Pesquisadores da Universidade da Califórnia, em São Francisco, nos Estados Unidos (UCSF), desenvolveram um protocolo que levou ao tratamento inédito e bem sucedido de um feto diagnosticado com a doença de Pompe de início precoce, quadro raro e na maioria das vezes letal, ainda no útero.
Hoje, com um ano de idade, a pequena Ayla está bem e sem sequelas do problema, como atrasos no desenvolvimento motor e disfunções cardíacas. O caso foi publicado nesta semana na revista científica New England Journal of Medicine.
“Este tratamento expande o repertório de terapias fetais em uma nova direção. À medida que novos tratamentos se tornam disponíveis para crianças com condições genéticas, estamos desenvolvendo protocolos para aplicá-los antes mesmo do nascimento”, celebra o co-autor sênior do estudo, Tippi MacKenzie, cirurgião pediátrico do Hospital Infantil da UCSF, em comunicado.
