Ministro Padilha apresenta prioridades da Saúde em audiência na Câmara
Na Câmara, Padilha detalha temas de interesse para doenças raras, como teste do pezinho, Conitec e nova lei de pesquisa clínica.
Dia: 12 de junho de 2025
A breve esperança de Pedro: menino de São Carlos recebe terapia de R$ 17 milhões, mas morre três meses depois
Menino com DMD recebe remédio de R\$ 17 mi após decisão do STF, mas morre três meses depois; caso reacende debate sobre risco-benefício de terapias gênicas.
Terapia gênica para Duchenne aprovada pela FDA gera debate sobre eficácia limitada e alto custo
Revisão científica mostra que Elevidys eleva distrofina, mas melhora motora ainda é modesta na Distrofia Muscular de Duchenne; riscos e ensaios futuros em pauta.
