Ano: 2018

FDA aprova o “Soliris 2.0” para hemoglobinúria paroxística noturna

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“A aprovação do Ultomiris irá mudar a forma com que os pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna são tratados”, afirmou Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia do FDA , em um comunicado de imprensa.

Antes de sua aprovação, a única terapia aprovada para HPN exigia o tratamento a cada duas semanas, o que pode ser desgastante para pacientes e suas famílias. O novo medicamento (ravulizumabe) apresenta uma nova formulação, de forma que os pacientes só precisam de tratamento a cada oito semanas, sem comprometer a eficácia”.

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Debate sobre judicialização complica futuro dos doentes raros

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O Conselho Nacional do Ministério Público (CNMP) realizou nos dias 29 e 30 de novembro de 2018, em Brasília/DF, o Seminário Reflexões sobre a Judicialização da Saúde: um diálogo interinstitucional. O blog AcadP esteve presente e traz um resumo dos temas que interessam diretamente às pessoas vivendo com doenças raras e seus familiares. A programação pode ser consultada aqui.  A realização do evento coube à Comissão Extraordinária da Saúde (CES) e à Unidade Nacional de Capacitação do Ministério Público (UNCMP).
O evento teve como principal finalidade “promover o diálogo entre as instituições públicas envolvidas na judicialização da saúde: Ministérios Públicos Federal, do Trabalho, de Contas e Estaduais, Poder Judiciário, Conselho Nacional de Justiça, Defensoria Pública, Procuradorias do Estado, Ministério da Saúde, Conselhos Federais de Medicina e de Farmácia, Conselhos de Saúde e Gestores de Saúde”.
No centro dos debates, a necessidade de “racionalização da judicialização”. O tema da ‘racionalização’ é amplamente estudado no campo das Ciências Sociais (e tende a ser bem traiçoeiro para doenças raras), e sobre ele trataremos em futuros posts. Segundo os organizadores, esta seria “prioridade em função do elevado e crescente número de ações judiciais propostas no país anualmente para a obtenção de medicamentos, procedimentos, tratamentos médicos, produtos e tecnologias em saúde”.

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Erro da CONITEC pode gerar precedente para doentes raros

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Um caso recente envolvendo a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (CONITEC) e o Instituto Oncoguia pode servir de inspiração para que inúmeros portadores de doenças raras (e frequentes), bem como seus familiares, questionem na Justiça os relatórios de recomendação daquela comissão, com decisões pela não-incorporação de determinadas tecnologias de saúde ao SUS.

Explico. Recentemente o Instituto Oncoguia, após avaliar o relatório de recomendação da Conitec na Consulta Pública CONITEC nº 47/18, sobre a proposta de incorporação dos medicamentos indicados para o tratamento de carcinoma de células renais, identificou que a Conitec emitiu um tipo de consideração que não era da sua alçada, extrapolando assim sua missão institucional, sem definir-se pela recomendação ou não de incorporação de determinados medicamentos.

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A árvore e a floresta: Spinraza e o futuro da terapia gênica

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A notícia mais importante nas últimas semanas, no campo das doenças raras, tem a ver com o Spinraza (nusinersena), que é a primeira e até o momento única medicação indicada para Atrofia Muscular Espinhal (AME), a principal causa genética de mortalidade infantil, segundo a revista Nature. Em um curto intervalo de tempo, o NICE e a Conitec decidiram por sua não aprovação/recomendação. O ponto nevrálgico para esta decisão tem sido seu preço astronômico: Setenta e cinco mil libras (cerca de 368 mil reais) por dose, excluindo impostos. Com este preço, o custo anual do tratamento é de 450 mil libras (cerca de 2,2 milhões de reais) para o primeiro ano; e 225 mil libras (1,1 milhão de reais) para os anos seguintes.

No comunicado emitido pelo NICE para justificar sua decisão, o instituto diz  que a evidência revelou “um substancial benefício da nusinersena”, ao mesmo tempo em que destaca “incertezas significativas”, principalmente no que se refere a  “benefícios de longo prazo”, o que tornaria difícil justificar seu preço “extremamente elevado”. Já o plenário da Conitec, reunido no início de agosto deste ano, indicou que o tema fosse encaminhado para consulta pública com recomendação preliminar desfavorável à incorporação no SUS,  para tratar crianças com AME 5q tipo I”.

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EXTRA! Surpresa diante da decisão do NICE sobre terapia para AME

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Spinraza (nusinersen) é a primeira e até o momento única medicação para  Atrofia Muscular Espinhal, esta frequentemente fatal doença genética. A despeito de sua aprovação no ano passado, o NICE recuou por conta de deliberações sobre a melhor maneira de gerenciar o medicamento.

