bioéticos após mortes : entre a urgência da esperança e os limites da segurança
Terapia gênica para Duchenne é suspensa após mortes e reacende debate bioético sobre riscos, esperança e acesso de crianças a tratamentos experimentais.
Pedro Henrique morreu após aplicação de Elevidys. FDA já investiga. Anvisa segue em silêncio.
Pedro Henrique morre após tomar Elevidys. FDA investiga; Anvisa silencia. Caso expõe falhas na regulação de terapias gênicas no Brasil.
Elevidys: Roche recebe parecer negativo da Agência Européia de Medicamentos (EMA)
Roche recebe parecer negativo da EMA para Elevidys, primeira terapia gênica para DMD; empresa insiste em benefício clínico e busca nova via regulatória.
Terapia gênica em xeque: o vetor AAV está matando?
Tecnologia antes vista como segura passa a ser associada a casos de toxicidade grave, falência de órgãos e mortes. A ciência agora corre para entender os riscos do vetor mais usado em tratamentos genéticos.
Anvisa suspende Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA
Anvisa suspende temporariamente o Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA; medida visa garantir segurança em terapia gênica para DMD.
FDA ameaça tirar Elevidys do mercado após mortes por terapia gênica
FDA pressiona Sarepta após três mortes ligadas ao Elevidys e ameaça revisão do aval da terapia gênica; empresa suspende envios e enfrenta queda nas ações.
Elevidys, a morte de Pedro e Anvisa: o que a lei determina?
Anvisa investiga efeitos adversos graves com base na RDC 406/2020, exigindo notificação em 15 dias e podendo impor ações regulatórias para proteger a saúde.
Elevidys: Roche suspende envio para seis países após mortes
Roche suspende envio do Elevidys em 6 países após mortes; decisão pressiona agências reguladoras e ameaça aprovação na Europa.
Elevidys, a morte de Pedro Henrique e o silêncio da Anvisa
Anvisa silencia sobre morte de Pedro após uso de Elevidys, mesmo após 3 óbitos internacionais. Post cobra investigação, alerta e ação urgente do órgão.
Sarepta pausa envio do Elevidys para EUA após mortes e pressão da FDA
Sarepta pausa envio do Elevidys após mortes e pressão da FDA, revelando crise regulatória e levantando dúvidas sobre segurança e transparência da empresa.
Elevidys: Sarepta ignora pedido do FDA e mantém terapia ligada a mortes por falência hepática
Sarepta ignora pedido do FDA e mantém a distribuição da Elevidys, terapia genética ligada a três mortes por falência hepática. Impasse abala regulação.
Sarepta esconde morte em teste e acende alerta sobre segurança de terapia gênica
Sarepta omite morte em ensaio clínico e levanta suspeitas sobre transparência e segurança de suas terapias gênicas, incluindo a já aprovada Elevidys.
Terapias para Atrofia Muscular Espinhal: o que dizem as evidências?
Análise do ICER revela que Zolgensma é mais eficaz e custo-efetivo para AME tipo 1; Spinraza e Evrysdi têm uso mais restrito e menor evidência.
Terceira morte ligada à terapia gênica da Sarepta derruba ações
Sarepta enfrenta sua terceira morte ligada à terapia gênica em 2025; ações despencam e alerta de risco grave será incluído no rótulo de Elevidys.
Elevidys: Sarepta corta 36% da equipe e muda foco após mortes ligadas à terapia gênica
Sarepta demite 500, corta terapias gênicas e aposta em siRNA após mortes ligadas ao Elevidys e exigência de alerta de caixa preta pela FDA.
Entrevista: O SUS está sendo desmontado por dentro
O SUS está sendo desmontado por dentro por privatizações e falta de recursos. Promotor Jairo Bisol alerta: é preciso resistir antes que seja tarde.
Terapia gênica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam — e o que isso significa para os pacientes?
Análise detalha divergências entre Anvisa e Conitec sobre o Elevidys®, revelando conflitos de critérios e impactos para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
Terapia Gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Eficácia Incerta e Riscos Reais
FAQ acessível expõe falhas, riscos e incertezas da terapia gênica para DMD com base em artigo da *Neurology* que questiona sua eficácia e segurança.
Terapia gênica divide técnicos e famílias em audiência pública
Audiência pública expõe impasse entre critérios técnicos e urgência familiar na incorporação da terapia gênica Elevidys para distrofia muscular de Duchenne.
Elevidys na Neurology: “A ética e a toxicidade financeira da esperança exuberante”
Terapia genética para DMD gera debate: eficácia limitada, riscos graves, custo de US\$ 3,2 milhões e aprovação polêmica baseada em esperança, não em evidência.