O ponto nevrálgico tem sido seu preço de 75 mil libras (cerca de 368 mil reais) por dose, excluindo impostos. Spinraza deve ser administrado em quatro doses a cada duas semanas , seguidas de doses de manutenção a cada quatro meses. Com este preço, o custo anual do tratamento é de 450 mil libras (cerca de 2,2 milhões de reais) para o primeiro ano e 225 mil libras (1,1 milhão de reais) para os anos seguintes.

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Quanto deveria custar o seu medicamento órfão?

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Uma das razões pelas quais o acesso a medicamentos órfãos é insatisfatório é o seu alto custo. Os debates acalorados sobre a questão desafiam corações e mentes. Abordam desde a conveniência de se definir um preço premium para eles (levando-se em conta a “raridade” das doenças que tais medicamentos se propõem a tratar) até um tratamento diferenciado para os mesmos, tendo em vista as peculiaridades desta classe de moléculas. Agora, alguns economistas acabam de propor uma forma para definir o máximo preço admissível que a sociedade estaria disposta a pagar, baseada em uma taxa de retorno razoável para o fabricante. O estudo, publicado no site da Office of Health Economics, tem entre seus autores ninguém menos do que Michael Drummond, uma das maiores autoridades mundiais em economia da saúde.

O artigo é repleto de fórmulas matemáticas e equações ligadas à farmaeconomia, mas sua tese é relativamente fácil de entender, ainda que precise ser aperfeiçoada por novos estudos.

Com a finalidade de definir o que deveria ser um preço razoável para um medicamento órfão, os pesquisadores adotaram como premissa de seu modelo econômico a idéia de que a sociedade não toleraria que seus fabricantes auferissem mais lucros do que aqueles obtidos por fabricantes de medicamentos para doenças comuns.

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Sergio Moro e Salmo Raskin discutem judicialização em Curitiba

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Salmo Raskin e Sergio Moro debateram a judicialização da saúde no 17º Congresso Paranaense de Pediatria.

Por Cristiano Silveira 

CURITIBA – Aconteceu nesta sexta-feira (03/08), em Curitiba, o Fórum Doenças Raras no 17° Congresso Paranaense de Pediatria. A iniciativa da Dra. Rosangela Moro contou com o apoio da Casa Hunter e da ANPB e teve como foco a judicialização da saúde.

Após a abertura feita pelos representantes da Sociedade Brasileira e da Sociedade Paranaense de Pediatria, uma palestra do juiz Sérgio Moro abriu a discussão sobre o acesso à Justiça para a garantia do direito à Saúde. O juiz, que substituiu a ministra Carmén Lúcia, que não pode estar no evento, começou dizendo que, apesar de atuar na Justiça Criminal, iria em sua palestra tratar das premissas da garantia de direitos. Comparou a busca do acesso aos tratamentos à luta por Direitos Civis nos EUA.

Destacou a mobilização das lideranças que combateram a segregação racial. Mencionando um julgamento emblemático da Suprema Corte daquele país, disse que o Judiciário também teve papel destacado naquela ocasião. Por fim, mencionou o exemplo dos 11 meninos presos em uma caverna na Tailândia, para dizer que não há limitação de recursos quando vidas estão em jogo.

 

Seguiu-se a palestra do Desembargador João Pedro Gebran Neto do TRF4, que começou falando sobre as origens do Sistema Único de Saúde (SUS) no movimento sanitarista, lançado na 8° Conferência Nacional de Saúde em 1986 e que serviu como base para um capítulo da Constituição Federal de 1988 e para a Lei 8.080/90, que criou o SUS. O desembargador avaliou que o SUS foi a maior conquista da Constituição.

A advogada Rosangela Moro e as lideranças femininas em doenças raras abrilhantaram o Forum Doenças Raras, em Curitiba.

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Governo insiste em transformar assistência a raros em batalha ideológica

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Banksy

O que era para ser uma apresentação técnica sobre os principais alvos terapêuticos promissores para doenças raras e os desafios da área transformou-se em mais um round da batalha ideológica que o governo sistematicamente trava com pessoas vivendo com estas enfermidades e seus familiares.

Em evento realizado no auditório de Bio-Manguinhos (Fiocruz-MS), nesta sexta-feira (20/4), a chefe de gabinete da Secretaria de Atenção à Saúde (SAS-MS), Maria Inês Gadelha, não poupou críticas à indústria farmacêutica, a suas entidades de classe (Interfarma) e às associações de pacientes, a seu ver instrumentalizadas pelas duas primeiras em um complô de grandes proporções. No evento, foram ignoradas as especificidades destas doenças em termos epidemiológicos, que as tornam um verdadeiro desafio para a saúde pública global.

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Estudo aponta inconsistências nas avaliações encomendadas pela CONITEC

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Banksy

Um estudo descritivo e detalhado, conduzido por pesquisadoras do Departamento de Medicina Preventiva da Universidade de São Paulo (USP) , encontrou um grande descompasso entre os relatórios de recomendação de tecnologias divulgados pela CONITEC e o que a lei determina como o que deve ser observado pela mesma, no que se refere a suas atribuições legais.

É importante ressaltar que o estudo em questão não tratou especificamente dos pareceres da Comissão relativos a medicamentos órfãos, indicados para o tratamento e prevenção de doenças raras. Dados os resultados apresentados no referido artigo, podemos imaginar que,  em se tratando de doenças raras, os descompassos da CONITEC sejam ainda maiores.

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‘Caminhos Adaptativos’: possível acesso a medicamentos para doentes raros

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A Agência Européia de Medicamentos é o organismo responsável por centralizar o procedimento de autorização de medicamentos a nível europeu. Depois de ser autorizado na EMA, cada novo medicamento deve seguir procedimentos de licenciamento nacionais, que estão ligados a precificação, reembolso e Avaliações de Tecnologias em Saúde (HTA). Passar por todas estas fases exige tempo; em alguns países da União Européia até mesmo uns 12 anos: esta longa espera representa uma sentença de morte para pessoas vivendo com cânceres raros e outras doenças raras e ultrarraras.

 

Leia também:

https://academiadepacientes.com.br/2017/12/29/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/

Há cerca de quatro anos, a EMA lançou um novo projeto sobre Caminhos Adaptativos ou Adaptive Pathways (AP), em inglês, para aprovação condicional de medicamentos. Este projeto despertou debates acalorados nos Estados-Membros da UE, entre pacientes, cientistas, profissionais, pesquisadores, gestores em saúde e indústria farmacêutica. Vamos tentar entender melhor este projeto e suas consequências imediatas.

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Análise de Decisão Multicritério: mais justiça no acesso a medicamentos órfãos

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Como já vimos falando aqui neste blog, em diversos posts, os métodos empregados pela Conitec para deliberar sobre incorporação de medicamentos órfãos ao SUS são totalmente desaconselhados em sistemas de saúde que optaram por verdadeiramente contemplar as necessidades de assistência terapêutica e farmacêutica de doentes raros. A literatura especializada tem comprovado isso fartamente.

Este emprego inadequado de Avaliações de Tecnologias em Saúde (ATS) convencionais é uma das razões prováveis para a judicialização galopante que (supostamente) incomoda bastante os gestores de saúde e (verdadeiramente) doentes raros e seus familiares. Também pode explicar o fato de a Conitec em seus quase sete anos de existência só ter recomendado a incorporação de uma meia dúzia de medicamentos órfãos ao SUS.

Leia também:

Doente raro, fuja da Medicina Baseada em Evidências (MBE)!

Acordos de Partilha de Risco: Esperança para os raros

Medicamentos para raros estão sendo corretamente avaliados? 

Mas o que é a Análise de Decisão Multicritério (ADMC)? Nada mais é do que uma ATS ampliada, razão pela qual não haveria, a nosso ver, maiores problemas para a Conitec empregá-la, se houvesse vontade política. Mas vamos a uma definição mais formal da ADMC:

Um conjunto de métodos e abordagens de auxílio à tomada de decisão, onde as decisões são baseadas em mais de um critério, o que evidencia o impacto, sobre a decisão, de todos os critérios aplicados e a importância relativa a eles atribuída.

Desta forma, abre-se mão de adotar apenas um critério ou outro (como o da custo-efetividade, p. ex.) nas ATS ou, na melhor das hipóteses, tornam-se transparentes e consistentes os demais critérios considerados pelos organismos como a Conitec em seus julgamentos.  

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Manipulação de preços e uma perigosa espécie de empresas farmacêuticas

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Por Gordon Smith

Eu conheci Tony, em 2001, quando ele me foi encaminhado com uma severa fraqueza muscular. Confinado a uma cadeira de rodas e incapaz de cuidar de si mesmo, ele recebera o diagnóstico de esclerose lateral amiotrófica (ELA), um distúrbio neurodegenerativo fatal. Verificou-se que Tony na verdade tinha síndrome miastênica de Lambert-Eaton, um distúrbio neuromuscular raro, mas tratável. Depois de iniciar o tratamento com a 3, 4 diaminopiridina (3,4 DAP), ele recuperou grande parte de sua força muscular e, de modo importante, sua capacidade de andar e cuidar de si.

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Margareth Mendes, o eculizumabe e o preço do seu amanhã

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Margareth Maria Araujo Mendes, 45 anos, mineira, cientista social especializada em juventude contemporânea, faleceu na madrugada de hoje por complicações de uma doença ultrarrara, a hemoglobinúria paroxística noturna. As complicações advieram pela suspensão da entrega pelo Ministério da Saúde do medicamento Soliris, em franco descumprimento de ordens judiciais para fornecê-lo, fato que se repete em centenas de casos nestes momento. Há casos de portadores de doenças raras sem receber o medicamento que lhes garante a vida há seis meses, mandatórios por determinação judicial. Em 23 de agosto de 2017, ela nos deu o depoimento que segue abaixo. Reproduzi-lo hoje é nossa singela homenagem a esta combativa amiga. Que Deus possa recebê-la na plenitude de sua graça.

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Como lidar com a indústria farmacêutica? (I)

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Susan Stein e colaboradores publicaram recentemente, na revista Orphanet Journal of Rare Diseases, interessantes recomendações para disciplinar as relações entre a indústria farmacêutica e as associações de pacientes com doenças raras.

Para tanto, ela e seu grupo convocaram um painel de especialistas independentes, especializado em colaborações entre associações e indústria farmacêutica, em abril do ano passado. A finalidade era desenvolver orientações de consenso sobre estes relacionamentos.

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Afinal, a Conitec é transparente?

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Tiago Farina Matos, diretor jurídico do Instituto Oncoguia, tem realizado uma interessante campanha informal, reivindicando que a Conitec dê acesso irrestrito, seja virtual ou presencial,  a suas reuniões plenárias para pacientes, vinculados a associações ou não.  Quer maior transparência na tomada de decisões desta Comissão. O blog Academia de Pacientes resolveu aceitar o desafio de Tiago e verificar como a mais respeitada agência de Avaliações de Tecnologias em Saúde (ATS) do mundo lida com o assunto.

Em post recente em seu perfil no Facebook, Tiago informa que em sua 61ª Reunião, realizada em novembro de 2017, os membros do Plenário da Conitec “concordaram em só manter o acesso de alguns poucos convidados e autorizados a apenas uma pequena parte da reunião, a parte em que o solicitante da incorporação apresenta o seu ponto de vista”. Na avaliação de Tiago, do modo como deliberou a Conitec na reunião, “feita a apresentação (protocolar), todos os participantes da sociedade civil devem sair da reunião para o que os 13 membros possam discutir o assunto a portas fechadas”.

De fato, na ata da referida reunião,  consta a seguinte informação:

Quanto à participação de usuários ou representações de usuários no plenário da CONITEC, concordou-se que ela pode continuar sendo feita por meio de convite da Secretaria-Executiva da Comissão. Nos casos em que o pedido partir dos usuários ou representações, conforme já ocorre, a participação dessas pessoas poderá ser autorizada como ouvinte, e exclusivamente, no momento da apresentação do tema de interesse.

Pois bem, como o National Institute for Health and  Clinical Excellence (NICE)  lida com estas questões?

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Balanços e desafios

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O ano de 2017 foi muito ruim para os portadores de doenças raras.

Para os que não dependem de medicamento, certa sensação de estagnação na política de atenção integral que, datada de 2014, tem dificuldades em sair do papel. Para os que dependem de medicamento, foi desesperador, com mortes evitáveis por suposta ausência de cumprimento de ordens judiciais pelo Ministério da Saúde.

Mas também houve avanços. A Conitec realizou seu primeiro encontro voltado para pacientes (muito embora ainda indiferenciando doentes raros de doentes comuns, estratégia recorrente). A Comissão ganhou uma face humana, na figura serena de Aline Silva, que pode assumir um maior protagonismo nesse ano que passou.

A Comissão de Assuntos Sociais (CAS) do Senado instalou a Subcomissão Especial Sobre Doenças Raras , com a liderança atenta e zelosa do Senador Valdemir Moka (PMDB-MS). Foi bonito ver o governo ter que ir tantas vezes à casa do povo para dar satisfações a pacientes no limite da sua paciência. Naturalmente muitas respostas vazias, para inglês ver, mas já era bom vê-los ter que nos dar satisfações.

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